文章核心观点 - 晚期制药公司Moleculin Biotech将在2025年5月13日周二下午公布2025年第一季度财务结果，管理层将于5月14日周三上午8:30举办电话会议和网络直播讨论运营和财务结果 [1] 公司信息 - Moleculin Biotech是一家处于3期临床阶段的制药公司，推进针对难治肿瘤和病毒的候选治疗药物管线 [3] - 公司的主要项目Annamycin是新一代蒽环类药物，旨在避免多药耐药机制并消除心脏毒性，目前正开发用于治疗复发或难治性急性髓系白血病（AML）和软组织肉瘤（STS）肺转移 [3] - 公司正在开发WP1066，一种免疫/转录调节剂，可抑制p - STAT3和其他致癌转录因子，同时刺激自然免疫反应，针对脑肿瘤、胰腺癌和其他癌症 [5] - 公司还参与了一系列抗代谢物的开发，包括用于潜在治疗致病性病毒以及某些癌症适应症的WP1122 [5] 项目进展 - 今年3月，公司启动了MIRACLE试验（MB - 108）的患者招募，这是一项评估Annamycin与阿糖胞苷联合治疗复发或难治性急性髓系白血病的关键3期试验 [4] - 经过成功的1B/2期研究（MB - 106）并获得FDA意见后，公司认为已大大降低了Annamycin治疗AML潜在获批的开发风险 [4] 会议安排 - 感兴趣的参与者和投资者可拨打(877) 407 - 0832（美国国内）或(201) 689 - 8433（国际）参加电话会议 [2] - 网络直播可在公司网站moleculin.com的投资者板块活动页面访问，并将存档90天 [2] 联系方式 - 投资者联系JTC Team, LLC的Jenene Thomas，电话(908) 824 - 0775，邮箱MBRX@jtcir.com [8]

药物研发进展 - Annamycin获得世界卫生组织国际非专利名称专家委员会批准非专利名称为naxtarubicin [1][2] - 该药物为新一代蒽环类药物 旨在避免多药耐药机制并消除现有蒽环类药物常见的心脏毒性 [4] - 目前针对复发或难治性急性髓系白血病和软组织肉瘤肺转移适应症开发中 [1][4] 临床试验状态 - 关键性适应性设计3期MIRACLE试验正在评估Annamycin联合阿糖胞苷治疗复发或难治性急性髓系白血病 [3][5] - 该全球试验覆盖美国、欧洲和中东地区 患者给药已开始 [3] - 中期数据读取预计2025年下半年进行 [1][3] 监管资格认定 - Annamycin获得FDA快速通道资格和孤儿药认定 用于治疗复发或难治性急性髓系白血病 [3] - 同时获得FDA软组织肉瘤治疗孤儿药认定 [3] - 欧洲药品管理局也授予其治疗复发或难治性急性髓系白血病的孤儿药资格 [3] 产品管线布局 - WP1066正在开发中 该免疫/转录调节剂可抑制p-STAT3和致癌转录因子 同时刺激天然免疫反应 针对脑肿瘤、胰腺癌和其他癌症 [6] - 抗代谢物组合包括WP1122 用于潜在治疗致病病毒和某些癌症适应症 [6] - 公司处于临床3期阶段 专注于难治性肿瘤和病毒治疗领域 [4]

文章核心观点 - 公司宣布美国专利商标局授予两项涵盖Annamycin的美国专利，公司致力于推进Annamycin作为重要治疗选择，正在进行的3期MIRACLE试验进展顺利，有望在2025年下半年公布初始数据 [1][3] 公司概况 - 公司是一家处于3期临床阶段的制药公司，推进针对难治性肿瘤和病毒的候选治疗药物管线 [4] - 公司的主要项目Annamycin是新一代蒽环类药物，旨在避免多药耐药机制并消除目前处方蒽环类药物常见的心脏毒性 [4] Annamycin相关情况 - 美国专利商标局授予两项涵盖Annamycin的美国专利，分别涉及制备脂质体Annamycin的方法和制备脂质体Annamycin悬浮液的方法，两项专利基本专利期限目前延至2040年6月 [1] - Annamycin是公司的新型候选药物，定位为首个无心脏毒性的蒽环类药物获批，目前正开发用于治疗急性髓性白血病和软组织肉瘤肺转移，临床前研究表明其可能治疗多种其他类型癌症 [2] - 