文章核心观点 Marker Therapeutics公司公布2024年公司进展、财务结果及未来计划，MT - 601在淋巴瘤治疗研究中展现良好安全性和有效性，公司通过战略融资和非稀释性资金增强财务状况，未来聚焦临床项目推进和资金保存[1][2] 2024项目进展与运营亮点 MT - 601（淋巴瘤） - 全国多中心1期APOLLO研究评估MT - 601治疗抗CD19 CAR - T复发淋巴瘤或CAR - T细胞不可用患者，研究显示MT - 601耐受性良好，无免疫效应细胞相关神经毒性综合征，仅1例1级细胞因子释放综合征，无剂量限制性毒性[5] - 首剂队列中9例患者7例达客观缓解（78%），4例完全缓解（44.4%），3例随访6 - 12个月，研究持续招募参与者，预计2025年下半年公布更多数据[5] MT - 601（胰腺癌） - 公司获NIH SBIR 200万美元和CPRIT 950万美元资助开发转移性胰腺癌的MT - 601，预计2025年下半年启动临床项目[5] MT - 401 - OTS（急性髓系白血病或骨髓增生异常综合征） - 公司此前获非稀释性资金支持MT - 401作为“现货型”产品临床研究，已建立细胞库存并持续扩充，预计2025年下半年启动临床项目[12] 2024公司亮点 - 2024年1月宣布临床管线优先级，战略聚焦淋巴瘤患者的MT - 601，同时提及MT - 401 - OTS项目潜力[12] - 美国采用名称（USAN）和国际非专利名称（INN）委员会批准“neldaleucel”作为MT - 601非专利名称[1][12] - 2024年12月23日宣布1610万美元私募融资，支持1期APOLLO研究临床进展，新老投资者参与[12] 2024财年财务亮点 现金状况与指引 - 2024年12月31日公司现金及现金等价物1920万美元，若无额外赠款资金，现有资金可支撑运营至2026年第一季度，预计获额外赠款或延长资金使用期[7] 研发费用 - 2024年研发费用1350万美元，2023年为1040万美元[8] 管理费用 - 2024年管理费用420万美元，2023年为750万美元[8] 净亏损 - 2024年净亏损1070万美元，2023年为820万美元[8] 关于MAR - T细胞 - 多抗原识别（MAR）T细胞平台是新型非基因修饰细胞疗法，可从患者/供体血液中选择性扩增肿瘤特异性T细胞，识别多达六种肿瘤特异性抗原内数百种不同表位，降低肿瘤逃逸可能性[9] - 因未基因工程改造，产品候选物制造更简单、成本更低，安全性更高，或为患者带来临床益处[9] 关于Marker Therapeutics公司 - 公司是临床阶段免疫肿瘤公司，专注开发下一代T细胞免疫疗法治疗血液系统恶性肿瘤和实体瘤，成立于贝勒医学院[10] - 多项临床试验显示公司自体和异体MAR - T细胞产品耐受性良好，有持久临床反应，目标是推出新型T细胞疗法，改善患者预后，注重资金保存和运营卓越，独特T细胞平台获美国州和联邦机构非稀释性资金支持[10]

MAR - T细胞疗法技术与许可 - 公司从贝勒医学院获得MAR - T细胞疗法基础技术许可，该疗法已在7项探索性临床试验中治疗超150名癌症患者[17] - 公司所有MAR - T细胞知识产权均从BCM许可获得，知识产权组合含特定专利申请[117] MAR - T细胞疗法临床试验结果 - MAR - T细胞疗法MT - 601治疗淋巴瘤的APOLLO试验中，9名患者首次疾病评估客观缓解率78%，完全缓解率44.4% [25] - MAR - T细胞疗法MT - 601治疗胰腺癌的TACTOPS试验中，13名患者里4人（31%）有客观缓解[29] - MT - 401曾获美国FDA孤儿药认定，在一项试验中17名患者里11人无复发，15名患者里11人存活，两年总生存率77% [32] - 淋巴瘤一期临床试验中，15名可评估患者里6人完全缓解，且无复发，而CAR - T研究中30%以上患者一年内复发[60] - 2023年APOLLO一期试验首名患者第二次注射MT - 601后8周完全缓解，首次注射后6个月仍维持缓解[61] - 