HOUSTON, May 19, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- MARKER THERAPEUTICS, INC. (Nasdaq: MRKR), a clinical-stage immuno-oncology company focusing on developing next-generation T cell-based immunotherapies for the treatment of hematological malignancies and solid tumors, today announced that its Chief Executive Officer, Dr. Juan Vera, will participate in a live webcast produced by Demy-Colton in collaboration with the WBB Research Institute titled "Seven Years After FDA Approval – Have CD19 CAR-T Cells Met Expectations? ...

财务数据关键指标变化 - 2025年第一季度总营收34.9万美元，较2024年124.4万美元减少89.5万美元（72%）[118] - 2025年第一季度研发费用313.5万美元，较2024年257.5万美元增加56万美元（22%）[118] - 2025年第一季度运营总费用495.7万美元，较2024年379.3万美元增加116.4万美元（31%）[118] - 2025年第一季度运营亏损460.8万美元，较2024年254.9万美元增加205.9万美元（81%）[118] - 2025年第一季度持续经营亏损444.6万美元，较2024年239.3万美元增加205.3万美元（86%）[118] - 2025年第一季度运营费用为500万美元，2024年同期为380万美元[128] - 2025年第一季度研发费用增至310万美元，较2024年同期增长22%[129] - 2025年第一季度行政费用增至140万美元，较2024年同期增长12%[130] - 2025年第一季度提前终止供应商协议损失45.3万美元[132] - 2025年和2024年第一季度利息收入均为20万美元[133] - 2025年第一季度净现金用于经营活动为550万美元，2024年同期为380万美元[139] - 2025年第一季度融资活动提供净现金505美元，2024年同期为10万美元[142] - 截至2025年3月31日，公司营运资金为1450万美元，2024年12月31日为1860万美元[154] 各条业务线表现 - 公司APOLLO研究中9名患者参与，首剂队列9人中7人达到客观缓解（78%），4人完全缓解（44.4%）[104][106] - 2025年第一季度Cell Ready服务和制造成本费用0.6百万美元，支付260万美元；BCM费用0.6百万美元，支付约4万美元[114] 管理层讨论和指引 - 公司除赠款收入外无其他收入来源，持续经营能力存重大疑问，财务报表按持续经营基础编制[165][166] - 合并财务报表按美国公认会计原则编制，需使用估计、判断和假设[167] - 公司关键会计政策包括赠款收入，无关键会计估计，赠款收入在符合条件成本发生时按合同规定金额确认[168] - 公司作为较小报告公司无需提供市场风险定量和定性披露信息[169] 其他没有覆盖的重要内容 - 2024年12月公司私募发行证券，总收益约1610万美元，含1783805股普通股、可购3247445股的B类认股权证和可购5031250股的A类认股权证[115] - 2025年3月与Cell Ready终止MSA协议，支付约45.3万美元并相互免除索赔[111] - 公司获多项资助，2025年第一季度CPRIT、FDA、SBIR、Decoy Grant分别确认0.2百万、0、0.1百万、约1.4万美元收入[120][121][122][124] - 2024年8月公司获美国国立卫生研究院200万美元资助用于胰腺癌药物研发，2025年第一季度确认约8000美元相关收入[126] - 2024年12月公司获CPRIT 950万美元资助用于转移性胰腺癌临床研究，2025年第一季度确认1.3万美元相关收入[127] - 