UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended June 30, 2025 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from ____________ to ____________ Commission File Number 001-37471 Palvella Therapeutics, Inc. (Exact name of Registrant as specified in its Charter) Nevada 30-0784 ...

Exhibit 99.1 Palvella Therapeutics Reports Second Quarter 2025 Financial Results and Provides Corporate Update Phase 3 SELVA trial evaluating QTORIN™ 3.9% rapamycin anhydrous gel (QTORIN™ rapamycin) for microcystic lymphatic malformations completed enrollment, exceeding enrollment target by over 25%; top-line results on track for the first quarter of 2026 Top-line results for Phase 2 TOIVA trial evaluating QTORIN™ rapamycin for cutaneous venous malformations remain on track for the fourth quarter of 2025 QT ...

在研产品信息 - 公司在研产品QTORIN rapamycin为含3.9%无水雷帕霉素的新型外用凝胶制剂[119][122] 市场需求情况 - 美国约有超30000人患有微囊性淋巴管畸形，约超75000人患有皮肤静脉畸形，目前均无FDA批准的治疗方法[123][126] 临床试验进展 - SELVA试验预计2026年第一季度公布约40名微囊性淋巴管畸形参与者的顶线数据，TOIVA试验预计2025年第四季度公布约15名皮肤静脉畸形参与者的顶线数据[124][127] 研发资金支持 - 公司获得FDA高达260万美元的孤儿药临床试验赠款，用于支持SELVA 3期研究[125] - 礼来制药已支付总计1500万美元用于资助QTORIN rapamycin的开发，公司授予其最多800万美元的里程碑付款权利，其中500万美元潜在未来里程碑付款仍在协议中，公司还需支付基于QTORIN rapamycin产品全球年度净销售额8.0% - 9.8%的分级特许权使用费[131] 业务合并情况 - 2024年12月13日公司完成业务合并，采用反向资本重组会计处理[128][129] 运营亏损与费用预计 - 公司预计未来将继续产生重大运营亏损，研发费用和一般及行政费用预计将大幅增加[134][137][143] - 公司预计随着员工数量增加和业务合并完成，一般及行政费用将大幅增加[143] 研发费用构成 - 研发费用主要包括临床前和临床材料生产、人员、供应商、顾问、合规和间接费用等成本[135][138] 产品开发风险 - 产品开发存在众多风险和不确定性，无法合理估计完成产品开发的成本和时间[140] 财务数据关键指标变化 - 研发费用 - 2025年第一季度研发费用407.4万美元，2024年同期为98.4万美元，增长314%，主要因QTORIN雷帕霉素临床开发支出增加[152][153] 财务数据关键指标变化 - 一般及行政费用 - 2025年第一季度一般及行政费用380万美元，2024年同期为80万美元，增长390%，主要因员工薪酬和专业服务费用增加[152][154] 财务数据关键指标变化 - 总运营费用与运营亏损 - 2025年第一季度总运营费用787.1万美元，2024年同期为175.9万美元，增长347%，运营亏损也相应增长347% [152] 财务数据关键指标变化 - 其他（费用）收入净支出与利息收入 - 2025年第一季度其他（费用）收入净支出30万美元，2024年同期为80万美元，利息收入增长774%至80万美元 [152][155][158] 