财务数据关键指标变化 - 2024年研发费用为1770万美元，2023年为1950万美元，减少180万美元[14] - 2024年一般及行政费用为880万美元，2023年为1000万美元，减少120万美元[15] - 截至2024年12月31日，公司现金及现金等价物为430万美元，2025年2月融资活动获得930万美元，预计可支撑运营至2025年第三季度[16] 临床试验相关数据关键指标变化 - MIRACLE试验A部分前75 - 90名受试者将按1:1:1随机分组，分别接受高剂量阿糖胞苷联合安慰剂、190mg/m²的安那霉素或230mg/m²的安那霉素[5] - MIRACLE试验预计2025年下半年首次揭盲45名受试者数据，2026年上半年第二次揭盲75 - 90名受试者数据[5] - MIRACLE试验B部分约220名受试者将按1:1随机分组，接受高剂量阿糖胞苷加安慰剂或高剂量阿糖胞苷加最佳剂量安那霉素[8] - 软组织肉瘤肺转移的2期临床试验已完成入组，临床研究报告预计2025年4月底发布[10] - 2025年第一季度MIRACLE试验将迎来首位受试者入组并接受治疗[12] - 2025年下半年将进行MIRACLE试验45名受试者的数据读出和疗效/安全性审查[12] - 2028年将开始提交滚动新药申请（NDA），用于治疗复发或难治性急性髓系白血病[12]

文章核心观点 公司是晚期制药公司，公布2024财年财务结果，MIRACLE试验持续推进，有望在2025年一季度治疗首例受试者，2025年下半年公布初步数据，未来有多个潜在价值驱动里程碑 [1][2] 临床开发进展 复发或难治性急性髓系白血病（R/R AML） - 公司在3期关键试验中评估Annamycin与阿糖胞苷联用治疗R/R AML，MIRACLE试验将在全球开展 [4] - MIRACLE是2B/3期临床试验，采用适应性设计，前75 - 90名受试者在A部分随机分组，公司预计2025年下半年首次揭盲45名受试者数据，2026年上半年第二次揭盲 [5] - 公司获得多项进展，包括欧洲专利申请排他权、FDA积极指导、欧洲首个国家监管批准、美国机构审查委员会批准等 [6] - 早期活动包括乌克兰多名首例受试者正在筛选，预计3月底开始治疗，格鲁吉亚和埃及近期获得伦理委员会批准，多个站点评估和启动访问正在进行或安排中 [7] - 试验B部分约220名额外受试者将随机接受高剂量阿糖胞苷加安慰剂或最佳剂量Annamycin [8] 软组织肉瘤（STS）肺转移 - 公司完成美国1B/2期临床试验2期部分的受试者招募，评估Annamycin单药治疗STS肺转移，临床研究报告已完成但未提交，预计2025年4月底发布 [10] 预期里程碑 Annamycin AML开发计划 - 2025年1 - 3季度更新MIRACLE试验站点选择/各国批准情况，1季度首例受试者入组并治疗，2025年更新招募情况 [14] - 2025年下半年公布45名受试者数据，2025 - 2026年评估数据对监管途径的影响并更新招募情况 [14] - 2026年上半年公布约75 - 90名受试者中期疗效和安全性数据并确定最佳剂量 [14] - 2027年开始MIRACLE2三线受试者入组，二线受试者招募结束 [14] - 2028年公布二线受试者主要疗效数据，开始滚动提交新药申请以加速批准 [14] Annamycin STS肺转移开发计划 - 2025年上半年完成MB - 107最终数据读取，2025年确定下一阶段开发/关键研究者发起试验计划 [15] 财务结果总结 - 2024年和2023年研发费用分别为1770万美元和1950万美元，减少180万美元主要与2023年WPD sublicense终止有关 [12] - 2024年和2023年一般及行政费用分别为880万美元和1000万美元，减少120万美元主要归因于监管和法律服务、咨询及顾问费用减少 [13] - 截至2024年12月31日，公司现金及现金等价物为430万美元，公司认为现有资金加上2025年2月融资所得930万美元足以支持运营至2025年第三季度 [16] 会议与网络直播 - 公司管理层将于2025年3月24日上午8:30举办季度电话会议和网络直播，参与者可通过拨打指定号码或在公司网站观看，直播将存档90天 [17][18] 公司介绍 - 公司是3期临床阶段制药公司，推进针对难治性肿瘤和病毒的候选药物管线，主要项目Annamycin用于治疗R/R AML和STS肺转移 [19] - 公司还在开发WP1066治疗脑肿瘤、胰腺癌等癌症，以及包括WP1122在内的抗代谢物组合用于治疗病毒和癌症 [21]

