多发性硬化症与心理健康关联 - 多发性硬化症与心理健康问题存在紧密联系 约30%患者经历抑郁 约20%患者经历焦虑 [1][2] - 疾病导致的身体和认知障碍 以及对社交生活和心理的影响 给患者日常生活带来严重后果 [2] - 将心理健康纳入多发性硬化症整体护理至关重要 有助于减少病耻感 获得早期支持并改善整体结局 [2] 公司研发重点与疾病进展 - 研发重点在于减缓疾病进展 特别是关注与复发活动无关的进展 [3] - 与复发活动无关的进展导致至少50%的复发缓解型多发性硬化症患者的残疾累积 [3] - 针对潜在的慢性病变过程 旨在帮助患者维持功能和自主性 [3] 针对进行性多发性硬化症的疗法开发 - 超过50%的原发性进行性多发性硬化症患者出现抑郁症状 目前有效治疗方案极少 仅有一种药物获批 [4] - 当前疗法能有效预防复发 但进行性多发性硬化症患者不经历复发 因此存在巨大未满足需求 [4] - 研发针对驱动疾病进展的潜在机制的疗法 旨在减缓或阻止进展 二期CALLIPER研究数据积极 [4] 临床研发进展与数据 - 二期EMPhASIS试验及其长达四年的开放标签扩展期数据显示 仅少数患者经历与复发活动无关的进展 [3] - 二期CALLIPER试验在治疗进行性多发性硬化症方面获得积极结果 [4] 未来治疗愿景 - 未来多发性硬化症治疗需全面考虑患者生活 而不仅仅是身体症状 [5] - 需要为所有类型和症状的多发性硬化症提供有效、安全、耐受性好且易于使用的治疗方法 [5] - 目标是为患者带来希望 使其能够充分生活 保持自主 实现身心健康发展 [6]

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公司近期活动安排 - 公司宣布将参加2025年10月的一系列科学与投资者会议 [1][2] - 首席执行官Daniel Vitt博士将于10月9日在Roth第四届年度医疗保健机会会议上参与小组讨论，并与首席财务官Glenn Whaley一同参加一对一投资者会议 [2] - 公司管理层将于10月23日参加H C Wainwright举办的虚拟炉边谈话 [2] 产品研发管线与临床进展 - 主要研发项目vidofludimus calcium (IMU-838)目前正处于治疗复发型多发性硬化症的3期临床试验阶段，顶线数据预计在2026年底前获得 [3] - IMU-838作为一种首创的Nurr1激活剂，兼具神经保护、抗炎和抗病毒作用，并在针对复发缓解型多发性硬化症和进展型多发性硬化症的2期临床试验中已显示出治疗活性 [3] - 另一研发资产IMU-856靶向Sirtuin 6 (SIRT6)，旨在恢复肠道屏障功能和再生肠上皮，潜在适用于乳糜泻、炎症性肠病、移植物抗宿主病及体重管理等多种胃肠道疾病 [3] - IMU-381是处于临床前测试阶段的下一代分子，正被开发用于专门解决胃肠道疾病的需求 [3] 10月科学会议数据展示 - 公司研发团队将于10月4日至7日参加柏林举办的欧洲胃肠病学周会议，并以口头报告、出版物和电子海报形式展示关于IMU-856的数据 [2] - 在胃肠病学周会议上，将展示一项1期临床研究数据，表明IMU-856对乳糜泻患者的肠道激素水平产生了积极影响 [2] - 同期将展示一份电子海报，内容关于细胞外基质重塑的生物标志物反映了IMU-856的药效学效应 [2] - 研究主管Evelyn Peelen博士将于10月5日至8日在日本千叶举办的国际神经免疫学学会第17届国际大会上，以海报形式展示vidofludimus calcium (IMU-838)的临床前数据，显示其在临床前模型中表现出神经保护迹象 [2]

