关于发布商 - 发布商Proactive是一家为全球投资受众提供快速、易获取、信息丰富且可操作的商业与金融新闻内容的机构[2] - 其新闻团队由经验丰富的新闻记者独立制作内容[2] - 新闻团队遍布全球主要金融和投资中心，在伦敦、纽约、多伦多、温哥华、悉尼和珀斯设有办事处和演播室[2] 关于内容覆盖范围 - 发布商在中型和小型股市场是专家，同时也向投资社区更新蓝筹股公司、大宗商品及更广泛投资领域的信息[3] - 其内容旨在激发和吸引积极的私人投资者[3] - 团队提供的新闻和独特见解覆盖多个市场领域，包括但不限于生物技术与制药、采矿与自然资源、电池金属、石油与天然气、加密货币以及新兴数字和电动汽车技术[3] 关于内容制作与技术应用 - 发布商始终是前瞻性的技术积极采用者[4] - 其人类内容创作者拥有数十年的宝贵专业知识和经验[4] - 团队也利用技术来协助和增强工作流程[4] - 发布商偶尔会使用自动化和软件工具，包括生成式人工智能[5] - 但所有发布的内容均由人类编辑和撰写，遵循内容生产和搜索引擎优化的最佳实践[5]

公司核心动态 - Immunic公司将于2026年2月5日至7日在ACTRIMS论坛上公布其2期CALLIPER试验关于vidofludimus calcium治疗进行性多发性硬化症的额外数据[1] - 公司首席执行官Daniel Vitt博士表示，这些数据进一步强调了vidofludimus calcium的独特作用机制及其在PMS中的潜力[1] - 公司管理层、医学和临床前团队成员将在会议期间于N9展位进行交流[1] 药物作用机制与潜力 - Vidofludimus calcium是一种口服研究性小分子药物，具有首创的双重作用模式，结合了神经保护、抗炎和抗病毒效应，以针对多发性硬化的复杂病理生理学[2] - 作为选择性免疫调节剂，它激活神经保护转录因子Nurr1，并提供直接和间接的神经保护作用[2] - 通过高选择性抑制二氢乳清酸脱氢酶实现抗炎和抗病毒效果[2] - 该药物目前尚未在任何国家获得许可或批准[2] 临床开发进展 - Vidofludimus calcium目前正处于治疗复发型多发性硬化的3期临床试验中，顶线数据预计在2026年底前获得[2] - 该药物已在约2,700名个体中暴露，并显示出有吸引力的药代动力学、安全性和耐受性特征[2] - 在2期临床试验中，该药物已在复发缓解型多发性硬化和进行性多发性硬化患者中显示出治疗活性[2] - 公司另一管线产品IMU-856靶向Sirtuin 6蛋白，旨在恢复肠道屏障功能和再生肠上皮，可能适用于多种胃肠道疾病[2] - IMU-381是处于临床前测试的下一代分子，专门针对胃肠道疾病的需求开发[2] CALLIPER试验MRI数据结果 - 与安慰剂相比，vidofludimus calcium治疗与急局灶性和慢性区室化炎症的关键MRI标志物改善相关[1] - 钆增强病变患者比例在vidofludimus calcium组从基线16.4%降至第72周的7.0%，并在第120周降至0%，而安慰剂组在第72周为11.7%，第120周为2.9%[1] - 第72周，vidofludimus calcium组出现新发和/或扩大的T2病变患者比例为18.5%，安慰剂组为30.0%[1] - T2病变体积平均变化有利于vidofludimus calcium的差异在第48周、第72周和第96周具有统计学显著性[1] - 慢性区室化炎症的新兴指标——缓慢扩展病变数量的差异在第96周两组间具有统计学显著性，最小二乘均值分别为2.935和3.840[1] - 公司首席医疗官Andreas Muehler博士表示，这些MRI结果显示vidofludimus calcium减少了PMS患者急局灶性和慢性区室化炎症的影像学标志[1] CALLIPER试验抗病毒效应数据结果 - 在一项涉及87名2期CALLIPER试验PMS患者的亚组分析中，评估了vidofludimus calcium与安慰剂相比对治疗前和治疗期间EBV再激活的影响[1] - 接受安慰剂治疗的患者，EBV特异性T细胞受体匹配序列随时间保持稳定，表明T细胞持续暴露于EBV[1] - 接受vidofludimus calcium治疗的患者，EBV特异性匹配序列随时间逐渐下降，与治疗期间EBV再激活率降低一致[1] - 积极治疗组与未治疗组之间的比较具有统计学显著性[1] - 作为对照的甲型流感病毒相关匹配序列，两组间未观察到统计学显著变化[1] - 这些发现强化了vidofludimus calcium的广谱抗病毒效应可导致EBV再激活降低的假设，可能解决与持续EBV再激活相关的MS疾病进展[1]