财务数据关键指标变化 - 净亏损 - 2025年第一季度净亏损820万美元，2024年同期为250万美元，增长223% [152][159] 财务数据关键指标 - 累计亏损与现金及现金等价物 - 截至2025年3月31日，公司累计亏损1.019亿美元，现金及现金等价物为7560万美元 [161] 融资情况 - 2024年7月23日，公司通过PIPE融资获得约7890万美元，包括6000万美元现金和1890万美元可转换票据转换 [163] - 2024年6 - 12月，公司发行可转换票据，本金约1840万美元，PIPE融资完成后自动转换为普通股和预融资认股权证 [164] 资金支撑情况 - 基于当前业务计划，公司现有现金及现金等价物预计至少可支持未来一年运营，有望支撑到2027年下半年 [165][167] 商业化费用与付款 - 若产品获批，公司预计将产生重大商业化费用，还可能需向Ligand支付高达500万美元的里程碑付款 [167] 财务数据关键指标变化 - 经营活动净现金使用 - 2025年和2024年第一季度经营活动净现金使用分别为676.8万美元和110.2万美元[172] 财务数据关键指标变化 - 融资活动净现金使用 - 2025年第一季度融资活动净现金使用为120.2万美元，主要是业务合并交易成本[172][174] 财务数据关键指标变化 - 汇率变动对现金及现金等价物的影响 - 2025年第一季度汇率变动对现金及现金等价物的影响为-6000美元[172] 财务数据关键指标变化 - 现金及现金等价物净减少 - 2025年和2024年第一季度现金及现金等价物净减少分别为797.6万美元和110.2万美元[172] 资金需求影响因素 - 公司未来资金需求受监管审查、商业化成本、研发进度等多因素影响[169] 资金需求不确定性 - 公司开发和商业化运营计划可能改变，或需额外资金满足运营和资本需求[170] 经营活动现金用途 - 2025年第一季度经营活动现金主要用于产品候选开发，因研发投入等增加[173] 合同义务与现金需求情况 - 2025年第一季度公司合同义务和现金需求无重大变化[175] 会计政策与估计方法情况 - 2025年第一季度公司关键会计政策和估计方法无重大变化[177] 市场风险披露情况 - 公司作为较小报告公司，无需提供市场风险定量和定性披露信息[179]

Exhibit 99.1 Palvella Therapeutics Reports First Quarter 2025 Financial Results and Provides Corporate Update Phase 3 SELVA trial evaluating QTORIN™ 3.9% rapamycin anhydrous gel (QTORIN™ rapamycin) for the treatment of microcystic lymphatic malformations (microcystic LMs) has exceeded enrollment target of 40 patients; enrollment expected to close in June 2025 Phase 3 SELVA trial top-line results anticipated in the first quarter of 2026 Phase 2 TOIVA trial evaluating QTORIN™ rapamycin for the treatment of cu ...

临床试验进展 - 公司有两项正在进行的临床试验，SELVA预计2026年第一季度公布约40名微囊性淋巴管畸形患者的顶线数据，TOIVA预计2025年第四季度公布约15名皮肤静脉畸形患者的顶线数据[506][507] 产品认定与支持 - 公司的QTORIN雷帕霉素获得FDA针对微囊性淋巴管畸形的突破性疗法认定、快速通道认定和孤儿药认定，还获得FDA高达260万美元的产品临床试验赠款支持SELVA项目，静脉畸形项目也获得快速通道认定[508] 业务合并情况 - 2024年12月13日公司完成业务合并，采用反向资本重组会计处理，Pieris被视为“被收购”公司，Legacy Palvella被视为收购方[510][511] 融资情况 - 