文章核心观点 - 新阿姆斯特丹制药公司将在2025年5月4 - 7日于英国格拉斯哥举行的欧洲动脉粥样硬化学会（EAS）第93届大会上展示新的临床和临床前数据，突出奥比西曲匹作为高胆固醇血症新型口服低剂量疗法的潜力 [1] 公司介绍 - 新阿姆斯特丹制药公司是一家后期临床生物制药公司，致力于改善代谢疾病患者的护理，满足安全、耐受性好且方便的降低低密度脂蛋白（LDL）疗法的未满足需求 [4] - 公司在多项3期试验中研究口服、低剂量、每日一次的CETP抑制剂奥比西曲匹，单独或与依折麦布固定剂量组合，作为降低LDL - C的疗法，用于现有疗法效果不佳或耐受性差的心血管疾病风险患者 [4] 会议展示信息 最新突破口头报告 - 《奥比西曲匹和依折麦布固定剂量组合降低LDL - C：一项3期随机试验》，于2025年5月5日星期三12:00 - 12:15 BST（7:00 - 7:15 AM ET）在威廉·哈维厅展示 [2] - 《高心血管风险患者中奥比西曲匹的安全性和有效性》，于2025年5月5日星期三12:15 - 12:30 BST（7:15 - 7:30 AM ET）在威廉·哈维厅展示 [2] 其他会议展示 - 《奥比西曲匹主要通过降低非HDL胆固醇减少动脉粥样硬化和血管炎症，改善病变稳定性并增强依折麦布的有益效果》，于2025年5月5日星期一1:58 - 2:05 PM BST（8:58 - 9:05 AM ET）在7号展位展示 [3] - 《奥比西曲匹单独或与依折麦布联合使用可增加胆固醇逆向转运，且不影响VLDL生成》，于2025年5月5日星期一2:05 - 2:12 PM BST（9:05 - 9:12 AM ET）在7号展位展示 [3] - 《低剂量奥比西曲匹显著增加HDL亚组分中亲脂性抗氧化剂、载脂蛋白E和S1P的浓度》，于2025年5月5日星期一2:19 - 2:26 PM BST（9:19 - 9:26 AM ET）在4号展位展示 [3] - 《奥比西曲匹显著增加血浆和高密度脂蛋白（HDL）中亲脂性抗氧化剂的水平》，于2025年5月5日星期一3:17 - 3:24 PM BST（10:17 - 10:24 AM ET）在3号展位展示 [3] - 《奥比西曲匹与中剂量他汀类药物联合使用的有效性和安全性》，于2025年5月5日星期一和5月6日星期二17:20 - 18:50 BST（12:17 - 13:24 PM ET）在展览厅246号海报板展示 [3] - 《胆固醇酯转运蛋白抑制的安全性和有效性：从遗传学研究到结局试验》，于2025年5月7日星期三12:20 - 12:30 PM BST（7:17 - 8:24 AM ET）在詹姆斯·布莱克厅展示 [4] 联系方式 公司联系 - 马修·菲利普，电话1 - 917 - 882 - 7512，邮箱matthew.philippe@newamsterdampharma.com [5] 媒体联系 - 代表新阿姆斯特丹的Spectrum Science，贾里德·利迪，电话1 - 856 - 803 - 7855，邮箱jleady@spectrumscience.com [5] 投资者联系 - 代表新阿姆斯特丹的Precision AQ，奥斯汀·穆尔塔格，电话1 - 212 - 698 - 8696，邮箱austin.murtagh@precisionaq.com [5]

