公司动态 - INOVIO公司总裁兼首席执行官Jacqueline Shea博士和首席医疗官Michael Sumner博士将参加由Stephens公司董事总经理兼股票研究分析师Sudan Loganathan博士主持的虚拟炉边谈话 [1] - 该炉边谈话将于2024年6月11日星期二上午11:00（美国东部时间）举行 仅限Stephens的机构客户参加 [2] 公司概况 - INOVIO是一家专注于开发和商业化DNA药物的生物技术公司 致力于帮助治疗和预防HPV相关疾病、癌症和传染病 [3] - 公司的技术优化了创新DNA药物的设计和递送 这些药物能够教导人体制造自身的疾病对抗工具 [3]

公司动态 - INOVIO公司宣布根据其2022年激励计划向新员工授予股权 [1] - 公司董事会薪酬委员会批准向新员工授予1,666股普通股的期权 行权价格为10.13美元 即授予日当天的收盘价 [2] - 期权将分四年逐步归属 授予日当天归属25% 之后每年周年日再归属25% 归属条件为员工在归属日仍在公司任职 [3] 公司概况 - INOVIO是一家专注于开发和商业化DNA药物的生物技术公司 致力于治疗和预防HPV相关疾病、癌症和传染病 [4] - 公司的技术专注于优化创新DNA药物的设计和递送 使人体能够制造自身的疾病对抗工具 [4]

业绩总结 - Inovio是一家临床阶段的生物技术公司，开发DNA药物来帮助治疗和预防HPV相关疾病、癌症和传染病[5] - INO-3107的机制是产生具有溶解潜力的靶向抗原特异性T细胞，能够寻找并摧毁HPV感染的细胞，防止乳头状瘤再生[6] - RRP在美国的患者人数约为14,000人，发病高峰分别在7岁、30岁和60岁左右[8] - INO-3107的临床数据显示，32名患者中有81%的患者在治疗后的一年内手术次数减少，28%的患者在第一次治疗后根本不需要手术[10] - INO-3107获得了突破性药物认定，FDA要求提交完整的CMC包和其他相关文件，预计在今年下半年提交BLA[12] - 确认性试验的设计与完成的Phase 1/2试验有许多相同之处，但增加了安慰剂对照组，以满足FDA的要求[14] - INO-3107的商业化计划已经展开，公司正在进行医疗保健提供者和患者群体的分析，准备推出新疗法[26] - INO-3107的潜在价格水平尚早讨论，但患者对替代手术的需求非常高，平均每位患者每年手术费用约为72,000美元[29] - INO-3107受到专利保护，拥有广泛的专利组合，包括DNA质粒组分和设备，专利有效期延伸至2041年和2040年代中期[32] - 公司预计INO-3107的销售能够支持其他候选药物的开发，目前现金储备可支持至2025年第三季度[33]

业绩总结 - Inovio Pharmaceuticals是一家临床阶段的生物技术公司，主要开发针对HPV相关疾病、肿瘤和传染病指标的DNA药物[4] - 公司的主要项目是INO-3107，用于治疗RRP，已获得突破性疗法认定，FDA表示临床数据足以在加速批准途径下提交BLA[6] - INO-3107的临床试验结果显示，在第一阶段和第二阶段数据中，手术次数减少81%，28%的患者根本不需要手术[16] - RRP患者平均每年手术次数约为4次，而在3107干预后，手术次数中位数减少了3次[19] - 3107的安全性数据显示，与安慰剂相比，不良事件几乎无法区分，这将有利于加速批准过程[22] - 公司计划在今年下半年提交BLA，并已与FDA就确认性研究进行了重要进展，以满足全球注册要求[24] - 确认性研究采用随机安慰剂对照设计，旨在获得全球注册，以满足FDA和欧洲监管机构的要求[25] - 3107的价值主张在于避免手术和永久性损伤，同时减少患者的身体和情感负担[33] - 公司计划对部分和非反应患者进行重复给药，以改变其免疫反应，提高疗效[30] - 3107的设备易于使用，冰箱稳定，对患者和医疗保健提供者都很容易操作[37] - Inovio认为3107有潜力成为RRP患者首选产品[45] - Inovio计划在今年提交BLA并准备成功推出3107[45] - Inovio与Coherus合作开展3112项目，计划在北美和欧洲进行第三阶段试验[47]