Annamycin临床试验进展 - 公司正在进行评估Annamycin与Cytarabine联合治疗复发/难治性急性髓系白血病（AML）的3期关键试验，2025年底将进行数据中期揭盲，2026年上半年进行额外揭盲[22] - 2024年公司开展三项关于Annamycin的1B/2期临床试验，两项内部资助，一项外部资助[38] - MB - 106试验招募22名受试者，公司于2024年7月与FDA进行2期结束会议[38][39] - MIRACLE试验将是全球试验，计划采用双盲、安慰剂对照设计，以约一个月时的完全缓解为主要终点[39] - MIRACLE试验A部分前75 - 90名受试者按1:1:1随机分组，预计2025年下半年首次揭盲45名受试者数据，2026年上半年第二次揭盲[41] - MIRACLE试验B部分约220名受试者按1:1随机分组，接受高剂量阿糖胞苷加安慰剂或加最佳剂量的Annamycin[42] - 2024年1月底公司完成二线受试者招募，开始准备与FDA的2期结束会议，年底结束所有招募[83] - MB - 106临床试验共招募22名受试者，1b期接受多种前期治疗受试者，2期开放1至3线治疗[84] - 2024年7月公司宣布MB - 108与FDA的2期结束会议完成，将开展2B/3期关键试验[86] - 2024年11月公司修改MB - 104新药研究申请，2025年2月收到FDA反馈，将3期关键试验规模减至220人[87] - MIRACLE试验第一阶段75至90名受试者随机分组，预计2025年下半年和2026年上半年分别进行两次揭盲[89] - MIRACLE试验第二阶段约220名受试者随机分组，选择最佳剂量基于安全性、药代动力学和疗效平衡[90] Annamycin疗效与安全性数据 - Annamycin与Cytarabine联合治疗复发/难治性AML作为二线疗法，完全缓解（CR）率为50%，综合完全缓解（CRc）率为60%，CRc持续时间约9个月且在增加，总生存期（OS）率约11个月且在增加（N = 10）[25] - Annamycin在五项临床试验中显示无心脏毒性（N = 84），部分患者安全剂量达典型蒽环类药物终身最大允许剂量的五倍[25] - Annamycin在MB - 105试验的最后一组中客观缓解率（ORR）为80%[34] - Annamycin与Cytarabine联合的MB - 106试验中，1B/2期所有患者CR率36%，二线和三线患者CR率43%，二线患者CR率50%、CRc率60%，所有CR持续时间约12个月且在增加[34] - Annamycin的MB - 107试验初步中位四线总生存期约10个月[34] - 截至目前，84名接受Annamycin治疗的受试者显示出无心脏毒性和潜在疗效[46] - 公司内部资助试验中77名受试者里，56名治疗剂量超过FDA终身最大蒽环类药物限制550mg/m²，1名达3420mg/m²，均无心脏毒性证据[56] - MB - 105试验确定Annamycin的推荐二期剂量（RP2D）为240mg/m²，共入组20名受试者，药物相关严重不良事件（SAE）中中性粒细胞减少症65%、血小板减少症50%等[68] - MB - 105试验最后一组5名受试者接受全疗程Annamycin治疗，客观缓解率（ORR）为80%[71] - AnnAraC治疗AML小鼠模型中位生存期为56 - 76天，与Annamycin单药相比OS改善68%，与Cytarabine单药相比OS增加241%[72] - MB - 106试验中，作为一线 - 七线治疗招募22名受试者，可评估的完全缓解率为41%；作为二线和三线治疗招募14名受试者，可评估的完全缓解率为50%；作为二线治疗招募10名受试者，可评估的完全缓解率为60%[76] - MB - 106试验第一队列Annamycin剂量为190mg/m²，第二队列增加到230mg/m²，第二队列一名受试者因对Cytarabine过敏反应被替换，该剂量被认为安全并作为推荐的扩展阶段剂量[80][82] - MB - 106已入组的22名受试者中，不良事件（3级以下）发生率为：血小板减少症47.4%、中性粒细胞减少症31.5%、贫血21.1%、感染10.5%[85] - 动物模型显示Annamycin在肺部摄取比多柔比星高30倍以上，临床数据显示无心脏毒性[95] - 2021年2月动物临床前研究显示，Annamycin治疗转移性骨肉瘤第130天，治疗组存活率100%，未治疗组仅10%[96] 其他药物临床试验进展与疗效 - WP1220的MB - 201试验中60%的受试者有部分缓解（PR）[34] - 公司为WP1122确定了推荐的2期剂量，以支持未来外部资助的肿瘤学和病毒学试验[27] - WP1066在体外测试中对多种实体瘤活性高，体内测试对多种癌症有显著活性，在小鼠肿瘤模型中可抑制肿瘤生长、阻断血管生成并提高生存率[117] - WP1066在胰腺癌模型临床前评估中，体外实验IC50值为0.5 - 2μM，单独或与T细胞免疫检查点抑制剂联用在初步实验中有体内疗效[118] - 2023年2月，WP1066口服制剂治疗小儿脑肿瘤的一期剂量递增试验结束，共治疗10名受试者，第三队列8mg/kg剂量被认为安全[120] - WP1220治疗银屑病临床试验因疗效有限提前终止，但临床前研究表明其可能有效抑制CTCL[122] - WP1220治疗CTCL的一期试验中，5名受试者的11个病变按CAILS评分系统评估，4名受试者指数病变CAILS评分改善，中位数降低56%（范围25 - 94%），3名受试者部分缓解[126] - 11个病变中45%完全缓解或CAILS降低50%以上，55%病情稳定，100%有临床获益[126] 公司技术与授权情况 - 公司三个核心技术基于德州大学MD安德森癌症中心的发现并获授权，六种候选药物中有三种在临床试验中显示人类活性，一种正开始2B/3期试验，自成立以来候选药物已完成、正在进行或获准进行14项临床试验[23] - 公司获得WP1122组合及类似分子的全球独家许可，其旨在利用糖酵解和糖基化抑制剂的潜在用途[129] - 2021年公司获MHRA授权在英国开展WP1122的1a期临床试验，2022年确定其最大耐受剂量为每日累积剂量32mg/kg，分两次服用，持续七天[132][133] 癌症市场数据 - 全球约16万AML患者，美国每年约2万新确诊患者，约60%的AML患者对新疗法有显著未满足需求[59] - AML的5年生存率仅为29%[59] - 约50%的急性髓系白血病（AML）患者被认为适合一线强化治疗，另外50%不适合[60] - 适合一线强化治疗的患者中约36%（占所有AML患者的18%）一线治疗后有持久完全缓解（CR），符合骨髓移植条件的患者中80%移植可成功，仅14%的AML患者通过该途径获积极结果[60] - 不适合一线强化治疗的患者采用Venetoclax和azacytidine联合治疗，成功率约37%（占所有AML患者的19%），有反应患者中80%可从骨髓移植获益或持久缓解，仅15%的AML患者获积极结果[61] - 一线使用Venetoclax加低甲基化剂方案治疗无效的患者，中位总生存期（OS）仅2.4个月，接受挽救治疗的患者中12.5%和4%分别达到CRc和CR[62] - 二线治疗中约21%有相应基因特征的患者可持久CR，仅11%的AML患者有机会通过成功骨髓移植或持久缓解战胜疾病，约58%的AML患者最终会死于疾病[63] - 七个主要市场每年约有36000例新的软组织肉瘤病例，约一半患者最终会发生肺转移[97] - 