截至2025年1月，MAR - T细胞疗法在各临床试验中耐受性良好，无治疗相关不良事件，而CD19 CAR - T研究中95%患者治疗时有3级以上不良事件[63] - BCM的AML/MDS一期临床试验中，17名辅助疾病患者里11人未复发，15名患者中11人存活，估计两年总生存率77%，而风险匹配患者HSCT后两年生存概率42%[67] - 淋巴瘤1期临床试验中32名患者接受两次MAR - T细胞输注，13名可评估患者中4人有客观反应，1人完全缓解，3人部分缓解，6人病情稳定，1人混合反应[74] - 活跃淋巴瘤组15名患者接受治疗，6人完全缓解，9人病情稳定，完全缓解患者缓解持续时间2年到超5年不等[76] - 辅助淋巴瘤组17名患者接受治疗，全部进入完全缓解，14人持续完全缓解未复发，缓解持续时间约9个月到超5年[78] MAR - T细胞疗法项目推进与计划 - 公司2024年1月停止MT - 401的ARTEMIS 2期研究，优先推进MT - 401 - OTS项目[31] - MT - 401 - OTS有望72小时内为患者提供治疗，预计2025年下半年首例给药，若结果好将扩展到其他癌症[35] - 公司计划优先推进MT - 601用于淋巴瘤患者治疗，推进MT - 401 - OTS项目用于AML和MDS患者治疗[41] - 公司计划在2026年淋巴瘤关键试验开始前评估和确定额外第三方制造合作伙伴[90] MAR - T细胞疗法制造工艺改进 - 公司改进MT - 401制造工艺，生产时间减至9天，较原工艺超30天减少90%干预次数[36] - Marker将MAR - T细胞制造时间从36天缩短至9天，体外效力提高四倍[43] MAR - T细胞疗法产品特性 - 公司产品典型患者剂量约含4000种独特T细胞克隆型，部分可靶向多达六种不同肿瘤相关抗原[64] - 典型5抗原特异性患者产品平均约有4000种不同T细胞克隆型[85] - 淋巴瘤患者标准剂量为每位成年患者1亿到4亿个细胞[86] 公司资金资助情况 - 公司获德州癌症预防与研究机构950万美元和美国国立卫生研究院小企业创新研究计划200万美元资助，用于MT - 601治疗转移性胰腺癌临床研究[30] - 公司此前获FDA孤儿产品赠款计划200万美元、NIH小企业创新研究计划200万美元和CPRIT 1300万美元资助MT - 401 2期试验，资金将转至MT - 401 - OTS项目[34] - 2021年8月公司获CPRIT约1310万美元产品开发研究奖励，2024年12月获950万美元额外赠款[111] 公司合作协议情况 - 2024年2月公司与Cell Ready签订主服务协议，2025年3月双方终止协议，公司支付约45.3万美元并相互释放所有相关索赔[89] - 公司为获得BCM独家许可权，Marker Cell Therapy发行价值约500万美元普通股，后换为149,081股公司普通股和54,064股认股权证[102] - BCM许可协议的特许权使用费按净销售额分四档，从0.65%到5.0%递增，公司还需支付最高6.485亿美元里程碑付款[102] - 公司发生流动性事件时，BCM将获得流动性激励付款，为事件收益的0.5%[103] - 产品商业化后，公司需按低至中个位数百分比向CPRIT支付净销售收入，直至CPRIT收到赠款总额400%，之后按0.5%支付[113][115] - BCM许可协议若无提前终止，将按产品和国家，在相关专利到期或首个许可产品首次商业销售十周年后到期[106] - 公司有权提前60天书面通知终止BCM许可协议，BCM在公司重大违约且30天未纠正时有权终止[107] - BCM许可协议终止时，技术和专利权利归BCM，公司可在6个月内销售库存许可产品并支付特许权使用费[108] - 公司与BCM签订赞助研究协议及战略联盟协议，推进临床前研究和临床试验[109][110] 公司财务数据关键指标变化 - 2024年和2023年公司服务和制造成本费用分别为580万美元和130万美元，发票支付分别为550万美元和0[92] 公司人员情况 - 