文章核心观点 - 公司与FDA的1B/2期结束会议讨论积极，支持Annamycin联合Cytarabine进入治疗复发性或难治性急性髓系白血病（R/R AML）的3期关键试验，公司制定了相关试验计划和里程碑 [1][5] 会议结果与计划 - 公司与FDA的1B/2期结束会议结果积极，支持Annamycin联合Cytarabine推进至治疗R/R AML的3期关键“MIRACLE”试验，该试验将是全球试验，包括美国站点 [1] - 公司计划进行关键的适应性3期临床试验，在全球和美国开展高于蒽环类药物终身最大允许剂量的研究，并通过适应性设计为FDA提供支持选择最佳剂量水平的额外数据 [1] 试验设计与优势 - 适应性3期试验将仅以第30天的完全缓解（CR）作为主要终点与安慰剂对比，公司有信心Annamycin能达到该标准并获得加速批准 [2] - 试验采用双盲、安慰剂对照设计，对照组为高剂量阿糖胞苷（HiDAC）加安慰剂，与历史数据相比，AnnAraC的CR率已超过两倍 [2] - “MIRACLE”试验将先聚焦R/R AML受试者的二线治疗，再跟进三线治疗，该方法也可用于在欧洲获批 [2] 剂量选择与后续试验 - “MIRACLE”研究预计先采用适应性设计，前75名患者随机接受HiDAC联合安慰剂、190 mg/m²的Annamycin或230 mg/m²的Annamycin，之后揭盲选择最佳剂量 [2] - 试验后半部分约120名患者将随机接受HiDAC加安慰剂或HiDAC加最佳剂量的Annamycin，最佳剂量选择将基于无剂量限制性毒性以及安全性、药代动力学和疗效的总体平衡 [2][3] - FDA希望将缓解持久性（DoR）和总生存期（OS）作为次要终点，以及二线以上患者的数据，因此公司计划在“MIRACLE”试验确定最佳剂量后开展针对三线患者的“MIRACLE2”试验 [4] 公司里程碑计划 - 2024年下半年开始与“MIRACLE”试验站点签约 [5] - 2025年第一季度治疗“MIRACLE”试验的第一名受试者 [5] - 2026年年中“MIRACLE”试验的中期数据（n = 75）揭盲并确定最佳剂量 [5] - 2026年开始招募“MIRACLE2”的三线受试者 [5] - 2027年二线受试者招募结束 [5] - 2028年“MIRACLE”二线受试者最终数据出炉 [5] - 2028年下半年开始提交新药申请（NDA），以“MIRACLE”试验的CR主要终点申请加速治疗R/R AML [5] 公司产品与研发情况 - Annamycin是下一代蒽环类药物，旨在避免多药耐药机制并消除目前处方蒽环类药物常见的心脏毒性，目前正在开发用于治疗急性髓系白血病（AML）和软组织肉瘤（STS）肺转移 [6] - 公司正在开发WP1066，一种免疫/转录调节剂，可抑制pSTAT3和其他致癌转录因子，同时刺激自然免疫反应，针对脑肿瘤、胰腺癌和其他癌症 [7] - 公司还在开发一系列抗代谢物，包括WP1122，用于潜在治疗病毒以及某些癌症适应症 [7]

公司概况 - 公司是临床阶段制药公司，有不断增长的产品线，包括针对难治肿瘤和病毒的2期临床项目 [6] - 公司主要项目Annamycin是新一代蒽环类药物，旨在避免多药耐药机制并消除现有蒽环类药物常见的心脏毒性，正开发用于治疗急性髓系白血病（AML）和软组织肉瘤（STS）肺转移 [6] 会议进展 - 公司宣布完成Annamycin联合阿糖胞苷（AnnAraC）治疗AML的1B/2期临床试验的2期结束（EOP2）会议，预计在收到FDA官方会议记录后报告结果，预计在2024年第三季度末收到 [8] - 公司董事长称与FDA讨论了MB106安全性和有效性临床结果及AML临床开发计划下一步，感谢FDA并期待在8月底前报告会议结果 [3] 试验数据 - 22名受试者入组（意向治疗人群，ITT），20人完成疗效评估，9人（45%）达到复合完全缓解（CRc或CR/CRi），包括8人（40%）完全缓解（CR）和1人外周血细胞计数未完全恢复的完全缓解（CRi），另外2人疗效结果待定 [12] - 2线治疗中接受AnnAraC的10名ITT受试者，5人（50%）达到CR，6人（60%）达到CRc；13名1线或2线治疗的ITT可评估人群中，7人（54%）达到CR，8人（62%）达到CRc；9名达到CRc受试者的中位缓解持续时间（mDOR）约7个月且在增加 [1] 药物资质 - Annamycin获美国FDA治疗复发或难治性急性髓系白血病的快速通道资格和孤儿药认定，以及治疗软组织肉瘤的孤儿药认定，还获欧洲药品管理局（EMA）治疗复发或难治性急性髓系白血病的孤儿药认定 [9] 其他研发 - 公司正在开发免疫/转录调节剂WP1066，可抑制pSTAT3和其他致癌转录因子，同时刺激自然免疫反应，针对脑肿瘤、胰腺癌和其他癌症 [2] - 公司还在开发一系列抗代谢物，包括可能用于治疗病毒和某些癌症的WP1122 [2]

