Mirum Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:MIRM) is one of the 11 Best Stocks to Buy for Investment. On January 26, TheFly reported that H.C. Wainwright raised its price target on Mirum Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:MIRM) from $102 to $130 while maintaining its Buy rating. Swayampakula Ramakanth from H.C. Wainwright has increased the price target on MIRM twice in a span of two weeks. H.C. Wainwright Raises PT on Mirum Pharmaceuticals For the Second Time In a Span of Two Weeks, Here is Why? Ramakanth’s price ta ...

The future looks bright for this high-flying biotech stock.Mirum Pharmaceuticals' (MIRM +2.79%) share price has more than doubled over the last 12 months. Is this biotech stock about to soar again in 2026? I think so – for two key reasons.At an inflection pointIn several important ways, Mirum is at an inflection point. It achieved positive cash flow from operations in 2025. That's a significant milestone for any small biotech company.NASDAQ : MIRMMirum PharmaceuticalsToday's Change( 2.79 %) $ 2.63Current Pr ...

行业背景 - 专注于罕见病领域的生物科技公司对投资者具有吸引力 其特点是患者群体虽小 但凭借高昂定价、监管激励和有限竞争 仍能转化为可观的收入机会 [1] - 在此领域运营的公司通常受益于更清晰的临床终点和更快的监管审批路径 这相较于传统大众市场药物能加速产品上市时间 [1] CorMedix (CRMD) 核心产品与商业进展 - 公司主导产品DefenCath于2023年底获得FDA批准 是美国首个也是唯一一个抗菌导管封管液 用于降低通过中心静脉导管接受长期血液透析的成年肾衰竭患者的导管相关血流感染 [2] - 产品于2024年在医院住院和门诊血液透析场景中推出 市场接受度强劲 [6] - 2025年前九个月 DefenCath录得净销售额1.676亿美元 显示出早期商业阶段的强劲增长 [7] - 该产品拥有独特的市场地位 专利保护期至2033年 [7] - 公司计划未来将DefenCath的适应症扩展至全肠外营养领域 以扩大客户群 [7] CorMedix (CRMD) 业务拓展与财务表现 - 公司于2025年8月以3亿美元收购Melinta Therapeutics 此举旨在实现收入多元化并减少对DefenCath的依赖 [7] - 收购为公司产品组合新增了7种已获批疗法 加强了其在医院急症护理和传染病市场的地位 [7] - 综合DefenCath的增长势头和Melinta产品组合的早期贡献 公司报告2025年初步未经审计的预估净收入约为4亿美元 符合其2025年业绩指引 [7] - 管理层给出的2026年全年收入指引为3亿至3.2亿美元 但预计DefenCath的销售将集中在2026年初 且仅靠微弱的用量增长来抵消持续的价格压力 [8] - 