文章核心观点 Marker Therapeutics公司总裁兼首席执行官Juan Vera博士将在H.C. Wainwright第3届年度细胞疗法虚拟会议上介绍公司技术和临床进展 [1][2] 会议信息 - 会议名称为H.C. Wainwright第3届年度细胞疗法虚拟会议 [3] - 会议时间为2025年2月25日下午3:30（美国东部时间） [2][3] - 会议形式为线上会议 [3] - 注册链接为https://hcwevents.com/celltherapy/ ，注册者可在会议当天通过活动门户访问演讲内容 [3] 公司介绍 - Marker Therapeutics是一家位于美国得克萨斯州休斯顿的临床阶段免疫肿瘤公司，专注于开发用于治疗血液系统恶性肿瘤和实体瘤的下一代T细胞免疫疗法 [4] - 公司在贝勒医学院成立，其自体和异体MAR - T细胞产品在涉及200多名不同血液和实体瘤患者的临床试验中耐受性良好，并显示出持久的临床反应 [4] - 公司目标是将新型T细胞疗法推向市场并改善患者预后，为此注重保留财务资源和追求卓越运营，其独特T细胞平台获得美国州和联邦癌症研究机构的非稀释性资金支持 [4] 联系方式 - 投资者可联系TIBEREND STRATEGIC ADVISORS, INC.的Jonathan Nugent，电话205 - 566 - 3026，邮箱jnugent@tiberend.com [7] 邮件订阅 - 可访问https://www.markertherapeutics.com/email - alerts 订阅公司未来新闻稿 [5]

公司融资与资金用途 - 公司通过私募融资筹集了1610万美元 资金将用于支持MT-601在淋巴瘤患者中的1期APOLLO研究的临床进展 [1][2] - 融资参与者包括Blue Owl Healthcare Opportunities New Enterprise Associates (NEA) 和 Aisling Capital等新老投资者 [3] 股票与认股权证发行 - 公司发行了5031250股普通股（或预融资认股权证）以及可购买最多5031250股普通股的认股权证 每股价格为320美元（或预融资认股权证为3199美元） [4] - 预融资认股权证和认股权证将在股东批准后生效 有效期为五年 预融资认股权证行使价格为每股0001美元 认股权证行使价格为每股403美元 [5] 产品与临床试验 - MT-601是一种多抗原识别（MAR）T细胞产品 针对淋巴瘤细胞中上调的六种不同肿瘤抗原 目前正在1期APOLLO试验中进行研究 [8] - APOLLO试验是一项多中心 开放标签的1期研究 旨在评估MT-601在复发或难治性淋巴瘤患者中的安全性和有效性 预计在美国的九个临床中心累计招募约30名患者 [9] 技术与平台 - MAR-T细胞平台是一种非基因修饰的细胞疗法 能够从患者/供体血液中选择性扩增肿瘤特异性T细胞 识别多达六种肿瘤特异性抗原的数百种不同表位 减少肿瘤逃逸的可能性 [10][11] 公司背景 - 公司是一家位于休斯顿的临床阶段免疫肿瘤学公司 专注于开发下一代T细胞免疫疗法 用于治疗血液恶性肿瘤和实体瘤 其MAR-T细胞产品在200多名患者中显示出良好的耐受性和持久的临床反应 [12]

文章核心观点 - 公司公布APOLLO 1期研究进展和临床观察结果，MT - 601治疗复发淋巴瘤患者展现出良好安全性和有效性，有望满足该领域未被满足的医疗需求 [1][10][12] 研究基本信息 - APOLLO是1期、多中心、开放标签研究，旨在评估MT - 601对复发或难治性淋巴瘤患者的安全性和有效性，预计美国9个临床点在剂量递增阶段累计招募约30名参与者 [14] - 研究对象为接受抗CD19嵌合抗原受体（CAR）T细胞治疗后复发或不适合该疗法的淋巴瘤患者 [2][14] - 目前已有10名患者接受治疗，其中9名患者的临床数据可用，来自美国5个临床点 [2] 产品信息 - MT - 601是多抗原识别（MAR）T细胞产品，采用非基因修饰方法，靶向淋巴瘤细胞中上调的6种不同肿瘤抗原 [13] - MAR - T细胞平台是新型非基因修饰细胞疗法，能从患者/供体血液中选择性扩增肿瘤特异性T细胞，识别多种肿瘤抗原，降低肿瘤逃逸可能性，且生产相对容易、成本低、安全性更好 [15] 研究结果 安全性 - 所有研究参与者对MT - 601输注耐受性良好，未观察到免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS），仅报告1例1级细胞因子释放综合征（CRS），暂无剂量限制性毒性（DLTs）报告 [3] 有效性 - 首个剂量组中，9名患者首次反应评估时7人达到客观缓解率（78%），4人完全缓解（CR，44.4%） [4][7] 随访情况 - 3名患者有6至12个月长期随访数据，正在进行后续随访以评估反应持久性，所有参与者均被密切监测 [5] 行业背景 - CD19靶向CAR - T细胞疗法虽被用于淋巴瘤治疗，但40 - 60%患者治疗第一年内复发，且该疗法有严重副作用，增加继发恶性肿瘤风险，复发患者目前无获批标准治疗方案 [11] 公司态度 - 公司对APOLLO 1期研究积极临床结果感到鼓舞，将继续监测长期治疗效果和反应持久性，计划招募更多参与者，验证观察结果并收集数据，为MT - 601制定最佳开发策略 [10][11][12]

文章核心观点 公司获德州癌症预防与研究机构950万美元赠款，用于支持MT - 601在转移性胰腺癌患者中的临床研究，此前公司也获美国国立卫生研究院200万美元赠款，公司计划2025年启动相关临床项目 [1][5] 公司获赠款情况 - 公司获德州癌症预防与研究机构（CPRIT）950万美元赠款，用于支持MT - 601在转移性胰腺癌患者中的1期PANACEA研究 [1][2] - 公司近期获美国国立卫生研究院（NIH）小企业创新研究（SBIR）计划200万美元赠款，用于支持MT - 601在胰腺癌患者中的研究 [5] - 算上CPRIT赠款，公司已从FDA、NIH和CPRIT等政府机构获得超3000万美元非稀释性资金 [5] MT - 601研究情况 - MT - 601是多肿瘤相关抗原特异性T细胞产品，目前正作为主要适应症在CD19 - CAR复发淋巴瘤患者中进行研究，公司计划探索其在实体瘤患者中的潜在应用 [3][9] - 此前贝勒医学院研究显示，多TAA特异性T细胞产品在胰腺癌患者中与良好安全性和持久癌症控制相关，该产品靶向MT - 601所用六种肿瘤抗原中的五种 [4] 相关主体介绍 - 德州癌症预防与研究机构（CPRIT）由德州立法机构创建，获德州选民60亿美元投资用于癌症研究和预防，已授予德州研究机构和组织超37亿美元赠款 [7] - MT - 601是公司领先产品，采用非基因修饰方法，靶向癌细胞中上调的六种不同肿瘤抗原，其广泛的靶点识别特性使其可用于淋巴瘤以外的适应症 [8][9] - 多肿瘤相关抗原（multiTAA）特异性T细胞平台是一种新型非基因修饰细胞疗法，可减少肿瘤逃逸可能性，产品候选物制造更简单、成本更低、安全性更高 [10] - 公司是临床阶段免疫肿瘤公司，专注开发下一代基于T细胞的免疫疗法，其多TAA特异性T细胞产品耐受性良好，有持久临床反应 [11]

文章核心观点 - 公司获德州癌症预防与研究机构950万美元赠款，用于支持MT - 601治疗转移性胰腺癌的1期研究，此前还获NIH 200万美元赠款，公司计划2025年启动相关临床项目 [1][5] 公司获赠款情况 - 公司获德州癌症预防与研究机构（CPRIT）950万美元赠款，用于支持MT - 601治疗转移性胰腺癌的1期PANACEA研究 [1][2] - 公司此前获美国国立卫生研究院（NIH）小企业创新研究（SBIR）计划200万美元赠款，用于支持MT - 601治疗胰腺癌的研究 [5] - 算上CPRIT赠款，公司已从FDA、NIH和CPRIT等政府机构获超3000万美元非稀释性资金 [5] MT - 601研究情况 - MT - 601正作为主要适应症用于CD19 - CAR复发淋巴瘤患者研究，此前有主要研究人员报告在希望之城国家医疗中心治疗的3名参与者有初步安全性和有效性及持续客观反应 [3] - 此前贝勒医学院对多肿瘤相关抗原（multiTAA）特异性T细胞治疗胰腺癌患者的研究，为MT - 601用于实体瘤提供初步疗效数据，该研究中13名患者用药后安全性良好且癌症得到持久控制 [4] - 公司目前在赞助的1期APOLLO试验中研究MT - 601治疗淋巴瘤患者，其广泛的靶点识别特性使其有望用于胰腺癌等实体瘤 [7] 相关技术介绍 - MT - 601是多肿瘤相关抗原（multiTAA）特异性T细胞产品，采用非基因修饰方法，靶向癌细胞中上调的6种不同肿瘤抗原 [7] - multiTAA特异性T细胞平台是新型非基因修饰细胞疗法，能从患者/供体血液中选择性扩增肿瘤特异性T细胞，可识别多种肿瘤抗原中的数百种不同表位，降低肿瘤逃逸可能性，且生产相对容易、成本低、安全性好 [8] 公司概况 - 公司是临床阶段免疫肿瘤公司，专注开发下一代基于T细胞的免疫疗法治疗血液系统恶性肿瘤和实体瘤 [1][9] - 公司开展的临床试验显示其自体和异体multiTAA特异性T细胞产品耐受性良好且有持久临床反应，目标是推出新型T细胞疗法并改善患者预后 [9] - 公司独特的T细胞平台获美国州和联邦机构支持癌症研究的非稀释性资金加强 [9] CPRIT概况 - CPRIT由德州立法机构创建并于2007年经全州投票批准，领导德州抗癌斗争，2019年获德州选民额外30亿美元支持，总投资达60亿美元用于癌症研究和预防 [6] - 该机构已通过学术研究、预防和产品开发研究项目向德州研究机构和组织授予超37亿美元赠款，招募324位杰出研究人员，支持74家公司在德州设立、扩张或搬迁，支持1010万项预防服务覆盖德州所有254个县 [6]

资金状况 - 截至2024年9月30日现金及现金等价物为900万美元公司认为现有资金可支撑运营至2025年10月[8] - 2024年期初现金及现金等价物为15111450美元期末为8999664美元2023年期初为11782172美元期末为17473899美元[18] - 2024年前九个月现金及现金等价物减少6111786美元2023年同期增加5691727美元[18] - 2024年前九个月融资活动提供的现金净额为95403美元2023年同期为1099982美元[18] - 2024年前九个月发行普通股净收益为36902美元2023年同期为1014640美元[18] - 2024年前九个月股票期权行使收益为58501美元2023年同期为85342美元[18] - 2023年投资活动提供的现金净额为18664122美元[18] - 2024年前九个月运营活动使用的现金净额为6207189美元2023年同期为14072377美元[18] 费用情况 - 2024年第三季度研发费用为350万美元较2023年同期的200万美元增加因临床试验活动增多[9] - 2024年第三季度一般及行政费用为90万美元较2023年同期的140万美元减少因2023年末重组节省成本[9] 盈利亏损情况 - 2024年第三季度净亏损230万美元较2023年同期的300万美元减少[10] - 2024年前九个月净亏损6893691美元2023年同期净亏损5433748美元[18] - 2024年前九个月持续经营净亏损6893691美元2023年同期为11305768美元[18] - 2024年前九个月股票薪酬为195320美元2023年同期为714899美元[18] 临床研究情况 - 正在进行MT - 601针对淋巴瘤患者的1期APOLLO研究预计2024年底报告初步安全性和有效性数据[2] - 获美国国立卫生研究院（NIH）200万美元小企业创新研究（SBIR）补助金支持MT - 601在淋巴瘤患者中的临床研究[6] - 获美国国立卫生研究院（NIH）200万美元补助金支持MT - 601在转移性胰腺癌患者中的临床研究预计2025年启动该临床项目[7] - 公司之前获得非稀释性资金支持MT - 401 - OTS在急性髓系白血病（AML）或骨髓增生异常综合征（MDS）患者中的临床研究预计2025年上半年启动临床项目[7] - 所有MT - 601研究参与者继续被观察长期治疗效果和反应持久性[5] 补助金收入情况 - 2024年第三季度获得192.602万美元的补助金收入[16]

