财务数据和关键指标变化 无相关内容 各条业务线数据和关键指标变化 - 维托氟替木钙（Vito）主要在进行两项研究，一项是针对进行性多发性硬化症的II期研究，预计4月得出结果；另一项是针对复发型多发性硬化症的两项III期研究，预计2026年完成 [3] 各个市场数据和关键指标变化 - 复发型多发性硬化症市场约有90万患者被诊断，其中仅50万患者正在接受治疗，市场存在未满足的需求 [41] - 多发性硬化症市场规模达230亿美元，预计年增长率为2% - 4%，到2030年代将超过300亿美元 [48][49] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于通过研究为多发性硬化症患者提供更好的治疗方案，目标是减缓患者残疾恶化和丧失独立性的进程 [7] - 维托氟替木钙是首个处于晚期开发阶段的NO1激活剂，具有独特的双重作用机制，既能提供神经保护益处，又能抑制DHODH发挥抗炎作用，与现有药物主要关注减缓复发不同，该药物旨在解决残疾进展这一患者最担忧的问题 [9][11][12] - 目前进行性多发性硬化症市场中，仅有一种疗法获批用于原发性进行性多发性硬化症亚型，非活动性继发性进行性多发性硬化症尚无获批疗法，维托氟替木钙在此有较大机会 [26] - 与BTK抑制剂相比，维托氟替木钙具有优势，多个BTK抑制剂在复发型疾病研究中未达到主要终点，为维托氟替木钙在复发型多发性硬化症市场创造了机会 [39][40] - 维托氟替木钙将在口服疾病修饰治疗类别中竞争，该类别目前占总处方量的40%，预计未来十年仍将保持35% - 40%的占比，且该药物具有良好的安全性和耐受性，有望吸引更多患者 [44][45][46] - 公司正在与多家公司就维托氟替木钙进行合作讨论，包括传统多发性硬化症公司和神经科学领域公司 [48] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 若维托氟替木钙在进行性多发性硬化症研究中对残疾进展有改善作用，即为成功，临床顾问认为残疾量表改善15%可视为医学上的进步 [21] - 若维托氟替木钙数据积极，有望占据市场份额，若在所有多发性硬化症类型中都表现良好，前景将非常广阔 [51][52] 其他重要信息 - IMU856在乳糜泻的I期研究中，对30名患者实现了组织学保护和功能改善，该分子作用模式独特，有望在其他胃肠道适应症中发挥作用，下一步计划开展II期研究 [54][55][57] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 维托氟替木钙与现有MS治疗方法的机制差异及对疾病进展的影响 - 维托氟替木钙是首个处于晚期开发阶段的NO1激活剂，NO1参与神经元存活和神经保护，而现有药物主要关注减缓复发，该药物有望解决残疾进展问题 [9][10][11] 问题: 维托氟替木钙II期CALIPER试验结果的预期及对III期设计的影响 - 若试验对残疾进展有保护作用则为成功，临床顾问认为残疾量表改善15%可视为医学进步；II期研究目的是为III期研究提供信息，III期研究主要终点预计为确认残疾改善 [17][21][24] 问题: 目前进行性MS的治疗方法 - 仅有一种疗法获批用于原发性进行性多发性硬化症亚型，非活动性继发性进行性多发性硬化症尚无获批疗法 [26] 问题: 复发型MS的III期和SHARE项目的预期及数据情况 - 研究目的一是获得美国批准，二是证明药物的神经保护作用；中期分析显示无需扩大试验规模，将继续进行直至得出最终数据 [31][33][36] 问题: 维托氟替木钙在MS治疗市场的竞争情况 - 目前没有其他处于晚期开发阶段的类似产品，BTK抑制剂在复发型疾病研究中大多未达到主要终点，为维托氟替木钙创造了机会，该药物具有良好的安全性和耐受性，有望在口服疾病修饰治疗类别中竞争 [38][39][46] 问题: MS在美国及全球的合作情况 - 公司正在与多家公司进行合作讨论，包括传统多发性硬化症公司和神经科学领域公司，市场对该药物兴趣浓厚 [48] 问题: 若数据积极，维托氟替木钙未达到5%市场渗透率的原因 - 若数据积极，可能只有技术故障等因素会暂时阻碍，若在所有MS类型中都表现良好，前景将非常广阔 [51][52] 问题: IMU856在乳糜泻的I期数据及在其他胃肠道适应症中的应用 - I期研究对30名患者实现了组织学保护和功能改善，该分子作用模式独特，有望在其他胃肠道适应症中发挥作用，下一步计划开展II期研究 [54][55][57]

