Mirum Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ:MIRM) is one of the high short interest stocks to buy right now. On December 9, Morgan Stanley analyst Michael Ulz raised the firm’s price target on Mirum Pharmaceuticals to $95 from $81 with an Overweight rating on the shares. Ulz informed investors that the acquisition of Bluejay is significant because it adds the drug brelovitug to the pipeline. Brelovitug has shown promising activity and tolerability in treating hepatitis delta virus and will expand the company’s rare ...

公司表现与市场定位 - Mirum Pharmaceuticals 是一家市值40亿美元的中型生物科技公司 其股价在2025年已飙升近70% 但尚未引起大多数投资者的广泛关注 [1][2][3] - 公司当前股价为69.88美元 日交易区间为68.70至71.54美元 52周交易区间为36.88至78.54美元 毛利率高达79.85% [3] 核心产品与增长动力 - 公司拥有三款已上市产品 其中Livmarli是主要的增长驱动力 在2025年第三季度 Livmarli销售额同比增长56% 达到9220万美元 占公司当季总销售额的约69% [3] - Livmarli于2021年9月首次获美国FDA批准 用于治疗阿拉杰里综合征患者的胆汁淤积性瘙痒 该疾病在美国和欧盟的患者人数仅在4000至5500人之间 [3][4] - 2024年 Livmarli获得两项额外的FDA批准 用于治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症 包括5岁及以上患者以及将标签扩展至12个月及以上患者 2025年4月 其片剂版本在阿拉杰里综合征和PFIC适应症上也获得了FDA批准 [5] - 公司的另外两款胆汁酸药物Cholbam和Ctexli也持续取得商业成功 在2025年第三季度 这两款药物的合并销售额同比增长31% 达到4080万美元 [6] 未来增长催化剂与管线潜力 - 预计Livmarli的片剂剂型将进一步提升其销售额 公司总裁兼首席运营官在第三季度财报电话会议上表示 片剂的接受度“非常令人鼓舞” [7] - 公司相信Livmarli有潜力实现年销售额超过10亿美元 [8] - 除了Livmarli 公司还有两款潜在的“重磅炸弹”级管线药物：volixibat和MRM-3379 [8] - Volixibat目前正在进行两项二期临床研究 针对原发性硬化性胆管炎的研究预计在2026年第二季度报告顶线数据 针对原发性胆汁性胆管炎的研究预计在2026年完成患者招募 顶线结果可能在2027年上半年公布 [9] - MRM-3379的首名患者已入组一项针对脆性X综合征的二期研究 该疾病目前同样没有获批疗法 [10]

核心事件：MRM-3379 II期临床试验启动 - Mirum Pharmaceuticals宣布其新引进的PDE4D抑制剂MRM-3379，用于治疗脆性X综合征的II期BLOOM研究已完成首例患者入组 [1] - 该研究将评估MRM-3379在确诊为脆性X综合征的男性参与者中的安全性、耐受性及潜在临床获益，目前该罕见神经认知障碍尚无获批疗法 [1] - 研究主要终点为安全性和耐受性，关键顶线数据预计在2027年获得 [2] - 脆性X综合征由FMR1基因突变引起，是遗传性智力障碍和自闭症最常见的形式，在欧美约影响50,000名男性 [2] - 临床前研究表明，MRM-3379在健康志愿者中显示出对多种与脆性X综合征相关的认知和行为症状的改善，以及良好的耐受性 [3] 公司产品管线与商业进展 - 公司核心产品Livmarli是一种口服回肠胆汁酸转运蛋白抑制剂，已在全球获批用于治疗阿拉杰里综合征患者的胆汁淤积性瘙痒，并在美国和欧洲获批用于治疗特定进行性家族性肝内胆汁淤积症患者 [7] - FDA已批准Livmarli的新片剂配方，用于治疗阿拉杰里综合征和进行性家族性肝内胆汁淤积症患者的胆汁淤积性瘙痒，片剂可能为年长患者提供便利 [8] - 2025年前九个月，Livmarli的净产品销售额为2.536亿美元，同比增长70%，该药物贡献了公司大部分收入 [8] - 除Livmarli外，公司获批用于某些罕见疾病的Cholbam胶囊和Ctexli片剂销售在2025年前九个月也有所增长 [9] - 公司主要管线候选药物volixibat目前正在两项IIb期研究中评估，分别用于治疗原发性胆汁性胆管炎和原发性硬化性胆管炎 [9] - 用于原发性硬化性胆管炎的VISTAS研究已于2025年9月完成患者入组，顶线数据预计在2026年第二季度公布，用于原发性胆汁性胆管炎的VANTAGE研究预计在2026年完成入组 [10] 公司股价表现与行业对比 - 年初至今，Mirum股价已上涨69.3%，而同期行业涨幅为20.3% [4]

