核心观点 - Lipella Pharmaceuticals的口服扁平苔藓治疗药物LP-10在2a期临床试验中展现出具有临床意义的改善效果 并将于2025年5月15日在国际口腔医学联合会议上进行 podium 报告 [1][2][3] 临床数据表现 - LP-10是一种他克莫司脂质体制剂 用于治疗症状性口腔扁平苔藓 该疾病会导致疼痛、白斑、肿胀和溃疡等口腔黏膜慢性炎症 [2] - 0.5 mg剂量组在主要终点显示出统计学显著和临床意义的改善(p < 0.05) 所有结局指标在第4周均显示显著性 [4] - 治疗期间观察到可见的病灶消退和溃疡消退 治疗效果在治疗期结束时最为明显 但在治疗结束后两周(第6周)效果逐渐下降 表明局部活性特征 [3][4] - 药物表现出良好的耐受性 仅需四周治疗即显示显著改善 [2][3] 研发进展与计划 - 完整入组试验的最终顶线结果预计在2025年第二季度公布 [3] - 研究为多中心剂量范围试验 评估0.25 mg、0.5 mg和1.0 mg三个他克莫司剂量水平的安全性和有效性 [4] - 该研究针对18岁及以上症状性口腔扁平苔癣成人患者 目前尚无FDA批准的治疗方案 [3][4] 公司背景 - Lipella Pharmaceuticals为临床阶段生物技术公司 专注于通过重新配方现有仿制药活性成分来开发新药 并针对未满足医疗需求的疾病优化新应用 [5] - 公司于2022年完成首次公开募股 [5]

文章核心观点 公司宣布其关于LP - 10治疗口腔扁平苔藓（OLP）的摘要被接受在国际会议上进行报告，试验数据显示LP - 10有良好耐受性和临床意义上的改善，有望为OLP患者提供安全有效的治疗选择 [1][2][3] 会议信息 - 2025年美国口腔医学学会（AAOM）和欧洲口腔医学协会（EAOM）联合国际会议将于5月14 - 17日在拉斯维加斯举行 [1] - 迈阿密癌症研究所的Alessandro Villa博士将于5月15日进行报告 [1] 研究内容 - 摘要题为“脂质体他克莫司（LP - 10）口腔冲洗液治疗口腔扁平苔藓：2a期多中心剂量范围试验的 topline 分析”，展示了评估LP - 10治疗有症状OLP患者的正在进行的试验数据 [2] - OLP是一种口腔黏膜慢性炎症性疾病，会导致疼痛、白斑、肿胀和溃疡 [2] - 口腔冲洗液显示出良好耐受性并产生了临床意义上的改善 [2] 公司观点 - 公司首席执行官Jonathan Kaufman表示，topline结果显示治疗四周后有显著改善，期待在2025年第二季度分享完整入组试验的最终topline结果 [3] - 公司首席医疗官Michael Chancellor称，临床指标有统计学上的显著改善，部分患者炎症和溃疡性病变有明显减轻，数据凸显LP - 10作为无FDA批准疗法的慢性疾病的非甾体治疗选择的潜力 [3] 研究详情 - OLP 2a期试验是多中心、剂量范围研究，评估LP - 10口腔冲洗液在有症状OLP成人患者中的安全性、耐受性和有效性，评估三个剂量水平的他克莫司（0.25 mg、0.5 mg和1.0 mg） [4] - 0.5 mg队列的topline结果显示在主要终点有统计学上显著且临床意义上的改善（p < 0.05），所有结果指标在第4周都有显著性 [4] - 治疗结束两周后的第6周观察到效果逐渐下降，表明治疗期间活性强，停药后恢复到基线水平 [4] 公司介绍 - Lipella Pharmaceuticals是临床阶段的生物技术公司，专注于通过重新配制现有仿制药中的活性成分并优化新应用来开发新药，目标是针对目前无批准药物疗法的有重大未满足需求的疾病 [5] - 公司于2022年完成首次公开募股 [5]

