文章核心观点 - Immunome公司预计2024年第一季度收入增长但收益同比下降，实际结果与预期的对比或影响短期股价，该公司不太可能超出每股收益共识预期；Exelixis公司预计2024年第一季度收益和收入同比增长，很可能超出每股收益共识预期 [1][18][19] Immunome公司情况 预期业绩 - 公司即将发布的报告预计季度每股亏损0.80美元，同比变化-128.6%；收入预计为400万美元，较上年同期增长69.5% [4] 预测修正趋势 - 过去30天，该季度的共识每股收益预期下调77.5%至当前水平 [5] 盈利预期 - Zacks盈利ESP模型中，公司最准确估计与Zacks共识估计相同，盈利ESP为0%；股票目前Zacks排名为3，难以断定公司会超出共识每股收益预期 [8][12][13] 盈利惊喜历史 - 上一季度，公司预计每股亏损0.28美元，实际亏损0.54美元，惊喜率为-92.86%；过去四个季度均未超出共识每股收益预期 [15] 总结 - 盈利超出或未达预期并非股价涨跌唯一依据，投资前应关注盈利ESP和Zacks排名；公司并非令人信服的盈利超预期候选股，投资者决策前还应关注其他因素 [16][17][18] Exelixis公司情况 预期业绩 - 公司预计2024年第一季度每股收益0.29美元，同比变化+81.3%；该季度收入预计为4.605亿美元，较上年同期增长12.7% [19] 预测修正趋势 - 过去30天，公司的共识每股收益预期上调2.1%至当前水平 [19] 盈利预期 - 公司盈利ESP为1.16%，结合其Zacks排名2（买入），表明公司很可能超出共识每股收益预期 [19][20] 盈利惊喜历史 - 过去四个季度，公司有两次超出共识每股收益预期 [20]

公司临床资产情况 - 公司命名管道包含1个临床资产和3个临床前资产，临床资产AL102正处于治疗硬纤维瘤的3期试验评估中[29] - 2024年1月8日，公司与Zentalis签订独家全球许可协议，获得临床前阶段靶向ROR1的ADC药物ZPC - 21（现称IM - 1021）的许可[53] AL102临床数据及市场情况 - 2023年10月Ayala公布的AL102的2期数据显示，意向治疗人群的客观缓解率（ORR）为64%，可评估患者的ORR为75%[39] - 美国每年约有1000 - 1650例硬纤维瘤新诊断患者，约有5500 - 7000例患者正在接受积极治疗[40] - 85 - 90%的硬纤维瘤是散发性的，由CTNNB1基因的体细胞突变导致[42] - 肢体上的硬纤维瘤复发率高达77%，家族性腺瘤性息肉病患者的腹内肿瘤比腹外肿瘤更容易复发[44] - AL102的1期剂量递增临床试验中，一名硬纤维瘤患者在研究期间肿瘤缩小了16.5%[47] - RINGSIDE Part A试验中，所有测试剂量的可评估患者的ORR为61%，1.2mg每日一次给药组的可评估患者ORR为75%[47] - RINGSIDE Part B试验共招募了156名组织学确诊为硬纤维瘤且疾病进展（定义为在过去12个月内肿瘤生长至少20%）的患者[51] - 公司预计在2025年第一季度公布RINGSIDE Part B的topline数据[52] 其他药物临床数据 - MK - 2140在DLBCL、MCL、RTL患者中的14个月随访数据显示，客观缓解率分别为29%、53%、57%[57] - MK - 2140在20例复发/难治性DLBCL患者的6个月疗效数据显示，研究者评估的客观缓解率为30%[58] 药物靶点相关情况 - ROR1在超30%的原发性结肠、肺和胰腺肿瘤样本中高表达，在多数卵巢、淋巴瘤等癌症中中度表达[54] - FAP在75%的实体瘤中表达，在肿瘤相关成纤维细胞和细胞外纤维化中占比可达90%[65][66] - IL - 38在多种实体瘤中过表达，在头颈部鳞状细胞癌中表达显著高于正常组织[82][87] 行业收购及许可情况 - 2024年百时美施贵宝以41亿美元收购RayzeBio；2018年诺华以21亿美元收购Endocyte；蓝鹊生物支付2.6亿美元许可两款放射疗法；诺华支付5000万美元许可FAP - 2286[70] 药物治疗效果案例 - 11例接受177Lu - FAP - 2286治疗的晚期或转移性实体瘤患者中，1例经6次治疗后达到部分缓解，且首次给药后12个月以上疾病未进展[71] 药物研发进度 - IM - 1021的药物抗体比为8，预计2025年第一季度提交新药研究申请[59][60][64] - IM - 3050预计2025年第一季度向FDA提交新药研究申请[81] 公司合作与收购协议 - 2024年2月5日公司与Ayala达成购买协议，3月25日完成收购，支付2000万美元，发行2175489股普通股，并承担特定负债，还需支付最高3750万美元开发和商业里程碑款项[111] - 2023年10月2日公司完成与Morphimmune的合并，通过PIPE交易发行并出售21690871股普通股，获得1.25亿美元毛收入[115] - 2023年12月22日公司与Atreca达成资产购买协议，预付550万美元，最高支付700万美元临床开发里程碑款项，预计2024年第二季度完成交易[116] - 公司承担BMS许可协议，需支付最高约1.42亿美元临床开发和监管里程碑款项[120] - 公司承担BMS许可协议，每个含BMS化合物的许可产品需支付最高5000万美元商业里程碑款项[120] - 公司承担BMS许可协议，需支付全球净销售额高个位数至低两位数百分比的分级特许权使用费[121] - 公司与Zentalis的许可协议中，支付1500万美元现金和2000万美元普通股股份作为前期费用，需支付最高1.5亿美元开发和监管里程碑款项，ROR1 ADC产品支付中至高个位数特许权使用费，其他项目支付中个位数特许权使用费[124] - 公司与AbbVie的合作协议中，AbbVie支付3000万美元前期费用，最高7000万美元平台访问费，每个VTP低个位数百万美元期权行使费，每个靶点最高1.2亿美元开发和首次商业销售里程碑款项，每个靶点最高1.5亿美元销售里程碑款项，产品净销售额支付低个位数百分比分层特许权使用费，公司潜在获得最高28亿美元[129] - 公司与Purdue Research Foundation的许可协议中，支付20万美元一次性前期费用，每年10万美元费用，特许权使用期支付低个位数百分比单位特许权使用费和低到中六位数分层最低年度特许权使用费，最高375万美元里程碑款项，支付低五位数到低六位数年度维护费和低两位数百分比分许可收入[135] - 公司与Zentalis于2024年1月达成许可协议，获得相关知识产权独家全球许可[123] - 公司与AbbVie于2023年1月4日达成合作协议，研究期至少66个月[126][128] - 公司与Whitehead的专利许可协议近期到期，2023年1月4日生效的补充协议对支付义务有调整[132][133] - 公司与Purdue Research Foundation于2022年1月达成许可协议，获得相关专利和技术全球独家许可[134] 公司制造与竞争情况 - 公司制造活动依赖第三方制造商，预计未来继续如此[137][139] - 公司在癌症治疗产品开发和商业化领域面临竞争，竞争对手包括抗体、ADC、小分子、靶向放疗等领域公司[140][141] 行业产品获批及研发进展 - 2023年11月，Springworks的口服γ分泌酶抑制剂OGSIVEO®获FDA批准用于治疗进展期肿瘤成年患者[142] - Novartis的FAP靶向放射性配体疗法（177Lu - FAP - 2286）处于1/2期，Eli Lilly的PNT2004处于1期，Yantai LNC的LNC1004启动了1期试验[143] - Merck的ROR1 ADC项目（Zilovertamab vedotin）处于2/3期临床试验，CStone的ADC项目处于1期试验[144] 公司专利情况 - 截至2024年3月28日，公司拥有或独家授权139项已授权专利，包括6项美国专利、74项欧洲专利等[152] - 公司有3项美国临时专利申请、3项PCT申请、19项美国非临时专利申请和148项外国专利申请[152] - 