新型CETP抑制剂obicetrapib的临床开发和商业化 - 公司正在开发一种新型口服低剂量胆固醇酯转移蛋白(CETP)抑制剂obicetrapib,用于降低低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)[74] - 在多项3期临床试验中,obicetrapib单药或与依折麦布联合使用,作为辅助疗法降低LDL-C,显示出良好的疗效和安全性[74] - 公司正在进行一项心血管结局试验(CVOT)来进一步证实obicetrapib降低LDL-C的心血管获益[74] - 公司已与Menarini公司达成合作,授予其在大部分欧洲国家销售obicetrapib的独家权利[74] - 公司于2024年6月获得了obicetrapib成分专利,预计可提供至2043年7月的专利保护[78] - 公司已完成TANDEM III期临床试验的患者入组,预计2025年第一季度公布试验结果[79] - 公司2024年7月公布了BROOKLYN III期临床试验的积极结果,obicetrapib组较安慰剂组显著降低LDL-C[79] 财务表现 - 2024年第二季度收入为2.3百万美元，同比增长33%[89] - 2024年第二季度研发费用为38.4百万美元，同比增加12%，主要由于临床试验费用增加[90,91] - 2024年第二季度销售及管理费用为16.5百万美元，同比增加67%，主要由于人员费用和营销费用增加[93,94] - 2024年第二季度利息收入为4.9百万美元，同比增加6%[95] - 2024年第二季度公允价值变动收益为9.7百万美元，而2023年同期为亏损0.4百万美元[96] - 2024年上半年收入为3.7百万美元，同比下降64%，主要由于2023年上半年确认了临床里程碑收入[102] - 2024年上半年研发费用为80.8百万美元，同比增加8%，主要由于临床试验费用增加[103,104] - 2024年上半年销售及管理费用为30.9百万美元，同比增加73%，主要由于人员费用和营销费用增加[105,106] - 2024年上半年利息收入为8.0百万美元，同比增加43%[107] - 2024年上半年公允价值变动亏损为29.3百万美元，而2023年同期为亏损6.5百万美元[108] 资本运作 - 完成公开发行5,871,909股普通股,每股发行价格19.00美元,同时向部分投资者发行4,736,841份预付款认股权证,每份认股权证发行价格18.9999美元[113] - 与Cowen and Company, LLC签订销售协议,可发行并出售最高150百万美元的普通股[114] - 与Menarini签订独家许可协议,Menarini支付1.15亿欧元的首付款,并承诺提供2.75亿欧元的研发资金,公司有资格获得最高8.63亿欧元的里程碑付款[115] - 1,317,069份认股权证以每股11.50美元的行权价格被行权,产生1.34亿美元的总收益[116] - 公司在2024年6月30日的现金余额为4.31亿美元,经营活动产生的净现金流出为1.086亿美元[118][119] - 公司与第三方签订的服务协议中,在2024年6月30日有最高1.51亿美元的取消费用[122]

财务状况 - 公司在2024年第二季度现金储备为4.307亿美元[11] - 公司现金余额为4.31亿美元，较上年末增加9,026万美元[26] - 公司发行新股及认股权筹集资金1.9亿美元，扣除发行费用后净额为1.9亿美元[26] - 公司行使认股权筹集资金1,342万美元[26] - 公司行使股票期权筹集资金44万美元[26] - 公司支付与股票期权行权相关的预扣税989万美元[26] 经营情况 - 公司在2024年第二季度的研发费用为3840万美元[12] - 公司在2024年第二季度的销售、一般及管理费用为1650万美元[12] - 公司在2024年第二季度的净亏损为3900万美元[12] - 研发费用为8.08亿美元，较上年同期增加8,048万美元[21] - 销售、一般及管理费用为3.09亿美元，较上年同期增加1,301万美元[21] - 公司获得的利息收入为7,953万美元，较上年同期增加2,397万美元[21] - 公司衍生工具负债公允价值变动产生的收益为2.93亿美元[21] - 