文章核心观点 - 米尔姆制药公司股价上一交易日上涨，近期有涨幅，预计财报有亏损但营收增长，FDA批准其药物标签扩展或推动股价上涨，需关注后续走势 [1][2][5] 公司股价表现 - 米尔姆制药公司上一交易日股价上涨7.3%，收于43.33美元，过去四周累计上涨21.9% [1] - 奥库利斯控股公司上一交易日股价上涨1.5%，收于11.63美元，过去一个月回报率为 -2.1% [4] 公司财报预期 - 米尔姆制药公司即将公布的财报预计每股亏损0.48美元，同比变化 +47.8%，营收预计为7457万美元，同比增长98.9% [2] - 米尔姆制药公司本季度的共识每股收益估计在过去30天内保持不变 [3] - 奥库利斯控股公司即将公布的财报共识每股收益估计过去一个月维持在 -0.41美元，较去年同期变化 +2.4% [7] 行业及公司相关事件 - 米尔姆制药公司属于扎克斯医疗 - 生物医学和遗传学行业 [4] - 上周FDA批准米尔姆制药公司主打药物Livmarli的标签扩展及高浓度配方，或推动股价上涨 [5] 公司评级情况 - 米尔姆制药公司目前的扎克斯评级为3（持有） [7] - 奥库利斯控股公司目前的扎克斯评级为3（持有） [7]

文章核心观点 - 公司是有潜力的生物技术公司，虽估值有溢价但基本面好、有增长潜力，是适合逢低买入的成长型股票，评级为“买入” [13][17][19] 公司业务概述 - 公司成立于2018年，总部位于加州福斯特城，专注开发罕见肝病治疗方法，研究项目涉及胆汁淤积、胆汁酸代谢先天性错误和胆固醇代谢研究 [20] 公司产品组合 已上市产品 - Livmarli是IBAT抑制剂，可降低肝脏和循环中胆汁酸水平，治疗一岁及以上ALGS患者的胆汁淤积性瘙痒和PFIC患者，已在美国、欧盟、加拿大、中国、以色列和韩国获批，2021年9月29日首次获批用于ALGS患者胆汁淤积性瘙痒，2024年3月13日获批用于PFIC患者 [22] - Cholbam于2015年3月17日获批，是胆酸胶囊，用于治疗胆汁酸生成酶缺乏导致的疾病、胆汁酸合成障碍和过氧化物酶体疾病 [23] - Chenodal是合成口服天然胆汁酸，用于治疗胆固醇胆结石，也在考虑用于治疗CTX，若获批将成为该病症的首创药物，公司2023年10月报告CTX Restore 3期试验积极数据，2024年6月28日基于此提交CTX疗法新药申请 [25] 在研产品 - Volixibat处于2b期试验阶段，用于治疗PSC和PBC，是口服回肠胆汁酸转运体抑制剂，可减少胆汁酸重吸收，缓解胆汁淤积及相关瘙痒和肝脏恶化，公司报告Vantage PBC和VISTAS PSC试验积极中期数据 [7] 公司财务情况 营收预测 - 预计到2025年公司营收约4.051亿美元，远期市销率为4.6，高于行业中值3.8 [3] 市值与资产负债 - 公司市值19亿美元，为中型生物技术公司，资产负债表显示现金及等价物3.028亿美元，可转换债券3.068亿美元，总资产6.52亿美元，总负债4.174亿美元，账面价值2.346亿美元，市净率9.2，高于行业中值2.5 [4] 现金消耗与现金流 - 排除2.1亿美元收购费用后，2024年第一季度TTM现金消耗为3710万美元，现金储备可维持约8.2年；2024年预计产生1520万美元现金流，结合预测营收增长，公司可能向自给自足型企业转变 [4][13] 营收构成 - 2024年第一季度产品净销售额6891.7万美元，其中Livmarli 4284.5万美元，胆汁酸药物2607.2万美元，许可及其他收入30.5万美元，总营收6922.2万美元；按地区划分，美国销售额5611.1万美元，其他地区1280.6万美元 [12] 公司发展亮点 - 公司在PBC和PSC治疗方面有进展，PBC试验显示瘙痒主要终点较基线降低3.8分，PSC初步达到疗效阈值，需进一步研究确认 [1] - 近期收购Cholbam和Chenodal知识产权可能改变公司格局，补充Livmarli，使公司专注于罕见肝病领域，有望成为大型企业收购目标；Chenodal针对CTX可能成为重要收入来源，公司国际业务有增长空间，收购后营收中Livmarli占62.2%，胆汁酸药物占37.8% [10][11] 投资风险 - 公司估值有溢价，存在估值风险，若无法实现预期营收增长，投资者可能面临重大损失 [14] - 收购Cholbam和Chenodal存在整合风险，执行失败可能导致成本和费用高于预期，延迟公司向自给自足型企业转变，长期可能损害股东价值 [16]