2025年第三季度财务业绩 - 第三季度每股收益为0.05美元，远超扎克斯共识预估的每股亏损0.10美元，而去年同期每股亏损0.30美元 [1] - 第三季度总收入达1.33亿美元，同比增长47.1%，超出扎克斯共识预估的1.32亿美元 [2] - 旗舰产品Livmarli第三季度净销售额为9200万美元，同比增长56%，其中美国市场销售额为6400万美元，美国以外市场销售额为2800万美元 [6] - 胆汁酸产品（Cholbam和Ctexli）第三季度净销售额为4080万美元，同比增长31% [9] - 研发费用同比增长35.6%至4300万美元，销售、一般和行政费用同比增长22.6%至6190万美元 [9] - 截至2025年9月30日，公司现金及现金等价物和投资总额为3.78亿美元，较2025年6月30日的3.217亿美元有所增加 [10] 2025年业绩指引更新 - 公司将2025年全年收入指引区间从4.9亿-5.1亿美元上调至5亿-5.1亿美元 [8][11] - 扎克斯对2025年总收入的共识预估目前为5.089亿美元 [11] 产品与管线进展 - 核心产品Livmarli已获全球批准用于治疗Alagille综合征患者的胆汁淤积性瘙痒，并在美国和欧洲获批用于治疗特定进行性家族性肝内胆汁淤积症患者 [3] - 2025年早些时候，FDA批准了Livmarli的新片剂配方，并于6月在美国推出，为年长患者提供便利 [4] - Livmarli正在三期EXPAND研究中评估用于治疗罕见胆汁淤积性疾病的瘙痒，预计于2026年完成入组 [12] - 主导管线候选药物volixibat正在两项二期b研究中评估，分别用于治疗原发性胆汁性胆管炎（VANTAGE研究）和原发性硬化性胆管炎（VISTAS研究） [12] - VISTAS研究已于2025年9月完成入组，顶线数据预计在2026年第二季度公布，VANTAGE研究预计于2026年完成入组 [13] - 公司近期启动了一项二期研究，评估新引进的PDE4D抑制剂MRM-3379用于治疗罕见遗传性神经认知障碍Fragile X综合征 [13] 市场表现 - 公司股价年初至今已上涨71.7%，远超行业10.9%的涨幅 [5]

核心产品Livmarli业绩与前景 - 核心产品Livmarli是公司主要的收入驱动力，其净产品销售在2025年上半年达到1.614亿美元，同比增长79.1% [1][3] - Livmarli是一种口服IBAT抑制剂，已在全球获批用于治疗Alagille综合征患者的胆汁淤积性瘙痒症，并在美国和欧洲获批用于治疗特定进行性家族性肝内胆汁淤积症患者 [2] - 2025年初FDA批准了Livmarli的新片剂配方，预计将为年长患者提供便利，管理层预计未来几个季度产品收入将因全球强劲采用而增长 [3][4] - 鉴于Livmarli的强劲销售表现，公司在8月份将2025年总收入指引从先前预测的4.35-4.5亿美元上调至4.9-5.1亿美元 [6][13] 产品组合多元化与收购整合 - 公司于2023年收购了Travere Therapeutics的胆汁酸产品，将Cholbam胶囊和Ctexli片剂纳入其商业化产品组合，实现了收入来源的多元化 [5] - 除Livmarli外，Cholbam胶囊和Ctexli片剂也取得良好进展，这些药物获批用于某些罕见疾病，其销售额在2025年上半年也有所增长 [5][13] 市场竞争格局与潜在风险 - 公司收入增长严重依赖Livmarli，面临来自Albireo AB（现属Ipsen）的竞争，其药物Bylvay是与Livmarli直接竞争的IBAT抑制剂，适应症重叠，可能影响市场份额和收入轨迹 [7][8] - 主要管线候选药物volixibat正在两项IIb期研究中评估，用于治疗原发性胆汁性胆管炎和原发性硬化性胆管炎 [9] - GSK正在开发其IBAT抑制剂linerixibat，用于治疗与原发性胆汁性胆管炎相关的胆汁淤积性瘙痒症，其新药申请正在美国审查中，FDA决定日期为2026年3月24日，这可能对Mirum的volixibat构成激烈竞争 [10][11] 股价表现与估值指标 - 年初至今，公司股价上涨74.6%，远超行业7.4%的涨幅，也跑赢了板块和标普500指数 [14] - 从估值角度看，公司股票交易价格高于行业水平，其市净率为14.21，高于行业的3.35，也高于其五年均值6.34 [15] - 市场对其2025年每股亏损的共识预期在过去60天内从84美分收窄至69美分，对2026年的预期则从每股亏损13美分改善为每股收益3美分 [16]

