文章核心观点 公司根据试验独立数据安全监测委员会（DSMB）的建议，自愿暂停bexotegrast治疗特发性肺纤维化（IPF）的BEACON - IPF 2b期试验的患者入组和给药，并将在审查数据期间监测现有患者 [1] 公司动态 - 公司根据DSMB的建议，自愿暂停BEACON - IPF 2b期试验的患者入组和给药，现有患者将继续留在试验中 [1] - 暂停入组和给药是为审查数据以了解DSMB建议的理由，同时维持研究的盲态以保持试验完整性 [2] - 公司已通知BEACON - IPF临床试验研究人员，并正在通知全球监管机构 [2] 公司介绍 - 公司是一家后期生物制药公司，在纤维化疾病新型疗法的发现和开发领域处于领先地位 [3] - 公司的主要候选产品bexotegrast是一种口服小分子，是αvß6和αvß1整合素的双重选择性抑制剂，正在开发用于治疗IPF，已获得美国FDA的快速通道指定和孤儿药指定以及欧洲药品管理局的孤儿药指定 [3] - 公司已启动bexotegrast治疗IPF的适应性2b/3期试验BEACON - IPF，正在对其第三个临床项目PLN - 101095进行1期研究，该项目是一种用于治疗实体瘤的小分子αvß8和αvß1整合素双重选择性抑制剂 [3] - 公司已获得开展针对肌肉萎缩症的整合素α7β1单克隆抗体激动剂PLN - 101325的1期研究的监管许可 [3]

文章核心观点 公司根据独立数据安全监测委员会（DSMB）建议，自愿暂停bexotegrast治疗特发性肺纤维化（IPF）的BEACON - IPF 2b期试验的患者入组和给药，同时监测现有患者并审查数据 [1] 试验暂停情况 - 公司在预定数据审查和DSMB建议后，自愿暂停BEACON - IPF 2b期试验的入组和给药，现有患者仍留在试验中 [1] - 暂停入组和给药以审查数据，了解DSMB建议的理由，维持研究的盲态以保证试验完整性 [2] - 公司已通知BEACON - IPF临床试验研究人员，并正在通知全球监管机构 [2] 公司业务情况 - 公司是一家后期生物制药公司，在纤维化疾病新型疗法的发现和开发方面处于领先地位 [3] - 公司的主要候选产品bexotegrast是αvß6和αvß1整合素的口服小分子双重选择性抑制剂，正在开发用于治疗IPF，已获得美国FDA的快速通道指定和孤儿药指定以及欧洲药品管理局的孤儿药指定 [3] - 公司启动了bexotegrast治疗IPF的适应性2b/3期试验BEACON - IPF [3] - 公司正在对其第三个临床项目PLN - 101095进行1期研究，这是一种用于治疗实体瘤的αvß8和αvß1整合素的小分子双重选择性抑制剂 [3] - 公司已获得开展PLN - 101325 1期研究的监管许可，这是一种针对肌肉萎缩症的整合素α7β1单克隆抗体激动剂 [3]

公司动态 - Pliant Therapeutics任命Delphine Imbert博士为首席技术官 她拥有25年的产品开发、工艺优化和制造经验 涵盖小分子药物等多种药物模式 她将领导化学、制造和控制（CMC）相关活动 支持公司的商业化准备计划 [1][2] - Delphine Imbert博士在Chinook Therapeutics担任CMC和技术运营高级副总裁 支持全球1期至3期临床试验 并成功领导资产过渡到诺华 在Dermira担任制药科学高级副总裁 支持小分子和生物制剂的3期及QBREXZA的上市 在Anacor Pharmaceuticals担任制药研发副总裁 在Alza Corporation和Cellegy Pharmaceuticals担任科学和产品开发职务 [2] 产品研发 - Pliant Therapeutics的主要候选产品bexotegrast（PLN-74809）是一种口服小分子双重选择性抑制剂 针对αvß6和αvß1整合素 用于治疗特发性肺纤维化（IPF） 已获得FDA的快速通道和孤儿药认定 以及欧洲药品管理局的孤儿药认定 公司已启动BEACON-IPF 一项适应性2b/3期试验 [3] - 公司正在进行PLN-101095的1期研究 这是一种小分子双重选择性抑制剂 针对αvß8和αvß1整合素 用于治疗实体瘤 此外 公司已获得PLN-101325的1期研究监管许可 这是一种针对肌营养不良的单克隆抗体激动剂 针对整合素α7β1 [3] 公司背景 - Pliant Therapeutics是一家晚期生物制药公司 专注于发现和开发治疗纤维化疾病的新型疗法 公司致力于成为肺纤维化和罕见纤维化肺疾病治疗领域的领导者 [3]

