财务数据关键指标变化 - 截至2024年6月30日和2023年12月31日，公司总资产分别为1841000美元和3185000美元[2] - 2024年和2023年上半年，公司净亏损分别为6261000美元和6570000美元[3] - 2024年和2023年上半年，公司研发费用分别为3451000美元和3810000美元[3] - 2024年和2023年上半年，公司经营活动净现金使用量分别为5750000美元和3903000美元[7] - 2024年和2023年上半年，公司投资活动净现金提供量分别为1000美元和3473000美元[7] - 2024年和2023年上半年，公司融资活动净现金提供量分别为4317000美元和3975000美元[7] - 截至2024年6月30日和2023年6月30日，公司现金及现金等价物分别为1208000美元和7089000美元[7] 股份相关数据变化 - 截至2024年6月30日和2023年12月31日，公司发行并流通的股份分别为18055006股和15379042股[2] - 2024年6月30日止六个月，公司因行使预融资认股权证和归属受限股单位发行87.3万股普通股[27] 公司运营及资金状况 - 公司目前无获批销售产品，运营主要靠股东资助，至今未产生销售或收入且预计将继续亏损[9] - 基于当前运营支出水平，截至2024年6月30日的现金资源不足以支撑未来12个月运营，公司需额外资金[10] 认股权证负债及权益变动 - 2024年6月26日，公司将认股权证负债按公允价值169.5万美元重新分类为权益[23] - 截至2024年6月30日六个月，认股权证负债期初余额141.2万美元，重估增值28.3万美元，重分类至权益减少169.5万美元，期末余额为0 [25] 公司股份发行及融资活动 - 2024年4月10日，公司通过注册直接发行向机构投资者发售股份等，总收益约447万美元，现金发行费用为16万美元[26] - 2024年8月6日，公司与投资者达成证券购买协议，出售80万股普通股及80万份认股权证，每股及认股权证组合购买价0.75美元[34] - 2024年8月16日，公司与销售代理达成销售协议，可不时发售普通股，总发售收益最高达252.4437万美元[35] 受限股单位授予情况 - 2024年5月，公司董事会批准向顾问授予24,000份受限股单位，部分已归属，部分将在未来数月归属[29] - 2024年6月27日，公司年度股东大会批准向非管理董事授予160,000份受限股单位，将于会议日期一周年归属[29] 高管奖金计划更新 - 2024年5月，公司董事会更新2023年高管奖金计划，需至少筹集1800万美元启动3期临床研究后支付，潜在奖金约80万美元[31] 纳斯达克上市相关情况 - 2024年8月25日，公司收到纳斯达克通知，股东权益低于250万美元，获继续上市至10月31日的例外许可[35]

文章核心观点 美国专利商标局授予NeuroSense Therapeutics公司一项关键专利，该专利涉及治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的主要候选药物PrimeC的新配方，预计将使PrimeC的专利保护期延长至2042年，且PrimeC在临床试验中展现出显著疗效，具有治疗ALS的潜力 [1][3] 公司信息 - NeuroSense Therapeutics是一家临床阶段的生物技术公司，专注于为患有神经退行性疾病的患者开发治疗方法，其策略是开发针对多种疾病途径的联合疗法 [9] - PrimeC是公司的主要候选药物，由两种FDA批准的药物环丙沙星和塞来昔布组成，采用独特的固定剂量组合和缓释技术，旨在协同作用于ALS的多个关键机制，抑制疾病进展，已完成2a期临床试验并获得孤儿药指定 [2][8] 专利情况 - 美国专利商标局授予名为“包含环丙沙星和塞来昔布的组合物”的专利（美国专利号US 12,097,185），涉及PrimeC的新配方，预计将使PrimeC的专利保护期延长四年至2042年 [1] 临床试验 - PARADIGM是一项针对PrimeC治疗ALS的2b期临床试验，共有68名加拿大、意大利和以色列的ALS患者参与，96%完成6个月双盲试验的参与者选择继续接受PrimeC治疗，截至2024年6月所有完成18个月试验的参与者都要求继续使用PrimeC [6] - 试验数据显示，在6个月双盲试验中，意向治疗人群分析显示PrimeC比安慰剂有29%的疗效优势；在符合方案集的顶线分析中，PrimeC在ALSFRS - R评分上比安慰剂有37.4%（p = 0.03）的显著差异，表明其能显著减缓疾病进展 [7] - 近期临床结果表明，与安慰剂相比，PrimeC使疾病进展降低36%（p = 0.009），生存率提高43% [3] 行业信息 - ALS是一种无法治愈的神经退行性疾病，患者通常在确诊后2 - 5年内死亡，美国每年有超过5000人被诊断患有ALS，年疾病负担达10亿美元，预计到2040年美国和欧盟的ALS患者数量将增长24% [4] - ALSFRS - R是FDA认可的最广泛使用的ALS跟踪工具，用于跟踪患者12项身体功能的变化，评分的一点变化对患者影响重大 [5]

