文章核心观点 - 临床阶段生物制药公司Praxis Precision Medicines宣布将参加五场即将举行的投资者会议 [1] 公司信息 - 公司是临床阶段生物制药公司，将遗传癫痫见解转化为针对神经元兴奋 - 抑制失衡的中枢神经系统疾病疗法开发，通过专有小分子平台Cerebrum™和反义寡核苷酸（ASO）平台Solidus™开展疗法研发，拥有多元化多模式中枢神经系统产品组合，有四个临床阶段候选产品 [3] - 公司联系方式：投资者联系邮箱investors@praxismedicines.com，电话857 - 702 - 9452；媒体联系人Dan Ferry，邮箱Daniel@lifesciadvisors.com，电话617 - 430 - 7576 [3] 会议信息 - 公司将在所有活动期间进行一对一会议，感兴趣投资者可联系各自代表请求会议 [1] - 公司管理层将在2025年3月5日上午9:10 EDT于波士顿举行的第45届TD Cowen医疗保健会议上进行公司概况介绍，活动有直播 [4] - 公司管理层将在2025年3月10日下午3:40 EDT于迈阿密举行的Leerink Partners全球医疗保健会议上参加炉边谈话，活动有直播 [4] - 公司管理层将在2025年3月11日于迈阿密举行的Jefferies Biotech on the Bay峰会参加一对一投资者会议 [4] - 公司管理层将在2025年3月12日下午2:30 EDT于迈阿密举行的巴克莱第27届全球医疗保健会议上参加炉边谈话，活动有直播 [4] - 公司管理层将在2025年3月17日上午9:30 EDT参加瑞银虚拟中枢神经系统日的炉边谈话，活动有直播 [4] 其他信息 - 网络直播活动的回放将在公司网站“投资者 + 媒体”部分的“活动与演示”页面提供90天 [2]

文章核心观点 作者凭借护理和金融背景分析医疗和科技行业投资，分析方法受相关书籍影响，文章仅提供信息而非详尽分析和个性化投资建议 [1][2] 作者背景 - 自2017年为Seeking Alpha撰写医疗和科技投资相关文章 [1] - 有注册护士背景，通过评估临床数据、治疗指南和市场动态分析生物科技股票 [1] - 拥有MBA学位，具备金融理论基础，能进行科技投资分析，专注识别关键估值驱动因素并使用DCF模型进行情景预测 [1] - 思考受《超级预测》和《随机漫步的傻瓜》等书籍影响 [1] 文章性质说明 - 文章旨在提供信息内容，并非对特色公司的详尽分析 [2] - 不应被解读为关于“买入/卖出/持有/做空/做多”建议的个性化投资建议 [2] - 预测和观点基于作者分析，采用概率方法，并非绝对确定 [2] - 虽努力确保信息准确，但可能存在无意错误，建议读者独立核实信息并自行研究 [2]

文章核心观点 - 文章分析了Praxis Precision Medicines公司季度财报情况、股价表现及未来展望，还提及同行业Atara Biotherapeutics公司的业绩预期 [1][4][9] 公司业绩情况 - Praxis Precision Medicines本季度每股亏损2.94美元，优于Zacks共识预期的亏损2.96美元，去年同期每股亏损2.97美元，本季度财报盈利惊喜为0.68% [1] - 上一季度该公司预期每股亏损2.01美元，实际亏损2.75美元，盈利惊喜为 - 36.82% [1] - 过去四个季度，公司两次超越共识每股收益预期 [2] - 截至2024年12月季度，公司营收746万美元，超越Zacks共识预期1467.86%，去年同期营收52万美元，过去四个季度仅一次超越共识营收预期 [2] - Atara Biotherapeutics预计即将发布的报告中季度每股亏损3.82美元，同比变化 + 72.7%，过去30天该季度共识每股收益预期未变 [9] - Atara Biotherapeutics预计营收1310万美元，较去年同期增长208.2% [9] 公司股价表现 - Praxis Precision Medicines自年初以来股价下跌约15.5%，而标准普尔500指数下跌 - 0.3% [3] 公司未来展望 - 公司股票近期价格走势和未来盈利预期的可持续性主要取决于管理层在财报电话会议上的评论 [3] - 投资者可通过公司盈利前景判断股票走向，包括当前对未来季度的共识盈利预期及预期的近期变化 [4] - 近期盈利预估修正趋势与短期股价走势有强相关性，投资者可自行跟踪或借助Zacks Rank工具 [5] - 财报发布前，Praxis Precision Medicines的预估修正趋势喜忧参半，当前Zacks Rank为3（持有），预计近期股票表现与市场一致 [6] - 未来几天未来季度和本财年的盈利预估变化值得关注，当前未来季度共识每股收益预估为 - 2.80美元，营收50万美元，本财年共识每股收益预估为 - 12.22美元，营收191万美元 [7] 行业情况 - 从Zacks行业排名来看，医疗 - 生物医学和遗传学行业目前处于250多个Zacks行业的前29%，排名前50%的行业表现优于后50%超两倍 [8]