文章核心观点 公司公布正在进行的1B/2期（MB - 106）临床试验评估Annamycin与阿糖胞苷联用治疗急性髓系白血病（AML）的额外疗效结果 初步数据显示联用方案有积极疗效且耐受性良好 公司对试验进展和数据满意并推进与FDA的2期结束会议准备工作 [8][2] 分组1：试验基本信息 - 试验为MB - 106 Phase 1B/2期 评估Annamycin与阿糖胞苷联用（AnnAraC）治疗急性髓系白血病（AML） [8] - 数据在2024年欧洲血液学协会（EHA）混合大会及公司关键意见领袖（KOL）会议上展示 [1][8] - 海报“LIPOSOMAL ANNAMYCIN (L - ANN) IN COMBINATION WITH CYTARABINE FOR TREATMENT OF PATIENTS WITH ACUTE MYELOID LEUKAEMIA (AML) REFRACTORY TO OR RELAPSED (R/R) AFTER INDUCTION THERAPY (MB - 106 STUDY)”在“Acute myeloid leukemia – Clinical”环节展示 后续将发布在公司网站并向美国证券交易委员会提交8 - K表格 [13] 分组2：受试者情况 - 共招募22名受试者 20名完成疗效评估 9名（45%）达到复合完全缓解（CRc或CR/CRi） 包括8名完全缓解（CR）和1名外周血细胞计数未完全恢复的完全缓解（CRi） 另外2名疗效结果待确定 [9] - MB - 106受试者中位年龄69岁 除2名最新受试者外 17名患有复发/难治性AML 3名接受一线治疗 2名因过敏反应提前停药 完成治疗的受试者均进行治疗后骨髓评估 [2] 分组3：疗效数据 - 所有可评估疗效的受试者中CRc率为45% 9名达到CRc的受试者中位缓解持续时间（mDOR）约6个月且在增加 [1] - 二线治疗中使用AnnAraC的10名受试者中 5名达到CR（50%） 6名达到CRc（60%） 一线或二线治疗的13名可评估受试者中 7名达到CR（54%） 8名达到CRc（62%） [1] - 二线受试者（n = 10）中位总生存期（mOS）约6个月且在增加 [1] - CRc组中89%的受试者有“预后不良”的细胞遗传学和/或突变 如FLT3、IDH2、ASXL1、KMT2A等 [8][10] 分组4：安全性数据 - 治疗过程及之后未观察到临床显著的心脏毒性迹象 联用方案耐受性良好 主要不良事件为骨髓抑制和感染 [2][12] 分组5：公司观点及计划 - 公司董事长兼首席执行官Walter Klemp表示初步临床数据令人鼓舞 AnnAraC在二线患者中的疗效超目前获批用于二线AML治疗的任何药物 公司对试验进展和数据满意 继续推进与FDA的2期结束会议准备工作 [2] - 公司认为R/R AML仍有对安全有效疗法的重大未满足需求 Annamycin有潜力为患者和医生提供有前景的治疗选择 [11] 分组6：药物相关情况 - Annamycin获美国食品药品监督管理局快速通道资格和孤儿药指定 用于治疗复发或难治性急性髓系白血病 还获治疗软组织肉瘤的孤儿药指定 并获欧洲药品管理局治疗复发或难治性急性髓系白血病的孤儿药指定 [4] - 公司还在开发WP1066（免疫/转录调节剂）用于治疗脑肿瘤、胰腺癌等癌症 以及包括WP1122在内的抗代谢物组合 用于潜在治疗病毒及某些癌症适应症 [5] 分组7：信息获取途径 - 关于正在进行的MB - 106试验 可访问clinicaltrialsregister.eu（参考EudraCT 2020 - 005493 - 10）或clinicaltrials.gov（参考NCT05319587） [4] - 关于公司更多信息 可访问www.moleculin.com 并在Twitter、LinkedIn和Facebook上关注 [17]