文章核心观点 - 欧洲委员会批准了Mirum Pharmaceuticals公司的主要药物Livmarli(maralixibat)口服溶液用于治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)的新适应症 [1][2][3] - 该批准是基于III期MARCH研究的数据,该研究评估了Livmarli在不同基因型PFIC患者中的疗效 [3][4] - 研究结果显示,Livmarli治疗可显著降低瘙痒和血清胆汁酸,并改善总胆红素和生长情况 [4] - Livmarli已获美国FDA批准用于治疗5岁及以上PFIC患者的胆汁淤积性瘙痒,欧洲批准适用于3个月及以上患者 [6][7] - Mirum公司还向FDA提交了补充新药申请,寻求扩大Livmarli较高浓度制剂的适应症,包括治疗更小年龄PFIC患者 [8] - Livmarli 2023年第一季度销售额达4,280万美元,同比增长近47%,PFIC适应症批准将进一步推动2024年销售 [9] 行业和公司相关信息 - Mirum公司目前评级为Zacks Rank 3(Hold) [11] - 同行业中Acrivon Therapeutics、Anavex Life Sciences和RAPT Therapeutics等公司评级为Zacks Rank 2(Buy) [11] - Acrivon Therapeutics、Anavex Life Sciences和RAPT Therapeutics近期业绩预测和股价表现良好 [11][12][14][15][16]

文章核心观点 - 公司新药申请、产品获批及研究进展良好，有望推动股价上升，同时介绍了相关行业内其他公司情况 [6][12][15] 公司产品情况 - 上个月公司提交新药申请，寻求美国批准用鹅去氧胆酸治疗脑腱黄瘤病患者，申请基于 III 期 RESTORE 研究积极数据 [1] - 鹅去氧胆酸未获批，但获 FDA 治疗脑腱黄瘤病医疗必需药物地位，若获批将成首个且唯一治疗该病药物 [2][8] - RESTORE 研究显示鹅去氧胆酸治疗显著改善血清胆甾烷醇，达降低胆汁醇主要终点 [7] - 2023 年 8 月公司收购 Travere Therapeutics 胆汁酸产品资产，增加 Cholbam 和 Chenodal 两款产品，Cholbam 获批治疗胆汁酸合成障碍和泽尔韦格综合征 [2] - 公司主打产品 Livmarli 获批全球治疗阿拉吉勒综合征患者胆汁淤积性瘙痒 [5] - 2024 年 3 月 FDA 批准 Livmarli 口服溶液标签扩展，用于治疗 5 岁及以上进行性家族性肝内胆汁淤积症患者胆汁淤积性瘙痒，一季度销售额 4280 万美元，同比增近 47%，获批该适应症将推动 2024 年销售 [16] - 近期欧盟委员会批准 Livmarli 治疗 3 个月及以上进行性家族性肝内胆汁淤积症患者 [17] - IIb 期 VISTAS 研究调查 volixibat 治疗原发性硬化性胆管炎，VANTAGE 研究评估其治疗原发性胆汁性胆管炎 [3] - VISTAS 研究中期分析超继续研究疗效阈值，VANTAGE 研究中期数据显示 volixibat 治疗瘙痒有显著改善，成人瘙痒量表主要终点安慰剂调整差异为 -2.32 分 [4][10] 公司股价表现 - 过去三个月 Mirum 制药公司股价上涨 31.5%，同期行业下跌 1.5% [6] 行业内其他公司情况 - Aligos 过去四个季度三次盈利超预期，一次未达预期，平均惊喜率 7.83%，过去 60 天 2024 年和 2025 年每股亏损预估收窄，年初至今股价下跌 39.2% [14][20] - Acrivon 过去 60 天 2024 年和 2025 年每股亏损预估收窄，年初至今股价上涨 43.7%，过去四个季度三次盈利超预期，一次未达预期，平均惊喜率 3.56% [19] - RAPT 过去四个季度两次盈利超预期，两次未达预期，平均惊喜率 3.19%，过去 60 天 2024 年和 2025 年每股亏损预估收窄，年初至今股价下跌 88.8% [14][21] 公司评级情况 - Mirum 当前 Zacks 评级为 3（持有），Acrivon、Aligos 和 RAPT 当前 Zacks 评级为 2（买入） [18]