文章核心观点 NeuroSense Therapeutics Ltd. 已重新符合纳斯达克最低出价价格要求，公司CEO表示期待在美国启动PrimeC的3期试验并与潜在合作伙伴继续讨论 [1][3] 公司合规情况 - 公司收到纳斯达克通知，已重新符合继续上市的最低出价价格要求 [1] - 公司普通股需连续10个工作日保持最低收盘价1美元或以上，于2024年9月20日达成此条件，纳斯达克上市资格部门认为先前出价价格不足问题已解决 [2] 公司战略与展望 - 公司CEO称重新符合要求是重要一步，反映对推进PrimeC的承诺，期待在美国启动3期试验并与潜在合作伙伴继续讨论 [3] 公司简介 - NeuroSense Therapeutics是临床阶段生物技术公司，专注为神经退行性疾病患者发现和开发治疗方法 [3] - 公司认为包括肌萎缩侧索硬化症、阿尔茨海默病和帕金森病等神经退行性疾病是重大未满足医疗需求，目前有效治疗选择有限 [3] - 基于对大量相关生物标志物的科学研究，公司战略是开发针对这些疾病多种途径的联合疗法 [3]

文章核心观点 NeuroSense Therapeutics宣布与投资者达成私募协议，出售普通股和认股权证募资60万美元，预计用于公司运营，体现对PrimeC疗法开发的信心 [1][2][3] 私募协议情况 - 公司与投资者达成私募协议，将出售80万股普通股和可购买80万股普通股的认股权证，总价60万美元，每股及认股权证组合购买价0.75美元，较8月6日收盘价高10% [1] - 认股权证有效期五年，行权价0.75美元/股 [1] 交易相关安排 - 私募需满足常规成交条件，预计8月12日所在周完成 [2] - 公司内部人士及现有股东参与此次发售 [2] - 发售依据《证券法》第4(a)(2)条及/或相关D条例的注册豁免规定进行 [3] 资金用途 - 私募所得款项预计用于公司一般用途和营运资金 [2] 公司表态 - 公司CEO表示管理层对PrimeC潜力有信心，此次融资体现对推进PrimeC开发的承诺及对其改善ALS患者状况潜力的信念 [3] 公司概况 - NeuroSense是临床阶段生物技术公司，专注为神经退行性疾病患者开发疗法，认为此类疾病是重大未满足医疗需求，策略是开发针对多途径的联合疗法 [5]

文章核心观点 - 神经感知疗法公司公布PrimeC治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的IIb期研究12个月铁生物标志物积极数据，显示其在调节铁水平上有显著效果，与改善生存和减缓疾病进展结果一致，支持推进到3期试验 [1][5] 关于ALS - ALS是一种无法治愈的神经退行性疾病，诊断后2 - 5年内会导致完全瘫痪和死亡，美国每年超5000人被诊断，年疾病负担达10亿美元，预计到2040年美国和欧盟患者数量将增长24% [6] 关于ALSFRS - R - ALSFRS - R是FDA认可的最广泛使用的ALS跟踪工具，用于跟踪患者12项身体能力变化，单一点数变化对患者影响重大 [7] 关于PARADIGM - PARADIGM是PrimeC治疗ALS的前瞻性、多国、随机、双盲、安慰剂对照2b期临床试验，有68名加拿大、意大利和以色列的ALS患者参与，96%完成6个月双盲阶段的参与者选择接受12个月开放标签扩展治疗 [8] - 6个月双盲阶段数据显示PrimeC有临床意义疗效，意向治疗人群分析中比安慰剂组好29%，PP顶线分析中ALSFRS - R有37.4%（p = 0.03）的差异，表明PrimeC减缓疾病进展效果远超FDA批准的ALS药物 [9] 关于PrimeC - PrimeC是神经感知疗法公司的主要候选药物，是由两种FDA批准药物组成的新型缓释口服制剂，旨在协同靶向ALS多个关键机制，已完成2a期临床试验并达到安全和疗效终点，获美国FDA和欧洲药品管理局孤儿药认定 [10] 