文章核心观点 Marker Therapeutics是一家临床阶段的免疫肿瘤公司，专注开发基于T细胞的免疫疗法，公司公布2024年第三季度公司进展和财务业绩，各项目取得进展且财务状况有所改善 [1][2] 项目进展与预期里程碑 MT - 601（淋巴瘤） - 全国多中心1期APOLLO研究正在招募复发或不适用CAR - T细胞疗法的淋巴瘤患者，预计2024年第四季度更新安全性和持久性数据 [3] - 此前一名主要研究人员展示初步安全性和有效性，三名参与者有持续客观反应，且治疗耐受性良好无严重不良反应 [3] - 获NIH 200万美元SBIR赠款，支持MT - 601在复发淋巴瘤患者中的临床研究 [3] MT - 601（胰腺癌） - 获NIH 200万美元SBIR赠款，支持MT - 601在转移性胰腺癌患者中的临床研究 [4] - 预计2025年启动MT - 601针对转移性胰腺癌患者的临床项目 [4] MT - 401 - OTS（急性髓系白血病或骨髓增生异常综合征） - 已获得非稀释性资金，预计2025年上半年启动临床项目 [5] 2024年第三季度财务亮点 现金状况与指引 - 截至2024年9月30日，公司现金及现金等价物为900万美元，现有资金预计可支持运营至2025年10月，该估计取决于成本管理和赠款资金使用情况 [6] 研发费用 - 2024年第三季度研发费用为350万美元，高于2023年同期的200万美元，因临床试验活动增加 [7] 管理费用 - 2024年第三季度管理费用为90万美元，低于2023年同期的140万美元，得益于2023年末重组带来的节省 [7] 净亏损 - 2024年第三季度持续经营业务净亏损230万美元，低于2023年同期的300万美元 [8] 多TAA特异性T细胞介绍 - 多肿瘤相关抗原（multiTAA）特异性T细胞平台是一种新型非基因修饰细胞疗法，可从患者或供体血液中选择性扩增肿瘤特异性T细胞，能识别多种肿瘤抗原，降低肿瘤逃逸可能性 [9] - 与其他T细胞疗法相比，multiTAA特异性T细胞产品候选药物制造更简单、成本更低、安全性更高，可能为患者带来临床益处 [9] 公司介绍 - Marker Therapeutics是一家位于休斯顿的临床阶段免疫肿瘤公司，专注开发下一代基于T细胞的免疫疗法，用于治疗血液系统恶性肿瘤和实体瘤 [10] - 多项临床试验显示，公司的自体和异体multiTAA特异性T细胞产品耐受性良好且有持久临床反应，公司目标是推出新型T细胞疗法并改善患者预后 [10] - 公司优先保留财务资源并注重卓越运营，其独特T细胞平台获美国州和联邦机构非稀释性资金支持 [10]

收入情况 - 公司在2024年9月30日止的三个月和2023年同期均未从产品候选的销售或许可中产生收入[110] - 2021年8月公司收到约1310万美元的CPRIT奖在2024年9月30日止的三个月和2023年分别确认090万美元和020万美元收入[111] - 2022年9月收到FDA200万美元的拨款在2024年和2023年9月30日止的三个月均确认002万美元收入[112] - 2023年5月收到200万美元的SBIR计划拨款2024年9月30日止的三个月确认030万美元收入2023年同期未确认相关收入[113] - 2024年前三季度公司总营收为433.9万美元较2023年同期增长92%[130] - 公司至今未从已获批药品的商业销售中获得任何收入且至少未来数年不会产生大量收入[145] - 2021年8月公司从CPRIT获得约1310万美元的产品开发研究奖已收到970万美元截至2024年9月30日三个月和九个月分别将0.9百万美元和2.4百万美元的补助金记为收入[146] - 2022年9月13日公司从FDA获得200万美元的拨款已收到100万美元截至2024年9月30日三个月和九个月分别将0.02百万美元和0.5百万美元的补助金记为收入[147] - 2023年5月公司从美国国立卫生研究院小企业创新研究计划获得200万美元拨款已收到90万美元截至2024年9月30日三个月和九个月分别将0.3百万美元和0.7百万美元的补助金记为收入[148] - 2024年6月公司从美国国立卫生研究院 - 