文章核心观点 - 公司公布两项IIb期研究积极中期数据致股价上涨，药物若获批或为成人胆汁淤积性疾病提供新疗法 [1][6] 公司表现 Mirum Pharmaceuticals - 6月17日股价上涨27.3%，今年迄今上涨11.7%，同期行业下跌6.4% [1][11] - 目前Zacks排名为3（持有） [7] Acrivon Therapeutics - 过去四个季度中三次盈利超预期，一次未达预期，平均惊喜率3.56% [8] - 过去60天，2024年和2025年每股亏损预估分别从3.42美元缩窄至2.47美元、从3.36美元缩窄至2.55美元 - 年初至今股价飙升39.8% [14] - 目前Zacks排名为2（买入） [13] Aligos Therapeutics - 过去四个季度中三次盈利超预期，一次未达预期，平均惊喜率7.83% [9] - 过去60天，2024年和2025年每股亏损预估分别从84美分缩窄至73美分、从82美分缩窄至71美分 - 年初至今股价下跌29% [8] - 目前Zacks排名为2（买入） [13] RAPT Therapeutics - 过去四个季度中两次盈利超预期，两次未达预期，平均惊喜率3.19% [10] - 过去60天，2024年和2025年每股亏损预估分别从3.19美元缩窄至2.93美元、从2.40美元缩窄至2.05美元 - 年初至今股价暴跌86.7% [9] - 目前Zacks排名为2（买入） [13] 研究情况 VANTAGE研究 - 评估volixibat治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC），治疗使瘙痒显著改善，主要终点安慰剂调整差异为 -2.32分 - 75%患者血清胆汁酸降低超50%，第16周疲劳较安慰剂组显著改善 [2] - 将继续研究volixibat 20 mg每日两次 [4] VISTAS研究 - 评估volixibat治疗原发性硬化性胆管炎（PSC），中期分析数据显示超过研究继续的疗效阈值 [12] - 独立数据审查委员会建议继续以20 mg剂量每日两次进行研究，无需更改 [5] - 两项研究中期数据凸显volixibat治疗两种罕见肝病潜力 [3]

文章核心观点 - 盈利和营收增长预期能体现股票潜力，但盈利预测修正趋势与短期股价走势密切相关，需关注Mirum Pharmaceuticals后续表现 [1][2] 公司情况 Mirum Pharmaceuticals - 近30天本季度每股收益（EPS）一致预期未变，股价通常在盈利预测无修正趋势时难持续上涨，需关注后续能否延续涨势 [2] - 目前Zacks排名为3（持有），属Zacks医疗 - 生物医学与遗传学行业 [2] - 上一交易日股价上涨27.3%，收于33美元，成交量显著高于平日，过去四周涨幅为7.7% [4] - 股价上涨源于两项评估volixibat治疗原发性胆汁性胆管炎和原发性硬化性胆管炎的IIb期研究公布积极中期数据 [5] - 即将公布的财报预计每股亏损0.44美元，同比变化+52.2%，营收预计为7509万美元，同比增长100.2% [5] BioMarin Pharmaceutical - 上一交易日收盘价85.02美元，上涨1.8%，过去一个月回报率7.7% [2] - 即将公布的财报每股收益一致预期过去一个月变化-0.5%至0.56美元，与去年同期相比变化+3.7% [3] - 目前Zacks排名为3（持有） [3]

