OST-HER2 BLA申请与监管进展 - 公司已正式启动向美国FDA提交其核心产品OST-HER2的生物制品许可申请，该产品用于预防或延迟已完全切除的复发性肺转移性骨肉瘤[1] - BLA的非临床以及化学、制造与控制模块已提交，并已请求进行滚动审评[1] - 公司计划在2026年3月底前提交基于“OST-HER2比较肿瘤学数据”的临床BLA模块，以争取在2026年9月30日前获得批准资格[1] 与FDA的沟通与会议安排 - 应FDA在2025年12月C类会议后的邀请，公司已请求召开D类会议，以审查来自人类2b期临床试验和犬类自发性骨肉瘤试验中产生的新比较肿瘤学生物标志物数据[1] - D类会议预计于2026年3月举行，旨在最终确定支持加速批准计划下BLA请求的数据包[2] 监管资格认定与潜在收益 - OST-HER2已获得FDA孤儿药资格认定、快速通道资格认定以及罕见儿科疾病资格认定[3] - 根据罕见儿科疾病资格认定计划，若公司在2026年9月30日前获得加速批准，将有资格获得一张优先审评券，公司计划将其出售[3] - 最近一次优先审评券的出售发生在2026年1月，价值为2亿美元[3] - 公司已向FDA更新了其再生医学先进疗法资格认定请求，该认定通常能显著缩短BLA审评时间[2] 公司及核心产品介绍 - OS Therapies是一家临床阶段的肿瘤学公司，专注于骨肉瘤及其他实体瘤疗法的识别、开发和商业化，是基于李斯特菌的癌症免疫疗法的全球领导者[4] - 核心资产OST-HER2是一种免疫疗法，利用李斯特菌的免疫刺激效应来启动针对HER2蛋白的强烈免疫反应[4] - OST-HER2在针对复发性、已完全切除的肺转移性骨肉瘤的2b期临床试验中报告了积极数据，在12个月无事件生存期主要终点上显示出统计学显著获益[4] - 该产品已在美国农业部获得用于治疗犬类骨肉瘤的有条件批准[4] 下一代技术平台 - 公司正在推进其下一代抗体偶联药物和药物偶联物平台，即可调谐ADC，该平台具有可调谐、定制化的抗体-连接子-有效载荷候选药物[6] - 该平台利用了公司专有的硅基连接子和条件活性有效载荷技术，可实现每个连接子递送多个有效载荷[6] 关键时间节点与行动摘要 - 于2026年1月30日向FDA提交了滚动审评请求[5] - 已向FDA提交BLA的非临床和CMC模块[5] - 预计在2026年3月D类会议后，于3月底前向FDA提交最终的BLA临床模块[5] - 公司有望在2026年9月30日前获得批准，从而有资格获得优先审评券[5]

核心观点 - 公司核心候选药物OST-HER2在2b期临床试验中取得积极的生物标志物数据 为后续的监管申请提供了支持[1] - 尽管有积极的临床数据 公司股价在消息公布后仍出现下跌 且技术指标显示市场情绪复杂[1][3][6] 临床研发进展 - 公司公布了其领先资产OST-HER2在治疗复发性、完全切除的肺转移骨肉瘤的2b期临床试验中的积极生物标志物数据[1] - OST-HER2是一种免疫疗法 利用李斯特菌的免疫刺激作用引发针对HER2蛋白的强烈免疫反应[1] - 试验数据显示 干扰素γ通路中的免疫血液生物标志物激活能够区分长期存活者与短期存活者[1] - 该数据加强了公司向美国FDA提交的生物制品许可申请的待审材料 公司目标是在2026年第二季度末前在英国获得批准 在2026年第三季度前在美国获得批准 并在2026年底前在欧洲获得批准[2] - 根据罕见儿科疾病认定计划 若公司在2026年9月30日前获得加速批准 将有资格获得一张优先审评券 公司计划将其出售[2] 股价与市场表现 - 在消息公布后的周四 公司股价下跌4.52%至1.48美元[6] - 当前股价较其20日简单移动平均线低2.5% 较其50日简单移动平均线低12.8% 显示出看跌势头[3] - 过去12个月 公司股价累计下跌约66.17% 目前股价更接近其52周低点而非高点[3] - 相对强弱指数为47.78 处于中性区域 表明股票既未超买也未超卖[3] - 平滑异同移动平均线位于其信号线上方 暗示潜在的看涨信号 但结合中性RSI 表明股票动能信号复杂[3][4] - 关键阻力位为1.69美元 关键支撑位为1.12美元[6] 市场评价 - 第三方机构Benzinga Edge的信号显示公司面临挑战性环境 因其需应对临床试验和市场预期[5] - 该机构对公司的质量评级为“弱” 表明公司在维持质量指标方面可能面临挑战[6] - 该机构对公司的价值评级为“风险” 表明股票相对于其同行似乎以溢价交易[6]