药物核心机制与定位 - 核心药物vidofludimus calcium是一种口服药物，具有双重作用机制：一方面通过抑制DHODH酶靶向炎症，减少复发和MRI病变；另一方面通过激活Nurr1蛋白实现神经保护，直接防止神经元细胞死亡 [2][3][6][8] - 该药物旨在治疗所有类型的多发性硬化症，包括复发型和进展型，其独特之处在于能解决与复发无关的神经退行性病变 [2][3][5][9] - 公司指出目前市场上有约15种针对复发型MS的抗炎疗法，但无一能直接靶向导致残疾进展的、独立于复发的神经退行性变 [9] 临床数据与疗效 - 在针对268名复发缓解型MS患者的EMPhASIS二期试验中，药物达到关键疗效和安全性终点，相比安慰剂显著降低MRI病变活性，并在24周内使特定病变指标减少71%–78% [10][11] - 针对467名原发或继发进展型MS患者的CALLIPER二期试验显示，药物使24周确认残疾恶化的风险总体降低24%，其中在原发进展型MS患者中风险降低31%，在无活动性钆增强病变的难治患者群体中风险降低34% [11][12] - 临床试验中安全性表现良好，与安慰剂相似，未出现新的安全信号 [10][13] 市场机会与商业潜力 - 公司估计vidofludimus钙完全去风险后的市场规模可达30亿至70亿美元，具备重磅药物潜力 [20] - 该药物有潜力成为首个也是唯一一个获批用于复发型和各类型进展型MS的口服疾病修饰疗法 [17] - 公司信心在5月通过超额认购的融资轮筹集了6500万美元得到加强 [20] 研发进展与后续计划 - 两项全球三期试验ENSURE-1和ENSURE-2已完成患者招募，主要终点为“至首次复发时间”，预计2026年底获得顶线结果 [14][15][19] - 一项中期分析中，独立监测委员会建议研究按计划继续进行 [15] - 公司计划在今年下半年与FDA和EMA等监管机构举行二期结束会议，以确定后续三期研究路径，很可能首先针对原发进展型多发性硬化症 [20] 竞争格局与患者需求 - 当前复发型MS市场多数药物仅靶向炎症，而进展型MS治疗方案稀少且常需输液，存在未满足的医疗需求 [9][17] - 一种能减少复发、减缓日常功能衰退且无需密集监测的口服药物，将改变新诊断患者、现有治疗下仍恶化的患者以及担忧广泛免疫抑制风险的老年患者的治疗选择 [18]

公司概况 - 公司为全球投资受众提供快速、易获取、信息丰富且可操作的商业及金融新闻内容 [2] - 内容生产完全由经验丰富且合格的专业新闻记者团队独立完成 [2] - 公司在全球主要金融和投资中心设有办事处和演播室 覆盖伦敦、纽约、多伦多、温哥华、悉尼和珀斯 [2] 内容生产与运营 - 公司每年指导创作5万篇实时新闻、专题文章和视频访谈 [1] - 公司在中型和小型股市场具有专长 同时为社区提供蓝筹股、大宗商品及更广泛投资故事的最新信息 [3] - 内容涵盖多个市场领域 包括但不限于生物技术制药、采矿与自然资源、电池金属、石油天然气、加密货币以及新兴的数字和电动汽车技术 [3] 技术与内容制作 - 公司采用自动化和软件工具 包括生成式人工智能 以协助和优化工作流程 [4][5] - 所有发布的内容均遵循内容生产和搜索引擎优化的最佳实践 由人类编辑和撰写 [5]

核心观点 - Immunic公司在2025年欧洲多发性硬化症治疗与研究委员会大会上公布了其核心资产vidofludimus calcium在治疗多发性硬化症方面的积极临床数据 [1] - 针对进行性多发性硬化症的2期CALLIPER试验数据显示，药物在24周确认残疾改善方面显示出统计学显著优势，并展现出神经保护潜力 [1] - 针对复发缓解型多发性硬化症的2期EMPhASIS试验长期数据显示了药物持久的疗效和良好的安全性 [1] - 公司认为该药物凭借其独特的神经保护、抗炎和抗病毒特性，有望在价值数十亿美元的多发性硬化症市场中成为差异化的口服疗法 [2] 2期CALLIPER试验（进行性多发性硬化症）疗效数据 - 在总体PMS患者群体中，与安慰剂相比，vidofludimus calcium将24周确认残疾恶化的风险降低了23.8%（风险比为0.762）[4] - 在基线时无钆增强病灶的患者亚组中，药物将24周确认残疾恶化的风险降低了33.7%（风险比为0.663）[4] - 药物在总体PMS患者群体中实现24周确认残疾改善的概率是安慰剂的两倍以上，具有统计学显著性（风险比为2.441，p=0.034）[4] - 在原发性多发性硬化症亚组中，残疾改善的风险比为2.823，在非活动性继发性多发性硬化症亚组中为1.813，显示出跨亚型的一致性趋势 [4] 2期EMPhASIS试验（复发缓解型多发性硬化症）长期数据 - 在144周开放标签扩展期结束时，92.3%的患者未出现12周确认残疾恶化，92.7%的患者未出现24周确认残疾恶化 [9] - 在长达5.5年的治疗期间，药物显示出良好的长期安全性和耐受性，年化停药率仅为约6.4% [13] - 累计治疗暴露量约为952治疗年，不良事件发生率低，未发现新的安全信号 [13] 药物作用机制与临床开发进展 - Vidofludimus calcium是一种首创的双重机制药物，通过激活Nurr1转录因子提供神经保护作用，并通过选择性抑制DHODH酶产生抗炎和抗病毒效果 [15] - 临床前模型支持其Nurr1介导的神经保护活性，显示可减轻疾病严重程度并减少中枢神经系统的T细胞浸润 [14] - 针对复发型多发性硬化症的双重3期ENSURE试验已完成患者入组，顶线数据预计在2026年底获得 [2] - 该药物至今已在约2700名个体中暴露，显示出良好的药代动力学特征 [15]