文章核心观点 Immunic公司宣布2月将参加多场投资者和科学会议，介绍公司在慢性炎症和自身免疫性疾病治疗领域的进展 [1] 分组1：公司介绍 - 公司是一家生物技术公司，开发口服小分子疗法治疗慢性炎症和自身免疫性疾病 [1][4] - 公司主要开发项目vidofludimus calcium（IMU - 838）处于3期和2期临床试验阶段，对多种疾病有治疗活性 [4] - IMU - 856靶向Sirtuin 6（SIRT6），正为2期临床试验做准备；IMU - 381处于临床前测试阶段 [4] 分组2：会议安排 2月10 - 11日BIO CEO & Investor Conference 2025 - 公司首席执行官Daniel Vitt博士将参加一对一会议，可通过BIO Partnering™系统或联系Jessica Breu安排 [2] 2月11 - 12日Oppenheimer 35th Annual Healthcare Life Sciences Conference - Daniel Vitt博士将参加2月12日下午1:20的炉边谈话，网络直播将在公司网站“Events and Presentations”部分提供 [2] 2月19 - 22日19th Congress of ECCO - 公司医学、临床和临床前团队成员将参加，两场关于IMU - 856的摘要将进行数字口头报告，报告可在公司网站查看 [2] 2月25 - 27日7th Neuroimmunology Drug Development Summit - 公司首席科学官Hella Kohlhof博士将介绍公司主要资产vidofludimus calcium（IMU - 838），报告可在公司网站查看 [2] 2月27 - 3月1日Americas Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis (ACTRIMS) Forum 2025 - 公司医学、临床和临床前团队成员将参加，两篇摘要被接受进行海报展示，团队将在322号展位 [2][3] 分组3：海报信息 2月27日 - 海报标题为“Baseline Characteristics Across Major Clinical Trials in Progressive Multiple Sclerosis: Insights from ORATORIO, EXPAND, MS - STAT2, HERCULES, and CALLIPER”，展示时间为下午6:00 - 7:30（偶数编号海报6:00 - 6:45展示） [6] 2月28日 - 海报标题为“Vidofludimus Calcium Shows a Potential Neuroprotective Function in Multiple Sclerosis through its Activity on Nurr1 in Preclinical Models”，展示时间为下午6:00 - 7:30（奇数编号海报6:45 - 7:30展示） [6] 分组4：参会人员 - 公司总裁兼首席运营官Jason Tardio、首席财务官Glenn Whaley和副总裁Jessica Breu等将参加会议并参与一对一会议 [1] 分组5：联系方式 - 如需安排会议，可联系Oppenheimer代表或Jessica Breu，邮箱为[email protected] [1] - 公司投资者关系和沟通副总裁Jessica Breu联系电话+49 89 2080 477 09，邮箱[email protected] [8] - 美国投资者关系联系人Rx Communications Group的Paula Schwartz，电话+1 917 633 7790，邮箱[email protected] [8] - 美国媒体联系人KCSA Strategic Communications的Caitlin Kasunich，电话+1 212 896 1241，邮箱[email protected] [8]

