财务数据和关键指标变化 - 第二季度总营收达到1.28亿美元，同比增长64% [6] - 全年营收指引上调至4.9亿至5.1亿美元，预计年增长率接近50% [7] - 第二季度运营费用为1.33亿美元，其中研发费用4600万美元，销售及管理费用6300万美元，销售成本2300万美元 [19] - 第二季度现金贡献利润率超过50%，现金及投资总额为3.22亿美元，较去年底增加2900万美元 [19] 各条业务线数据和关键指标变化 - LIVMARLI（核心产品）在美国市场净销售额为5700万美元，国际销售额为3100万美元 [10][12] - 胆汁酸产品组合（Cetexly和Cobalt）贡献约4000万美元收入 [13] - PFIC（进行性家族性肝内胆汁淤积症）患者数量超出预期，部分归因于疾病认知提升和基因检测普及 [11] - 6月推出的LIVMARLI单剂量片剂版本尚未对Q2业绩产生影响，但反馈积极 [12][40] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国市场：LIVMARLI在Alagille综合征和PFIC适应症中需求强劲，Alagille市场渗透率接近50% [10][59] - 国际市场：日本合作伙伴武田制药6月启动商业化，初期需求表现良好 [12] - 欧洲市场：当前收入主要来自Alagille综合征，PFIC适应症正在推进报销流程 [88] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 核心战略聚焦商业化执行、科学创新和财务纪律，目标成为罕见病领域领导者 [5][9] - LIVMARLI长期收入潜力预计超过10亿美元，主要驱动因素包括Alagille、PFIC及EXPAND研究拓展的适应症 [14] - 管线进展：VISTA（PSC适应症）研究预计2026年完成，VANTAGE（PBC适应症）和EXPAND（胆汁淤积性瘙痒）研究按计划推进 [8][16] - 新药MRM-3379（脆性X综合征）获FDA IND批准，计划年底启动II期研究 [17][52] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 行业环境：罕见病领域需求持续增长，基因检测普及推动PFIC诊断率上升 [11][39] - 竞争定位：LIVMARLI在儿科胆汁淤积症治疗中被视为首选方案，差异化优势显著 [11] - 现金流：公司预计全年保持正向现金流，财务状况稳健 [19] 其他重要信息 - 库存影响仅涉及日本市场，美国及欧洲无显著库存波动 [44] - 武田制药订单模式为周期性大额采购，Q2订单金额为1100万美元 [44][47] - CTX（脑腱性黄瘤病）适应症获批后，患者寻找为长期增长关键 [79] 问答环节所有的提问和回答 问题1: LIVMARLI的持续治疗率及VISTA研究信心 - Alagille患者1年持续治疗率约70-75%，后续年份流失率更低 [25] - VISTA研究设计保守，实际标准差可能低于预期，基线特征符合PSC人群 [27][28] 问题2: 收入分布及增长驱动因素 - 全年收入指引未按产品拆分，但趋势与上半年一致 [33] - 增长主要来自PFIC诊断率提升、Alagille市场渗透及国际业务扩张 [39][40] 问题3: 库存及武田订单模式 - 日本以外市场无库存影响，武田订单为不定期大额采购，预计年内还有一次 [44][45] 问题4: 脆性X综合征研究进展 - MRM-3379研究设计已获FDA认可，患者招募计划按进度推进 [52] 问题5: Alagille和PFIC市场潜力 - Alagille渗透率接近50%，PFIC市场规模可能超过早期预估（原为Alagille的1/3） [59][61] - EXPAND研究目标人群规模至少与PFIC相当 [62] 问题6: PSC病理机制及CTX推广 - PSC瘙痒可能与胆汁酸相关，但病理机制不同于Alagille/PFIC [81] - CTX推广聚焦多科室患者寻找，预计长期稳定增长 [79] 问题7: 欧洲市场策略及EXPAND潜力 - 欧洲重点推进PFIC适应症报销，EXPAND研究涵盖超罕见胆汁淤积症患者 [88][89] 问题8: LIVMARLI收入预期调整原因 - 10亿美元目标反映国际业务超预期、PFIC诊断扩大及EXPAND潜力 [73]