2021年8月公司与销售代理签订ATM协议，可出售最高7500万美元普通股，销售代理佣金率为3.0%，2024年3月31日止三个月未发行普通股，2024年6月10日公司终止该协议且无终止罚款[159][162] - 2024年11月公司与H.C. Wainwright & Co. LLC签订销售协议，可出售最高11431713美元普通股，销售代理佣金率为3.0%[163] - 2024年12月19日公司签订证券购买协议进行私募，发行1783805股普通股、可购买3247445股普通股的B系列认股权证和可购买5031250股普通股的A系列认股权证，交易于12月23日完成，私募总毛收入约1610万美元[164] - 普通股和附带私募认股权证购买价为每股3.20美元，预融资认股权证和附带私募认股权证购买价为每份3.199美元[164] - 预融资认股权证和私募认股权证在2025年3月21日获得股东批准后才可执行[164]

财务数据和关键指标变化 - 第一季度末现金及现金等价物为6450万美元，预计当前现金余额可支持运营至2023年第一季度 [28] - 2021年第一季度净亏损880万美元，2020年同期净亏损650万美元 [28] - 2021年第一季度研发成本为560万美元，2020年同期为380万美元，增加180万美元，主要归因于研发业务增长带来的人员相关费用和基础设施费用增加 [29] - 2021年第一季度一般及行政费用为310万美元，2020年同期为280万美元 [30] 各条业务线数据和关键指标变化 临床业务 - 3月在移植后急性髓系白血病（AML）II期试验的安全导入部分治疗了首例MT - 401患者，计划在该部分试验招募约6名患者，其中3名使用旧试剂生产的MT - 401，另外3名使用新试剂生产的研究药物 [6][14] - 目前有9个临床站点已启动，计划为II期试验总共开设约20个站点，预计今年第三季度治疗该试验主要部分的首例患者 [15] 制造业务 - 制造工艺优化包括技术和生物改进两方面，技术改进有制造时间减少50%至16天、技术干预次数减少约95%、降低制造失败风险、能生产足够细胞数量；生物改进能使最终药品具有更有利的细胞表型、更高的抗原特异性和更广泛的靶向识别谱，这些改进已获FDA批准并应用于临床研究的安全导入部分 [24][25][27] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 今年主要聚焦于完成AML研究安全导入部分患者的治疗以及II期试验患者的招募 [10] - 公司细胞疗法采用多抗原方法，与当前许多追求单一或双靶点的细胞疗法不同，有望解决肿瘤异质性问题并增强免疫反应 [11][12] - 考虑基于贝勒医学院的概念验证将其他潜在适应症引入内部，如胰腺癌和淋巴瘤，但目前重点仍在AML研究的患者招募上 [53][54] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对MT - 401在移植后AML患者群体中的潜力持乐观态度，因其在正在进行的I期临床试验中耐受性良好，且显示出抗肿瘤效果 [16][20] - 认为制造工艺的改进可能会在即将进行的AML研究中带来临床益处，且新的制造工艺为未来商业化奠定了坚实基础 [27][44] 其他重要信息 - 第一季度完成了5650万美元的普通股公开发行，以支持产品线的持续增长 [5] - MT - 401在移植后AML中获得孤儿药指定 [16] - 与ABB合作探索机器人技术在制造过程中的应用，认为可提高制造过程的一致性，适合未来商业化 [47][49] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 安全导入部分试验完成后是否会有披露，能听到什么信息 - 安全导入部分的主要目标是安全性，将关注剂量限制性毒性，预计年中完成该部分试验并开启II期主要部分，届时可能会有相关公告 [33] 问题2: II期主要部分是否可能使用比安全导入部分更高剂量的MT - 401 - 新制造工艺有机会探索更高剂量，贝勒医学院的I期AML MDS数据显示探索更高剂量是安全的，基于此数据有机会在II期主要部分增加剂量且无需额外的安全性评估 [37] 问题3: 制造工艺的改进对成本和时间节省的影响，以及该工艺是否可长期使用 - 新的简化制造工艺会对最终药品成本产生积极影响，目前的工艺为未来商业化奠定了坚实基础，但仍有可改进的方面 [43][44] 问题4: 是否会进一步扩大与ABB的合作，下一步计划是什么 - 公司对与ABB的合作感到兴奋，认为引入机器人技术可提高制造过程的一致性，适合未来商业化，期待继续推进机器人技术在MT - 401制造中的集成 [47][49] 问题5: 基于贝勒医学院的概念验证，下一个潜在引入内部的适应症是什么，关键决策标准是什么 - 正在密切关注贝勒医学院的I期数据，寻找未满足需求的患者群体，胰腺癌和淋巴瘤的数据较为可观，但目前重点仍在AML研究上 [53][54] 问题6: 贝勒医学院自身AML试验的进展，何时能看到更新数据 - 贝勒医学院的I期剂量递增部分接近完成最后一个最高剂量队列，但因新冠疫情影响，仍在寻找替代患者，近期发表的论文基本反映了当前状态 [58][60] 问题7: 是否有计划展示新方法与旧贝勒方法制造的药品的对比 - 公司在ISCT会议和ASGCT上展示了部分相关信息，海报聚焦于如何改进MT - 401的制造，可从中看到新旧制造工艺在生物学方面的影响 [62][63] 问题8: 是否需要向FDA提供其他生物数据以证明两种试剂无差异 - 安全导入部分主要监测患者的剂量限制性毒性，预计两个队列的安全性无差异，除了这部分安全数据，无需向FDA提供其他额外数据，试剂制造和相似性的相关生物数据已提供 [72][73]

纪要涉及的公司 Marker Therapeutics公司 纪要提到的核心观点和论据 1. **临床进展** - **Phase II AML试验**：公司在推进Phase II AML试验上取得显著进展，MT - 401在安全导入期展现出良好安全性，无严重不良事件（SAEs）和神经毒性，一名有可测量残留疾病（MRD）的患者治疗后转为MRD阴性[4][5][6]。 - **试验设计**：计划招募约180名患者，120名在辅助组，60名在活跃疾病组（包括复发患者和移植后MRD阳性患者），主要终点为辅助组的复发再生存和活跃疾病组的完全缓解及缓解持续时间[10]。 - **安全导入期结果**：6名患者参与，3名用旧试剂产品治疗，3名用新试剂产品治疗，无剂量限制性毒性，MRD阳性患者转为MRD阴性，其他患者无客观反应[11][12]。 2. **T细胞制造工艺改进** - **新制造工艺优势**：新制造工艺可在9天内生产出更有效力的产品，增强肿瘤杀伤能力，抗原特异性是之前的4倍，杀伤能力至少提高4倍，还能减少体外培养时间，提高生产通量[7][30][32][33]。 - **临床应用计划**：将在Phase II AML试验中使用新制造工艺，完成队列4和5（分别使用3亿个细胞）后，重新开放辅助组和活跃疾病组的招募[34][35]。 3. **产品线扩展** - **新临床试验计划**：计划在年底前提交MT - 601的研究性新药申请（IND），并于2023年在胰腺癌、淋巴瘤等适应症开展临床试验，还将开展首个使用现成产品（off - the - shelf）治疗骨髓增生异常综合征（MDS）或急性髓系白血病（AML）的临床试验，并扩展到其他适应症[8][43][44]。 - **现成产品优势**：简化的制造工艺可提前生成细胞库库存，能在约72小时内为患者提供治疗，具有成本效益和产品扩展性[37][39][40]。 4. **2022年计划** - **制造工艺实施**：近期将新的9天制造工艺全面应用于当前的AML研究，计划在第三季度完成新制造工艺的剂量递增队列，并在第四季度无缝过渡到二期患者的招募[45]。 - **数据读出**：上半年提供目前使用18天工艺治疗患者的更多顶线数据[46]。 - **IND工作**：今年建立现成产品项目的细胞库，并完成胰腺癌、淋巴瘤和现成产品研究的IND启用工作，预计在第四季度提交IND申请[46]。 其他重要但是可能被忽略的内容 1. **患者特征**：安全导入期患者中位年龄52岁，经过多种前期治疗，供体包括匹配相关、匹配无关和单倍体相合供体，患者有多种基因突变和异常[13]。 2. **免疫监测数据**：MT - 401输注后观察到抗原特异性T细胞频率与疾病负担呈负相关，出现表位扩展现象，T细胞浸润肿瘤与疾病负担呈负相关，体内特定αβTCR克隆扩增[18][19][20]。 3. **问题与解答** - **产品属性差异**：目前对产品的表征显示，有反应的MRD阳性患者与无反应患者所接受产品无独特或不同之处[51]。 - **抗白血病活性**：5名复发患者无客观反应，未提及是否有原始细胞计数减少[52]。 - **试验暂停与重启**：目前试验主要部分暂停，集中精力进行队列4和5（新制造工艺，剂量为1 - 2亿个细胞），完成后重新开放辅助组和活跃疾病组[53]。 - **制造工艺成本**：新制造工艺减少干预次数，将对成本产生重大影响，包括设施使用、时间和人员成本[59]。 - **抗原表达差异**：将对其他患者进行类似水平的表征，以了解不同患者群体的抗原表达差异[60]。 - **Baylor试验更新**：目前Baylor试验无进一步更新，公司将继续与Baylor沟通，同时推进MT - 601在胰腺癌中的研究[63]。 - **剂量提升**：对2亿个细胞剂量及更高剂量感兴趣，但在了解制造工艺改进的疗效特征前会谨慎调整剂量[68][69]。 - **预处理考虑**：鉴于MRD阳性患者的表位扩展现象，目前不考虑添加预处理，担心会消除该现象[71]。 - **患者选择**：目前数据有限，无法确定特定的目标患者群体，需更多患者数据来明确[79][80]。 - **制造工艺细节**：因知识产权原因，无法详细透露制造工艺中使用的培养基和细胞因子，但已获得FDA批准，使用的材料来自多个GMP级供应商[89][90]。

业绩总结 - MT-601在淋巴瘤患者中的应答率为78%，其中44.4%的患者达到了完全应答（CR）[31] - 在APOLLO研究中，MT-601在首次反应评估时，9名患者中有7名（78%）达到了客观反应[37] - MT-601在抗-CD19 CAR-T细胞治疗后复发的淋巴瘤患者中显示出抗肿瘤活性[28] 用户数据 - MT-601针对6种肿瘤特异性抗原（Survivin、PRAME、NY-ESO-1、MAGE-A4、SSX2、WT-1），具有广泛的肿瘤识别能力[13] - MAR-T细胞在临床试验中表现出良好的耐受性，没有观察到与MAR-T细胞技术相关的免疫效应细胞相关神经毒性综合症（ICANS）[12] 新产品和新技术研发 - MT-601的制造过程显示出4倍的效能提升，平均效能为1200 SFU/2x10^5细胞[27] - Marker的MAR-T细胞平台技术在传统T细胞疗法中提供了关键的治疗和制造优势[11] - MT-401的FDA批准用于急性髓性白血病（AML）和骨髓增生异常综合症（MDS）的“现成”设置[36] 市场扩张和资金支持 - Marker获得超过3000万美元的非稀释资金支持，包括来自NIH、FDA和CPRIT的资助[14] - MAR-T细胞技术不需要基因工程，降低了突变风险[18]

文章核心观点 Marker Therapeutics公司首席执行官将参加肿瘤学虚拟会议小组讨论，探讨T细胞免疫疗法创新及未来发展，公司有多抗原识别T细胞疗法平台且临床结果良好 [1][2][5] 公司信息 - 公司是临床阶段免疫肿瘤公司，专注开发下一代T细胞免疫疗法，治疗血液恶性肿瘤和实体瘤 [1][5] - 公司在贝勒医学院成立，临床试验有超200名患者参与，自体和异体多抗原识别T细胞产品耐受性好且有持久临床反应 [5] - 公司目标是推出新T细胞疗法、改善患者预后，注重保留资金和运营卓越，T细胞平台获美国州和联邦机构非稀释性资金支持 [5] 会议信息 - 首席执行官Juan Vera博士将参加Canaccord Genuity肿瘤学视野虚拟会议小组讨论 [1] - 小组讨论聚焦CAR - T和实体瘤新方法未来，探讨T细胞免疫疗法创新 [2] - 会议日期为2025年4月7日周一，时间是美国东部时间上午11:00 - 11:50 [3] - 小组名称为“实体瘤中的CAR - T和新T细胞方法——突破在即？” [3] - 联系Canaccord Genuity会议代表可参加虚拟小组讨论 [4] 其他信息 - 访问https://www.markertherapeutics.com/email-alerts可接收未来新闻稿邮件 [6] - 公司媒体和投资者联系电话为+1 (713) 400 - 6400，邮箱为investor.relations@markertherapeutics.com [7]