公司临床数据展示 - 在2024年美国肝病研究协会（AASLD）肝脏会议上展示临床数据[2] - Bexotegrast在原发性硬化性胆管炎患者中可改善胆汁淤积标志物和症状稳定肝纤维化标志物24周结果显示其在所有测试剂量下耐受性良好并在多项指标中显示出抗纤维化和抗胆汁淤积活性包括改善肝脏硬度、增强肝纤维化（ELF）评分以及肝脏生物化学和磁共振成像（MRI）[3] 公司生物标志物研究 - 科学家通过独特的蛋白质组学筛选方法确定PSC患者的新型诊断生物标志物发现数十种血清和尿液生物标志物候选物以及之前描述过的生物标志物并验证了该方法且发现的蛋白质可能在预测PSC进展中起作用[4] 公司相关信息 - 公司是一家晚期生物制药公司在开发治疗纤维化疾病的新疗法方面处于领先地位[6] - 公司的主要候选产品bexotegrast是一种口服小分子双重选择性抑制剂正在开发用于治疗特发性肺纤维化（IPF）和原发性硬化性胆管炎（PSC）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）在IPF和PSC中的快速通道指定和孤儿药指定以及欧洲药品管理局在IPF和PSC中的孤儿药指定[6] - 公司已启动bexotegrast在IPF中的适应性2b/3期试验BEACON - IPF正在进行第三个临床项目PLN - 101095的1期研究还获得了针对肌肉萎缩症的PLN - 101325单克隆抗体激动剂的1期研究监管许可[6]

财务数据对比（2024年与2023年） - 2024年9月30日现金及现金等价物为79616美元，2023年12月31日为63234美元[17] - 2024年9月30日总资产为445665美元，2023年12月31日为512154美元[17] - 2024年9月30日总负债为99843美元，2023年12月31日为38578美元[17] - 2024年9月30日股东权益为345822美元，2023年12月31日为473576美元[17] - 2024年9月30日流通股为60849503股，2023年12月31日为59921002股[18] - 截至2024年9月30日货币市场基金市值为52660美元，截至2023年12月31日为57241美元[36] - 截至2024年9月30日美国国债证券市值为16888，截至2023年12月31日为27288[36] - 截至2024年9月30日美国政府机构证券市值为88937，截至2023年12月31日为134086[36] - 截至2024年9月30日公司债务证券市值为225049，截至2023年12月31日为269637[36] - 截至2024年9月30日总金融资产为383534美元，截至2023年12月31日为488252美元[36] - 截至2024年9月30日应计负债为9715000美元，截至2023年12月31日为10219000美元[42] - 2024年9月30日止三个月和九个月折旧费用分别为50万美元和170万美元，2023年同期分别为50万美元和140万美元[40] - 2024年9月30日止三个月和九个月利息费用分别为90万美元和220万美元，2023年同期分别为30万美元和90万美元[44] - 截至2024年9月30日未行使股票期权奖励为8255321份，截至2023年12月31日为6953487份[49] - 截至2024年9月30日RSUs归属951127份，截至2023年12月31日为874748份[49] - 2024年9 - 30日期间2020年员工股票购买计划下分别发行41340和110222股普通股，剩余1294745股可发行[61] - 2024年9 - 30日股票期权和员工股票购买计划相关股票补偿费用为6021美元，2023年为5498美元[65] - 2024年9 - 30日RSUs相关股票补偿费用为2706美元，2023年为2990美元[65] - 2024年9 - 30日PSUs相关股票补偿费用为172美元，2023年为1875美元[65] - 2024年9 - 30日总股票补偿费用为8899美元，2023年为10363美元[65] - 截至2024年9月30日九个月加权平均剩余租赁期限为6.7年，2023年为0.9年，加权平均贴现率为9.3%，2023年为13.3%[70] - 2024年第三季度运营租赁成本为1531美元，2023年为698美元，2024年前九个月为4252美元，2023年为2142美元[71] - 2024年前三季度公司对计划贡献0.3百万美元，2023年为0.2百万美元[73] 不同时期的净亏损情况 - 2024年前三季度净亏损为160572美元，2023年同期为120227美元[20] - 2024年前九个月净亏损160572000美元[26] - 2023年前九个月净亏损120227000美元[26] 公司面临的风险 - 公司自成立以来已产生重大净亏损且预计未来仍将产生[8] - 公司业务面临多种风险包括研发竞争知识产权等方面[7 - 14] 公司融资情况 - 2023年1月公司完成公开发行9583334股普通股，总收益约2.698亿美元[29] 2024年前三季度各项费用情况 - 2024年前三季度研发费用为130517美元，2023年同期为94614美元[20] - 2024年前三季度一般及行政费用为44528美元，2023年同期为44074美元[20] - 2024年前九个月折旧费用1667000美元[26] - 2024年前九个月股票薪酬支出29209000美元[26] - 2024年前九个月非现金经营租赁费用2640000美元[26] - 2024年前九个月短期投资和债务净摊销1945000美元[26] - 2024年前九个月购买短期投资177930000美元[26] - 2024年前九个月短期投资到期282777000美元[26] - 2024年前九个月购买房产设备3639000美元[26] 公司债务相关情况 - 截至2024年9月30日债务未来到期金额为30000000美元[45] - 2024年9月30日公司有30.0百万美元定期贷款未偿还[110] 与其他公司协议相关收入情况 - 2023年9月30日止三个月和九个月与诺华协议相关收入分别为无和160万美元，2024年同期无相关收入[48] 股票补偿未确认成本情况 - 截至2024年9月30日有4720万美元未确认补偿成本与股票期权相关，将在2.6年加权平均期内确认[55] - 截至2024年9月30日与未行使RSUs相关未确认股票补偿费用1600万美元，将在1.9年加权平均期内确认[58] 员工股票奖励情况 - 2024年9月30日测量期结束PSUs相关奖励获得者共获得155292股普通股，达成率55%[60] 公司现金及短期投资情况 - 2024年9月30日公司有现金和现金等价物及短期投资406.0百万美元[110] 运营租赁情况 - 2024年（剩余时间）运营租赁为527美元，2025 - 2029年及之后各年有对应金额，总未贴现租赁付款为42669美元[69]