覆盖IM - 4320的专利申请预计2040 - 2042年到期，IM - 1021预计2042年到期，IM - 3050预计2045年到期[152] - 覆盖AL102的美国物质组成专利2038年到期，包括5年预期专利期限延长，相关申请预计2033 - 2043年到期[152][153] - 覆盖AL - 101的美国物质组成专利2037年到期，包括5年预期专利期限延长，相关申请预计2032 - 2042年到期[154] - 美国专利期限通常为自非临时专利申请最早提交日期起20年，可通过PTA和PTE延长[155] 公司竞争地位维护 - 公司依靠商标注册、商业秘密等维护竞争地位，但商业秘密可能无法得到有效保护[162] FDA相关法规及流程 - IND提交后30天若无FDA异议则自动生效，否则需解决问题后才能开展临床试验[170] - 临床试验结果进展报告至少每年提交给FDA，严重意外疑似不良反应等需提交书面IND安全报告[172] - 临床试验结果披露可能延迟至试验完成后最多两年，未及时注册或提交结果会面临民事罚款和失去联邦资助[173] - NDA或BLA申请需缴纳用户费，FDA每年调整，小企业首申可免申请费，孤儿药无非孤儿适应症不收费[178] - FDA在收到申请60天内审查是否完整，不完整可要求补充信息后重新提交[179] - 多数申请受理后10个月内审查，“优先审查”产品6个月内审查，可延长3个月[180] - FDA评估NDA或BLA后可能发批准信或CRL，收到CRL可整改重提或撤回申请，重提审查时间为2或6个月[184] - 产品获批后使用条件受限，可能需REMS，不满足要求FDA可撤回批准，部分变更需再测试和审批[185] - FDA可对满足条件产品给予快速通道、突破性疗法和优先审查指定以加速开发或审查[186] - 符合条件产品获快速通道指定后可增加与FDA互动机会以加速开发和审查[187] - 优先审评将FDA对原始营销申请采取行动的目标时间从十个月缩短至六个月[190] - 公司需在60天内提交初始儿科研究计划（PSP），或在无2期结束会议时，在3期或2/3期临床试验开始前尽早提交[197] - 孤儿药指治疗美国少于20万患者疾病的药物，获首个FDA批准后有7年独占权[198][199] - 儿科独占权可在现有监管独占权或专利期限基础上增加6个月营销保护[207] - 生物类似药需证明与参考产品在安全性、纯度和效力上无临床意义差异[208] - 参考生物制品自首次许可起有12年数据独占期，首个获批可互换生物制品有最多1年独占期[210] - FDA在参考生物制品首次许可4年后才接受基于其的生物类似药或可互换产品申请[210] - 加速批准的产品需进行上市后临床试验，未完成可能被撤回批准[192][195] - 所有加速批准产品的促销材料需经FDA事先审查[196] - 产品获批后多数变更需经FDA事先审查和批准，可能需开展额外研究和试验[202] - FDCA为首个获得新化学实体新药申请批准的申请人提供美国境内5年非专利数据独占期，期间FDA不接受基于相同活性成分的简略新药申请或505(b)(2)新药申请，但4年后含专利无效或不侵权证明的申请可提交[211][212][213] - FDCA为新药申请或现有新药申请补充提供3年非专利独占期，前提是申请人开展或赞助的新临床研究被FDA认为对申请批准至关重要，此独占期仅涵盖基于新临床研究获批的修改内容[214] - 多数肿瘤产品候选药物的伴随诊断采用PMA途径，PMA过程包括收集临床和临床前数据并提交FDA审查，可能需要数年或更长时间[215][217] - 若FDA对PMA申请评估有利，可能发出可批准函要求申请人同意特定条件或提供额外信息以获最终批准；若评估不利，将拒绝批准或发出不可批准函[220] - 设备商业化后仍需遵守重大监管要求，只能用于获批用途和适应症，制造商需在FDA注册和列出设备，其制造过程和供应商需符合QSR[221] 其他政府监管法规 - 公司业务运营及与各方的安排可能受除FDA外的各级政府监管，如销售、营销和科研教育赠款计划需遵守社会保障法反欺诈和滥用条款、虚假索赔法、HIPAA隐私和安全条款等[222] - 联邦反回扣法禁止任何人或实体为诱导或回报购买、租赁、订购医保报销项目而提供、支付、索取或接受报酬，虽有法定例外和监管安全港，但公司与医生的安排可能并非都符合保护标准[223][225] - 联邦虚假索赔和民事罚款法禁止任何人或实体向联邦医保项目提交虚假或欺诈性索赔，违反反回扣法会使相关索赔成为虚假索赔[226] - HIPAA新增联邦刑事法规，禁止欺诈医保福利项目、阻碍医保犯罪调查、伪造或隐瞒与医保福利相关的重要事实等行为，且无需实际知晓法规或特定违法意图即可构成违规[227] 伴随诊断与药物获批关系 - 若伴随诊断对药品安全有效使用至关重要，FDA通常要求诊断与治疗产品同时获批或获clearance，对于新的产品候选药物，伴随诊断设备和相应药物候选物应同时获FDA批准或clearance[216]

公司合并与融资情况 - 2023年10月2日公司完成与Morphimmune的合并，发行并出售21690871股普通股，PIPE交易获毛收入1.25亿美元[123] - 2023年6月公司与投资者签订认购协议，合并完成后出售普通股获得1.25亿美元总收益，其中6100万美元在9月30日前收到并记录为存款负债[171] - 公司自2006年成立以来主要通过多种方式融资，包括股权销售、贷款、战略合作和合并等[127] - 截至2023年9月30日，公司通过多种方式筹集总收益1.551亿美元，2022年底前从国防部获得1760万美元费用报销[170] - 2021年10月1日至2023年9月30日，公司通过ATM协议出售5925股普通股，净收益约3.4万美元；2023年11月8日终止该协议[173] 财务数据关键指标变化 - 截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月，净亏损分别为430万美元和850万美元；九个月净亏损分别为1420万美元和2910万美元[128] - 截至2023年9月30日，公司现金及现金等价物为9060万美元，含PIPE交易存款6100万美元，10月2日收到PIPE交易剩余毛收入6400万美元[129] - 2023年第三季度，公司确认合作收入360万美元，2022年同期无合作收入；2023年前九个月，公司确认合作收入1020万美元，2022年同期无合作收入[156][157][164] - 2023年第三季度研发费用为380万美元，2022年同期为520万美元，减少140万美元；2023年前九个月研发费用为1350万美元，2022年同期为1900万美元，减少550万美元[156][158][165] - 2023年第三季度一般及行政费用为440万美元，2022年同期为330万美元，增加110万美元；2023年前九个月一般及行政费用为1160万美元，2022年同期为1010万美元，增加150万美元[156][161][167] - 2023年第三季度利息收入为30万美元，2022年同期为0；2023年前九个月利息收入为70万美元，2022年同期为0，主要因现金余额利率增加[156][163][169] - 2023年第三季度运营亏损463.3万美元，2022年同期为853.4万美元，减少390.1万美元；2023年前九个月运营亏损1487.7万美元，2022年同期为2911.4万美元，减少1423.7万美元[156] - 2023年第三季度净亏损434.5万美元，2022年同期为853.3万美元，减少418.8万美元；2023年前九个月净亏损1417.2万美元，2022年同期为2911万美元，减少1493.8万美元[156] - 2023年前9个月经营活动提供净现金990万美元，主要包括递延收入增加1980万美元、非现金费用410万美元等；2022年同期使用净现金2200万美元，主要因净亏损2910万美元等[176][177][178] - 2023年和2022年前9个月，投资活动分别使用现金50万美元和20万美元用于购买财产和设备[179] - 