文章核心观点 - 利佩拉制药公司公布LP - 310治疗口腔扁平苔藓2a期试验第二队列积极顶线结果，试验已完成全部三个剂量队列入组，正推进2b期IND提交和更广泛监管互动 [1][3] 公司情况 - 利佩拉制药是临床阶段生物技术公司，2022年完成首次公开募股，专注重新配制现有仿制药活性成分开发新药，针对未满足医疗需求疾病 [13] 产品情况 - LP - 310是LP - 10创新口腔冲洗剂，旨在治疗口腔扁平苔藓，提供局部治疗效果同时减少全身暴露 [10] 试验情况 - 2a期多中心剂量范围临床试验评估LP - 310对有症状口腔扁平苔藓成年患者安全性、耐受性和有效性，包括0.25mg、0.5mg和1.0mg三个剂量水平，在美国七个地点进行，已报告前两个队列顶线数据，1.0mg队列正在入组，预计2025年上半年出结果 [11] 第二队列（0.50mg）结果 安全性和耐受性 - LP - 310耐受性良好，无治疗相关严重不良事件和患者退出，所有参与者成功坚持每日两次10毫升冲洗方案，药代动力学分析证实他克莫司水平在所有患者中检测不到或极低，证明其可提供局部益处而无全身毒性 [5] 有效性 - 多个患者报告和研究者测量疗效终点有统计学显著改善，强化其作为口腔扁平苔藓非甾体局部给药疗法潜力 [2] - 研究者整体评估（IGA）：基线3.42 ± 0.21，第1周改善到2.71 ± 0.30（p = 0.029），第4周1.71 ± 0.43（p = 0.007），第6周2.75 ± 0.34（p = 0.112） [7] - 网状、红斑和溃疡（REU）评分：基线26.91 ± 2.54，第1周降至17.02 ± 2.36（p = 0.003），第4周11.88 ± 2.91（p = 0.003），第6周18.47 ± 4.12（p = 0.028） [7] - 口腔扁平苔藓症状严重程度测量（OLPSSM）：基线14.92 ± 2.10，第1周降至9.87 ± 2.27（p = 0.032），第4周4.88 ± 2.15（p = 0.003），第6周8.42 ± 3.98（p = 0.028） [7] - 疼痛数字评分量表（NRS）：基线6.42 ± 0.75，第1周改善到4.25 ± 0.89（p = 0.003），第4周2.25 ± 1.09（p = 0.003），第6周3.52 ± 1.51（p = 0.028） [7] - 全球反应评估（GRA）：第4周有显著改善（p = 0.028） [7] 下一步计划 - 2025年第二季度公布2a期最终顶线结果 [8] - 推进与监管机构讨论，2025年底提交2b期试验研究性新药（IND）申请 [8] - 准备申请FDA突破性疗法认定 [9]

文章核心观点 - 临床阶段生物技术公司Lipella宣布其评估LP - 310治疗口腔扁平苔藓（OLP）的2a期多中心剂量范围试验完成入组，预计2025年第二季度公布最终队列（1.0mg）的 topline 结果 [1] 试验进展 - 2a期试验已在7个美国研究地点完成所有三个剂量队列（0.25mg、0.50mg和1.0mg他克莫司）的参与者入组 [1] - 公司已在头两个剂量队列中观察到令人鼓舞的安全性和有效性信号，包括疼痛、溃疡和炎症的显著减轻 [2] 试验介绍 - 2a期试验是一项多中心、剂量范围研究，旨在评估LP - 310对有症状的成年OLP患者的安全性、耐受性和初步疗效 [3] - 试验包括三个剂量水平，作为每日两次10毫升的口腔冲洗液给药四周，主要目标是评估LP - 310的安全性和药代动力学，次要终点是评估其对疼痛、炎症和口腔溃疡的影响 [3] 疾病信息 - OLP是一种慢性、T细胞介导的自身免疫性疾病，影响口腔黏膜，常导致疼痛性糜烂、炎症和溃疡性病变 [4] - 该疾病影响约600万美国人，目前尚无FDA批准的治疗方法 [4] 公司情况 - Lipella是一家临床阶段的生物技术公司，专注于通过重新配制现有仿制药中的活性成分并优化这些重新配制用于新应用来开发新药，目标是针对目前尚无批准药物疗法的重大未满足需求疾病 [5] - 公司于2022年完成首次公开募股 [5] 下一步计划 - 公司计划在2025年上半年报告1.0mg队列的 topline 结果 [7] - 公司计划在2025年底提交2b期试验的研究性新药（IND）申请 [7] - 公司将探索潜在的监管指定，包括突破性疗法指定 [7]