2024年7月23日，Pieris与投资者签订证券购买协议，PIPE投资者以约7890万美元的总价购买3168048股普通股和可兑换2466456股普通股的预融资认股权证，其中约6000万美元为现金，约1890万美元为未偿还可转换票据本金和利息的转换[512] - 2024年6月至7月，Legacy Palvella发行约1840万美元的可转换票据，年利率为SOFR加2.0%，PIPE融资完成后，全部未偿还本金和未付应计利息自动转换为1179163股普通股和168503份预融资认股权证[514] 合作协议情况 - 2018年12月和2023年11月，Ligand分别支付1000万美元和500万美元用于QTORIN雷帕霉素的开发，根据修订协议，Ligand有权获得高达800万美元的里程碑付款，其中500万美元潜在未来里程碑付款仍在协议中，公司还需根据全球年度净产品销售支付8.0%至9.8%的分级特许权使用费[515] - 公司与Ligand的协议中，已收到1500万美元用于开发QTORIN雷帕霉素，还需支付最高500万美元里程碑付款[565][574] - 基于QTORIN雷帕霉素的产品，需向Ligand支付5.0% - 9.8%的分级特许权使用费，修订协议后提高至8.0% - 9.8%[565][566] 未来费用与亏损预期 - 公司预计未来将继续产生重大运营亏损，随着产品候选药物推进临床试验和监管提交，费用将增加，若产品获批，还将产生重大商业化费用[519] - 公司研发费用预计未来将大幅增加，特别是QTORIN雷帕霉素的后期临床开发和监管批准以及临床前项目的开展，后期临床开发成本通常更高[522][524] - 公司一般和行政费用预计未来将大幅增加，随着员工数量增加和业务合并完成，会计、审计、法律等成本将上升[528] 业务风险 - 全球经济不确定性给公司业务带来重大风险，包括通货膨胀、地缘政治因素和供应链中断，最终影响程度高度不确定[516] 研发费用变化 - 2024年和2023年研发费用分别为820万美元和880万美元，减少64.2万美元，降幅7%，主要因2023年停止部分项目及2024年增加微囊性淋巴管畸形治疗投入[539][540] 一般及行政费用变化 - 2024年和2023年一般及行政费用分别为590万美元和310万美元，增加286.8万美元，增幅93%，归因于员工薪酬和专业服务费用增加[539][542] 其他（费用）收入净额变化 - 2024年和2023年其他（费用）收入净额分别为330万美元费用和3060万美元收入，差异显著[543] 特许权协议相关利息（费用）收入变化 - 2024年和2023年与特许权协议相关的利息（费用）收入分别为约390万美元费用和约630万美元收入，2023年临床试验数据影响了预计未来特许权支付[539][544] 可转换票据利息费用 - 2024年因可转换票据产生约40万美元利息费用，2023年无此费用，票据在PIPE融资完成时转换为普通股[539][545] 特许权协议相关衍生负债公允价值调整 - 2024年和2023年与特许权协议相关的衍生负债公允价值调整分别为约60万美元非现金损失和约50万美元非现金收益，2023年临床试验数据影响了衍生负债[539][546] 可转换票据公允价值调整 - 2024年可转换票据公允价值调整产生110万美元非现金收入，票据于2024年发行并转换[539][547] 或有价值权负债相关衍生负债公允价值调整 - 2024年与或有价值权负债相关的衍生负债公允价值调整产生200万美元非现金费用，因德国研发税收抵免应收款增加了或有价值权负债[539][548][549] 特许权协议债务清偿收益 - 2023年特许权协议债务清偿产生约2310万美元一次性非现金收益，2024年无此类收益或损失[539][550] 德国研发税收抵免应收款收入 - 2024年德国研发税收抵免应收款产生200万美元收入[539][551] 现金及现金等价物情况 - 截至2024年12月31日，公司现金及现金等价物约为8360万美元，现有资金至少可支持未来一年运营，预计可支撑到2027年下半年[556][557] 经营活动净现金使用量变化 - 2024年和2023年经营活动净现金使用量分别为1084万美元和1370.3万美元，2024年因研发投入降低等因素而减少[561][562] 融资活动净现金流入变化 - 2024年和2023年融资活动净现金流入分别为8710万美元和500万美元，2024年主要来自业务合并、PIPE融资和可转换票据发行[563] 租赁情况 - 