财务数据和关键指标变化 - 第二季度净产品收入为7780万美元,较去年同期的3250万美元增长139% [28] - 总运营费用为1.02亿美元,包括3270万美元的研发费用、4920万美元的销售及一般管理费用和2020万美元的销售成本 [29] - 第二季度净亏损为2460万美元或每股0.52美元 [30] - 截至6月30日,现金、现金等价物和投资为2.954亿美元,较上一季度减少740万美元 [30] 各条业务线数据和关键指标变化 - LIVMARLI全球净产品销售额增长至4720万美元,较去年同期增长45% [16] - 美国销售额为3550万美元,国际销售额为1170万美元 [16] - LIVMARLI销售增长主要来自新的Alagille综合征患者,包括既往患者和新诊断患者 [16] - 公司开始看到PFIC患者的处方量,12个月及以上患者的标签扩展为新的增量机会 [17] - 国际市场LIVMARLI需求增长强劲,在德国价格谈判中取得了有利结果 [17][18] - CHOLBAM和CHENODAL第二季度净产品销售额为3050万美元 [19] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国LIVMARLI销售额为3550万美元,国际销售额为1170万美元 [16] - 国际市场LIVMARLI需求增长强劲,在德国价格谈判中取得了有利结果 [17][18] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在推进4个战略重点:增长商业业务、扩大已上市药物适应症、推进volixibat成人胆汁淤积症的开发,以及继续寻找管线增长机会 [32] - 公司正在启动一项新的III期EXPAND研究,评估LIVMARLI治疗各种胆汁淤积性瘙痒的疗效,预计2026年完成入组 [25][26] - volixibat在原发性硬化性胆管炎(PSC)和原发性胆汁性胆管炎(PBC)的中期结果令人鼓舞,有望成为这些适应症的首个获批药物 [13][21][22][23][24] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在商业化和管线开发方面取得了出色的进展,有望继续推动公司的长期增长 [8][32] - LIVMARLI在Alagille综合征和PFIC适应症的批准和标签扩展为公司带来了重要的里程碑 [10][18] - volixibat在PSC和PBC的中期结果令人鼓舞,有望成为这些适应症的首个获批药物 [13][21][22][23][24] - 公司正在启动EXPAND研究,评估LIVMARLI治疗各种胆汁淤积性瘙痒的疗效,预计2026年完成入组 [25][26] 其他重要信息 - 公司现金、现金等价物和投资为2.954亿美元,为支持管线开发和商业业务增长提供了良好的财务支持 [30] - 公司已获得LIVMARLI和volixibat涉及2040年的一系列已授权和待批专利,为产品提供了强大的知识产权保护 [55][56] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Dae Gon Ha 提问** LIVMARLI和Bylvay在Alagille综合征和PFIC适应症上的标签批准情况,公司从Bylvay的经验中学到了什么,可以应用到扩大LIVMARLI在PFIC患者群体中的覆盖范围? [33] **Chris Peetz 回答** LIVMARLI的标签批准和扩展进展良好,在欧洲已成为两个适应症的唯一获批产品,在美国也实现了同等地位。LIVMARLI在两个适应症的数据都很有说服力,这在临床实践中得到了很好的体现。公司认为LIVMARLI的标签顺序发展已经很有利于产品 [35][36] 问题2 **Mani Foroohar 提问** EXPAND研究入组的时间线和结果时间预期如何,考虑到这是一个相对异质的患者群体 [39] **Joanne Quan 回答** EXPAND研究计划2026年完成入组,这个群体包括胆道闭锁、继发性硬化性胆管炎等多种导致胆汁淤积性瘙痒的罕见病因。基于之前同情使用的经验,公司对LIVMARLI在这些适应症中的疗效表现持乐观态度 [40] 问题3 **David Lebowitz 提问** EXPAND研究的异质性患者群体,FDA会如何看待这对于适应症扩展的影响 [62] **Joanne Quan 回答** FDA实际上建议公司开展这项EXPAND研究,因为公司收到了多个罕见病适应症的同情使用申请。研究的共同点是胆汁淤积性瘙痒,公司有信心能够执行好这项研究并获得有意义的结果 [64]