文章核心观点 - 新阿姆斯特丹制药公司宣布任命阿黛尔·古尔福为董事会独立董事，其丰富经验将助力公司潜在产品的商业推广 [1][2] 公司动态 - 新阿姆斯特丹制药公司宣布任命阿黛尔·古尔福为董事会独立董事 [1] - 公司正为明年奥比西曲匹的潜在上市做准备 [2] 新董事背景 - 阿黛尔·古尔福是资深制药行业领导者，有超三十年医疗行业经验，擅长全球战略、运营领导和多款畅销药商业化 [1] - 她近期担任住友制药美国公司生物制药商业部门首席执行官，此前在多家公司担任重要职务，曾助力多款品牌药的推出和增长，在辉瑞美国初级保健业务部门创造超120亿美元收入 [2] - 她还担任泰拉生物科学公司和恩普公司的董事会董事，以及麻省总医院布莱根妇女医院创新增长委员会成员，拥有生物学学士学位和市场营销工商管理硕士学位 [3] 各方表态 - 公司首席执行官迈克尔·戴维森博士表示欢迎阿黛尔加入董事会，认为其经验对公司制定商业战略和建立基础设施至关重要 [2] - 阿黛尔·古尔福称很高兴加入公司董事会，认为公司进展令人印象深刻，有望对心血管疾病治疗模式产生重大影响 [4] 公司概况 - 新阿姆斯特丹制药公司是一家后期临床生物制药公司，致力于改善心血管代谢疾病患者的护理，满足对安全、耐受性好且方便的低密度脂蛋白胆固醇（LDL - C）降低疗法的未满足需求 [5] - 公司在多项3期试验中研究了奥比西曲匹，作为LDL - C降低疗法用于有心血管疾病风险且LDL - C升高的患者 [5]

公司近期活动 - 公司首席财务官Ian Somaiya将于2025年4月7日美国东部时间中午12:45参加Needham第24届年度虚拟医疗大会的炉边谈话[1] 公司业务与产品管线 - 公司是一家专注于心血管疾病风险的晚期临床生物制药公司 致力于为现有疗法疗效不足或耐受性不佳的患者开发口服非他汀类药物[1] - 公司使命是为现有疗法不足或耐受性不佳的代谢疾病人群改善患者护理 旨在满足市场对安全、耐受性好且便捷的降LDL-C疗法的显著未满足需求[3] - 核心产品obicetrapib是一种口服、低剂量、每日一次的血脂转运蛋白抑制剂 正在多项三期临床试验中进行研究 可单独使用或与依折麦布组成固定剂量复方制剂 作为他汀类疗法的辅助治疗[3]

公司概况 - NewAmsterdam Pharma是一家生物技术公司 专注于开发心血管风险相关适应症的领先资产obicetrapib [1] - obicetrapib是潜在同类最佳的二代CETP抑制剂 [1] 行业背景 - 生物科技行业存在高风险高回报特性 投资者关注具有重大科学潜力的冷门标的 [1] - 半导体、矿业与生物科技被视为具有显著增长潜力的三大重点领域 [1] 产品管线 - 核心产品obicetrapib针对多种心血管适应症布局 体现差异化开发策略 [1] 投资策略 - 投资组合涵盖从超大盘到微盘的全市值范围 美国市场为高风险配置主要区域 [1] - 采用巴菲特价值投资理念 但更倾向应用于高风险成长型标的 [1] 技术定位 - 第二代CETP抑制剂技术路线显示公司在心血管代谢疾病领域的创新布局 [1]

公司分析 - NewAmsterdam Pharma Company N V (NASDAQ: NAMS) 目前市场关注度较低 但拥有生物科技领域最优秀的心血管疾病后期研发管线之一 [1] - 当前市场焦点主要集中在GLP-1类药物及其潜在影响上 但该公司在心血管领域的创新管线被严重低估 [1] 行业趋势 - 生物科技行业正处于高速增长阶段 特别是心血管疾病治疗领域存在巨大发展潜力 [1] - 创新技术和前瞻性企业在该行业具有显著优势 能够带来超额回报 [1] 投资策略 - 高增长型企业 尤其是处于指数级扩张领域的公司 具有显著投资价值 [1] - 结合基本面分析和未来趋势预测的方法 适用于生物科技等创新驱动型行业 [1] - 颠覆性技术创新是获得超额回报的关键因素 [1]

财务数据关键指标变化 - 截至2024年12月31日，公司现金及现金等价物为7.717亿美元，较2023年12月31日的3.405亿美元有所增加[570] - 2024年营收为4560万美元，较2023年的1410万美元增加3150万美元，增幅223.4%[588][589] - 2024年研发费用为1.514亿美元，较2023年的1.594亿美元减少800万美元，降幅5.0%[590] - 2024年销售、一般和行政费用为7040万美元，较2023年的3760万美元增加3280万美元，增幅87.2%[591] - 