截至2024年12月31日，公司有5名全职员工，其中临床1名，行政支持4名[172] - 公司100%的高管为女性或自我认定为代表性不足的少数群体成员[175] 公司运营亏损与资金需求 - 自公司成立以来，每个财年都有运营亏损，预计由于研发的大量投入，亏损将无限期持续[183] - 基于缺乏经常性收入、预期现金使用、历史运营活动现金损失以及2024年12月31日的现金及现金等价物，预计在不获得额外赠款资金的情况下，能够为运营费用和资本支出需求提供资金至2026年第一季度[183] - 公司目前计划通过发行普通股和获得额外赠款资金来筹集额外资本，以支持2026年第一季度以后的运营[184] 医疗法规与政策影响 - 医疗保险可及性法案（ACA）于2010年3月签署成为法律，对美国医疗融资方式和制药行业产生重大影响，2020 - 2021年多项相关税收被取消，目前该法案仍有效[167] - 自ACA颁布后，有立法提议并通过，包括将医疗保险向供应商的付款总体削减2%，该措施将持续到2031财年，2022年实际削减1%，最终财年最高削减3%[168] - 2024年1月1日起，单一来源和创新多来源药物的法定医疗补助药品回扣上限将取消[168] 公司面临的风险 - 公司制造依赖第三方，若第三方供应中断或减少，业务和运营可能受不利影响[91] - 公司面临产品责任风险，目前有产品和临床试验责任保险，但不能保证索赔不超过保险限额或保险能以合理条款持续获得[171] - 公司普通股投资风险高，业务面临诸多风险，包括临床阶段亏损、产品研发和审批困难、依赖第三方供应商等[180] 产品研发与审批相关 - 公司向FDA提交IND后，若30天内FDA未提出安全问题或疑问，IND自动生效[134] - 为获得BLA批准，人体临床试验通常分三个阶段进行，可能会有重叠[135] - 提交BLA需向FDA支付高额申请用户费，除非获得豁免[138] - FDA对标准BLA申请的审查目标是受理后十个月，优先审查为六个月，但常因要求补充信息而延长[139] - 符合特定标准的新产品有资格获得快速通道指定，提交BLA后可能获得优先审查和滚动审查[142] - 治疗严重或危及生命疾病的产品若有初步临床证据显示优于现有疗法，可获得突破性疗法指定[143] - 有潜力显著改善严重疾病治疗的产品有资格获得优先审查，含新分子实体的产品FDA目标是在60天提交日期后的六个月内采取行动[144] - 孤儿药指治疗美国少于20万患者的疾病或虽超20万但开发成本无法从美国销售收回的药物，获批首个适应症可获7年独家批准权[149][150] - 生物类似药申请需在参照产品首次获FDA许可4年后提交，获批需在12年后，期间若有完整BLA获批可竞争销售[157] - 公司产品获FDA批准后受持续监管，变更需先获FDA审查批准，还有年度计划费用[152] - 若不遵守监管要求，FDA可撤回批准，产品可能面临限制、召回、罚款等后果[153] - 公司营销宣传需符合FDA批准，违规可能面临宣传、罚款、刑事处罚等[154] - 公司受多项医疗法规约束，违规会面临民事、刑事、行政等处罚[159][161] 产品销售与市场情况 - 产品销售依赖第三方支付方覆盖和报销情况，决策因计划而异，过程耗时且成本高[162] - 医生监督下使用的产品获覆盖和报销难，因价格高且可能无单独报销[163] - 政府实施成本控制计划，第三方支付方质疑产品价格、必要性等，可能限制销售[164] - 美国和部分外国考虑或实施医疗改革，制药行业受联邦和州立法影响大[165][166] 临床研究相关风险与挑战 - 公司产品候选药物均处于临床开发阶段，预计几年内难以产生收入，成功取决于多项因素，如完成临床前研究、获得监管批准等[190][191] - 免疫疗法至少三年内不太可能上市，FDA和其他监管机构审批时间不可预测，通常需要数年[194] - 公司未向FDA提交过生物制品许可申请（BLA），产品候选药物的新颖性会增加获得监管批准的难度[195] - 临床研究可能因多种原因延迟，如资金不足、招募患者困难、CRO表现受疫情影响等[198][200] - 