公司未来租赁付款为10万美元，租赁办公室于2024年10月自动续约[564] 特许权使用费协议有效利率 - 截至2024年12月31日和2023年，特许权使用费协议的有效利率分别为39.9%和38.9%[577] 确定衍生负债 - 特许权使用费协议公允价值参数 - 2024年和2023年确定衍生负债 - 特许权使用费协议公允价值时，加权平均资本成本分别为20%和25%，FDA批准产品的概率分别为56.6%和50.0%[578] CVR协议情况 - CVR协议下，遗留Pieris股东有权在特定情况下获得付款，CVR被认定为衍生工具[580][581] - 截至交易结束日，CVR无价值；截至2024年12月31日，管理层有相关结论但文档未明确提及具体内容[582] 或有权利价值负债 - 截至2024年12月31日，公司因Pieris Pharmaceuticals GmbH的研发税收抵免应收款记录了约200万美元的或有权利价值负债[583] 股份支付薪酬核算 - 公司按照ASC Topic 718核算股份支付薪酬，所有股份支付需按公允价值在合并运营报表中确认[584] 普通股公允价值估计 - 合并前，公司会考虑第三方估值公司协助管理层进行的普通股估值来估计普通股公允价值[585] - 合并后，公司普通股公允价值基于纳斯达克全球市场授予日的收盘价[586] 股票期权预期寿命估计 - 公司使用“简化方法”估计股票期权的预期寿命，该方法是归属期和期权合同期限的中点[586] 期权授予公允价值计算 - 公司使用可比上市公司的预期波动率来计算期权授予的公允价值[586] 无风险利率确定 - 无风险利率基于与期权预期寿命相称的美国国债收益率曲线[586] 预期股息收益率 - 公司预期股息收益率为零，因无支付股息历史且近期无计划[586] 资产负债表外安排情况 - 公司在本报告期内没有任何美国证券交易委员会规则和条例所定义的资产负债表外安排[588] 市场风险披露情况 - 公司作为较小报告公司，无需提供关于市场风险的定量和定性披露信息[590]

公司转型与融资 - 2024年12月完成合并及7890万美元私募配售，转型为上市罕见病生物制药公司[1] 临床试验进展 - QTORIN™雷帕霉素治疗微囊性淋巴管畸形的SELVA 3期试验顶线结果预计2026年第一季度公布[1] - QTORIN™雷帕霉素治疗皮肤静脉畸形的TOIVA 2期试验顶线结果预计2025年第四季度公布[1] 现金储备与运营支持 - 截至2024年12月31日，现金及现金等价物超8300万美元，预计可支持运营至2027年下半年[2] 研发费用变化 - 2024年研发费用为820万美元，2023年为880万美元[13] - 2024年研发费用为8151千美元，2023年为8793千美元[22] 一般及行政费用变化 - 2024年一般及行政费用为590万美元，2023年为310万美元[13] - 2024年一般及行政费用为5944千美元，2023年为3076千美元[22] 净亏损与净收入变化 - 2024年净亏损1740万美元，合每股基本和摊薄亏损7.83美元，2023年净收入1790万美元[13] - 2024年净亏损为17434千美元，2023年净收入为18691千美元[22] - 2024年基本每股净亏损为7.83美元，2023年基本每股净收入为2.19美元[22] 市场需求情况 - 美国约3万多名微囊性淋巴管畸形患者暂无FDA批准疗法[6] - 美国约7.5万多名皮肤静脉畸形患者暂无FDA批准疗法[9] 产品线规划 - 计划2025年下半年扩大QTORIN™产品线[1] 其他财务指标变化 - 2024年总运营费用为14095千美元，2023年为11869千美元[22] - 2024年现金及现金等价物为83602千美元，2023年为7350千美元[23] - 2024年其他流动资产为4632千美元，2023年为198千美元[23] - 2024年流动负债为12038千美元，2023年为2360千美元[23] - 2024年非流动负债为13589千美元，2023年为9068千美元[23] - 2024年股东权益为62607千美元，2023年股东权益赤字为74483千美元[23]