2024年利息收入为1690万美元，较2023年的1130万美元增加560万美元[591] - 2024年或有对价公允价值变动损失为3700万美元，2023年为30万美元，实现或有对价里程碑的估计概率从40%升至100%[592] - 2024年认股权证公允价值变动损失为3860万美元，较2023年的1000万美元有所增加[593] - 2024年外汇净损益为亏损660万美元，2023年为收益510万美元[593] - 2024年年度亏损为2.416亿美元，较2023年的1.769亿美元增加6470万美元[595] - 截至2024年12月31日，公司累计亏损5.586亿美元，现金及现金等价物为7.717亿美元[598][600] - 2024年、2023年和2022年经营活动净现金分别为 -1.58564亿美元、 -1.41218亿美元和1066.5万美元；投资活动净现金分别为 -6284.8万美元、 -2.4万美元和 -221万美元；融资活动净现金分别为6.59507亿美元、891.2万美元和3.91905亿美元[612] - 2024年经营活动净现金使用量较2023年增加1740万美元，投资活动净现金使用量增加6280万美元，融资活动净现金增加6.506亿美元[613][614][615] - 截至2024年12月31日，公司净外汇风险敞口为1.086亿美元，主要与欧元有关；假设汇率变动1%，综合运营报表中未来收益可能变动约110万美元[628] - 截至2024年12月31日，衍生认股权证负债和衍生或有对价负债的公允价值分别为3750万美元和4480万美元；假设相关证券市场价格变动1%，对应负债价值将变动40万美元[630] 融资情况 - 2024年12月13日，公司完成后续公开发行，净收益为4.534亿美元[571] - 2024年12月和2月的后续发行分别获得净收益4.534亿美元和1.900亿美元[603][604] - 2022年7月公司签订业务合并协议，11月22日完成合并；同时进行PIPE融资，以每股10美元价格发行2346万股，获得2.346亿美元收益；业务合并和PIPE融资共获3.063亿美元，扣除260万美元交易成本[609][610][611] 药品临床试验数据 - 2024年12月10日，3期BROADWAY临床试验公布积极数据，奥比昔替比10mg使LDL - C降低33%，MACE降低21%[572] - 2024年11月20日，3期TANDEM临床试验公布积极数据，奥比昔替比与依折麦布固定剂量组合使LDL - C降低48.6%[573] - 2024年11月18日，3期BROOKLYN临床试验公布积极数据，奥比昔替比10mg达到降低LDL - C的主要终点及多个次要终点[574] 许可协议收入情况 - 公司尚未从药品销售获得收入，收入仅来自与美纳里尼的许可协议，2022年7月7日收到1.209亿美元（1.15亿欧元）[575] - 美纳里尼许可协议中，9860万美元（9350万欧元）归属于许可绩效义务，于2022年6月23日确认为收入，其余2230万美元（2150万欧元）归属于研发绩效义务，初始确认为递延收入[576] - 美纳里尼可能支付2750万欧元用于分担开发成本，分两期等额支付，但因临床不确定性，初始未计入交易价格[577] - 公司预计在可预见的未来不会从产品销售中获得收入，未来合作收入因奥比昔替比开发的不确定性而可能有所不同[579] - 2022年6月23日公司与Menarini签订许可协议，获1.15亿欧元预付款，Menarini承诺两年内提供2750万欧元研发资金，公司最高可获8.63亿欧元里程碑付款，已收到3000万欧元[605] - 截至2024年12月31日，公司从Menarini收到的里程碑付款共计3000万欧元，其中2500万欧元于2024年收到[606] 认股权证情况 - 