纪要涉及的公司和行业 - 公司：Molecular Biotech - 行业：生物科技、肿瘤治疗 纪要提到的核心观点和论据 行业现状 - 软组织肉瘤（STS）是起源于人体软组织和结缔组织的癌症，相对罕见，美国每年约有1.3万例新发病例，约80%的患者会发生肺转移，转移后预后较差，中位总生存期为12 - 18个月 [8][9] - 一线治疗药物多柔比星单药有效率为15 - 20%，联合异环磷酰胺等使用，有效率在25 - 50%，但存在严重毒性，且患者易复发；二线治疗包括靶向或组织学驱动疗法、免疫疗法等，但效果有限，仍有巨大未满足的医疗需求 [10][18] Anamycin药物优势 - Anamycin旨在消除蒽环类药物常见的心脏毒性，其化学结构有改变，制成多层脂质体进一步增强了无心脏毒性的特性，可在超过FDA规定的多柔比星终身最大剂量5倍的情况下治疗患者而无心脏毒性 [21] - 动物实验表明，Anamycin在肺部的浓度是多柔比星的30倍，在多种肺部转移动物模型中表现更好 [22] MV107临床试验结果 - 试验共招募36名受试者，4名失访，32名可评估。受试者为成人晚期软组织肉瘤伴不可切除肺转移患者，接受过中位6种既往治疗 [24][25] - 整个受试者群体的中位总生存期为13.5个月，接受最佳剂量方案的受试者无进展生存期约4个月，总生存期接近20个月 [25][26] - 临床受益率超过59%，虽完全缓解病例不多，但有很大比例患者病情稳定 [27][32] 专家看法 - 希望看到更高的有效率、更长的无进展生存期（如7 - 8个月）和总生存期（超过12 - 15个月） [18][19] - 临床受益率很重要，大量患者病情稳定是治疗的重要目标 [32] - 用另一种蒽环类药物作为二线治疗已对多柔比星耐药的患者，且显示出低毒性和令人印象深刻的生存数据，很有前景 [33] 药物开发建议 - 鉴于在早期治疗线的数据更优，且无心脏毒性，建议将Anamycin推进到更早的治疗线，甚至一线治疗 [37][38] 其他重要但是可能被忽略的内容 - 参与讨论的肉瘤专家包括海德堡大学的Bernd Casper、大西洋卫生系统的Mohammad Cheri和MD安德森癌症中心的Sant Challa等 [5] - 一项脂肪肉瘤试验中，新的MDM2抑制剂与多柔比星单药治疗对比，多柔比星单药治疗组的无进展生存期达到7 - 8个月，令人惊讶 [19]

文章核心观点 Moleculin Biotech公司宣布发布软组织肉瘤肺转移关键意见领袖网络研讨会，讨论Annamycin单药治疗软组织肉瘤肺转移的美国1B/2期临床试验最终数据，同时介绍公司药物研发管线情况 [2] 公司动态 - 宣布发布软组织肉瘤（STS）肺转移关键意见领袖网络研讨会，讨论Annamycin单药治疗软组织肉瘤肺转移美国1B/2期临床试验最终数据 [2] - 公司董事长兼首席执行官Walter Klemp和高级首席医疗官Paul Waymack博士，与关键意见领袖共同参与活动 [3] - 按需视频网络研讨会已在公司网站投资者板块活动页面上线，可访问90天 [4] 公司介绍 - 是处于3期临床阶段的制药公司，推进针对难治性肿瘤和病毒的候选治疗药物管线 [5] - 领先项目Annamycin是新一代蒽环类药物，用于治疗复发或难治性急性髓系白血病（AML）和软组织肉瘤（STS）肺转移 [5] - 已启动MIRACLE试验（MB - 108），评估Annamycin与阿糖胞苷联合治疗复发或难治性急性髓系白血病 [6] - 开发WP1066，靶向脑肿瘤、胰腺癌和其他癌症；开发包括WP1122在内的抗代谢物组合，用于治疗致病病毒和某些癌症适应症 [7] 投资者联系方式 - 联系JTC Team, LLC的Jenene Thomas，电话(908) 824 - 0775，邮箱MBRX@jtcir.com [11]

Annamycin delivering better performance 7th line than would be expected even in 2nd line for monotherapy Responders (Stable Disease or Partial Response) after 2 cycles of Annamycin showed improvement in OS and Progression Free Survival (“PFS”) Clinical Benefit Rate (“CBR”) was 59.4% (n=32), comprised of 18 subjects with stable disease and 1 subject with a partial response Potential to address 13,500 new incidents of STS each year and market opportunity expected to grow to $2.6B by 20301 On-demand video we ...