临床研究和试验成本高昂，公司产品候选药物的制造成本可能很高，且实际成本可能高于初始估计[202] - 2019年第四季度，FDA对公司MT - 401治疗移植后AML的IND实施临床搁置，2021年1月解除搁置[203] - 2019年11月，公司基于独立数据安全监测委员会（DSMB）的中期结果审查，暂停TPIV200治疗铂敏感晚期卵巢癌的2期临床试验[203] - 临床研究运营可能受到监管检查，若不符合要求，可能导致试验暂停、罚款、禁止开展试验等后果[204] - 早期临床前和临床试验结果可能无法预测后期临床试验结果，产品候选药物在后期试验中可能遭遇重大挫折[205] - 公司产品候选药物相关假设基于早期有限临床试验和当前制造工艺，可能被证明是错误的[207] - 公司若未在预期时间内实现预计的开发目标，产品商业化可能会延迟[208] - 公司未来临床试验可能因多种原因在患者招募方面遇到困难，导致成本增加或影响试验结果[209] - 公司临床前研究和临床试验可能无法证明产品候选药物的安全性和有效性，导致监管批准和商业化延迟或受阻[210] - 产品候选药物的副作用或给药过程等相关程序导致的不良事件，可能使临床试验暂停或终止，影响产品商业前景[212] - 若产品候选药物在临床试验中出现副作用或意外特征，公司可能需放弃或限制其开发[213] - 若已获批产品出现不良副作用，可能导致公司无法获得或维持市场认可，损害业务[214] 罕见病与孤儿药定义 - 美国罕见病是指影响少于20万个体的疾病或状况，或影响超20万个体但开发和销售成本无法从美国销售中收回的疾病或状况[215] - 获得孤儿药指定的产品首次获FDA批准后，可获得七年的孤儿药独家批准权[215]

文章核心观点 Marker Therapeutics公司总裁兼首席执行官Juan Vera博士将在H.C. Wainwright第3届年度细胞疗法虚拟会议上介绍公司技术和临床进展 [1][2] 会议信息 - 会议名称为H.C. Wainwright第3届年度细胞疗法虚拟会议 [3] - 会议时间为2025年2月25日下午3:30（美国东部时间） [2][3] - 会议形式为线上会议 [3] - 注册链接为https://hcwevents.com/celltherapy/ ，注册者可在会议当天通过活动门户访问演讲内容 [3] 公司介绍 - Marker Therapeutics是一家位于美国得克萨斯州休斯顿的临床阶段免疫肿瘤公司，专注于开发用于治疗血液系统恶性肿瘤和实体瘤的下一代T细胞免疫疗法 [4] - 公司在贝勒医学院成立，其自体和异体MAR - T细胞产品在涉及200多名不同血液和实体瘤患者的临床试验中耐受性良好，并显示出持久的临床反应 [4] - 公司目标是将新型T细胞疗法推向市场并改善患者预后，为此注重保留财务资源和追求卓越运营，其独特T细胞平台获得美国州和联邦癌症研究机构的非稀释性资金支持 [4] 联系方式 - 投资者可联系TIBEREND STRATEGIC ADVISORS, INC.的Jonathan Nugent，电话205 - 566 - 3026，邮箱jnugent@tiberend.com [7] 邮件订阅 - 可访问https://www.markertherapeutics.com/email - alerts 订阅公司未来新闻稿 [5]

公司融资与资金用途 - 公司通过私募融资筹集了1610万美元 资金将用于支持MT-601在淋巴瘤患者中的1期APOLLO研究的临床进展 [1][2] - 融资参与者包括Blue Owl Healthcare Opportunities New Enterprise Associates (NEA) 和 Aisling Capital等新老投资者 [3] 股票与认股权证发行 - 公司发行了5031250股普通股（或预融资认股权证）以及可购买最多5031250股普通股的认股权证 每股价格为320美元（或预融资认股权证为3199美元） [4] - 预融资认股权证和认股权证将在股东批准后生效 有效期为五年 预融资认股权证行使价格为每股0001美元 