业绩总结 - Inovio在第一季度末宣布现金储备为1.05亿美元[75] - 公司在四月完成了一次直接融资，筹集了3,320万美元[75] - 公司预计现金储备将支持到2025年第三季度[75] 产品研发 - INO-3107是Inovio的主要项目，针对RRP（复发性呼吸道乳头状瘤），FDA授予突破性认定，允许加速批准[18][20] - INO-3112针对HPV驱动的咽峡癌，与AstraZeneca的PD-L1抑制剂联合治疗显示出鼓舞人心的数据，计划进行第三阶段试验[36][38] - dMAb项目是基于DNA的，通过在肌肉细胞中表达单克隆抗体，目前正在进行第一阶段试验[49][53] 市场扩张和合作 - 公司计划提交一个阶段2/3试验的研究设计，同时进行NHP研究以进行免疫桥接[64] - 公司与FDA就4201项目的下一步发展路径进行了讨论[64] - 公司计划与合作伙伴一起开发埃博拉病毒的全球卫生产品和紧急准备产品[66] - 公司正在与多个合作伙伴密切合作[66]

财务数据和关键指标变化 - 公司在2024年第一季度的总运营支出为3150万美元,较2023年同期的4410万美元下降29% [52][53] - 研发费用从2023年第一季度的3020万美元下降至2024年第一季度的2090万美元,主要是由于与INO-4800和其他COVID-19研究相关的药品制造、临床试验费用、外部服务和库存费用减少,以及员工和顾问薪酬(包括股票激励)等其他费用减少 [53] - 管理费用从2023年第一季度的1390万美元下降至2024年第一季度的1060万美元,主要是由于员工薪酬(包括非现金员工和顾问股票激励)以及其他法律费用的减少 [54] - 公司在2024年第一季度的净亏损为3050万美元,每股亏损1.31美元,而2023年同期的净亏损为4060万美元,每股亏损1.89美元 [55] - 公司在2024年3月31日的现金、现金等价物和短期投资为1.056亿美元,而2023年12月31日为4530万美元 [55] - 公司预计现金可维持到2025年第三季度,不包括任何未来的融资活动 [56] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司目前主要专注于INO-3107、INO-3112和INO-4201等候选药物的临床开发 [10][14] - INO-3107正在开发用于复发性呼吸道乳头状瘤(RRP)的治疗,公司计划在2024年下半年提交生物制品许可申请(BLA) [12][17] - INO-3112正在与Coherus合作开发,用于HPV-16和HPV-18相关的局部晚期高危喉癌的治疗,公司已与FDA达成共识,计划进行一项III期临床试验 [34][35] - INO-4201正在开发作为Ebola疫苗ERVEBO的异源性增强剂,公司计划在本季度提交II/III期临床试验方案 [37][38] - 公司还在开发针对SARS-CoV-2的dMAb候选药物,计划在2024年下半年公布I期临床试验的首批数据 [39] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司正在与欧洲监管机构讨论INO-3107在欧洲的临床开发计划,并计划利用在美国进行的随机安慰剂对照试验来支持在欧洲的注册 [19][33] - 公司已获得INO-3107在欧洲的孤儿药资格认定,以及CELLECTRA设备在欧洲的CE认证,为在欧洲市场推广做好准备 [33] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司的三大关键目标是:1)准备INO-3107的潜在批准和商业化;2)推进管线中其他有前景的候选药物;3)整体加强业务 [10][11] - 公司认为HPV疫苗虽然已经上市多年,但由于接种率仍然较低,RRP患者群体在未来几十年内仍将存在 [62][63][64][65] - 公司认为INO-3107相比手术治疗具有明显优势,可以有效减少患者需要接受的手术次数,从而降低永久性声带损伤的风险,大幅改善患者生活质量 [23][24][25][26][27][28][29][30] - 公司正在开发的其他候选药物,如INO-3112和INO-4201,也针对重大未满足的医疗需求,具有较强的商业潜力 [34][37] - 公司正在采取谨慎的财务管理策略,通过融资等方式不断增强财务实力,为实现关键目标提供支持 [15][50][51][56] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层认为公司目前的战略重点和取得的进展,为公司未来的成功奠定了基础 [10][11][12][13] - 管理层对INO-3107获批和商业化充满信心,认为这将是一个里程碑式的成就 [12][13] - 管理层对INO-3112和INO-4201等其他管线候选药物的临床进展也表示乐观 [14][34][37][38][39] - 管理层表示将继续保持谨慎的财务管理,通过融资等方式为公司发展提供支持 [15][50][51][56] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Hartaj Singh 提问** 1) 公司如何看待HPV疫苗对RRP发病率的影响 [60] 2) 随着INO-3112进入III期临床试验,未来几个季度公司的现金消耗是否会有所增加 [68][69] **Jacqueline Shea 和 Peter Kies 回答** 1) HPV疫苗虽然已经上市多年,但由于接种率仍然较低,RRP患者群体在未来几十年内仍将存在 [62][63][64][65] 2) 公司预计现金消耗会保持相对稳定,但随着INO-3112III期试验的启动,未来几个季度可能会有所增加 [69] 问题2 **Roger Song 提问** 1) INO-3107确证性试验的对照组设置和样本量计算情况 [95][96][98][99][100][101][102] 2) 确证性试验是否会纳入与既往试验不同的患者群体,是否会影响疗效结果 [109][110][111][112][113][114][115][116] **Jacqueline Shea 和 Michael Sumner 回答** 1) 确证性试验将采用2:1的随机化,以限制未接受治疗的患者人数,并根据既往III期试验数据进行了适当的样本量计算和统计学分析 [100][101][102] 2) 预计确证性试验纳入的患者群体与既往III期试验相似,不会对疗效结果产生重大影响 [110][111][112][113][114][115][116]