2024年，138.464万份认股权证以每股11.50美元的行使价行权，产生1380万美元收益；截至2024年12月31日，还有263.2581万份认股权证未行权，假设全部行权，公司最高可获3030万美元[607] 公司费用与资金覆盖情况 - 公司预计随着奥比昔替比临床试验推进和寻求监管批准，研发费用将显著增加[581] - 截至2024年12月31日，第三方服务协议估计一年内最高付款1180万美元，一年后付款240万美元，公司现金及现金等价物7.717亿美元可覆盖这些义务[616][617] 公司金融资产与负债情况 - 公司主要金融负债包括贸易及其他应付款、租赁负债、衍生认股权证负债和衍生或有对价负债，金融资产包括预付款项、其他应收款和现金[623]

财务数据关键指标变化 - 2024年底公司现金、现金等价物和有价证券为8.342亿美元[2] - 2024年公司成功完成4.79亿美元的融资[4] - 2024年公司收入为4560万美元，研发费用为1.514亿美元，销售、一般和行政费用为7040万美元，净亏损为2.416亿美元[9][15] - 2024年末现金及现金等价物为771,743千美元，较2023年末的340,450千美元增长126.7%[19] - 2024年全年收入为45,563千美元，2023年为14,090千美元，2022年为102,694千美元[20] - 2024年全年研发费用为151,406千美元，销售、一般及行政费用为70,446千美元，总运营费用为221,852千美元[20] - 2024年全年运营亏损为176,289千美元，2023年为182,967千美元，2022年为3,557千美元[20] - 2024年全年税前亏损为241,599千美元，2023年为176,910千美元，2022年为22,634千美元[20] - 2024年全年净亏损为241,598千美元，2023年为176,937千美元，2022年为22,634千美元[20] - 2024年末总资产为864,620千美元，较2023年末的347,097千美元增长149.1%[19] - 2024年末总负债为107,120千美元，较2023年末的58,704千美元增长82.5%[19] - 2024年末股东权益为757,500千美元，较2023年末的288,393千美元增长162.7%[19] - 2024年2月和12月发行普通股及预融资认股权证，净收益分别为189,965千美元和453,415千美元[22] - 2024年经营活动净现金使用为158,564千美元，2023年为141,218千美元，2022年为提供10,665千美元[25] - 2024年投资活动净现金使用为62,848千美元，2023年为24千美元，2022年为221千美元[25] - 2024年融资活动净现金提供为659,507千美元，2023年为8,912千美元，2022年为391,905千美元[25] - 2024年现金及现金等价物净变化为438,095千美元，2023年减少132,330千美元，2022年增加402,349千美元[25] - 2024年末现金及现金等价物为771,743千美元，2023年末为340,450千美元，2022年末为467,728千美元[25] - 2024年亏损为241,598千美元，2023年为176,937千美元，2022年为22,634千美元[25] - 2024年2月发行普通股和预融资认股权证所得款项为190,481千美元，交易成本为515千美元[25] - 2024年12月发行普通股和预融资认股权证所得款项为455,026千美元，交易成本为25千美元[25] - 2024年行使认股权证所得款项为13,761千美元，2023年为8,622千美元[25] - 2024年行使期权所得款项为1,768千美元，2023年为290千美元[25] 各条业务线数据关键指标变化（药物试验相关） - BROADWAY研究中，奥比昔替比10mg在第84天与安慰剂相比，最小二乘均数LDL - C降低33%，均值和中位数降低分别为33%和36%，一年后CHD死亡等复合事件减少21%[6] - TANDEM试验中，奥比昔替比 - 依折麦布固定剂量组合在第84天与安慰剂相比，最小二乘均数LDL - C降低49%，均值和中位数降低分别为52%和54%[6][7] - BROOKLYN试验中，奥比昔替比在第84天与安慰剂相比，最小二乘均数LDL - C降低36%，均值和中位数降低分别为36%和39%[7] - PREVAIL 3期试验已完成超9500名患者入组[9][11] - VINCENT 2期试验第一队列39名参与者Lp(a)水平大于125 nmol/L，第二队列30名参与者Lp(a)水平大于50 nmol/L小于125 nmol/L[9] - REMBRANDT 3期试验预计入组300名患者[9] 知识产权相关 - 美国专利商标局已授予或允许共10项涵盖奥比昔替比及其用途的专利，物质组成专利使奥比昔替比在美国的知识产权保护至2043年7月[7]

文章核心观点 公司公布2024年全年财务结果及公司最新进展 致力于开发治疗心血管疾病的口服非他汀类药物obicetrapib 多项临床试验取得积极成果 计划推进监管互动和商业化准备工作 [1][2][3] 临床开发进展 药物研发 - 公司正在开发口服、低剂量、每日一次的高选择性胆固醇酯转运蛋白（CETP）抑制剂obicetrapib 作为单药疗法以及与依折麦布的固定剂量组合 用于现有疗法效果不佳或耐受性差的心血管疾病风险患者 [4] 已完成试验 - 2024年公司公布三项3期临床研究的积极顶线结果 安全性与安慰剂相当 美国专利商标局（USPTO）授予obicetrapib固体形式新专利 该物质成分专利为obicetrapib在美国提供知识产权保护至2043年7月 USPTO已总共授予或允许十项涵盖obicetrapib及其用途的专利 [5] 正在进行的试验 - PREVAIL 3期试验：评估obicetrapib对有动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）病史且低密度脂蛋白胆固醇（LDL - C）未得到充分控制患者的影响 2024年4月完成超9500名患者入组 [6][8] - VINCENT 2期试验：评估obicetrapib单独使用以及与依洛尤单抗联合使用对轻度血脂异常患者脂蛋白（a）（Lp(a)）的影响 单臂研究将先让患者每日服用10mg obicetrapib 8周 然后每日服用10mg obicetrapib加每两周服用140mg/dL依洛尤单抗8周 研究分两个队列 第一队列39名Lp(a)水平大于125nmol/L参与者 第二队列30名Lp(a)水平大于50nmol/L但小于125nmol/L参与者 [13] - REMBRANDT 3期试验：利用冠状动脉计算机断层血管造影成像评估obicetrapib加依折麦布固定剂量组合（FDC）对冠状动脉斑块的影响 安慰剂对照、双盲、随机3期研究 针对有冠状动脉斑块证据且最大耐受调脂治疗无法充分控制病情的高风险ASCVD成年参与者 评估每日服用10mg obicetrapib + 10mg依折麦布FDC对冠状动脉斑块和炎症特征的影响 预计招募300名患者 [13] 试验数据 - BROADWAY试验：评估2530名有ASCVD和/或杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）且LDL - C未得到充分控制患者 12月报告积极顶线数据 主要终点是第84天obicetrapib 10mg与安慰剂相比LDL - C百分比变化的最小二乘（LS）均值 达到统计学显著 第84天LDL - C的LS均值降低33%（p<0.0001） 第84天与安慰剂相比LDL - C的均值和中位数降低分别为33%和36% 安全性分析中 试验判定的主要不良心血管事件（MACE）探索性分析显示 