美国癌症协会估计2025年美国将有24,820例脑和其他神经系统癌症新病例，导致18,330人死亡[130] - 美国市场预计2025年新增200万例癌症病例，618120人死于癌症，约每天1693人[156] - 2025年美国预计66890例白血病新病例中，急性淋巴细胞白血病（ALL）和急性髓系白血病（AML）占28110例[157] - 2020年美国癌症相关直接医疗成本为2089亿美元，可能低估[157] - 2023年蒽环类药物全球年收入约13亿美元，预计2032年增长至20亿美元[158][159] - 高达约50%的软组织肉瘤（STS）病例会发生肺转移[163] - 2024年全球STS市场规模为15.8亿美元，预计到2030年将增长至25.7亿美元[164] - 2025年美国预计有67440例胰腺癌新病例，51980人死于该疾病，仅3%的癌症诊断为胰腺癌，但死亡率最高[165] - 2012年Temodar专利保护到期前，年销售额约为8.82亿美元[166] - 2020年末估计美国原发性恶性脑和中枢神经系统肿瘤发病率为每10万人年7.4例，每年约20000例恶性脑癌[167] - 10 - 20%的小儿神经胶质瘤为DIPG，美国每年约200 - 400名儿童受影响，诊断后中位生存期通常为9个月，仅10%存活超过2年[168] - 胰腺癌患者中仅约4%的胰腺腺癌患者诊断后五年仍存活[173] - 维西奥（Vyxeos）治疗急性髓系白血病（AML）患者总生存期平均增加约3.5个月，从6个月提升至9.5个月[188] - 软组织肉瘤肺转移患者对现有治疗的响应率仅为20%[190] - 胰腺癌有551项临床试验正在进行，临床研究间竞争激烈[191] 公司财务与股权相关 - 2024和2023年公司许可协议总费用分别为0.2和0.3百万美元[175] - 2024和2023年公司赞助研究协议费用分别为2.0和0.8百万美元[176] - 2024年3月22日公司完成1比15反向股票分割，授权普通股数量从约33000000股减至约2000000股[182] 公司药物监管与政策相关 - FDA和EMA授予Annamycin治疗AML的孤儿药称号，FDA还授予其治疗软组织肉瘤的孤儿药称号和快速通道指定[48] - 公司获得安那霉素治疗AML和STS、WP1066治疗GBM、WP1122治疗GBM的FDA孤儿药认定（ODD）[147] - 2024年4月9日和5月14日，美国专利商标局分别授予公司安那霉素相关的'118和'634专利，基础专利期限至2040年6月，可申请延期[148][150] - 公司认为安那霉素作为成人复发或难治性AML患者的二线诱导疗法获批是最短监管审批路径，也打算在可行时争取儿童用药批准[160] - 公司药物产品需获美国FDA及其他国家监管机构批准才能上市销售[193] - 提交研究性新药申请（IND）后，若FDA无异议，30天后申请生效可开展临床试验[197] - 人体临床试验通常分三个阶段，可能重叠或合并进行[199] - 新药申请（NDA）提交需支付高额费用，FDA目标是在提交后12个月内完成审查[207][208] - FDA有优先审评、加速批准、快速通道和突破性疗法等加速新药开发和审查的项目[211] - FDA审查NDA时会关注产品安全性、有效性和生产合规性，可能要求提交风险评估和缓解策略（REMS）[210] - NDA审查和批准过程漫长且困难，若不批准会发完整回复信说明缺陷[213] - 公司2018年获得安那霉素治疗急性髓系白血病（AML）的孤儿药指定（ODD），2020年获得治疗软组织肉瘤的ODD，2019年4月获得安那霉素治疗复发或难治性AML的快速通道指定[218] - 公司2019年获得WP1066治疗胶质母细胞瘤的ODD，若WP1066及时获批治疗特定儿科疾病，在相关法定日落条款延长的情况下，公司可能获得罕见儿科疾病优先审评券（RPDPRV）[218] - 美国《孤儿药法案》规定，若药物用于治疗影响美国少于20万患者的罕见病，获批后可获7年孤儿药独占权（ODE）[215] - 