业绩总结 - 截至2023年12月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为1.453亿美元，预计现金流可持续到2025年第二季度[6] - 2023年公司运营费用较2022年减少48%[11] 用户数据 - 每年在美国新诊断的HPV相关喉癌病例约为2万例，且该病在男性中的发病率迅速增加[9] - 针对高风险HPV相关局部晚期喉癌的患者，预计每年在美国有3000到4000名新患者[2] - HPV估计导致美国70%-80%的口咽癌病例[1] 新产品和新技术研发 - INO-3107的临床试验中，81.3%的患者手术次数减少，其中28.1%的患者实现完全缓解[22] - INO-3107预计在2025年上市，如果获得批准[24] - INO-5401的无甲基化患者中，中位生存期为17.9个月，甲基化患者中为32.5个月，合并患者中为19.5个月[76] - INO-3112与阿斯利康的PD-L1抑制剂durvalumab联合治疗的中位生存期为29.2个月[78] - INO-5401在胶质母细胞瘤的2期试验正在进行中，预计将在2024年第二季度获得FDA反馈[81] - INO-4800针对COVID-19，处于3期临床试验[152] 市场扩张和并购 - 公司计划在2024年下半年完成BLA的完整提交，并请求优先审查，预计在约6个月内采取行动[147] - 公司正在加速商业化计划，准备在2025年推出INO-3107[147] - 公司在中国的VGX-3100产品针对宫颈上皮内瘤变（HSIL）和HIV阳性的肛门上皮内瘤变（HSIL）处于3期和2期临床试验[152] 负面信息 - HPV相关的喉癌患者中，3年无进展生存率为70-75%[89] 其他新策略和有价值的信息 - INOVIO的临床管道中有8个额外的临床阶段候选药物，涵盖HPV相关疾病、肿瘤和传染病[94] - INOVIO的目标是成为HPV相关疾病的领导者，通过生成特异性T细胞来应对这些疾病[81] - INOVIO的DNA药物平台允许设计和交付治疗和疫苗，使患者能够产生自身的抗病工具[93] - INO-3107在CD8+杀伤性T细胞的诱导特异性折叠中，增加了近10倍的CD8+细胞反应[143] - INO-3107的激活标记物包括CD38+、CD69+和Ki67+，显示出高度活跃的杀伤性T细胞[143] - 公司计划评估组合疗法作为治疗局部晚期、高风险HPV-16/18+口咽鳞状细胞癌的方案[149] - 公司在行业、学术界和政府的合作历史推动了创新和有前景候选产品的进展[154]