关于NeuroSense - 神经感知疗法公司是临床阶段生物技术公司，专注于为神经退行性疾病患者开发治疗方法，认为此类疾病是重大未满足医疗需求，策略是开发针对多种相关途径的联合疗法 [11] 研究结果 - 12个月研究结果显示铁水平得到调节，与改善ALS生存和缓解疾病一致，此前结果表明PrimeC使疾病进展减缓36%、提高生存率，此次新数据显示铁蛋白水平显著降低、转铁蛋白水平相应增加，铁水平在12个月给药期间保持稳定，与初始6个月双盲阶段使用安慰剂后改用PrimeC的人相比，平均差异为4.536 µmol/L（95% CI [1.143, 7.929]，p = 0.01） [1][3] - 铁代谢的积极变化与改善的临床结果一致，使用PrimeC的患者比使用安慰剂的患者保持更好的功能和生存率 [4] 后续计划 - 公司正在整理额外数据与FDA讨论，以确定临床和监管路径，同时与多个潜在开发合作伙伴进行深入讨论，探索PrimeC治疗ALS获批后的营销机会 [5]

文章核心观点 - NeuroSense公司公布PrimeC治疗ALS的12个月PARADIGM 2b期研究积极结果，拟提交结果给监管机构讨论后续路径 [16] 分组1：PrimeC治疗ALS的积极效果 - PrimeC显著减缓疾病进展36%（p=0.009），提高生存率43%；按方案分析显示ALSFRS - R评分改善40%（p=0.003），生存率提高63% [2] - 意向治疗人群中，慢肺活量（SVC）差异从6个月的13%增至12个月的20%；按方案人群中，从6个月的17%增至12个月的19% [3] - 12个月后ALSFRS - R评分下降4分及以下的比率，PrimeC与安慰剂为4.5比1 [3] - 12个月治疗后，意向治疗人群中无并发症生存率PrimeC比安慰剂高57%；预定义按方案人群中高73%（p=0.02） [16] 分组2：过往研究数据 - 6个月双盲试验中，意向治疗人群分析显示PrimeC比安慰剂有29%的疗效差异 [10] - PARADIGM的按方案顶线分析中，PrimeC比安慰剂在ALSFRS - R上有37.4%（p=0.03）的差异，显著减缓疾病进展 [10] 分组3：各方观点 - 专家称研究结果令人鼓舞，凸显PrimeC作为有效治疗方法的前景，期待进入3期临床 [4] - 公司CEO认为结果在12个月ALS安慰剂对照临床研究中史无前例，对PrimeC市场潜力有信心 [5] 分组4：疾病相关信息 - 肌萎缩侧索硬化症（ALS）是无法治愈的神经退行性疾病，确诊后2 - 5年内会完全瘫痪和死亡 [6] - 美国每年超5000人确诊ALS，年疾病负担达10亿美元，美欧患者数量预计到2040年增长24% [6] - 疾病进展通过ALS功能评分量表修订版（ALSFRS - R）衡量，该量表追踪患者12项身体能力变化 [7] 分组5：研究相关信息 - PARADIGM是PrimeC治疗ALS的前瞻性、多国、随机、双盲、安慰剂对照2b期临床试验，有68名患者参与 [9] - 96%完成6个月双盲试验的患者选择继续接受PrimeC治疗12个月；完成18个月试验的患者均要求继续使用 [9] 分组6：药物相关信息 - PrimeC是NeuroSense的主要候选药物，是由两种FDA批准药物组成的新型缓释口服制剂 [11] - PrimeC旨在协同靶向ALS的多个关键机制，已完成2a期临床试验，获孤儿药认定 [11] 分组7：公司相关信息 - NeuroSense是临床阶段生物技术公司，专注开发神经退行性疾病治疗方法，采用联合疗法策略 [12]

公司概况 - 神经感知疗法公司是临床阶段生物技术公司，专注开发神经退行性疾病疗法，策略是开发针对多途径的联合疗法 [11] - 公司主要候选药物PrimeC是新型缓释口服制剂，由两种FDA批准药物组成，旨在抑制肌萎缩侧索硬化症（ALS）进展，已完成2a期临床试验并获孤儿药认定 [10] 临床试验进展 - 2b期PARADIGM试验6个月临床结果积极，高风险ALS患者使用PrimeC治疗6个月后疾病进展较安慰剂组减缓43%（p=0.02），ALSFRS - R有5.04分差异 [14] - 意向治疗（ITT）人群分析中，PrimeC较安慰剂在ALSFRS - R有29%差异（p=0.12），SVC有13%差异（p=0.5）；符合方案集（PP）分析中，ALSFRS - R有37.4%差异（p=0.03） [9] - 预计近期公布额外生物标志物和12个月临床数据，包括12个月生存数据、ALSFRS - R及铁、铁蛋白和转铁蛋白等生物标志物数据 [1] - 预计2024年6月公布12个月临床结果，包括生存数据；计划2024年第三季度与FDA会面讨论新药申请（NDA）提交的临床路径；已开始美国3期临床试验准备工作，预计年底提交方案 [15] 财务情况 费用情况 - 2024年和2023年第一季度研发费用分别为188万美元和185万美元，因2b期ALS临床研究进展，分包商、顾问费用及薪资和社会福利增加，但股份支付费用减少，使费用保持稳定，预计2024年剩余时间研发费用将保持稳定 [1] - 2024年和2023年第一季度一般及行政费用分别为111万美元和114万美元，因薪资和社会福利、股份支付及保险费用减少，但专业服务费用增加，使费用保持稳定，预计2024年剩余时间一般及行政费用将保持稳定 [1] - 2024年和2023年第一季度运营费用均为300万美元 [1] 资产负债情况 - 截至2024年3月31日，现金及现金等价物为73.5万美元，较2023年12月31日的264万美元减少；其他应收款为42.1万美元，较2023年12月31日的23.6万美元增加；受限存款为3.6万美元，较2023年12月31日的4万美元减少；总资产为144.6万美元，较2023年12月31日的318.5万美元减少 [5] - 截至2024年3月31日，贸易应付款为238.4万美元，较2023年12月31日的145.9万美元增加；其他应付款为215.1万美元，较2023年12月31日的200万美元增加；总流动负债为453.5万美元，较2023年12月31日的345.9万美元增加；非流动负债为390.4万美元，较2023年12月31日的148.5万美元增加；总负债为843.9万美元，较2023年12月31日的494.4万美元增加 [5] 损益情况 - 2024年第一季度研发费用为188.2万美元，一般及行政费用为111.2万美元，运营亏损为299.4万美元，融资收入（费用）净额为 - 241万美元，净亏损及综合亏损为540.4万美元，基本和摊薄后每股净亏损为0.35美元 [6] 股权情况 - 截至2024年3月31日，已发行和流通股份为15582042股，较2023年12月31日的15379042股增加；股份溢价和资本储备为24532千美元，较2023年12月31日的24362千美元增加 [4][5] 会计方法变更 - 2024年第一季度末，公司决定将会计方法从国际财务报告准则（IFRS）变更为美国公认会计原则（U.S. GAAP），并重新发布2023年财务报表，2024年第一季度未经审计合并财务结果按美国公认会计原则报告标准列报 [2] 行业情况 - ALS是无法治愈的神经退行性疾病，患者确诊后2 - 5年内会完全瘫痪并死亡，美国每年超5000人确诊，年疾病负担达10亿美元，预计到2040年美国和欧盟患者数量将增长24% [20] 其他信息 - PARADIGM是PrimeC治疗ALS的2b期临床试验，在加拿大、意大利和以色列招募68名患者，96%完成6个月双盲阶段的患者选择接受12个月开放标签扩展治疗，完成18个月试验治疗的患者均要求继续使用PrimeC [21]

公司财务状况关键指标变化 - 截至2023年12月31日和2022年12月31日，公司总资产分别为3185000美元和7717000美元[12] - 2023年和2022年，公司总负债分别为4944000美元和1873000美元[12] - 2023年和2022年，公司股东权益（赤字）分别为 - 1759000美元和5844000美元[12] - 2023年、2022年和2021年，公司研发费用分别为 - 7274000美元、 - 5587000美元和 - 1394000美元[15] - 2023年、2022年和2021年，公司运营亏损分别为 - 12049000美元、 - 10554000美元和 - 2985000美元[15] - 2023年、2022年和2021年，公司净亏损和综合亏损分别为 - 10107000美元、 - 10492000美元和 - 3220000美元[15] - 2023年、2022年和2021年，公司基本和摊薄后每股净亏损分别为 - 0.74美元、 - 0.91美元和 - 0.52美元[15] - 2023年净亏损10107美元，2022年为10492美元，2021年为3220美元[20] - 2023年经营活动净现金使用量为8354美元，2022年为7616美元，2021年为1539美元[20] - 2023年投资活动净现金为3468美元，2022年使用3590美元，2021年使用17美元[20] - 