2023年前9个月，融资活动提供6100万美元，包括PIPE交易预付款和ATM协议出售普通股净收益3.4万美元，扣除PIPE交易递延发行成本10万美元；2022年同期提供3.2万美元来自行使股票期权[176][180][181] 业务项目进展与预期 - 公司预计2023年第四季度提名FAP - 靶向Lu - 177放疗产品潜在开发候选药物，2025年第一季度向FDA提交IND[138] - 公司预计2024年第一季度提供IMM - ONC - 01提交FDA IND的时间线指引[136] - 公司于2021年11月向美国FDA提交IMM - BCP - 01项目IND申请，2022年6月启动1b期研究，2023年1月完成首批患者给药[139] - Morphimmune的177Lu - FAP项目聚焦开发针对FAP的放疗，FAP在75%的实体瘤相关成纤维细胞中过表达[126] 公司合作协议情况 - 2023年1月4日公司与艾伯维达成合作协议，研究期限至少66个月，最多可产生10个有效靶点抗体对，公司有望从艾伯维获得高达约28亿美元收入[144][145][147] - 艾伯维在2023年1月支付3000万美元预付款，可能支付最高7000万美元平台接入费，行使期权每个靶点抗体对支付低个位数百万美元期权行使费，产品开发和商业化里程碑付款最高可达每个靶点1.2亿美元，销售里程碑付款每个靶点最高可达1.5亿美元，产品净销售额按低个位数百分比支付分层特许权使用费[145] - 2023年1月公司与AbbVie签订合作协议，按ASC 606评估，确定收入时应用五步模型[193][199] 公司运营资金预期与风险 - 公司预计2023年9月30日的现金加上10月合并及PIPE交易剩余收益，至少能支撑自10 - Q表提交日起12个月的运营[134] - 公司预计2023年9月30日的现有现金及10月合并和PIPE交易剩余收益，至少能支持未来12个月运营和资本支出，但仍需额外融资[186] - 公司未来资金需求取决于开发发现引擎成本、获取许可证成本等诸多因素[187][188] - 公司通过股权发行、债务融资等方式融资，但可能导致股权稀释、限制行动或放弃有价值权利[190] 公司会计政策与标准 - 2023年1月1日公司采用ASU No. 2016 - 13，对合并财务报表无影响[205] - 公司符合“新兴成长公司”标准，可享受特定披露减免和延长会计准则过渡期等优惠[206][207] 公司营收现状 - 公司目前无商业销售营收，且可预见未来也不会有[128]

财务数据关键指标变化 - 2023年和2022年截至6月30日的三个月净亏损分别为560万美元和890万美元，六个月净亏损分别为980万美元和2060万美元[121] - 截至2023年6月30日，公司现金及现金等价物为3840万美元[122] - 2023年第一季度末和上半年，公司分别确认合作收入430万美元和660万美元，2022年同期无合作收入[157][159][165] - 2023年第一季度研发费用为570万美元，与2022年持平；上半年研发费用为960万美元，较2022年的1380万美元减少416.6万美元[157][160][166] - 2023年第一季度管理费用为430万美元，较2022年的320万美元增加110万美元；上半年管理费用为724.2万美元，较2022年的678.5万美元增加45.7万美元[157][162] - 2023年第一季度利息收入为21.6万美元，较2022年的2000美元增加21.4万美元；上半年利息收入为41.7万美元，较2022年的3000美元增加41.4万美元[157][164] - 2023年第一季度运营亏损为577.3万美元，较2022年的892.6万美元减少315.3万美元；上半年运营亏损为1024.4万美元，较2022年的2058万美元减少1033.6万美元[157] - 2023年第一季度净亏损为555.7万美元，较2022年的892.4万美元减少336.7万美元；上半年净亏损为982.7万美元，较2022年的2057.7万美元减少1075万美元[157] - 2023年上半年研发费用减少420万美元，其中ONC - 01外部项目相关费用减少340万美元，BCP - 01外部项目相关费用减少320万美元，外包研究和材料费用增加170万美元，人员相关成本增加70万美元[167] - 2023年和2022年上半年，一般及行政费用分别为720万美元和680万美元，2023年第二季度增加40万美元，主要因专业费用增加120万美元，一般费用减少80万美元[168] - 2023年和2022年上半年，利息收入分别为40万美元和3000美元，2023年上半年增加40万美元[169] - 截至2023年6月30日，公司通过多种方式共筹集1.552亿美元，2023年1月从艾伯维获得3000万美元预付款，2022年底前从国防部获得1760万美元费用报销[170] - 截至2023年6月30日，公司通过ATM协议出售5925股普通股，净收益约3.4万美元，可选择继续出售[173] - 2023年和2022年上半年，经营活动产生的现金流量分别为1850.5万美元和 - 1443.6万美元，投资活动使用现金分别为44.6万美元和17.6万美元，融资活动提供现金分别为3.4万美元和3.2万美元[177] 公司合并相关情况 - 2023年6月29日，公司与Morphimmune达成合并协议，预计年底完成[128] - Morphimmune每股资本股票将自动转换为0.3042股公司普通股[129] - 合并后，公司合并前股东预计持有约55%的公司普通股，Morphimmune合并前股东预计持有约45% [130] - 公司预计将此次合并视为资产收购[132] 公司融资相关情况 - 2023年6月29日，公司与投资者签订认购协议，将以每股5.75美元（关联投资者为5.91美元）的价格发行21690871股普通股，总价约1.25亿美元[135] - 2023年6月29日，公司与投资者签订认购协议，投资者将以约1.25亿美元购买2169.0871万股普通股，预计在合并完成后完成融资[175] 公司项目进展情况 - 公司计划在2024年第一季度提交IMM - ONC - 01项目的新药研究申请（IND）[137] - 公司IMM - BCP - 01项目于2021年11月提交IND申请，2022年6月启动1b期研究，2023年1月完成首批患者给药[138] 公司合作协议情况 - 公司与AbbVie的合作协议中，AbbVie于2023年1月支付3000万美元预付款，公司潜在可获约28亿美元[142][144] - 合作协议研究期至少66个月，AbbVie最多可购买10个有效目标抗体对[142] - 根据与艾伯维的合作协议，公司潜在可获得约28亿美元，但除3000万美元预付款外，无其他付款保证[174] 公司发展规划情况 - 公司计划继续投资自有发现引擎，扩大知识产权和基础设施[139][140] 公司运营资金情况 - 预计2023年6月30日的现金至少能支撑自10 - Q季度报告提交日起12个月的运营[127] - 公司预计现有现金至少可支持未来12个月的运营和资本支出，但需额外融资以支持研发和运营[184] 公司收入确认及准则应用情况 - 公司评估合作安排时，根据ASC 808和ASC 606判断，确认收入时应用ASC 606的五步模型[194][196] - 2023年1月1日公司采用ASU No. 2016 - 13会计准则，对金融工具信用损失计量进行规范，采用预期信用损失模型，对简明财务报表无影响[203] 公司新兴成长公司相关情况 - 公司符合《创业企业融资法案》中“新兴成长公司”定义，可享受特定的减少披露和其他要求[204] - 公司可享受豁免至首次公开募股五周年后的财年最后一天或不再符合新兴成长公司标准，若年收入超10.7亿美元、非关联方持有的股票市值超7亿美元（且已上市至少12个月并提交一份10 - K年度报告）或三年发行超10亿美元不可转换债务证券，将提前不再是新兴成长公司[205] - 公司选择不“选择退出”新兴成长公司采用新会计准则的延长过渡期，财务报表运营结果可能与其他上市公司不可直接比较[205] 公司内部控制情况 - 截至2023年6月30日，公司披露控制和程序有效，能确保在SEC文件中及时披露所需信息[208] - 2023年第二季度末，公司财务报告内部控制无重大影响或可能产生重大影响的变化[209] 公司收入情况 - 公司自成立以来未从商业销售中获得任何收入，且短期内也不期望获得[121]