公司进展 - 公司首席运营官Jason Tardio加入公司六个月，期间主要任务是熟悉内部团队并与外部社区建立联系，包括投资者、业务发展合作伙伴和患者倡导组织 [2][3] - 公司以差异化管线、强大领导力和以患者为中心的优先事项为三大原则，核心资产vidofludimus calcium有望在多发性硬化症领域带来变革，IMU-856则针对Sirtuin 6，在胃肠道疾病如乳糜泻中具有潜力 [4] 2024年里程碑 - 公司在2024年取得了多项重要进展，包括ENSURE试验在复发型多发性硬化症中的积极中期分析，独立数据监测委员会确认试验未失败并建议按计划继续 [5] - 公司通过发表论文、在主要会议上展示以及举办研发日活动扩大了科学和医学影响力，特别是在vidofludimus calcium方面 [6] - 公司加强了领导团队，包括引入脑健康领域的意见领袖Simona Skerjanec，并通过三轮私募融资筹集了2.4亿美元，巩固了财务基础 [6] 2025年展望 - 2025年将是公司的关键一年，CALLIPER研究的顶线结果将于4月公布，该研究探索vidofludimus calcium在进展型多发性硬化症中的应用 [7] - 公司将继续推进ENSURE 1和ENSURE 2的III期试验，针对复发型多发性硬化症，目前入组进展顺利 [7] vidofludimus calcium的独特性 - vidofludimus calcium具有双重机制，既能解决神经炎症又能解决神经退行性变，适用于复发型和进展型多发性硬化症 [8] - 该药物是一种选择性DHODH抑制剂，具有抗炎作用，并能激活Nurr1，提供神经保护 [8] - 中期分析显示神经丝轻链水平显著降低，这是神经退行性变的生物标志物，且该药物无黑框警告，安全性良好 [9] - 如果成功，vidofludimus calcium可能成为首个获批用于复发型和进展型多发性硬化症的口服疗法 [9]

文章核心观点 Proactive作为金融新闻和在线广播团队，为全球投资受众提供商业和金融新闻内容，在多领域有报道且采用技术辅助内容创作 [2][3][4] 分组1：公司介绍 - 公司为全球投资受众提供快速、易获取、有信息价值和可操作的商业与金融新闻内容，内容由经验丰富且合格的新闻记者团队独立制作 [2] - 新闻团队分布在伦敦、纽约、多伦多、温哥华、悉尼和珀斯等世界主要金融和投资中心 [2] - 公司是中小型股市场专家，也关注蓝筹公司、大宗商品和更广泛的投资故事，内容能吸引积极的个人投资者 [3] - 团队报道市场新闻和独特见解，涉及生物科技和制药、矿业和自然资源、电池金属、石油和天然气、加密货币以及新兴数字和电动汽车技术等领域 [3] 分组2：技术应用 - 公司积极采用技术，人类内容创作者经验丰富，团队使用技术辅助和优化工作流程 [4] - 公司偶尔会使用自动化和软件工具，包括生成式AI，但所有发布内容均由人类编辑和创作，符合内容制作和搜索引擎优化的最佳实践 [5] 分组3：作者介绍 - Emily Jarvie曾是澳大利亚社区媒体的政治记者，后迁至加拿大报道新兴迷幻药领域的商业、法律和科学发展，2022年加入Proactive，其作品发表在澳大利亚、欧洲和北美的报纸、杂志和数字出版物上 [1]

文章核心观点 Immunic公司公布2024年成果及未来里程碑，其核心产品维多氟地钙（vidofludimus calcium）在多发性硬化症治疗试验中进展积极，IMU - 856在乳糜泻研究中展现潜力，公司还加强管理团队并完成私募融资 [1][2]。 