临床试验进展 - BEACON-IPF Phase 2b/3试验预计在2025年第一季度完成360名患者的入组，数据预计在2026年中期公布[1][2] - PLN-101095的Phase 1试验进展顺利，已完成五个队列中的第三个队列入组，初步数据预计在2025年初公布[3] - BEACON-IPF试验的Phase 2a PET成像目标参与试验结果已发表在《美国呼吸与重症医学杂志》上[2] 财务状况 - 公司第三季度研发费用为4780万美元，同比增长48%，主要由于BEACON-IPF试验的推进[5] - 公司第三季度净亏损为5780万美元，同比增长39%，主要由于运营费用增加[5] - 截至2024年9月30日，公司现金及短期投资总额为4.06亿美元[5] - 公司第三季度一般及行政费用为1430万美元，同比下降7%，主要由于专业服务费用减少[5] 人事任命 - 公司任命Gary Palmer博士为医学事务高级副总裁，他在生物制药领域拥有超过25年的全球领导经验[4] 药物研发与适应症扩展 - PLN-101325的潜在适应症扩展正在进行中，公司正在生成额外证据以支持其扩展[3]

公司动态 - Pliant Therapeutics任命Gary Palmer博士为高级副总裁，负责全球医学事务，包括科学传播和患者倡导 [1] - Gary Palmer博士拥有超过25年的全球医学事务领导经验，曾在多家生物制药公司担任高级职位，涵盖肺病、免疫学和神经学等多个治疗领域 [2] - 在加入Pliant之前，Gary Palmer博士曾在百时美施贵宝（BMS）担任全球医学事务免疫学与神经科学高级副总裁，领导全球免疫学、纤维化和神经科学医学事务团队，管理4种全球上市药物和超过15种开发中的候选药物 [2] 产品研发 - Pliant Therapeutics是一家专注于纤维化疾病治疗的晚期生物制药公司，其主导产品bexotegrast（PLN-74809）是一种口服小分子双重选择性抑制剂，用于治疗特发性肺纤维化（IPF）和原发性硬化性胆管炎（PSC） [3] - Bexotegrast已获得美国FDA的快速通道认定和孤儿药认定，以及欧洲药品管理局的孤儿药认定 [3] - Pliant已启动BEACON-IPF试验，这是一项针对bexotegrast的适应性2b/3期临床试验 [3] - 公司正在进行PLN-101095的1期研究，这是一种用于治疗实体瘤的小分子双重选择性抑制剂 [3] - Pliant还获得了PLN-101325的1期研究监管许可，这是一种针对肌营养不良的单克隆抗体激动剂 [3] 行业背景 - Pliant Therapeutics在纤维化疾病治疗领域处于领先地位，专注于开发新型疗法 [3] - 公司通过其产品组合的进展，展示了在纤维化疾病和肿瘤治疗领域的创新潜力 [3]