认股权证行使价格为每股403美元 [5] 产品与临床试验 - MT-601是一种多抗原识别（MAR）T细胞产品 针对淋巴瘤细胞中上调的六种不同肿瘤抗原 目前正在1期APOLLO试验中进行研究 [8] - APOLLO试验是一项多中心 开放标签的1期研究 旨在评估MT-601在复发或难治性淋巴瘤患者中的安全性和有效性 预计在美国的九个临床中心累计招募约30名患者 [9] 技术与平台 - MAR-T细胞平台是一种非基因修饰的细胞疗法 能够从患者/供体血液中选择性扩增肿瘤特异性T细胞 识别多达六种肿瘤特异性抗原的数百种不同表位 减少肿瘤逃逸的可能性 [10][11] 公司背景 - 公司是一家位于休斯顿的临床阶段免疫肿瘤学公司 专注于开发下一代T细胞免疫疗法 用于治疗血液恶性肿瘤和实体瘤 其MAR-T细胞产品在200多名患者中显示出良好的耐受性和持久的临床反应 [12]

文章核心观点 - 公司公布APOLLO 1期研究进展和临床观察结果，MT - 601治疗复发淋巴瘤患者展现出良好安全性和有效性，有望满足该领域未被满足的医疗需求 [1][10][12] 研究基本信息 - APOLLO是1期、多中心、开放标签研究，旨在评估MT - 601对复发或难治性淋巴瘤患者的安全性和有效性，预计美国9个临床点在剂量递增阶段累计招募约30名参与者 [14] - 研究对象为接受抗CD19嵌合抗原受体（CAR）T细胞治疗后复发或不适合该疗法的淋巴瘤患者 [2][14] - 目前已有10名患者接受治疗，其中9名患者的临床数据可用，来自美国5个临床点 [2] 产品信息 - MT - 601是多抗原识别（MAR）T细胞产品，采用非基因修饰方法，靶向淋巴瘤细胞中上调的6种不同肿瘤抗原 [13] - MAR - T细胞平台是新型非基因修饰细胞疗法，能从患者/供体血液中选择性扩增肿瘤特异性T细胞，识别多种肿瘤抗原，降低肿瘤逃逸可能性，且生产相对容易、成本低、安全性更好 [15] 研究结果 安全性 - 所有研究参与者对MT - 601输注耐受性良好，未观察到免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS），仅报告1例1级细胞因子释放综合征（CRS），暂无剂量限制性毒性（DLTs）报告 [3] 有效性 - 首个剂量组中，9名患者首次反应评估时7人达到客观缓解率（78%），4人完全缓解（CR，44.4%） [4][7] 随访情况 - 3名患者有6至12个月长期随访数据，正在进行后续随访以评估反应持久性，所有参与者均被密切监测 [5] 行业背景 - CD19靶向CAR - T细胞疗法虽被用于淋巴瘤治疗，但40 - 60%患者治疗第一年内复发，且该疗法有严重副作用，增加继发恶性肿瘤风险，复发患者目前无获批标准治疗方案 [11] 公司态度 - 公司对APOLLO 1期研究积极临床结果感到鼓舞，将继续监测长期治疗效果和反应持久性，计划招募更多参与者，验证观察结果并收集数据，为MT - 601制定最佳开发策略 [10][11][12]

文章核心观点 公司获德州癌症预防与研究机构950万美元赠款，用于支持MT - 601在转移性胰腺癌患者中的临床研究，此前公司也获美国国立卫生研究院200万美元赠款，公司计划2025年启动相关临床项目 [1][5] 公司获赠款情况 - 公司获德州癌症预防与研究机构（CPRIT）950万美元赠款，用于支持MT - 601在转移性胰腺癌患者中的1期PANACEA研究 [1][2] - 公司近期获美国国立卫生研究院（NIH）小企业创新研究（SBIR）计划200万美元赠款，用于支持MT - 601在胰腺癌患者中的研究 [5] - 算上CPRIT赠款，公司已从FDA、NIH和CPRIT等政府机构获得超3000万美元非稀释性资金 [5] MT - 601研究情况 - MT - 601是多肿瘤相关抗原特异性T细胞产品，目前正作为主要适应症在CD19 - CAR复发淋巴瘤患者中进行研究，公司计划探索其在实体瘤患者中的潜在应用 [3][9] - 此前贝勒医学院研究显示，多TAA特异性T细胞产品在胰腺癌患者中与良好安全性和持久癌症控制相关，该产品靶向MT - 601所用六种肿瘤抗原中的五种 [4] 相关主体介绍 - 德州癌症预防与研究机构（CPRIT）由德州立法机构创建，获德州选民60亿美元投资用于癌症研究和预防，已授予德州研究机构和组织超37亿美元赠款 [7] - MT - 601是公司领先产品，采用非基因修饰方法，靶向癌细胞中上调的六种不同肿瘤抗原，其广泛的靶点识别特性使其可用于淋巴瘤以外的适应症 [8][9] - 多肿瘤相关抗原（multiTAA）特异性T细胞平台是一种新型非基因修饰细胞疗法，可减少肿瘤逃逸可能性，产品候选物制造更简单、成本更低、安全性更高 [10] - 公司是临床阶段免疫肿瘤公司，专注开发下一代基于T细胞的免疫疗法，其多TAA特异性T细胞产品耐受性良好，有持久临床反应 [11]

文章核心观点 - 公司获德州癌症预防与研究机构950万美元赠款，用于支持MT - 601治疗转移性胰腺癌的1期研究，此前还获NIH 200万美元赠款，公司计划2025年启动相关临床项目 [1][5] 公司获赠款情况 - 公司获德州癌症预防与研究机构（CPRIT）950万美元赠款，用于支持MT - 601治疗转移性胰腺癌的1期PANACEA研究 [1][2] - 公司此前获美国国立卫生研究院（NIH）小企业创新研究（SBIR）计划200万美元赠款，用于支持MT - 601治疗胰腺癌的研究 [5] - 算上CPRIT赠款，公司已从FDA、NIH和CPRIT等政府机构获超3000万美元非稀释性资金 [5] MT - 601研究情况 - MT - 601正作为主要适应症用于CD19 - CAR复发淋巴瘤患者研究，此前有主要研究人员报告在希望之城国家医疗中心治疗的3名参与者有初步安全性和有效性及持续客观反应 [3] - 此前贝勒医学院对多肿瘤相关抗原（multiTAA）特异性T细胞治疗胰腺癌患者的研究，为MT - 601用于实体瘤提供初步疗效数据，该研究中13名患者用药后安全性良好且癌症得到持久控制 [4] - 公司目前在赞助的1期APOLLO试验中研究MT - 601治疗淋巴瘤患者，其广泛的靶点识别特性使其有望用于胰腺癌等实体瘤 [7] 相关技术介绍 - MT - 601是多肿瘤相关抗原（multiTAA）特异性T细胞产品，采用非基因修饰方法，靶向癌细胞中上调的6种不同肿瘤抗原 [7] - multiTAA特异性T细胞平台是新型非基因修饰细胞疗法，能从患者/供体血液中选择性扩增肿瘤特异性T细胞，可识别多种肿瘤抗原中的数百种不同表位，降低肿瘤逃逸可能性，且生产相对容易、成本低、安全性好 [8] 公司概况 - 公司是临床阶段免疫肿瘤公司，专注开发下一代基于T细胞的免疫疗法治疗血液系统恶性肿瘤和实体瘤 [1][9] - 公司开展的临床试验显示其自体和异体multiTAA特异性T细胞产品耐受性良好且有持久临床反应，目标是推出新型T细胞疗法并改善患者预后 [9] - 公司独特的T细胞平台获美国州和联邦机构支持癌症研究的非稀释性资金加强 [9] CPRIT概况 - CPRIT由德州立法机构创建并于2007年经全州投票批准，领导德州抗癌斗争，2019年获德州选民额外30亿美元支持，总投资达60亿美元用于癌症研究和预防 [6] - 该机构已通过学术研究、预防和产品开发研究项目向德州研究机构和组织授予超37亿美元赠款，招募324位杰出研究人员，支持74家公司在德州设立、扩张或搬迁，支持1010万项预防服务覆盖德州所有254个县 [6]

资金状况 - 截至2024年9月30日现金及现金等价物为900万美元公司认为现有资金可支撑运营至2025年10月[8] - 2024年期初现金及现金等价物为15111450美元期末为8999664美元2023年期初为11782172美元期末为17473899美元[18] - 2024年前九个月现金及现金等价物减少6111786美元2023年同期增加5691727美元[18] - 2024年前九个月融资活动提供的现金净额为95403美元2023年同期为1099982美元[18] - 2024年前九个月发行普通股净收益为36902美元2023年同期为1014640美元[18] - 