财务数据关键指标变化 - 2023年和2022年第一季度净亏损分别为430万美元和1170万美元[101] - 截至2023年3月31日，公司现金及现金等价物为4440万美元[102] - 2023年第一季度合作收入236.4万美元，2022年同期为0[128][129] - 2023年第一季度研发费用391.3万美元，较2022年同期的807.8万美元减少416.5万美元[128][130] - 2023年第一季度管理费用292.2万美元，较2022年同期的357.6万美元减少65.4万美元[128][132] - 2023年第一季度利息收入20.1万美元，较2022年同期的1000美元增加20万美元[128][133] - 截至2023年3月31日，公司通过多种方式共筹集资金1.551亿美元[134] - 2023年第一季度经营活动产生的现金流量净额为2417.3万美元，2022年同期为 - 637.6万美元[140][141][142] - 2023年第一季度投资活动使用现金10.6万美元，2022年同期为6000美元[140][143] - 2023年第一季度融资活动提供现金3.4万美元，2022年同期为3.2万美元[140][144] 公司运营资金情况 - 预计2023年3月31日的现金至少能支持公司运营12个月[107] - 预计2023年3月31日的现有现金至少能支持12个月的运营和资本支出[148] - 公司未来资金需求取决于多种因素，包括项目开发、知识产权维护、市场审批等[149][150] - 公司预计通过股权发行、债务融资、合作等方式满足现金需求，否则可能需调整业务活动[152] 项目进展情况 - 公司计划在2023年年中提交IMM - ONC - 01项目的新药研究申请（IND）[108] - 公司于2021年11月向美国FDA提交IMM - BCP - 01项目的IND申请，并于2022年6月启动1b期研究，2023年1月完成首批患者给药[109] 公司合作情况 - 公司与艾伯维于2023年1月4日达成合作及期权协议，研究期限至少66个月[114] - 公司为艾伯维发现和验证特定肿瘤类型的靶点及抗体，每个符合标准的有效靶点对，艾伯维最多有10个独家购买选择权[114] - 2023年1月公司与艾伯维达成合作协议，获3000万美元预付款，潜在收益最高约28亿美元[115][134][136] - 2023年1月公司与AbbVie达成合作协议，适用ASC 606准则[155] 公司融资历史 - 自2006年成立以来，公司主要通过出售普通股、A系列可转换优先股和认股权证等方式为运营融资[100] 公司业务规划 - 公司目前未从商业销售中获得任何收入，且短期内也不期望产生商业销售收入[101] - 公司将继续投资专有发现引擎以扩展产品线，并扩大知识产权资产和基础设施[110][112] 会计处理与准则 - 公司按ASC 808和ASC 606评估合作安排，根据风险和回报情况进行会计处理[156] - 公司按直线法在归属期内确认股份支付奖励的公允价值为补偿费用，使用Black - Scholes模型估计股票期权公允价值[162] - 公司需估计应计研发费用，虽目前无重大调整，但可能因服务情况差异导致报告金额不准确[165] - 2023年1月1日公司采用ASU No. 2016 - 13标准，对合并财务报表无影响[166] 新兴成长公司相关 - 公司符合“新兴成长公司”定义，可享受特定披露减免和其他要求豁免[168] - 公司若满足年收入超10.7亿美元、非关联方持股市值超7亿美元、三年发行超10亿美元非可转换债务证券等条件，将不再是新兴成长公司[169] - 公司选择不“选择退出”新兴成长公司的延长过渡期，财务报表结果可能与其他上市公司不可直接比较[169]

抗体研发与业务进展 - 公司已处理数百名癌症患者的记忆B细胞，生成数十万杂交瘤，鉴定出超千种抗体和超70个潜在癌症新靶点[23] - 公司从新冠“超级应答者”患者的记忆B细胞中生成近400种抗体的文库[27] - 公司筛选抗体时，可在单个阵列上筛选多达20,000种抗体[32] - 公司发现IL - 38在多种实体瘤中过表达，阻断其功能可增强肿瘤免疫反应和抗肿瘤活性[39] - 公司生产抗体用于早期研发和部分临床前评估，后期临床前和早期临床评估使用第三方制造商，预计未来继续依赖第三方[68] 项目申报与研究进程 - 公司计划在2023年年中向FDA提交IMM - ONC - 01项目的新药研究申请（IND）[23][39] - 公司于2021年11月向美国FDA提交IMM - BCP - 01项目的IND申请，2022年6月启动1b期研究，2023年1月6日完成首批患者给药且无显著治疗相关不良事件[27][40] - 公司于2021年11月向FDA提交IMM - BCP - 01项目的研究性新药申请（IND），2022年3月FDA允许启动临床研究，2022年6月启动1b期研究，2023年1月6日完成首批患者给药[194] - 公司预计2023年年中向FDA提交IMM - ONC - 01的IND，但不确定能否如期提交或会否面临监管障碍[195] 项目特点与作用 - IMM - BCP - 01靶向SARS - CoV - 2刺突蛋白非重叠区域，促进ACE2和非ACE2依赖的中和作用[40] 公司战略规划 - 公司将继续投资专有发现引擎，扩大抗体治疗药物管线[41] - 公司可能与第三方达成合作、许可协议，扩大知识产权和基础设施[44][46] 合作协议情况 - 公司与艾伯维合作，艾伯维将支付3000万美元预付款，最高7000万美元平台接入费，低个位数百万美元的期权行使费，每个靶点最高1.2亿美元开发和首次商业销售里程碑付款，每个靶点最高1.5亿美元销售里程碑付款，公司潜在可获28亿美元[48][50] - 公司与国防部合作，最初资金为1330万美元，后增至1760万美元，截至2022年12月31日已收到最高报销金额1760万美元[52][53] - 公司与Arrayjet的独家许可协议，需支付低到中六位数的年度许可费，独立开展特定开发活动时需支付中六位数年度许可费和低六位数年度分许可费，支付低个位数百分比的其他分许可收入，支付低个位数净销售额特许权使用费和低个位数到低两位数的分许可方净销售额特许权使用费[56][57] - 公司与Arrayjet的报价协议，需支付低六位数的年度仪器接入费和基于筛选周期数的筛选费，第一年最低筛选费为低六位数[62] - 公司与怀特黑德的专利许可协议，需支付最高72.5万美元的开发、监管和商业里程碑费用，每个发现产品最高27.5万美元，支付低个位数净销售额特许权使用费、中个位数研究试剂净销售额特许权使用费、低于1%的发现产品净销售额特许权使用费（限七年）、高个位数服务收入特许权使用费、高十分位百分比的分许可方付款和中十几百分比的非分许可方企业合作伙伴付款[63] - 公司与托马斯杰斐逊大学的许可协议，需支付低五位数的年度许可维护费，最高95万美元的开发、监管和商业里程碑费用，支付低个位数净销售额特许权使用费和高十分位百分比的非特许权分许可收入[67] - 公司与艾伯维的合作研究期限至少66个月，最多可授予艾伯维10个有效靶点对的独家购买权[47] - 公司与国防部的合作协议完成日期从2022年12月30日延长至2023年7月31日，费用无增加[52] 市场竞争情况 - 公司在癌症和其他疾病抗体治疗领域面临竞争，成功部分取决于获取、维护、执行和捍卫专利及知识产权的能力[69] - 公司在肿瘤学领域将与AbCellera Biologics等公司竞争；在传染病领域，IMM - BCP - 01项目若有合作伙伴，可能会遇到Regeneron等竞争对手[71] 专利相关情况 - 截至2023年3月1日，公司拥有68项美国及国外待决国家阶段专利申请、3项待决PCT申请和7项待决美国临时专利申请，共涵盖12个专利家族[74] - 若基于PCT申请的专利获批，预计在2039 - 