INO-3107的研发进展 - INO-3107的BLA提交计划在2024年下半年进行，若获加速批准，可能成为首个非手术治疗复发性呼吸道乳头状瘤病（RRP）的药物[4][5] - INO-3107的确认性试验计划基于FDA反馈，涉及约100名患者，试验设计旨在评估减少手术干预的临床效益[6] - INO-3107在减少手术干预方面表现出显著效果，81.3%的患者在治疗后一年内手术次数减少，28.1%的患者在治疗期间或之后无需手术[6] - INO-3107的免疫学数据预计将在2024年下半年提交至同行评审出版物和关键会议[6] 财务表现 - 公司2024年第一季度现金及短期投资为1.056亿美元，较2023年底的1.453亿美元有所下降[10] - 2024年第一季度研发费用为2090万美元，较2023年同期的3020万美元下降，主要由于COVID-19相关研究的终止[10] - 公司预计现金储备将持续至2025年第三季度，2024年第二季度的净现金消耗预计为3000万美元[12] - 2024年第一季度净亏损为3050万美元，每股亏损1.31美元，较2023年同期的4060万美元净亏损有所改善[16] - 公司通过2024年4月的股票发行和预融资认股权证筹集了约3320万美元的净收益[8] - 现金及现金等价物从2023年12月31日的14,310,862美元增加到2024年3月31日的19,601,829美元，增长约37%[19] - 短期投资从2023年12月31日的130,982,913美元减少到2024年3月31日的86,013,044美元，下降约34%[19] - 总资产从2023年12月31日的170,951,423美元减少到2024年3月31日的129,114,165美元，下降约24%[19] - 总负债从2023年12月31日的53,602,294美元减少到2024年3月31日的34,672,202美元，下降约35%[19] - 2024年第一季度净亏损为30,469,871美元，较2023年同期的40,649,317美元有所减少[21] - 2024年第一季度研发费用为20,913,790美元，较2023年同期的30,176,511美元下降约31%[21] - 2024年第一季度一般及行政费用为10,571,179美元，较2023年同期的13,890,610美元下降约24%[21] - 2024年第一季度利息收入为1,500,290美元，较2023年同期的2,207,171美元下降约32%[21] - 2024年第一季度每股基本和稀释净亏损为1.31美元，较2023年同期的1.89美元有所减少[21] INO-3112的研发进展 - INO-3112与LOQTORZI联合治疗的3期试验计划已获得FDA反馈，公司计划与欧洲监管机构讨论试验设计[10]

文章核心观点 INOVIO公布2024年第一季度财务结果及公司近期进展，INO - 3107有望成为美国首个获批的RRP非手术治疗药物和首个上市的DNA药物，INO - 3112与LOQTORZI联用的3期试验计划推进，公司资产负债表因股票发售得到强化，现金可支撑至2025年第三季度 [1][2][4] 近期业务亮点 INO - 3107 – 复发性呼吸道乳头状瘤病（RRP） - INO - 3107预计2024年下半年提交生物制品许可申请（BLA），若获批将成RRP首个非手术治疗方法 [4] - 基于FDA反馈，计划启动INO - 3107确证性试验，试验聚焦评估减少手术干预的临床益处 [5] - 确证性试验为随机、安慰剂对照，约100名患者参与，设计旨在覆盖更广泛RRP疾病谱，若获批或支持拓展全球市场 [5] - 2024年下半年预计向同行评审出版物和重要会议提交INO - 3107作用机制的免疫学数据 [5] - 若获批，公司计划2025年商业推出INO - 3107，正构建产品交付基础设施 [5] - 完成的临床试验显示，81.3%（26/32）患者用药后手术干预减少，28.1%（9/32）在给药期间及之后无需手术干预 [5] INO - 3112 – 口咽鳞状细胞癌（OPSCC） - FDA对评估INO - 3112与LOQTORZI联用治疗口咽癌的3期试验设计提供反馈 [10] - 公司计划与欧洲监管机构讨论试验设计，并在欧美开展试验 [10] - 联用方案有望满足HPV - 16和 - 18相关高危口咽癌患者的重大未满足需求 [10] 公司整体 - 2024年4月发售普通股和预融资认股权证，加强资产负债表，净收益约3320万美元 [4][8] - 预计现金可支撑至2025年第三季度，2024年第二季度运营净现金消耗约3000万美元 [4][14] 2024年第一季度财务结果 - 截至2024年3月31日，现金、现金等价物和短期投资为1.056亿美元，低于2023年12月31日的1.453亿美元 [11] - 2024年第一季度研发费用为2090万美元，低于2023年同期的3020万美元，主要因药物制造成本和员工薪酬降低 [11] - 2024年第一季度一般及行政费用为1060万美元，低于2023年同期的1390万美元，主要因员工薪酬和法律费用减少 [11][12] - 2024年第一季度总运营费用为3150万美元，低于2023年同期的4410万美元 [19] - 2024年第一季度净亏损3050万美元，即每股基本和摊薄亏损1.31美元，低于2023年同期的4060万美元和每股1.89美元 [19] - 截至2024年3月31日，公司有2340万股普通股流通，摊薄后为2510万股 [19] 公司DNA药物平台 - 公司DNA药物平台有精确设计的DNA质粒和专有CELLECTRA®设备两个创新组件 [16] - CELLECTRA®设备可将DNA药物最佳递送至人体细胞，无需化学佐剂或脂质纳米颗粒，无病毒载体平台的抗载体反应风险 [10][16] 公司简介 INOVIO是一家专注开发和商业化DNA药物的生物技术公司，旨在治疗和预防HPV相关疾病、癌症和传染病 [1][17]

