新闻核心事件概述 - Lexicon Pharmaceuticals公司宣布已向美国FDA提交了由第三方资助、研究者发起的索格列净（Zynquista，sotagliflozin）新增临床数据，以回应FDA于2024年12月发出的完全回应函[1] - FDA通知公司需要更多时间审查数据，原定9月底的Type D会议反馈预计将推迟至第四季度提供[1] - 此次数据提交旨在支持Zynquista作为胰岛素辅助疗法用于成人1型糖尿病患者血糖控制的新药申请（NDA）的重新提交[1] 监管背景与数据提交详情 - 2024年12月，FDA发出完全回应函，指出Zynquista存在糖尿病酮症酸中毒风险增加的担忧[2] - 基于后续与FDA的讨论，公司获得了Type D会议资格，并提交了来自三家机构的三项索格列净研究数据：Steno糖尿病中心（STENO1）、Joslin糖尿病中心（SUGARNSALT）和邓迪大学（SOPHIST）[2] - 提交的数据旨在支持Zynquista在1型糖尿病中的获益-风险特征[2] 药物索格列净（Zynquista）简介 - 索格列净是一种口服SGLT1/SGLT2双重抑制剂，通过Lexicon独特的基因科学方法发现[3] - SGLT2负责肾脏对葡萄糖和钠的重吸收，SGLT1负责胃肠道对葡萄糖和钠的吸收[3] - 该药物已在涉及约20,000名患者的多项临床研究中得到评估，覆盖心力衰竭、糖尿病和慢性肾病等多种患者群体[3] 公司Lexicon Pharmaceuticals背景 - Lexicon是一家生物制药公司，致力于开发改变患者生活的创新药物[5] - 通过Genome5000™项目，公司研究了近5,000个基因的作用和功能，确定了100多个在多种疾病中具有显著治疗潜力的蛋白质靶点[5] - 公司拥有包括神经性疼痛、肥厚型心肌病、肥胖、代谢等适应症在内的多个候选药物研发管线[5]

核心观点 - Lexicon Pharmaceuticals公布了其研究性药物Pilavapadin (LX9211) 用于治疗糖尿病周围神经性疼痛的2b期PROGRESS研究的积极临床数据 数据显示 每日一次10 mg剂量在第11周时使平均每日疼痛评分较基线降低2分 且耐受性良好 该药物有望成为二十多年来首个获批用于DPNP的非阿片类口服药物 公司已确定10 mg为最具临床意义的剂量并计划推进3期试验 [1][2][3][4] 药物疗效与临床数据 - 在2b期PROGRESS研究的事后分析中 排除20 mg组后 Pilavapadin 10 mg剂量组与安慰剂相比显示出名义上的显著差异 (p < 0.05) [3] - Pilavapadin 10 mg剂量在第11周时观察到具有临床意义的平均每日疼痛评分较基线降低2分 [1][3] - 先前的2a期RELIEF-DPN-1研究也证明Pilavapadin 10 mg能有效降低疼痛评分 [4] - 研究的主要终点是比较安慰剂组 评估从基线到第8周平均每日疼痛评分的变化 次要终点包括从基线到第8周的灼痛和疼痛对睡眠干扰的变化 [8] 药物特性与作用机制 - Pilavapadin (LX9211) 是一种强效、每日一次、口服、选择性的研究性AAK1小分子抑制剂 AAK1是神经性疼痛的新靶点 [6] - 该药物通过抑制疼痛信号传导中涉及的神经递质的再摄取和回收来发挥作用 而不影响阿片类通路 [6] - 临床前研究表明 Pilavapadin具有中枢神经系统渗透性 并在神经性疼痛模型中减少疼痛行为 且不影响阿片类通路 [6] 疾病背景与市场潜力 - 糖尿病周围神经性疼痛是糖尿病一种非常普遍但常被忽视的致残性慢性并发症 美国约有900万患者受其影响 [4] - DPNP估计影响30%的1型糖尿病患者和50%的2型糖尿病患者 [4] - DPNP需要新的非阿片类治疗方法 Pilavapadin有潜力成为二十多年来首个获批用于DPNP的非阿片类口服药物 [2][4] 临床试验设计细节 - PROGRESS研究是一项2b期剂量探索研究 于2023年12月开始 共入组了496名被诊断为糖尿病且患有中度至重度DPNP的成年患者 [7][8] - 研究评估了三个治疗组 分别接受每日一次10 mg Pilavapadin 20 mg Pilavapadin 