2042年到期；若基于临时申请的专利获批，预计在2043年到期[74] - 在大多数国家包括美国，专利期限是从提交非临时专利申请的最早日期起20年[77] - 美国专利期限可能因专利期限调整而延长，或因终端弃权而缩短；覆盖FDA批准药物的专利可能有资格获得最长5年的专利期限延长，但总期限不超过产品批准日期起14年[77] - 临时专利申请需在提交后12个月内提交相应非临时专利申请，最终获批专利的期限从非临时申请提交日期起计算[78] - PCT申请可在相应优先专利申请的优先日期后12个月内提交，并指定157个PCT缔约国，国家阶段专利申请可在PCT申请的首个优先日期起30或31个月内提交[79] 监管法规情况 - 美国FDA依据FDCA和PHSA等法规监管生物制品，获得监管批准及后续合规需耗费大量时间和资金，违规会面临制裁[87] - 支持BLA的数据在非临床和临床两个阶段生成，非临床研究包括产品化学和配方的实验室评估等，2023年综合拨款法案修订规定非临床测试可采用多种方式[88] - IND提交后30天若无问题自动生效，否则需解决FDA疑问才能开展临床试验[90] - 临床研究结果需至少每年向FDA提交进展报告，严重不良事件需提交书面安全报告[93] - 临床试验结果披露可能延迟最多两年，未及时注册或提交结果会面临处罚[94] - 生物制品许可申请（BLA）需缴纳用户费和年费，费用每年调整，特定情况可减免[102] - FDA对标准BLA初始审查时间为10个月，优先审查为6个月，其他提交为2 - 10个月[103] - FDA在收到BLA申请60天内审查是否完整，不完整需补充信息重新提交[104] - FDA对接受备案的BLA进行深入审查，标准申请10个月，优先审查6个月，可延长3个月[105][106] - FDA评估BLA后可能发批准信或完整回复信（CRL），收到CRL可重新提交或撤回申请[110] - 若FDA批准产品，可能附带风险评估和缓解策略（REMS）等条件，批准后变更需再审批[111] - 符合条件产品可获快速通道、突破性疗法和优先审查指定以加速开发或审查[113] - 优先审评将FDA对原始生物制品许可申请（BLA）采取行动的目标时间从十个月缩短至六个月[116] - 公司需在第2阶段结束会议后六十天内提交初始儿科研究计划（PSP），或在无此类会议时，在第3阶段或第2/3阶段临床试验开始前尽早提交[124] - 孤儿药指治疗美国患病人数少于20万的罕见病的药物或生物制品[126] - 获得孤儿药指定的产品首次获FDA批准后，可享有七年孤儿产品独占权[128] - 儿科独占权可在现有监管独占权或专利期限基础上额外增加六个月营销保护期[136] - 《患者保护与平价医疗法案》（ACA）创建了生物类似药的简化审批途径[137] - 参考生物制品自首次获批之日起享有12年数据独占期，首个获批的可互换生物制品自首次商业销售后享有长达1年的独占期；若儿科研究获FDA认可，12年独占期将延长6个月；FDA在参考产品首次获批4年后才会接受基于该参考产品的生物类似药或可互换产品的申请[141] 业务监管情况 - 公司业务运营及与多方的安排可能受联邦、州和地方当局监管，包括CMS、HHS、DOJ等[143][144] - 联邦反回扣法禁止为诱导购买等目的提供报酬，有法定例外和监管安全港，但公司安排可能不满足保护标准[146] - 联邦虚假索赔和民事罚款法禁止向联邦医疗保健计划提交虚假索赔，违反反回扣法会使相关索赔成为虚假索赔[147] - HIPAA禁止欺诈医疗保健福利计划等行为，对个人或实体的违规认定不要求实际知晓法规或有特定违规意图[148] - 许多州有更严格的欺诈和滥用法规，公司产品在外国销售可能受类似外国法律约束[149] - 公司可能受联邦和州的数据隐私和安全法规监管，HITECH使HIPAA隐私和安全标准适用于业务关联方[150][152] - 联邦医师支付阳光法案要求特定制造商向CMS报告向医生等支付或转移价值的信息，许多州也有相关报告规定[153] - 公司商业分销产品需遵守州法律，包括注册、建立产品谱系、建立营销合规计划等[154] 产品销售情况 - 公司产品的销售取决于第三方支付方的覆盖范围和报销水平，但无法确定能否获得报销及报销水平是否足够[157][160] 人员与办公情况 - 截至2022年12月31日，公司有37名全职员工，其中25人拥有高级学位，24人从事研发活动，13人从事一般和行政活动[179] - 公司目前在宾夕法尼亚州埃克斯顿租赁了11,000平方英尺的办公和实验室空间，租约于2024年3月31日到期[181] 财务数据情况 - 自成立以来，公司一直亏损，截至2022年12月31日，累计亏损1.16亿美元[183] - 2022年和2021年公司净亏损分别为3690万美元和2470万美元[183] - 截至2022年12月31日，公司现金为2030万美元，不包括2023年1月与艾伯维合作协议获得的3000万美元[188] - 公司预计2022年12月31日的现金加上艾伯维的3000万美元预付款，至少能支持自10 - K表格年度报告提交日起12个月的运营[188] - 公司目前主要通过出售股权证券和与国防部的交易授权合同融资，未来可能通过多种方式筹集额外资金[190] - 公司预计未来净亏损将大幅增加，能否实现或维持盈利不确定，取决于多个因素[186] - 公司预计在可预见的未来不会从产品销售中实现收入，除非产品经过临床测试、获批商业化并成功推向市场[191] 行业政策情况 - 2010年3月《平价医疗法案》（ACA）颁布，扩大了未参保人员的覆盖范围并控制了总体医疗成本，对生物制药产品的多项政策进行了调整[167] - 2019年12月20日《创造和恢复等效样品平等获取法案》（CREATES Act）颁布，允许仿制药开发商起诉品牌制造商以获取必要样品[167] - 2021年6月，美国最高法院维持了ACA的合宪性[169] - 2011年《预算控制法》规定，自2013年起，每年对医疗保险提供者的付款最多削减2%，该规定已延长至2032年[170] - 2019年5月，DHHS发布最终规则，允许医疗保险优势计划从2020年1月1日起对B部分药物使用阶梯疗法[171] - 2022年8月，《降低通胀法案》签署成为法律，自2023年起，医保B部分或D部分覆盖的药品制造商若药价涨幅超过通胀率需向联邦政府支付回扣，2026年起CMS将每年协商部分D部分药品价格，2028年起协商部分B部分药品价格[172] 项目开发风险 - 除IMM - BCP - 01和IMM - ONC - 01外，公司目前没有确定的开发候选药物，也可能永远无法确定或推进到IND启用研究或临床阶段开发[192] - 公司决定为IMM - BCP - 01项目寻找合作伙伴以继续试验和进一步开发，但不确定能否找到合适伙伴及合作条款是否满意[194][203] - 临床开发结果不确定，早期研究和试验结果可能无法预测后期试验结果，临床测试耗时久且结果难测[206] - 公司开发计划可能因多种原因延迟，如无法生成足够临床前数据、制造工艺开发延迟等[207] - 公司IMM - BCP - 01 1b期临床研究已暂停，其他临床试验可能因多种因素被暂停或终止[209] - 若临床试验遇到参与者招募困难，临床开发活动可能延迟或受不利影响，招募受疾病严重程度、入选标准等多种因素影响[210][212] - 公司未来临床试验将与同治疗领域的其他试验竞争，会减少可招募的参与者数量和类型[211] - 公司公布的临床前研究和临床试验初步结果可能随数据增加及审核验证程序而改变[215] - 若无法通过加速审批途径获得批准，公司可能需进行额外临床前研究或临床试验[216] - 即使获得FDA加速批准，公司也需满足严格上市后要求，FDA可能因多种原因撤回加速批准[218] - 未能获得加速批准或其他快速开发、审查及批准形式，会延迟公司商业化进程、增加开发成本并损害市场竞争地位[219] - 公司打算评估并与FDA讨论监管策略，以利用某些项目和候选药物的快速开发途径，但可能无法利用[220] - 公司依赖CRO和临床试验站点确保临床试验正常及时进行，但对其实际表现影响力有限[208] 癌症现状认知 - 癌症晚期患者五年生存率低于10%，公司认为原因是对人类肿瘤多样性和复杂性了解有限[28]