文章核心观点 Moleculin Biotech公司将于2024年6月18日下午3点在虚拟投资者推介会议上进行展示，届时公司董事长兼首席执行官将进行“电梯演讲”并概述公司即将到来的里程碑 [1][4] 会议信息 - 会议时间为2024年6月18日下午3点（美国东部时间） [2][4] - 会议将进行现场视频网络直播，可在公司网站投资者板块的活动页面观看，直播结束两小时后可观看回放，回放可访问90天 [2] - 活动期间投资者和感兴趣的各方可实时提问，参会公司将在规定时间内尽可能多地回答问题 [1] 公司介绍 - Moleculin Biotech是一家临床阶段的制药公司，拥有针对难治性肿瘤和病毒的广泛候选药物组合，产品线不断丰富，包括2期临床项目 [3][4] - 公司的领先项目Annamycin是新一代蒽环类药物，旨在避免多药耐药机制并消除目前处方蒽环类药物常见的心脏毒性，目前正在开发用于治疗复发或难治性急性髓系白血病（AML）和软组织肉瘤（STS）肺转移 [3] - 公司正在开发WP1066，一种免疫/转录调节剂，能够抑制pSTAT3和其他致癌转录因子，同时刺激自然免疫反应，针对脑肿瘤、胰腺癌和其他癌症 [6] - 公司还参与了一系列抗代谢物的开发，包括用于潜在治疗病毒以及某些癌症适应症的WP1122 [6] 联系方式 - 如需了解公司更多信息，可访问www.moleculin.com，并在Twitter、LinkedIn和Facebook上关注 [4] - 投资者联系信息：JTC Team, LLC的Jenene Thomas，电话(833) 475 - 8247，邮箱[email protected] [4]

文章核心观点 Moleculin Biotech公司将于2024年6月12日下午12点举办线上活动，公司董事长兼首席执行官将介绍公司概况和业务展望，活动可在公司网站观看直播和回放 [1][2][3] 活动信息 - 活动名称为Virtual Investor Lunch Break: The Moleculin Opportunity [1] - 时间为2024年6月12日下午12点（美国东部时间） [1] - 公司董事长兼首席执行官Walter Klemp将提供公司概况和业务展望，并回答现场提问 [2] - 活动将在公司网站投资者板块的活动页面进行直播，直播结束两小时后可观看回放，回放有效期90天 [3] 公司介绍 - Moleculin Biotech是临床阶段制药公司，有针对难治肿瘤和病毒的候选药物组合 [1][4] - 公司主要项目Annamycin是新一代蒽环类药物，用于治疗复发性或难治性急性髓系白血病和软组织肉瘤肺转移 [4] - 公司正在开发WP1066，用于治疗脑肿瘤、胰腺癌等癌症 [5] - 公司还在开发包括WP1122在内的抗代谢物组合，用于治疗病毒和某些癌症 [5] 联系方式 - 公司网站为www.moleculin.com，可在Twitter、LinkedIn和Facebook上联系 [6] - 投资者联系信息为JTC Team, LLC的Jenene Thomas，电话(833) 475 - 8247，邮箱[email protected] [7]

文章核心观点 临床阶段制药公司Moleculin Biotech宣布其摘要被EHA2024混合大会接受进行海报展示 ，公司有针对难治肿瘤和病毒的药物候选管线 [1] 公司信息 - Moleculin Biotech是临床阶段制药公司 ，有针对难治肿瘤和病毒的不断增长的管线 ，包括2期临床项目 [2] - 公司的领先项目Annamycin是下一代蒽环类药物 ，旨在避免多药耐药机制并消除目前处方蒽环类药物常见的心脏毒性 ，正开发用于治疗复发或难治性急性髓系白血病和软组织肉瘤肺转移 [2] - 公司正在开发WP1066 ，一种免疫/转录调节剂 ，可抑制p - STAT3和其他致癌转录因子 ，同时刺激自然免疫反应 ，针对脑肿瘤 、胰腺癌和其他癌症 [3] - 公司开发WP1220 ，WP1066的类似物 ，用于皮肤T细胞淋巴瘤的局部治疗 [3] - 公司从事抗代谢物组合的开发 ，包括WP1122 ，用于潜在治疗病毒以及包括脑肿瘤 、胰腺癌和其他癌症在内的癌症适应症 [3] 海报展示信息 - 海报展示摘要编号为P537 ，会议主题为急性髓系白血病 - 临床 [1] - 海报标题为脂质体阿霉素联合阿糖胞苷治疗诱导治疗后复发或难治性急性髓系白血病患者（MB - 106研究） [1] - 演讲作者为Moleculin欧洲首席医疗官Wolfram C. M. Dempke [1] 联系方式 - 如需公司更多信息 ，请访问www.moleculin.com ，并在Twitter 、LinkedIn和Facebook上联系 [4] - 投资者联系JTC Team, LLC的Jenene Thomas ，电话(833) 475 - 8247 ，邮箱[email protected] [5]