文章核心观点 临床阶段生物技术公司Lipella Pharmaceuticals宣布其联合创始人兼首席医疗官Michael Chancellor博士参与The Pharmaverse Podcast最新一期节目，节目探讨其从临床医学到生物技术领导的历程及公司相关情况，同时公司此前公布了候选产品LP - 310的积极2a期试验结果 [1][2][4] 公司动态 - Lipella Pharmaceuticals联合创始人兼首席医疗官Michael Chancellor博士参与The Pharmaverse Podcast最新一期节目，该节目由制药行业高管招聘人员Michael Pietrack主持 [1] - 节目名为“From Medicine to Biotech Innovation”，探讨Chancellor博士从临床医学到生物技术领导的历程，包括公司创新起源、早期生物技术运营复杂性、临床试验和筹款挑战以及公司上市过程 [2] - Chancellor博士分享其40年医学和药物开发职业生涯中的领导见解，该播客是聚焦领导力的系列节目，邀请制药和生物技术行业高管分享职业发展、行业趋势和领导策略见解 [3] - 2025年2月，公司报告其主要候选产品LP - 310治疗口腔扁平苔藓的2a期试验积极顶线结果，LP - 310在所有关键指标上显著减轻疼痛、溃疡和炎症，强化公司解决炎症性黏膜疾病未满足需求的承诺 [4] 公司介绍 - Lipella Pharmaceuticals是临床阶段生物技术公司，专注通过重新配制现有仿制药中的活性成分并优化用于新应用来开发新药，目标是尚无获批药物疗法的未满足需求重大疾病，公司于2022年完成首次公开募股 [5]

公司业务与产品概述 - 公司专注开发现有仿制药活性成分的新药，尚未商业化产品，预计几年内无产品销售收入[17][18] - 产品LP - 10用于治疗出血性膀胱炎，LP - 310用于治疗口腔扁平苔藓，LP - 410用于治疗口腔移植物抗宿主病，LP - 50用于治疗非肌肉浸润性膀胱癌[19][24][27] - 公司的亚稳脂质体药物递送平台载药量为10%（质量比）[32] - 公司产品开发采用505(b)(2)监管途径，预计可降低产品推向市场的成本、时间和风险[35] - 公司计划在美、欧、加、墨、澳等地区商业化LP - 10等产品[112] 产品相关疾病数据 - 口腔扁平苔藓恶变率约为1%[19] - 美国每年约有30000例口腔移植物抗宿主病患者[24] - 美国每年约有60,000名患者患有严重的辐射诱发的出血性膀胱炎（HC），另有约60,000名患者患有全身性化疗诱发的HC[36] - 化疗导致的HC病例死亡率接近4%[41] - 20% - 25%接受高剂量环磷酰胺治疗的患者会在治疗后数周或数月出现HC[45] - 美国每年潜在的严重HC新病例可能达到60,000例，美国HC年发病率估计在100,000 - 200,000例之间[46] - OLP影响全球超1%人口，在美国和欧洲超600万人，女性患病可能性是男性两倍[70] - 美国每年口腔GVHD患者约30000人，目前无FDA批准的局部药物治疗方案[79] 产品专利信息 - LP - 10首个美国专利2035年7月11日到期，可因监管延迟延长至14年，澳大利亚、加拿大、欧洲专利2034年10月22日到期[20] - LP - 310美国和澳大利亚专利分别于2035年7月11日、2034年11月9日和2034年10月22日到期，加拿大和欧洲专利2034年10月22日到期[23] - 公司于2020年5月5日获美国专利10,639,278，2035年7月11日到期；2022年6月14日获美国专利11,357,725，2034年11月9日到期等多项专利[90] 产品临床试验进展 - LP - 10的2a期临床试验于2021年2月15日开始，2023年第一季度公布结果[21] - LP - 