财务数据和关键指标变化 - 公司本季度末现金约800万美元，可维持运营至今年第三季度，若要运营至2026年第一季度，需筹集约1500万美元 [20] - 公司市值超1400万美元，流通股1410万股，三个月日均交易量近600万股，本周一交易量达240万股 [21] 各条业务线数据和关键指标变化 Anamycin药物 - 用于治疗复发和难治性急性髓系白血病的MIRACLE试验已启动，全球选定38个试验点，本周获欧洲药品管理局对欧盟9个国家的批准 [5][6] - 世界卫生组织为Anamycin确定新通用名Naxtorubicin，公司将在确定FDA批准的品牌名前同时使用这两个名称 [6] - 公司获得额外专利保护，有效期至少至2040年2月 [7] WP1066技术 - 已在治疗脑肿瘤中显示活性，目前在西北大学与放射结合进行研究者发起的临床试验，自去年9月宣布该试验以来已招募7名患者 [10] - 公司正与埃默里大学合作开发静脉注射剂型，有望显著提高其活性 [11] 各个市场数据和关键指标变化 无 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于推动市值提升，认为Anamycin是具有颠覆性的技术，有望成为首个非心脏毒性蒽环类药物，且在大多数临床前肿瘤模型中优于现有蒽环类药物 [23][24] - 公司拥有多样化的后续技术管线，由经验丰富的药物开发团队管理，今年关键里程碑将快速推进 [24] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为MIRACLE试验的初始45名受试者安全和疗效数据以及MD - 106数据将为市场提供足够数据，支持市值大幅增长 [22] - 公司对Anamycin的前景充满信心，认为其临床进展比市场认可的更为领先，预计今年下半年可公开分享三期数据 [24] 其他重要信息 - 公司MD - 106试验中，一名未接受骨髓移植的患者在接受17个周期维奈托克治疗后实现近2年完全缓解后复发，另外3名受试者仍维持完全缓解 [12] - 公司将公布MD - 107临床试验使用Anamycin治疗晚期软组织肉瘤的最终数据，初步数据令人印象深刻 [7] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 向EMA提交结果作为重大修改是否对欧盟批准时间线有负面影响 - 公司认为理论上不会改变EMA的批准时间线，但完成GLP测试的时间可能会有影响，不过这并非公司的预期，且在此期间公司仍会在美国和非欧盟地区的试验点继续招募患者 [29][30] 问题2: 埃默里大学在年底前获得最佳配方的可能性 - 公司认为已过发现新事物阶段，正在实施新配方策略，年底前有希望取得进展，但开发新配方可能会遇到阻碍，所以不会过度承诺 [31][32] 问题3: 今年剩余季度研发费用是否为350万美元，是否会增加 - 研发费用会增加，特别是2026年将产生GLP和一些制造费用，目前公司有足够的药物用于A部分，需开始为B部分制造药物 [33] 问题4: 潜在批准是否需要耐久性数据，单月数据是否足够，以及单用阿糖胞苷的预期和完全缓解持续时间 - 耐久性不是主要批准终点，是次要目标，FDA要求的主要终点是约35天的完全缓解率，公司预计单用阿糖胞苷的完全缓解率在十几%，且由于试验设计不同，可能低于之前研究的17.5%，完全缓解持续几个月 [38][39][43] 问题5: 结果是否会受年龄和基因突变等潜在因素影响，公布数据时是否会考虑这些因素 - 公司会按年龄和基因突变分层，但主要终点不依赖于此，从二期数据看，公司对基因突变和既往治疗不太敏感，欢迎各种患者，包括维奈托克治疗失败和老年患者 [45][48]