2024年前九个月股票期权行使收益为58501美元2023年同期为85342美元[18] - 2023年投资活动提供的现金净额为18664122美元[18] - 2024年前九个月运营活动使用的现金净额为6207189美元2023年同期为14072377美元[18] 费用情况 - 2024年第三季度研发费用为350万美元较2023年同期的200万美元增加因临床试验活动增多[9] - 2024年第三季度一般及行政费用为90万美元较2023年同期的140万美元减少因2023年末重组节省成本[9] 盈利亏损情况 - 2024年第三季度净亏损230万美元较2023年同期的300万美元减少[10] - 2024年前九个月净亏损6893691美元2023年同期净亏损5433748美元[18] - 2024年前九个月持续经营净亏损6893691美元2023年同期为11305768美元[18] - 2024年前九个月股票薪酬为195320美元2023年同期为714899美元[18] 临床研究情况 - 正在进行MT - 601针对淋巴瘤患者的1期APOLLO研究预计2024年底报告初步安全性和有效性数据[2] - 获美国国立卫生研究院（NIH）200万美元小企业创新研究（SBIR）补助金支持MT - 601在淋巴瘤患者中的临床研究[6] - 获美国国立卫生研究院（NIH）200万美元补助金支持MT - 601在转移性胰腺癌患者中的临床研究预计2025年启动该临床项目[7] - 公司之前获得非稀释性资金支持MT - 401 - OTS在急性髓系白血病（AML）或骨髓增生异常综合征（MDS）患者中的临床研究预计2025年上半年启动临床项目[7] - 所有MT - 601研究参与者继续被观察长期治疗效果和反应持久性[5] 补助金收入情况 - 2024年第三季度获得192.602万美元的补助金收入[16]

文章核心观点 Marker Therapeutics是一家临床阶段的免疫肿瘤公司，专注开发基于T细胞的免疫疗法，公司公布2024年第三季度公司进展和财务业绩，各项目取得进展且财务状况有所改善 [1][2] 项目进展与预期里程碑 MT - 601（淋巴瘤） - 全国多中心1期APOLLO研究正在招募复发或不适用CAR - T细胞疗法的淋巴瘤患者，预计2024年第四季度更新安全性和持久性数据 [3] - 此前一名主要研究人员展示初步安全性和有效性，三名参与者有持续客观反应，且治疗耐受性良好无严重不良反应 [3] - 获NIH 200万美元SBIR赠款，支持MT - 601在复发淋巴瘤患者中的临床研究 [3] MT - 601（胰腺癌） - 获NIH 200万美元SBIR赠款，支持MT - 601在转移性胰腺癌患者中的临床研究 [4] - 预计2025年启动MT - 601针对转移性胰腺癌患者的临床项目 [4] MT - 401 - OTS（急性髓系白血病或骨髓增生异常综合征） - 已获得非稀释性资金，预计2025年上半年启动临床项目 [5] 2024年第三季度财务亮点 现金状况与指引 - 截至2024年9月30日，公司现金及现金等价物为900万美元，现有资金预计可支持运营至2025年10月，该估计取决于成本管理和赠款资金使用情况 [6] 研发费用 - 2024年第三季度研发费用为350万美元，高于2023年同期的200万美元，因临床试验活动增加 [7] 管理费用 - 2024年第三季度管理费用为90万美元，低于2023年同期的140万美元，得益于2023年末重组带来的节省 [7] 净亏损 - 2024年第三季度持续经营业务净亏损230万美元，低于2023年同期的300万美元 [8] 多TAA特异性T细胞介绍 - 多肿瘤相关抗原（multiTAA）特异性T细胞平台是一种新型非基因修饰细胞疗法，可从患者或供体血液中选择性扩增肿瘤特异性T细胞，能识别多种肿瘤抗原，降低肿瘤逃逸可能性 [9] - 与其他T细胞疗法相比，multiTAA特异性T细胞产品候选药物制造更简单、成本更低、安全性更高，可能为患者带来临床益处 [9] 公司介绍 - Marker Therapeutics是一家位于休斯顿的临床阶段免疫肿瘤公司，专注开发下一代基于T细胞的免疫疗法，用于治疗血液系统恶性肿瘤和实体瘤 [10] - 多项临床试验显示，公司的自体和异体multiTAA特异性T细胞产品耐受性良好且有持久临床反应，公司目标是推出新型T细胞疗法并改善患者预后 [10] - 公司优先保留财务资源并注重卓越运营，其独特T细胞平台获美国州和联邦机构非稀释性资金支持 [10]