文章核心观点 - 2024年第二季度Mirum Pharmaceuticals亏损扩大但营收增长 股价表现优于行业 有多款产品获批或有积极进展 同时给出了其他几只生物科技股的情况 [1][2][3] 财务情况 - 2024年第二季度每股亏损52美分 高于Zacks共识预期的48美分 去年同期每股亏损92美分 [1] - 第二季度营收7790万美元 同比增长近107.7% 高于Zacks共识预期的7500万美元 [2] - Livmarli净产品销售额4720万美元 同比增长近45% [3] - 新收购的Cholbam和Chenodal净产品销售额3050万美元 [3] - 许可及其他收入为10万美元 去年同期为500万美元 [3] - 研发费用同比增长48.6%至3270万美元 [4] - 销售、一般和行政费用总计4920万美元 较去年同期增长近49.5% [4] - 截至2024年6月30日 公司现金、现金等价物和有价证券价值2.954亿美元 3月31日为3.028亿美元 [4] 股价表现 - 今年以来Mirum股价上涨31.9% 而行业下跌4.4% [3] 产品进展 - 上个月 欧盟委员会批准Livmarli口服溶液用于治疗3个月及以上进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）患者 [4] - 第二季度 Livmarli在美国获批用于治疗12个月及以上PFIC患者的胆汁淤积性瘙痒 [5] - 3月 FDA批准Livmarli口服溶液标签扩展 包括治疗5岁及以上PFIC患者的胆汁淤积性瘙痒 [5] - 公司计划在今年下半年晚些时候启动Livmarli在胆汁淤积性瘙痒其他适应症的III期EXPAND研究 [5] - 2024年6月 在美国提交了用于治疗脑腱黄瘤病患者的鹅去氧胆酸新药申请 [6] - 2024年6月 公司公布了两项评估候选药物volixibat治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）和原发性硬化性胆管炎（PSC）的IIb期研究的积极中期数据 [6] - VANTAGE研究中期数据显示 volixibat治疗使瘙痒有统计学意义的改善 成人瘙痒评分量表主要终点安慰剂调整差异为 -2.32分 [7] - VISTAS PSC中期分析超过了研究继续进行的疗效阈值 [7] 评级与其他股票 - Mirum目前Zacks排名为3（持有） [8] - Exact Sciences Corporation、Fulcrum Therapeutics, Inc.和Entrada Therapeutics, Inc.目前Zacks排名均为1（强力买入） [8] - 过去60天 Exact Sciences 2024年每股亏损预估从1.09美元收窄至1.00美元 2025年从21美分收窄至8美分 年初至今股价下跌24.3% 过去四个季度盈利三次超预期一次符合预期 平均惊喜率为56.19% [9] - 过去60天 Fulcrum Therapeutics 2024年每股亏损预估从1.24美元收窄至48美分 2025年从1.71美元收窄至1.51美元 年初至今股价上涨22.8% 过去四个季度盈利均超预期 平均惊喜率为393.18% [10] - 过去60天 Entrada Therapeutics 2024年每股亏损预估从14美分收窄至13美分 2025年从3.44美元收窄至3.21美元 年初至今股价下跌8.5% 过去四个季度盈利两次超预期两次符合预期 平均惊喜率为42.18% [11]

文章核心观点 - 分析Mirum Pharmaceuticals公司季度财报表现、股价走势及未来展望，提及同行业Mersana Therapeutics公司业绩预期 [1][3][9] Mirum Pharmaceuticals公司情况 盈利情况 - 本季度每股亏损0.52美元，高于Zacks共识预期的亏损0.48美元，去年同期每股亏损0.92美元，此次财报盈利意外为 -8.33% [1] - 上一季度预期每股亏损0.40美元，实际亏损0.54美元，盈利意外为 -35% [1] - 过去四个季度仅一次超过共识每股收益预期 [2] 营收情况 - 截至2024年6月季度营收7788万美元，超过Zacks共识预期4.43%，去年同期营收3750万美元 [2] - 过去四个季度有三次超过共识营收预期 [2] 