财务数据关键指标变化 - 2025年第一季度研发费用为340万美元，2024年同期为430万美元，减少90万美元，主要与临床试验活动水平有关[18] - 2025年第一季度一般及行政费用为250万美元，2024年同期为240万美元，增加10万美元，主要与监管和法律费用总体略有增加有关[19] - 截至2025年3月31日，公司现金及现金等价物为770万美元，认为手头现金足以支持计划运营至2025年第三季度[19] - 截至2025年3月31日，公司现金及现金等价物为771.6万美元，较2024年12月31日的427.8万美元增长约80.37%[29] - 截至2025年3月31日，公司总资产为2101.3万美元，较2024年12月31日的1692.5万美元增长约24.15%[29] - 截至2025年3月31日，公司总负债为2097.1万美元，较2024年12月31日的1094.6万美元增长约91.59%[29] - 截至2025年3月31日，公司股东权益为4.2万美元，较2024年12月31日的597.9万美元下降约99.29%[29] - 2025年第一季度，公司研发费用为343.5万美元，较2024年同期的425.2万美元下降约19.21%[29] - 2025年第一季度，公司总运营费用为594.3万美元，较2024年同期的667.7万美元下降约10.99%[29] - 2025年第一季度，公司运营亏损为594.3万美元，较2024年同期的667.7万美元亏损减少约10.99%[29] - 2025年第一季度，公司认股权证负债公允价值变动收益为905.4万美元，较2024年同期的145.5万美元增长约522.27%[29] - 2025年第一季度，公司净亏损为643.6万美元，较2024年同期的497万美元亏损增加约29.5%[29] - 2025年第一季度，公司基本和摊薄后每股净亏损为0.69美元，较2024年同期的2.02美元有所收窄[29] MIRACLE试验数据关键指标变化 - 截至2025年4月底，MIRACLE试验在所有目标地区选定38个站点，其中美国有5个[4] - MIRACLE试验第一阶段75至90名受试者将按1:1:1随机分组，接受高剂量阿糖胞苷分别联合安慰剂、190mg/m²或230mg/m²的安那霉素[5][7] - 公司预计在2025年下半年达到首次揭盲（45名受试者），2026年上半年进行第二次揭盲[8] - MIRACLE试验第二部分约220名额外受试者将按1:1随机接受高剂量阿糖胞苷加安慰剂或高剂量阿糖胞苷加最佳剂量安那霉素[10] 其他试验数据关键指标变化 - 公司预计在2025年6月底前公布安那霉素治疗软组织肉瘤肺转移的MB - 107试验最终数据[3][13][17] - 西北大学针对公司WP1066口服配方治疗胶质母细胞瘤的试验已招募7名受试者，暂无数据公布[15] - 公司预计在2025年下半年获得埃默里大学对WP1066静脉注射制剂临床前研究的结果[15]

文章核心观点 公司公布2025年第一季度财务结果，其晚期癌症和病毒感染药物研发进展良好，尤其关键的3期MIRACLE试验持续推进，其他管线也有进展 [1][2][3] 临床开发进展 复发或难治性急性髓系白血病（R/R AML） - 公司在3期关键试验中评估Annamycin与阿糖胞苷联用治疗R/R AML，试验名为“MIRACLE”，将在美、欧、中东开展，截至2025年4月底已选定38个试验点，其中美国5个 [4] - MIRACLE是2B/3期临床试验，采用自适应设计，前75 - 90名受试者在A部分随机分组，接受高剂量阿糖胞苷与安慰剂、190mg/m或230mg/m的Annamycin联用，剂量由FDA推荐 [5][7] - 试验方案允许在45名受试者时对初步主要疗效数据和安全性/耐受性进行揭盲，公司预计2025年下半年达到首次揭盲，2026年上半年进行第二次揭盲 [8] - B部分约220名受试者将随机接受高剂量阿糖胞苷加安慰剂或加最佳剂量Annamycin，最佳剂量将基于安全性、药代动力学和疗效综合选择 [10] - 已获得欧洲药品管理局（EMA）在9个欧盟国家开展3期MIRACLE临床试验的批准，启动患者给药，预计2025年下半年进行初始数据读取 [6][11] 软组织肉瘤（STS）肺转移 - 公司完成美国1B/2期临床试验2期部分的受试者招募，评估Annamycin单药治疗STS肺转移，临床研究报告已完成但未提交，预计6月底公布数据 [13] WP1066与脑肿瘤 - 公司的WP1066口服配方在西北大学开展与放疗联合治疗胶质母细胞瘤（GBM）的1B/2期试验，已招募7名受试者，暂无数据公布 [17] - 公司与埃默里大学达成协议，埃默里大学将对WP1066静脉注射配方进行临床前研究，预计2025年下半年出结果 [17] 近期亮点 - 获得EMA在9个欧盟国家开展3期MIRACLE临床试验的批准 [6] - 世界卫生组织国际非专利名称（INN）专家委员会批准“naxtarubicin”作为公司Annamycin的非专利名称 [6] - 获得两项美国新专利，增强Annamycin知识产权组合 [6] - 在2025年美国癌症研究协会（AACR）年会上展示Annamycin新临床前数据，显示其治疗胰腺癌的市场扩展潜力 [6] - 启动关键的自适应设计3期MIRACLE试验的患者给药 [6] 预期里程碑 Annamycin AML开发计划 - 2025年1 - 3季度更新MIRACLE试验站点选择/各国批准情况 [15] - 2025年更新MIRACLE试验招募情况 [15] - 2025年下半年进行45名受试者数据读取，进行揭盲疗效/安全性审查 [15] - 2025年下半年 - 2026年评估45名受试者数据读取对监管途径的影响，更新招募情况 [15] - 2026年上半年公布约75 - 90名受试者的中期疗效和安全性数据并确定最佳剂量 [15] - 2027年开始招募MIRACLE2的三线受试者，结束二线受试者招募，启动儿科AML试验 [15] - 2028年公布MIRACLE二线受试者主要疗效数据，开始滚动提交新药申请（NDA）以加速获批 [15] Annamycin STS肺转移开发计划 - 2025年上半年公布MB - 107最终数据 [16] - 2025年确定下一阶段开发/关键研究者发起试验（IIT）计划 [16] 财务结果总结 研发费用 - 2025年3月31日止三个月研发费用为340万美元，2024年同期为430万美元，减少90万美元，主要与临床试验活动水平有关 [18] 一般及行政费用 - 2025年3月31日止三个月一般及行政费用为250万美元，2024年同期为240万美元，增加10万美元，主要与监管和法律费用总体略有增加有关 [19] 现金状况 - 截至2025年3月31日，公司现金及现金等价物为770万美元，认为现有现金足以支持计划运营至2025年第三季度 [19] 会议与网络直播 - 公司管理层将于2025年5月14日上午8:30（美国东部时间）举行电话会议和网络直播，讨论运营和财务结果，参与者可通过拨打指定号码或在公司网站观看 [20][21] 公司介绍 - 公司是处于3期临床阶段的制药公司，推进针对难治性肿瘤和病毒的候选治疗药物管线，主要项目Annamycin是下一代蒽环类药物，用于治疗R/R AML和STS肺转移，还在开发WP1066和抗代谢物组合 [22][24]

临床试验进展 - 公司正在进行一项评估Annamycin与Cytarabine联合治疗复发/难治性急性髓系白血病的3期关键试验，2025年底将进行数据中期揭盲，2026年上半年进行额外揭盲[74] - 公司三项核心技术基于MD Anderson的发现并获其授权，六种候选药物中有三种在临床试验中显示出人体活性，一项2B/3期试验正在进行，自成立以来药物已完成、正在进行或获准进行14项临床试验[75] - 公司共有14项临床试验，涉及Annamycin的有两项AML临床试验和一项治疗STS肺转移的外部资助1B/2期试验，WP1066有一项在西北大学与放疗联合治疗GBM的外部资助1B/2期试验正在招募[85] - 3期“MIRACLE”试验是一项全球适应性试验，A部分确定最佳剂量后进入B部分，A、B两部分数据构成3期数据[87] - 截至2025年4月30日，公司已选定38个地点进行“MIRACLE”试验，其中乌克兰有一个地点正在积极治疗受试者，还与格鲁吉亚和罗马尼亚的两个地点签约[88] - 西北大学正在进行WP1066口服制剂联合放疗治疗胶质母细胞瘤（GBM）的1B/2期试验，已招募并治疗7名受试者[96] 药物安全性与潜力 - 公司对84名接受Annamycin治疗的受试者进行独立评估，均无心脏毒性证据；77名内部资助试验受试者中，56人用药剂量超过FDA规定的蒽环类药物终身最大限量550 mg/m²，其中一人累计暴露量达3420 mg/m²，约为FDA批准终身暴露量的五倍，也无心脏毒性报告[81] - 公司在2025年4月29日宣布，阿那霉素（Annamycin）的新临床前数据显示其有市场拓展潜力，包括用于胰腺癌治疗[94] 