OS Animal Health (OSAH) 分拆上市计划 - OS Therapies全资子公司OS Animal Health Corp (OSAH)已向美国证券交易委员会(SEC)提交Form S-1注册声明，为首次公开募股(IPO)做准备 [1] - OSAH计划在2026年上半年(1H/2026)于NYSE American或纳斯达克资本市场上市 [1] - OS Therapies股东预计将按每持有10股(10) OSTX股份获得1股(1) OSAH股份的比例获得分配，股权登记日定于2026年上半年待定 [1][5] 分拆后OSAH的业务与战略重点 - OSAH将主要专注于重新获得美国农业部(USDA)的有条件批准，并将免疫疗法OST-HER2商业化，用于治疗犬类骨肉瘤及其他动物HER2阳性癌症 [3][5][7] - 公司运营将采用独立的、专注于动物健康的战略和资本结构 [7] OST-HER2疗法的科学依据与数据 - 2023年发表于《通讯生物学》的研究提供了证据，表明人类和犬类骨肉瘤在分子构成和临床行为上具有关键相似性 [2] - 犬类研究中，临床结果较好的患者体内上调的许多基因表明肿瘤与免疫细胞之间存在相互作用，这提示当免疫系统产生强大的抗肿瘤反应时，骨肉瘤患者预后更好 [2] - 2025年4月发表的OST-HER2犬类研究数据显示，特定的免疫激活生物标志物上调，这些标志物可预测临床结果 [2] - 另一项独立的OST-HER2犬类研究证明，在接受治疗的亚组患者中，临床结果得到改善，相关临床和免疫生物标志物数据的论文已提交同行评审待发表 [2] - 两项在不同疾病环境下的犬类骨肉瘤独立研究均显示，OST-HER2治疗改善了患者预后，且特定的免疫生物标志物与抗肿瘤免疫和改善的临床结果相关 [3] 兽用肿瘤市场机会 - 根据Towards Health的数据，兽用肿瘤市场预计将从2024年的15.8亿美元增长至2034年的47.7亿美元 [3] - 增长主要受北美市场推动，因其先进的兽医基础设施和较高的宠物医疗支出 [3] - 根据Grandview Research的数据，犬类癌症细分市场在2024年占据了超过86.09%的最大收入份额，并预计在2025-2030年期间以最高的年复合增长率12.56%增长 [3] - 增长原因包括癌症患病率上升、治疗选择意识提高以及宠物狗数量增加 [3] OST-HER2在犬类骨肉瘤中的潜力 - 犬类骨肉瘤是犬类最致命的癌症之一 [4] - 多项犬类骨肉瘤研究表明，OST-HER2有显著改善患者预后的潜力，包括预防转移性疾病和避免一线治疗中的截肢 [4] - 首席兽医官计划领导与美国农业部的监管工作，使OST-HER2重新上市，成为犬类骨肉瘤的治疗选择 [4] OST-HER2的公众关注与开发背景 - OST-HER2在2025年获得两项日间艾美奖提名并赢得一项Anthem奖的纪录片《Shelter Me: Cancer Pioneers》中亮相，该片在PBS流媒体播放 [5][6] - OST-HER2针对犬类骨肉瘤的开发是美国国家癌症研究所(NCI)比较肿瘤学项目的一部分 [6] 母公司OS Therapies的进展 - OS Therapies正在根据加速批准计划，为OST-HER2用于人类骨肉瘤而积极准备提交生物制品许可申请(BLA) [3] - 公司严重依赖来自家犬自然发生的骨肉瘤数据，以生成关键的免疫生物标志物特征假设，这些假设正用于预先指定其人类OST-HER2转移性骨肉瘤项目中的治疗结果生物标志物 [3] - 公司重申将于2026年1月15日发布OST-HER2在人类肺转移性骨肉瘤中的2b期试验生物标志物数据，该数据将用于支持即将向美国FDA提交的BLA申请 [5] - OS Therapies预计将于2026年向美国FDA提交OST-HER2用于骨肉瘤的BLA申请 [8] - 公司报告了OST-HER2在复发性、完全切除的肺转移性骨肉瘤中的2b期临床试验的积极数据，在12个月无事件生存期(EFS)主要终点上显示出统计学显著获益 [8] - OST-HER2已获得美国FDA的罕见儿科疾病认定(RPDD)、快速通道和孤儿药认定，以及欧洲药品管理局的孤儿药认定 [8] - OST-HER2已完成一项主要在乳腺癌患者中进行的1期临床研究，并在多种乳腺癌临床前模型中显示出疗效数据 [8] - OST-HER2已获得美国农业部有条件批准，用于治疗犬类骨肉瘤 [8] 下一代技术平台 - OS Therapies正在推进其下一代抗体药物偶联物(ADC)和药物偶联物(DC)，即可调谐ADC(tADC)，其特点是可调谐、定制的抗体-连接子-载荷候选药物 [9] - 该平台利用了公司的专有硅胶Si-Linker和条件活性载荷(CAP)技术，能够通过每个连接子递送多个载荷 [9]

融资活动与资金用途 - 公司向9名现有权证持有人发起权证行权激励与交换要约 所有9名持有人均已同意参与 将全额行权或预付现金 为公司带来总计753万美元的总收益 [1] - 此次融资所得将为公司提供运营资金 使其现金流可支撑至2027年 净收益将用于支持OST-HER2在美国、英国和欧盟的监管申报及商业准备活动 为全资子公司OS Animal Health拟议的分拆交易准备提供资金 以及用于一般公司用途 [3] 核心产品管线与监管进展 - 公司重申计划在2026年1月底前 根据加速批准计划向美国FDA提交生物制品许可申请 并计划分别在2026年2月底和3月底前 向英国MHRA和欧洲EMA提交上市许可申请以获取有条件营销授权 [4] - 公司预计OST-HER2有望在2026年第二季度于英国获得监管批准 在2026年第三季度于美国获得批准 并在2026年第四季度末于欧洲获得批准 [4] - OST-HER2已获得FDA孤儿药认定和快速通道认定 以及FDA的罕见儿科疾病认定 若在2026年9月30日前获得加速批准 将有资格获得一张优先审评券 公司计划将其货币化 最近一次公开披露的PRV销售发生在2025年6月 价值1.6亿美元 [5] - OST-HER2是公司领先资产 是一种利用李斯特菌免疫刺激作用靶向HER2蛋白的免疫疗法 在针对复发性、完全切除的肺转移性骨肉瘤的2b期临床试验中 其12个月无事件生存期主要终点显示出统计学显著获益 [9] 公司战略与子公司计划 - 公司计划分拆其全资子公司OS Animal Health 预计将使OS Therapies的股东成为OSAH的股东 [4] - 公司正在推进其下一代抗体药物偶联物和药物偶联物平台 即可调ADC 该平台利用公司专有的硅胶Si-Linker和条件活性载荷技术 可实现每个连接子递送多个有效载荷 [10] 公司背景与市场地位 - OS Therapies是一家临床阶段肿瘤学公司 专注于骨肉瘤及其他实体瘤治疗方法的识别、开发和商业化 是全球李斯特菌癌症免疫疗法的领导者 [9] - OST-HER2已获得美国农业部有条件批准 用于治疗犬类骨肉瘤 [9]

调查事件概述 - 律师事务所Purcell & Lefkowitz LLP宣布对OS Therapies Incorporated展开调查 调查旨在确定公司董事是否在近期公司行动中违反了其受托责任 [1] 调查主体与对象 - 调查对象为OS Therapies Incorporated 该公司在纽约证券交易所美国板块上市 股票代码为OSTX [1] - 调查由Purcell & Lefkowitz LLP代表公司股东发起 [1] - 该律师事务所专门代表因证券欺诈、违反受托责任及其他类型公司不当行为而受害的股东 [3] 调查相关方信息 - 股东如需了解自身权利与选项的更多信息 可访问指定网站或联系律师Robert H. Lefkowitz [2] - 律师事务所提供免费且无义务的案件咨询 [2]