文章核心观点 - 公司宣布与西北大学合作开展评估WP1066联合放疗治疗成胶质母细胞瘤的2期研究，该研究由国立卫生研究院和非营利组织资助，WP1066有潜力满足胶质母细胞瘤治疗的未满足需求 [1][2] 研究相关情况 - 研究由西北大学发起，在其研究性新药申请下进行，交叉引用公司的新药申请，该申请于2022年4月获美国食品药品监督管理局批准 [1] - 研究为2期、开放标签、多臂试验，针对新诊断的IDH野生型、MGMT未甲基化胶质母细胞瘤患者，主要结果衡量指标为无进展生存期，次要结果衡量指标包括肿瘤微环境分析 [3] - 研究由国立卫生研究院和致力于提高脑癌认知的非营利组织BrainUp®资助 [1] WP1066药物情况 - 是公司的旗舰免疫/转录调节剂，可抑制调节性T细胞错误活动，抑制关键致癌转录因子，刺激对肿瘤的免疫反应 [2] - 在多种肿瘤细胞系中显示出显著抗肿瘤活性，在多种动物模型中提高了生存率，与放疗联合在神经胶质瘤模型中显示出治疗反应和免疫监测改变 [4] - 已获治疗脑肿瘤的孤儿药指定，以及其他三种儿科适应症的罕见儿科疾病指定 [6] 胶质母细胞瘤行业情况 - 是常见的脑部肿瘤，美国平均年年龄调整发病率为每10万人3.19例，是最具侵袭性的恶性原发性脑肿瘤，中位生存期仅15个月，占所有神经胶质瘤的54%和所有原发性脑肿瘤的16%，近三十年生存率无显著变化 [6] 公司其他研发情况 - 公司是临床阶段制药公司，有不断增长的管线，包括针对难治性肿瘤和病毒的2期临床项目 [7] - 领先项目Annamycin是下一代蒽环类药物，旨在避免多药耐药机制，几乎无心脏毒性，目前正在开发用于治疗复发或难治性急性髓系白血病和软组织肉瘤肺转移 [8] - 正在开发WP1220用于皮肤T细胞淋巴瘤的局部治疗，以及包括WP1122在内的抗代谢物组合，用于潜在治疗病毒及癌症适应症 [9]

财务数据和关键指标变化 - 本季度R&D费用为430万美元,同比下降144万美元,主要是由于MB-106和MB-107临床试验活动减少 [12] - 本季度管理费用为240万美元,同比减少20万美元 [12] - 公司现金余额约1700万美元,市值约1300万美元,平均每日交易量3万股 [12] - 公司将一些原定2024年的支出推迟到2025年,现金可持续到2024年第四季度 [12] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司正在继续招募首线患者进行MB-106试验,以获取更多数据和了解 [42][43] - 首线患者的反应略好于二线患者,但样本量较小,需要更多数据支持 [42][43] 各个市场数据和关键指标变化 - 无相关内容 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司已获得Annamycin的组成物专利保护,可至少到2040年保持市场独占地位 [6] - Annamycin在安全性和疗效方面均优于目前批准的其他蒽环类药物 [6][7] - 公司计划与FDA进行末期2期会议,申请开展100-150例二线患者的单臂注册性试验 [8][39][40] - 公司认为Annamycin的疗效数据足以支持获批,并有望成为AML治疗的新标准 [9][10][43][44] - 公司认为自身目前估值严重偏低,与同类竞争品种的估值存在巨大差距 [9][10] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为Annamycin的临床数据足以支持获批,并有望成为AML治疗的新标准 [6][7][8][9][10][43][44] - 公司有信心在注册性试验中重复之前的良好结果,并有望在2025年初启动该试验 [22][23][24] - 公司认为自身目前估值严重偏低,与同类竞争品种的估值存在巨大差距,未来有望得到修复 [9][10] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Jonathan Aschoff 提问** 除之前报告的1例过敏反应外,是否还有其他类似情况发生 [16] **Paul Waymack 回答** 除1例过敏反应外,未发现其他类似情况。该患者未能完全接受治疗,但在意图治疗分析中仍计入了未反应组 [18][21] 问题2 **Jonathan Aschoff 提问** 关于预计2025年上半年启动注册性试验,是否过于保守,是否可能提前 [22] **Walter Klemp 回答** 公司一贯保守,希望留有余地应对意外情况。技术上来说,可能在今年年底前就启动试验,但为谨慎起见,将时间定在2025年上半年 [23][24] 问题3 **Chad Yahn 提问** 请对比一下公司计划的注册性试验设计与已批准的5个二线药物的注册试验情况 [38] **Paul Waymack 回答** 已批准的5个二线药物注册试验病例数在100-300例之间,但由于反应率较低,95%置信区间不太理想。而公司计划的100例试验,由于反应率高达60%,置信区间应该足以支持批准 [39][40]