产品研发进展 - 公司MT - 601在9例难治性淋巴瘤患者中展现安全性和有效性，客观缓解率达78%，完全缓解率44.4%[1][5] - 美国采用名称（USAN）委员会和国际非专利名称（INN）专家委员会批准“neldaleucel”作为MT - 601的非专利名称[1][5] 资金获取情况 - 公司从CPRIT和NIH获得超1300万美元非稀释性资金，其中NIH SBIR 200万美元、CPRIT 950万美元用于支持胰腺癌和淋巴瘤临床项目[1][5] - 2024年12月23日公司宣布1610万美元私募融资，支持1期APOLLO研究临床进展[5] 现金及资金支撑情况 - 截至2024年12月31日，公司现金及现金等价物为1920万美元，现有资金预计可支撑运营至2026年第一季度[6] - 2024年末现金及现金等价物为19,192,440美元，2023年末为15,111,450美元[17] 费用指标变化 - 2024年研发费用为1350万美元，高于2023年的1040万美元；一般及行政费用为420万美元，低于2023年的750万美元[7] 净亏损指标变化 - 2024年公司净亏损1070万美元，高于2023年的820万美元[7] - 2024年净亏损10,731,315美元，2023年为8,236,814美元[17] - 2024年持续经营业务净亏损10,731,315美元，2023年为14,045,895美元[17] 营收指标变化 - 2024年公司总营收659.108万美元，高于2023年的331.1133万美元[15] 资产负债指标变化 - 截至2024年12月31日，公司总资产2202.286万美元，高于2023年的1712.7391万美元[13] - 截至2024年12月31日，公司总负债346.4454万美元，高于2023年的307.4848万美元[13] 经营活动现金指标变化 - 2024年持续经营业务经营活动使用的净现金为10,910,324美元，2023年为10,341,062美元[17] - 2024年经营活动使用的净现金为10,910,324美元，2023年为16,439,961美元[17] 投资活动现金指标变化 - 2023年已终止经营的投资活动提供的净现金为18,664,122美元，2024年为0 [17] 发行及期权款项指标变化 - 2024年发行普通股所得款项净额为14,929,155美元，2023年为1,014,640美元[17] - 2024年行使股票期权所得款项为62,159美元，2023年为90,477美元[17] 融资活动现金指标变化 - 2024年融资活动提供的净现金为14,991,314美元，2023年为1,105,117美元[17] 现金及现金等价物净增加额指标变化 - 2024年现金及现金等价物净增加额为4,080,990美元，2023年为3,329,278美元[17]

文章核心观点 Marker Therapeutics公司公布2024年公司进展、财务结果及未来计划，MT - 601在淋巴瘤治疗研究中展现良好安全性和有效性，公司通过战略融资和非稀释性资金增强财务状况，未来聚焦临床项目推进和资金保存[1][2] 2024项目进展与运营亮点 MT - 601（淋巴瘤） - 全国多中心1期APOLLO研究评估MT - 601治疗抗CD19 CAR - T复发淋巴瘤或CAR - T细胞不可用患者，研究显示MT - 601耐受性良好，无免疫效应细胞相关神经毒性综合征，仅1例1级细胞因子释放综合征，无剂量限制性毒性[5] - 首剂队列中9例患者7例达客观缓解（78%），4例完全缓解（44.4%），3例随访6 - 12个月，研究持续招募参与者，预计2025年下半年公布更多数据[5] MT - 601（胰腺癌） - 公司获NIH SBIR 200万美元和CPRIT 950万美元资助开发转移性胰腺癌的MT - 601，预计2025年下半年启动临床项目[5] MT - 401 - OTS（急性髓系白血病或骨髓增生异常综合征） - 公司此前获非稀释性资金支持MT - 401作为“现货型”产品临床研究，已建立细胞库存并持续扩充，预计2025年下半年启动临床项目[12] 2024公司亮点 - 2024年1月宣布临床管线优先级，战略聚焦淋巴瘤患者的MT - 601，同时提及MT - 401 - OTS项目潜力[12] - 美国采用名称（USAN）和国际非专利名称（INN）委员会批准“neldaleucel”作为MT - 601非专利名称[1][12] - 2024年12月23日宣布1610万美元私募融资，支持1期APOLLO研究临床进展，新老投资者参与[12] 2024财年财务亮点 现金状况与指引 - 2024年12月31日公司现金及现金等价物1920万美元，若无额外赠款资金，现有资金可支撑运营至2026年第一季度，预计获额外赠款或延长资金使用期[7] 研发费用 - 2024年研发费用1350万美元，2023年为1040万美元[8] 管理费用 - 2024年管理费用420万美元，2023年为750万美元[8] 净亏损 - 