公司2026年上半年展望与核心管线进展 - 公司作为基于李斯特菌的癌症免疫疗法全球领导者 为2026年上半年提供了公司展望 核心是寻求其领先候选药物OST-HER2的监管批准 并公布多项临床数据及公司里程碑 [1][2] 核心候选药物OST-HER2的监管路径 - 计划在2026年1月底前 向美国FDA提交生物制品许可申请 寻求加速批准 [4] - 计划分别在2026年2月底和3月底前 完成向英国MHRA和欧洲EMA提交的有条件上市许可申请 [4] - 随后将在2026年上半年与美 英 欧监管机构举行多次会议 讨论临床疗效替代终点 验证性试验设计及上市后监测计划 [5] - 预计在2026年第二季度获得英国批准 第三季度获得美国批准 第四季度末获得欧洲批准 [5] - OST-HER2已获得FDA和EMA的孤儿药资格认定与快速通道资格认定 以及FDA的罕见儿科疾病资格认定 若在2026年9月30日前获得加速批准 将有资格获得一张优先审评券并计划出售 最近一次PRV出售发生在2025年6月 价值1.6亿美元 [6] 关键临床数据发布计划 - 预计在2026年1月上半月 发布其转移性骨肉瘤项目OST-HER2的2b期生物标志物数据 [2] - 具体数据预计在2026年JP摩根医疗健康大会当周发布 该数据来自OST-HER2用于预防或延迟复发性 完全切除的肺转移性骨肉瘤的2b期人体临床试验 [3] 其他在研管线进展 - 随着OST-HER2监管提交相关工作在2026年第一季度下半段接近尾声 公司预计将开始推进其人体项目OST-503和OST-504的监管进展 [3] - 预计在2026年第一季度发布OST-504治疗去势抵抗性前列腺癌的1期试验延迟数据 并在第二季度与FDA举行1期结束会议 [8] - 计划在2026年第二季度与FDA举行2期结束会议 以审查OST-503联合Keytruda®用于非小细胞肺癌一线治疗的试验结果 [8] 子公司OS Animal Health分拆上市计划 - 预计在2026年上半年完成其子公司OS Animal Health的上市交易 并预计在近期向美国SEC秘密提交文件 [3] - 该子公司上市交易的保密申报预计在2026年1月初进行 [7] - OS Animal Health正寻求从美国农业部获得OST-HER2用于治疗肺转移性骨肉瘤以及一线骨肉瘤的监管批准 [7] 公司业务与平台概述 - 公司是一家临床阶段肿瘤学公司 专注于骨肉瘤及其他实体瘤疗法的识别 开发与商业化 [9] - 其领先资产OST-HER2是一种免疫疗法 旨在利用李斯特菌的免疫刺激效应 产生针对HER2蛋白的强烈免疫反应 [9] - 在2b期临床试验中 OST-HER2在12个月无事件生存期主要终点和2年总生存期次要终点上均显示出统计学显著获益 [9] - 公司还在推进其下一代抗体药物偶联物平台 即可调ADC平台 该平台利用其专有的Si-Linker和条件活性载荷技术 旨在实现每个连接子递送多个有效载荷 [10]

公司与FDA会议核心成果 - 公司成功与美国FDA举行了关于OST-HER2在预防或延迟复发性、完全切除的肺转移性骨肉瘤的2b期临床试验的Type C会议 在理解监管机构将考虑支持加速批准计划下生物制品许可申请（BLA）的临床疗效数据参数方面取得重大进展 这些数据由治疗引发的免疫生物标志物激活支持 [1] - 公司重申计划在2026年1月底前向FDA提交BLA文件 [1] - FDA确认 针对超罕见致命性儿科癌症骨肉瘤的单臂研究数据 可以支持根据加速批准计划途径提交BLA 这与FDA指导文件一致 [7][8] - FDA建议确证性研究设计需纳入其他骨肉瘤疾病背景 例如原发性肿瘤切除后的复发预防 在此背景下进行随机对照研究可能可行 