公司外汇损失为3,412万美元[21] 临床试验进展 - 公司宣布了BROOKLYN III期临床试验的阳性结果,主要终点指标达到统计学显著性,安全性与安慰剂组相当[7][8] - 公司完成了TANDEM III期临床试验的患者入组,预计2025年第一季度公布结果[3] - 公司计划在2024年第四季度公布BROADWAY III期临床试验的结果[10] - 公司启动了REMBRANDT III期临床试验,评估obicetrapib和依折麦布的固定剂量组合对冠状动脉粥样硬化斑块的影响[8] - 公司完成了PREVAIL心血管结局试验的患者入组,共入组9500多名患者[13] 知识产权保护 - 公司获得了一项延长至2043年的新成分专利,为obicetrapib提供了知识产权保护[6]

文章核心观点 - 新阿姆斯特丹制药公司公布3期BROOKLYN临床试验积极顶线数据，显示obicetrapib能显著降低LDL - C水平且耐受性良好，有望为心血管疾病患者提供新治疗选择 [1][2][5] 试验结果 - BROOKLYN试验达到主要终点，第84天LDL - C的LS均值较安慰剂降低36.3%（p < 0.0001），第365天降低41.5%（p < 0.0001） [1][2] - 其他生物标志物如HDL - C、非HDL - C、Lp(a)和ApoB的降低有统计学意义，与此前临床试验数据一致 [2] - 51%的患者LDL - C水平降至70 mg/dl以下 [3] - obicetrapib耐受性良好，安全结果与安慰剂相当，无血压升高情况；obicetrapib组治疗中断率为7.6%，安慰剂组为14.4% [3] - 安慰剂组和obicetrapib组在各类不良事件发生率上有差异，如任何TEAEs发生率安慰剂组为70.3%，obicetrapib组为63.7% [4] 试验设计 - 52周、全球、关键、3期、随机、双盲、安慰剂对照多中心研究，评估10 mg obicetrapib与安慰剂作为最大耐受降脂疗法辅助治疗HeFH患者的疗效和安全性 [7] - 研究在北美、欧洲和非洲进行，354名患者按2:1随机接受10 mg obicetrapib或安慰剂，每日口服一次，可与食物同服 [7] - 主要终点是84天后obicetrapib 10 mg与安慰剂相比LDL - C从基线的百分比变化；次要终点包括84天后HDL - C、非HDL - C、ApoB和Lp(a)从基线的百分比变化 [8] 公司计划 - 公司计划在即将召开的医学会议上展示BROOKLYN的完整结果，并在主要医学期刊上发表数据 [6] - 公司预计2024年第四季度公布BROADWAY试验顶线数据，2025年第一季度公布TANDEM试验顶线数据 [5][11] 公司项目 - 公司全球关键3期临床开发计划包括四项研究，涉及超12250名患者，三项针对obicetrapib单药治疗，一项针对obicetrapib和依折麦布的固定剂量组合 [11] 药物介绍 - obicetrapib是新型口服低剂量CETP抑制剂，公司多项试验显示其有显著降LDL效果且副作用与安慰剂相似 [12] - 欧洲心血管疾病方面obicetrapib单药或与依折麦布固定剂量组合的商业化权利已独家授予美纳里尼集团 [12] 公司概况 - 新阿姆斯特丹制药是后期临床生物制药公司，致力于为代谢疾病患者提供安全、耐受性好且方便的LDL降低疗法 [13] 会议信息 - 公司将于美国东部时间今天上午8:30举办网络直播和电话会议，回顾BROOKLYN试验顶线结果 [1][9]

文章核心观点 新阿姆斯特丹制药公司将于2024年7月29日公布其3期布鲁克林临床试验的 topline 数据，并将举办网络直播和电话会议回顾结果 [1][2] 公司信息 - 新阿姆斯特丹制药是一家后期临床生物制药公司，致力于为心血管疾病风险且低密度脂蛋白胆固醇升高、现有疗法效果不佳或耐受性差的患者开发口服非他汀类药物 [1] - 公司使命是改善代谢疾病患者的护理，满足对安全、耐受性好且方便的低密度脂蛋白降低疗法的未满足需求 [5] - 公司正在多项3期研究中研究 obicetrapib 作为降低低密度脂蛋白胆固醇的疗法，单独使用或与依折麦布固定剂量组合，作为他汀类药物疗法的辅助手段 [5] 会议信息 - 