2024年公司亮点 - 7月任命脑健康领域专家Simona Skerjanec为董事会成员 [3] - 7月任命资深生物制药高管Jason Tardio为总裁兼首席运营官，前副总裁Werner Gladdines晋升为首席开发官 [3][4] - 1月宣布分三批进行总额达2.4亿美元的私募配售，首批8000万美元于1月8日成功完成 [4] 维多氟地钙（Vidofludimus Calcium）2024年亮点及未来里程碑 - 预计2026年第二季度完成ENSURE - 1试验，下半年完成ENSURE - 2试验 [8] - 预计今年4月公布PMS的2期CALLIPER试验顶线数据 [1][8] - 10月公布3期ENSURE项目中期分析积极结果，试验将按计划继续，无需增加样本量 [8] - 9月在ECTRIMS大会上展示维多氟地钙关键数据，包括2期CALLIPER试验NfL中期数据等 [8] - 9月宣布维多氟地钙用于新冠后遗症的2期RAPID_REVIVE试验首例患者入组 [8] - 9月在纽约举办MS研发日活动，聚焦维多氟地钙治疗潜力 [8] - 4月在《Neurology® Neuroimmunology & Neuroinflammation》发表维多氟地钙2期EMPhASIS试验扩展数据 [8] - 4月在旧金山举办MS研发日活动，讨论MS领域最新进展及药物神经保护潜力 [8] - 3月获得美国专利商标局关于维多氟地钙特定多晶型物质组成及生产方法的专利许可，知识产权保护至2041年 [8] - 2月在ACTRIMS论坛上以海报形式展示2期CALLIPER和CALVID - 1试验数据 [8] IMU - 856 2024年亮点及未来里程碑 - 11月在《The Lancet Gastroenterology & Hepatology》发表IMU - 856 1/1b期临床试验数据 [8] - 基于1b期临床试验积极数据，公司继续筹备IMU - 856的2期临床试验，取决于融资、许可或合作情况 [8] 公司简介 Immunic是一家生物技术公司，专注开发口服小分子疗法治疗慢性炎症和自身免疫性疾病核心产品维多氟地钙处于3期和2期临床试验，用于治疗复发型和进展型多发性硬化症；IMU - 856靶向SIRT6蛋白，正筹备2期临床试验；IMU - 381处于临床前测试阶段 [7][9]

文章核心观点 Immunic公司宣布首席执行官将参加会议，公司高管还将参与一对一投资者会议，会议有网络直播和回放，同时介绍了公司业务情况 [1][2][3][4] 会议安排 - 公司首席执行官Daniel Vitt博士将于2024年12月5日上午11:30参加Piper Sandler第36届年度医疗保健会议的炉边谈话 [1] - 首席执行官Daniel Vitt博士、首席财务官Glenn Whaley和投资者关系与传播副总裁Jessica Breu将在会议期间参加一对一投资者会议，可联系Piper Sandler代表或Jessica Breu安排 [2] - 会议网络直播将在公司网站“活动与演示”部分提供，会议结束后90天内可在公司网站查看存档回放 [3] 公司业务 - 公司是一家生物技术公司，正在开发口服小分子疗法治疗慢性炎症和自身免疫性疾病 [4] - 公司主要开发项目vidofludimus calcium（IMU - 838）分别处于治疗复发型和进展型多发性硬化症的3期和2期临床试验，在2期临床试验中对复发缓解型多发性硬化症、进展型多发性硬化症和中重度溃疡性结肠炎患者显示出治疗活性 [4] - IMU - 856靶向蛋白Sirtuin 6（SIRT6），旨在恢复肠道屏障功能和再生肠上皮，目前正为2期临床试验做准备，可能适用于多种胃肠道疾病 [4] - IMU - 381目前处于临床前测试阶段，是为满足胃肠道疾病需求而开发的下一代分子 [4] 联系信息 - 公司投资者关系与传播副总裁Jessica Breu联系电话+49 89 2080 477 09，邮箱[email protected] [6] - 美国投资者关系联系人Rx Communications Group的Paula Schwartz，电话+1 917 633 7790，邮箱[email protected] [6] - 美国媒体联系人KCSA Strategic Communications的Caitlin Kasunich，电话+1 212 896 1241，邮箱[email protected] [6]