公司业务发展 - 公司负责所有与业绩电话会议记录相关的项目开发 [1] - 公司目前每季度在其网站上发布数千份季度业绩电话会议记录 [1] - 公司业务持续增长并扩大其覆盖范围 [1]

公司背景与专业领域 - 公司是一家提供快速、易获取、信息丰富且可操作的商业和金融新闻内容的全球性财经新闻及在线广播机构 [2] - 公司团队由经验丰富且合格的新闻记者组成 所有内容均为独立制作 [2] - 公司在中小型市值市场领域是专家 同时也向用户群体更新蓝筹股公司、大宗商品及更广泛的投资领域动态 [3] 全球业务覆盖 - 公司的新闻团队覆盖世界主要金融和投资中心 在伦敦、纽约、多伦多、温哥华、悉尼和珀斯设有办事处和演播室 [2] 内容关注领域 - 公司提供的新闻和独特市场见解涵盖但不限于以下领域：生物科技与制药、矿业与自然资源、电池金属、石油与天然气、加密货币以及新兴的数字和电动汽车技术 [3] 技术应用 - 公司始终是一家前瞻性并积极采纳技术的机构 [4] - 公司的人类内容创作者拥有数十年的宝贵专业知识和经验 同时团队也使用技术来协助和优化工作流程 [4] - 公司会偶尔使用自动化和软件工具 包括生成式人工智能 但所有发布的内容均经过人类编辑和创作 遵循内容生产和搜索引擎优化的最佳实践 [5]

核心事件概述 - 生物技术公司Immunic宣布其针对多发性硬化症的治疗药物vidofludimus calcium获得美国专利商标局的新专利授权通知 [1] - 该专利涵盖每日约10毫克至45毫克剂量用于治疗进展型多发性硬化症包括原发进展型和继发进展型亚组预计提供市场独占权至2041年并可能通过专利期限延长获得更长时间保护 [1] 知识产权保护 - 新授权专利强化vidofludimus calcium在进展型多发性硬化症项目的知识产权组合覆盖剂量强度及其他盐形式和游离酸形式 [1][2] - 药物在美国欧洲等多个司法管辖区拥有多层已授权专利保护包括化合物物质专利特定剂量强度专利和给药方案专利在美国的保护期至少至2041年 [2] - 一项待审专利申请涉及vidofludimus calcium治疗神经退行性疾病若获批可将保护期延长至2044年此外还有未披露的专利申请正在推进以加强独占期 [2] - 作为新化学实体vidofludimus calcium还可受益于监管数据保护 [2] 药物临床进展 - vidofludimus calcium在二期CALLIPER试验中显示神经保护潜力延迟24周确认残疾恶化时间支持其延缓多发性硬化疾病进展的能力 [2] - 药物在试验中还显示降低丘脑脑体积年损失率和新发/扩大T2病变体积24周确认残疾恶化可作为关键三期试验的监管终点 [2] - 目前vidofludimus calcium正处于治疗复发型多发性硬化症的三期临床试验阶段针对复发缓解型多发性硬化症的二期试验已显示治疗活性显著减少脑部病变 [3] - 该药物已在大约2700名个体中暴露显示出具有吸引力的药代动力学安全性及耐受性特征 [3] 药物作用机制 - vidofludimus calcium是具有首创双重作用机制的口服小分子药物结合神经保护抗炎和抗病毒效应以靶向多发性硬化症的复杂病理生理学 [3] - 作为选择性免疫调节剂其通过激活神经保护转录因子Nurr1提供直接和间接的神经保护效应并通过高选择性抑制DHODH酶实现抗炎和抗病毒效果 [3][4] 公司研发管线 - Immunic公司专注于开发用于慢性炎症和自身免疫性疾病的口服小分子疗法 [4] - 除vidofludimus calcium外研发管线还包括靶向SIRT6的IMU-856旨在恢复肠道屏障功能和再生肠上皮以及处于临床前阶段的下一代分子IMU-381针对胃肠道疾病 [4] - vidofludimus calcium治疗复发型多发性硬化的三期临床试验顶线数据预计在2026年底前获得 [4]