股价表现 - 自年初以来股价上涨约32.6%，而标准普尔500指数涨幅为9.9% [3] 未来展望 - 股价短期走势取决于管理层财报电话会议评论 [3] - 盈利前景可帮助投资者判断股票走向，包括当前季度共识盈利预期及预期变化 [4] - 盈利预测修正趋势与短期股价走势强相关，可通过Zacks Rank跟踪 [5] - 财报发布前盈利预测修正趋势喜忧参半，当前Zacks Rank为3（持有），预计短期内与市场表现一致 [6] - 下一季度共识每股收益预期为 -0.37美元，营收8051万美元；本财年共识每股收益预期为 -1.66美元，营收3.1169亿美元 [7] 行业情况 - Zacks行业排名中，医疗 - 生物医学和遗传学行业目前处于250多个Zacks行业前37%，前50%行业表现优于后50%行业超两倍 [8] Mersana Therapeutics公司情况 业绩预期 - 预计8月13日公布2024年6月季度财报，预计每股亏损0.18美元，同比变化 +61.7%，过去30天该季度共识每股收益预期未变 [9] - 预计营收820万美元，较去年同期下降23% [10]

产品销售和商业化 - 公司三款获批上市药物为Livmarli、Cholbam和Chenodal[103] - 产品销售净额增加45,263万美元，主要由于2023年8月收购胆酸药组合后的销售贡献以及Livmarli在美国和部分国际市场的持续商业化[122][124] - 公司预计未来将继续产生净亏损,但预计年度总产品销售额将持续增加[105] 收购和融资 - 公司于2023年8月31日完成收购Travere Therapeutics公司的胆酸药资产组合[106,107] - 公司通过债务、股权、收益权融资以及产品销售收入为运营提供资金支持[104,105] - 公司于2023年4月完成了3.163亿美元的4%可转换票据发行,并用部分所得款项偿还了1.927亿美元的收益权购买协议[152] 研发和管理费用 - 公司正在开发新药物候选物volixibat,用于治疗原发性硬化性胆管炎和原发性胆汁性肝硬化[103,104] - 研发费用增加10,663万美元，主要用于Livmarli和volixibat项目的临床试验以及人员和其他一般研发活动的增加[129][130] - 研发费用增加1,933.7万美元，主要由于Livmarli和volixibat项目的费用增加、股票激励费用增加以及人员费用增加[143][144] - 销售、一般及管理费用增加16,259万美元，主要由于人员和其他薪酬相关费用、广告宣传及医学事务费用以及其他行政费用的增加[131] - 销售、一般及管理费用增加3,170万美元，主要由于人员费用、广告宣传费和其他行政费用的增加[145] 收益权购买协议 - 公司于2023年第二季度终止了收益权购买协议,并确认了终止损失[114] - 终止收益权购买协议的损失减少49,076万美元，2023年第二季度公司提前偿还了该协议[132] - 终止收益权购买协议的损失为零，2023年同期为4,910万美元[146] 财务收益和成本 - 公司的利息收入来自于现金等价物和投资的利息收入[115] - 利息收入减少141万美元，利息费用减少157万美元[132][133] - 利息收入增加120万美元，主要由于现金等价物和投资余额增加以及利率上升[147] - 利息费用减少80万美元，主要由于可转换票据利息费用的减少[148] 其他收益和成本 - 公司收购的胆酸药存货以公允价值计量,导致销售成本高于历史成本,对毛利率产生负面影响[111] - 销售成本增加13,415万美元，主要由于许可费用增加4,600万美元、收购无形资产摊销增加4,300万美元、产品销售成本增加3,100万美元以及其他费用增加[127] - 其他收益净额增加586万美元，主要由于外币净资产和负债的未实现汇兑收益[134] - 其他收益净额为210万美元，2023年同期为费用110万美元，主要由于外币资产和负债的未实现汇兑收益[149] 现金流和财务状况 - 截至2024年6月30日，公司拥有2.954亿美元的现金、现金等价物和投资[150] - 公司上半年经营活动产生的净现金为1,140万美元，主要由于净亏损4,990万美元被非现金调整4,040万美元所抵消[155] - 公司上半年投资活动使用的净现金为7,270万美元，主要用于6,190万美元的投资购买和1,000万美元的里维马利里程碑付款[157] - 公司上半年筹资活动产生的净现金为850万美元，主要来自员工股权激励行权[157] 风险和内部控制 - 公司的许可收入取决于被许可方未来里程碑的实现,这不在公司的控制范围内[110] - 公司面临利率风险和汇率风险,但目前影响较小[158][159] - 公司存在内部控制重大缺陷,正在采取补救措施[161][162][163][164] - 公司目前未涉及重大诉讼[165]