公司董事长兼首席执行官表示专注于扩大Annamycin的知识产权组合，新专利增强了其排他性，美国相关专利总数达四项，加上已授予的欧洲专利，公司致力于推进这一重要治疗选择，MIRACLE试验进展顺利，预计2025年下半年公布初始数据 [3] - Annamycin获得FDA治疗复发或难治性急性髓性白血病的快速通道资格和孤儿药指定，以及治疗软组织肉瘤肺转移的孤儿药指定，还获得欧洲药品管理局治疗复发或难治性急性髓性白血病的孤儿药指定 [3] 公司在研项目 - 公司启动MIRACLE试验，评估Annamycin与阿糖胞苷联合用于治疗复发或难治性急性髓性白血病，公司认为成功完成1B/2期研究后，已大幅降低Annamycin治疗急性髓性白血病潜在获批的开发风险 [5] - 公司正在开发WP1066，一种免疫/转录调节剂，可抑制p - STAT3和其他致癌转录因子，同时刺激自然免疫反应，针对脑肿瘤、胰腺癌和其他癌症 [6] - 公司还参与抗代谢物组合的开发，包括WP1122，用于潜在治疗致病性病毒以及某些癌症适应症 [6]

文章核心观点 - 公司在2025年美国癌症研究协会年会上公布了下一代蒽环类药物Annamycin的研究成果 ，该药物能与多种FDA批准的抗癌一线疗法协同作用 ，有望拓展潜在市场并吸引合作伙伴 [1][2][4] 公司介绍 - 公司是一家处于3期临床阶段的制药公司 ，专注于开发治疗难治性肿瘤和病毒的候选药物 [6] - 公司的主要项目Annamycin是下一代蒽环类药物 ，旨在避免多药耐药机制并消除心脏毒性 ，目前正开发用于治疗复发或难治性急性髓系白血病和软组织肉瘤肺转移 [6][7] - 公司正在开展MIRACLE试验 ，评估Annamycin与阿糖胞苷联合治疗复发或难治性急性髓系白血病的效果 ，此前1B/2期研究成功后 ，公司认为已降低Annamycin治疗AML的开发风险 [8] - 公司还在开发WP1066 ，用于治疗脑肿瘤 、胰腺癌等癌症 ，以及一系列抗代谢物 ，如WP1122用于治疗致病病毒和某些癌症适应症 [9] 研究情况 - 研究旨在评估Annamycin与获批抗癌药物联用的疗效 ，确定其单独及与治疗伙伴联用的潜在临床应用 ，非脂质体形式的Annamycin和脂质体Annamycin分别在体外和体内与选定FDA批准药物进行测试 [2] - 此前实验中 ，Annamycin在体外对耐药细胞系表现出高活性 ，包括对阿糖胞苷和维奈托克耐药的细胞 [3] - AACR海报研究表明Annamycin是一种高度通用的药物 ，能在体外和体内与多种机制不同的FDA批准抗癌剂协同作用 ，正在进行的研究致力于确定脂质体Annamycin药物组合的新临床应用 ，以开发治疗耐药癌症的新策略 [4] 海报信息 - 海报标题为 “将非心脏毒性强效拓扑异构酶II毒物Annamycin与阿扎胞苷 、阿糖胞苷 、吉西他滨 、异环磷酰胺 、曲贝替定或长春新碱联用 ，协同抗癌效果并确定潜在临床应用” [5] - 海报所属领域为实验和分子治疗学 ，会议为癌症治疗药物组合策略 ，摘要编号为1683/14 ，演讲者为Waldemar Priebe博士 [5]

文章核心观点 - 分子生物科技公司宣布其下一代蒽环类药物安那霉素的摘要入选2025年美国癌症研究协会年会海报展示，公司有多款药物处于研发阶段 [1] 公司动态 - 公司下一代蒽环类药物安那霉素摘要入选2025年4月25 - 30日在芝加哥举行的美国癌症研究协会年会海报展示 [1] - 展示详情为标题是安那霉素与多种药物联用协同抗癌效果及潜在临床应用，时间为4月28日上午9点 - 12点，地点在19区 [2] 公司业务 - 公司是处于3期临床阶段的制药公司，推进针对难治肿瘤和病毒的候选治疗药物管线 [3] - 公司领先项目安那霉素旨在避免多药耐药机制并消除现有蒽环类药物常见的心脏毒性，正开发用于治疗复发或难治性急性髓系白血病和软组织肉瘤肺转移 [3] - 公司启动MIRACLE试验评估安那霉素与阿糖胞苷联用治疗复发或难治性急性髓系白血病，此前1B/2期研究成功，公司认为已大幅降低安那霉素治疗急性髓系白血病的开发风险 [4] - 公司正在开发免疫/转录调节剂WP1066，靶向脑肿瘤、胰腺癌等癌症，还在开发包括WP1122在内的抗代谢物组合，用于治疗致病病毒和某些癌症适应症 [5] 公司信息 - 公司官网为www.moleculin.com，可在X、领英和脸书平台上联系 [6] 投资者联系方式 - 投资者可联系JTC Team, LLC的Jenene Thomas，电话(908) 824 - 0775，邮箱MBRX@jtcir.com [9]