或前7天20 mg之后10 mg Pilavapadin的治疗 [2][8] - 研究设计允许患者继续使用一种稳定剂量的DPNP疗法 这符合新DPNP药物在实际中的可能使用方式 [8] 公司动态与后续计划 - Lexicon Pharmaceuticals在2025年3月公布了PROGRESS试验的顶线结果 [5] - 公司计划在2025年10月13日至14日即将举行的疼痛治疗峰会上展示其2期研究的更多分析结果 [5] - 公司通过其Genome5000™基因组学靶点发现平台 研究了近5000个基因的作用和功能 并确定了100多个具有重大治疗潜力的蛋白质靶点 [9] - 公司拥有针对神经性疼痛、肥厚型心肌病、肥胖、代谢等适应症的在研药物管线 [9]

药物数据发布计划 - 公司宣布将在三个即将举行的医学会议上公布其研究性药物pilavapadin（LX9211）用于治疗糖尿病周围神经性疼痛（DPNP）的临床数据 [1] - 数据发布安排包括：NeuroDiab会议（9月11-14日，罗马尼亚布加勒斯特）[2]、欧洲糖尿病研究协会（EASD）会议（9月16-19日，奥地利维也纳）[3]以及Arrowhead第19届疼痛治疗峰会（10月13-14日，美国圣地亚哥）[4] 药物机制与特性 - Pilavapadin是一种强效、每日一次、口服的研究性小分子AAK1抑制剂，该靶点是神经性疼痛的新靶点 [5] - 该药物通过抑制疼痛信号传导中涉及的神经递质的再摄取和再循环发挥作用，且不影响阿片类通路 [5] - 临床前研究表明pilavapadin具有中枢神经系统渗透性，并在神经性疼痛模型中显示出减轻疼痛行为的效果 [5] 关键临床数据展示详情 - 在NeuroDiab会议上，将于2025年9月13日（周六）中欧夏令时间11:15进行题为"疼痛性糖尿病神经病变的新希望：口服非阿片类AAK1抑制剂Pilavapadin近期完成的临床试验结果"的讲座 [7] - 在EASD会议上，将于2025年9月17日（周三）中欧夏令时间10:30在Sofia厅进行题为"Pilavapadin治疗糖尿病周围神经性疼痛（DPNP）：一项2b期剂量范围、随机、安慰剂对照、多中心研究结果"的口头报告 [7] - 在Arrowhead疼痛治疗峰会上，将于2025年10月13日（周一）太平洋时间下午3:25展示题为"Pilavapadin在神经性疼痛中的应用：针对糖尿病周围神经性疼痛患者的2b期PROGRESS试验结果"的海报 [7] 公司研发平台与管线 - 公司是一家生物制药公司，拥有独特的基因组学靶点发现平台Genome5000™，该平台研究了近5,000个基因的作用和功能，并确定了100多个具有重大治疗潜力的蛋白质靶点 [6] - 公司拥有涵盖神经性疼痛、肥厚型心肌病（HCM）、肥胖、代谢及其他适应症的一系列有前景的候选药物管线 [8]

公司概况 * 公司为专注于心血管医学及相关疾病的生物制药公司Lexicon Pharmaceuticals (NasdaqGS:LXRX) [1] 核心产品管线进展与战略 产品一：Pilibapadin (AAK1抑制剂，口服，每日一次) * **核心适应症与临床进展**：主要适应症为糖尿病周围神经性疼痛，已完成整个二期项目，正在准备与FDA进行二期结束会议 [2][4] 已完成二期研究的适应症还包括带状疱疹后神经痛，结果为阳性 [4] 正在计划针对痉挛状态的潜在二期研究 [4] 计划在2025年9月/10月于多个会议发布大量数据，包括在NUPCIG上公布的化疗诱导神经病变和多发性硬化疼痛的临床前数据 [10] 最终重要的PROGRESS研究数据将在2025年9月的Neurodiab和AASD会议上公布，全面的二期平台数据将在10月的疼痛治疗峰会上展示 [11] * **关键数据与结论**：科学顾问委员会确认pilibapadin具有强大的生物活性和临床意义 [6][7] 10mg剂量被明确确定为将进入三期的剂量，其耐受性和安全性可接受，与DPNP领域使用的其他药物一致 [8] 已进行三项阳性的二期试验，是神经性疼痛领域显示与安慰剂分离的领先药物 [9] 拥有大量安全性和耐受性信息以及良好的知识产权状况 [10] * **开发与注册策略**：计划进行两项三期试验，设计将类似于PROGRESS研究，但每项试验仅设安慰剂和活性药物两个组别，以提高成功率 [25][26] 目标是获得约20年来首个治疗DPNP的非阿片类口服药物的批准 [12] * **合作与商业化**：正在就DPNP及其他适应症进行pilibapadin的合作讨论，采取灵活的交易方式以获取最佳财务前景并利用口服药物的优势 [5][6] 与诺和诺德就LX9851达成了全球许可协议，包含可观的首付款、里程碑付款和特许权使用费 [5] 产品二：Sotagliflozin (SGLT1/2抑制剂) * **核心适应症与临床进展**： * **肥厚型心肌病**：正在进行的SONATA三期试验，预计2026年完成入组 [4] 已加速患者招募，所有研究中心将在第三季度末启动并运行 [18] 试验入组标准中射血分数可低至50% [14] 欧洲心脏病学会会议信息显示，当前HCM的一线治疗药物β受体阻滞剂不仅无效，甚至可能有害，这为sotagliflozin作为潜在一线药物创造了机会 [13][14] * **射血分数保留的心力衰竭**：正在通过合作伙伴Vieitrace在美国和欧洲以外地区推进HFpEF的监管申报，进展顺利 [3][18] * **其他研究**：SOTA-PCARDIA研究关注HFpEF的心肾获益，数据预计在2025年底前获得；SOTA-CROSS研究关注症状性非梗阻性HCM，主要终点为运动能力 [16][27] * **产品优势与市场定位**：因其SGLT1机制，被认为是HFpEF和HCM领域的首选SGLT抑制剂 [4] 是唯一作用于心脏内外的HCM药物，可直接减少心力衰竭、主要不良心血管事件和中风 [13] 在社区心脏病学中，HFpEF和非梗阻性HCM表现相似，而sotagliflozin已拥有HFpEF适应症，且可能用于非梗阻性HCM，结合β受体阻滞剂受到质疑，使其有潜力成为安全、有效的一线首选药物 [16][17] HCM在美国约有100万患者，存在巨大未满足需求，且过去10-20年该领域创新很少 [12][13] * **试验互补性**：SOTA-CROSS研究将展示形态学变化，补充SONATA试验，证明sotagliflozin直接针对疾病的根本病理生理学 [27] 产品三：LX9851 (与诺和诺德合作) * **进展**：即将在2025年底前完成所有研发支持性研究，以便合作伙伴诺和诺德提交完整数据包 [3][19] 产品四：Zynquista (Sotagliflozin，用于1型糖尿病) * **监管状态**：公司收到了FDA于2024年12月发布的完整回复函，但FDA在CRL中给予了积极鼓励 [18][19] * **FDA的反馈与后续计划**：FDA表示将以务实的方式接受来自非公司发起的、前瞻性的研究者发起研究的数据 [19] FDA认为1型糖尿病存在巨大未满足需求，并认可Zynquista已显示出显著的疗效信号 [19] FDA希望与公司合作，继续评估Zynquista在1型糖尿病中的潜力 [19] 公司将继续推进此路径，但不会进行进一步投资，而是依靠研究者发起的研究 [20] 目标人群是整体1型糖尿病患者，而非仅限于合并慢性肾病的患者 [21][23] FDA希望看到与有益风险效益特征相符的糖尿病酮症酸中毒发生率证据 [23] 公司战略与运营重点 * **战略聚焦**：2025年初，公司决定聚焦于其核心专长领域——心脏代谢医学，以及其有业务存在的美国市场 [5] * **合作授权**：已将sotagliflozin在美国和欧洲以外的所有适应症授权给Vieitrace [5] 与诺和诺德就LX9851达成了全球授权协议 [5] 正在积极推进pilibapadin的合作讨论 [18] * **研发效率**：通过简化试验设计（如pilibapadin三期试验采用两组设计）来管理安慰剂反应和提高成功率 [25][26] 其他重要信息 * **竞争环境**：HCM领域的心肌肌球蛋白抑制剂目前市场渗透率很低，仅约占总可寻址市场的1% [13] 与SONATA试验同时进行的Odyssey和Maple两大试验现已结束，这可能有利于SONATA试验的入组 [28] * **患者视角**：在疼痛治疗领域，患者非常渴望获得新的非阿片类口服药物，因为该领域创新不足 [11]