财务业绩 - 第二季度全球净产品销售额为7780万美元，有望实现全年310-320亿美元的指引[3] - CHOLBAM和CHENODAL第二季度净销售额为3050万美元[3] - LIVMARLI第二季度净销售额为4720万美元,同比增长45%[3] - 2023年6月30日半年度总收入为147,097千美元，较2023年同期增长113%[21] - 2023年6月30日半年度产品销售净收入为146,677千美元，较2023年同期增长138%[21] - 2023年6月30日半年度净亏损为49,917千美元，较2023年同期减少52%[21] 研发进展 - LIVMARLI获得欧洲PFIC患者3个月及以上年龄段的上市批准[4] - LIVMARLI获得美国PFIC患者12个月及以上年龄段的适应症扩展[4] - 启动LIVMARLI EXPAND研究,探索其在其他胆汁淤积性疾病中缓解瘙痒的潜力[4] - 提交了chenodiol用于治疗CTX的新药申请[4] - volixibat在VISTAS PSC和VANTAGE PBC研究中取得积极的中期结果[4] 财务状况 - 第二季度总运营费用为1.021亿美元,其中包括1770万美元的非现金股票激励和折旧摊销费用[5] - 截至6月30日,公司现金、现金等价物和投资总额为2.954亿美元[5] - 2023年6月30日现金及现金等价物为233,245千美元，较2023年12月31日增加8%[26] - 2023年6月30日存货为20,438千美元，较2023年12月31日减少8%[26] - 2023年6月30日应收账款为60,430千美元，较2023年12月31日减少11%[26] - 2023年6月30日无形资产净值为261,768千美元，较2023年12月31日增加3%[26] - 2023年6月30日总负债为431,766千美元，较2023年12月31日增加8%[26] 研发费用和销售费用 - 2023年6月30日半年度研发费用为64,894千美元，较2023年同期增加42%[21] - 2023年6月30日半年度销售、一般及管理费用为94,846千美元，较2023年同期增加50%[21]

文章核心观点 - 米尔姆制药公司股价上一交易日上涨，近期有涨幅，预计财报有亏损但营收增长，FDA批准其药物标签扩展或推动股价上涨，需关注后续走势 [1][2][5] 公司股价表现 - 米尔姆制药公司上一交易日股价上涨7.3%，收于43.33美元，过去四周累计上涨21.9% [1] - 奥库利斯控股公司上一交易日股价上涨1.5%，收于11.63美元，过去一个月回报率为 -2.1% [4] 公司财报预期 - 米尔姆制药公司即将公布的财报预计每股亏损0.48美元，同比变化 +47.8%，营收预计为7457万美元，同比增长98.9% [2] - 米尔姆制药公司本季度的共识每股收益估计在过去30天内保持不变 [3] - 奥库利斯控股公司即将公布的财报共识每股收益估计过去一个月维持在 -0.41美元，较去年同期变化 +2.4% [7] 行业及公司相关事件 - 米尔姆制药公司属于扎克斯医疗 - 生物医学和遗传学行业 [4] - 上周FDA批准米尔姆制药公司主打药物Livmarli的标签扩展及高浓度配方，或推动股价上涨 [5] 公司评级情况 - 米尔姆制药公司目前的扎克斯评级为3（持有） [7] - 奥库利斯控股公司目前的扎克斯评级为3（持有） [7]

文章核心观点 - 公司是有潜力的生物技术公司，虽估值有溢价但基本面好、有增长潜力，是适合逢低买入的成长型股票，评级为“买入” [13][17][19] 公司业务概述 - 公司成立于2018年，总部位于加州福斯特城，专注开发罕见肝病治疗方法，研究项目涉及胆汁淤积、胆汁酸代谢先天性错误和胆固醇代谢研究 [20] 公司产品组合 已上市产品 - Livmarli是IBAT抑制剂，可降低肝脏和循环中胆汁酸水平，治疗一岁及以上ALGS患者的胆汁淤积性瘙痒和PFIC患者，已在美国、欧盟、加拿大、中国、以色列和韩国获批，2021年9月29日首次获批用于ALGS患者胆汁淤积性瘙痒，2024年3月13日获批用于PFIC患者 [22] - Cholbam于2015年3月17日获批，是胆酸胶囊，用于治疗胆汁酸生成酶缺乏导致的疾病、胆汁酸合成障碍和过氧化物酶体疾病 [23] - Chenodal是合成口服天然胆汁酸，用于治疗胆固醇胆结石，也在考虑用于治疗CTX，若获批将成为该病症的首创药物，公司2023年10月报告CTX Restore 3期试验积极数据，2024年6月28日基于此提交CTX疗法新药申请 [25] 在研产品 - Volixibat处于2b期试验阶段，用于治疗PSC和PBC，是口服回肠胆汁酸转运体抑制剂，可减少胆汁酸重吸收，缓解胆汁淤积及相关瘙痒和肝脏恶化，公司报告Vantage PBC和VISTAS PSC试验积极中期数据 [7] 公司财务情况 营收预测 - 预计到2025年公司营收约4.051亿美元，远期市销率为4.6，高于行业中值3.8 [3] 市值与资产负债 - 公司市值19亿美元，为中型生物技术公司，资产负债表显示现金及等价物3.028亿美元，可转换债券3.068亿美元，总资产6.52亿美元，总负债4.174亿美元，账面价值2.346亿美元，市净率9.2，高于行业中值2.5 [4] 现金消耗与现金流 - 排除2.1亿美元收购费用后，2024年第一季度TTM现金消耗为3710万美元，现金储备可维持约8.2年；2024年预计产生1520万美元现金流，结合预测营收增长，公司可能向自给自足型企业转变 [4][13] 营收构成 - 2024年第一季度产品净销售额6891.7万美元，其中Livmarli 4284.5万美元，胆汁酸药物2607.2万美元，许可及其他收入30.5万美元，总营收6922.2万美元；按地区划分，美国销售额5611.1万美元，其他地区1280.6万美元 [12] 公司发展亮点 - 公司在PBC和PSC治疗方面有进展，PBC试验显示瘙痒主要终点较基线降低3.8分，PSC初步达到疗效阈值，需进一步研究确认 [1] - 近期收购Cholbam和Chenodal知识产权可能改变公司格局，补充Livmarli，使公司专注于罕见肝病领域，有望成为大型企业收购目标；Chenodal针对CTX可能成为重要收入来源，公司国际业务有增长空间，收购后营收中Livmarli占62.2%，胆汁酸药物占37.8% [10][11] 投资风险 - 公司估值有溢价，存在估值风险，若无法实现预期营收增长，投资者可能面临重大损失 [14] - 收购Cholbam和Chenodal存在整合风险，执行失败可能导致成本和费用高于预期，延迟公司向自给自足型企业转变，长期可能损害股东价值 [16]

文章核心观点 - 欧洲委员会批准了Mirum Pharmaceuticals公司的主要药物Livmarli(maralixibat)口服溶液用于治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)的新适应症 [1][2][3] - 该批准是基于III期MARCH研究的数据,该研究评估了Livmarli在不同基因型PFIC患者中的疗效 [3][4] - 研究结果显示,Livmarli治疗可显著降低瘙痒和血清胆汁酸,并改善总胆红素和生长情况 [4] - Livmarli已获美国FDA批准用于治疗5岁及以上PFIC患者的胆汁淤积性瘙痒,欧洲批准适用于3个月及以上患者 [6][7] - Mirum公司还向FDA提交了补充新药申请,寻求扩大Livmarli较高浓度制剂的适应症,包括治疗更小年龄PFIC患者 [8] - Livmarli 2023年第一季度销售额达4,280万美元,同比增长近47%,PFIC适应症批准将进一步推动2024年销售 [9] 行业和公司相关信息 - Mirum公司目前评级为Zacks Rank 3(Hold) [11] - 同行业中Acrivon Therapeutics、Anavex Life Sciences和RAPT Therapeutics等公司评级为Zacks Rank 2(Buy) [11] - Acrivon Therapeutics、Anavex Life Sciences和RAPT Therapeutics近期业绩预测和股价表现良好 [11][12][14][15][16]