310于2023年第三季度获FDA新药研究批准，2024年启动2a期试验，预计2025年第二季度完成[22] - LP - 310的2a期试验前两个剂量组的顶线数据将在2025年5月15日于拉斯维加斯举行的会议上展示[22][33] - 2019年12月23日，公司获得FDA对LP - 10的研究性新药（IND）批准[39] - 2020 - 2022年，公司与八个临床站点签署临床试验协议，开展LP - 10的剂量递增2a期临床试验[39] - 2023年1月，公司完成LP - 10的2a期剂量递增试验并报告结果[36][39] - 2023年11月10日，公司LP - 310获FDA的2a期剂量递增临床试验IND批准，2023年11月LP - 410获“孤儿药”指定用于治疗口腔GVHD[59] - 2024年第一季度公司提交LP - 310治疗OLP的2a期IND申请，预计2025年第二季度完成临床试验[59] - 2023年11月7日公司与FDA进行C类会议，同意提交以患者报告的肉眼血尿为主要终点的2b期双盲安慰剂对照试验，已完成提交[62] - LP - 10的2a期临床试验共13名受试者，4人在2mg组，4人在4mg组，5人在8mg组，所有受试者均耐受良好[64][65][66] - LP - 10的2a期临床试验结果显示3人完全缓解，7人部分缓解，3人无缓解[66] - 2024年第四季度，LP - 310多中心2a期临床试验第一队列完成给药，8名参与者接受0.25mg剂量，初步结果良好[76] - LP - 310试验预计2025年第二季度完成，前两个剂量队列的顶线数据将在2025年5月15日会议上展示，公司预计2025年下半年申请突破性疗法认定并开展2b期临床试验[77] - 公司LP - 410于2023年11月11日获“孤儿药”认定，2024年3月5日FDA批准其治疗口腔移植物抗宿主病（GVHD）的IND申请[78] - LP - 10将开展2b期临床试验，LP - 310预计2025年第二季度完成多中心2a期临床试验，LP - 410近期获FDA 2a期临床试验许可[145] 产品市场与收入预期 - LP - 10可解决的市场每年超过12万患者，包括约6万经历严重慢性膀胱出血的癌症幸存者和约6万化疗相关膀胱炎患者[56] - 若LP - 10获批，公司估计国内平均价格超2万美元/患者 - 年，预计年峰值需求约6万患者，占美国市场约50%，潜在年毛收入达12亿美元[58] - LP - 310治疗口腔扁平苔藓（OLP）预计每位患者每年花费约4000美元，每疗程收入约4000美元，潜在市场超9.8亿美元[74] 公司运营与人员情况 - 公司有约2000平方英尺的实验室、办公室和仓库空间用于研发，租约5年至2024年5月31日，可续租5年[82] - 公司CEO和CMO于2005年共同创立公司，CMO曾进行超75次临床试验[113] - 截至2025年3月26日，公司有5名全职和2名兼职员工，无集体谈判协议[115] - 公司主要行政办公室位于宾夕法尼亚州匹兹堡，电话(412) 894 - 1853，网站www.lipella.com [117] - 公司网站“投资者”板块免费提供所有SEC文件[118] - 公司通过股权和现金奖励激励员工、顾问、咨询师和董事[116] 公司财务状况 - 2024和2023年财报被出具持续经营保留意见，公司自成立以来持续净亏损，预计未来仍将亏损[127][128] - 截至2024年12月31日，累计亏损约1534.01万美元，其中2024年净亏损约501.63万美元，2023年累计亏损约1032.38万美元，净亏损约461.90万美元[129] 公司资金与发展需求 - 公司需筹集额外资金以推进产品候选药物获批及商业化，资金可能无法按可接受条款获得[134] - 未来资本需求取决于产品候选药物试验进展、制造成本、监管审批等多因素[135][136][139] 公司面临的风险与挑战 - 产品候选药物开发时间长、成本高且不确定，获批后也可能无法商业成功[137] - 