股价与近期表现 - 公司股价近期表现出强劲势头，截至2026年1月9日市场开盘，过去五个交易日股价上涨24.10% [2] - 股价上涨期间，公司管理层回顾了2025年业绩并概述了即将到来的里程碑 [2] 核心研发项目与进展 (vidofludimus calcium / IMU-838) - 公司在神经和胃肠道项目上均取得进展 [3] - IMU-838用于治疗复发型多发性硬化症的两项三期试验ENSURE-1和ENSURE-2已完成患者入组 [3] - ENSURE-1和ENSURE-2试验分别在15个国家超过100个中心随机入组了1,121名和1,100名患者 [3] - 管理层强调了将进行同步的顶线数据读出，以评估该疗法通过结合神经保护性Nurr1激活和选择性DHODH抑制来改变疾病进程的潜力，顶线数据预计在2026年底前获得 [3] - 长期二期EMPhASIS数据证实了在复发缓解型多发性硬化症中持久的残疾保护作用，超过92%的患者在长达5.5年的时间里未出现24周确认的残疾恶化，同时报告了良好的安全性特征 [4] - 在进展型多发性硬化症的二期CALLIPER试验中，数据显示24周确认的残疾恶化具有统计学意义的显著减少，且在不同亚型中呈现一致趋势，结果支持了独立于炎症的神经保护作用 [5] 其他研发管线与财务 - 公司讨论了IMU-856，一种口服可用、全身作用的小分子Sirtuin 6调节剂，在胃肠道屏障修复和体重管理方面显示出有希望的早期临床和临床前信号 [6] - 基于2025年强劲的融资，包括一笔6,500万美元的公开发行，公司计划扩大其口服免疫学产品组合，这些资金将用于推进相关研发项目 [6] 公司业务聚焦 - 公司专注于开发针对慢性炎症和自身免疫性疾病的选择性口服免疫疗法，适应症包括多发性硬化症、溃疡性结肠炎和克罗恩病 [7]

股价表现与公司动态 - 公司股价近期表现强劲 截至2026年1月9日开盘 过去五个交易日内股价上涨24.10% [2] - 股价上涨之际 公司管理层于2026年1月7日发布新闻稿 回顾了2025年业绩并概述了即将到来的里程碑 [2] 核心产品管线进展 (vidofludimus calcium / IMU-838) - 针对复发型多发性硬化症的双重3期ENSURE-1和ENSURE-2试验已完成患者入组 两项试验分别在15个国家超过100个中心随机入组了1,121名和1,100名患者 [3] - 管理层强调了同步的顶线数据读出 旨在评估该疗法通过结合神经保护性Nurr1激活和选择性DHODH抑制来改变疾病进展的潜力 数据读出预计在2026年底前完成 [3] - 长期2期EMPhASIS试验数据证实了持久的残疾保护作用 在长达5.5年的时间内 超过92%的复发缓解型多发性硬化症患者未出现24周确认的残疾恶化 并且安全性良好 [4] - 针对进展型多发性硬化症的2期CALLIPER试验数据显示 24周确认的残疾恶化出现统计学显著减少 且在不同亚型中趋势一致 结果支持其独立于炎症的神经保护作用 [5] 其他研发管线与公司战略 - 公司讨论了IMU-856 这是一种口服可用、全身作用的小分子Sirtuin 6调节剂 在临床前和早期临床中显示出修复胃肠道屏障和管理体重的积极信号 [6] - 公司计划在2025年成功融资的基础上扩展其口服免疫学产品组合 其中包括一笔6,500万美元的公开发行 为推进研发项目提供了资源 [6] - 公司专注于开发针对慢性炎症和自身免疫性疾病的选择性口服免疫疗法 适应症包括多发性硬化症、溃疡性结肠炎和克罗恩病 [7] 市场定位与关注度 - 公司被列为股价低于1美元且具有爆发潜力的股票之一 [1]