公司概况 * Immunic Inc 一家临床阶段生物制药公司 专注于开发治疗慢性炎症和自身免疫性疾病的小分子疗法 在纳斯达克上市 股票代码为IMUX [1][2] * 公司拥有两个临床阶段产品管线 核心产品为处于三期临床阶段的vidofludimus calcium 用于治疗多发性硬化症 另一个产品IMU-856为二期就绪资产 用于治疗胃肠道相关疾病 [2] 核心产品：Vidofludimus Calcium * Vidofludimus calcium是一种双重机制药物 同时靶向神经炎症和神经变性 这是多发性硬化症的两个核心病理过程 [3][5] * 该药物是二氢乳清酸脱氢酶（DHODH）的高选择性抑制剂 提供抗炎和广谱抗病毒益处 特别是能防止爱泼斯坦-巴尔病毒再激活 此病毒与多发性硬化症的发病和疲劳等症状相关 [5][6][7] * 该药物是首个也是唯一一个激活核受体相关蛋白1（NRR-1）的在研多发性硬化症药物 NRR-1的激活能提供直接和间接的神经保护益处 [5][9] 临床数据与疗效 **二期（EMPhASIS）研究结果 (n=268)** * 在24周时 与安慰剂相比 30毫克剂量组在减少累积联合唯一活动病灶（CUALs）方面显示出76%的降低 在减少钆增强病灶方面显示出近80%的降低 均具有高度统计学显著性 [10][11] * 在24周时 观察到残疾确认恶化（CDW）的早期分离 vidofludimus calcium组发生率为1.6% 安慰剂组为3.7% 显示出超过50%的益处 [11] * 观察到血清神经丝轻链（sNfL）的剂量依赖性降低 30毫克组降低18% 45毫克组降低26% sNfL是未来残疾恶化的相关生物标志物 [13] * 开放标签扩展数据显示 在144周（近3年）时 经历CDW的患者比例仍非常低 低于8% [12] **二期（CALIBRATE）探索性研究于进展型多发性硬化症 (n=467)** * 在总人群中 与安慰剂相比 观察到24周确认残疾恶化风险降低24% [17] * 在原发进展型多发性硬化症（PPMS）亚组中风险降低31% 在非活动性继发进展型多发性硬化症（SPMS）中风险降低19% 在活动性SPMS中风险降低近34% [17] * 即使剔除基线时有炎症疾病活动的患者（17.8%） 疗效依然保持一致 表明其益处主要由神经保护作用驱动 而非抗炎作用 [18] * 在第60周时 与安慰剂相比 在扩展残疾状态量表（EDSS）评分相对于基线的变化上观察到统计学显著差异 进一步支持其神经保护益处 [19] 安全性与耐受性 * 安全性和耐受性特征优异 治疗期出现的不良事件（TEAEs）发生率与安慰剂相当 [13][19] * 与第一代非选择性DHODH抑制剂特立氟胺相比 未观察到肝酶升高或脱发增加等不良事件 [13] * 二期研究中 药物中断率极低 仅为2.8% 远低于已上市产品Aubagio（近20%）和Tecfidera（约16%） [14] * 至今未发现严重感染（如PML）、白细胞减少症和中性粒细胞减少症、肝毒性或恶性肿瘤风险增加 [14] 市场机会与商业潜力 * 多发性硬化症是一个巨大的市场 规模达230亿美元 并以每年2%至4%的速度增长 预计将迅速成为300亿美元的市场 [20] * Vidofludimus calcium有潜力成为首个也是唯一一个口服疾病修饰疗法 同时获批用于复发型和进展型多发性硬化症 [19][21] * 口服药物市场目前占总处方的40% 并预计在未来10年左右保持近40%的份额 [20] * 仅复发型疾病领域的商业机会就预计达10亿至20亿美元 如果在进展型疾病中继续取得成功 每个适应症都有超过20亿美元的潜力 [21] 研发进展与未来里程碑 * 两项确认性三期研究（ENSURE-1和ENSURE-2）已完成患者入组 每项研究入组超过1100名患者 预计在2026年第四季度获得顶线数据 [15][16][21] * IMU-856是二期就绪资产 用于治疗胃肠道相关疾病 其概念验证数据显示了剂量依赖性的内源性GLP-1增加 [2] 行业背景与未满足需求 * 多发性硬化症是一种慢性自身免疫性疾病 会导致显著的身体和认知残疾进展 [3] * 目前市场上有超过15种疗法 但绝大多数仅针对疾病的复发或炎症方面 没有一种药物能阻止残疾的慢性累积 [3] * 现有疗法仅解决了约50%的早期残疾累积（复发相关恶化 RAW） 另外50%由与复发活动无关的进展（PIRA）驱动 目前尚无疗法能解决神经变性方面并提供真正的神经保护益处 [4]