2024年与2023年财务数据对比 - 2024年9月三个月公司营收为0美元2023年同期为1556.9万美元[16] - 2024年9月三个月公司成本为0美元2023年同期为395.1万美元[16] - 2024年9月三个月公司毛利润为0美元2023年同期为1952万美元[16] - 2024年9月三个月公司运营亏损为44.6万美元2023年同期运营利润为959.5万美元[16] - 2024年9月三个月公司净亏损为288.7万美元2023年同期净亏损为1075.2万美元[16] - 公司每股亏损2024年9月为2.19美元2023年同期为8.7美元[16] - 2024年第三季度净亏损290万美元2023年同期为1080万美元2024年前九个月净亏损1140万美元2023年同期为2000万美元[31] - 2024年9月的三个月净亏损288.7万美元2023年同期为1075.2万美元2024年9月的九个月净亏损1136.9万美元2023年同期为1995.9万美元[115] - 2024年前三季度净亏损分别为290万美元和1140万美元2023年前三季度净亏损分别为1080万美元和2000万美元[186] - 2024年9月30日结束的三季度和九季度营收相较2023年同期均大幅下降[197][200] - 2024年9月30日结束的三季度研发费用相较2023年同期下降1004.1万美元[202] 公司合并相关情况 - 公司有与Palvella Therapeutics, Inc.的合并计划[5] - 2024年7月23日公司签订合并协议[28] - 合并协议中Palvella估值9500万美元Pieris估值2100万美元[138] - 合并前公司股东预计将拥有合并后公司约18%的股份，合并前Palvella股东将拥有约82%的股份[140] - 若合并协议在特定情况下终止，Pieris可能需向Palvella支付100万美元终止费，Palvella可能需向Pieris支付200万美元终止费[146] - 合并完成取决于多项条件包括股东批准等[164] - 特定情况下终止合并协议公司可能需支付100万美元Palvella可能需支付200万美元[165] - 合并后董事会预计由五名成员组成[166] - 合并生效时前股东将获一项或有价值权[167] - 合并相关公司将寻求股东批准包括发行普通股等事项[162] - 双方在合并协议中有惯常的陈述保证和契约[163] - 合并完成时，Palvella的业务将成为合并组织的业务[155] - 计算换股比率时假设Palvella估值为9500万美元公司估值为2100万美元[161] - 若合并完成，合并前Pieris股东将按特定比例获得或有价值权[143] - Pieris于2024年7月23日与某些投资者签订证券购买协议[147] - 与特定投资者签订普通股购买协议预计收益约7890万美元[171] - PIPE融资的总收益预计约为7890万美元（扣除预计费用前）[147] - 合并协议包含Pieris和Palvella的特定终止权[146] 公司面临的风险 - 公司面临多种风险包括合并相关风险资金需求风险等[7] 公司财务报表相关 - 公司财务报表以美元编制功能货币主要为欧元[10] - 公司在某些情况下会提供欧元金额换算成美元的数值[12] 特定时间段财务数据 - 2023年9月30日至2024年9月30日期间公司净亏损[18][19] - 2023年12月31日至2024年9月30日期间股票补偿费用相关数据[19] - 2023年9月30日和2024年9月30日的股东权益数据[18][19] - 2023年和2024年九个月的经营活动现金流量数据[22] 公司战略决策及措施 - 2023年7月18日公司宣布探索战略交易[24] - 2023年7月起公司削减约70%的劳动力[25] - 2023年公司产生约750万美元的遣散费[25] - 2024年3月27日公司宣布新战略及成本节约措施[27] - 2024年3月27日宣布停止所有研发活动[193] - 预计研发成本将显著低于历史金额[193] - 预计行政成本将显著低于历史金额[194] - 公司已停止所有研发工作并继续削减可自由支配的支出和其他固定或可变人员成本[32] - 公司于2024年3月27日宣布新战略及成本节约措施，预计现金跑道至少延长至2027年[154] 公司收入来源及相关情况 - 公司未产生产品销售收入，已从客户合同（期权、许可和合作协议）中产生收入，包括许可或获取许可的预付款、研发服务付款和里程碑付款[79] - 2023年9月30日止九个月总收入为4151.1万美元，2024年9月30日止九个月为53万美元[79] - 