公司战略定位 - CorMedix和Mirum Pharmaceuticals专注于现有疗法有限或空白的医疗领域，在大型药企常忽视的细分市场建立利基[1] - 凭借其专业治疗领域，临床成功可为公司创造相对于其规模而言的超额价值[4] CorMedix (CRMD) 核心产品与商业进展 - 公司主导产品DefenCath于2023年底获得FDA批准，是美国首个且唯一的抗菌导管锁解决方案，用于降低接受中心静脉导管慢性血液透析的肾衰竭成年患者的导管相关血流感染[2] - DefenCath于2024年4月在住院患者中商业化推出，并于2024年7月扩展至门诊血液透析领域[5] - 2025年上半年，DefenCath实现净收入7880万美元，促使公司上调2025年全年收入预期[6] - 该药物专利保护期至2033年，为收入增长提供了长期排他性[6] CorMedix (CRMD) 增长策略与管线 - 公司计划通过将DefenCath的适应症扩展至全肠外营养领域来扩大客户群[7] - 公司以3亿美元收购Melinta Therapeutics，新增七款已上市疗法，以此实现收入多元化并减少对单一产品的依赖[8] - 通过此次收购获得的Rezzayo目前获批用于治疗成人念珠菌血症和侵袭性念珠菌病，其用于预防成人异基因血液和骨髓移植患者侵袭性真菌感染的III期研究预计于2026年上半年完成[9] Mirum Pharmaceuticals (MIRM) 核心产品与商业进展 - 公司主导产品Livmarli获批用于治疗阿拉杰里综合征患者的胆汁淤积性瘙痒，并在美国和欧盟获批用于治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症[3] - 2025年上半年，Livmarli的净产品销售额达到1.614亿美元，同比增长79.1%，公司因此上调了2025年全年收入预期[14] - 2025年6月，Livmarli的新片剂配方在美国推出，可能为老年患者提供便利[13] Mirum Pharmaceuticals (MIRM) 研发管线与收购 - 公司主要管线候选药物volixibat正在两项IIb期研究中进行评估，分别针对原发性胆汁性胆管炎和原发性硬化性胆管炎[15] - 针对原发性硬化性胆管炎的VISTAS研究已完成入组，顶线数据预计于2026年第二季度公布；针对原发性胆汁性胆管炎的VANTAGE研究预计于2026年完成入组，顶线结果于2027年上半年公布[16] - 公司战略收购Travere Therapeutics的胆汁酸产品，增加了Cholbam胶囊和Ctexli片剂，2025年上半年胆汁酸产品产生7800万美元收入，同比增长38%[17] 财务表现与市场预期 - CorMedix的2025年销售额和每股收益共识预期分别同比增长约411%和607%[19] - Mirum Pharmaceuticals的2025年销售额共识预期同比增长约51%，2025年每股亏损预计较上年同期收窄61%[21] - 年初至今，CRMD股价上涨39.1%，MIRM股价上涨78.7%，而行业回报率为3.5%[24] 竞争格局与风险因素 - CorMedix通过收购Melinta部分战略对冲了来自辉瑞和Amphastar Pharmaceuticals等现有肝素产品厂商可能进入CRBSI市场的潜在竞争[10] - Mirum Pharmaceuticals严重依赖Livmarli推动整体收入增长，使其易受该药物任何监管挫折的影响[18] - 公司面临来自Albireo AB（现属Ipsen）的竞争压力，其产品Bylvay是与Livmarli直接竞争的IBAT抑制剂，在PFIC和ALGS市场可能影响市场份额和收入轨迹[18]