欧盟ODD适用于治疗危及生命或慢性衰弱性疾病、影响人数不超过欧盟万分之五的药品，获批后可获10年ODE，若第5年末产品不再符合ODD标准，ODE可减至6年[216] - RPDPRV项目中，获批治疗严重或危及生命且主要影响19岁以下患者的罕见儿科疾病的产品赞助商可获优先审评券，2024年9月30日后，FDA仅对在该日期前获罕见儿科疾病指定的药物授予该券，2026年9月30日后不再授予[217] - 《哈奇 - 瓦克斯曼法案》为仿制药等后续版本药品建立了两条简化审批途径[219] - 仿制药通过简化新药申请（ANDA）获批，需证明与参比列名药物（RLD）有相同活性成分、强度、剂型、给药途径、用途且生物等效[220] 公司人员与设施情况 - 截至2024年底，公司员工总数为17名全职和兼职员工，无制造设施和销售组织[139] 其他药物市场数据 - 过去5年，免疫检查点抑制剂（如Opdivo和Keytruda）年营收超100亿美元[108]

文章核心观点 - 晚期制药公司Moleculin Biotech将在2025年3月21日周五下午公布2024年财务结果，管理层将于3月24日周一上午8:30举办电话会议和网络直播讨论运营和财务结果 [1] 财务信息 - 公司将在2025年3月21日周五下午公布2024年12月31日止年度财务结果 [1] - 公司管理层将于2025年3月24日周一上午8:30举办电话会议和网络直播讨论运营和财务结果 [1] - 感兴趣的参与者和投资者可拨打(877) 407 - 0832（美国国内）或(201) 689 - 8433（国际）参加电话会议，网络直播可在公司网站Events页面观看并存档90天 [2] 公司概况 - Moleculin Biotech是一家处于3期临床阶段的制药公司，有针对难治肿瘤和病毒的候选药物管线 [3] - 公司的领先项目Annamycin是新一代蒽环类药物，旨在避免多药耐药机制并消除现有蒽环类药物常见的心脏毒性，正开发用于治疗复发或难治性急性髓系白血病（AML）和软组织肉瘤（STS）肺转移 [3] 研发进展 - 公司启动MIRACLE试验（MB - 108），这是一项关键的适应性设计3期试验，评估Annamycin与阿糖胞苷联合用药（AnnAraC）治疗复发或难治性急性髓系白血病的效果 [4] - 公司认为在成功完成1B/2期研究（MB - 106）并获得FDA意见后，Annamycin治疗AML的开发途径风险已大幅降低 [4] - 公司正在开发WP1066，一种免疫/转录调节剂，可抑制p - STAT3和其他致癌转录因子，同时刺激自然免疫反应，目标是治疗脑肿瘤、胰腺癌和其他癌症 [5] - 公司还在开发一系列抗代谢物，包括WP1122，用于潜在治疗致病病毒和某些癌症适应症 [5] 其他信息 - 如需公司更多信息，可访问www.moleculin.com并在X、LinkedIn和Facebook上关注 [6] - 投资者联系信息：JTC Team, LLC的Jenene Thomas，电话(908) 824 - 0775，邮箱MBRX@jtcir.com [7]

文章核心观点 - 2025年3月11日Moleculin Biotech公司宣布参加虚拟投资者“2025年五大热门”按需会议 ，公司CEO介绍关注公司的五大理由 ，按需视频网络直播已可观看 [1][2] 公司情况 - Moleculin Biotech是一家处于3期临床阶段的制药公司 ，有针对难治性肿瘤和病毒的候选药物管线 [3] - 公司的领先项目Annamycin是新一代蒽环类药物 ，可避免多药耐药机制 ，消除现有蒽环类药物常见的心脏毒性 ，正开发用于治疗复发或难治性急性髓系白血病和软组织肉瘤肺转移 [3] - 公司启动MIRACLE试验 ，评估Annamycin与阿糖胞苷联合用药治疗复发或难治性急性髓系白血病 ，此前1B/2期研究成功 ，公司认为已大幅降低Annamycin治疗AML潜在获批的开发风险 [4] - 公司正在开发WP1066 ，可抑制p - STAT3和其他致癌转录因子 ，刺激自然免疫反应 ，针对脑肿瘤 、胰腺癌等癌症 [5] - 公司还在开发抗代谢物组合 ，包括WP1122 ，用于潜在治疗致病病毒和某些癌症适应症 [5]