文章核心观点 Proactive作为金融新闻机构，为全球投资受众提供业务和金融新闻内容，在多地设有办事处和工作室，覆盖多领域市场，且积极采用技术辅助内容创作 [1][2][4] 公司相关 - 编辑Angela Harmantas有超15年北美股票市场报道经验，曾在投资者关系领域工作并负责瑞典政府在加拿大的外国直接投资项目 [1] - 新闻团队分布在伦敦、纽约、多伦多、温哥华、悉尼和珀斯等世界主要金融和投资中心 [2] - 一直积极采用技术，人类内容创作者经验丰富，团队会使用技术辅助和优化工作流程 [4] - 偶尔会使用自动化和软件工具，包括生成式AI，但所有内容均由人类编辑和创作 [5] 行业相关 - 专注于中小型股市场，也关注蓝筹公司、大宗商品和更广泛的投资故事，内容能吸引私人投资者 [2] - 提供涵盖生物技术和制药、矿业和自然资源、电池金属、石油和天然气、加密货币以及新兴数字和电动汽车技术等市场的新闻和独特见解 [3]

文章核心观点 Proactive作为金融新闻机构，为全球投资受众提供商业和金融新闻内容，在多领域有报道且善用技术辅助内容创作 [1][2][3][4] 关于编辑 - 编辑Angela Harmantas有超15年北美股票市场报道经验，专注初级资源股，曾在多国为行业刊物报道，还从事过投资者关系工作并领导瑞典政府在加外国直接投资项目 [1] 关于公司 - Proactive金融新闻和在线广播团队为全球投资受众提供快速、易获取、有信息价值和可操作的商业与金融新闻内容，内容由专业新闻团队独立制作 [1] - Proactive新闻团队分布于伦敦、纽约、多伦多、温哥华、悉尼和珀斯等世界主要金融和投资中心 [2] - Proactive是中小型股市场专家，也会报道蓝筹公司、大宗商品和更广泛投资故事，内容吸引个人投资者 [2] - Proactive团队报道市场各领域新闻和独特见解，包括生物科技和制药、矿业和自然资源、电池金属、油气、加密货币及新兴数字和电动汽车技术等 [3] 技术应用 - Proactive积极采用技术，内容创作者经验丰富，团队借助技术辅助和优化工作流程 [3] - Proactive偶尔使用自动化和软件工具，包括生成式AI，但所有内容由人工编辑和创作，符合内容制作和搜索引擎优化最佳实践 [4]

文章核心观点 - 免疫公司公布IMU - 856的1/1b期临床试验数据，该数据发表于《柳叶刀·胃肠病和肝病学》杂志，显示IMU - 856在治疗乳糜泻等胃肠道疾病方面有潜力，公司正准备进行2期临床试验 [1][2] 分组1：IMU - 856临床试验情况 - 1/1b期临床试验数据发表于《柳叶刀·胃肠病和肝病学》杂志，论文标题为“IMU - 856，一种SIRT6调节剂，在乳糜泻中的安全性、临床活性、药效学和药代动力学：一项首次人体、随机、双盲、安慰剂对照的1期试验” [1] - 1期临床试验的A、B部分在71名健康受试者中进行单剂量和多剂量递增、双盲、安慰剂对照研究，IMU - 856安全且耐受性良好，未出现与研究药物相关的严重或重度治疗突发不良事件，两部分均未达到最大耐受剂量 [2] - 1期临床试验的C部分在澳大利亚和新西兰的试验点进行，43名乳糜泻患者分两组连续接受每日一次80mg或160mg的IMU - 856或安慰剂治疗28天，数据显示IMU - 856在保护肠道结构、改善患者症状、生物标志物反应和增强营养吸收四个关键维度上优于安慰剂，且安全、耐受性良好 [3] 分组2：IMU - 856药物特点及潜力 - IMU - 856是口服、全身性小分子调节剂，靶向SIRT6蛋白，该蛋白是肠道屏障功能和肠上皮再生的转录调节因子 [1][4] - 基于临床前数据，其作用机制可恢复胃肠道疾病患者的肠道屏障功能和肠壁结构，且不抑制免疫细胞，有望在治疗期间维持患者的免疫监视，相比免疫抑制药物有重要优势 [4] - 在乳糜泻患者的1b期临床试验中，IMU - 856在组织学、疾病症状、生物标志物和营养吸收四个关键维度上显示出积极结果，可能为乳糜泻提供潜在的一流口服疗法，也为一系列未满足需求高的胃肠道疾病提供新的口服治疗方法 [2][4] 分组3：免疫公司情况 - 免疫公司是一家生物技术公司，正在开发用于慢性炎症和自身免疫性疾病的口服小分子疗法临床管线 [1][5] - 公司的领先开发项目维多氟地钙（IMU - 838）分别处于复发型和进展型多发性硬化症的3期和2期临床试验，在复发 - 缓解型多发性硬化症、进展型多发性硬化症和中重度溃疡性结肠炎的2期临床试验中显示出治疗活性 [5] - IMU - 856目前正准备进行2期临床试验，IMU - 381目前处于临床前测试阶段，是为满足胃肠道疾病需求而开发的下一代分子 [4][5]