收入情况 - 公司在2024年9月30日止的三个月和2023年同期均未从产品候选的销售或许可中产生收入[110] - 2021年8月公司收到约1310万美元的CPRIT奖在2024年9月30日止的三个月和2023年分别确认090万美元和020万美元收入[111] - 2022年9月收到FDA200万美元的拨款在2024年和2023年9月30日止的三个月均确认002万美元收入[112] - 2023年5月收到200万美元的SBIR计划拨款2024年9月30日止的三个月确认030万美元收入2023年同期未确认相关收入[113] - 2024年前三季度公司总营收为433.9万美元较2023年同期增长92%[130] - 公司至今未从已获批药品的商业销售中获得任何收入且至少未来数年不会产生大量收入[145] - 2021年8月公司从CPRIT获得约1310万美元的产品开发研究奖已收到970万美元截至2024年9月30日三个月和九个月分别将0.9百万美元和2.4百万美元的补助金记为收入[146] - 2022年9月13日公司从FDA获得200万美元的拨款已收到100万美元截至2024年9月30日三个月和九个月分别将0.02百万美元和0.5百万美元的补助金记为收入[147] - 2023年5月公司从美国国立卫生研究院小企业创新研究计划获得200万美元拨款已收到90万美元截至2024年9月30日三个月和九个月分别将0.3百万美元和0.7百万美元的补助金记为收入[148] - 2024年6月公司从美国国立卫生研究院 - 美国国家癌症研究所获得200万美元拨款已收到少量资金[149] - 2024年8月公司从美国国立卫生研究院小企业创新研究计划获得200万美元拨款已收到70万美元截至2024年9月30日三个月和九个月均将0.7百万美元的补助金记为收入[150] - 2024年8月公司从美国国立卫生研究院小企业创新研究计划获得另一笔200万美元拨款尚未收到任何资金[151] 成本与费用 - 2024年9月30日止的三个月和2023年公司分别产生120万美元和310万美元与服务和制造成本相关的费用[101] - 2024年9月30日止的三个月和2023年分别支付050万美元和340万美元相关发票[101] - 2023年公司进行组织架构调整包括削减人员并产生090万美元的离职和终止相关成本[103] - 2024年前三季度研发费用为838.2万美元较2023年同期增长7%[130] - 2024年前三季度管理费用为321.5万美元较2023年同期下降47%[130] 现金流量 - 2024年前三季度运营活动净现金使用620.7万美元[142] - 2024年前三季度融资活动净现金提供9.5万美元[142] - 2023年前三季度运营活动净现金使用803.6万美元[142] - 2023年前三季度融资活动净现金提供110万美元[142] - 2023年前三季度投资活动净现金提供1866.4万美元[142] 营运资金与现金等价物 - 截至2024年9月30日现金及现金等价物为900万美元[137] - 截至2024年9月30日营运资金为745万美元[137] - 截至2024年9月30日公司营运资金为740万美元2023年12月31日为1410万美元[152] 股票相关 - 截至2024年9月30日止九个月公司根据ATM协议出售8178股普通股扣除代理佣金后净收益约为3.7万美元[157] - 2024年6月10日公司通知终止与Cantor Fitzgerald & Co.和RBC Capital Markets, LLC的ATM协议无终止处罚[157] 业务展望 - 2024年预计会产生更多工作订单[101]