公司动态：NDA重新提交进展 - Lexicon Pharmaceuticals已向美国FDA提交了来自第三方资助、研究者发起的临床试验的额外临床数据，旨在支持Zynquista（sotagliflozin）新药申请（NDA）的重新提交 [1] - 此次数据提交是针对FDA于2024年12月发出的完整回复函，该函提及了对糖尿病酮症酸中毒风险增加的担忧 [2] - 公司已获得FDA的D类会议资格，并提交了来自Steno糖尿病中心（STENO1）、Joslin糖尿病中心（SUGARNSALT）和邓迪大学（SOPHIST）的三项正在进行的研究数据，以支持Zynquista在1型糖尿病中的获益-风险特征 [2] 产品与研发：Zynquista（sotagliflozin）详情 - Zynquista（sotagliflozin）是一种口服SGLT1/SGLT2双重抑制剂，作为胰岛素的辅助疗法，用于成人1型糖尿病患者的血糖控制 [1] - SGLT2负责肾脏对葡萄糖和钠的重吸收，SGLT1负责胃肠道对葡萄糖和钠的吸收 [3] - 该药物已在大约20,000名患者参与的临床研究中，针对心力衰竭、糖尿病和慢性肾病等多种患者群体进行了研究 [3] - 公司首席执行官表示，尽管公司已不再投资于Zynquista的临床项目，但仍致力于探索所有机会将该药物带给患者 [3] 公司战略与管线 - Lexicon Pharmaceuticals是一家生物制药公司，致力于研发改变患者生活的创新药物 [5] - 通过其独特的基因组学靶点发现平台Genome5000™，公司科学家研究了近5,000个基因的作用和功能，并确定了超过100个在一系列疾病中具有重要治疗潜力的蛋白质靶点 [5] - 公司拥有针对神经性疼痛、肥厚型心肌病（HCM）、肥胖、代谢及其他适应症的一系列处于发现、临床和临床前开发阶段的候选药物管线 [5] 后续计划与时间表 - 公司正在寻求与FDA就Zynquista NDA重新提交的合理前进路径达成一致 [1] - 预计将在9月底前获得FDA关于D类会议的反馈 [1]

核心观点 - Lexicon Pharmaceuticals宣布其在研药物pilavapadin在化疗诱导周围神经病变和多发性硬化临床前模型中显示减轻神经性疼痛效果 该药物通过抑制新型靶点AAK1调节疼痛信号 公司同时将公布其针对糖尿病周围神经病变疼痛的2b期研究设计[1][2][3] 药物研发进展 - Pilavapadin在化疗诱导周围神经病变和多发性硬化临床前模型中表现出减轻神经性疼痛的效果[1] - 药物获得美国FDA快速通道资格 用于开发治疗糖尿病周围神经病变疼痛[4] - 公司将于2025年9月6日在柏林神经性疼痛国际会议上展示相关研究海报[7] 药物特性 - Pilavapadin是一种强效每日一次口服选择性小分子AAK1抑制剂 通过抑制神经递质再摄取和回收来调节疼痛信号 不影响阿片通路[3] - 临床前研究显示药物具有中枢神经系统渗透性 在神经性疼痛模型中减轻疼痛行为[3] - AAK1抑制剂被证明是治疗多种神经性疼痛疾病的有效靶点[2] 公司研发能力 - Lexicon拥有独特的基因组学靶点发现平台Genome5000™ 研究了近5000个基因的作用和功能 识别出100多个具有重要治疗潜力的蛋白质靶点[5] - 公司研发管线包含多个在神经性疼痛 肥厚型心肌病 肥胖 代谢等领域的临床前和临床阶段候选药物[5] - 公司专注于通过精确靶向蛋白质来发现和开发创新药物[5]

公司战略调整 - 公司年初重新定位为纯研发型企业 专注于管线开发 [1] - 战略调整后三大主要资产管线取得重大进展 [1] 研发管线进展 - LX9851为临床前阶段资产 针对肥胖及相关适应症 [1] - 第一季度与诺和诺德签署全球独家授权协议 [1] - 授权覆盖LX9851资产的全球范围 [1] 运营时间节点 - 前三分之二年度业务繁忙 [1] - 后三分之一年度预计将保持高度忙碌状态 [1] - 资产开发按时间顺序推进 LX9851为年初首个重要节点 [1]