文章核心观点 - 公司公布volixibat治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）和原发性硬化性胆管炎（PSC）两项2b期研究的中期结果，基于结果两项试验均将继续进行 [7][12][14] 研究结果 PBC研究（VANTAGE） - volixibat治疗瘙痒有统计学意义改善，成人瘙痒评分量表安慰剂校正差异为 -2.32分，p = 0.0026 [2] - 75%服用volixibat的患者血清胆汁酸降低超50% [3] - 与安慰剂相比，volixibat在第16周时疲劳症状有显著改善 [9] - 未观察到新的安全信号，20mg和80mg治疗组不良事件相似 [4] - 肝脏生物标志物无临床意义变化 [5] - 最常见不良事件为腹泻（77%），均为轻至中度且大多为暂时性 [10] PSC研究（VISTAS） - 独立数据审查委员会建议研究继续，选定volixibat剂量为20mg，每日两次，研究无变化 [14] 试验进展 - VANTAGE PBC试验将继续使用volixibat 20mg，每日两次 [12] - VISTAS PSC研究将按原计划继续，使用volixibat 20mg，每日两次 [14] 股价表现 - 周一收盘时，公司股价上涨14.6%，至29.71美元 [13]

文章核心观点 - 自Mirum Pharmaceuticals上次财报发布约一个月，其股价下跌3.4%跑输标普500指数，需结合最新财报判断后续走势，目前该公司盈利和营收未达预期，估计呈下降趋势，预计未来几个月回报与预期一致 [1][2][7] Mirum Pharmaceuticals财务情况 第一季度盈利与营收 - 2024年第一季度每股亏损54美分，高于Zacks共识预期的40美分，上年同期每股亏损80美分 [2] - 第一季度营收6920万美元，同比增长近118.9%，但未达Zacks共识预期的7000万美元 [3] 各业务营收情况 - Livmarli第一季度净产品销售额4280万美元，同比增长近47% [4] - Cholbam和Chenodal净产品销售额2610万美元 [4] - 授权及其他收入30万美元，上年同期为250万美元 [4] 费用与现金情况 - 研发费用同比增长37%至3220万美元 [4] - 销售、一般及行政费用4560万美元，较上年同期增长近51% [5] - 截至2024年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券价值3.028亿美元，高于2023年12月31日的2.863亿美元 [5] Mirum Pharmaceuticals业务预期 2024年营收指引 - 重申2024年营收指引，预计全年营收在3.1 - 3.2亿美元之间，因Livmarli需求持续增长有望实现目标 [6] 估计变化 - 过去一个月新估计呈下降趋势，共识估计变动-21.51% [6] VGM评分与展望 - 公司成长评分为B，动量评分和价值评分均为D，综合VGM评分为C，Zacks排名为3（持有），预计未来几个月回报与预期一致 [7] 行业内其他公司表现 Axsome Therapeutics股价与营收 - 过去一个月股价上涨1.5%，2024年第一季度营收7500万美元，同比变化-20.7%，每股收益-1.09美元，上年同期为-0.22美元 [8] Axsome Therapeutics预期与评分 - 预计本季度每股亏损1.32美元，同比变化-32%，过去30天Zacks共识估计变化-2.4%，Zacks排名为3（持有），VGM评分为F [9]