公司预计2027年DefenCath收入为1亿至1.4亿美元 该预测基于比2026年更高的净销售价格 并假设现有客户使用量持平 且未计入新客户、Medicare Advantage合同或报销变化带来的任何收益 [8] - 这一保守的指引导致投资者情绪看跌 [10] CorMedix (CRMD) 面临的挑战 - 公司收入严重依赖DefenCath [11] - 面临来自辉瑞、Amphastar Pharmaceuticals、B. Braun、Baxter和Fresenius Kabi USA等主要玩家的竞争压力 这些公司已销售用于多种用途的肝素产品 [11] - 如果辉瑞或Amphastar将其抗凝产品组合扩展到导管相关感染预防领域 CorMedix可能在其主要治疗领域遭遇重大竞争压力 [11] Mirum Pharmaceuticals (MIRM) 核心产品与商业进展 - 公司主导产品Livmarli 用于治疗阿拉杰里综合征患者的胆汁淤积性瘙痒症 并在美国和欧盟获批用于治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症 [3] - 2025年 FDA批准了Livmarli的新片剂配方 用于治疗ALGS和PFIC患者的胆汁淤积性瘙痒症 该口服片剂于6月在美国推出 为年长患者提供了便利 [12] - 2025年前九个月 Livmarli的净产品销售额为1.614亿美元 同比增长70% [13] - 公司报告第四季度Livmarli初步净销售额为1.06亿美元 [13] - Livmarli在美国享有专利保护且拥有广泛的支付方覆盖 为收入持续增长奠定了坚实基础 [13] - 公司正在III期EXPAND研究中评估Livmarli用于治疗罕见胆汁淤积性疾病的瘙痒症 预计2026年完成患者招募 [13] Mirum Pharmaceuticals (MIRM) 研发管线与业务拓展 - 公司主要管线候选药物volixibat正在两项IIb期研究中接受评估 分别用于治疗原发性胆汁性胆管炎和原发性硬化性胆管炎 [14] - VISTAS研究患者招募已完成 顶线数据预计在2026年第二季度公布 VANTAGE研究预计在2026年下半年完成招募 顶线结果预计在2027年上半年公布 [15] - 公司还启动了一项针对其新引进的PDE4D抑制剂MRM-3379的II期研究 用于治疗罕见遗传性神经认知障碍脆性X染色体综合征 [15] - 公司战略收购了Travere Therapeutics的胆汁酸产品 增加了Cholbam胶囊和Ctexli片剂 这有助于其收入来源多元化 [16] - 2025年前九个月 这些胆汁酸产品产生了1.188亿美元收入 同比增长35.3% 第四季度初步净收入为4300万美元 [16] - 基于其商业产品组合的表现 公司预计2026年全年净产品销售额约为6.3亿至6.5亿美元 [16] Mirum Pharmaceuticals (MIRM) 面临的挑战 - 公司整体收入增长仍严重依赖Livmarli 使其容易受到该药物任何监管挫折的影响 [17] - 竞争压力日益加剧 特别是来自Albireo AB的Bylvay 这是一种与Livmarli在PFIC和ALGS市场直接竞争的IBAT抑制剂 [17] 财务预估与市场表现对比 - Zacks对CorMedix 2025年销售额和每股收益的共识预估分别意味着同比增长约615%和1040% [18] - 过去60天 其2025年和2026年的每股收益预估呈下降趋势 [18] - 具体而言 其第二季度每股收益预估在过去60天内无修正 而2026年全年预估修正幅度为-38.19% [20] - Zacks对Mirum Pharmaceuticals 2025年销售额的共识预估意味着同比增长约52% 其2025年每股亏损预计将比去年同期收窄79% [20] - 过去60天 其2025年亏损预估收窄 但2026年亏损预估显著扩大 [20] - 过去六个月 CRMD股价下跌38% 而MIRM股价上涨75.3% 同期行业回报率为22.1% [23] - 从估值角度看 按市净率计算 Mirum Pharmaceuticals比CorMedix昂贵得多 