业绩总结 - 2023年总净产品销售同比增长89%[28] - 2023年净产品销售额为1.79亿美元，预计2024年净产品销售额将在3.1亿至3.2亿美元之间[83] 用户数据 - 预计在美国和欧洲，Alagille综合症的患者人数为4,000至5,500人[13] - CTX的美国患病率约为1,000至2,000人，BASD的美国患病率约为200至300人，PBD-ZSD和SLOS的美国患病率也在1,000至2,000人之间[49] - 230,000名PBC患者中，约60%存在活动性瘙痒，且无批准疗法可供使用[72] 新产品和新技术研发 - LIVMARLI在Alagille综合症患者中的有效性显示出84%的患者在治疗后经历了显著的瘙痒减少[30] - LIVMARLI在PFIC患者中，62%的患者在26周治疗后瘙痒评分降至1分或以下[34] - LIVMARLI的FDA批准适应症包括Alagille综合症和PFIC，预计2024年第三季度将获得EMA批准[11] - LIVMARLI的安全性数据来自于对ALGS的三项随机研究和对PFIC的93名患者的随机MARCH研究，随访时间长达5年[38] - INDIGO Phase 2研究显示，sBA反应者的5年移植自由生存率为100%[113] - RESTORE Phase 3研究的所有主要和次要终点均显示出临床意义的改善，支持未来的NDA申请[121] - 预计2024年CTX的新药申请将在上半年提交[49] - VISTAS（PSC）和VANTAGE（PBC）的中期分析预计将在2024年6月进行[84] 市场扩张和并购 - 2024年战略目标包括推动三种商业药物的持续增长和扩大LIVMARLI及CHENODAL的适应症[14] - LIVMARLI的知识产权保护覆盖至2040年[28] - Volixibat的知识产权覆盖包括2027年的物质组成专利和2031、2040年的给药方法[129] - LIVMARLI在欧洲的知识产权覆盖同样延续至2040年，涵盖多项专利和孤儿药物指定[128] 负面信息 - CHENODAL在双盲撤药期间，安慰剂组患者中61.5%需要救援药物[122] - CHENODAL撤药后，尿液23S-pentol水平增加20倍，血浆7αC4水平增加50倍，血浆胆固醇水平增加2.8倍[122] - 在CHENODAL治疗期间，最常见的不良事件为腹泻（n=5）和头痛（n=3）[123] 财务状况 - 公司目前现金余额为3.03亿美元，财务自给自足[83] - 2024年将继续推动强劲的收入增长，预计胆盐产品组合将与历史趋势保持一致[84]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度净产品收入为1.116亿美元，去年同期为6920万美元，同比增长61% [5][15] - 截至3月31日，现金、现金等价物和投资为2.986亿美元，年初为2.928亿美元 [15] - 截至3月31日的季度总运营费用为1.268亿美元，其中研发费用4600万美元，销售、一般和行政费用5770万美元，销售成本2300万美元 [15] - 本季度研发费用包含与管道进展相关的一次性里程碑付款700万美元 [15] - 本季度费用还包括非现金股票薪酬费用1580万美元和无形资产摊销等非现金项目600万美元 [16] - 本季度经营现金流为正，预计全年现金流为正 [16] - 商业业务的现金贡献利润率从去年第一季度的约47%提高到今年第一季度的约53% [16] - 研发和销售、一般及行政费用占收入的百分比同比提高超过10个百分点 [16] - 公司将全年收入指引更新为4.35 - 4.5亿美元 [5] 各条业务线数据和关键指标变化 LIVMARLI - 第一季度全球净产品销售额增长至7320万美元，较2024年第一季度增长超70% [11] - 美国LIVMARLI销售额为4950万美元，受各适应症新患者需求强劲推动 [11] - 国际LIVMARLI销售额为2370万美元，欧洲直接市场需求增长强劲 [12] 胆汁酸产品 - 第一季度净产品销售额为3840万美元，较去年同期增长47% [13] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司继续推进商业药品组合和管道，致力于实现商业药品增长和高影响力管道推进 [5] - 获得三项重要监管批准，包括Citexly获FDA批准用于治疗CTX，LIVMARLI在日本获批准用于PFIC和阿拉吉勒综合征，LIVMARLI单片剂获FDA批准 [6][7] - 推进管道项目，VISTA研究预计今年第三季度完成招募，2026年第二季度获得顶线数据；VANTAGE研究预计明年完成招募；计划今年启动MRM - 3379在脆性X综合征的II期研究，2026年完成Lipmarly EXPAND试验招募 [8][9][10] - PSC市场暂无获批疗法，公司认为velexibat有潜力为患者带来改变生活的结果；PBC市场中velexibat已获突破性指定 [8][9] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2025年是公司有意义增长的一年，公司在商业业务和管道方面取得进展，财务状况良好，有望继续在罕见病领域保持领先 [10] - 公司商业药品增长超预期，上调全年指引，监管批准支持商业药品长期增长潜力，管道进展顺利 [18] 其他重要信息 - 本周五在EASL会议上，公司将展示VANTAGE研究在PBC的28周更新中期数据 [9] 问答环节所有提问和回答 问题: 额外的velexibat PBC数据情况 - 公司对中期分析数据的成熟感到兴奋，随着时间推移反应加深，分离曲线表现良好，后续展示还会有更多数据点 [21][22] 问题: LIVMARLI片剂配方的额外知识产权及商业采用情况 - 片剂配方产生了一些新颖的知识产权，有一项预计很快获批的专利，覆盖配方至2043年2月；片剂配方对25公斤以上患者有吸引力，预计下半年情况会逐渐明朗 [24][25] 问题: 中期II期PBC数据与ondorexibat的瘙痒数据对比及安慰剂反应看法 - 公司认为velexibat项目在基线变化和安慰剂调整差异方面有优势，velexibat剂量处于最大有效剂量，能驱动瘙痒症状从基线降低3.8，安慰剂调整降低2.5 [31][32] 问题: 启动MRM - 3379在脆性X综合征II期研究前需做的工作 - 公司正在准备新药研究申请（IND），与FDA进行研究规划对话，后续会提供更详细的研究设计更新 [33][34] 问题: LIVMARLI的获取途径与竞争对手对比及政策演变情况 - 在美国LIVMARLI的获取途径很强，不是障碍，其差异化因素在于强大的临床价值主张和公司支持 [38][39] 问题: VISTA研究在瘙痒减少方面的预期及velexibat在PSC领域的定位 - 公司认为VANTAGE中期结果是最可靠的数据集，对VISTA研究在该活动水平范围内持乐观态度；PSC市场未满足需求大，现有非标签疗法满意度低，velexibat获批后有望在市场中占据优势 [43][47] 问题: 库存情况及运营支出中一次性项目后续情况 - 第一季度库存情况是因国际合作伙伴市场扩大，新合作伙伴下单囤货，预计会在2025年转化为需求销售，是第一季度特有的情况；公司业务有与开发、监管和商业进展相关的里程碑，后续预计会有更多里程碑展示稳步进展，但未给出具体指引 [52][53][55] 问题: LIVMARLI片剂配方对需求和竞争定位的影响及阿拉吉勒患者选择片剂的比例和转换需求情况 - 片剂配方对25公斤以上的Alagille和PFIC患者有吸引力，能减轻药丸负担；多数患者年龄小于8岁可能仍偏好液体剂型，但有相当一部分患者会认为片剂有吸引力，可能会有患者从液体剂型转换 [58][59] 问题: Cetaxli获批后患者识别率及未来预期 - 自2月获批以来患者识别率较历史水平有所提升，部分原因是推广和获批产品对临床医生和患者有吸引力；公司通过疾病宣传提高诊断意识，在神经科、眼科和胃肠道等领域取得进展 [66][67][68] 问题: PFIC在美国和美国以外的推出情况与预期对比及2026年盈利能力可持续性 - PFIC推出情况好于预期，但因该适应症整体规模较小，数量相对较少；公司第一季度现金流为正，预计全年现金流为正，但由于非现金费用，短期内不会实现盈利 [71][73]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度净产品收入为1.116亿美元，而去年第一季度净产品收入为6920万美元 [13] - 截至3月31日，现金、现金等价物和投资为2.986亿美元，年初为2.928亿美元 [13] - 截至3月31日的季度总运营费用为1.268亿美元，其中研发费用为4600万美元，销售、一般和行政费用为5770万美元，销售成本为2300万美元 [13] - 本季度运营现金流为正，预计全年现金流为正 [15] - 商业业务的现金贡献利润率从去年第一季度的约47%提高到今年第一季度的约53% [15] - 研发和销售、一般及行政费用占收入的百分比同比提高了超过10个百分点 [15] 各条业务线数据和关键指标变化 LIVMARLI - 第一季度全球净产品销售额增长至7320万美元，与2024年第一季度相比增长超过70% [10] - 美国LIVMARLI销售额为4950万美元，受各适应症新患者需求强劲推动 [10] - 国际LIVMARLI销售额为2370万美元，直接欧洲市场需求增长强劲 [11] 胆汁酸产品 - 第一季度净产品销售额为3840万美元，较去年同期增长47% [12] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司继续推进商业产品组合和产品线，致力于为全球更多患者提供服务 [5][9] - 公司在罕见病领域持续发展，通过获得监管批准和推进临床试验来增强市场竞争力 [6][7] - 在PSC和PBC领域，velexibat具有潜在的竞争优势，有望为患者带来改变生活的结果 [7][8] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2025年开局良好，三款商业药物的增长超出预期，公司上调全年收入指引 [5][17] - 公司在财务上处于良好状态，有资源执行商业计划，预计未来将继续取得进展 [15][18] 其他重要信息 - 自年初以来，公司获得三项重要监管批准，包括Citexly获FDA批准用于治疗CTX，LIVMARLI在日本获批用于PFIC和阿拉吉勒综合征，以及LIVMARLI单片剂形式获FDA批准 [6] - 公司预计在2025年第三季度完成velexibat在PSC的VISTA研究的患者招募，2026年第二季度获得顶线数据 [7] - 本周五在EASL会议上，公司将展示velexibat在PBC的VANTAGE研究的28周更新中期数据 [8] - 公司计划在今年启动MRM - 3379在脆性X综合征的II期研究，并在2026年完成Lipmarly EXPAND试验的患者招募 [9] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 关于velexibat在PBC的额外数据及EASL摘要相关情况 - 公司对中期分析数据的成熟感到兴奋，随着时间推移，反应总体加深，分离曲线表现良好，后续展示还会包含更多数据点 [20][21] 问题2: 关于LIVMARLI片剂配方的额外知识产权及商业采用情况 - 片剂配方产生了一些新颖的知识产权，有一项待批准的专利预计很快获批，专利覆盖范围将延长至2043年2月 [23] - 对于体重超过25公斤的LIVMARLI患者，片剂配方是一个有吸引力的选择，预计下半年会有更多进展 [24] 问题3: velexibat在PBC的中期II期数据与ondorexibat的瘙痒数据对比及安慰剂反应情况 - 公司认为velexibat项目在基线变化和安慰剂调整差异方面有优势，velexibat处于最大有效剂量，能实现从基线降低3.8和安慰剂调整降低2.5的瘙痒改善 [30][31] 问题4: 从现在到下半年启动MRM - 3379在脆性X综合征的II期研究需要做什么 - 公司正在准备新药研究申请（IND），与FDA进行研究规划和对话，接近首位患者入组时会提供更详细的研究设计更新 [32] 问题5: LIVMARLI的市场准入与竞争对手对比及政策演变情况 - LIVMARLI在美国的市场准入情况非常好，不是障碍因素，其差异化因素在于强大的临床价值主张和公司提供的支持 [38] 问题6: VISTA研究的瘙痒减少预期及velexibat在PSC领域的定位 - 公司认为VANTAGE中期结果是最可靠的数据集，对VISTA研究的活性水平持乐观态度，有望达到类似范围 [42] - PSC市场目前没有FDA批准的疗法，是一个未满足需求的市场，velexibat获批后有望在市场中占据高度优先的地位，几乎没有有意义的竞争 [45][46] 问题7: 关于库存情况及运营支出中的一次性费用后续情况 - 第一季度的库存情况是由于新增合作伙伴囤货，这是一个特殊的第一季度事件，库存将在2025年转化为需求销售 [51][52] - 公司业务有与开发、监管和商业进展相关的里程碑，但不提供具体的全年指引，预计业务进展会有更多里程碑 [54] 问题8: LIVMARLI片剂配方对需求和竞争定位的影响以及阿拉吉勒患者选择片剂的比例和转换需求情况 - 对于体重超过25公斤的阿拉吉勒和PFIC患者，片剂配方很有吸引力，可能会促使一些使用液体溶液的患者转换为片剂，也会吸引新患者 [58][59] 问题9: Cetaxli自批准以来的患者识别率及未来预期 - 自2月批准以来，患者识别率较历史水平有明显提升，公司通过推广、疾病宣传等工作取得了进展，重点关注神经科、眼科和胃肠道等领域 [65][66][67] 问题10: PFIC在美国和美国以外的推出情况与预期对比以及2026年盈利能力的可持续性 - PFIC的推出情况比预期好很多，但由于该适应症总体规模较小，实际数字相对较小，这得益于公司团队的努力和III期项目的有力数据 [70] - 公司第一季度现金流为正，预计全年现金流为正，但由于存在非现金费用，短期内不期望实现盈利 [72]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度总营收达1.116亿美元，较去年第一季度增长61%，公司将全年营收指引更新至4.35 - 4.5亿美元 [4] - 2025年3月31日，现金、现金等价物和投资为2.986亿美元，年初为2.928亿美元 [13] - 2025年第一季度净产品收入为1.116亿美元，去年第一季度为6920万美元 [13] - 截至3月31日的季度总运营费用为1.268亿美元，其中研发费用4600万美元，销售、一般和行政费用5770万美元，销售成本2300万美元 [13] - 本季度运营现金流为正，预计全年现金流为正，商业业务的现金贡献利润率从去年第一季度的约47%提高到今年第一季度的约53%，研发和销售、一般和行政费用占收入的百分比同比提高超过10个百分点 [14] 各条业务线数据和关键指标变化 LIVMARLI - 2025年第一季度全球净产品销售额增长至7320万美元，较2024年第一季度增长超70%，美国销售额为4950万美元，国际销售额为2370万美元，本季度国际分销商和合作伙伴收入包含约600万美元库存 [10][11] 胆汁酸产品 - 2025年第一季度净产品销售额为3840万美元，较去年同期增长47% [12] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于推动商业药物增长和高影响力产品线发展，通过获得监管批准、推进临床试验等方式，为患者提供更多治疗选择，巩固在罕见病领域的领导地位 [4][5][6] - PSC目前尚无获批疗法，公司认为velexibat有潜力为患者带来改变生活的结果，在该市场具有竞争优势 [6][7] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司年初开局良好，三款商业药物增长超预期，上调全年指引，未来将继续推进商业组合和产品线发展，财务状况良好，有资源执行商业计划 [4][16][17] 其他重要信息 - 自年初以来，公司获得三项重要监管批准，Citexly于2月获FDA批准用于治疗CTX，LIVMARLI在日本获批准用于PFIC和阿拉吉勒综合征，LIVMARLI的单片剂形式获FDA批准 [5] - VISTA研究预计今年第三季度完成入组，2026年第二季度获得顶线数据，VANTAGE研究将于本周五在EASL公布PBC的28周更新中期数据，公司还计划今年启动MRM - 3379在脆性X综合征的II期研究，2026年完成LIVMARLI EXPAND试验入组 [6][8][9] 问答环节所有提问和回答 问题: 关于velexibat在PBC的额外数据及摘要情况 - 公司对中期分析数据的成熟感到兴奋，反应随时间加深，分离曲线表现良好，演讲还将包含更多数据点，患者获得的益处和低停药率证明了药物对患者的意义 [19][20] 问题: LIVMARLI片剂配方的额外知识产权及商业采用情况 - 片剂配方产生了一些新的知识产权，有一项待批准的专利预计很快获批，覆盖配方至2043年2月19日，该片剂对25公斤以上的患者有吸引力，预计下半年情况会逐渐明朗 [22][23] 问题: 公司中期II期PBC数据与ondorexibat的瘙痒数据对比及安慰剂反应看法 - 公司认为velexibat项目有优势，处于最大有效剂量，能实现从基线降低3.8，安慰剂调整后降低2.5 [30][31] 问题: 从现在到下半年启动MRM - 3379的II期研究需要做什么 - 公司正在准备IND，与FDA就研究计划进行对话，接近首位患者入组时会提供更详细的研究设计更新 [32] 问题: LIVMARLI的可及性与竞争对手对比及政策演变情况 - 在美国LIVMARLI的可及性很强，不是障碍，其差异化因素在于强大的临床价值主张和公司支持 [36][37] 问题: VISTA研究在瘙痒减轻方面的预期及velexibat在PSC市场的定位 - 公司对VISTA研究的活性水平持乐观态度，认为可参考VANTAGE研究的结果，PSC市场目前没有FDA批准的疗法，是未满足需求的市场，velexibat获批后有望在市场中占据优势 [41][44][45] 问题: 关于库存和运营支出中的一次性费用情况 - 第一季度的库存是由于国际合作伙伴市场扩大，新合作伙伴下单并持有库存，这是第一季度的特殊情况，会在2025年转化为需求销售，公司有与开发、监管和商业进展相关的里程碑，但未提供今年剩余时间的具体指引 [50][51][53] 问题: LIVMARLI片剂配方对需求和竞争定位的影响及阿拉吉勒患者选择片剂的比例 - 片剂对25公斤以上的阿拉吉勒和PFIC患者有吸引力，能减轻药丸负担，可能会促使部分患者从液体剂型转换，也能吸引新患者 [56][57] 问题: Cetaxli获批后患者识别率及未来预期 - 自2月获批以来，患者识别率较历史水平有所提高，公司通过推广和疾病宣传工作取得了进展，重点关注神经科、眼科和胃肠道患者 [64][65][66] 问题: PFIC在美国和美国以外的推出情况及2026年盈利能力的可持续性 - PFIC的推出情况好于预期，这归功于公司团队和III期项目的有力数据，公司第一季度现金流为正，预计全年现金流为正，但由于非现金费用，短期内不期望实现盈利 [69][70][71]

财务数据和关键指标变化 - 2024年第四季度总净产品销售额为9940万美元，2023年同期为6950万美元，同比增长43%；2024年全年总净产品销售额为3.364亿美元，2023年为1.789亿美元 [24] - 2024年LIVMARLI总净产品销售额为2.133亿美元，较2023年增长50%；第四季度为6410万美元 [25] - 2024年胆汁酸药物第四季度总净产品销售额为3500万美元，较2023年第四季度增长约25%；全年为1.231亿美元 [25] - 2024年总运营费用为4.245亿美元，其中研发费用1.406亿美元，销售、一般和行政费用2.022亿美元，销售成本8160万美元 [25] - 2024年费用包含非现金股票薪酬费用4840万美元和无形资产摊销等非现金项目3100万美元 [26] - 调整非现金项目后，公司2024年实现正现金流，预计2025年继续保持；2024年底现金、现金等价物和投资为2.93亿美元，较年初增加约700万美元 [27] - 公司预计2025年净产品销售额在4.2亿 - 4.35亿美元之间 [12][27] 各条业务线数据和关键指标变化 - LIVMARLI 