公司整体财务状况 - 截至2024年3月31日，公司累计亏损17亿美元，预计未来将继续产生大量运营亏损[136] - 截至2024年3月31日，公司累计亏损17亿美元，预计短期内将继续亏损[160] - 截至2024年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为1.056亿美元，营运资金为8830万美元，较2023年12月31日有所下降[152] - 截至2024年3月31日，公司投资组合市值未实现损失为340万美元[164] 融资情况 - 2024年4月18日，公司完成定向增发，发行2536258股普通股和可购买2135477股普通股的预融资认股权证，净收益约3320万美元[137] - 2024年第一季度，公司根据销售协议出售543,620股普通股，加权平均价格为每股9.76美元，净收益为520万美元[157] 营收情况 - 2024年第一季度总营收为0，2023年同期为11.5万美元，均来自合作安排和其他合同[139] 研发费用情况 - 2024年第一季度研发费用为2091.4万美元，2023年同期为3017.7万美元，同比下降31% [141] - INO - 4800及其他新冠项目研发费用从2023年第一季度的892.2万美元降至2024年第一季度的21.5万美元，降幅98% [141] - VGX - 3100研发费用从2023年第一季度的213.8万美元降至2024年第一季度的38万美元，降幅82% [141] - INO - 3107研发费用从2023年第一季度的331.2万美元增至2024年第一季度的764.6万美元，增幅131% [141] 研发抵减费用情况 - 2024年第一季度来自赠款协议的研发抵减费用为17.9万美元，2023年同期为310万美元，同比减少主要因CEPI LASSA和MERS赠款收入减少160万美元及Advaccine报销减少120万美元[144] 项目临床效果 - INO - 3107治疗RRP的1/2期临床试验中，81.3%的患者用药后手术干预次数减少，第二队列11名患者中91%的患者手术干预次数减少[128] 市场疾病情况 - 美国每年约有2万例HPV相关喉癌新病例，男性患HPV相关口咽癌的几率是女性的四到五倍[130] 一般及行政费用情况 - 2024年第一季度一般及行政费用为1060万美元，较2023年同期的1390万美元有所下降[145] 利息收支情况 - 2024年第一季度利息收入为150万美元，较2023年同期的220万美元减少[146] - 2024年第一季度利息费用为17.8万美元，较2023年同期的31.3万美元减少[147] 现金流量情况 - 2024年第一季度经营活动净现金使用量为2880万美元，较2023年同期的3670万美元减少[153] - 2024年第一季度投资活动净现金流入为4540万美元，较2023年同期的1900万美元增加[155] - 2024年第一季度融资活动净现金使用量为1140万美元，较2023年同期的42.5万美元增加[156]