MIRM股价目前交易于其账面价值的16.02倍 而CRMD为1.43倍 [24] 综合比较结论 - Mirum Pharmaceuticals展现出更清晰的增长路径和改善的业务结构 其主导疗法Livmarli销售增长强劲 且通过胆汁酸产品建立了更广泛的收入基础 [28] - 相比之下 CorMedix尽管DefenCath推出顺利 但面临更多近期不确定性 管理层保守的指引 凸显了价格压力、销售前高后低以及用量增长有限等问题 降低了投资者的热情 [29] - 总体而言 Mirum Pharmaceuticals为投资者提供了多个增长杠杆 包括volixibat的管线数据读取以及其商业产品组合的持续扩张 呈现出一个更均衡、更可见的增长故事 [29]

公司股价表现与市场反应 - 过去一周 Mirum Pharmaceuticals 股价上涨 7.1% 主要受其公布的 2025 年第四季度及全年强劲初步业绩以及 2026 年销售展望和管线目标推动 [1] - 过去六个月公司股价飙升 75.7% 远超行业 23.2% 的涨幅 [5] 2025年初步财务业绩 - 2025年全年初步净产品销售总额约为 5.2 亿美元 超出管理层在 2025 年 11 月给出的 5.0-5.1 亿美元指引 [2] - 第四季度初步净产品销售总额约为 1.49 亿美元 其中核心产品 Livmarli 销售额约为 1.06 亿美元 收购产品 Cholbam 和 Ctexli 销售额约为 4300 万美元 [5] - 2025年全年 Livmarli 销售额约为 3.59 亿美元 收购产品 Cholbam 和 Ctexli 销售额约为 1.61 亿美元 [4] - 截至 2025 年 12 月 31 日 公司拥有现金 现金等价物及有价证券 3.92 亿美元 较 2025 年 9 月 30 日的 3.78 亿美元有所增加 [5] 核心产品与收入构成 - 公司收入来源于核心产品 Livmarli 以及从 Travere Therapeutics 收购的产品 Cholbam 胶囊和 Ctexli 片剂 [2] - Livmarli 是一种口服回肠胆汁酸转运蛋白抑制剂 已在全球获批用于治疗阿拉杰里综合征患者的胆汁淤积性瘙痒 并在美国和欧洲获批用于治疗某些进行性家族性肝内胆汁淤积症患者 [3] - 2023年收购 Travere Therapeutics 的胆汁酸产品 使公司收入来源多元化 [4] 2026年业绩展望与管线里程碑 - 公司预计 2026 年全年净产品销售额约为 6.3-6.5 亿美元 [6][7] - Livmarli 用于治疗罕见胆汁淤积性疾病瘙痒的 III 期 EXPAND 研究预计在 2026 年上半年完成入组 关键数据预计在 2026 年第四季度公布 [7] - 核心管线候选药物 volixibat 正在两项 IIb 期研究中评估 分别用于治疗原发性胆汁性胆管炎和原发性硬化性胆管炎 [8] - 用于原发性硬化性胆管炎的 VISTAS 研究关键数据预计在 2026 年第二季度公布 用于原发性胆汁性胆管炎的 VANTAGE 研究预计在 2026 年下半年完成入组 [8] 业务拓展与收购 - 2025 年 12 月 公司宣布达成最终协议 收购私人持有的生物技术公司 Bluejay Therapeutics 交易预计在本月晚些时候完成 [9] - 收购 Bluejay 将使公司获得后期全人源单克隆抗体 brelovitug 的开发权利 该药物正被开发用于治疗慢性丁型肝炎病毒 此举有望加强公司在罕见肝病领域的管线组合 [9] - 公司近期针对其新引进的 PDE4D 抑制剂 MRM-3379 启动了 II 期研究 用于治疗罕见遗传性神经认知障碍脆性 X 染色体综合征 [10]