公司概况与财务表现 * Mirum Pharmaceuticals是一家专注于罕见病治疗药物开发和商业化的生物制药公司 目前拥有三款已上市的小分子药物LIVMARLI CHOLBAM和CHENODAL [1] * 公司基于2025年上半年强劲的收入增长 将2025年全年收入指引上调至4.9亿至5.1亿美元 公司业务运营现金流为正 资产负债表强劲 [1][2] 核心商业化产品表现与市场动态 * LIVMARLI已获批用于Alagille综合征和PFIC两种适应症 主要治疗儿科胆汁淤积 但在PFIC适应症中发现成人患者群体比预期更普遍 [3][4] * PFIC市场增长超出预期 原因包括其差异化的临床疗效特征（瘙痒、生长、胆红素改善） 发现了未使用过IBAT抑制剂的确诊患者 以及通过赞助基因检测提高了成人肝病学家对PFIC的认知 从而发现了新的患者 [4][5] * CHENODAL于2025年初获批用于CTX 获得了7年的孤儿药独占期 [3] * CHOLBAM获批用于胆汁酸合成障碍 [3] * 国际业务表现强劲 是推动收入指引上调的另一因素 日本合作伙伴武田制药（Takeda）近期获批Alagille和PFIC适应症并开始上市 欧洲业务也进展良好 [6] 临床管线进展与未来机会 * LIVMARLI的EXPAND试验旨在扩展其用于其他胆汁淤积性瘙痒适应症 目标人群至少包括美国的500名儿科患者 试验包含儿科（主要分析）和成人队列 预计2026年完成入组 2027年上半年获得数据 [7][8] * Volixibat用于治疗PSC的VISTA研究已完成入组 预计2026年第二季度获得顶线结果 美国患者群体超过3万人 其中约三分之二（约2万人）有活动性瘙痒 研究终点为改善胆汁淤积性瘙痒 旨在获得完全批准 目前PSC无获批药物 [9][10][12][14] * Volixibat用于治疗PBC的AVANTAGE研究设计与PSC研究相似 近期中期数据显示其瘙痒改善较安慰剂超过2分 绝对改善接近4分 并在疲劳改善方面观察到获益 确认性部分研究正在入组约200名患者 预计2026年完成入组 [17][18] * 在PBC的竞争环境中 volixibat定位为与治疗线数无关 可用于一线（UDCA治疗但瘙痒未控制 约占患者三分之二）或二线（PPAR治疗效果不佳）治疗 [20][21] * MRM-3379是用于治疗Fragile X综合征的PDE4D抑制剂 美国约有2.5万男性患者 其机制是通过抑制PDE4D提高神经元中cAMP水平 临床前数据显示其能改善认知和突触形成 且效果具有持续性 与竞争对手盐野义（Shionogi）的化合物相比 其脑渗透性更强 [22][23] * MRM-3379的二期剂量范围研究计划于2025年第四季度启动 主要研究针对16岁及以上患者（每臂52人 含安慰剂组） 并设有一个16岁以下患者的开放标签研究 三期研究规模将取决于二期结果和竞争对手数据 [25][26] 战略与展望 * 公司未来6-12个月的催化剂包括：三款上市药物的持续商业增长 2025年启动Fragile X二期研究 2026年获得PSC数据 以及EXPAND和PBC研究的入组完成 [27] * 公司专注于罕见病领域 对业务拓展（如许可引进）持开放但谨慎的态度 寻求具有明确价值、与现有能力协同、拥有可信数据且交易可行的资产 财务状况允许其保持纪律性 [28][29]

财务表现 - 2025年第二季度每股亏损0.12美元，远低于Zacks共识预期的0.31美元亏损，较去年同期0.52美元亏损大幅收窄 [1] - 第二季度总收入1.278亿美元，同比增长64.1%，超出Zacks共识预期的1.08亿美元 [2] - Livmarli净销售额8820万美元，同比增长87%，其中美国市场5700万美元，海外市场3120万美元 [7] - 胆汁酸产品(Cholbam和Ctexli)销售额3960万美元，同比增长30% [7] 产品与管线 - Livmarli获全球批准治疗Alagille综合征相关胆汁淤积性瘙痒症，并在美欧获批治疗特定进行性家族性肝内胆汁淤积症患者 [3] - 2023年8月收购Travere Therapeutics的胆汁酸产品线，新增Cholbam胶囊和Ctexli片剂 [3] - 主导管线药物volixibat正在两项IIb期研究中评估治疗原发性胆汁性胆管炎(VANTAGE研究)和原发性硬化性胆管炎(VISTAS研究) [12] - 计划2025年第四季度启动PDE4D抑制剂MRM-3379治疗脆性X综合征的II期研究 [13] 运营与研发 - 研发支出4610万美元，同比增长41% [9] - 销售及管理费用6330万美元，同比增长28.7% [9] - 截至2025年6月30日，现金及投资总额3.217亿美元，较3月底的2.986亿美元有所增加 [9] 市场表现与指引 - 8月6日盘后股价上涨8.6%，因业绩超预期及上调2025年收入指引 [4] - 年内股价累计上涨29.1%，远超行业0.2%的涨幅 [6] - 将2025年收入指引从4.35-4.5亿美元上调至4.9-5.1亿美元 [10] 监管进展 - FDA近期批准Livmarli新片剂剂型，2025年6月在美国上市，为老年患者提供便利 [11] - Livmarli针对罕见胆汁淤积性瘙痒症的III期EXPAND研究预计2026年完成入组 [11] - VISTAS研究预计2026年第二季度公布顶线数据，VANTAGE研究预计2026年完成入组 [12]

