业绩总结 - 2023年总净产品销售同比增长89%[28] - 2023年净产品销售额为1.79亿美元，预计2024年净产品销售额将在3.1亿至3.2亿美元之间[83] 用户数据 - 预计在美国和欧洲，Alagille综合症的患者人数为4,000至5,500人[13] - CTX的美国患病率约为1,000至2,000人，BASD的美国患病率约为200至300人，PBD-ZSD和SLOS的美国患病率也在1,000至2,000人之间[49] - 230,000名PBC患者中，约60%存在活动性瘙痒，且无批准疗法可供使用[72] 新产品和新技术研发 - LIVMARLI在Alagille综合症患者中的有效性显示出84%的患者在治疗后经历了显著的瘙痒减少[30] - LIVMARLI在PFIC患者中，62%的患者在26周治疗后瘙痒评分降至1分或以下[34] - LIVMARLI的FDA批准适应症包括Alagille综合症和PFIC，预计2024年第三季度将获得EMA批准[11] - LIVMARLI的安全性数据来自于对ALGS的三项随机研究和对PFIC的93名患者的随机MARCH研究，随访时间长达5年[38] - INDIGO Phase 2研究显示，sBA反应者的5年移植自由生存率为100%[113] - RESTORE Phase 3研究的所有主要和次要终点均显示出临床意义的改善，支持未来的NDA申请[121] - 预计2024年CTX的新药申请将在上半年提交[49] - VISTAS（PSC）和VANTAGE（PBC）的中期分析预计将在2024年6月进行[84] 市场扩张和并购 - 2024年战略目标包括推动三种商业药物的持续增长和扩大LIVMARLI及CHENODAL的适应症[14] - LIVMARLI的知识产权保护覆盖至2040年[28] - Volixibat的知识产权覆盖包括2027年的物质组成专利和2031、2040年的给药方法[129] - LIVMARLI在欧洲的知识产权覆盖同样延续至2040年，涵盖多项专利和孤儿药物指定[128] 负面信息 - CHENODAL在双盲撤药期间，安慰剂组患者中61.5%需要救援药物[122] - CHENODAL撤药后，尿液23S-pentol水平增加20倍，血浆7αC4水平增加50倍，血浆胆固醇水平增加2.8倍[122] - 在CHENODAL治疗期间，最常见的不良事件为腹泻（n=5）和头痛（n=3）[123] 财务状况 - 公司目前现金余额为3.03亿美元，财务自给自足[83] - 2024年将继续推动强劲的收入增长，预计胆盐产品组合将与历史趋势保持一致[84]

纪要涉及的公司 Mirum Pharmaceuticals Inc (MIRM) 纪要提到的核心观点和论据 1. LivMarley药物商业表现 - **销售情况**：第一季度LivMarley营收约7300万美元，约三分之二来自美国，三分之一来自美国以外[3] - **市场渗透**：美国Alagille综合征患者可用药人群约1000 - 1200人，公司产品接近50%渗透；每年新增约100 - 120例患者，公司捕获大部分新诊断瘙痒患者；PFIC市场才刚刚起步，虽落后于Belyvy，但有望显著增长；国际上已进入超25个国家，今年将继续地理扩张，日本合作伙伴Takeda获批并即将推出产品[5][6][7] 2. EXPAND研究 - **研究背景**：因大量同情用药请求，与FDA合作设计的篮子研究，包含多个较小胆汁淤积适应症，主要是胆道闭锁[9] - **患者数量与进度**：预计至少有500名可用药患者，计划明年完成入组，为期6个月研究，入组完成后将获得数据[10] 3. 新片剂配方 - **优势**：满足大龄患者需求，相比Bilvey，患者每次只需服用1片，而Bilvey需6 - 18片，使公司在大龄患者市场从竞争劣势转为优势[12][13] - **市场占比**：目前难以区分大龄患者销售或市场占比，但随着使用LivMarley的儿童长大，占比将增加[14] 4. 胆汁酸产品组合（Cetexly和Colban） - **营收情况**：第一季度营收约3700万美元，较Trever上一季度增长50%，此前年增长率为个位数[18] - **增长来源**：Colban增长主要来自Smith - Lemli - Opitz综合征；Cetexly用于CTX，是标准治疗药物，目前仅诊断并用药100多名患者，占潜在患者的10%，获批后可推广和进行共付报销，有望找到新患者[19] 5. PSC市场 - **市场规模**：美国约有3万或更多患者，瘙痒是主要问题，约60%患者有主动抓挠行为，目前无获批治疗药物，患者使用非标签疗法效果不佳[21][22] - **IBAT抑制剂效果**：可快速显著减轻瘙痒，优化剂量效果更佳，LivMarley在PSC的两项数据显示超半数患者瘙痒症状缓解[23][24][25] - **VISTA研究进展**：预计今年第三季度完成入组，PSC中期分析为盲态未看数据，PBC中期分析未盲态，有近4分的基线改善和2.5分的安慰剂调整改善[28][30] - **监管路径**：瘙痒本身是可获FDA完全批准的终点，与疾病修饰终点相比，研究时间短、成本低、风险小，有望成为首个获批的PSC疗法[33][34] 6. PBC长期数据 - **效果持久**：EASL会议上展示28周数据，显示持续持久反应，边际上有所改善，还改善了疲劳和炎症标志物[36][37] 7. 与竞争对手对比 - **数据可比性**：使用相同的0 - 10 NRS量表，治疗时长约6个月，具有可比性[39] - **剂量影响**：GSK在PBC的3期研究剂量低于2期，安慰剂调整获益不如公司的valixabat研究，公司在PFIC中也发现剂量加倍效果更明显[40][41] 8. 支付方情况 - **态度**：支付方对改善生物标志物的支付有犹豫，但对改善瘙痒等实际益处接受度较高，公司在LivMarley定价和报销方面表现良好，预计在PBC和PSC也会如此[42][43] 9. 脆性X综合征项目 - **项目进展**：计划今年晚些时候开展MRM 30379的2期研究，与FDA积极沟通，项目进展顺利[44] - **优势**：该机制在脆性X综合征认知方面已被证明有效，公司化合物脑渗透率更高，有望提高疗效和耐受性[45][47] 其他重要但是可能被忽略的内容 - **知识产权情况**：LivMarley的IP到2040年，新片剂配方IP到2043年；Velixibat可能属于2040年的给药专利家族；Citexly获批获得7年孤儿药独占权[48][49]