截至2024年9月30日，公司在现有战略合作伙伴关系和其他许可协议下可能收到的潜在里程碑付款总计为15.59亿美元[80] - 与Genentech的合作协议于2024年5月到期，公司已确认剩余的1250万美元收入[83] - 与Boston Pharmaceuticals的合作中，公司在2021年已将全部交易价格确认为收入且无剩余义务，2023年8月收到250万美元里程碑付款[86] - 与Pfizer合作中，2023年1月公司实现500万美元里程碑收入，2023年12月公司因履行相关义务确认约1010万美元收入并已履行完所有剩余义务[90][91] - 公司将研究和开发里程碑付款的确认进行约束，直至确定不会发生重大收入转回[89] - 公司按要求对不同类型的里程碑付款进行分类并确定收入确认方式[60] - 公司会计算每个合作协议下可实现的最大潜在里程碑金额并进行披露[65] - 公司根据会计准则对合同资产和负债进行确认，在特定情况下进行调整[66] - 与阿斯利康合作项目中第三个发现阶段项目于2023年第二季度停止带来400万美元收入[93] - 阿斯利康终止合作协议后第四发现阶段项目剩余350万美元递延收入于2023年第三季度确认为收入[95] - 与施维雅合作的五个项目中四个已被施维雅停止公司目前无意继续开发[97] - 退出S095012合作后2023年确认剩余收入470万美元[98] - 2024年9月30日止的三、九个月无递延收入增加2023年同期分别减少1710万和3870万美元[102] - Pfizer合作项目SGN - BB228公司已获500万美元里程碑付款[173] - Boston Pharmaceuticals合作项目BOS - 342公司已获250万美元里程碑付款[175] - SGN - BB228和BOS - 342在2期试验中首位患者给药时公司可能有权获得总计高达约1500万美元的里程碑款项，在关键临床试验首位患者给药时可高达约4000万美元[154] 公司资金与资产情况 - 截至2024年9月30日现金及现金等价物为1940万美元[31] - 2024年9月30日现金、现金等价物和投资为11893美元2023年12月31日为22194美元[107] - 2024年9月30日止的三、九个月未实现可供出售证券到期收益或损失2023年同期有10万美元实现损失[108] - 2024年9月30日资产出售获得020万美元收益[110] - 2024年9月30日应计费用为3453万美元2023年12月31日为8550万美元[111] - 公司收到巴伐利亚州1420万欧元（约1700万美元）资助且截至2024年9月30日已收到所有可报销金额[103][104] 公司股权相关情况 - 2024年9月30日普通股已发行和流通股为132.024万股2023年12月31日为123.6688万股[117] - 2024年9月30日和2023年12月31日优先股均为1.5618万股[118] - 2024年8月7日公司以1美元现金向购买者发行1股F系列优先股[119] - 截至2024年9月30日2020年计划下有333145股可供授予[124] - 2023年员工股票购买计划下公司预留9375股普通股[125] - 2024年前九个月未在ATM计划下出售股票2023年前九个月出售2430万股获得总收益2030万美元平均股价0.84美元[128] 公司租赁负债相关情况 - 2024年3月和9月未支付租赁负债计量金额相关现金2023年同期分别支付0.5百万美元和1.6百万美元[132] 公司合作项目终止情况 - 与Servier合作的S095012项目因潜在安全问题被终止[184] - 与Genentech合作项目到期且无项目进行[185] 公司未来运营情况 - 公司预计在可预见的未来将继续产生运营亏损[31] - 公司认为目前可用资金至少足以支撑自本季度报告发布起未来12个月的运营[32] - 若合并未完成，公司可能继续运营业务、寻求类似合并的战略交易或解散并清算资产[156] - 至今未从产品销售中获得任何收入且短期内也无期望[188]