财务数据关键指标变化 - 2024年第一季度研发费用为430万美元，2023年同期为570万美元，减少140万美元[10] - 2024年第一季度一般及行政费用为240万美元，2023年同期为260万美元，减少20万美元[11] - 截至2024年3月31日，公司现金及现金等价物为1680万美元，预计可满足到2024年第四季度的运营需求[12] - 2024年3月31日公司总资产为3084.5万美元，总负债为925.8万美元，股东权益为2158.7万美元[21] 各条业务线数据关键指标变化 - MB - 106研究所有受试者完全缓解综合率（CRc）为45%，总缓解率（ORR）为55%[6] - 1 - 2线AML受试者中，AnnAraC的CRc率达到62%（完全缓解率CR为54%）[6] - 1线疗法CRc率为67%，ORR为67%；2线疗法CRc率为60%，ORR为70%[8] 业务线项目进度预期 - 预计2024年上半年完成MB - 106 1B/2期临床试验并与FDA进行2期结束会议[13] - 预计2025年上半年启动关键试验，2026年下半年结束关键试验并获得FDA EOP2会议反馈[13] - 预计2027年可能提交新药申请（NDA）[13]

文章核心观点 公司公布2024年第一季度财务结果及Annamycin在AML治疗中的积极进展，对与FDA的会议和后续开发持乐观态度，且现金足以支持到2024年第四季度运营 [1][2][19] 近期亮点 - 获得美国专利局关于安那霉素的两项专利通知，基础专利期限至2040年年中 [4] - 举办虚拟AML临床日，展示安那霉素在AML临床开发项目中的积极中期数据 [5] - 成立安那霉素科学顾问委员会并任命Martin Tallman博士 [8] - 安那霉素获欧洲药品管理局孤儿药认定，此前已获美国孤儿药和快速通道认定 [9] - 在AACR年会上展示安那霉素高抗癌活性和无心脏毒性的积极数据 [10] 正在进行的AML临床试验总结 - 开展MB - 106的1B/2期临床试验，评估安那霉素与阿糖胞苷联合治疗AML的效果 [11] - MB - 106初步数据显示，所有受试者CRc率45%，ORR为55%；1线和2线治疗的CRc率分别为67%和60%，ORR分别为67%和70% [12] 安那霉素AML开发计划预期里程碑 - 2024年上半年完成MB - 106的1B/2期临床试验并与FDA进行2期结束会议 [15] - 2025年上半年启动关键试验 [15] - 2026年下半年获得FDA EOP2会议反馈并结束关键试验 [16] - 2027年可能提交新药申请 [16] 2024年第一季度财务结果总结 - 研发费用从2023年的570万美元降至2024年的430万美元，主要因临床试验活动水平变化 [17] - 一般及行政费用从2023年的260万美元降至2024年的240万美元，主要因监管和法律费用减少 [18] - 截至2024年3月31日，公司现金及现金等价物为1680万美元，足以满足到2024年第四季度的运营需求 [19] 会议与网络直播 - 公司管理层将于2024年5月13日上午8:30举办季度电话会议和网络直播 [20] - 参与者可通过拨打指定号码参加电话会议，网络直播可在公司网站查看并存档90天 [21] 公司简介 - 公司是临床阶段制药公司，有针对难治肿瘤和病毒的产品线，主要项目安那霉素用于治疗复发或难治性AML和软组织肉瘤肺转移 [22] - 还在开发WP1066、WP1220和WP1122等药物 [23][24]