2023年融资活动净现金为3975美元，2022年为3774美元，2021年为11902美元[20] - 2023年末现金及现金等价物为2640美元，2022年末为3543美元，2021年末为11063美元[20] - 2023 - 2021年研发费用分别为727.4万美元、558.7万美元、139.4万美元[115] - 2023 - 2021年管理费用分别为477.5万美元、496.7万美元、159.1万美元[116] - 2023 - 2021年融资净收入分别为194.2万美元、6.2万美元、 - 23.5万美元[117] - 截至2023年和2022年12月31日，与关联方的其他应付款分别为101.2万美元、47.5万美元[119] 公司股份相关情况 - 截至2023年12月31日和2022年12月31日，公司授权股份均为60000000股，已发行和流通股份分别为15379042股和11781963股[12] - 截至2023年12月31日，公司授权发行6000万股普通股，已发行和流通1537.9042万股，2022年已发行和流通1178.1963万股[87] - 2023年6月22日，公司发行300万份认股权证，每份可按1.5美元购买一股普通股，截至2023年12月31日，认股权证负债公允价值141.2万美元[84][85] - 2023年4月14日，公司与Alliance Global Partners达成销售协议，可进行最高574.4万美元的普通股市价发行，6月22日缩减至50.2万美元，报告期内出售3600股，收入7000美元[93] - 2023年6月22日，公司注册直接发行中，发行133万股普通股、167万份预融资认股权证和300万份认股权证，总收益约450万美元，扣除费用后，认股权证负债初始公允价值360.3万美元，剩余89.7万美元计入权益[93] - 2023年10月，167万份预融资认股权证行使，转换为167万股普通股[93][94] - 2018年员工股票期权计划预留发行股份数每年增加，为上一财年末完全摊薄已发行和流通股份总数的4% [95,99] - 截至2023年12月31日，2018年员工股票期权计划下有233,543股普通股可用于未来授予[97] - 2021年3月，公司向某服务提供商授予15,000份期权，行权价为每股1.67美元[99] - 2021年7月，公司向首席财务官授予21,000份期权，行权价为每股0.03美元；2022年10月，授予35,980份受限股票单位[99] - 2021年12月9日，承销商部分行使购买300,000份认股权证的权利，总价3000美元，行权价为每股6美元[103] - 2021年12月13日，公司首次公开募股完成后，961,440份期权行权，20,130份期权到期[103] - 2022年，公司向某些顾问发行85,449股普通股，公允价值为11.9万美元[106] - 2023年3月20日，公司向某些高管授予320,479份受限股票单位，代替2022年奖金计划中的现金，金额为16.1万美元[106] - 2023年5月30日，公司向董事授予160,000份受限股票单位，行权价为每股1.53美元[106] - 2023年、2022年和2021年授予期权的加权平均授予日公允价值分别为每份0.80美元、1.40美元和4.33美元[106] - 2023年12月31日，股份期权情况：年初116.05万份，授予8.2628万份，行使12.6万份，没收4.8万份，年末106.9128万份，可行使65.2878万份；RSU情况：年初14.4万份，授予64.0479万份，行使46.7479万份，年末31.7万份[112] - 截至2023年12月31日，未确认的与未归属期权和RSU相关的补偿费用为37.6万美元，将在约0.59年的加权平均期间内确认[113] - 2024年4月10日，公司签订证券购买协议，发行173.2万股普通股、124.8万份预融资认股权证和298万份认股权证，总收益约447万美元[124] 公司会计政策及准则相关 - 公司2023年年度合并财务报表会计基础从国际财务报告准则变更为美国公认会计原则[6] - 公司从IFRS变更会计基础为U.S. GAAP，2023 - 2021年财务报表按U.S. GAAP重新列报[28] - 公司于2023年1月1日采用ASU 2016 - 13，对合并资产负债表和合并经营及综合亏损表无重大影响[71] - 公司计划于2024年1月1日采用ASU 2020 - 06，预计对合并资产负债表和合并经营及综合亏损表无重大影响[71] - ASU 