公司概况 * 公司为Lexicon Pharmaceuticals (LXRX) 专注于研发的纯生物技术公司 拥有三条主要研发管线[4] 核心产品与研发进展 **Sotagliflozin (SOTA) - 心肾代谢领域** * 核心产品Sotagliflozin是一种SGLT1/2双重抑制剂 目前已在PEPFAR市场销售用于心衰治疗 销售情况与去年相当[6] * 公司对其在肥厚型心肌病(HCM)中的应用充满信心 关键III期试验SONARDA正在顺利推进 目标在2026年完成所有患者入组[7] * 在近期欧洲心脏病学会(ESC)上公布的SCORED和SOLOIST试验汇总分析显示 在超过12000名心衰患者中 Sotagliflozin在不同年龄组(包括75岁以上)均表现出持续的有效性和一致的安全性 相对风险降低一致[10] * 与单纯SGLT2抑制剂相比 Sotagliflozin在近期心衰恶化患者中表现出更优疗效 其降低60天再入院和心血管死亡风险达50% 而达格列净(dapagliflozin)的同类试验仅降低10-15%且未达到终点[11][12] * 公司认为Sotagliflozin对心脏能量代谢有独特作用 这对HCM治疗尤为重要 其作用机制超越SGLT2抑制剂[13][14] * 公司战略定位Sotagliflozin作为射血分数保留的心衰(HFpEF)和HCM(包括梗阻性和非梗阻性)的首选一线治疗药物 因两者临床表现相似[17][23][24][35] **Pilovapitan (LX9851) - 神经病理性疼痛领域** * Pilovapitan是一种新型非阿片类药物治疗糖尿病周围神经病变性疼痛(DPNP)及其他相关疾病 已完成PROGRESS IIb期研究[5] * 公司已深入分析数据数月 确定10mg剂量将推进至III期试验 计划于明年年初启动 有望成为20多年来首个获批用于DPNP的口服非阿片类药物[5] * 计划于今年年底前召开II期结束会议 与FDA确认III期试验设计 包括剂量和试验方案[62] * III期项目计划包括两项关键试验 每项试验约700名患者(每组350名) 采用单活性药与安慰剂对照的双臂设计[64] * 公司拥有广泛的II期数据库 包括超过700名接受治疗的患者 其中650多名来自DPNP研究 50多名来自带状疱疹后神经痛(PHN)研究 对其有深入了解[65] * 公司计划为该项目寻求合作伙伴 进行全球授权 合作讨论已深入进行[77][79] **LX9851 - 肥胖症领域** * 临床前资产LX9851用于治疗肥胖及相关疾病 已于第一季度授权给诺和诺德(Novo Nordisk) 授予其全球独家许可权[4] 行业动态与竞争格局 **HCM竞争格局与试验解读** * 百时美施贵宝(BMS)的mavacamten在非梗阻性HCM的ODYSSEY试验中未达到其主要终点[27][28] * Cytokinetics的aficamten在梗阻性HCM的MAPLE试验中对比β阻滞剂显示成功 但同时也揭示β阻滞剂可能造成危害 试验结束时β阻滞剂组终点比开始时更差[32][33] * MAPLE试验结果引发对β阻滞剂作为HCM一线治疗的重新思考 为Sotagliflozin可能成为一线治疗创造了机会[34][35] * Cytokinetics的另一项非梗阻性HCM试验Acacia已完成入组 预计明年完成[31] **试验设计差异** * Lexicon的SONARTA试验是唯一同时纳入梗阻性和非梗阻性HCM患者的试验 主要终点为堪萨斯城心肌病问卷(KCCQ)评分[40] * 与心肌肌球蛋白抑制剂(CMI)试验相比 SONARTA试验的入组标准更宽松(允许射血分数低至50%或55%) 监测负担更轻(仅需3次超声心动图 而Acacia试验需9次)[45][47] * 试验允许患者入组时使用任何背景治疗(包括β阻滞剂 钙通道阻滞剂 地高辛 CMI) 关键入组标准为HCM诊断和KCCQ评分低于85[46][54] 重要数据与事件时间表 **近期催化剂** * **2025年9月:** 多个医学会议将有数据展示 全面公布II期项目数据[6][81] * **2025年10月:** 计划在圣迭戈的疼痛会议(Arrowhead meeting)上展示全部II期项目数据[81][83][84] * **2025年底:** 计划进行Pilovapitan的II期结束会议[5][62] * **2026年:** 目标完成SONARDA试验的所有患者入组[7] Cytokinetics的Acacia试验预计完成[31] * **2027年:** 预计获得SONARTA试验的KCCQ数据[59] 商业策略与合作伙伴 * 公司战略重心已转向纯研发公司 专注于管线[4] * 积极为Pilovapitan项目寻求合作伙伴 进行全球授权 合作讨论已深入进行 目标是找到能长期投入该机制的合作伙伴[77][79] * Sotagliflozin在心衰市场的推广面临SGLT类药物整体竞争的支付方挑战 但公司看好其在HCM领域的独家机会[23]