财务数据关键指标变化 - 2022年和2021年第三季度净亏损分别为850万美元和770万美元，前九个月净亏损分别为2910万美元和1690万美元[101] - 截至2022年9月30日，公司现金及现金等价物为2710万美元，预计未来仍会亏损[102] - 2022年和2021年第三季度研发费用分别为520万美元和450万美元，增长70万美元；九个月研发费用分别为1900万美元和970万美元，增长930万美元[127,129,135] - 2022年和2021年第三季度管理费用分别为330万美元和320万美元，增长10万美元；九个月管理费用分别为1010万美元和760万美元，增长250万美元[127,133,138] - 2022年和2021年前九个月经营活动使用现金分别为2200.7万美元和1142.1万美元，投资活动使用现金分别为17.6万美元和6.5万美元，融资活动提供现金分别为3.2万美元和2796.3万美元[144] - 2022年前九个月经营活动使用现金主要包括净亏损2910万美元和应计费用等净减少240万美元，被非现金费用430万美元和预付费用等减少520万美元抵消[145] - 2021年前九个月经营活动使用现金主要包括净亏损1690万美元、预付费用增加180万美元和PPP贷款减免50万美元，被非现金费用290万美元和应计费用等增加490万美元抵消[146] - 2022年和2021年前九个月投资活动分别使用20万美元和10万美元购买财产和设备[147] - 2022年前九个月融资活动通过行使股票期权提供3.2万美元，2021年前九个月融资活动通过出售股票等提供2800万美元[149] - 截至2022年9月30日，公司累计通过多种方式筹集资金1.251亿美元，现金及现金等价物为2710万美元[142] 业务线项目进展 - IMM - BCP - 01项目针对SARS - CoV - 2，2021年11月提交IND申请，2022年6月启动1b期研究，预计年底获得安全性和药代动力学数据并于2023年初公布[108][109] - IMM - ONC - 01项目聚焦IL - 38，计划2023年年中提交IND申请[110] - 公司专有发现引擎每年有望产生1 - 2个开发候选药物[111] 资金筹集与需求 - 公司自2006年成立以来主要致力于研发、筹集资金等，截至2022年9月30日，从国防部获得OTA协议费用报销1740万美元，该协议资金从1330万美元增至1760万美元[100] - 截至2022年9月30日，公司通过多种方式筹集资金总计1.251亿美元，与杰富瑞集团签订的ATM协议可出售最高7500万美元普通股，但尚未出售[106] - 预计2022年9月30日的现金至少能支持公司运营12个月[107] - 公司预计现有现金至少能支持未来12个月的运营和资本支出，但需要额外融资以支持持续运营和研发战略[151] - 公司未来资金需求取决于继续开发发现引擎的成本等多种因素[152] - 公司预计通过股权发行、债务融资、合作、战略联盟和许可安排等方式筹集资金以满足现金需求[156] 公司战略与应对措施 - 公司将继续探索战略伙伴关系和合作，扩大知识产权资产和基础设施[112][113] - 公司密切关注COVID - 19及其变种，采取措施减轻其对业务的不利影响[114] 财务估计与会计政策 - 公司在准备财务报表时需对资产、负债和费用等进行估计和假设，实际结果可能与估计不同[157] - 公司按直线法在必要服务期内确认股份支付奖励的授予日公允价值作为补偿费用，使用布莱克 - 斯科尔斯期权定价模型估计股票期权公允价值[161] - 公司需估计应计研发费用，目前对前期估计无重大调整[164] - 2022年1月1日公司采用ASC 842，确认使用权资产和租赁负债020万美元，对运营和现金流报表无重大影响[165][168] - 2021年11月FASB发布Topic 832，公司正在评估其对财务报表和相关披露的影响[169] 公司特殊身份与披露要求 - 公司符合“新兴成长公司”定义，可享受特定的披露减免和其他要求[170] - 公司可享受减免至首次公开募股五周年后的财年最后一天或不再符合新兴成长公司标准，不再符合的条件包括年收入超10.7亿美元、非关联方持股市值超7亿美元等[171] - 公司选择不“退出”新兴成长公司的延长过渡期，财务报表结果可能与其他上市公司不可直接比较[171] - 较小报告公司无需提供关于市场风险的定量和定性披露信息[172]

财务数据关键指标变化 - 2022年和2021年截至6月30日的三个月净亏损分别为890万美元和520万美元，六个月净亏损分别为2060万美元和910万美元[98] - 2022年和2021年第二季度研发费用分别为571.7万美元和323.3万美元，增长248.4万美元；上半年分别为1379.5万美元和521.2万美元，增长858.3万美元[126] - 2022年和2021年第二季度研发费用增长主要因国防部协议下BCP - 01项目支出和可报销相关费用减少410万美元，人员相关成本增加20万美元，外包研究和原材料减少110万美元，设施相关成本减少10万美元[128][130] - 2022年和2021年上半年研发费用增长主要因国防部协议下BCP - 01项目支出和可报销相关费用减少740万美元，人员相关成本增加120万美元，外包研究和原材料增加80万美元，设施相关成本减少20万美元[136] - 2022年和2021年第二季度行政及管理费用分别为320.9万美元和250.7万美元，增长70.2万美元；上半年分别为678.5万美元和442.5万美元，增长236万美元[126] - 2022年第二季度行政及管理费用增长主要因人员相关成本增加90万美元，CARES法案员工留用抵免抵消20万美元；上半年增长主要因人员相关成本增加230万美元，CARES法案员工留用抵免抵消20万美元，专业费用和其他一般费用增加30万美元[132][138] - 2022年和2021年上半年经营活动使用现金分别为1443.6万美元和727.6万美元，投资活动使用现金分别为17.6万美元和3.9万美元，融资活动提供现金分别为3.2万美元和2737.8万美元[144] - 2022年上半年经营活动使用现金主要因净亏损2060万美元和应计费用及其他负债减少330万美元，被非现金费用280万美元、预付费用及其他资产减少450万美元和应付账款增加220万美元抵消[145] - 2021年上半年经营活动使用现金主要因净亏损910万美元和PPP贷款豁免50万美元，被非现金费用140万美元、应计费用及其他负债增加30万美元、应付账款增加50万美元和预付费用及其他资产减少10万美元抵消[146][148] 资金状况 - 截至2022年6月30日，公司从国防部OTA协议获得的费用报销资金从1330万美元增加到1760万美元，已收到1740万美元[97] - 截至2022年6月30日，公司现金余额为3460万美元，预计现有资金至少可支持运营12个月[99][104] - 截至2022年6月30日，公司通过多种方式筹集的总收益为1.251亿美元，与杰富瑞集团签订的ATM协议可出售最高7500万美元普通股，但尚未出售[103] - 截至2022年6月30日，公司累计通过多种方式筹集资金1.251亿美元，现金余额为3460万美元，可根据S - 3表格发行最高2亿美元证券，与Jefferies Group LLC签订的ATM协议可出售最高7500万美元普通股，但尚未出售[142] - 公司2022年6月30日的现有现金预计至少能为当前和计划的运营费用及资本支出提供12个月资金支持[152] 业务研发进展 - 公司IMM - BCP - 01的1b期研究正在进行，预计2022年下半年公布topline数据，该抗体鸡尾酒在临床前测试中对Omicron变体及其亚谱系有中和活性[105] - 公司计划在2022年下半年为IMM - ONC - 01项目提交IND申请，IL - 38在多种实体瘤中过表达，阻断其功能有抗肿瘤活性[107] - 公司的专有发现引擎每年有能力推进一到两个项目进入IND启用研究[108] 公司运营与融资策略 - 