2024年净亏损1070万美元，2023年为820万美元[8] 关于MAR - T细胞 - 多抗原识别（MAR）T细胞平台是新型非基因修饰细胞疗法，可从患者/供体血液中选择性扩增肿瘤特异性T细胞，识别多达六种肿瘤特异性抗原内数百种不同表位，降低肿瘤逃逸可能性[9] - 因未基因工程改造，产品候选物制造更简单、成本更低，安全性更高，或为患者带来临床益处[9] 关于Marker Therapeutics公司 - 公司是临床阶段免疫肿瘤公司，专注开发下一代T细胞免疫疗法治疗血液系统恶性肿瘤和实体瘤，成立于贝勒医学院[10] - 多项临床试验显示公司自体和异体MAR - T细胞产品耐受性良好，有持久临床反应，目标是推出新型T细胞疗法，改善患者预后，注重资金保存和运营卓越，独特T细胞平台获美国州和联邦机构非稀释性资金支持[10]

MAR - T细胞疗法技术与许可 - 公司从贝勒医学院获得MAR - T细胞疗法基础技术许可，该疗法已在7项探索性临床试验中治疗超150名癌症患者[17] - 公司所有MAR - T细胞知识产权均从BCM许可获得，知识产权组合含特定专利申请[117] MAR - T细胞疗法临床试验结果 - MAR - T细胞疗法MT - 601治疗淋巴瘤的APOLLO试验中，9名患者首次疾病评估客观缓解率78%，完全缓解率44.4% [25] - MAR - T细胞疗法MT - 601治疗胰腺癌的TACTOPS试验中，13名患者里4人（31%）有客观缓解[29] - MT - 401曾获美国FDA孤儿药认定，在一项试验中17名患者里11人无复发，15名患者里11人存活，两年总生存率77% [32] - 淋巴瘤一期临床试验中，15名可评估患者里6人完全缓解，且无复发，而CAR - T研究中30%以上患者一年内复发[60] - 2023年APOLLO一期试验首名患者第二次注射MT - 601后8周完全缓解，首次注射后6个月仍维持缓解[61] - 截至2025年1月，MAR - T细胞疗法在各临床试验中耐受性良好，无治疗相关不良事件，而CD19 CAR - T研究中95%患者治疗时有3级以上不良事件[63] - BCM的AML/MDS一期临床试验中，17名辅助疾病患者里11人未复发，15名患者中11人存活，估计两年总生存率77%，而风险匹配患者HSCT后两年生存概率42%[67] - 淋巴瘤1期临床试验中32名患者接受两次MAR - T细胞输注，13名可评估患者中4人有客观反应，1人完全缓解，3人部分缓解，6人病情稳定，1人混合反应[74] - 活跃淋巴瘤组15名患者接受治疗，6人完全缓解，9人病情稳定，完全缓解患者缓解持续时间2年到超5年不等[76] - 辅助淋巴瘤组17名患者接受治疗，全部进入完全缓解，14人持续完全缓解未复发，缓解持续时间约9个月到超5年[78] MAR - T细胞疗法项目推进与计划 - 公司2024年1月停止MT - 401的ARTEMIS 2期研究，优先推进MT - 401 - OTS项目[31] - MT - 401 - OTS有望72小时内为患者提供治疗，预计2025年下半年首例给药，若结果好将扩展到其他癌症[35] - 公司计划优先推进MT - 601用于淋巴瘤患者治疗，推进MT - 401 - OTS项目用于AML和MDS患者治疗[41] - 公司计划在2026年淋巴瘤关键试验开始前评估和确定额外第三方制造合作伙伴[90] MAR - T细胞疗法制造工艺改进 - 公司改进MT - 401制造工艺，生产时间减至9天，较原工艺超30天减少90%干预次数[36] - Marker将MAR - T细胞制造时间从36天缩短至9天，体外效力提高四倍[43] MAR - T细胞疗法产品特性 - 公司产品典型患者剂量约含4000种独特T细胞克隆型，部分可靶向多达六种不同肿瘤相关抗原[64] - 典型5抗原特异性患者产品平均约有4000种不同T细胞克隆型[85] - 淋巴瘤患者标准剂量为每位成年患者1亿到4亿个细胞[86] 公司资金资助情况 - 公司获德州癌症预防与研究机构950万美元和美国国立卫生研究院小企业创新研究计划200万美元资助，用于MT - 601治疗转移性胰腺癌临床研究[30] - 公司此前获FDA孤儿产品赠款计划200万美元、NIH小企业创新研究计划200万美元和CPRIT 1300万美元资助MT - 401 2期试验，资金将转至MT - 401 - OTS项目[34] - 2021年8月公司获CPRIT约1310万美元产品开发研究奖励，2024年12月获950万美元额外赠款[111] 