Mirum Pharmaceuticals (MIRM) incurred a loss of 30 cents per share in the first quarter of 2025, narrower than the Zacks Consensus Estimate of a loss of 39 cents. The company had reported a loss of 54 cents per share in the year-ago quarter.Revenues in the first quarter totaled $111.6 million, up almost 62% year over year. The figure also beat the Zacks Consensus Estimate of $98 million. The top line was driven by strong growth of its marketed products, Livmarli (maralixibat) and recently acquired products, ...

Mirum Pharmaceuticals, Inc. (MIRM) came out with a quarterly loss of $0.30 per share versus the Zacks Consensus Estimate of a loss of $0.39. This compares to loss of $0.54 per share a year ago. These figures are adjusted for non-recurring items.This quarterly report represents an earnings surprise of 23.08%. A quarter ago, it was expected that this company would post a loss of $0.27 per share when it actually produced a loss of $0.49, delivering a surprise of -81.48%.Over the last four quarters, the company ...

Mirum Pharmaceuticals Inc (MIRM) Q1 2025 Earnings Call May 07, 2025 04:30 PM ET Company Participants Andrew McKibben - Vice President of Investor Relations and FinanceChris Peetz - President and Chief Executive OfficerPeter Radovich - COO & PresidentEric Bjerkholt - Chief Financial OfficerSelena Zhang - Global capital marketsRyan Mcelroy - Equity Research AssociateRyan Deschner - Vice President - Equity Research Conference Call Participants Gavin Clark-Gartner - AnalystJessica Fye - Managing Director & Equi ...

Mirum Pharmaceuticals Inc (MIRM) Q1 2025 Earnings Call May 07, 2025 04:30 PM ET Company Participants Andrew McKibben - Vice President of Investor Relations and FinanceChris Peetz - President and Chief Executive OfficerPeter Radovich - COO & PresidentEric Bjerkholt - Chief Financial OfficerSelena Zhang - Global capital marketsRyan Mcelroy - Equity Research AssociateRyan Deschner - Vice President - Equity Research Conference Call Participants Gavin Clark-Gartner - AnalystJessica Fye - Managing Director & Equi ...

Mirum Pharmaceuticals Inc (MIRM) Q1 2025 Earnings Call May 07, 2025 04:30 PM ET Speaker0 I would now like to hand you over to Andrew McKeown, Senior Vice President of Strategic Finance and Investor Relations to begin. Andrew, please go ahead when you're ready. Speaker1 Thanks, Carla, and good afternoon, everyone. I'd like to welcome you to Miriam Pharmaceuticals first quarter twenty twenty five conference call. I'm joined today by our CEO, Chris Pietz our President and Chief Operating Officer, Peter Radovic ...

Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 _____________________________________________________________________________ FORM 10-Q _____________________________________________________________________________ (Mark One) x QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended March 31, 2025 989 East Hillsdale Boulevard, Suite 300, Foster City, California 94404 (Address of principal executive office ...

Exhibit 99.1 Mirum Pharmaceuticals Reports First Quarter 2025 Financial Results and Provides Business Update – First quarter 2025 total revenue of $111.6 million; 2025 guidance increased to $435 to $450 million – VISTAS study in PSC expected to complete enrollment in third quarter of 2025; topline data expected in second quarter of 2026 – LIVMARLI oral tablet formulation FDA approved – Conference call to provide business updates today, May 7 at 1:30 p.m. PT/4:30 p.m. ET FOSTER CITY, Calif. – May 7, 2025 - M ...

文章核心观点 - 邀请投资者加入Haggerston BioHealth获取制药、生物科技和医疗保健领域股票提示及投资相关内容 [1] 公司相关 - 去年10月分析师给予Mirum Pharmaceuticals“卖出”评级，近六个月该公司股价上涨 [2] - Edmund Ingham是生物科技顾问，覆盖生物科技、医疗保健和制药领域超5年，撰写超1000家公司详细报告，领导投资小组Haggerston BioHealth [2] 行业相关 - Haggerston BioHealth面向新手和有经验的生物科技投资者，提供催化剂、买卖评级、产品销售和预测、综合财务报表、现金流折现分析和逐市场分析等内容 [1][2]