文章核心观点 公司核心产品Livmarli销售增长，获批新适应症有望进一步推动销售，但公司仍严重依赖该产品，新收购产品尚未产生增量销售，其能否降低对Livmarli的依赖有待观察 [1][2][7] 产品情况 Livmarli - 是口服回肠胆汁酸转运体抑制剂，获批用于治疗阿拉吉勒综合征患者的胆汁淤积性瘙痒，自2021年获批上市后销售额稳步上升 [1] - 2024年3月，FDA批准其口服溶液标签扩展，用于治疗5岁及以上进行性家族性肝内胆汁淤积症患者的胆汁淤积性瘙痒 [2] - 2024年第一季度销售额达4280万美元，同比增长近47%，FDA对PFIC适应症的批准将在2024年及以后进一步推动销售 [2] - 欧盟针对PFIC适应症的标签扩展监管申请正在审核中 [3] Cholbam和Chenodal - 2023年8月，公司收购Travere Therapeutics胆汁酸产品的所有资产，将Cholbam胶囊和Chenodal片剂纳入商业产品组合 [4] - Cholbam获批用于治疗胆汁酸合成障碍和Zellweger谱系障碍 [4] - Chenodal目前未获批用于治疗脑腱黄瘤病，但已获得FDA的医疗必需药物地位，预计今年晚些时候提交传统批准的新药申请 [5] volixibat - 公司正在两项IIb期研究中开发口服IBAT抑制剂volixibat，用于治疗原发性硬化性胆管炎和原发性胆汁性胆管炎，两项研究的中期分析数据预计很快公布 [6] 股价表现 - 公司股价年初至今暴跌16.9%，而行业跌幅为5.7% [3] 其他公司情况 Krystal Biotech - 目前Zacks排名为2（买入） [10] - 过去60天，2024年每股收益预期从1.61美元提高到2.06美元，2025年从3.69美元提高到4.33美元 [11] - 年初至今，股价飙升31.3% [11] Marinus Pharmaceuticals - 目前Zacks排名为2（买入） [10] - 过去60天，2024年每股亏损预期从2.44美元收窄至1.87美元，2025年从1.97美元收窄至0.9美元 [12] - 年初至今，股价暴跌87.3% [12] Minerva Neurosciences - 目前Zacks排名为2（买入） [10] - 过去60天，2024年每股亏损预期从3.57美元收窄至1.89美元，2025年从4.54美元收窄至3.6美元 [13] - 年初至今，股价下跌60.4% [13]

财务数据和关键指标变化 - 总收入在2024年第一季度为6920万美元,较2023年同期的3160万美元增长137% [34] - 总运营费用为9570万美元,其中研发费用为3220万美元,销售及一般管理费用为4560万美元,销售成本为1780万美元,包括1710万美元的非现金费用 [35] - 截至2024年3月31日,现金、现金等价物和投资总额增加至3.028亿美元,较2023年年末的2.863亿美元有所增加,主要是由于营运资金的减少 [36][37] 各条业务线数据和关键指标变化 - LIVMARLI全球净销售额为4280万美元,较2023年第四季度的4140万美元和去年同期的2910万美元均有所增长 [19] - 美国LIVMARLI销售额为3080万美元,国际LIVMARLI销售额为1210万美元 [19] - CHOLBAM和CHENODAL的净销售额为2610万美元 [22] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国LIVMARLI业务受到网络安全事件的影响,导致保险理赔处理暂时中断,估计对第一季度销售产生约300万美元的影响 [20] - 国际市场LIVMARLI需求持续增长,公司最近在意大利启动了新的市场 [19] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在推进LIVMARLI在PFIC适应症的扩展,并准备提交CHENODAL治疗CTX的新药申请 [12][13] - 公司正在推进volixibat在原发性硬化性胆管炎(PSC)和原发性胆汁性胆管炎(PBC)适应症的开发,计划在6月进行中期分析 [26][28] - 公司认为volixibat的剂量设计可能带来优势,与竞争对手产品相比具有潜在优势 [74] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司2024年业务发展良好,有望实现310-320百万美元的全年收入目标 [12][18] - 公司在商业化、适应症扩展和管线推进等关键战略目标上取得进展,财务状况良好,为未来发展奠定了基础 [11][15] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Jessica Fye 提问** volixibat研究中,患者允许使用哪些可能也能改善瘙痒的背景药物,这对研究结果有何影响 [44] **Joanne Quan 回答** 公司在PBC研究中允许患者使用或不使用ursodiol,在PSC研究中没有其他治疗选择,这样的设计可以反映真实世界的情况,有利于研究结果的转化 [46][47] 问题2 **Mani Foroohar 提问** 第一季度3百万美元的销售影响是否为一次性的,以及这个影响在LIVMARLI和其他产品之间的分配 [52] **Peter Radovich 回答** 这是一次性影响,到季度末已经解决,总体需求仍在增长,影响在各产品间大致按销售占比分配 [53][54][55] 问题3 **Joanne Quan 回答** volixibat在PBC和PSC研究的中期分析主要关注瘙痒改善、安全性和生物标志物等,不会涉及其他肝功能指标,更全面的数据将在最终结果中提供 [81][85]