2023 - 09于公司2025年1月1日起的年度期间生效，公司正评估其对合并财务报表披露的潜在影响[71] - ASU 2023 - 07于公司2024年1月1日起的年度期间和2025年1月1日起的中期期间生效，公司正评估其对合并财务报表及相关披露的影响[71] 公司资产及负债具体项目情况 - 2023年12月31日现金及现金等价物总计2640千美元，2022年为3543千美元，其中美元2023年为2533千美元（含1 - 2个月短期银行存款，利率5%），2022年为3309千美元；新以色列谢克尔2023年为107千美元，2022年为229千美元；欧元2022年为1千美元，2023年无；英镑2022年为4千美元，2023年无[73] - 2023年12月31日其他应收款总计236千美元，2022年为255千美元，其中政府机构款项2023年为29千美元，2022年为24千美元；预付费用2023年为70千美元，2022年为124千美元；其他2023年为137千美元，2022年为107千美元[74] - 截至2023年12月31日，公司财产和设备净值中，计算机及外设成本9.2万美元、办公家具及设备2.8万美元、租赁改良3000美元，折旧后成本分别为5.8万美元、2.4万美元、3000美元，总计8.5万美元[76] - 公司办公室运营租赁，2021年12月签订协议，2022年1月开始，月租金约7000美元，租赁期24个月可延长，2023年12月31日使用权资产16.2万美元，租赁负债14.2万美元[78][79] - 2023年公司租赁负债到期分析显示，不到一年到期7.4万美元，两年到期7.8万美元，总租赁付款15.2万美元，扣除利息后现值14.2万美元[80] - 2023年公司租赁加权平均剩余期限2年，加权平均折现率6%，2023、2022、2021年租赁付款分别为7.5万美元、7.9万美元、0美元[81] - 2023年12月31日，公司其他应付款中员工及工资应计148.1万美元、短期租赁负债6.9万美元、应计费用45万美元，总计200万美元，2022年总计122.8万美元[83] 公司经营相关其他情况 - 公司持续亏损且预计将产生重大额外亏损，对其持续经营能力存重大疑虑[5] - 公司目前无获批销售产品，未产生销售或收入，预计将继续产生重大亏损[23] - 公司16名员工中14名居住在以色列，2名非管理员工已被征召服役[27] 公司财务核算相关规定 - 计算机及外围设备和设备直线折旧率为33%，办公家具和设备为7 - 15%[42] - 研发成本在发生时计入费用[43] - 公司为以色列员工缴纳遣散费的比例为月薪的8.33%，截至2023年12月31日所需存款已完成[57] 公司税务相关情况 - 2023 - 2021年公司适用的以色列税率均为23%，截至2023年12月31日，以色列所得税净经营亏损结转约1.4412万美元[123] 公司股份支付费用情况 - 2023 - 2021年股份支付费用：研发分别为57.5万美元、57万美元、28.1万美元；管理分别为96.2万美元、115.8万美元、93.6万美元[112] 公司认股权证公允价值计算参数情况 - 2021年计算承销商认股权证公允价值的输入参数：预期波动率90.59%，行使价7.5美元，股价3.72美元，无风险利率1.23%，股息率0，预期期限5年[110]

As filed with the Securities and Exchange Commission on May 20, 2024. Registration No. 333-279324 UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 AMENDMENT NO. 1 FORM F-1 REGISTRATION STATEMENT UNDER THE SECURITIES ACT OF 1933 NeuroSense Therapeutics Ltd. (Exact Name of Registrant as Specified in Its Charter) Not Applicable (Translation of Registrant's name into English) State of Israel 2834 Not Applicable (State or Other Jurisdiction of Incorporation or Organization) (Primary Standa ...