公司将于2024年7月29日上午8:30举办网络直播和电话会议回顾布鲁克林试验的 topline 结果 [2] - 参与者可在此处注册参加网络直播，直播将在公司网站投资者关系页面的“活动”部分提供 [2] - 电话参会者需提前在此处注册，注册后将收到确认邮件，包含拨入号码、唯一密码和注册 ID 等信息，建议提前10分钟加入 [4] - 网络直播的存档回放将在公司网站上提供 [4] 联系方式 - 公司联系人：Matthew Philippe，电话1 - 917 - 882 - 7512，邮箱 matthew.philippe@newamsterdampharma.com [4] - 投资者联系人：Precision AQ 代表公司，Austin Murtagh，电话1 - 212 - 698 - 8696，邮箱 austin.murtagh@precisionaq.com [4] - 媒体联系人：Spectrum Science 代表公司，Bryan Blatstein，电话1 - 917 - 714 - 2609，邮箱 bblatstein@spectrumscience.com [6]

文章核心观点 新阿姆斯特丹制药公司宣布将于2024年7月29日公布其3期布鲁克林临床试验的顶线数据，并将举办网络直播和电话会议回顾结果 [1][2] 公司信息 - 新阿姆斯特丹制药是一家后期临床生物制药公司，致力于为心血管疾病风险且低密度脂蛋白胆固醇升高、现有疗法效果不佳或耐受性差的患者开发口服非他汀类药物 [1] - 公司使命是改善代谢疾病患者的护理，满足安全、耐受性好且方便的降低低密度脂蛋白疗法的未满足需求 [5] - 公司正在多项3期研究中调查口服、低剂量、每日一次的CETP抑制剂obicetrapib单独或与依折麦布固定剂量组合作为降低低密度脂蛋白胆固醇疗法，作为他汀类药物疗法的辅助手段 [5] 会议信息 - 公司将于2024年7月29日上午8点30分举办网络直播和电话会议，回顾布鲁克林试验的顶线结果 [2] - 参与者可在此处注册参加网络直播，直播将在公司网站投资者关系页面的“活动”部分提供 [2] - 若通过电话参与需提前在此处注册，注册后将收到确认邮件，包含拨入号码、唯一密码和注册人ID，建议提前10分钟加入 [4] - 网络直播的存档回放将在公司网站上提供 [4] 联系方式 - 公司联系人：Matthew Philippe，电话1 - 917 - 882 - 7512，邮箱matthew.philippe@newamsterdampharma.com [4] - 投资者联系人：Precision AQ代表公司，Austin Murtagh，电话1 - 212 - 698 - 8696，邮箱austin.murtagh@precisionaq.com [4] - 媒体联系人：Spectrum Science代表公司，Bryan Blatstein，电话1 - 917 - 714 - 2609，邮箱bblatstein@spectrumscience.com [6]

文章核心观点 - 新阿姆斯特丹制药公司宣布关键3期TANDEM临床试验患者入组完成，有望为血脂异常患者带来每日一次的简单便捷片剂，公司期待2025年第一季度分享TANDEM研究的 topline 数据 [1][6] 公司信息 - 新阿姆斯特丹制药是一家后期临床生物制药公司，致力于为心血管疾病风险且低密度脂蛋白胆固醇（LDL - C）升高、现有疗法效果不佳或耐受性差的患者开发口服非他汀类药物 [3][6] - 公司使命是改善代谢疾病患者的护理，填补安全、耐受性好且方便的LDL降低疗法的重大未满足需求 [3] 产品信息 - Obicetrapib是一种新型口服低剂量CETP抑制剂，公司正在开发该药物以克服当前LDL降低疗法的局限性 [2] - 在公司的多项2期试验中，观察到Obicetrapib具有显著的LDL降低效果，且副作用与安慰剂相似 [2] 临床试验情况 TANDEM试验 - 该试验评估Obicetrapib加依折麦布固定剂量组合（FDC）对杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）和/或动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）或有多个ASCVD风险因素的成年患者的疗效，这些患者尽管接受了最大耐受的脂质调节疗法，但LDL - C仍未得到充分控制 [6] - 双盲、安慰剂对照的3期TANDEM临床试验入组了407名HeFH和/或ASCVD或ASCVD风险等同患者，基线LDL - C至少为70 mg/dL [7] - 试验主要目标是评估10 mg Obicetrapib和10 mg依折麦布FDC与10 mg依折麦布、10 mg Obicetrapib单药疗法及安慰剂相比，对LDL - C水平从基线变化的影响；次要目标包括评估FDC对脂蛋白(a)、载脂蛋白B和非高密度脂蛋白胆固醇的影响，还将评估FDC的安全性和耐受性 [7] 其他试验 - 公司还开展了BROADWAY、BROOKLYN、PREVAIL等3期试验，BROADWAY于2022年1月开始入组患者，2023年7月完成入组；BROOKLYN于2022年7月开始入组，2023年4月完成入组；PREVAIL于2022年3月开始，2024年4月完成入组，随机分配了超过9500名患者 [2] - BROADWAY和BROOKLYN试验评估Obicetrapib作为单药疗法辅助最大耐受的脂质降低疗法为CVD患者提供额外的LDL降低效果；PREVAIL试验旨在评估Obicetrapib减少主要不良心血管事件发生的潜力 [2]

文章核心观点 公司宣布关键3期TANDEM临床试验完成患者入组，有望推进obicetrapib后期临床开发，为血脂异常患者提供治疗方案，预计2025年第一季度公布TANDEM研究的 topline数据 [1][2] 分组1：TANDEM临床试验情况 - 完成对患有杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）和/或动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）或有多个ASCVD风险因素、尽管使用最大耐受调脂疗法但LDL - C仍未得到充分控制的成年患者的入组 [1] - 入组407名HeFH和/或ASCVD或ASCVD风险等同者，基线LDL - C至少为70 mg/dL [2] - 主要目标是评估10 mg obicetrapib和10 mg依折麦布固定剂量组合（FDC）与10 mg依折麦布、10 mg obicetrapib单药治疗及安慰剂相比，对LDL - C水平从基线变化的影响 [2] - 次要目标包括评估FDC对脂蛋白(a)（Lp(a)）、载脂蛋白B（ApoB）和非高密度脂蛋白胆固醇（non - HDL - C）的影响，还将评估FDC的安全性和耐受性 [2] 分组2：公司对临床试验的看法 - 完成TANDEM试验入组是推进obicetrapib后期临床开发的重要一步，有望为数百万血脂异常患者提供每日一次的简单方便片剂 [2] - 四项正在进行的关键3期研究（BROOKLYN、BROADWAY、PREVAIL和TANDEM）的积极入组趋势，反映医生和患者对临床试验的兴趣，体现公司CETP抑制剂的潜力 [2] - 期待在2025年第一季度分享TANDEM研究的 topline数据 [2] 分组3：行业专家看法 - 心血管疾病是重大全球健康问题，他汀类和依折麦布虽为高心血管风险高胆固醇患者的标准疗法，但仍有相当比例患者难以达到目标LDL - C水平 [3] - 基于现有临床数据和与依折麦布联用的协同效应，obicetrapib若获批，有望在降脂和心血管疾病治疗领域发挥关键作用 [3] 分组4：Obicetrapib相关情况 - 是新型口服低剂量CETP抑制剂，旨在克服现有LDL降低疗法的局限性 [4] - 在公司的4项2期试验（ROSE2、TULIP、ROSE和OCEAN）中，观察到有显著LDL降低效果，副作用与安慰剂相似 [4] - 公司开展3项关键3期试验，BROADWAY和BROOKLYN评估其作为单药疗法，TANDEM评估其与依折麦布的固定剂量组合 [4] - 2022年1月开始BROADWAY患者入组，2022年7月开始BROOKLYN入组，2024年3月开始TANDEM入组；分别于2023年4月、7月和2024年7月完成入组 [4] - 2022年3月启动3期PREVAIL心血管结局试验，评估其降低主要不良心血管事件发生率的潜力，2024年4月完成入组，随机分配超9500名患者 [4] 分组5：公司情况 - 是后期临床生物制药公司，使命是改善代谢疾病患者的治疗，满足对安全、耐受性好且方便的LDL降低疗法的未满足需求 [5] - 在多项3期研究中，研究口服、低剂量、每日一次的CETP抑制剂obicetrapib单独或与依折麦布的固定剂量组合，作为他汀类疗法的辅助LDL - C降低疗法 [6]