美国国家癌症研究所获得200万美元拨款已收到少量资金[149] - 2024年8月公司从美国国立卫生研究院小企业创新研究计划获得200万美元拨款已收到70万美元截至2024年9月30日三个月和九个月均将0.7百万美元的补助金记为收入[150] - 2024年8月公司从美国国立卫生研究院小企业创新研究计划获得另一笔200万美元拨款尚未收到任何资金[151] 成本与费用 - 2024年9月30日止的三个月和2023年公司分别产生120万美元和310万美元与服务和制造成本相关的费用[101] - 2024年9月30日止的三个月和2023年分别支付050万美元和340万美元相关发票[101] - 2023年公司进行组织架构调整包括削减人员并产生090万美元的离职和终止相关成本[103] - 2024年前三季度研发费用为838.2万美元较2023年同期增长7%[130] - 2024年前三季度管理费用为321.5万美元较2023年同期下降47%[130] 现金流量 - 2024年前三季度运营活动净现金使用620.7万美元[142] - 2024年前三季度融资活动净现金提供9.5万美元[142] - 2023年前三季度运营活动净现金使用803.6万美元[142] - 2023年前三季度融资活动净现金提供110万美元[142] - 2023年前三季度投资活动净现金提供1866.4万美元[142] 营运资金与现金等价物 - 截至2024年9月30日现金及现金等价物为900万美元[137] - 截至2024年9月30日营运资金为745万美元[137] - 截至2024年9月30日公司营运资金为740万美元2023年12月31日为1410万美元[152] 股票相关 - 截至2024年9月30日止九个月公司根据ATM协议出售8178股普通股扣除代理佣金后净收益约为3.7万美元[157] - 2024年6月10日公司通知终止与Cantor Fitzgerald & Co.和RBC Capital Markets, LLC的ATM协议无终止处罚[157] 业务展望 - 2024年预计会产生更多工作订单[101]

临床项目进展 - 公司在第二季度继续推进临床项目取得进展[6] - MT-601在治疗淋巴瘤患者的第1期APOLLO研究中显示初步安全性和疗效,3名受试者均达到客观缓解[6,9] - MT-601治疗过程中未观察到细胞因子释放综合征(CRS)或免疫效应细胞相关神经毒性综合征(ICANS)[9] 临床试验获批 - 公司获得FDA批准,启动MT-601联合一线化疗治疗转移性胰腺癌的I期临床试验[12] - 公司获得FDA IND批准,启动MT-401-OTS(现成)产品在急性髓系白血病(AML)或骨髓异常增生综合征(MDS)患者中的临床研究[13,14,15,16] 研发资金支持 - 公司获得国立卫生研究院(NIH)250万美元SBIR计划资助,支持MT-601在淋巴瘤患者中的临床研究[4,7,11] 财务状况 - 公司二季度现金及等价物为780万美元,预计可支持运营至2025年第四季度[17] - 公司二季度研发费用为230万美元,管理费用为110万美元,净亏损220万美元[18,19,20] - 公司在2024年6月30日的现金及现金等价物为7,800,464美元，较2023年6月30日的18,122,086美元下降了57.1%[34] - 公司2024年上半年的经营活动现金流出为7,404,688美元，较2023年上半年的12,944,918美元下降了42.8%[34] - 公司2024年上半年的投资活动现金流入为0美元，较2023年上半年的18,664,122美元下降了100%[34] - 公司2024年上半年的融资活动现金流入为93,702美元，较2023年上半年的620,710美元下降了84.9%[34] - 公司2024年上半年的净亏损为4,585,499美元，较2023年上半年的8,323,807美元下降了44.9%[34] - 公司2024年上半年的股票期权行权收到的现金为56,800美元，较2023年上半年的736美元增加了7,612.0%[34] - 公司2024年上半年的股票发行收到的现金为36,902美元，较2023年上半年的619,974美元下降了94.0%[34] - 公司2024年上半年的预付费用和押金为396,268美元，较2023年上半年的238,223美元增加了66.5%[34] - 公司2024年上半年的其他应收款为1,462,332美元，较2023年上半年的655,904美元增加了123.0%[34] - 公司2024年上半年的应付账款和应计费用为65,521美元，较2023年上半年的197,030美元下降了66.7%[34]