公司自2006年成立以来主要致力于研发、筹集资金、组建管理团队和构建知识产权组合，至今未从产品销售获得收入[96][98] - 公司预计未来将继续产生重大费用和增加运营亏损，需要大量额外融资来支持运营和增长战略[99][100] - 公司计划通过股权发行、债务融资、合作、战略联盟和许可安排等方式为运营融资，可能会稀释股权或限制公司行动[102] - 公司预计未来研发和行政及管理费用将大幅增加，需筹集额外资金以支持运营[116][122][143][151] 财务会计相关 - 公司采用Black - Scholes期权定价模型估计股票期权公允价值，需使用标的普通股公允价值、期权行权价格等输入值和假设[158] - 公司预计波动率基于可比上市公司历史股票波动率估计，因其自身普通股交易历史不足[160] - 2022年1月1日公司采用ASC 842，确认使用权资产和租赁负债0.2百万美元，对运营和现金流量表无重大影响[162][165] - 2021年11月FASB发布Topic 832，公司正在评估其对财务报表及相关披露的影响[166] 公司身份与信息披露 - 公司作为新兴成长公司，可享受特定披露减免等要求，若年收入超10.7亿美元等情况将不再符合该身份[167][168] - 截至2022年6月30日，公司披露控制和程序有效，能确保SEC文件中所需信息的及时披露[171] - 2022年第二季度公司财务报告内部控制无重大影响的变化[172]

公司与协议资金情况 - 公司与国防部的OTA协议资金从1330万美元增至1760万美元[89] - 截至2022年3月31日，OTA协议剩余可用费用报销为20万美元[90] - 公司与杰富瑞集团的ATM协议可出售最高7500万美元普通股，尚未出售[96] 公司财务关键指标变化 - 2022年和2021年第一季度净亏损分别为1170万美元和390万美元[90] - 截至2022年3月31日，公司现金余额为4290万美元[91] - 截至2022年3月31日，公司累计筹集资金1.251亿美元[96] - 截至2022年3月31日，公司累计筹集资金1.251亿美元，现金余额为4290万美元[122][124] - 2022年第一季度研发费用为810万美元，2021年同期为200万美元，增加了610万美元[116][117][118] - 2022年第一季度一般及行政费用为360万美元，2021年同期为190万美元，增加了170万美元[116][120] - 2022年第一季度经营活动使用现金640万美元，2021年同期为350万美元[126][127][128] - 2022年第一季度投资活动使用现金6000美元，2021年同期为3.1万美元[126][129] - 2022年第一季度融资活动提供现金3.2万美元，2021年同期为10万美元[126][130][131] 公司运营资金支持情况 - 预计2022年3月31日的现金至少可支持运营12个月[97] - 公司预计现有现金可支持至少12个月的运营和资本支出，但需要额外融资以支持持续运营和发展战略[133] 公司研发项目进展 - IMM - BCP - 01项目已获FDA批准进行1b期临床试验，正在招募患者[98] - IMM - ONC - 01项目计划2022年下半年向FDA提交IND申请[101] - 公司发现引擎预计每年推进1 - 2个项目进入IND启用研究[102] 费用增加原因 - 研发费用增加主要是由于肿瘤项目外包研究和原材料增加180万美元、人员相关成本增加90万美元以及国防部协议相关可报销费用减少340万美元[118] - 一般及行政费用增加主要是由于人员相关成本增加130万美元和专业费用及保险增加30万美元[120] 公司未来资金需求因素 - 公司未来资金需求取决于多个因素，包括研发项目进展、知识产权维护、产品商业化等[134][135][140] 公司准则采用情况 - 公司于2022年1月1日采用ASU 2016 - 02准则，确认使用权资产和租赁负债0.2百万美元[145][146] - 公司采用直线法在必要服务期内确认股份支付奖励的授予日公允价值作为补偿费用[141] - 公司使用Black - Scholes期权定价模型估计股票期权公允价值[141] - 公司预计波动率基于可比上市公司历史股票波动率估计[143] - 公司需估计应计研发费用，目前对前期估计无重大调整[144] - 公司采用修改追溯法采用ASC 842准则，选择现有合同实用权宜方法[145] - 公司选择不将ASC 842确认要求应用于期限12个月及以下短期租赁[145] - FASB于2021年11月发布Topic 832，公司正评估其对财务报表及披露的影响[147][149] 公司新兴成长公司身份情况 - 新兴成长公司身份可享受特定披露减免等要求，直至首次公开募股五周年后财年最后一天或更早[150][151] - 若公司年收入超10.7亿美元、非关联方持股市值超7亿美元或三年发行超10亿美元非可转换债券，将不再是新兴成长公司[151]

癌症业务线数据关键指标变化 - 公司已处理数百名癌症患者的记忆B细胞，生成了数十万个杂交瘤，鉴定出超1000种抗体和超70个潜在的癌症新靶点[26] - 公司已筛选数十万个杂交瘤，鉴定出2400种“命中”抗体，其中约三分之一进一步评估后已确定超70个癌症靶点[49] - 免疫发现引擎已确定超70个创新癌症靶点[53] - 临床研究对400名肺癌患者活检材料分析，发现高IL - 38表达与患者预后不良有关[60] - 约40%接受抗IL - 38治疗的小鼠清除了EMT6异种移植物，且再次接种时具有抗性[66] - 公司在肿瘤学抗体筛选中，通常会评估抗体与100种不同的真实肿瘤样本和癌细胞系提取物的结合情况[44] 新冠业务线数据关键指标变化 - 公司从30名新冠“超级应答者”的记忆B细胞中生成了近400种抗体，针对多种SARS - CoV - 2变体完成体外临床前评估，并于2021年11月向FDA提交IND申请，2022年3月获批开展临床研究[30] - 从超400种抗体中筛选出三种抗体组成IMM - BCP - 01用于治疗SARS - CoV - 2感染[71] - IMM - BCP - 01能以浓度依赖方式有效中和所有测试的SARS - CoV - 2变体[76] - IMM - BCP - 01和IMM20184/IMM20253双抗体鸡尾酒在体外中和活病毒的IC50值与伪病毒相当或更有效[78] - IMM20184/IMM20253双抗体鸡尾酒和IMM - BCP - 01在补体固定方面有组合效应，比单抗体在低近千倍浓度时达到饱和[80] - IMM - BCP - 01对WA1/2020变体，0.1mg组病毒清除超2 - log，0.3mg组至少4 - log[83] - IMM - BCP - 01对Alpha变体，0.1mg组约1.5 - log清除，0.5mg组约3.5 - log清除[83] - IMM - BCP - 01对Beta变体，0.1mg组约1.5 - log清除，0.5mg组约2.5 - log清除[83] - 低浓度（约15 pM）的IMM20253足以有效诱导吞噬作用[82] 发现引擎相关情况 - 公司的发现引擎高通量筛选方法可在单个实验中快速筛选多达20000种抗体[32] - 公司预计其发现引擎每年可推动一到两个抗体进入IND启用开发研究[32] - 公司的发现引擎捕获大量（通常数千个）患者来源的记忆B细胞，并将其转化为稳定的人杂交瘤[32] - 公司预计发现引擎的产出每年可能转化为一到两个进入IND启用研究的项目[49] 项目IND申请计划 - 公司计划在2022年下半年向FDA提交IMM - ONC - 01项目的IND申请[26][33] - 领先抗体IMM - ONC - 01预计2022年下半年提交研究性新药申请[70] - 公司预计在2022年下半年向FDA提交与IMM - ONC - 01项目相关的产品候选药物的IND申请[200] - 公司预计在2022年下半年向FDA提交与IMM - ONC - 01项目相关产品候选药物的IND申请[222] 癌症治疗现状 - 过去30年癌症治疗虽有进展，但晚期肺癌、肝癌、胃癌、胰腺癌等患者的五年生存率低于10%[39] 合作资金与费用 - 