文章核心观点 - XOMA Royalty Corporation与武田制药修订了长期合作协议 通过一项战略性的特许权份额交易 武田收回了对mezagitamab的大部分特许权权益 而XOMA则获得了武田外部化资产组合中九个在研资产的里程碑和特许权支付份额 此举旨在优化和多元化XOMA的特许权组合[1][2] 交易结构变更 - 交易涉及武田减少其对XOMA就mezagitamab的特许权及里程碑付款义务 同时XOMA将获得武田外部化资产组合中九个在研资产的低至中个位数百分比的特许权及里程碑付款[1] - 交易修订前 XOMA持有mezagitamab的中个位数百分比特许权及1625万美元的潜在里程碑付款 修订后 XOMA将保留mezagitamab的低个位数百分比特许权及最高1300万美元的里程碑付款[3] 新增资产组合详情 - **Osavampator**: 由Neurocrine Biosciences开发 是一种潜在同类首创的研究性AMPA正向变构调节剂 用于治疗对重度抑郁症应答不足的患者[4] - **Volixibat**: 由Mirum Pharmaceuticals开发 是一种吸收极少的口服研究疗法 旨在选择性抑制回肠胆汁酸转运体 用于治疗原发性硬化性胆管炎和原发性胆汁性胆管炎[5] - **OHB-607及五项早期资产**: 由Oak Hill Bio及其合作伙伴开发 OHB-607是一种重组人IGF-1/IGFBP-3 用于预防早产儿支气管肺发育不良 其他Oak Hill Bio资产则针对其他高度未满足医疗需求或罕见病领域[6] - **REC-4881**: 由Recursion Pharmaceuticals开发 是一种研究性MEK1/2抑制剂 用于治疗家族性腺瘤性息肉病 这是一种罕见的肿瘤易感综合征 在美国、法国、德国、意大利、西班牙和英国约影响5万人[7] 公司业务模式 - XOMA Royalty是一家生物技术特许权聚合商 通过收购已授权给制药或生物技术公司的临床前及商业化阶段治疗候选药物的潜在未来经济权益来开展业务[8] - 当XOMA收购未来经济权益时 出售方可获得非稀释性、无追索权的资金 用于推进其内部药物研发或一般公司用途[8] - 公司拥有广泛且不断增长的在研及已商业化资产组合[8][11]

公司核心产品与财务表现 - 公司收入基础主要由其主导产品Livmarli (maralixibat)支撑 该产品自上市以来销售持续增长 是公司关键的营收驱动力 [1] - Livmarli是一种口服回肠胆汁酸转运蛋白抑制剂 在全球范围内获批用于治疗Alagille综合征患者的胆汁淤积性瘙痒 并在美国和欧洲获批用于治疗特定进行性家族性肝内胆汁淤积症患者 [2] - 2025年前九个月 Livmarli的净产品销售额为2.536亿美元 同比增长70% 该产品的持续需求推动了营收增长 且这一势头有望延续至新的一年 [3] - 管理层预计Livmarli产品收入在未来几个季度将继续增长 这得益于该产品在全球范围内的强劲采用 [4] - 公司已将2025年总收入预期从之前的4.9-5.1亿美元上调至5-5.1亿美元 这反映了Livmarli的增长势头以及胆汁酸产品带来的增量销售 [6] 公司产品组合与管线 - 除了Livmarli 公司其他已上市产品Cholbam胶囊和Ctexli片剂也取得了良好进展 这些产品是在2023年收购Travere Therapeutics的胆汁酸产品后加入公司商业组合的 [5] - 对Travere Therapeutics胆汁酸产品的收购使公司收入来源多元化 2025年前九个月 由Cholbam和Ctexli组成的胆汁酸产品也为公司营收做出了重要贡献 [6] - 公司的主要管线候选药物volixibat目前正在两项IIb期研究中接受评估 分别用于治疗原发性胆汁性胆管炎和原发性硬化性胆管炎患者 [7] 市场竞争格局 - 公司面临来自Albireo AB的竞争 后者销售Bylvay 这是一种IBAT抑制剂 在PFIC和ALGS适应症上与Livmarli直接竞争 预计将引发激烈竞争 可能影响公司的市场份额和收入轨迹 [9] - GSK正在开发其IBAT抑制剂linerixibat 用于治疗与原发性胆汁性胆管炎相关的成人胆汁淤积性瘙痒患者 其上市申请正在美国审查中 FDA的决定日期为2026年3月24日 [10] - linerixibat若获批 可能会对公司的volixibat构成激烈竞争 因为像GSK这样的大型制药公司拥有巨大的资源 [12] 公司股价与估值 - 在过去六个月中 Mirum股价上涨了35.9% 而同期行业涨幅为21.6% 其表现也优于板块和标普500指数 [13] - 从估值角度看 Mirum的交易价格高于行业水平 按市净率计算 公司股票目前交易倍数为11.87倍 高于行业的3.55倍 也高于其五年均值6.87 [14] - 在过去60天内 市场对其2025年每股亏损的共识预期已从67美分收窄至41美分 同期 对2026年的预期已从每股收益4美分下调至每股亏损29美分 [15]