监管相关情况 - 2024年11月公司修改美国新药研究申请，允许AML受试者用药剂量超过目前规定的蒽环类药物终身最大限量；2025年2月收到FDA反馈，将3期关键试验B部分规模减至222，建议修改统计计划使规模减少约10%[89] - 2025年2 - 4月公司收到FDA五项沟通，主要关注安全、受试者监测、临床药理学和纳入/排除标准，已作出回应[90] - 2025年5月12日公司宣布欧洲药品管理局批准在欧盟九个国家进行“MIRACLE”试验，条件是在启动3期部分前提交适当非临床GLP研究结果[91] - 2025年5月6日，世界卫生组织国际非专利名称（INN）专家委员会批准“naxtarubicin”作为公司开发的阿那霉素的非专利名称[99] - 2025年5月5日，美国专利商标局（USPTO）授予阿那霉素两项额外美国专利，基础专利期限至2040年6月[101] 会议与数据公布计划 - 公司计划在5月或6月初举办关键意见领袖电话会议，宣布并审查MB - 107试验的最终顶线数据，原定于4月因KOL日程和可用性推迟[92] 财务数据关键指标变化 - 2025年第一季度研发费用为340万美元，较2024年同期的430万美元减少90万美元[106] - 2025年第一季度一般及行政费用为250万美元，较2024年同期的240万美元增加10万美元[107] - 2025年第一季度权证负债公允价值变动净收益为910万美元，2024年同期为150万美元[108] - 2025年2月公司通过两次融资活动共获得930万美元毛收入[113][114] - 截至2025年3月31日，公司经营活动使用现金460万美元，较上年同期减少210万美元[112] 资金需求情况 - 公司需额外筹集约1500万美元资金以支持MIRACLE项目和运营至2026年第一季度[116]

文章核心观点 公司宣布欧洲药品管理局（EMA）批准其开展Annamycin联合阿糖胞苷治疗复发/难治性急性髓系白血病（R/R AML）的关键2B/3期“MIRACLE”试验 ，该试验在欧盟9个国家获批 ，有望为R/R AML患者提供新治疗选择 [1] 分组1：公司概况 - 公司是一家后期制药公司 ，拥有针对难治性癌症和病毒感染的广泛候选药物组合 [1] - 公司的领先项目Annamycin是新一代蒽环类药物 ，旨在避免多药耐药机制 ，且无目前处方蒽环类药物常见的心脏毒性 ，目前正开发用于治疗复发/难治性急性髓系白血病和软组织肉瘤肺转移 [7] - 公司还在开发WP1066用于治疗脑肿瘤、胰腺癌等癌症 ，以及包括WP1122在内的抗代谢物组合 ，用于治疗致病性病毒和某些癌症适应症 [9] 分组2：试验情况 试验基本信息 - “MIRACLE”试验是一项全球批准试验 ，包括美国、欧洲和中东的试验点 ，是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照、自适应设计研究 [1] - 试验对象包括维奈托克方案治疗失败的患者 ，目前可用疗法对这类患者的治疗效果不佳 [1] 试验进展 - 试验已在进行受试者招募和给药 ，预计2025年下半年公布前45名受试者的初步数据 [1][5] - 公司预计在2025年下半年达到首次揭盲（45名受试者） ，2026年上半年进行第二次揭盲 [3] 试验设计 - 试验2B部分的数据将与3期部分的数据相结合 ，用于衡量主要疗效终点 [2] - 试验A部分前75至90名受试者将按1:1:1随机分组 ，分别接受大剂量阿糖胞苷（HiDAC）联合安慰剂、190 mg/m²的Annamycin或230 mg/m²的Annamycin [2] - 试验方案允许在45名受试者时对三个治疗组的初步主要疗效数据（完全缓解或CR）以及安全性/耐受性进行揭盲 ，A部分结束（75至90名受试者）时也可揭盲 [3] - 试验B部分约220名额外受试者将按1:1随机分组 ，接受HiDAC加安慰剂或HiDAC加最佳剂量的Annamycin ，最佳剂量将根据安全性、药代动力学和疗效的总体平衡来选择 [4][5] 试验获批情况 - EMA批准了公司开展“MIRACLE”试验的临床试验申请 ，该试验在欧盟提交申请的9个国家均获批准 [1] - 临床试验获批条件是公司在启动3期部分（B部分）前提交适当的非临床GLP研究结果 ，结果将作为对现有获批方案的重大修改提交 [4] 分组3：药物情况 - Annamycin目前获得了FDA的快速通道资格和孤儿药指定 ，用于治疗复发或难治性急性髓系白血病 ，以及EMA的孤儿药指定 ，用于治疗软组织肉瘤和复发或难治性急性髓系白血病 [6]