一年后观察到冠心病死亡、非致命性心肌梗死、非致命性中风和冠状动脉血运重建复合终点降低21% 公司预计在即将召开的医学会议上报告更多数据并在主要医学期刊上发表 [7] - TANDEM试验：评估obicetrapib与依折麦布固定剂量组合片剂对407名有ASCVD或多个ASCVD风险因素和/或HeFH且LDL - C未得到充分控制患者 11月报告试验达到所有共同主要终点 obicetrapib - 依折麦布固定剂量组合在第84天与安慰剂相比LDL - C的LS均值降低49%（p < 0.0001） 第84天与安慰剂相比LDL - C的均值和中位数降低分别为52%和54% 公司预计在即将召开的医学会议上报告更多数据并在主要医学期刊上发表 [7] - BROOKLYN试验：评估354名HeFH且LDL - C未得到充分控制患者 7月报告试验达到主要终点 第84天与安慰剂相比LDL - C的LS均值降低36%（p < 0.0001） 11月在美国心脏协会科学会议上展示更多数据 第84天与安慰剂相比LDL - C的均值和中位数降低分别为36%和39% [7] 财务结果（2024年全年） 现金状况 - 截至2024年12月31日 公司现金及现金等价物为7.717亿美元 有价证券为6250万美元 而2023年12月31日为3.405亿美元 现金增加主要由于当年完成的后续公开发行股票所得款项、临床开发里程碑达成、认股权证行使和期权行使 部分被研发成本现金流出和销售、一般及行政费用增加所抵消 [13] 收入 - 2024年12月31日止年度公司确认收入4560万美元 2023年12月31日止年度为1410万美元 增长主要由于临床成功里程碑相关收入确认增加和一般开发成本报销收入确认 [13] 研发费用 - 2024年12月31日止年度研发费用为1.514亿美元 2023年12月31日止年度为1.594亿美元 减少主要由于已完成或接近完成的临床试验导致制造和临床成本降低 部分被人员和监管费用增加所抵消 [13] 销售、一般及行政费用 - 2024年12月31日止年度销售、一般及行政费用为7040万美元 2023年12月31日止年度为3760万美元 增加主要由于人员、营销和沟通成本增加 以支持公司计划的obicetrapib商业化推出 [13] 净亏损 - 2024年12月31日止年度净亏损为2.416亿美元 2023年12月31日止年度净亏损为1.769亿美元 除上述费用变化外 还包括衍生负债公允价值变动的非现金损失 [13] 公司计划 - 2025年公司将分享三项3期试验（BROOKLYN、TANDEM和BROADWAY）的更多数据和见解 包括obicetrapib对MACE探索性终点的影响 并推进监管互动 合作伙伴Menarini预计在下半年向欧洲药品管理局（EMA）提交申请 [2] - 公司将加大商业化准备工作力度 计划扩大规模、建立库存和商业能力 以支持obicetrapib在美国和欧洲的推出（如获批准） [3] 行业背景 - 心血管疾病是全球主要死因 尽管有调脂疗法（LLT） 预计到2050年美国超1.84亿成年人将受心血管疾病和高血压影响 包括2700万冠心病患者和1900万中风患者 2019 - 2022年美国心血管疾病年龄调整死亡率上升9% 逆转自2010年以来的趋势 尽管有高强度他汀类药物和非他汀类LLT LDL - C目标水平达标率仍然较低 导致残余心血管风险 凸显对改进治疗方案的重大临床需求 过去12个月开出2.69亿份LLT处方 仍有3000万美国成年人治疗不足 未达到基于风险的LDL - C目标 其中1300万患有ASCVD 不到四分之一的ASCVD患者达到LDL - C低于70mg/dL的目标 只有10%的极高风险ASCVD患者达到低于55mg/dL的目标 除3000万治疗不足的美国成年人外 还有1000万被诊断为LDL - C升高的患者未服用任何LLT（包括他汀类药物） 除LDL - C外 