公司近期动态与市场观点 - 摩根士丹利分析师Michael Ulz将Mirum Pharmaceuticals的目标价从81美元上调至95美元 并给予“增持”评级[1] - 目标价上调的主要原因是公司收购Bluejay及其带来的候选药物brelovitug 该药物在治疗丁型肝炎病毒方面显示出良好的活性和耐受性 有望扩充公司在罕见肝病领域的产品管线并产生有价值的协同效应[1] - 有市场观点将Mirum Pharmaceuticals列为当前值得买入的高空头兴趣股票之一[1] 第三季度财务业绩 - 2025年第三季度总收入为1.33亿美元 同比增长约50%[2] - 当季实现净利润约300万美元[2] - 强劲的业绩表现凸显了其商业模式的运营杠杆效应[2] 产品销售收入构成 - 第三季度产品销售收入是主要收入驱动力[2] - 核心产品LIVMARLI的净销售额为9200万美元 其中美国市场贡献6400万美元 国际市场贡献2800万美元[2] - 胆汁酸药物销售额贡献了额外的4100万美元净产品销售收入[2] 面临的商业挑战与不确定性 - 公司面临一定的商业波动性 特别是LIVMARLI的国际销售 因其依赖于分销商不定期的批量订单[3] - 管理层预计第四季度收入将环比下降 且不预期其合作伙伴武田在日本市场有额外销售 而后者曾为第三季度收入做出贡献[3] - 公司对其研究性药物volixibat的定价策略存在不确定性 目前仍在分析市场动态 并参考其他原发性胆汁性胆管炎治疗药物的类似产品[3] 公司业务概况 - Mirum Pharmaceuticals是一家生物制药公司 致力于开发和商业化针对衰弱性罕见病和孤儿病的新型疗法[4]

公司表现与市场定位 - Mirum Pharmaceuticals 是一家市值40亿美元的中型生物科技公司 其股价在2025年已飙升近70% 但尚未引起大多数投资者的广泛关注 [1][2][3] - 公司当前股价为69.88美元 日交易区间为68.70至71.54美元 52周交易区间为36.88至78.54美元 毛利率高达79.85% [3] 核心产品与增长动力 - 公司拥有三款已上市产品 其中Livmarli是主要的增长驱动力 在2025年第三季度 Livmarli销售额同比增长56% 达到9220万美元 占公司当季总销售额的约69% [3] - Livmarli于2021年9月首次获美国FDA批准 用于治疗阿拉杰里综合征患者的胆汁淤积性瘙痒 该疾病在美国和欧盟的患者人数仅在4000至5500人之间 [3][4] - 2024年 Livmarli获得两项额外的FDA批准 用于治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症 包括5岁及以上患者以及将标签扩展至12个月及以上患者 2025年4月 其片剂版本在阿拉杰里综合征和PFIC适应症上也获得了FDA批准 [5] - 公司的另外两款胆汁酸药物Cholbam和Ctexli也持续取得商业成功 在2025年第三季度 这两款药物的合并销售额同比增长31% 达到4080万美元 [6] 未来增长催化剂与管线潜力 - 预计Livmarli的片剂剂型将进一步提升其销售额 公司总裁兼首席运营官在第三季度财报电话会议上表示 片剂的接受度“非常令人鼓舞” [7] - 公司相信Livmarli有潜力实现年销售额超过10亿美元 [8] - 除了Livmarli 公司还有两款潜在的“重磅炸弹”级管线药物：volixibat和MRM-3379 [8] - Volixibat目前正在进行两项二期临床研究 针对原发性硬化性胆管炎的研究预计在2026年第二季度报告顶线数据 针对原发性胆汁性胆管炎的研究预计在2026年完成患者招募 顶线结果可能在2027年上半年公布 [9] - MRM-3379的首名患者已入组一项针对脆性X综合征的二期研究 该疾病目前同样没有获批疗法 [10]