并且该确证性研究必须在批准BLA前启动 [7][8] - FDA表示 使用犬类数据来支持确认预设的免疫生物标志物激活与治疗引发的人类临床获益相关 将取决于所选择的用于评估和临床验证的生物标志物 [7][8] - FDA要求在公司即将进行的预设免疫激活生物标志物分析完成后 举行后续会议 以便在公司计划提交BLA的背景下审查数据 [7][8] 核心产品OST-HER2与研发进展 - 公司主导产品候选物OST-HER2是一种创新免疫疗法 使用HER2生物工程化的单核细胞增生李斯特菌（Lm）来引发针对表达HER2的癌细胞（无论是原发性肿瘤、转移性疾病还是微转移）的强烈免疫反应 [2] - OST-HER2已被证明可激活CD8 T细胞、CD4 T细胞、NK细胞和树突状细胞以对抗癌症 同行评审文献表明 骨肉瘤患者中T细胞和NK细胞计数的增加与改善的临床结果独立相关 [2] - 公司报告了其OST-HER2在复发性、完全切除的肺转移性骨肉瘤中的2b期临床试验的积极数据 在12个月无事件生存期（EFS）主要终点上显示出统计学显著获益 [4] - OST-HER2已获得美国FDA的罕见儿科疾病认定（RPDD）、快速通道和孤儿药认定 以及欧洲药品管理局的孤儿药认定 [4] - OST-HER2已在美国农业部获得有条件批准 用于治疗犬类骨肉瘤 [4] - 公司预计将在未来几周内完成拟议的预设免疫激活生物标志物分析 相关数据预计将在2026年1月摩根大通医疗健康会议周期间公开 [2] - 公司已开始准备在2026年第三季度末之前 在获得加速批准之前 立即启动针对转移性骨肉瘤项目的确证性临床研究 [2] 公司战略与未来计划 - 公司计划在提交BLA后 接受FDA关于举行两次额外会议的请求 分别审查1）即将进行的预设生物标志物数据分析 和 2）进一步更新的拟议确证性研究设计（一次针对预设生物标志物分析后续的Type D会议 和一次针对进一步更新的确证性临床试验设计后续的pre-IND会议） [2] - 公司预计在提交BLA及受邀参加两次会议后 将在FDA就公司的加速批准请求做出最终决定之前 请求举行一次pre-BLA会议 [2] - 公司不仅期望与FDA分享来自其人类临床研究的生物标志物数据 还计划提供来自其犬类一线骨肉瘤项目的额外生物标志物数据 FDA建议该疾病背景可能适合作为与监管机构就加速批准达成协议的一部分 进行确证性随机研究 [3] - 公司预计在2026年向美国FDA提交OST-HER2治疗骨肉瘤的BLA 若获批 将有资格获得可出售的优先审评券 [4] - 公司收到的FDA反馈与其国际监管策略（包括英国和欧盟）保持一致 [7] 行业背景与专家观点 - 公司首席医疗与科学官指出 骨肉瘤的标准治疗在过去40多年里没有任何改进 [2] - 犬类骨肉瘤模型是肿瘤学领域最具预测性的癌症模型 因其临床表现、转移发生以及遗传表达和疾病突变驱动因素几乎完全相同 利用针对犬类骨肉瘤肺转移的临床和免疫数据来预测对人类患者的治疗效果 是当前最富有成果的临床研究机会之一 [2] - 关键意见领袖Dr Peter Anderson（应FDA要求参会以帮助机构了解骨肉瘤标准治疗）指出 OST-HER2等免疫疗法是正在研究的最有希望的治疗类别 [7] 公司业务概览 - OS Therapies是一家临床阶段的肿瘤学公司 专注于骨肉瘤及其他实体瘤治疗方法的识别、开发和商业化 公司是基于李斯特菌的癌症免疫疗法的全球领导者 [4] - 除OST-HER2外 公司正在推进其下一代抗体药物偶联物（ADC）和药物偶联物（DC） 即可调谐ADC（tADC） 该平台采用可调谐、定制化的抗体-连接子-有效载荷候选物 利用了公司专有的硅基Si-Linker和条件活性有效载荷（CAP）技术 可实现每个连接子递送多个有效载荷 [5]