公司部分由政府赠款支持，但未来赠款可能减少或取消，影响产品候选药物开发[138] - 若LP - 10或LP - 310等产品候选药物无法获批、获目标适应症或获市场认可，公司盈利可能延迟多年[133] - 公司收到纳斯达克通知，未遵守某些持续上市要求，若无法恢复合规，可能被摘牌[130] - 公司依赖联邦拨款开展研究，需遵守相关法规和协议条款，否则会影响拨款、研究结果及公司运营和财务状况[140] - 美国联邦政府可能削减开支，或影响公司项目报销和资金获取，还会影响相关机构运作和药物研发审批进度[141] - 公司业务严重依赖领先产品候选药物LP - 10和LP - 310的成功商业化，若失败或延迟将对业务造成重大损害[142] - 公司虽报告LP - 10和LP - 310 2a期临床试验的积极顶线结果，但不能保证未来试验或商业化成功[149] - 公司产品候选药物未进入关键临床试验，可能多年无法启动和完成，且可能无法获得监管批准，影响公司运营[150] - 即使完成临床试验，公司也不确定能否获得产品候选药物的监管批准，且批准的适应症可能比预期窄[152] - LP - 10和LP - 310可能产生不良副作用，影响监管批准、商业潜力和公司声誉[154] - 公司产品管线基于新技术，难以预测开发时间和成本，以及获得监管批准的时间和费用[157] - 即使获得监管批准，产品候选药物仍需接受持续监管，若违反规定，监管机构可能采取限制措施[160] - 政府调查可能使公司耗费大量时间和资源应对，并产生负面宣传[163] - 美国FDA及外国监管机构政策变化或新法规出台，可能阻碍、限制或延迟公司产品候选药物的监管批准[164] - 即使产品候选药物获美国FDA批准，也未必能在其他国家获批，且外国审批程序可能更繁琐[165] - 公司LP - 10和LP - 410获FDA“孤儿药”指定，但该指定可能无法有效提供独家营销权[169] - 美国“孤儿药”获批后有7年营销排他期，但FDA在特定情况下可批准其他药物[171] - 公司拟通过505(b)(2)监管途径为LP - 10、LP - 310等产品候选药物申请FDA批准，若无法使用该途径，时间和资金成本将大幅增加[174] - 公司曾于2021年7月申请LP - 10的快速通道指定被拒，仍在寻求该指定，并预计2025年下半年为LP - 310申请突破性疗法指定[178] - 公司面临激烈竞争，竞争对手可能先获监管批准或开发出更先进有效的疗法[182] - 公司产品候选药物制造过程中，获取监管批准的时间不确定，若供应商不符合cGMP要求，可能导致生产延迟或中断[184] - 公司产品候选药物的制造工艺复杂且未经验证，扩大生产规模可能面临产量、质量和成本等问题[186] - 公司未来可能需依赖第三方进行产品制造，若第三方表现不佳，会影响产品临床研究和试验进度，增加成本和延误时间[187] - 若公司或第三方制造商未遵守cGMP法规，监管机构会实施制裁，对公司业务和财务状况造成重大损害[188] - 公司制造过程中存在污染、原材料短缺等风险，会导致临床开发和营销进度延迟，影响运营结果和声誉[189] - 公司制造所需部分原材料来自生物源，获取困难且可能受污染或召回，会影响产品开发和业务[190] - 公司市场开发组织规模小，若无法扩大能力或与第三方合作，可能无法产生产品收入[192] - 公司对产品市场机会的理解基于估计，若实际市场小于预期，会影响产品收入和业务[194] - 政府价格控制和定价法规变化会限制公司产品定价，影响收入和运营结果[196] - 新产品保险覆盖和报销情况不确定，若无法获得或维持，会限制产品营销和收入[198] - 美国和国外医疗立法改革会对公司业务和运营结果产生重大不利影响[204] - 公司可能面临联邦和州医疗欺诈、虚假索赔及隐私安全等法律风险，违规会面临重大处罚[208] - 确保与第三方业务安排符合医疗法规会产生大量成本，违规可能面临重大处罚[211] - 许多医疗法规未被充分解读，增加公司违规风险，应对违规会产生法律费用并分散管理精力[212] - 