公司动态 - 公司研发副总裁Shiran Zimri博士将于2024年5月22日在波士顿的ALS药物开发峰会上担任主要演讲者 [1] - Shiran Zimri博士将在题为“探索ALS联合疗法的潜力并展示PrimeC的最新进展”的会议上介绍公司2b期临床试验（PARADIGM）的最新发现，还将在会前活动中主持和主持一个研讨会，探讨联合疗法作为治疗ALS的新方法 [2] - 公司宣布PARADIGM试验的额外结果，接受PrimeC治疗的高危ALS患者在6个月后疾病进展较安慰剂组有统计学意义上43%（p = 0.02）的减缓，在符合方案人群分析中，PrimeC组的ALSFRS - R评分比安慰剂组高5.04分（CI：0.862，9.214；n = 38） [4] 行业情况 - 肌萎缩侧索硬化症（ALS）是一种无法治愈的神经退行性疾病，患者在确诊后2 - 5年内会完全瘫痪并死亡，美国每年有超过5000名患者被诊断出患有ALS，年疾病负担达10亿美元，预计到2040年，美国和欧盟的ALS患者数量将增长24% [5] - 疾病进展通过修订版ALS功能评定量表（ALSFRS - R）衡量，该量表是FDA认可的最广泛使用的ALS跟踪工具，用于跟踪患者12项身体能力的变化，量表上的单分变化对患者有重大影响 [6] 试验相关 - PARADIGM是公司针对主要候选药物PrimeC开展的前瞻性、跨国、随机、双盲、安慰剂对照的2b期临床试验（NCT05357950），试验在加拿大、意大利和以色列招募了68名ALS患者，96%完成6个月双盲阶段的患者选择在12个月开放标签扩展阶段接受PrimeC治疗，所有完成18个月试验治疗的患者都要求继续使用PrimeC [7] - 试验6个月双盲阶段的顶线数据显示，在意向治疗（ITT）人群分析中，PrimeC组与安慰剂组相比，ALSFRS - R有29%的差异（p = 0.12），SVC有13%的差异（p = 0.5）；在符合方案（PP）顶线分析中，PrimeC组与安慰剂组相比，ALSFRS - R有37.4%（p = 0.03）的差异，表明疾病进展有统计学意义的减缓，大多数患者同时接受了ALS标准护理药物利鲁唑治疗，说明PrimeC减缓疾病进展的程度远超FDA批准的ALS药物 [8][9] 药物信息 - PrimeC是公司的主要候选药物，是一种新型缓释口服制剂，由两种FDA批准药物环丙沙星和塞来昔布的独特固定剂量组合而成，旨在协同靶向导致运动神经元退化、炎症、铁积累和核糖核酸（RNA）调节受损的几个关键机制，以潜在抑制ALS的进展，公司已完成2a期临床试验，达到了安全性和有效性终点，PrimeC获得了美国食品药品监督管理局和欧洲药品管理局的孤儿药指定 [10] 公司概况 - 公司是一家临床阶段的生物技术公司，专注于为患有使人衰弱的神经退行性疾病的患者发现和开发治疗方法，公司认为这些疾病代表了目前最重大的未满足医疗需求之一，公司战略是开发针对与这些疾病相关的多种途径的联合疗法 [11]