文章核心观点 Palvella Therapeutics宣布将在即将举行的第12届儿科皮肤病研究联盟年度会议上进行两项海报展示，内容涉及QTORIN™雷帕霉素3.9%无水凝胶治疗微囊性淋巴管畸形的相关数据和研究情况，该公司专注于开发和商业化治疗严重罕见遗传性皮肤病的新疗法 [1][2] 会议信息 - 公司将在10月24 - 26日于亚利桑那州凤凰城举行的第12届儿科皮肤病研究联盟年度会议上进行两项海报展示 [1] - 展示内容包括支持QTORIN™雷帕霉素3.9%无水凝胶作为微囊性淋巴管畸形潜在靶向疗法的数据，以及对该药物治疗微囊性淋巴管畸形的3期SELVA研究的回顾 [2] - 两项展示的标题、演讲者、日期和时间分别为：标题“SELVA：一项采用合适主要终点评估QTORIN 3.9%雷帕霉素无水凝胶治疗微囊性淋巴管畸形的3期研究”，演讲者Joyce Teng博士，日期10月24日，时间下午4:00 - 5:25 MST；标题“QTORIN™雷帕霉素3.9%无水凝胶：一种用于治疗微囊性淋巴管畸形的新型、靶向皮肤的局部mTOR抑制剂（3期）”，演讲者Jeff Martini博士，日期10月24日，时间下午4:00 - 5:25 MST [2] - PeDRA将在《儿科皮肤病学》杂志上发表第12届年会的摘要，更多会议详情可访问https://pedraresearch.org/2024 - annualconference [2] 微囊性淋巴管畸形疾病情况 - 微囊性淋巴管畸形是一种罕见的慢性致残性遗传病，由磷脂酰肌醇3 - 激酶（PI3K）/mTOR通路失调引起 [3] - 该病特征为畸形淋巴管突出皮肤，持续渗漏淋巴液和出血，常导致反复严重感染和蜂窝织炎，可能需要住院治疗 [3] - 其自然病程持续且进展，无自发缓解，症状通常随时间恶化，包括畸形血管数量和大小增加，导致并发症和终身发病 [3] - 美国估计有超过30,000名被诊断患有微囊性淋巴管畸形的患者，目前尚无FDA批准的治疗方法 [3] QTORIN™平台及QTORIN™雷帕霉素情况 - QTORIN是Palvella研究团队开发的专利多功能平台，旨在生成能穿透皮肤深层、局部治疗多种严重罕见遗传性皮肤病的新型局部疗法 [4] - QTORIN雷帕霉素是Palvella的QTORIN平台的领先候选产品，是一种新型专利3.9%雷帕霉素无水凝胶，旨在利用雷帕霉素的潜在治疗益处，同时最大限度减少雷帕霉素的全身暴露和全身治疗相关的潜在不良反应 [5] - 该药物目前正在开发用于治疗微囊性淋巴管畸形、皮肤静脉畸形和其他由mTOR通路过度激活驱动的严重功能性致残性皮肤病 [5] - QTORIN雷帕霉素已获得FDA针对微囊性淋巴管畸形的突破性疗法认定、快速通道认定和孤儿药认定，以及针对静脉畸形的快速通道认定 [5] - 该药物在美国和日本拥有多项已授权的组合物专利，在美国、欧洲和日本还有多项关于雷帕霉素无水凝胶配方的专利申请正在审理中 [5] - 2024年第三季度，Palvella启动了QTORIN雷帕霉素治疗微囊性淋巴管畸形的24周3期单臂、基线对照临床试验SELVA，研究的主要和关键次要终点为临床医生报告的结果，预计在美国主要血管畸形中心招募40名受试者 [6] 公司情况 - Palvella Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司，由罕见病药物开发资深人士创立和领导，专注于开发和商业化治疗严重罕见遗传性皮肤病的新疗法，目前尚无FDA批准的疗法 [1][7] - 公司基于其专利QTORIN™平台开发了广泛的候选产品管线，最初专注于严重罕见遗传性皮肤病，许多疾病具有终身性 [7] - 公司的领先候选产品QTORIN 3.9%雷帕霉素无水凝胶目前正在进行微囊性淋巴管畸形和皮肤静脉畸形的临床开发 [7] - 2023年7月，Palvella与Pieris Pharmaceuticals宣布达成最终合并协议，将以全股票交易方式合并两家公司 [8] 交易相关信息 - 与Pieris的拟议交易中，Pieris打算向美国证券交易委员会（SEC）提交相关材料，包括包含Pieris的委托书和招股说明书以及Palvella的信息声明的S - 4表格注册声明 [12] - 投资者和股东可通过SEC网站www.sec.gov、Pieris网站www.pieris.com或联系投资者关系info@pieris.com免费获取相关文件 [12] - Palvella、Pieris及其各自的董事和高管可能被视为拟议交易中征集委托书的参与者，相关人员信息可在Pieris提交给SEC的文件中获取 [14] 联系方式 - 投资者联系Wesley H. Kaupinen，邮箱wes.kaupinen@palvellatx.com [15] - 媒体联系Stephanie Jacobson，邮箱palvella@argotpartners.com [15]