公司合作协议情况 - 2024年2月公司与Cell Ready签订主服务协议，2025年3月双方终止协议，公司支付约45.3万美元并相互释放所有相关索赔[89] - 公司为获得BCM独家许可权，Marker Cell Therapy发行价值约500万美元普通股，后换为149,081股公司普通股和54,064股认股权证[102] - BCM许可协议的特许权使用费按净销售额分四档，从0.65%到5.0%递增，公司还需支付最高6.485亿美元里程碑付款[102] - 公司发生流动性事件时，BCM将获得流动性激励付款，为事件收益的0.5%[103] - 产品商业化后，公司需按低至中个位数百分比向CPRIT支付净销售收入，直至CPRIT收到赠款总额400%，之后按0.5%支付[113][115] - BCM许可协议若无提前终止，将按产品和国家，在相关专利到期或首个许可产品首次商业销售十周年后到期[106] - 公司有权提前60天书面通知终止BCM许可协议，BCM在公司重大违约且30天未纠正时有权终止[107] - BCM许可协议终止时，技术和专利权利归BCM，公司可在6个月内销售库存许可产品并支付特许权使用费[108] - 公司与BCM签订赞助研究协议及战略联盟协议，推进临床前研究和临床试验[109][110] 公司财务数据关键指标变化 - 2024年和2023年公司服务和制造成本费用分别为580万美元和130万美元，发票支付分别为550万美元和0[92] 公司人员情况 - 截至2024年12月31日，公司有5名全职员工，其中临床1名，行政支持4名[172] - 公司100%的高管为女性或自我认定为代表性不足的少数群体成员[175] 公司运营亏损与资金需求 - 自公司成立以来，每个财年都有运营亏损，预计由于研发的大量投入，亏损将无限期持续[183] - 基于缺乏经常性收入、预期现金使用、历史运营活动现金损失以及2024年12月31日的现金及现金等价物，预计在不获得额外赠款资金的情况下，能够为运营费用和资本支出需求提供资金至2026年第一季度[183] - 公司目前计划通过发行普通股和获得额外赠款资金来筹集额外资本，以支持2026年第一季度以后的运营[184] 医疗法规与政策影响 - 医疗保险可及性法案（ACA）于2010年3月签署成为法律，对美国医疗融资方式和制药行业产生重大影响，2020 - 2021年多项相关税收被取消，目前该法案仍有效[167] - 自ACA颁布后，有立法提议并通过，包括将医疗保险向供应商的付款总体削减2%，该措施将持续到2031财年，2022年实际削减1%，最终财年最高削减3%[168] - 2024年1月1日起，单一来源和创新多来源药物的法定医疗补助药品回扣上限将取消[168] 公司面临的风险 - 公司制造依赖第三方，若第三方供应中断或减少，业务和运营可能受不利影响[91] - 公司面临产品责任风险，目前有产品和临床试验责任保险，但不能保证索赔不超过保险限额或保险能以合理条款持续获得[171] - 公司普通股投资风险高，业务面临诸多风险，包括临床阶段亏损、产品研发和审批困难、依赖第三方供应商等[180] 产品研发与审批相关 - 公司向FDA提交IND后，若30天内FDA未提出安全问题或疑问，IND自动生效[134] - 为获得BLA批准，人体临床试验通常分三个阶段进行，可能会有重叠[135] - 提交BLA需向FDA支付高额申请用户费，除非获得豁免[138] - FDA对标准BLA申请的审查目标是受理后十个月，优先审查为六个月，但常因要求补充信息而延长[139] - 符合特定标准的新产品有资格获得快速通道指定，提交BLA后可能获得优先审查和滚动审查[142] - 治疗严重或危及生命疾病的产品若有初步临床证据显示优于现有疗法，可获得突破性疗法指定[143] - 有潜力显著改善严重疾病治疗的产品有资格获得优先审查，含新分子实体的产品FDA目标是在60天提交日期后的六个月内采取行动[144] - 孤儿药指治疗美国少于20万患者的疾病或虽超20万但开发成本无法从美国销售收回的药物，获批首个适应症可获7年独家批准权[149][150] - 生物类似药申请需在参照产品首次获FDA许可4年后提交，获批需在12年后，期间若有完整BLA获批可竞争销售[157] - 公司产品获FDA批准后受持续监管，变更需先获FDA审查批准，还有年度计划费用[152] - 若不遵守监管要求，FDA可撤回批准，产品可能面临限制、召回、罚款等后果[153] - 