文章核心观点 - 晚期制药公司Moleculin Biotech宣布其董事长兼首席执行官将参加37届年度ROTH会议的炉边谈话，公司还在推进多个药物研发项目 [1][3] 会议信息 - 公司董事长兼首席执行官Walter Klemp将于2025年3月18日上午11点（太平洋时间）参加在加州丹纳波因特举行的37届年度ROTH会议的炉边谈话 [1] - 管理层将与参会的合格投资者进行一对一会议，炉边谈话将在公司网站投资者板块的活动页面进行直播 [2] 公司概况 - Moleculin Biotech是一家处于3期临床阶段的制药公司，专注于治疗难治肿瘤和病毒的候选药物研发 [3] 药物研发项目 - 公司领先项目Annamycin是新一代蒽环类药物，可避免多药耐药机制并消除心脏毒性，正开发用于治疗复发或难治性急性髓系白血病（AML）和软组织肉瘤（STS）肺转移 [3] - 公司启动MIRACLE试验（MB - 108），评估Annamycin与阿糖胞苷联合用药治疗复发或难治性急性髓系白血病，此前1B/2期研究成功，公司认为已降低Annamycin治疗AML的开发风险 [4] - 公司正在开发WP1066，一种免疫/转录调节剂，可抑制p - STAT3和其他致癌转录因子，同时刺激自然免疫反应，目标是治疗脑肿瘤、胰腺癌和其他癌症 [5] - 公司还在开发包括WP1122在内的抗代谢物组合，用于潜在治疗致病病毒和某些癌症适应症 [5] 联系方式 - 如需公司更多信息，可访问www.moleculin.com，并在X、领英和脸书平台关注 [6] - 投资者联系信息：JTC Team, LLC的Jenene Thomas，电话(908) 824 - 0775，邮箱[email protected] [7]

文章核心观点 公司收到欧洲专利申请意向授予通知，有望增强阿那霉素全球独占性，同时预计2025年下半年公布MIRACLE试验初始数据 [1][3] 专利相关 - 公司收到欧洲专利申请“脂质体阿那霉素重构方法”意向授予通知，授予需支付费用并完成最终修订和手续 [1] - 专利授权后将涵盖脂质体阿那霉素悬浮液制备方法及用于癌症治疗的组合物，基础专利期限至2040年6月，可因监管审批时间延长 [2] - 除预期的欧洲专利和已颁发的美国专利外，公司还有与阿那霉素相关的专利申请在美国、欧洲和全球主要司法管辖区待审 [2] 药物研发 阿那霉素 - 公司新型候选药物阿那霉素定位为首个获批的非心脏毒性蒽环类药物，正开发用于治疗急性髓系白血病和软组织肉瘤肺转移 [2] - 世界知名癌症中心的临床前研究表明，阿那霉素可能治疗更多类型癌症，其采用独特脂质递送技术，有广泛抗癌潜力 [2] - 公司启动MIRACLE试验，评估阿那霉素与阿糖胞苷联合治疗复发或难治性急性髓系白血病，此前1B/2期研究成功，公司认为降低了阿那霉素治疗AML的开发风险 [3] 其他药物 - 公司正在开发WP1066，一种免疫/转录调节剂，可抑制p - STAT3和其他致癌转录因子，刺激自然免疫反应，靶向脑肿瘤、胰腺癌等癌症 [4] - 公司还参与抗代谢物组合开发，包括WP1122，用于潜在治疗致病病毒和某些癌症适应症 [4]

文章核心观点 - 晚期制药公司Moleculin Biotech宣布其摘要被接受在2025年3月16 - 19日德国慕尼黑举行的急性白血病XIX国际研讨会进行海报展示 ，公司有多款候选药物处于研发阶段 [1] 海报展示详情 - 摘要编号为P002，属于急性髓系白血病和急性淋巴细胞白血病临床研究环节，标题为脂质体安那霉素联合阿糖胞苷治疗急性髓系白血病，演讲作者为意大利博洛尼亚大学医学与外科学系兼职教授Cristina Papayannidis [2] 公司情况 - Moleculin