纪要涉及的行业或公司 * 公司为OS Therapies 是一家临床阶段的药物研发公司 专注于开发基于李斯特菌的癌症疫苗 即肿瘤免疫疗法 其股票在NYSE American上市 交易代码为OSTX [2] * 行业涉及生物制药 特别是肿瘤免疫疗法和抗体药物偶联物领域 以及动物健康 具体为犬类骨肉瘤治疗市场 [2][4][22] 核心观点和论据 **公司核心资产与平台** * 公司主要资产是OST-HER2 一种基于李斯特菌的免疫疗法平台 靶向表达HER2的癌症 其先导项目针对儿科复发性转移性肺骨肉瘤 [3][10] * 公司还拥有一个可调谐抗体药物偶联物平台 该平台利用pH依赖性在酸性肿瘤环境中释放有效载荷 以减少脱靶效应 [6][7] * 公司的李斯特菌平台技术源自Advaxis公司 后者已投入超过3亿美元进行开发 OS Therapies于2025年4月收购了这些资产 [3] **目标市场与未满足的临床需求** * 先导项目针对的儿科复发性转移性肺骨肉瘤 目前尚无获批疗法或标准护理方案 [3][8] * 在美国 骨肉瘤每年约有1000例新发病例 全球约为20000例 [8] * HER2在多种癌症中过度表达 公司未来可拓展至其他适应症 如乳腺癌 但当前重点聚焦于骨肉瘤 [5][10][16] * 犬类骨肉瘤市场巨大 是犬类死亡的主要原因 是一个价值数十亿美元的产业 [22] **临床数据与疗效** * 针对儿科骨肉瘤的OST-HER2项目已发布2b期数据 主要终点为无事件生存期 次要终点为总生存期 [11] * 在12个月时间点 对约40名患者评估的无事件生存率为36% 与之对比的历史对照组为20% 具有统计学显著性 [11] * 两年总生存率达到75% 与之对比的历史对照组为40% 具有统计学显著性 [12] **近期催化剂与监管里程碑** * 公司近期与多个监管机构进行了关键会议 包括与英国MHRA和欧盟EMA的会议 并已就两年总生存期和生物标志物相关性等问题达成一致 [12] * 在演示当天 公司正在与美国FDA举行Type C会议 期望获得与欧美监管机构类似的明确意见或一致性 [12] * 计划于2026年第一季度提交生物制品许可申请 若获批 预计在提交后3至6个月内获得许可 [13] * 若BLA获批 公司将有资格获得优先审评券 该券计划出售 历史售价高达1.5亿美元以上 可为公司提供大量资金 [13][20] **公司战略与价值创造** * 公司战略高度聚焦于推动OST-HER2项目在儿科骨肉瘤适应症上获批 [14][16] * 计划出售优先审评券以获取资金 并用于推进其他管线项目 [13][21] * 公司已分拆动物健康业务 并计划将其在主要美国交易所上市 当前OSTX股东将参与其股权分配 [15] **管理与合作伙伴** * 管理团队经验丰富 首席执行官曾任职于强生 安进等大型药企 [17] * 拥有顶尖的科学顾问委员会 并与多家顶级大学医院和基金会有合作 其中许多也是公司的投资者 [7] * 动物健康项目曾获得美国农业部有条件批准 并曾授权给礼来的动物健康子公司Elanco [4][15] 其他重要内容 **财务状况与投资者** * 公司资金预计可支撑至2026年中或年底 [19] * 根据近期13F文件 机构投资者开始进入 包括Millennium 道富 Susquehanna Two Sigma Marshall Wace Geode 贝莱德 先锋集团等知名机构 [18] **优先审评券详情** * 优先审评券是FDA为鼓励罕见病药物开发设立的激励计划 持有者可获得优先审评资格 [20] * 大型药企对此需求强烈 因为药物提前商业化带来的收益远超过购买此券的成本 [21] * 若FDA停止该计划 优先审评券的价值可能会变得更高 [20] **动物健康业务的验证作用** * 相同的李斯特菌技术已在美国农业部获得用于犬类的有条件批准 这为人类应用提供了概念验证和认可 [4][23]