公司动态 - Pliant Therapeutics 宣布将参加2024年9月的多个投资者活动 包括 Wells Fargo Healthcare Conference H C Wainwright 26th Annual Global Investment Conference 2024 Cantor Global Healthcare Conference 和 Stifel 2024 Virtual Immunology and Inflammation Summit [1][2] - 公司高管将参与这些活动的炉边谈话 包括首席财务官 Keith Cummings 首席医疗官 Éric Lefebvre 以及总裁兼首席执行官 Bernard Coulie [2] - 感兴趣的投资者可以通过公司官网的投资者关系页面访问这些活动的网络直播 直播回放将在活动结束后存档30天 [3] 公司业务 - Pliant Therapeutics 是一家专注于纤维化疾病治疗的临床阶段生物技术公司 致力于发现和开发新型疗法 [1][4] - 公司的主要候选产品 bexotegrast (PLN-74809) 是一种口服小分子双重选择性抑制剂 针对 αvß6 和 αvß1 整合素 正在开发用于治疗特发性肺纤维化 (IPF) 和原发性硬化性胆管炎 (PSC) [4] - bexotegrast 已获得美国 FDA 的快速通道认定和孤儿药认定 以及欧洲药品管理局的孤儿药认定 用于 IPF 和 PSC 治疗 [4] - 公司已启动 BEACON-IPF 试验 这是一项针对 bexotegrast 的适应性 2b/3 期临床试验 用于 IPF 治疗 [4] - 公司正在进行第三个临床项目 PLN-101095 的 1 期研究 这是一种针对 αvß8 和 αvß1 整合素的小分子双重选择性抑制剂 用于治疗实体瘤 [4] - 公司已获得监管批准 将进行 PLN-101325 的 1 期研究 这是一种针对肌营养不良症的整合素 α7β1 单克隆抗体激动剂 [4] 公司信息 - 公司官网为 www PliantRx com 并在 X LinkedIn 和 Facebook 上设有社交媒体账号 [5] - 投资者和媒体联系人 Christopher Keenan 投资者关系和公司传播副总裁 邮箱 ir@pliantrx com [6]

公司动态 - Pliant Therapeutics将在2024年9月7日至11日于维也纳举行的欧洲呼吸学会(ERS)国际大会上进行四场演讲 [1] - 演讲内容包括bexotegrast在非IPF间质性肺病中的抗纤维化活性评估、IPF患者12周治疗后1型胶原沉积减少、IPF和PSC的2期试验安全性及耐受性、以及IPF患者12周治疗后的生物标志物分析 [2] 产品研发 - 公司主要候选产品bexotegrast(PLN74809)是一种口服小分子双重选择性抑制剂，针对αvß6和αvß1整合素，用于治疗特发性肺纤维化(IPF)和原发性硬化性胆管炎(PSC) [3] - bexotegrast已获得FDA的快速通道认定和孤儿药认定，以及欧洲药品管理局的孤儿药认定 [3] - 公司已启动BEACON-IPF试验，这是一项针对IPF的适应性2b/3期试验 [3] - 公司正在进行PLN-101095的1期研究，这是一种针对αvß8和αvß1整合素的双重选择性抑制剂，用于治疗实体瘤 [3] - 公司已获得PLN-101325的1期研究监管许可，这是一种针对肌营养不良症的整合素α7β1单克隆抗体激动剂 [3] 行业地位 - Pliant Therapeutics是一家处于后期阶段的生物制药公司，专注于纤维化疾病治疗新药的发现和开发 [3] - 公司在纤维化疾病治疗领域处于领先地位 [3]