公司与国防部的OTA协议资金从1330万美元增加到1760万美元[88] - 公司需向Arrayjet支付低六位数的年度许可费，自主开展特定开发活动时需支付中六位数的年度许可费和低六位数的年度分许可费，并支付低个位数百分比的其他分许可收入[94] - 公司需向Whitehead支付最高72.5万美元的开发、监管和商业里程碑费用，每个发现产品需支付最高27.5万美元，还需支付不同比例的特许权使用费[96] - 公司目前需向TJU支付低五位数的年度许可维护费，需支付总计95万美元的开发、监管和商业里程碑费用，并支付低个位数的特许权使用费[99] 专利相关情况 - 截至2022年3月1日，公司拥有65项美国和国外待决国家阶段专利申请、2项待决PCT申请和7项待决美国临时专利申请[106] - 多数国家专利期限是自提交非临时专利申请最早日期起20年，美国专利期限可能因调整或延长而改变，Hatch - Waxman法案允许专利期限最多延长5年且总期限不超产品批准日起14年[107] - 公司直接在美国专利商标局提交临时专利申请，对应非临时专利申请须在临时申请提交日期后12个月内提交[109] - 专利合作条约（PCT）系统允许在对应优先专利申请的优先提交日期12个月内提交单一PCT申请，指定153个PCT缔约国，不迟于PCT申请首个优先日期30或31个月可在PCT成员国提交国家阶段专利申请[110] 竞争情况 - 公司在肿瘤学和传染病领域面临众多竞争对手，如AbCellera、Regeneron等[102] 保密协议情况 - 公司要求员工、顾问等签订保密协议，协议规定相关保密信息和发明归属，但协议可能被违反且公司可能无足够补救措施[115] 药品监管法规 - 美国食品药品监督管理局（FDA）依据相关法案监管药品和生物制品，获得监管批准及后续合规需耗费大量时间和资金[118] - 支持生物制品许可申请（BLA）的数据在临床前和临床两个阶段生成，临床前研究需按联邦法规进行，结果等信息要作为研究性新药申请（IND）一部分提交给FDA[119] - 开始首个临床试验前需向FDA提交IND，FDA有30天时间提出安全担忧或问题，IND可能被置于临床搁置状态[121] - 临床试验按良好临床实践（GCP）进行，分三个阶段，可能重叠，部分情况下获批后可能需进行4期研究[123][124][125] - 完成所有测试后，产品开发、非临床研究和临床试验结果作为BLA一部分提交给FDA申请上市批准，提交BLA需支付申请用户费，获批后还需支付年度计划费[128] - 标准申请FDA审评目标为受理后10个月，优先审评则为6个月，审评过程会因额外信息或澄清请求而延长[129] - 符合特定标准的新产品可获快速通道认定，其申办者在产品开发期间可与审评团队频繁互动，提交BLA后可能符合优先审评条件，还可能符合滚动审评条件[133] - 产品若有初步临床证据显示比现有疗法有实质性改善，可获突破性疗法认定，该认定包含快速通道项目所有特征，还有更深入的FDA互动和指导[134] - 产品若相比上市产品有显著改善潜力，可获优先审评，含新分子实体的产品，FDA目标是在60天备案日期后的6个月内对营销申请采取行动，而标准审评是10个月[135] - 治疗严重或危及生命疾病的产品，若对替代终点或临床终点有影响，可获加速批准，但需进行上市后临床研究，且目前需预先批准促销材料[136] - 申办者需在II期结束会议后60天内提交初始儿科研究计划，FDA和申办者需就该计划达成一致，申办者可随时提交修正案[139][140] - 产品获批后，大多数变更需FDA事先审评和批准，还有持续的用户费用要求，生物制品制造商需注册并接受定期检查[141] - 生物类似药申请需在参照产品首次获FDA许可4年后提交，FDA批准需在参照产品首次获许可12年后生效，12年独占期内，若有完整BLA获批，其他公司仍可销售竞争产品[147] - 产品若获得儿科独占权，可在现有独占期和专利期限基础上增加6个月，该独占权从其他独占保护或专利期限结束时开始计算[148] 业务运营监管 - 公司业务运营和相关安排可能受多个联邦、州和地方当局监管，如销售、营销和科研教育赠款项目需遵守反欺诈和滥用条款、虚假索赔法、隐私和安全条款等[150] - 公司业务可能违反联邦虚假索赔和民事罚款法律、HIPAA相关法规、州欺诈和滥用法规等，违规将面临多种处罚[154][155][156][162] - 公司需遵守数据隐私和安全法规，HITECH使HIPAA隐私和安全标准适用于业务关联方，并新增四级民事罚款[157] - 自2022年起，适用的制造商需向CMS报告对医生、教学医院及其他医疗专业人员的付款、价值转移及所有权和投资权益信息[158][159] 产品销售与报销 - 公司产品销售依赖第三方支付方的覆盖范围和报销水平，报销情况不确定且过程耗时成本高[163][167][168] - 许多制药商需向政府报告价格指标，药品价格可能因折扣、回扣或进口法放宽而降低[169] - 美国部分产品通过Medicare Part B报销，制造商需参与其他政府医疗计划，如Medicaid Drug Rebate Program和340B Drug Pricing Program[169] - 欧盟国家通过定价和报销规则影响药品价格，部分国家要求完成临床试验以获报销或定价批准[170] 医疗政策变化 - 2010年3月ACA法案签署，改变美国医疗融资方式，未来可能面临更多挑战和修订[176] - 美国自ACA法案颁布后有其他立法变化，包括每年削减2%的Medicare付款给供应商，CARES法案曾暂停削减并延长封存至2031年[177] - 政府加强对产品定价的审查，将政府追回供应商多付款项的诉讼时效从三年延长至五年[178] 人员与办公场地情况 - 截至2021年12月31日，公司有39名全职员工，其中27人拥有高级学位，27人从事研发活动，12人从事一般和行政活动[184] - 公司目前在宾夕法尼亚州埃克斯顿租赁了11,000平方英尺的办公和实验室空间，租约于2024年3月31日到期[186] 财务数据关键指标变化 - 截至2021年12月31日，公司累计亏损7910万美元，2021年和2020年净亏损分别为2470万美元和1780万美元[188] - 截至2021年12月31日，公司现金为4920万美元，基于当前运营计划，这些现金至少可支持自年报提交日期起12个月的运营[192] 融资与资金需求 - 公司主要通过出售股权证券和与国防部的交易授权合同为运营融资，未来可能通过多种方式筹集额外资金[193] - 公司开发生物制药产品候选药物需要大量资金，若无法获得足够融资，可能需延迟、缩减或暂停相关项目[190][193] 新冠疫情影响 - 公司2021年实施居家办公政策以应对新冠疫情，该政策持续至今[207] - 新冠疫情可能从降低生产力、扰乱供应链、影响患者招募等多方面影响公司业务[209][210] 项目风险 - 公司使用和扩展发现引擎构建产品候选管线的努力可能不成功，无法产生产品收入[204] - 公司IMM - BCP - 01项目处于早期阶段，可能无法及时生产出有效治疗或预防新冠的抗体鸡尾酒产品候选药物[211] - 公司依赖国防部对IMM - BCP - 01项目的资助，若资助出现问题，公司需用其他资源承担成本[212] - 市场上有大量开发新冠疫苗和治疗方法的公司，公司可能面临竞争、制造产能稀缺等问题[213] - 公司获取人类样本用于研发，若未获适当许可或超许可范围使用，可能影响项目进展[218] - 公司临床开发成本高，可能对业务、财务状况等产生重大不利影响[219] - 公司IMM - BCP - 01和IMM - ONC - 01项目的产品候选药物处于临床前开发阶段，失败风险高，结果不确定[220] IMM - BCP - 01项目IND申请进展 - 公司于2021年11月向FDA提交了IMM - BCP - 01项目的研究性新药申请（IND），2022年3月FDA通知该抗体鸡尾酒疗法在短暂临床搁置后可启动临床研究[200] - 2021年11月公司向FDA提交IMM - BCP - 01项目的IND申请，2022年3月FDA通知可在短暂临床搁置后启动抗体鸡尾酒治疗SARS - CoV - 2的临床研究[214][221]