公司与监管机构的沟通进展 - 公司成功与英国药品和保健品监管局举行了上市许可申请前会议 就OST-HER2用于预防或延迟复发性、完全切除的肺转移性骨肉瘤的2b期临床试验达成全面一致 会议目标涉及非临床、化学制造与控制以及上市后授权确证性研究设计 [1][2] - 公司计划在2026年1月底前向英国药品和保健品监管局提交针对转移性骨肉瘤项目的附条件上市许可申请 [4][6] 产品管线与临床开发 - 公司主要资产OST-HER2是一种基于李斯特菌的癌症免疫疗法 通过李斯特菌的免疫刺激作用引发针对HER2蛋白的强烈免疫反应 [5] - OST-HER2在针对复发性、完全切除的肺转移性骨肉瘤的2b期临床试验中报告了积极数据 在12个月无事件生存期主要终点上显示出统计学显著获益 [7] - 公司计划在2026年第一季度向美国食品药品监督管理局提交针对骨肉瘤的生物制品许可申请 若获批将有资格获得可出售的优先审评券 [7] - OST-HER2已在美国完成一项主要在乳腺癌患者中进行的1期临床研究 并在多种乳腺癌模型中显示出临床前疗效数据 同时已获得美国农业部有条件批准用于治疗犬类骨肉瘤 [7] 生物标志物与审批策略 - 公司推进将OST-HER2治疗犬类患者长期生存中上调的免疫反应生物标志物 与2b期人体临床试验的2年总生存期数据相关联 作为替代临床疗效终点 以支持在英国获得附条件上市许可 [3] - 公司正等待2025年12月11日与美国食品药品监督管理局举行的C类会议反馈 以确保生物标志物数据分析是预先设定的 从而使结果数据适用于支持美国加速批准计划下的生物制品许可申请 [3][6] 公司技术与平台 - 公司是李斯特菌癌症免疫疗法领域的全球领导者 [2][5] - 公司正在推进其下一代抗体药物偶联物和药物偶联物平台 即可调谐ADC 该平台采用可调谐、定制化的抗体-连接子-有效载荷候选物 利用公司专有的硅基Si-Linker和条件活性有效载荷技术 实现每个连接子递送多个有效载荷 [8] 产品监管资格 - OST-HER2已获得美国食品药品监督管理局授予的罕见儿科疾病认定 以及美国食品药品监督管理局和欧洲药品管理局授予的快速通道和孤儿药资格认定 [5]

监管进展与关键里程碑 - 美国食品药品监督管理局(FDA)授予了公司OST-HER2生物制品许可申请(BLA 125867)的申请费豁免[1] - 欧洲药品管理局(EMA)人用药品委员会(CHMP)授予了OST-HER2用于预防或延迟复发性、完全切除的肺转移性骨肉瘤的“联盟营销授权”资格 并请求公司在2026年2月28日前提交加速营销授权申请(MAA)[2] - 公司已向英国药品和健康产品管理局(MHRA)完成会前材料提交 预MAA会议定于2025年12月8日举行 与FDA的C类会议定于2025年12月11日举行[3] - 公司计划在上述会议中审查最终的商业化CMC和非临床考虑因素 并分别提出支持MHRA有条件批准MAA和FDA加速批准路径下BLA的全球验证性研究设计[3] 核心产品管线与临床数据 - 公司是全球基于李斯特菌的癌症免疫疗法领域的领导者[1] - 核心产品OST-HER2是一种利用李斯特菌免疫刺激效应来启动针对HER2蛋白的强烈免疫反应的免疫疗法[4] - OST-HER2已获得美国FDA的罕见儿科疾病认定(RPDD) 以及美国FDA和欧洲EMA的快速通道和孤儿药认定[4] - 在针对复发性、完全切除的肺转移性骨肉瘤的2b期临床试验中 OST-HER2在12个月无事件生存期(EFS)主要终点上显示出统计学显著获益[4] - 公司预计将在2026年初向美国FDA提交OST-HER2用于骨肉瘤的BLA 若获批将有资格获得可出售的优先审评券[4] - OST-HER2已完成一项主要在乳腺癌患者中进行的1期临床研究 并在多种乳腺癌临床前模型中显示出疗效数据[4] - OST-HER2已获得美国农业部有条件批准用于治疗犬类骨肉瘤[4] 公司业务与下一代平台 - 公司是一家临床阶段的肿瘤学公司 专注于骨肉瘤及其他实体瘤治疗方法的识别、开发和商业化[4] - 公司正在推进其下一代抗体药物偶联物和药物偶联物平台 即可调ADC(tADC)[5] - 该平台利用公司专有的硅基Si-Linker和条件活性载荷(CAP)技术 能够实现每个连接子递送多种有效载荷[7]