若无法管理运营规模和复杂性的预期增长，公司业绩可能受影响[213] - 公司成功高度依赖关键管理和技术人员，他们的流失可能产生重大不利影响[214] - 招募和留住合格员工和科学顾问对公司成功至关重要，目前人员和资源有限[215] - 员工、主要研究人员和顾问可能存在不当行为，会导致刑事和民事处罚及声誉损害[216] - 公司与主要研究人员的财务关系可能引发FDA质疑，影响药物候选产品审批[217] - 若违反环境、健康和安全法规，公司可能面临罚款、处罚或承担高额成本[218] - 公司工人补偿保险可能无法覆盖潜在责任，未对某些侵权索赔投保[219] - 遵守环境、健康和安全法规可能产生大量成本，违规会对公司产生重大不利影响[220] 药品监管相关 - 在美国，FDA依据FDCA、PHSA等法规监管药品，公司产品需获FDA批准才能上市，且后续需合规[92] - 药品在美国上市前需完成临床前实验室测试和体内研究，提交IND申请，获批后开展临床试验等[93]

交易概述 - Spartan Capital Securities 作为独家配售代理 成功完成了为 Lipella Pharmaceuticals Inc 进行的 3,788,000 美元私募配售 [1] - 交易所得款项将用于推进公司创新疗法研发 并满足一般公司运营资金需求 [2] - 交易详细情况将在公司提交给美国证券交易委员会的 8-K 表格中公布 [4] 参与方与评价 - Lipella Pharmaceuticals 首席执行官 Jonathan Kaufman 博士表示 将继续领导公司的突破性临床管线并推进变革性疗法 [2] - Spartan Capital Securities 首席执行官 John Lowry 赞扬了 Lipella 对医学创新和改善患者预后的奉献 并认为此次成功交易彰显了 Lipella 愿景的实力 [3] - 此次交易的法律顾问分别为 Sichenzia Ross Ference Carmel LLP（配售代理方）和 Sullivan & Worcester LLP（Lipella 方） [3] 公司背景 - Spartan Capital Securities 是一家提供全方位服务的精品投资银行 为机构客户和高净值个人提供全面的咨询服务 在资本募集、战略咨询和资产管理方面拥有专长 [6]

交易概述 - Spartan Capital Securities, LLC 作为独家配售代理，成功完成了为 Lipella Pharmaceuticals Inc. (Nasdaq: LIPO) 进行的 3,788,000 美元私募配售 [1] 资金用途与公司战略 - 本次私募所得款项将用于推进 Lipella 开发针对重大未满足医疗需求的创新疗法，并为一般公司用途提供资金 [2] - Lipella Pharmaceuticals 首席执行官 Jonathan Kaufman 博士致力于领导公司的突破性临床管线并推进变革性治疗 [2] 参与方评价与角色 - Spartan Capital Securities 首席执行官 John Lowry 表示，此次成功交易彰显了 Lipella 愿景的实力以及 Spartan Capital 致力于促成有影响力的投资机会 [3] - Sichenzia Ross Ference Carmel LLP 担任配售代理的法律顾问，Sullivan & Worcester LLP 担任 Lipella Pharmaceuticals Inc. 的法律顾问 [3] 信息披露与公司背景 - 交易详情将在公司提交给美国证券交易委员会的 8-K 表格中提供 [4] - Spartan Capital Securities, LLC 是一家提供全方位服务的精品投资银行，以为机构客户和高净值个人提供全面的咨询服务而闻名 [6]