文章核心观点 - 莫利库林生物技术公司（MBRX）近期股价呈下跌趋势，但上一交易日形成锤子线图形态，可能出现趋势反转，且华尔街分析师对该公司未来盈利的乐观态度也增强了股价趋势反转的可能性 [1][2] 锤子线图相关 - 锤子线图是烛台图中常见的价格形态，开盘价和收盘价相差较小形成小烛身，当日最低价与开盘价或收盘价相差较大形成长下影线，下影线长度至少是实体的两倍，蜡烛形似“锤子” [4] - 下跌趋势中，锤子线图出现意味着空头可能失去对价格的控制，多头成功阻止价格进一步下跌，预示潜在的趋势反转 [5] - 锤子线图可出现在任何时间框架，短期和长期投资者都会使用，但它有局限性，应与其他看涨指标结合使用 [5][6] 公司趋势反转因素 - 公司近期盈利预测修正呈上升趋势，这是基本面的看涨指标，因为实证研究表明盈利预测修正趋势与近期股价走势密切相关 [7] - 过去30天，当前年度的共识每股收益（EPS）估计增长了61.7%，表明覆盖该公司的华尔街分析师大多认同公司有潜力实现比此前预测更好的盈利 [8] - 公司目前的Zacks排名为2（买入），处于基于盈利预测修正趋势和每股收益惊喜排名的4000多只股票的前20%，Zacks排名为1或2的股票通常表现优于市场，该排名是潜在趋势反转的更确凿迹象 [9]

文章核心观点 - 公司宣布其评估Annamycin与Cytarabine联合治疗复发性或难治性急性髓系白血病（R/R AML）的3期关键试验已对首位患者给药，有望在今年下半年公布首批45名受试者的初步数据，推动Annamycin获批进程 [1][2] 公司概况 - 公司是一家处于3期临床阶段的制药公司，专注于开发治疗难治性肿瘤和病毒的候选药物 [6] - 公司的领先项目Annamycin是新一代蒽环类药物，旨在避免多药耐药机制并消除现有蒽环类药物常见的心脏毒性，目前正在开发用于治疗复发性或难治性急性髓系白血病（AML）和软组织肉瘤（STS）肺转移 [6] - 公司还在开发WP1066，一种免疫/转录调节剂，可抑制p - STAT3和其他致癌转录因子，同时刺激自然免疫反应，目标是治疗脑肿瘤、胰腺癌和其他癌症；此外，公司还在开发包括WP1122在内的抗代谢物组合，用于潜在治疗致病性病毒和某些癌症适应症 [9] 试验进展 - 公司启动了MIRACLE（Moleculin R/R AML AnnAraC Clinical Evaluation）试验（MB - 108），这是一项关键的、采用自适应设计的3期试验，评估Annamycin与阿糖胞苷联合治疗复发性或难治性急性髓系白血病 [7] - 该试验是全球批准试验，在美国、欧洲和中东设有试验点，首位患者已给药 [1] - 公司团队专注于在美国、欧洲和中东开设临床试验点并招募患者，预计在今年下半年对首批45名受试者的初步数据进行揭盲，这是一个近期可能推动价值增长的里程碑 [2] 试验设计 - MIRACLE试验是2B/3期临床试验，2B部分的数据将与3期部分的数据相结合以衡量主要终点 [2] - 试验采用自适应设计，试验A部分的前75至90名受试者将按1:1:1随机分组，分别接受大剂量阿糖胞苷（HiDAC）联合安慰剂、190 mg/m²的Annamycin或230 mg/m²的Annamycin，这两个Annamycin剂量是FDA在公司1B/2期结束会议上特别推荐的 [2] - 试验方案允许在45名受试者时对三个试验组的初步主要疗效数据（完全缓解或CR）以及安全性/耐受性进行揭盲，此外在A部分结束时（75至90名受试者）也可揭盲；首次早期揭盲将有30名接受Annamycin（190mg/m²和230/m²）和HiDAC治疗的受试者以及15名仅接受HiDAC治疗的受试者；公司预计在2025年下半年进行首次揭盲，2026年上半年进行第二次揭盲 [3] - 试验B部分约220名额外受试者将按1:1随机分组，接受HiDAC加安慰剂或HiDAC加最佳剂量的Annamycin，最佳剂量的选择将基于安全性、药代动力学和疗效的总体平衡，符合FDA的新Optimus计划 [4] 药物资质 - Annamycin目前获得了FDA的快速通道资格和孤儿药指定，用于治疗复发性或难治性急性髓系白血病，此外还获得了治疗软组织肉瘤的孤儿药指定；同时，它还获得了欧洲药品管理局（EMA）治疗复发性或难治性急性髓系白血病的孤儿药指定 [5]