财务数据和关键指标变化 - 截至2024年9月30日第三季度末现金及现金等价物为5910万美元，预计可支撑运营至2025年第三季度[28] - 2024年第三季度研发费用为2140万美元，较2023年同期的1980万美元有所增加，主要受临床试验外部开发成本增加驱动，部分被去年银屑病和去势抵抗性前列腺癌的izumerogant项目降为次优先项目所抵消[29] - 2024年前九个月研发费用为5840万美元，较2023年同期的6390万美元有所减少，主要受izumerogant项目降为次优先项目和IMU - 856的1期临床试验完成影响，部分被vidofludimus calcium项目外部开发成本增加和人员费用增加所抵消[30] - 2024年第三季度管理费用为440万美元，较2023年同期的380万美元有所增加，主要与人员费用有关2024年前九个月管理费用为1400万美元，较2023年同期的1190万美元有所增加，主要与人员费用、法律和咨询费用等有关[31] - 2024年第三季度利息收入与2023年同期相比保持不变为80万美元，2024年前九个月利息收入为300万美元，较2023年同期的250万美元增加50万美元，因利率提高[32] - 2024年前九个月报告了480万美元的批次权利公允价值变动，为非现金费用[33] - 2024年第三季度其他收入为60万美元，较2023年同期的3.5万美元有所增加，主要归因于澳大利亚临床试验的研发税收优惠[34] - 2024年前九个月其他收入为 - 110万美元，较2023年同期的130万美元有所减少，主要归因于2024年1月融资相关成本、德国联邦财政部拨款确认时间、澳大利亚临床试验研发税收优惠减少，部分被外汇收益增加所抵消[35] - 2024年第三季度净亏损约2440万美元，每股基本和稀释后亏损0.24美元，2023年同期净亏损约2280万美元，每股基本和稀释后亏损0.51美元[36] - 2024年前九个月净亏损约7530万美元，每股基本和稀释后亏损0.75美元，2023年同期净亏损约7200万美元，每股基本和稀释后亏损1.63美元[37] 各条业务线数据和关键指标变化 - 在多发性硬化症（MS）业务方面，vidofludimus calcium相关临床试验进展顺利，如2024年9月的MS研发日展示了其双重作用模式等优势，在ENSURE试验中期分析结果积极，CALLIPER试验也有积极数据呈现，且即将于2025年4月公布CALLIPER试验的主要数据[10][11][23][26] - 在胃肠道疾病业务方面，IMU - 856项目有潜力成为治疗多种胃肠道疾病的变革者，1b期临床试验数据显示在腹腔疾病的四个关键临床结果维度上较安慰剂有显著改善，正在准备2期临床试验，除腹腔疾病外也在探索其他胃肠道疾病的临床应用[41][42] 各个市场数据和关键指标变化 - 未提及 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略聚焦于推进vidofludimus calcium在多发性硬化症（MS）的临床试验，包括relapsing MS的Phase 3 ENSURE试验和progressive MS的Phase 2 CALLIPER试验，期望通过这些试验寻求潜在的监管批准，进而实现商业化[26][27][40] - 对于IMU - 856项目，公司积极探索单独资助该项目的选项，考虑不同途径推进其在胃肠道疾病治疗方面的发展[43] - 公司在人才方面不断加强，如2024年7月Jason Tardio加入管理团队，Werner Gladdines晋升为首席开发官，Simona Skerjanec加入董事会，他们在各自领域的经验有助于公司发展[6][7][8] - 在行业竞争方面，公司认为vidofludimus calcium具有独特优势，如双重作用模式、良好的安全性和耐受性、每日一次的口服便利性等，有望在口服疾病修饰疗法市场中脱颖而出，预计如果获批在MS广泛适应症中的销售峰值可达20 - 60亿美元[45][46][48] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对公司在MS领域的临床和科研成果感到满意，对vidofludimus calcium的潜力充满信心，认为其有可能改变RMS市场，并且在progressive MS方面也有很大潜力，如CALLIPER试验可能为非复发型继发性进展性MS提供首个口服治疗选择[26][39] - 尽管公司对数据保持盲态，但Phase 3 ENSURE项目的独立数据监测委员会（IDMC）的有利建议证实了公司对试验设计等的初始假设，公司相信该项目朝着寻求监管批准的方向发展顺利[24] 其他重要信息 - 2024年9月公司在德国的歌德大学法兰克福分校教授赞助的vidofludimus calcium用于新冠后综合征的2期临床试验中提供研究药物，该试验已招募第一名患者[12] - 2024年9月公司在第40届ECTRIMS大会上展示了四张关于vidofludimus calcium的海报，展示了其成为MS新治疗选择的潜力[16] 问答环节所有的提问和回答 问题: CALLIPER研究在2025年4月的主要数据读出方面，对于原发性和继发性终点，在总体人群和亚人群方面预期数据详细程度如何[50] - 回答: 公司计划提供详细的总体人群和亚人群数据，包括重要的临床终点（如确认残疾恶化）、生物标志物（如NfL、GFAB）以及脑萎缩数据等[51] 问题: 德国的新冠后综合征试验预计何时能得到数据，其结果如何与ENSURE试验相关联，以及在ENSURE或CALLIPER试验中是否有针对新冠后综合征患者的亚组分析[52] - 回答: 由于这是研究者发起的试验，公司无法对招募速度提供指导，但对该试验的特定分析充满期待，目前未在ENSURE或CALLIPER试验中预先定义针对新冠后综合征患者的亚组分析，但如果有相关数据可能会在后期提取[53][55] 问题: 在CALLIPER试验中，基于盲态数据能对安全性和有效性做出何种评论，以及哪个亚组可能有最大治疗效果[58] - 回答: 基于盲态数据无法得出结论，不应进行推测，目前试验进展符合预期，在CALLIPER试验的亚适应症方面，非活动性继发性进展性和原发性进展性MS患者由于没有复发和脑部炎症病变但仍有残疾进展，与活动性继发性进展性MS患者（占研究患者的9%且仍有炎症活动）有所不同[58][59][60] 问题: 在CALLIPER试验中，期望看到的残疾恶化风险比是多少才对vidofludimus在PMS中的潜力有信心，若CALLIPER试验数据积极是否有加速注册途径[62] - 回答: 目前没有预先定义的风险比标准，但与关键意见领袖（KOLs）的讨论中，15%的残疾保护效益是有意义的，20%则是一个很强的信号，加速批准是一个机会，但取决于数据情况、数据分布、亚组间相似性、信号强度等因素[63][64] 问题: 能否谈谈PMS及其亚组中的未满足需求[66] - 回答: 在非活动性继发性进展性MS中目前没有单一批准的治疗方法，这是一个巨大的未满足需求，在原发性进展性MS中目前只有一种批准的输注治疗，没有口服药物批准，且在原发性进展性MS患者中使用现有的免疫抑制剂疗法存在一些顾虑，vidofludimus calcium的独特机制可能成为疾病进展形式的黄金标准治疗方法[66][67][68][71][72] 问题: 能否分享关于峰值销售计算中市场份额方面的更多细节[74] - 回答: 不会深入阐述总体市场捕获的复杂性，但做了很多工作来研究该药物的预测和机会，在多发性硬化症的复发形式中，目前诊断患者与接受治疗患者数量存在巨大差距，vidofludimus calcium将解决患者在现有疗法中的诸多顾虑，若在进展性方面显示出积极信号并最终获批，其独特机制将使其有潜力扰乱口服疾病修饰疗法类别[75][76][77] 问题: 公司目前是否正在与大型制药公司进行合作谈判，还是仍在寻找非稀释性现金筹集的合作伙伴[78] - 回答: vidofludimus calcium引起了很多公司的兴趣，公司正在与几乎所有对MS、神经病学或神经科学有兴趣的公司进行讨论，但目前无法提供谈判的具体进展情况[79][80]