2024年总净产品销售额2.13亿美元，其中美国业务约1.55亿美元，国际业务5900万美元；下半年PFIC新患者启动和国际市场需求推动增长 [10] - 胆汁酸药物2024年总净产品销售额1.23亿美元，呈现健康增长 [11] - CTEXLI上周获FDA批准用于成人CTX，有7年独家经营权，公司将用现有团队推广 [12] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 未来两年战略重点：推动商业药物全球增长，如LIVMARLI在相关综合征的扩展和CTEXLI获批；推进高影响力产品线，如Volixibat、MRM - 3379和LIVMARLI的EXPAND研究；有选择地寻求罕见病产品收购和许可机会；保持科学和财务纪律 [8][9] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在超罕见病领域建立了强大业务，实现正现金流，产品线有吸引力，未来前景乐观；2025年有望增加近1亿美元收入，净产品销售额预计在4.2亿 - 4.35亿美元之间 [7][12] 其他重要信息 - 公司总裁兼首席运营官Peter Radovich本周在欧洲参加国际发布活动，未参加电话会议 [4] - 会议包含前瞻性陈述，存在风险和不确定性，实际结果可能与讨论结果有重大差异 [5] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 股票表现良好，是否改变公司对业务发展和资本配置的看法 - 公司处于独特地位，可利用财务状况和业绩进行产品收购；可转换债券4年后到期，不影响当前计划，公司财务和融资灵活性高，有更多业务发展选择 [33][35] 问题2: MRM - 3379达10亿美元收入潜力的假设及其他适用适应症 - 仅美国男性脆性X综合征患者市场就有5万患者，总潜在市场超10亿美元；PDE4D在大脑学习和记忆区域高表达，可用于多种疾病，公司先以脆性X综合征为切入点，后续拓展其他适应症 [39][43] 问题3: Alagille市场渗透率及美国市场增长驱动因素 - 美国有瘙痒症状且未进行肝移植的Alagille综合征患者治疗渗透率约40%，增长驱动力包括现有患者市场进一步渗透、新诊断患者增加和剂量调整 [46][48] 问题4: CTX获批对销售轨迹的影响 - 已诊断的CTX患者中很多在使用chenodiol，公司计划未来几个月将其转换为CTEXLI；目标是促进诊断和治疗，预计逐步增加新患者 [51][52] 问题5: LIVMARLI患者构成及PFIC扩展访问计划患者情况 - 美国扩展访问计划患者去年已全部转为商业产品；目前LIVMARLI患者大多是Alagille综合征患者，但自去年第三季度以来，PFIC新患者启动显著增加，推动收入增长 [57][58] 问题6: LIVMARLI扩展瘙痒适应症商业团队扩张计划及患者体重对销售增长的影响 - 预计LIVMARLI标签扩展后，可利用现有销售团队，无需扩张；患者平均体重增长对销售增长有一定影响，但因新诊断婴儿患者加入，影响较温和且逐渐增加 [63][66] 问题7: VANTAGE研究如何考虑患者之前使用OCA情况 - 研究开始时预计使用OCA患者较多，但实际不是问题；中期结果公布后，招募进展良好，OCA在该领域竞争力不强；VANTAGE研究中约三分之二患者为一线治疗，在使用OCA之前 [72][74] 问题8: EXPAND试验成功后标签情况及如何看待1000例欧美患者患病率 - 标签适应症需进一步确定，是排除PSC、PBC等疾病的多种胆汁淤积原因；1000例患者估计基于实际同情用药请求和医生反馈，是切实的市场估计 [79][80] 问题9: Volixibat在PSC研究完成招募后多久出 topline 数据及EXPAND研究患者情况和常见疾病类型 - Volixibat研究完成招募后约6个月出topline数据；公司有通过同情用药治疗胆道闭锁患者的积极结果，这些患者与早期研究患者不同，疾病进展会出现瘙痒症状，这增强了开展EXPAND研究的信心 [85][90] 问题10: EXPAND研究是否会有中期数据 - 公司不计划进行中期分析，计划2026年完成招募，完成后公布全部研究结果 [92]