文章核心观点 - 投资者可考虑投资Moleculin Biotech公司 因其被Zacks评级系统升级为2级（买入） 评级变化源于盈利预期上升 这或带来买盘压力和股价上涨 [1][3] 各部分总结 影响股价的强大因素 - 公司未来盈利潜力变化与股价短期走势强相关 机构投资者会依据盈利和盈利预期计算股票公允价值 其大量交易导致股价变动 [4] - Moleculin Biotech盈利预期上升和评级上调意味着公司业务改善 投资者认可这一趋势会推动股价上涨 [5] 利用盈利预期修正的力量 - 盈利预期修正趋势与短期股价走势强相关 跟踪这种修正进行投资决策或有回报 Zacks评级系统能有效利用其力量 [6] - Zacks评级系统根据四个与盈利预期相关因素将股票分为五组 自1988年以来1级（强力买入）股票年均回报率达25% [7] Moleculin Biotech的盈利预期修正 - 截至2025年12月财年 公司预计每股收益为 -$2.67 较上年报告数字变化57.8% [8] - 过去三个月 Zacks对该公司的共识预期提高了46.9% [8] 总结 - Zacks评级系统对超4000只股票的“买入”和“卖出”评级比例均衡 仅前5%股票获“强力买入”评级 前20%股票有优越的盈利预期修正特征 有望短期跑赢市场 [9][10] - Moleculin Biotech被升级为Zacks 2级 处于Zacks覆盖股票前20% 意味着股价近期可能上涨 [10]

财务数据和关键指标变化 - 公司2024年较2023年运营费用减少约300万美元 [28] - 截至2024年底现金加上2025年2月筹集的约900万美元，公司现金余额约为1300万美元，可维持到2025年第三季度 [27] - 公司当前市值为1620万美元，流通股数量为1400万股，较去年年底因2025年2月的股权发行而上升 [28] - 公司过去一年的日均交易量为14万股 [29] 各条业务线数据和关键指标变化 Annamycin治疗复发难治性AML - 2期临床试验中Annamycin联合大剂量阿糖胞苷（HiDAC）治疗复发难治性AML患者的完全缓解率（CR）达50%，远高于现有疗法的预期表现，且缓解持久性不断改善，中位无进展生存期增至9个月，二线治疗患者总生存期达11个月，78%的患者可检测到的残留病为阴性 [17][18] - 两项大型随机临床试验中，接受HiDAC加安慰剂治疗的患者CR率约为17.5%，公司的Annamycin加HiDAC治疗组需显著超过该CR率，药物才可能获FDA批准上市 [20][21] Annamycin单药治疗晚期软组织肉瘤肺转移 - 公司预计在2025年4月公布MB107临床试验的数据，并希望利用这些数据在2025年晚些时候在欧洲开展一项关键的研究者发起的试验 [33] 各个市场数据和关键指标变化 无相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于Annamycin的开发，同时依靠外部资助项目推进WP1066和WP1122的研究 [28] - 公司推进Annamycin的MIRACLE 3期关键试验，旨在获批Annamycin与阿糖胞苷联合用于复发难治性AML患者的二线治疗，试验为全球多中心，计划在美国、欧洲和中东地区开展 [7] - 公司计划在2025年第一季度至第三季度更新MIRACLE试验的站点选择和各国审批情况，第一季度实现首例受试者入组和治疗，年底进行数据读出和疗效及安全性数据揭盲，2026年上半年完成剩余患者入组并揭盲数据、确定试验B部分的最佳剂量 [30][31] - 公司获批二线治疗后，将开展儿科研究、三线治疗研究，并最终目标是将药物用于一线治疗 [62] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为Annamycin有机会成为首个非心脏毒性蒽环类药物，改变历史，其独特的专利结构不仅更安全、耐受性更好，且对传统癌症疗法无交叉耐药性，有望满足广泛癌症领域的未满足需求 [35] - 公司表示2025年是关键的一年，将推进各项工作，有望取得显著进展 [34][37] 其他重要信息 - 公司已选定约25个参与MIRACLE试验的站点，另有约45个站点正在完成筛选过程 [26] - MIRACLE试验将进行多次数据揭盲，首次在达到45名受试者时进行，预计在今年年底前实现，第二次在试验A部分结束时，受试者数量在75 - 90名之间，预计在2026年上半年进行 [10] 问答环节所有提问和回答 问题1: 45名患者时选择一种Annamycin剂量而非等到90名患者的疗效要求是什么 - 如果Annamycin在A部分的表现与2期临床试验一样好，且HiDAC表现与以往临床试验一致，可能达到缩短试验和加速批准所需的统计学意义 [40] - 由于试验中HiDAC仅允许使用一个周期，预计其表现可能不如历史数据，这也增加了达到目标的可能性 [41][42] 问题2: 试验末期剔除约10%患者的原因是什么 - 这是FDA在审查方案时提出的建议，遵循不同的生物统计方案可减少患者数量 [45] 问题3: Annamycin单药治疗晚期软组织肉瘤肺转移达到开展关键研究者发起试验的疗效标准是什么 - 公司表示已达到该标准，尽管治疗的是三四线及以上的患者，但观察到的总生存期（OS）与一线患者使用多柔比星治疗时相当，数据已获欧洲一家著名肉瘤研究所关注，有望开展关键批准试验 [47][49] 问题4: 试验的总体成本是多少 - 若达到全部患者入组规模，3期试验成本可能高达6000万 - 7000万美元，2025年剩余时间的现金消耗为每季度500万美元，2026年可能增至每季度700万 - 800万美元 [58][59] 问题5: 公司对AML开发从复发难治性向一线治疗转变的看法 - 公司获批二线治疗后，将开展儿科研究、三线治疗研究，最终目标是将药物用于一线治疗，因为一线治疗市场最大，且公司药物无心脏毒性和多药耐药问题，适合用于一线治疗 [62][65] 问题6: 选择190mg剂量的理由以及软组织肉瘤试验预计使用的剂量 - 选择230mg剂量是因为在106研究中取得了良好效果，选择190mg是因为在106研究中也观察到了疗效，且FDA未要求更低剂量，预计两种剂量效果相近 [71] - 软组织肉瘤试验采用单药治疗，剂量约为300mg/m²，在确定关键试验的给药方案前，将与FDA进行1/2期结束会议以获得批准 [73][74] 问题7: 190mg剂量是否需要优于17% - 18%的CR率才能继续申请提前批准 - 若一种剂量明显优于另一种，将比较该剂量与安慰剂加HiDAC的效果，需显著优于后者才能获FDA批准 [77] - 若在A部分结束时达到统计学意义，情况较为复杂，需综合考虑安全性、药代动力学和疗效等多方面数据，而在B部分，只要Annamycin加Cytarabine的改善显著且P值小于约0.048%，获批可能性较大 [78][79] 问题8: 能否保留190mg剂量以应对安全信号 - 公司认为这种可能性较小，因为在多项试验中对药物安全性有清晰了解，但如果230mg剂量出现问题，可恢复使用190mg剂量，预计A部分结束时大家会对选择有信心 [86][87]

财务数据和关键指标变化 - 公司2024年较2023年运营费用减少约300万美元 [28] - 截至2025年2月底，公司现金余额约1300万美元，可维持到2025年第三季度 [27] - 公司当前市值1620万美元，流通股1400万股，较2024年底因2025年2月的股权发行而上升 [28] - 公司过去一年的日均交易量为14万股 [29] 各条业务线数据和关键指标变化 Annamycin用于复发和难治性AML患者二线治疗 - 2期试验中，Annamycin联合大剂量阿糖胞苷治疗二线患者的完全缓解率达50%，是现有疗法的两倍多 [17] - 