疾病背景与市场机会 - 糖尿病神经病变是1型和2型糖尿病患者的主要并发症 近半数患者在一生中会经历此病症[2] - 其中约25%-30%患者患有糖尿病周围神经病变性疼痛(DPNP) 症状包括灼烧感、刺痛、麻木等 严重影响生活质量[2] - DPNP的及时诊断和有效管理对减轻患者负担至关重要 现有非处方和处方止痛药治疗效果有限[1][2] 产品研发进展 - Pilavapadin是一种强效、每日一次口服给药的选择性AAK1小分子抑制剂 通过抑制疼痛信号相关神经递质的再摄取和循环发挥作用 不影响阿片通路[3] - 该药物已获得美国FDA快速通道资格 用于开发治疗DPNP[4] - 临床前研究显示Pilavapadin具有中枢神经系统渗透性 在神经病理性疼痛模型中减少疼痛行为 且不影响阿片通路[3] 公司技术平台 - Lexicon Pharmaceuticals通过Genome5000™基因组学靶点发现平台研究了近5000个基因的作用和功能[5] - 公司已识别出100多个具有显著治疗潜力的蛋白质靶点 涵盖神经病理性疼痛、肥厚型心肌病、肥胖和新陈代谢等领域[5] - 公司拥有包括Pilavapadin在内的一系列处于发现和临床前开发阶段的候选药物管线[5] 学术交流安排 - 关于DPNP患者调研结果的海报展示将于2025年9月4日下午4:00-5:30在拉斯维加斯Cosmopolitan酒店四层展厅进行[7] - 展示编号为53 标题为"倾听糖尿病周围神经病变性疼痛患者：来自患者调研的见解以指导Pilavapadin的先进临床开发"[7] - 展示人员包括医学传播高级总监Belinda Hardin和发现部门高级副总裁Suma Gopinathan博士[7]

临床数据核心发现 - Sotagliflozin在老年患者（包括65岁及以上和75岁及以上高龄人群）中显示出显著益处，可降低心力衰竭终点事件和主要不良心血管事件（MACE）风险，且效果不受年龄影响[1][3] - 与安慰剂相比，Sotagliflozin显著降低主要复合终点（总心血管死亡、心力衰竭住院或心力衰竭紧急就诊）发生率，整体风险比为0.72（8.5 vs 11.8 事件/100人年）[5] - 与安慰剂相比，Sotagliflozin同样显著降低总MACE发生率，整体风险比为0.80（5.7 vs 7.1 事件/100人年），在不同年龄组中效果一致[6] 研究设计与人群 - 此次分析为对SCORED和SOLOIST-WHF两项关键III期研究的汇总分析，数据集包含近12，000名参与者，其中约70%（8，218名）为65岁及以上患者[2][4] - 研究人群的中位年龄为69岁，50%患者（5，900名）接受Sotagliflozin治疗，50%患者（5，906名）接受安慰剂治疗[4] 药物机制与研发背景 - Sotagliflozin是一种首创的双重钠-葡萄糖协同转运蛋白1和2（SGLT-1和SGLT-2）口服抑制剂，由公司通过其独特的基因科学方法发现[7] - 该药物已在涉及约20，000名患者的临床研究中针对心力衰竭、糖尿病和慢性肾病等多种适应症进行评估，并正针对另一种心脏疾病——肥厚型心肌病（HCM）进行研究[7] - 公司拥有独特的基因组学靶点发现平台Genome5000™，研究了近5，000个基因的功能，识别出100多个具有重要治疗潜力的蛋白质靶点[8] 专家观点与未来方向 - 研究作者指出，该发现对于SGLT抑制剂而言是独特的，表明所有年龄段患者均能从Sotagliflozin治疗中获益[3] - 未来研究方向可能聚焦于Sotagliflozin对射血分数保留的心力衰竭（HFpEF）患者的益处，该人群通常年龄更大且女性比例更高[3]