文章核心观点 - 新阿姆斯特丹制药公司将在欧洲动脉粥样硬化学会第92届大会和美国国家脂质协会2024年科学会议上展示奥比西曲匹布的临床和临床前数据，该药物有望成为治疗高胆固醇血症的新型口服低剂量疗法，公司还在推进多项相关临床试验 [1] 会议信息 欧洲动脉粥样硬化学会第92届大会（2024年5月26 - 29日，法国里昂） - 《奥比西曲匹布治疗在OCEAN和ROSE2研究中增加前β1高密度脂蛋白和脂溶性抗氧化剂》，于5月27日14:42 - 14:49 CET在7号站进行口头报告 [2] - 《奥比西曲匹布在高强度他汀类药物基础上显著降低脂蛋白(a)》，于5月28日14:12 - 14:19 CET在8号站进行口头报告 [2] - 《奥比西曲匹布单独使用及与依折麦布联合使用通过增强低密度脂蛋白受体介导的极低密度脂蛋白清除和增加粪便净固醇排泄降低非高密度脂蛋白胆固醇（在APOE*3 - 莱顿.CETP小鼠中）》，于5月28日15:17 - 15:24 CET在3号站进行口头报告 [2] - 《奥比西曲匹布单独使用及与依折麦布联合使用降低APOE*3 - 莱顿.CETP小鼠的动脉粥样硬化病变大小和严重程度》，于5月28日15:24 - 15:31 CET在3号站进行口头报告 [2] - 《奥比西曲匹布不在脂肪组织中蓄积：来自人类和非人灵长类动物研究的结果》，于5月27 - 28日进行展板展示 [2] 美国国家脂质协会2024年科学会议（2024年5月30 - 6月2日，美国内华达州拉斯维加斯） - 《奥比西曲匹布在高强度他汀类药物基础上显著降低脂蛋白(a)》，摘要/海报编号128，于5月31日14:30 - 14:55 PT在海报厅30号监视器展示 [3] - 《奥比西曲匹布和依折麦布对循环低密度脂蛋白颗粒的协同作用》，摘要/海报编号138，于5月31日14:30 - 14:55 PT在海报厅22号监视器展示 [3] - 《奥比西曲匹布不在脂肪组织中蓄积：来自人类和非人灵长类动物研究的结果》，摘要/海报编号127，于5月31日14:30 - 14:55 PT在海报厅18号监视器展示 [4] - 《奥比西曲匹布治疗在OCEAN和ROSE2研究中增加前β1高密度脂蛋白和脂溶性抗氧化剂》，摘要/海报编号140，于5月31日14:30 - 14:55 PT在海报厅15号监视器展示 [4] - 《评估接受他汀类药物治疗的动脉粥样硬化性心血管疾病患者或有患病风险患者的未满足临床需求和医疗资源使用情况》，摘要/海报编号139，于5月31日14:30 - 14:55 PT在海报厅12号监视器展示 [4] - 《奥比西曲匹布单独使用及与依折麦布联合使用通过增强低密度脂蛋白受体介导的极低密度脂蛋白清除和增加粪便净固醇排泄降低非高密度脂蛋白胆固醇》，摘要/海报编号141，于6月1日11:05 - 11:55 PT进行V场口头报告 [4] 奥比西曲匹布介绍 - 奥比西曲匹布是一种新型口服低剂量胆固醇酯转运蛋白抑制剂，旨在克服当前降低低密度脂蛋白治疗的局限性 [5] - 在公司的多项2期试验中，观察到其有显著降低低密度脂蛋白的效果，且副作用与安慰剂相似 [5] - 公司正在进行3项3期关键试验，包括评估单药治疗的BROADWAY和BROOKLYN试验，以及评估与依折麦布固定剂量组合的TANDEM试验，还开展了评估降低主要不良心血管事件的PREVAIL试验，已完成PREVAIL试验超9500名患者的入组 [5] 新阿姆斯特丹制药公司介绍 - 新阿姆斯特丹制药公司是一家后期临床生物制药公司，致力于改善代谢疾病患者的治疗，满足对安全、耐受性好且方便的降低低密度脂蛋白疗法的需求 [6] - 公司在多项3期研究中，研究奥比西曲匹布单独或与依折麦布固定剂量组合作为降低低密度脂蛋白胆固醇的疗法，用于现有疗法效果不佳或耐受性差的心血管疾病风险患者 [6] 临床试验进度 - 预计2024年第三季度公布BROOKLYN试验（杂合子家族性高胆固醇血症）的顶线数据，2024年第四季度公布BROADWAY试验（动脉粥样硬化性心血管疾病）的顶线数据 [1] - BROADWAY试验于2022年1月开始入组患者，2023年7月完成入组；BROOKLYN试验于2022年7月开始入组，2023年4月完成入组；TANDEM试验于2024年3月开始入组；PREVAIL试验于2022年3月开始，2024年4月完成超9500名患者的入组 [5]