GSK新药linerixibat的NDA进展 - 美国FDA已接受GSK的IBAT抑制剂linerixibat用于治疗原发性胆汁性胆管炎(PBC)相关胆汁淤积性瘙痒症的新药申请(NDA) 预计监管决定时间为2026年3月24日[1] - 该NDA基于III期GLISTEN研究数据 结果显示linerixibat相比安慰剂能快速、显著且持续改善瘙痒症状及瘙痒相关睡眠障碍 达到主要和关键次要终点[4] - 若获批 linerixibat可能成为全球首个针对PBC相关瘙痒和睡眠障碍的疗法 解决该领域高度未满足的医疗需求[5][7] 市场竞争格局 - 吉利德科学(GILD)通过43亿美元收购CymaBay Therapeutics获得seladelpar 该药物于2024年8月获FDA加速批准用于PBC治疗(商品名Livdelzi) 需与熊去氧胆酸(UDCA)联用或作为UDCA不耐受患者的单药治疗[8][9] - Mirum Pharmaceuticals(MIRM)正在开发口服IBAT抑制剂volixibat 其IIb期VANTAGE研究预计2026年完成入组[9] 公司股价表现 - GSK股价年初至今上涨23.2% 跑赢行业平均跌幅3.8%[2] - Immunocore Holdings(IMCR)股价年初至今上涨31.1% 2025年每股亏损预估从1.57美元收窄至0.86美元 2026年预估从1.80美元改善至1.34美元[10][11] - IMCR过去四个季度中有三个季度盈利超预期 平均超出幅度达76.18%[11]

财务表现 - 2025年第一季度每股亏损30美分 较Zacks一致预期亏损39美分收窄 去年同期每股亏损54美分 [1] - 季度总收入1.116亿美元 同比增长62% 超Zacks预期9800万美元 增长主要来自Livmarli及收购产品Cholbam/Ctexli [2] - Livmarli净销售额7320万美元 同比增71% 其中美国市场4950万美元 海外市场2370万美元 [6] - 胆汁酸产品(Cholbam/Ctexli)销售额3840万美元 同比增47% [7] - 研发费用4600万美元 同比增42.8% 销售及行政费用5770万美元 同比增26.5% [7][8] - 截至2025年3月末现金及投资2.986亿美元 较2024年末2.928亿美元略有增加 [8] 产品与管线进展 - Livmarli获全球批准治疗Alagille综合征胆汁淤积性瘙痒症 在美欧还获批治疗特定进行性家族性肝内胆汁淤积症患者 [2] - 2023年8月收购Travere Therapeutics胆汁酸产品线 新增Cholbam胶囊和Ctexli片剂 [3] - Livmarli新片剂剂型获FDA批准 为ALGS和PFIC患者提供便利 [10] - Ctexli片剂2025年2月获FDA批准治疗罕见病CTX 成为该病首个获批疗法 [11] - 核心管线药物volixibat正在开展两项IIb期研究(VANTAGE/VISTAS) 分别针对原发性胆汁性胆管炎和原发性硬化性胆管炎 [11] - VISTAS研究预计2025年Q3完成入组 2026年Q2公布数据 VANTAGE研究预计2026年完成入组 [12] - 计划2025年启动MRM-3379(PDE4D抑制剂)治疗脆性X综合征的II期研究 [12] 市场表现与指引 - 财报公布后盘后股价上涨3.4% [3] - 年初至今股价下跌0.3% 跑赢行业7.9%的跌幅 [5] - 上调2025年收入指引至4.35-4.5亿美元 原预期4.2-4.35亿美元 [9] 行业比较 - ANI Pharmaceuticals(ANIP)2025年EPS预期从6.30美元上调至6.36美元 年初至今股价上涨28.2% [14] - Intellia Therapeutics(NTLA)2025年亏损预期从4.75美元收窄至4.62美元 年初股价下跌37.4% [15] - Beam Therapeutics(BEAM)2025年亏损预期从4.45美元收窄至4.27美元 年初股价下跌34.6% [16]