核心观点 - 公司核心产品vidofludimus calcium在治疗多发性硬化症的临床研究中显示出显著疗效 特别是减缓残疾进展的神经保护潜力 同时公司在专利布局和另一款产品IMU-856的早期研究中取得积极进展 为未来发展奠定基础 [1][3][6] - 2026年对于公司是转型之年 关键焦点在于即将揭晓的III期ENSURE试验顶线数据 该结果将支持向FDA提交新药申请并为2028年潜在商业化上市铺平道路 [9][10][11] 临床研究进展 - 针对进行性多发性硬化症的II期CALLIPER研究显示 vidofludimus calcium能将确诊残疾恶化减少31% 在无基线钆增强病灶的患者中减少幅度达34% 表明其具有神经保护效应 [1][4][5] - 针对复发缓解型多发性硬化症的EMPhASIS研究长期数据显示 在144周后 92.3%的患者未出现12周确诊的残疾恶化 在此期间记录的29起残疾事件中 仅13.8%与复发无关 支持该药物对独立于复发活动的疾病进展有潜在效果 [2][7] - 针对乳糜泻的IMU-856的I期研究早期发现显示 生物标志物数据表明天然GLP-1水平呈剂量和时间依赖性增加 这暗示其对肠道健康有益 并可能开辟体重管理等相关领域 [3][8] 知识产权与市场策略 - 公司已加强vidofludimus calcium的专利地位 在关键市场可能享有至2041年的独占期 这意味着在主要多发性硬化症市场可能有12至14年的独家销售窗口 [3][8] - 多发性硬化症治疗市场存在巨大未满足需求 有数十万未治疗患者 且市场规模预计到2030年将增长至300亿美元 [9] 未来展望与催化剂 - 2026年的首要重点是III期ENSURE试验的顶线数据 该试验入组已完成 共涉及ENSURE-1和ENSURE-2试验的2221名患者 数据预计在2026年底公布 [9][10] - 公司正在为基于III期数据的新药申请提交做准备 并计划在获得FDA批准后于2028年进行商业发布 随后寻求欧洲批准 [11]

关于作者与发布商 - 作者Angela Harmantas拥有超过15年北美股市报道经验 尤其专注于初级资源股 报道足迹遍及加拿大、美国、澳大利亚、巴西、加纳和南非等多个国家 [1] - 发布商Proactive是一家为全球投资受众提供快速、易懂、信息丰富且可操作的商业与金融新闻内容的机构 其内容由经验丰富的新闻记者团队独立制作 [2] - 发布商的新闻团队遍布全球主要金融和投资中心 在伦敦、纽约、多伦多、温哥华、悉尼和珀斯设有办事处和演播室 [2] 内容覆盖范围与专长 - 发布商在中型和小型市值市场领域是专家 同时也向投资社区更新蓝筹股公司、大宗商品及更广泛投资领域的信息 [3] - 团队提供的新闻和独特见解覆盖多个市场 包括但不限于生物技术与制药、采矿与自然资源、电池金属、石油与天然气、加密货币以及新兴的数字和电动汽车技术 [3] 技术应用与内容制作 - 发布商始终是前瞻性的技术积极采用者 其人类内容创作者拥有数十年的宝贵专业知识和经验 团队也使用技术来协助和增强工作流程 [4] - 发布商偶尔会使用自动化和软件工具 包括生成式人工智能 但所有发布的内容均由人类编辑和撰写 遵循内容制作和搜索引擎优化的最佳实践 [5]