生活方式选择、烟草使用、肥胖、炎症、血栓形成、甘油三酯水平、Lp(a)水平升高和2型糖尿病等因素也有影响 [11] 公司概况 - 公司是一家后期临床生物制药公司 使命是改善代谢疾病患者的医疗护理 目前获批疗法效果不佳或耐受性差 公司旨在填补对安全、耐受性好且方便的LDL降低疗法的重大未满足需求 在多项3期试验中 公司正在研究口服、低剂量、每日一次的CETP抑制剂obicetrapib 单独或与依折麦布固定剂量组合 作为他汀类疗法的辅助治疗 用于有心血管疾病风险且LDL - C升高、现有疗法效果不佳或耐受性差的患者 [12] - obicetrapib是一种新型口服低剂量CETP抑制剂 公司在多项2期和3期试验中观察到其具有显著的LDL降低作用 且副作用与安慰剂相似 公司于2022年3月启动3期PREVAIL心血管结局试验 旨在评估obicetrapib降低MACE发生的潜力 2024年4月完成PREVAIL入组 随机分配超9500名患者 obicetrapib在欧洲的商业化权利已独家授予意大利领先的国际制药和诊断公司Menarini集团 [10]

文章核心观点 公司宣布管理层将参加即将到来的投资者会议，会议相关直播及回放可在公司网站获取 [1][2] 公司信息 - 公司是一家后期临床生物制药公司，致力于改善代谢疾病患者的治疗，满足对安全、耐受性好且方便的降低低密度脂蛋白疗法的需求 [3] - 公司在多项3期试验中研究口服、低剂量、每日一次的CETP抑制剂obicetrapib，单独或与依折麦布固定剂量组合，作为降低低密度脂蛋白胆固醇的疗法 [3] 会议信息 - 2025年3月4 - 5日在马萨诸塞州波士顿举行的TD Cowen第45届年度医疗保健会议，首席执行官Michael Davidson和首席财务官Ian Somaiya将于3月4日下午1:50进行公司概况介绍 [4] - 2025年3月10日在佛罗里达州迈阿密举行的Leerink Partners 2025全球医疗保健会议，首席执行官Michael Davidson将于上午8:00进行公司概况介绍 [4] - 2025年3月12日在佛罗里达州迈阿密举行的Jefferies Biotech on the Beach峰会，公司管理层全天可进行一对一会议 [4] 联系方式 - 公司联系人Matthew Philippe，电话1 - 917 - 882 - 7512，邮箱matthew.philippe@newamsterdampharma.com [4] - 媒体联系人Jaryd Leady，代表Spectrum Science，电话1 - 856 - 803 - 7855，邮箱jleady@spectrumscience.com [4] - 投资者联系人Austin Murtagh，代表Precision AQ，电话1 - 212 - 698 - 8696，邮箱austin.murtagh@precisionaq.com [4] 直播信息 - 两场会议的直播可通过公司网站ir.newamsterdampharma.com的投资者关系板块观看，直播结束后可在公司网站观看存档回放 [2]

**公司概况与核心产品** * 公司为NewAmsterdam Pharma (NAMS) 其核心产品为obasetropep (OB) 一种CETP抑制剂 用于治疗高脂血症患者[4] * 公司已完成三项III期临床研究(BROOKLYN TANDEM BROADWAY) 所有研究结果均为阳性 数据在LDL Lp(a)降低和安全性方面表现一致且优异[4] * 产品安全性被描述为"最清洁的药物之一" 这对于治疗通常无症状的患者群体至关重要[4][5] **临床数据与疗效优势** * 在BROADWAY研究中观察到21%的MACE风险获益(风险比HR 079) 显著高于基于LDL降低幅度预期的9%获益(HR 091) 也优于PCSK9抑制剂报告的15%获益[22] * 产品能降低LDL和Lp(a) 并且能抵消他汀类药物治疗带来的风险 