研发和临床试验 - 公司获得CPRIT、FDA和NIH共计7.1百万美元的研究资助,用于支持MT-401产品的临床研究[138][139][140] - 公司预计未来将继续亏损,因为将继续投资于研发活动,包括多TAA T细胞产品候选药物的临床开发[147,162] 组织架构调整 - 公司进行了组织架构调整,包括裁员和高管变动[126][127][128] 财务数据 - 公司在2024年第二季度的总收入为116.9万美元,同比增长53%[133] - 公司在2024年第二季度的研发费用为233.5万美元,同比下降2%[133] - 公司在2024年第二季度的管理费用为114.2万美元,同比下降55%[134] - 公司在2024年第二季度的营业亏损为230.8万美元,同比减少44%[135] - 公司在2024年第二季度的利息收入为11.5万美元,同比增长229%[135] - 公司在2024年第二季度的持续经营亏损为219.3万美元,同比减少46%[136] - 研发费用在2024年6月30日结束的三个月内下降2%至230万美元,主要原因包括工艺开发费用减少30万美元、人员相关费用减少30万美元、其他费用减少70万美元,但临床试验费用增加50万美元、外包临床制造和工艺开发费用增加70万美元[143,144] - 一般及行政费用在2024年6月30日结束的三个月内下降55%至110万美元,主要原因包括人员相关费用(包括股票激励和裁员费用)减少110万美元、法律和专业费用减少10万美元、保险费用减少10万美元、其他费用减少20万美元,但咨询费用增加10万美元[145] - 公司在2024年6月30日结束的六个月内获得了241.3万美元的补助收入,相比2023年同期的199.7万美元增加了41.6万美元[149] - 公司在2024年6月30日结束的六个月内的运营费用为727万美元,相比2023年同期的1044万美元下降了317万美元,主要是一般及行政费用下降[150,151] - 截至2024年6月30日,公司拥有9.7百万美元的营运资金,相比2023年12月31日的14.1百万美元有所下降[179] - 2024年1-6月期间的营业费用为7.2百万美元,相比上年同期的10.4百万美元有所下降[179] 融资活动 - 公司与Cell Ready签订了为期3年的主服务协议,由Cell Ready提供产品和服务[119][120][121][122][123][124][125] - 公司于2023年1月进行了1:10的股票反向拆分[129] - 公司已获得多项政府补助,包括CPRIT、FDA和NIH SBIR等,总额超过1700万美元,并将继续获得这些机构的财务支持[153-155,175-177] - 公司预计截至2024年6月30日的现金及现金等价物将使公司的运营费用和资本支出需求得到满足,直到2025年第四季度[164] - 公司计划通过股权或债务融资继续为运营和资本需求提供资金[182] - 公司于2021年8月与Cantor Fitzgerald & Co.和RBC Capital Markets, LLC签订了最高75百万美元的ATM协议,2024年1-6月期间共售出8,178股获得约37,000美元净收益[185] - 公司于2022年12月与Lincoln Park Capital Fund, LLC签订了最高2,500万美元的股票购买协议,并于2024年3月1日终止该协议[186] 会计政策 - 公司的关键会计政策包括股份支付和补助收入的估值[188][189][190] - 公司认为现有会计估计和判断是合理的,但实际结果可能与之存在差异[191]