文章核心观点 - 帕维尔拉治疗公司获FDA高达260万美元赠款，用于支持QTORIN™雷帕霉素治疗微囊性淋巴管畸形的3期SELVA试验，该赠款凸显该罕见病未满足的医疗需求及QTORIN™雷帕霉素的潜力 [1][2] 公司信息 - 帕维尔拉治疗公司是临床阶段生物制药公司，由罕见病药物开发资深人士创立和领导，专注开发和商业化治疗严重罕见遗传性皮肤病的新疗法，基于QTORIN™平台开发产品管线，主要候选产品QTORIN™雷帕霉素正针对微囊性淋巴管畸形和皮肤静脉畸形进行临床开发 [8] - 2023年7月，帕维尔拉与皮里斯制药公司达成全股票交易的最终合并协议 [9] 赠款相关 - FDA孤儿产品开发办公室授予帕维尔拉公司高达260万美元赠款，支持QTORIN™ 3.9%无水雷帕霉素凝胶治疗微囊性淋巴管畸形的3期SELVA试验 [1] - 2024财年FDA孤儿产品赠款计划收到51份申请，帕维尔拉的3期临床试验是获赠款的7个新临床试验之一，该计划每年授予赠款支持开发治疗罕见病的安全有效医疗产品，申请由专家评审打分，自成立以来已资助促成超85种产品获批的临床试验 [2] 疾病介绍 - 微囊性淋巴管畸形是由PI3K/mTOR通路失调引起的罕见、慢性致残性遗传病，特征为畸形淋巴管突出皮肤、持续渗漏淋巴液和出血，常导致反复严重感染和蜂窝织炎，症状持续进展，美国超3万确诊患者暂无FDA批准的治疗方法 [3] 产品介绍 - QTORIN是帕维尔拉研究团队开发的专利多功能平台，旨在生成能穿透皮肤深层、局部治疗多种严重罕见遗传性皮肤病的新型外用疗法，其候选产品旨在靶向递送治疗剂至病变组织，同时减少全身吸收和不良事件风险 [4] - QTORIN™雷帕霉素是QTORIN平台的主要候选产品，是3.9%无水雷帕霉素凝胶，旨在利用雷帕霉素治疗潜力，同时减少全身暴露和不良反应，正开发用于治疗微囊性淋巴管畸形、皮肤静脉畸形等mTOR通路过度激活导致的皮肤病，已获微囊性淋巴管畸形的FDA突破性疗法认定、快速通道认定和孤儿药认定，以及静脉畸形的快速通道认定，在美国和日本有多份已授权的组合物专利及待批专利申请 [5][6] 临床试验 - 2024年第三季度，帕维尔拉启动SELVA试验，这是一项为期24周、单臂、基线对照的3期临床试验，评估QTORIN™雷帕霉素治疗微囊性淋巴管畸形的效果，主要和关键次要终点为临床医生报告的结果，预计在美国主要血管畸形中心招募40名受试者 [7] 交易相关 - 皮里斯打算向美国证券交易委员会提交相关材料，包括包含皮里斯代理声明和招股说明书以及帕维尔拉信息声明的S - 4表格注册声明，投资者和股东可从SEC网站、皮里斯网站获取免费副本 [13] - 帕维尔拉、皮里斯及其各自董事和高管可能是拟议交易代理征集的参与者，相关信息将包含在代理声明等文件中 [15] 联系方式 - 投资者联系帕维尔拉治疗公司创始人兼CEO韦斯利·H·考皮宁，邮箱wes.kaupinen@palvellatx.com [16] - 媒体联系Trilon Advisors, LLC管理合伙人玛西·纳努斯，邮箱mnanus@trilonadvisors.com [16]

文章核心观点 Monteverde & Associates PC正在调查Pieris Pharmaceuticals与Palvella Therapeutics的拟议合并案，该律所曾为股东追回资金且在相关报告中位列前50 [1] 律所信息 - 律所名为Monteverde & Associates PC，总部位于纽约帝国大厦，是一家全国性集体诉讼证券律师事务所，在审判和上诉法院有成功记录，包括美国最高法院 [1][2] - 该律所在2018 - 2022年ISS证券集体诉讼服务报告中被评为前50名律所，曾为股东追回资金 [1] 调查事项 - 律所正在调查Pieris Pharmaceuticals与Palvella Therapeutics的拟议合并案，根据协议，Pieris股东预计将拥有合并后公司约18%的股份 [1] 联系方式 - 若持有相关公司普通股有疑问或想免费获取更多信息，可访问网站或联系Juan Monteverde，邮箱为[email protected]，电话为(212) 971 - 1341 [3] - 律所地址为美国纽约第五大道350号4740室帝国大厦 [3]