公司营销宣传需符合FDA批准，违规可能面临宣传、罚款、刑事处罚等[154] - 公司受多项医疗法规约束，违规会面临民事、刑事、行政等处罚[159][161] 产品销售与市场情况 - 产品销售依赖第三方支付方覆盖和报销情况，决策因计划而异，过程耗时且成本高[162] - 医生监督下使用的产品获覆盖和报销难，因价格高且可能无单独报销[163] - 政府实施成本控制计划，第三方支付方质疑产品价格、必要性等，可能限制销售[164] - 美国和部分外国考虑或实施医疗改革，制药行业受联邦和州立法影响大[165][166] 临床研究相关风险与挑战 - 公司产品候选药物均处于临床开发阶段，预计几年内难以产生收入，成功取决于多项因素，如完成临床前研究、获得监管批准等[190][191] - 免疫疗法至少三年内不太可能上市，FDA和其他监管机构审批时间不可预测，通常需要数年[194] - 公司未向FDA提交过生物制品许可申请（BLA），产品候选药物的新颖性会增加获得监管批准的难度[195] - 临床研究可能因多种原因延迟，如资金不足、招募患者困难、CRO表现受疫情影响等[198][200] - 临床研究和试验成本高昂，公司产品候选药物的制造成本可能很高，且实际成本可能高于初始估计[202] - 2019年第四季度，FDA对公司MT - 401治疗移植后AML的IND实施临床搁置，2021年1月解除搁置[203] - 2019年11月，公司基于独立数据安全监测委员会（DSMB）的中期结果审查，暂停TPIV200治疗铂敏感晚期卵巢癌的2期临床试验[203] - 临床研究运营可能受到监管检查，若不符合要求，可能导致试验暂停、罚款、禁止开展试验等后果[204] - 早期临床前和临床试验结果可能无法预测后期临床试验结果，产品候选药物在后期试验中可能遭遇重大挫折[205] - 公司产品候选药物相关假设基于早期有限临床试验和当前制造工艺，可能被证明是错误的[207] - 公司若未在预期时间内实现预计的开发目标，产品商业化可能会延迟[208] - 公司未来临床试验可能因多种原因在患者招募方面遇到困难，导致成本增加或影响试验结果[209] - 公司临床前研究和临床试验可能无法证明产品候选药物的安全性和有效性，导致监管批准和商业化延迟或受阻[210] - 产品候选药物的副作用或给药过程等相关程序导致的不良事件，可能使临床试验暂停或终止，影响产品商业前景[212] - 若产品候选药物在临床试验中出现副作用或意外特征，公司可能需放弃或限制其开发[213] - 若已获批产品出现不良副作用，可能导致公司无法获得或维持市场认可，损害业务[214] 罕见病与孤儿药定义 - 美国罕见病是指影响少于20万个体的疾病或状况，或影响超20万个体但开发和销售成本无法从美国销售中收回的疾病或状况[215] - 获得孤儿药指定的产品首次获FDA批准后，可获得七年的孤儿药独家批准权[215]

文章核心观点 Marker Therapeutics公司总裁兼首席执行官Juan Vera博士将在H.C. Wainwright第3届年度细胞疗法虚拟会议上介绍公司技术和临床进展 [1][2] 会议信息 - 会议名称为H.C. Wainwright第3届年度细胞疗法虚拟会议 [3] - 会议时间为2025年2月25日下午3:30（美国东部时间） [2][3] - 会议形式为线上会议 [3] - 注册链接为https://hcwevents.com/celltherapy/ ，注册者可在会议当天通过活动门户访问演讲内容 [3] 公司介绍 - Marker Therapeutics是一家位于美国得克萨斯州休斯顿的临床阶段免疫肿瘤公司，专注于开发用于治疗血液系统恶性肿瘤和实体瘤的下一代T细胞免疫疗法 [4] - 公司在贝勒医学院成立，其自体和异体MAR - T细胞产品在涉及200多名不同血液和实体瘤患者的临床试验中耐受性良好，并显示出持久的临床反应 [4] - 公司目标是将新型T细胞疗法推向市场并改善患者预后，为此注重保留财务资源和追求卓越运营，其独特T细胞平台获得美国州和联邦癌症研究机构的非稀释性资金支持 [4] 联系方式 - 投资者可联系TIBEREND STRATEGIC ADVISORS, INC.的Jonathan Nugent，电话205 - 566 - 3026，邮箱jnugent@tiberend.com [7] 邮件订阅 - 可访问https://www.markertherapeutics.com/email - alerts 订阅公司未来新闻稿 [5]