核心事件：MRM-3379 II期临床试验启动 - Mirum Pharmaceuticals宣布其新引进的PDE4D抑制剂MRM-3379，用于治疗脆性X综合征的II期BLOOM研究已完成首例患者入组 [1] - 该研究将评估MRM-3379在确诊为脆性X综合征的男性参与者中的安全性、耐受性及潜在临床获益，目前该罕见神经认知障碍尚无获批疗法 [1] - 研究主要终点为安全性和耐受性，关键顶线数据预计在2027年获得 [2] - 脆性X综合征由FMR1基因突变引起，是遗传性智力障碍和自闭症最常见的形式，在欧美约影响50,000名男性 [2] - 临床前研究表明，MRM-3379在健康志愿者中显示出对多种与脆性X综合征相关的认知和行为症状的改善，以及良好的耐受性 [3] 公司产品管线与商业进展 - 公司核心产品Livmarli是一种口服回肠胆汁酸转运蛋白抑制剂，已在全球获批用于治疗阿拉杰里综合征患者的胆汁淤积性瘙痒，并在美国和欧洲获批用于治疗特定进行性家族性肝内胆汁淤积症患者 [7] - FDA已批准Livmarli的新片剂配方，用于治疗阿拉杰里综合征和进行性家族性肝内胆汁淤积症患者的胆汁淤积性瘙痒，片剂可能为年长患者提供便利 [8] - 2025年前九个月，Livmarli的净产品销售额为2.536亿美元，同比增长70%，该药物贡献了公司大部分收入 [8] - 除Livmarli外，公司获批用于某些罕见疾病的Cholbam胶囊和Ctexli片剂销售在2025年前九个月也有所增长 [9] - 公司主要管线候选药物volixibat目前正在两项IIb期研究中评估，分别用于治疗原发性胆汁性胆管炎和原发性硬化性胆管炎 [9] - 用于原发性硬化性胆管炎的VISTAS研究已于2025年9月完成患者入组，顶线数据预计在2026年第二季度公布，用于原发性胆汁性胆管炎的VANTAGE研究预计在2026年完成入组 [10] 公司股价表现与行业对比 - 年初至今，Mirum股价已上涨69.3%，而同期行业涨幅为20.3% [4]

2025年第三季度财务业绩 - 第三季度每股收益为0.05美元，远超扎克斯共识预估的每股亏损0.10美元，而去年同期每股亏损0.30美元 [1] - 第三季度总收入达1.33亿美元，同比增长47.1%，超出扎克斯共识预估的1.32亿美元 [2] - 旗舰产品Livmarli第三季度净销售额为9200万美元，同比增长56%，其中美国市场销售额为6400万美元，美国以外市场销售额为2800万美元 [6] - 胆汁酸产品（Cholbam和Ctexli）第三季度净销售额为4080万美元，同比增长31% [9] - 研发费用同比增长35.6%至4300万美元，销售、一般和行政费用同比增长22.6%至6190万美元 [9] - 截至2025年9月30日，公司现金及现金等价物和投资总额为3.78亿美元，较2025年6月30日的3.217亿美元有所增加 [10] 2025年业绩指引更新 - 公司将2025年全年收入指引区间从4.9亿-5.1亿美元上调至5亿-5.1亿美元 [8][11] - 扎克斯对2025年总收入的共识预估目前为5.089亿美元 [11] 产品与管线进展 - 核心产品Livmarli已获全球批准用于治疗Alagille综合征患者的胆汁淤积性瘙痒，并在美国和欧洲获批用于治疗特定进行性家族性肝内胆汁淤积症患者 [3] - 2025年早些时候，FDA批准了Livmarli的新片剂配方，并于6月在美国推出，为年长患者提供便利 [4] - Livmarli正在三期EXPAND研究中评估用于治疗罕见胆汁淤积性疾病的瘙痒，预计于2026年完成入组 [12] - 主导管线候选药物volixibat正在两项二期b研究中评估，分别用于治疗原发性胆汁性胆管炎（VANTAGE研究）和原发性硬化性胆管炎（VISTAS研究） [12] - VISTAS研究已于2025年9月完成入组，顶线数据预计在2026年第二季度公布，VANTAGE研究预计于2026年完成入组 [13] - 公司近期启动了一项二期研究，评估新引进的PDE4D抑制剂MRM-3379用于治疗罕见遗传性神经认知障碍Fragile X综合征 [13] 市场表现 - 公司股价年初至今已上涨71.7%，远超行业10.9%的涨幅 [5]