Biotech是一家处于3期临床阶段的制药公司，推进针对难治性肿瘤和病毒的候选治疗药物管线，其领先项目安那霉素是新一代蒽环类药物，旨在避免多药耐药机制并消除目前处方蒽环类药物常见的心脏毒性，正开发用于治疗复发或难治性急性髓系白血病和软组织肉瘤肺转移 [3] - 公司启动MIRACLE试验（MB - 108），这是一项关键的、适应性设计的3期试验，评估安那霉素与阿糖胞苷联合用药治疗复发或难治性急性髓系白血病，在1B/2期研究成功后，公司认为已大幅降低安那霉素治疗急性髓系白血病潜在获批的开发风险 [4] - 公司正在开发免疫/转录调节剂WP1066，可抑制p - STAT3和其他致癌转录因子，同时刺激自然免疫反应，针对脑肿瘤、胰腺癌和其他癌症；还参与抗代谢物组合的开发，包括WP1122用于潜在治疗致病性病毒以及某些癌症适应症 [5] 信息获取与投资者联系 - 如需了解公司更多信息，可访问www.moleculin.com ，并在X、领英和脸书上关注 [6] - 投资者联系信息：JTC Team, LLC的Jenene Thomas，电话(908) 824 - 0775，邮箱[email protected] [7]

文章核心观点 Moleculin Biotech公司宣布与机构投资者达成证券购买协议进行融资，预计2月26日完成交易，所得款项用于营运资金和一般公司用途，公司处于临床3期阶段，有多款候选药物在研 [1][2][6] 融资交易情况 - 公司与机构投资者达成证券购买协议，将在注册直接发行中出售3,271,029股普通股（或预融资认股权证），并在私募配售中发行认股权证，可购买最多6,542,058股普通股，综合购买价格为每股1.07美元 [1] - Roth Capital Partners担任此次发行的独家配售代理 [2] - 发行预计于2025年2月26日左右完成，需满足惯常成交条件，发行总收益预计约350万美元，扣除费用后净收益用于营运资金和一般公司用途 [2] - 普通股（或预融资认股权证）将根据有效货架注册声明在注册直接发行中发行，认股权证将在私募配售中发行，私募配售依赖证券法豁免条款 [3][4] 公司业务情况 - 公司是临床3期阶段制药公司，有针对难治肿瘤和病毒的候选药物管线，领先项目Annamycin用于治疗复发或难治性急性髓系白血病和软组织肉瘤肺转移 [6] - 公司启动MIRACLE试验，评估Annamycin与阿糖胞苷联合治疗复发或难治性急性髓系白血病，此前1B/2期研究成功，公司认为降低了Annamycin治疗AML的开发风险 [7] - 公司正在开发WP1066用于治疗脑肿瘤、胰腺癌等癌症，还在开发包括WP1122在内的抗代谢物组合，用于治疗致病病毒和某些癌症适应症 [8]

文章核心观点 公司收到FDA对其IND修正案的反馈和指导，允许减少评估Annamycin与Cytarabine联合治疗难治/复发性急性髓系白血病患者的3期关键试验方案规模，推动股价大幅上涨 [2][3][7] 公司股价表现 - 周四MBRX股票大幅上涨，成交量达6485万，而平均成交量为15.7048万 [1] - 周四最后一次检查时MBRX股价上涨426%，达到2.21美元 [7] 试验方案调整 - 公司收到FDA对IND修正案的反馈和指导，可将试验B部分规模减少约10%，有助于加快新药审批时间表 [2][3] - MIRACLE 3期研究采用自适应设计，A部分前75 - 90名受试者随机接受高剂量阿糖胞苷与安慰剂、190mg/m²或230mg/m²的Annamycin联合治疗 [4] - 修订后的方案允许在45名受试者时对三个治疗组的初步主要疗效数据和安全性/耐受性进行揭盲，公司预计2025年下半年进行首次揭盲，2026年上半年进行第二次揭盲 [5] - 试验B部分约220名额外受试者将随机接受高剂量阿糖胞苷加安慰剂或高剂量阿糖胞苷加最佳剂量的Annamycin [6] 药物资质情况 - Annamycin在美国获得了针对复发性或难治性急性髓系白血病和软组织肉瘤的快速通道资格和孤儿药指定 [6] - Annamycin在欧洲药品管理局获得了针对复发性或难治性急性髓系白血病的孤儿药指定 [6]