临床试验进展 - 公司在3期PREVAIL全球心血管结局试验中招募了超9500名患者[1] - 预计2024年第三季度公布3期BROOKLYN试验的顶线数据，第四季度公布3期BROADWAY试验的顶线数据[1] - 3期TANDEM试验已对首批患者给药，预计2025年第一季度公布顶线数据[1] 公司活动安排 - 公司将于2024年5月16日上午9点在纽约市举办研发活动[1] 股权增发情况 - 2024年2月，公司完成5871909股普通股和4736841份预融资认股权证的增发，净收益1.9亿美元[8] 现金情况变化 - 截至2024年3月31日，公司现金为4.811亿美元，较2023年12月31日的3.405亿美元有所增加[16] - 截至2024年3月31日，公司现金为481,147千美元，较2023年12月31日的340,450千美元增长41.32%[31] 收入情况变化 - 2024年第一季度公司收入为140万美元，较2023年同期的860万美元有所下降[18] - 2024年第一季度公司营收为1,401千美元，较2023年同期的8,629千美元下降83.76%[32] 研发费用情况变化 - 2024年第一季度研发费用为4240万美元，较2023年同期的4040万美元有所增加[19] 销售、一般和行政费用情况变化 - 2024年第一季度销售、一般和行政费用为1450万美元，较2023年同期的810万美元有所增加[20] 净亏损及每股亏损情况变化 - 2024年第一季度净亏损为9380万美元，摊薄后每股亏损1.06美元，而2023年同期净亏损为4200万美元，摊薄后每股亏损0.51美元[21] - 2024年第一季度公司净亏损为93,767千美元，较2023年同期的42,018千美元扩大123.16%[32] - 2024年第一季度公司基本和摊薄后每股净亏损为1.06美元，2023年同期为0.51美元[32] 运营亏损情况变化 - 2024年第一季度公司运营亏损为55,482千美元，较2023年同期的39,853千美元扩大39.22%[32] 普通股数量变化 - 截至2024年3月31日，公司发行并流通的普通股为89,720,836股，较2023年12月31日的82,469,768股增加8.79%[31] 经营活动净现金使用量变化 - 2024年第一季度公司经营活动净现金使用量为54,602千美元，较2023年同期的31,863千美元增加71.37%[34] 投资活动净现金使用量变化 - 2024年第一季度公司投资活动净现金使用量为385千美元，较2023年同期的7千美元增加5328.57%[34] 融资活动净现金流入变化 - 2024年第一季度公司融资活动净现金流入为198,180千美元，较2023年同期的2,392千美元增加8185.12%[34] 现金净增加情况变化 - 2024年第一季度公司现金净增加143,193千美元，而2023年同期净减少29,478千美元[34]

财务数据关键指标变化 - 截至2024年3月31日，公司现金为4.811亿美元，较2023年12月31日的3.405亿美元有所增加[63] - 截至2024年3月31日，公司外汇风险净敞口为9830万美元，较2023年12月31日的1.143亿美元有所减少[74] - 2024年第一季度营收140万美元，较2023年同期的860万美元减少720万美元，降幅84%[76] - 2024年第一季度研发费用4240万美元，较2023年同期的4040万美元增加200万美元，增幅5%[78] - 2024年第一季度销售、一般和行政费用1450万美元，较2023年同期的810万美元增加640万美元，增幅79%[79] - 2024年第一季度利息收入310万美元，较2023年同期的90万美元增加220万美元，增幅227%[81] - 2024年第一季度公允价值变动 - 或有对价和认股权证损失3900万美元，2023年同期损失620万美元[82] - 2024年第一季度外汇损益损失240万美元，2023年同期收益310万美元[83] - 2024年第一季度亏损9380万美元，较2023年同期的4200万美元增加5180万美元[84] - 截至2024年3月31日，公司累计亏损4.107亿美元，现金为4.811亿美元[85] - 2024年第一季度，经营活动净现金使用量为5460万美元，较2023年同期增加2270万美元[90] - 截至2024年3月31日，第三方服务协议的预计最大付款额为1年内到期1490万美元，1年以上到期430万美元，公司现金4.811亿美元足以支付这些债务[93] - 截至2024年3月31日，公司净外汇风险敞口为9830万美元，主要与欧元有关，假设汇率变动1%，将导致综合运营报表中未来收益潜在变动约90万美元[101] - 截至2024年3月31日，衍生认股权证负债和衍生或有对价负债的公允价值分别为3310万美元和1650万美元，NAMSW市场价格变动1%将使衍生认股权证负债价值变动0.3万美元，NAMS市场价格变动1%将使衍生或有对价负债价值变动0.2万美元[103] 融资情况 - 2024年2月16日，公司完成公开发行，发行587.1909万股普通股和可购买473.6841万股普通股的预融资认股权证，净收益为1.9亿美元[64] - 2024年2月16日，公司后续发行所得净收益为1.9亿美元[86] 业务线临床试验进展 - 2024年3月12日，TANDEM 3期关键试验开始对第一名患者给药，预计在美国招募约400名基线LDL - C≥70 mg/dL的患者[65] - 2024年4月9日，PREVAIL 3期CVOT试验达到9000名患者的招募目标，最终随机分配了超过9500名患者[66] 收入来源与潜在收入 - 公司尚未从药品销售中获得收入，收入仅来自与Menarini的许可协议，2022年收到1.209亿美元，2024年第一季度确认140万美元相关收入[67] - Menarini可能支付2750万欧元，分两期支付，但因临床不确定性，初始不确认在交易价格中[67] 费用预期 - 公司预计研发费用会很高，用于推进obicetrapib临床试验和获得监管批准[70] - 因组织发展和商业准备，公司预计销售、一般和行政费用可能增加[72] 租赁费用 - 公司根据Naarden Lease协议，每年需支付租金4万欧元[94] - 公司根据Miami Lease协议，每年需支付租金6.9万至7.5万美元，该协议将于2024年10月31日到期[95] 内部控制情况 - 截至2024年3月31日，公司披露控制和程序因内部控制存在未整改的重大缺陷而无效，包括缺乏一致且有记录的风险评估程序和控制活动，以及未能维持足够的人员配置[105] - 公司管理层在审计委员会监督下，于2024年继续执行整改计划，包括进行详细风险评估、聘请会计资源、重新设计和记录关键流程和控制等[107] - 公司管理层仍在测试已实施的控制措施，并根据结果完善整改计划，认为已识别的重大缺陷尚未完全整改[108][109] - 截至2024年3月31日的三个月内，除正在进行的整改工作外，公司财务报告内部控制无重大变化[110] - 重大缺陷包括缺乏一致且有记录的风险评估程序和控制活动，以及未能维持足够人员以满足会计和报告要求[105] - 公司管理层认为本季度报告中的财务报表在所有重大方面均按照美国公认会计原则公允列报[106] - 2024年公司管理层继续执行整改计划，包括进行详细风险评估、聘请会计资源等多项措施[107] - 2023年实施的措施在2024年第一季度持续执行，管理层仍在测试已实施的控制并完善整改计划[108] - 管理层认为已识别的重大缺陷尚未完全整改，承诺在2024财年进一步加强内部控制环境[109] - 财务报告内部控制存在固有局限性，对有效性的评估预测存在风险[111] 法律诉讼与信用风险 - 公司未参与任何重大未决法律诉讼，但不时可能卷入日常业务中的法律程序[113] - 公司信用风险主要来自资金活动，运营活动信用风险有限，持有现金的银行有投资级信用评级[104] 亏损与递延税资产情况 - 公司有亏损历史，预计继续亏损，递延税资产被估值备抵完全抵消[75]