文章核心观点 - 晚期制药公司Moleculin Biotech将在2025年5月13日周二下午公布2025年第一季度财务结果，管理层将于5月14日周三上午8:30举办电话会议和网络直播讨论运营和财务结果 [1] 公司信息 - Moleculin Biotech是一家处于3期临床阶段的制药公司，推进针对难治肿瘤和病毒的候选治疗药物管线 [3] - 公司的主要项目Annamycin是新一代蒽环类药物，旨在避免多药耐药机制并消除心脏毒性，目前正开发用于治疗复发或难治性急性髓系白血病（AML）和软组织肉瘤（STS）肺转移 [3] - 公司正在开发WP1066，一种免疫/转录调节剂，可抑制p - STAT3和其他致癌转录因子，同时刺激自然免疫反应，针对脑肿瘤、胰腺癌和其他癌症 [5] - 公司还参与了一系列抗代谢物的开发，包括用于潜在治疗致病性病毒以及某些癌症适应症的WP1122 [5] 项目进展 - 今年3月，公司启动了MIRACLE试验（MB - 108）的患者招募，这是一项评估Annamycin与阿糖胞苷联合治疗复发或难治性急性髓系白血病的关键3期试验 [4] - 经过成功的1B/2期研究（MB - 106）并获得FDA意见后，公司认为已大大降低了Annamycin治疗AML潜在获批的开发风险 [4] 会议安排 - 感兴趣的参与者和投资者可拨打(877) 407 - 0832（美国国内）或(201) 689 - 8433（国际）参加电话会议 [2] - 网络直播可在公司网站moleculin.com的投资者板块活动页面访问，并将存档90天 [2] 联系方式 - 投资者联系JTC Team, LLC的Jenene Thomas，电话(908) 824 - 0775，邮箱MBRX@jtcir.com [8]

文章核心观点 - 公司宣布美国专利商标局授予两项涵盖Annamycin的美国专利，公司致力于推进Annamycin作为重要治疗选择，正在进行的3期MIRACLE试验进展顺利，有望在2025年下半年公布初始数据 [1][3] 公司概况 - 公司是一家处于3期临床阶段的制药公司，推进针对难治性肿瘤和病毒的候选治疗药物管线 [4] - 公司的主要项目Annamycin是新一代蒽环类药物，旨在避免多药耐药机制并消除目前处方蒽环类药物常见的心脏毒性 [4] Annamycin相关情况 - 美国专利商标局授予两项涵盖Annamycin的美国专利，分别涉及制备脂质体Annamycin的方法和制备脂质体Annamycin悬浮液的方法，两项专利基本专利期限目前延至2040年6月 [1] - Annamycin是公司的新型候选药物，定位为首个无心脏毒性的蒽环类药物获批，目前正开发用于治疗急性髓性白血病和软组织肉瘤肺转移，临床前研究表明其可能治疗多种其他类型癌症 [2] - 公司董事长兼首席执行官表示专注于扩大Annamycin的知识产权组合，新专利增强了其排他性，美国相关专利总数达四项，加上已授予的欧洲专利，公司致力于推进这一重要治疗选择，MIRACLE试验进展顺利，预计2025年下半年公布初始数据 [3] - Annamycin获得FDA治疗复发或难治性急性髓性白血病的快速通道资格和孤儿药指定，以及治疗软组织肉瘤肺转移的孤儿药指定，还获得欧洲药品管理局治疗复发或难治性急性髓性白血病的孤儿药指定 [3] 公司在研项目 - 公司启动MIRACLE试验，评估Annamycin与阿糖胞苷联合用于治疗复发或难治性急性髓性白血病，公司认为成功完成1B/2期研究后，已大幅降低Annamycin治疗急性髓性白血病潜在获批的开发风险 [5] - 公司正在开发WP1066，一种免疫/转录调节剂，可抑制p - STAT3和其他致癌转录因子，同时刺激自然免疫反应，针对脑肿瘤、胰腺癌和其他癌症 [6] - 公司还参与抗代谢物组合的开发，包括WP1122，用于潜在治疗致病性病毒以及某些癌症适应症 [6]