核心药物维多氟米斯钙 (Vidofludimus Calcium/IMU-838) 临床进展 - 针对复发型多发性硬化 (RMS) 的两项三期ENSURE试验已完成患者入组 ENSURE-1试验入组1,121名患者 ENSURE-2试验入组1,100名患者 试验在15个国家超过100个中心进行 关键顶线数据预计在2026年底前公布 [1][2][6] - 针对进展型多发性硬化 (PMS) 的二期CALLIPER试验数据显示积极疗效 在整个PMS人群中观察到24周确认残疾恶化 (24wCDW) 有临床意义的减少 疗效在PMS亚型和亚群中呈现一致趋势 包括无基线钆增强 (Gd+) 病灶的患者 表明其神经保护作用独立于抗炎效应 [1][2][6] - CALLIPER试验中 在整个PMS人群中 24周确认残疾改善 (24wCDI) 结果具有统计学显著性 与安慰剂相比 临床改善的概率高出两倍以上 各亚型中也呈现一致趋势 [2][6] - 针对复发缓解型多发性硬化 (RRMS) 的二期EMPhASIS试验长期开放标签扩展 (OLE) 数据显示良好长期疗效与安全性 至第144周 92.3%的患者未发生12周确认残疾恶化 (12wCDW) 92.7%的患者未发生24周确认残疾恶化 (24wCDW) 药物显示出良好的长期安全性和耐受性 数据随访期长达5.5年 [1][2][6] 核心药物作用机制与定位 - 维多氟米斯钙具有双重作用机制 通过选择性抑制二氢乳清酸脱氢酶 (DHODH) 来限制新的炎症损伤 通过激活核受体相关1蛋白 (Nurr1) 来增强神经元存活和功能 提供直接的神经保护 [2][7] - 公司认为 基于其双重作用机制和迄今良好的安全性 维多氟米斯钙有潜力在口服RMS疾病修正疗法中提供最具吸引力的获益-风险特征 当前口服RMS疗法主要针对炎症和复发 往往未能充分解决导致长期残疾的神经退行性问题 [2] 知识产权与数据发布 - 美国专利商标局已下发授权通知书 授予维多氟米斯钙用于治疗PMS (包括PPMS和SPMS) 的剂量强度专利 公司的多层知识产权战略将专利保护期延长至2041年 [1][6] - 2025年 公司在多个重要科学和医学会议上展示了维多氟米斯钙治疗MS潜力的关键数据 包括ECTRIMS ISNI EAN CMSC AAN ACTRIMS等会议 CALLIPER二期试验数据还被选入“ECTRIMS 2025最佳摘要”演示集 [6] 管线药物IMU-856进展 - IMU-856是一种口服、全身性作用的小分子Sirtuin 6 (SIRT6) 调节剂 旨在恢复肠道屏障功能和再生肠上皮 在乳糜泻患者的早期临床试验中显示出令人信服的信号 [2][7] - 对乳糜泻患者1b期临床试验的事后分析显示 IMU-856可剂量依赖性地增加内源性胰高血糖素样肽-1 (GLP-1) 水平 临床前体内试验显示 IMU-856可剂量依赖性地减少体重增加和食物消耗 这些效应可能表明其有潜力成为体重管理的口服治疗选择 [6] - 公司在UEGW DDW ECCO等主要胃肠病学会议上展示了IMU-856在健康受试者和乳糜泻患者中的1/1b期临床试验的进一步分析数据 [6] 公司财务与近期活动 - 公司完成了由阿伯丁投资领投的510万美元注册直接发行 [6] - 公司完成了超额认购的6500万美元承销公开发行 由BVF Partners和Coastlands Capital联合领投 参与者包括阿伯丁投资 Adage Capital Partners LP Janus Henderson Investors等机构投资者 [6] - 公司管理层 业务发展和投资者关系团队将在2026年1月12日至15日于旧金山举行的第44届摩根大通医疗健康大会期间举行一对一会议 [5]

公司核心药物与研发策略 - 公司重点强调其核心化合物vidofludimus calcium在治疗多发性硬化症方面的长期临床潜力[1] - 公司的研发策略聚焦于解决疾病的长期进展而非短期症状缓解[1] - 该化合物旨在保护大脑和脊髓中的神经细胞及其功能[5] 临床数据与疗效观察 - 临床研究显示该药物能减少神经损伤并减缓即使在没有复发情况下发生的逐渐恶化[5] - 研究中观察到疾病进展被延迟和阻止并且在部分患者中甚至观察到能力改善[6] - 长期数据显示部分患者治疗超过五年半药物持续显示出可降低残疾恶化确认风险[7] 疾病机制与未满足需求 - 多发性硬化症是一种慢性终身自身免疫性疾病影响患者数十年生活的多个方面[4] - 仅约50%的病情恶化由复发引起另一半由潜在进展导致凸显针对长期进展治疗的重要性[5] - 患者最大的恐惧是失去独立性而疾病导致的持续潜在残疾进展是主因[2] 药物作用机制与生物标志物 - 生物标志物测试显示出表明神经损伤减少的积极信号支持其保护神经细胞的潜力[7] - 该药物可能针对驱动多发性硬化症长期残疾的潜在过程[7] 对患者生活的潜在影响 - 关注长期进展意味着超越复发等即时症状旨在帮助患者更长时间保持独立性[8][9] - 若能减缓或预防长期损伤患者可能更长时间维持行走学习与家人相处等能力[9] - 这有助于患者掌控生活并提供更确定的长期生活质量[9] 行业研发前景 - 对多发性硬化症生物学和病理生理学的理解取得巨大进展推动着行业向前[10] - 更深入的理解有助于开发更好保护神经功能和患者生活质量的治疗方法[10] - 研发的最终目标是让患者尽可能长久地保持独立并过上充实的生活[11]