二线治疗患者的中位无进展生存期增至9个月，总生存期达11个月，78%的患者可测量残留病呈阴性 [18] Annamycin单药治疗晚期软组织肉瘤肺转移 - 虽未正式公布结果，但治疗效果已获欧洲一家著名肉瘤研究所关注，有望开展关键研究者发起的试验 [49] 各个市场数据和关键指标变化 文档未提及相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于Annamycin的开发，同时依靠外部资助项目推进WP1066和WP1122 [28] - 公司计划开展MIRACLE 3期试验，以获得Annamycin联合阿糖胞苷用于复发和难治性AML患者二线治疗的批准 [7] - 公司预计在2025年4月公布MB107试验数据，并希望以此在欧洲开展关键研究者发起的试验 [33] - 公司认为Annamycin有机会成为首个非心脏毒性蒽环类药物，填补AML及多种癌症的未满足需求 [35] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为2025年是关键一年，Annamycin的临床进展处于罕见阶段，有望改变历史 [34][35] - 公司拥有多样化、令人兴奋的产品线，并由生物技术领域经验丰富的开发团队指导 [36] 其他重要信息 - MIRACLE 3期试验为全球研究，计划在美国、欧洲和中东设立试验点，目前已选定25个试验点，首个欧洲国家已获监管和伦理批准，预计第二季度还会有更多国家获批 [7][8] - 患者筛选已开始，预计本季度开始治疗首位患者，美国可能是最后一批开始入组的国家 [8] - MIRACLE试验将进行多次数据揭盲，首次在达到45名受试者时进行，预计在今年年底前完成；第二次在试验A部分结束时，受试者达到75 - 90名时进行，预计在2026年上半年完成 [10] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 选择Annamycin剂量的疗效要求 - 这是一个多变量方程，若Annamycin在A部分的表现与2期临床试验一样好，且大剂量阿糖胞苷表现符合以往临床试验，可能达到缩短试验和加速批准所需的统计学意义 [40] - 由于试验中阿糖胞苷只能使用一个周期，预计其表现可能不如以往统计数据 [42] 问题2: 试验后期减少约10%患者的原因 - 这是FDA审查方案时提出的建议，采用不同的生物统计方案可减少患者数量 [45] 问题3: STS肺转移试验推进至关键试验的疗效标准 - 公司已达到该标准，虽未正式公布结果，但治疗效果已获欧洲一家著名肉瘤研究所关注，有望开展关键研究者发起的试验 [47][49] 问题4: 试验的总体成本 - 若达到全部患者负荷，3期试验成本可能高达6000 - 7000万美元 [58] - 2025年剩余时间的现金消耗为每季度500万美元，2026年可能增至每季度700 - 800万美元 [58][59] 问题5: Annamycin在AML一线治疗的前景 - 公司认为一旦获得二线治疗批准，一线治疗是最终目标 [65] - 公司需进行儿科研究和三线治疗研究以满足FDA要求 [62] 问题6: 选择190剂量的理由及软组织肉瘤试验预计使用的剂量 - 选择230剂量是因为在106研究中取得了良好效果，选择190剂量是因为在106研究中也观察到了疗效，且FDA未要求更低剂量 [71] - 软组织肉瘤试验使用单药治疗，剂量约为300毫克/平方米，在确定关键试验的给药方案前，将与FDA进行1/2期结束会议以获得批准 [73][74] 问题7: 190剂量是否需优于17% - 18%的CR率才能继续申请早期批准 - 若一种剂量明显优于另一种，比较将是该剂量与安慰剂的比较，需优于安慰剂加阿糖胞苷的效果才能获得FDA批准 [77] - 若在A部分达到统计学意义，情况较为复杂，需P值小于0.01%；若进行到B部分，只要Annamycin加阿糖胞苷的改善显著且P值小于约0.048%，获批可能性较大 [78][79] 问题8: 能否保留190剂量以应对安全信号 - 公司认为这种可能性较小，因为有足够的经验了解该药物的安全性，但若230剂量出现问题，可恢复使用190剂量 [86]