药物临床数据与疗效 - LP-310在治疗口腔扁平苔藓的2a期多中心剂量范围试验中，显示出在疼痛、溃疡和炎症方面具有临床意义的显著改善[1] - 研究者在第1、4、6周观察到多个患者报告和研究者测量的疗效终点出现统计学显著改善，具体数据包括：研究者总体评估从基线3.50 ± 0.19改善至第1周2.75 ± 0.31、第4周1.75 ± 0.45、第6周2.80 ± 0.37[5] - 网状结构、红斑和溃疡评分从基线27.75 ± 2.71降低至第1周17.56 ± 2.51、第4周12.69 ± 3.06、第6周19.60 ± 4.31[5] - 口腔扁平苔藓症状严重程度测量从基线15.38 ± 2.20下降至第1周10.13 ± 2.34、第4周5.00 ± 2.28、第6周8.60 ± 4.06[5] - 疼痛数字评定量表从基线6.63 ± 0.80改善至第1周4.38 ± 0.96、第4周2.38 ± 1.15、第6周3.60 ± 1.63[5] 安全性特征与耐受性 - LP-310表现出良好的安全性特征，无产品相关的严重不良事件报告，研究中无患者退出[1][6] - 所有患者均坚持每日两次10 mL的漱口方案，药代动力学分析显示所有患者血液中他克莫司水平未检测到或极低，表明其具有局部获益而无全身毒性的潜力[6] - 在首个队列中，8名参与者每日两次接受0.25 mg剂量的LP-310，表明该剂量在成年症状性口腔扁平苔藓患者中具有安全性和耐受性[3] 疾病背景与市场机会 - 口腔扁平苔藓是一种慢性炎症性疾病，影响约600万美国人，目前尚无FDA批准的治疗方法[2] - 该疾病以灼痛、白色斑块、组织肿胀和开放性溃疡为特征，导致进食、饮水和说话不适[2] - LP-310是当前唯一正在开发用于口腔扁平苔藓治疗的漱口局部疗法[1] 临床试验进展与下一步计划 - 试验已推进至下一个更高剂量队列0.5 mg/10 mL，目前正在美国七个中心积极进行[3][9] - 公司计划在2025年上半年完成试验招募，并激活更多研究中心[7] - 关键里程碑包括在2025年下半年提交2b期临床试验新药研究申请，以及同期向FDA提交突破性疗法认定请求[7] - 第二个队列的顶线数据预计在2025年上半年获得[9] 公司战略与产品定位 - Lipella Pharmaceuticals是一家临床阶段生物技术公司，专注于通过重新配方现有仿制药中的活性成分来开发新药，并优化这些新配方用于新适应症[11] - 公司针对存在显著未满足需求的疾病领域，目前尚无批准药物疗法的市场[11] - LP-310是一种创新的LP-10他克莫司漱口制剂，旨在提供局部治疗效果同时最小化全身暴露[8]

文章核心观点 - 临床阶段生物技术公司Lipella Pharmaceuticals宣布其用于治疗口腔扁平苔藓（OLP）的漱口水LP - 310获得美国食品药品监督管理局（FDA）扩大使用计划（EAP）批准，这是公司解决OLP治疗重大未满足需求使命的关键里程碑，强化了LP - 310作为新治疗选择的潜力并支持其临床开发工作 [1][4] 公司信息 - Lipella Pharmaceuticals是临床阶段生物技术公司，专注通过重新配制现有仿制药中的活性成分开发创新疗法，针对目前无获批治疗方法、有重大未满足需求的疾病 [6] 产品信息 - LP - 310是LP - 10（他克莫司）的漱口水配方，旨在治疗OLP，可靶向炎症和免疫反应，实现局部治疗效果，减少全身暴露，降低长期使用类固醇的风险 [2][5] 疾病信息 - 口腔扁平苔藓是影响口腔黏膜的慢性炎症性疾病，常导致灼痛、白斑、组织肿胀和开放性溃疡，约600万美国人受影响，目前无FDA批准的疗法 [2] 扩大使用计划信息 - 扩大使用计划允许有严重或危及生命疾病且医疗需求未得到满足的患者在临床试验之外使用尚未获得FDA批准的治疗方法 [3] 临床试验信息 - 一项2a期多中心、剂量范围临床试验正在进行，以评估LP - 310对有症状OLP成年参与者的安全性、耐受性和有效性，试验包括三个剂量水平（0.25毫克、0.5毫克和1.0毫克他克莫司），在美国七个活跃地点进行，目前正在招募参与者 [5]