财务状况 - 公司总资产为4.84亿美元，较上年同期增加5.7%[20] - 公司现金及现金等价物为8.04亿美元，较上年同期增加27.1%[20] - 公司短期投资为3.56亿美元，较上年同期减少17.4%[20] - 公司2024年6月30日现金及现金等价物和受限现金总额为8.19亿美元[29] - 公司2024年6月30日短期投资总额为3.56亿美元[39] - 公司2024年6月30日实验室设备等固定资产净值为1.52亿美元[44] - 公司2024年6月30日预付研发费用等其他流动资产合计1.09亿美元[46] - 公司于2023年1月完成了2.70亿美元的公开发行[32] - 公司于2024年上半年获得1.99亿美元的贷款[29] - 公司于2022年5月与Oxford Finance LLC签订了100.0百万美元的贷款协议，并于2024年3月11日签订了新的150.0百万美元的贷款协议[49][50] - 公司认为现有资金和贷款额度足以支持未来12个月及以上的运营[100] 经营业绩 - 公司研发费用为4.56亿美元，较上年同期增加38.2%[22] - 公司一般及管理费用为1.50亿美元，较上年同期增加3.1%[22] - 公司净亏损为5.59亿美元，较上年同期增加35.5%[22] - 公司每股基本和稀释亏损为0.92美元，较上年同期增加31.4%[22] - 公司2024年上半年营业活动使用现金7.56亿美元[29] - 公司2024年上半年投资活动产生现金7.02亿美元[29] - 公司2024年上半年融资活动产生现金2.25亿美元[29] - 公司2024年上半年现金及现金等价物净增加1.72亿美元[29] - 2024年上半年净亏损10.28亿美元，2023年同期为7.87亿美元，2024年6月30日累计亏损60.26亿美元[83][86][92] - 研发费用增加主要由于BEACON-IPF试验和相关生产活动[88][94] - 利息费用增加主要由于2024年3月新增贷款[91] - 研发费用增加2050万美元,主要由于BEACON-IPF临床试验、员工相关费用增加以及实验室设备折旧和设备及耗材成本增加[95] - 一般及行政费用增加150万美元,主要由于员工相关成本增加[96] - 预计未来研发费用和一般及行政费用将继续增加,以支持公司业务的增长[97] - 利息及其他收益净额增加20万美元,主要由于短期投资收益增加[98] - 利息费用增加70万美元,主要由于3月份新增贷款[99] 股权激励 - 公司股票期权激励费用为2.03亿美元，较上年同期减少18.4%[24,26] - 截至2024年6月30日，公司共有8,230,237份未行权的股票期权，加权平均行权价格为17.64美元[57] - 截至2024年6月30日，公司有1,180,746份限制性股票单位(RSU)待解锁[59] - 截至2024年6月30日，公司有874,748份未行权的受限制股票单位，加权平均授予日公允价值为29.85美元[60] - 截至2024年6月30日，公司有1,180,746份未行权的受限制股票单位，加权平均授予日公允价值为22.98美元[60] - 截至2024年6月30日，公司有155,292份与市场条件相关的绩效受限制股票单位未行权，加权平均授予日公允价值为29.15美元[63] - 公司2020年员工股票购买计划下，在2024年上半年发行了68,882股普通股，剩余1,336,085股可发行[64] - 公司2020年员工股票购买计划的股份支付费用分别为2024年上半年的30万美元和2023年上半年的30万美元[64] - 公司2024年上半年和2023年上半年的股份支付费用分别为2031万美元和2497万美元[66] 临床试验进展 - 12周期2a期PET成像试验结果显示bexotegrast可减少肺部总胶原蛋白并改善肺活量(FVC)，提示可能逆转肺纤维化[79] - BEACON-IPF关键性2b/3期试验正在按计划进行，预计2025年第一季度完成入组，2026年中期获得数据[79] - INTEGRIS-IPF 2a期试验结果发表在《美国胸科杂志》上[79] - INTEGRIS-PSC 320mg剂量组长期数据显示bexotegrast在40周内耐受性良好，多个肝纤维化和胆汁淤积指标持续改善[80] - PLN-101095正在进行1期剂量递增试验，预计2024年底或2025年初获得初步数据[81] - PLN-101325可能有潌肌营养不良以外的其他适应症，公司正在收集支持证据[81] 其他 - 公司发行新股筹集资金2.70亿美元[26] - 公司其他综合收益为亏损962万美元，较上年同期扩大2.4倍[22] - 公司于2019年与Novartis签订了合作协议，但Novartis于2023年2月行使了终止权，合作关系已于2023年4月18日结束[51] - 公司于2020年5月采用了2020股票期权和激励计划，并于2022年采用了2022年入职激励计划[54][55] - 公司于2023年9月28日签订了一项为期约7年的新租赁合同,未来租赁付款总额约为4340万美元[70] - 公司2024年上半年和2023年上半年的租赁费用分别为304.2万美元和191.5万美元[74] - 公司2024年上半年和2023年上半年的401(k)计划供款分别为80万美元和60万美元[75] - 公司2024年上半年和2023年上半