文章核心观点 - 公司新药申请、产品获批及研究进展良好，有望推动股价上升，同时介绍了相关行业内其他公司情况 [6][12][15] 公司产品情况 - 上个月公司提交新药申请，寻求美国批准用鹅去氧胆酸治疗脑腱黄瘤病患者，申请基于 III 期 RESTORE 研究积极数据 [1] - 鹅去氧胆酸未获批，但获 FDA 治疗脑腱黄瘤病医疗必需药物地位，若获批将成首个且唯一治疗该病药物 [2][8] - RESTORE 研究显示鹅去氧胆酸治疗显著改善血清胆甾烷醇，达降低胆汁醇主要终点 [7] - 2023 年 8 月公司收购 Travere Therapeutics 胆汁酸产品资产，增加 Cholbam 和 Chenodal 两款产品，Cholbam 获批治疗胆汁酸合成障碍和泽尔韦格综合征 [2] - 公司主打产品 Livmarli 获批全球治疗阿拉吉勒综合征患者胆汁淤积性瘙痒 [5] - 2024 年 3 月 FDA 批准 Livmarli 口服溶液标签扩展，用于治疗 5 岁及以上进行性家族性肝内胆汁淤积症患者胆汁淤积性瘙痒，一季度销售额 4280 万美元，同比增近 47%，获批该适应症将推动 2024 年销售 [16] - 近期欧盟委员会批准 Livmarli 治疗 3 个月及以上进行性家族性肝内胆汁淤积症患者 [17] - IIb 期 VISTAS 研究调查 volixibat 治疗原发性硬化性胆管炎，VANTAGE 研究评估其治疗原发性胆汁性胆管炎 [3] - VISTAS 研究中期分析超继续研究疗效阈值，VANTAGE 研究中期数据显示 volixibat 治疗瘙痒有显著改善，成人瘙痒量表主要终点安慰剂调整差异为 -2.32 分 [4][10] 公司股价表现 - 过去三个月 Mirum 制药公司股价上涨 31.5%，同期行业下跌 1.5% [6] 行业内其他公司情况 - Aligos 过去四个季度三次盈利超预期，一次未达预期，平均惊喜率 7.83%，过去 60 天 2024 年和 2025 年每股亏损预估收窄，年初至今股价下跌 39.2% [14][20] - Acrivon 过去 60 天 2024 年和 2025 年每股亏损预估收窄，年初至今股价上涨 43.7%，过去四个季度三次盈利超预期，一次未达预期，平均惊喜率 3.56% [19] - RAPT 过去四个季度两次盈利超预期，两次未达预期，平均惊喜率 3.19%，过去 60 天 2024 年和 2025 年每股亏损预估收窄，年初至今股价下跌 88.8% [14][21] 公司评级情况 - Mirum 当前 Zacks 评级为 3（持有），Acrivon、Aligos 和 RAPT 当前 Zacks 评级为 2（买入） [18]

文章核心观点 - 公司公布两项IIb期研究积极中期数据致股价上涨，药物若获批或为成人胆汁淤积性疾病提供新疗法 [1][6] 公司表现 Mirum Pharmaceuticals - 6月17日股价上涨27.3%，今年迄今上涨11.7%，同期行业下跌6.4% [1][11] - 目前Zacks排名为3（持有） [7] Acrivon Therapeutics - 过去四个季度中三次盈利超预期，一次未达预期，平均惊喜率3.56% [8] - 过去60天，2024年和2025年每股亏损预估分别从3.42美元缩窄至2.47美元、从3.36美元缩窄至2.55美元 - 年初至今股价飙升39.8% [14] - 目前Zacks排名为2（买入） [13] Aligos Therapeutics - 过去四个季度中三次盈利超预期，一次未达预期，平均惊喜率7.83% [9] - 过去60天，2024年和2025年每股亏损预估分别从84美分缩窄至73美分、从82美分缩窄至71美分 - 年初至今股价下跌29% [8] - 目前Zacks排名为2（买入） [13] RAPT Therapeutics - 过去四个季度中两次盈利超预期，两次未达预期，平均惊喜率3.19% [10] - 过去60天，2024年和2025年每股亏损预估分别从3.19美元缩窄至2.93美元、从2.40美元缩窄至2.05美元 - 年初至今股价暴跌86.7% [9] - 目前Zacks排名为2（买入） [13] 研究情况 VANTAGE研究 - 评估volixibat治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC），治疗使瘙痒显著改善，主要终点安慰剂调整差异为 -2.32分 - 75%患者血清胆汁酸降低超50%，第16周疲劳较安慰剂组显著改善 [2] - 将继续研究volixibat 20 mg每日两次 [4] VISTAS研究 - 评估volixibat治疗原发性硬化性胆管炎（PSC），中期分析数据显示超过研究继续的疗效阈值 [12] - 独立数据审查委员会建议继续以20 mg剂量每日两次进行研究，无需更改 [5] - 两项研究中期数据凸显volixibat治疗两种罕见肝病潜力 [3]