例如在高强度他汀治疗中升高的糖尿病风险 在BROADWAY研究中观察到糖尿病风险降低5%[11][19] * 通过抑制CETP 其作用机制能几乎消除小的脂蛋白颗粒 而现有及在研的其他疗法主要影响大的脂蛋白颗粒 这被认为能解决残余风险[12] * 在临床试验中 consistently观察到Lp(a)降低40%至50%[12] **监管策略与申报计划** * 计划于2025年下半年向欧洲提交上市申请 预计2026年下半年在欧洲上市[34] * 在美国 公司有意推迟提交 以等待PREVAIL结局研究的数据在上市时可用 认为这是前所未有的机会 可能对初始采用和IRA时期的整体机会产生积极影响[35][36] * 公司对PREVAIL研究成功抱有高概率信心 并且有机会通过重新定义MACE终点(从4点MACE改为3点MACE)等方式来优化试验[33] * 关于MACE终点变更的决定 最早可在2025年4月(完成入组后一年随访时)进行考量 最迟可到数据库锁定前 此决定需结合事件率 FDA的反馈以及商业团队对支付方和处方医生看法的评估[30][31][32] **竞争格局与市场定位** * 公司不将市场视为零和游戏 认为有超过3000万美国患者知晓LDL升高且正在接受治疗但未达标的巨大市场机会[7] * 与口服PCSK9竞争者相比 公司认为相似之处仅限于口服给药和降低LDL 但OB在降低Lp(a) 减小糖尿病风险 消除小脂蛋白颗粒等方面具有显著差异化和优势[8][9][12] * 支付方对降脂疗法感到满意 认为在定价和可及性上控制良好 PCSK9抑制剂的可及性已普遍改善 prior authorization过程已电子化且简便[46][47] **安全性问题与既往CETP类药物的 baggage** * 公司认为其产品已解决了以往CETP抑制剂类药物的安全性担忧 通过BROADWAY研究中的亚研究(使用Halter监测器进行24小时监测)证实了其血压方面的清洁 profile[15] * 指出以往CETP项目的问题更多在于其试图回答的科学问题(提升HDL能否带来结局获益) 而答案是否定的 而默克公司的CETP抑制剂acetrofib则证明了无论机制如何 降低LDL就能为患者带来结局获益[16][17] * 公司受益于默克公司REVEAL研究(30000患者)从安全性角度所做的铺垫 并且自身数据已符合ICH安全性指南 认为OB的安全性特征与安慰剂相当[18] **Lp(a)相关策略与标签** * 公司相信OB的Lp(a)降低益处很可能被纳入欧洲的药品标签 因为inclisiran的标签中已包含Lp(a)降低[41] * 在美国 尚未有Lp(a)相关标签 claim 认为FDA可能需要看到Lp(a)降低转化为结局获益的数据[42] * 公司正在进行一项名为VINCEAN的II期研究 探索OB及其与PCSK9抑制剂Repatha联合对Lp(a)的影响 数据预计2024年底公布 这可能支持一项针对Lp(a)的III期研究 但不会是一项结局研究 目标患者群体将不同于现有注射剂所针对的群体(可能覆盖更广泛的患者)[43][44] **商业考量与标签更新** * 公司认为OB是他汀类药物(或他汀+依折麦布)治疗后仍未达标的患者的理想附加治疗选择[49] * 提到FDA在2024年更新了相关降脂药物的标签 将其适用范围扩大至包括原发性高脂血症(primary hyperlipidemia) 这避免了公司再进行一级预防研究 同时FDA也更新了标签 将MACE的各组成部分纳入(即使个别未达到统计学显著性) 这有助于更广泛的药物可及性[54][55] **其他在研项目与外部催化剂** * 提及诺华和Ionis的Lp(a)研究(HORIZON)延迟至2025年读出数据 公司认为该研究结果现在主要用于帮助理解Lp(a)降低对其在BROADWAY研究中观察到的21% MACE获益的贡献程度 而非其自身项目的关键驱动因素[23][24][39][40]