纪要涉及的行业或公司 * 公司为Immunic Therapeutics 一家专注于多发性硬化症等疾病治疗的生物技术公司[1] * 行业为生物制药 特别是多发性硬化症治疗领域[2] 核心观点和论据 **关于核心产品Vidofludimus Calcium及其在多发性硬化症中的定位** * 公司旨在变革多发性硬化症市场 其核心产品vidofludimus calcium具有新的作用机制 针对巨大的未满足医疗需求和市场潜力[2] * 该药物通过激活核受体Nurr1实现直接神经保护 同时选择性抑制DHODH提供抗炎益处 这种双重机制是独特优势[8][15] * 与目前主要具有免疫抑制作用的疗法不同 该药物是一种免疫调节剂 而非免疫抑制剂[17] **关于临床数据与疗效** * 在进展型多发性硬化症的2期CALLIPER研究中 药物在无活动性炎症的PPMS患者亚组中显示出残疾恶化风险降低34% 这是目前临床试验中显示的最佳数据[3] * 在CALLIPER研究中 药物在60周时已显示出残疾评分较基线变化的统计学显著性 并在120周时显示出确认的残疾改善 在PPMS人群中 改善的获益风险比达到2.8[4] * 在复发型多发性硬化症的3期ENSURE项目已完全入组 预计明年第四季度公布顶线数据[2][21] **关于市场竞争与差异化** * 若获批用于复发型疾病 药物将专注于口服疾病修饰治疗市场 该市场目前占处方总量的40% 未来将保持35%-40%[12] * 相较于现有口服产品 公司认为其药物在疗效上将通过影响与复发相关的残疾进展和独立于复发活动的进展而实现差异化 在安全性上则没有现有口服药所带的严重感染、恶性肿瘤、肝毒性等风险[13][14] * 多发性硬化症是一个230亿美元的市场 年增长2%-4% 预计将成为300亿美元的市场 有足够空间容纳多种产品[19] **关于目标患者群体与市场机会** * 目标患者群体包括：新诊断患者、现有口服药治疗中出现残疾进展或安全耐受性问题的转换患者、以及因感染风险而需要停用抗CD20疗法的患者[15][16] * 仅在美国 从抗CD20疗法转换过来的患者群体就代表着5亿至10亿美元的市场机会[17] * 公司认为其药物的价值主张和获益风险特征将使其成为口服药细分市场中的首选[20] **关于未来开发与商业策略** * 对于进展型多发性硬化症的潜在3期研究 主要终点可能是24周确认的残疾恶化 研究规模可能在800-900名患者左右[7] * 公司近期通过融资筹集了6500万美元 并可能通过现金认股权证再获得6500万美元 同时正在与多方进行融资或合作对话 以支持临床开发和商业准备[21] * 公司对合作持开放态度 但也准备自行上市该药物 并参考了TG Therapeutics等小型生物技术公司的成功商业案例[24] * 复发型多发性硬化症的市场机会峰值超过10亿美元 而每个进展型适应症则至少有20亿美元以上的增量潜力[23] 其他重要内容 **关于其他研发管线** * 公司另一项目IMU-856已在乳糜泻中显示概念验证 能通过恢复肠道上皮层来保护肠道绒毛结构 并可能恢复GLP-1分泌[25] * 目前公司优先执行多发性硬化症项目 但已准备好推进IMU-856的开发[26] **关于与BTK抑制剂的潜在竞争** * 公司认为BTK抑制剂的引入不会改变其价值主张或机会 BTK抑制剂不提供直接神经保护 且有明显的肝毒性信号 可能需要频繁监测[18][19]

公司近期活动 - 公司首席执行官Daniel Vitt博士将于2025年12月4日美国东部时间上午9点35分，在第八届Evercore ISI医疗健康大会上参与炉边谈话[1] - 公司首席执行官Daniel Vitt博士和总裁兼首席运营官Jason Tardio也将在会议期间参与一对一的投资者会议[2] - 炉边谈话的网络直播将在公司官网的"活动与演示"部分提供[2] 公司业务与研发管线 - 公司是一家专注于开发神经和胃肠道疾病新型口服疗法的后期生物技术公司[3] - 核心研发项目vidofludimus calcium (IMU-838)目前正处于治疗复发型多发性硬化症的3期临床试验阶段，预计关键顶线数据将在2026年底前获得[3] - IMU-838在复发缓解型多发性硬化和进展型多发性硬化患者的2期临床试验中已显示出治疗活性[3] - IMU-838作为一种首创的Nurr1激活剂，兼具神经保护作用以及通过选择性抑制DHODH酶产生的抗炎和抗病毒作用[3] - 针对Sirtuin 6 (SIRT6)蛋白的IMU-856旨在恢复肠道屏障功能和再生肠上皮，潜在适用于乳糜泻、炎症性肠病、移植物抗宿主病和体重管理等多种胃肠道疾病[3] - 处于临床前测试阶段的IMU-381是下一代分子，正在开发用于专门解决胃肠道疾病的需求[3]