公司业务概况 - 公司是临床阶段生物制药公司，有四个临床阶段产品候选药物[482] 产品候选药物进展 - 最先进产品候选药物ulixacaltamide的Essential3临床试验正在进行，预计2025年第三季度出topline结果[483] - vormatrigine项目已启动或计划启动四项研究，部分研究结果预计2025年得出[484] - relutrigine项目已启动第二队列招募，预计2026年上半年出topline结果[484] - elsunersen正在招募EMBRAVE研究第二队列，预计2026年上半年出topline结果，计划2025年年中启动EMBRAVE3研究[485] 财务亏损情况 - 公司自成立以来有运营亏损，2024年和2023年净亏损分别为1.828亿美元和1.233亿美元，截至2024年12月31日累计亏损8.367亿美元[487] - 2024年净亏损为182819000美元，2023年为123277000美元，增加59542000美元[518] - 2024年净亏损1.828亿美元，2023年为1.233亿美元[590] - 2024年公司净亏损1.828亿美元，截至2024年12月31日累计亏损8.367亿美元[596] - 2024年截至12月31日净亏损总计182,819000美元[584] - 2023年净亏损总计123,277000美元[587] 历史融资情况 - 2023年通过2021销售协议发行952,794股，净收益2410万美元[490] - 2023年6月公开发行净收益约6340万美元[491] - 2024年通过多种方式融资，如1月公开发行净收益约1.616亿美元等[493] - 2023年公司根据2021销售协议发行并出售952794股，净收益24100000美元[524] - 2023年6月公司完成公开发行，总净收益约63400000美元[525] - 2024年1月公司完成公开发行，总净收益约161600000美元[527] - 2024年3月与Jefferies签订销售协议，可发售最多1.5亿美元普通股，截至2024年12月31日，已发售1614975股，净收益1.131亿美元[528] - 2024年4月完成公开发行，发售3849558股普通股，每股发行价56.50美元，还发售预融资认股权证可购买221238股普通股，每股发行价56.4999美元，总净收益约2.16亿美元[529] - 2024年12月修订3月销售协议，可发售最多2.5亿美元普通股，截至2024年12月31日，已发售16487股，净收益100万美元[530] - 自成立至2024年12月31日，公司通过相关交易筹集总计11亿美元现金收益[523] - 从成立到2024年12月31日，公司通过相关交易筹集了11亿美元现金[593] 现金及资产情况 - 截至2024年12月31日，公司有现金、现金等价物和有价证券4.695亿美元，预计可支持到2028年[498] - 截至2024年12月31日，公司有现金、现金等价物和有价证券469500000美元[523] - 截至2024年12月31日，公司现金及现金等价物为215372000美元，2023年为81300000美元[575] - 截至2024年12月31日，现金、现金等价物和受限现金期末余额为2.158亿美元，2023年为8172万美元[590] - 截至2024年12月31日，公司持有的现金、现金等价物和有价证券4.695亿美元，预计至少可支持一年运营[598] - 截至2024年12月31日，公司持有2.542亿美元有价证券，2023年无[607] - 截至2024年12月31日，公司投资组合中现金等价物和有价证券成本为39810.9万美元，公允价值为39876.3万美元，未实现收益为65.4万美元；2023年未持有[660] 费用及收入变化 - 2024年研发费用为152413000美元，2023年为86766000美元，增加65647000美元[507][518][520] - 2024年一般及行政费用为56305000美元，2023年为42054000美元，增加14251000美元[518] - 2024年协作收入为8553000美元，2023年为2447000美元，增加6106000美元[518][519] - 2024年其他收入净额为17346000美元，2023年为3096000美元，增加14250000美元[518] - 2024年公司合作收入为8553000美元，2023年为2447000美元[578] - 2024年公司研发费用为152413000美元，2023年为86766000美元[578] - 2024年公司综合亏损为182165000美元，2023年为123104000美元[581] 现金流量情况 - 2024年经营活动净现金使用1.318亿美元，主要因净亏损1.828亿美元和经营资产负债变化1090万美元，部分被4010万美元非现金费用抵消[533] - 2023年经营活动净现金使用1.111亿美元，主要因净亏损1.233亿美元和经营资产负债变化1400万美元，部分被2620万美元非现金费用抵消[534] - 2024年投资活动净现金使用2.485亿美元，主要用于购买有价证券，部分被到期有价证券抵消[535] - 2023年投资活动净现金流入3900万美元，主要来自有价证券到期[535] - 2024年融资活动净现金流入5.143亿美元，主要来自后续公开发行、市价发售及合作许可协议[536] - 2023年融资活动净现金流入9190万美元，主要来自后续公开发行6340万美元和市价发售2820万美元[537] - 2024年经营活动净现金使用量为1.318亿美元，2023年为1.111亿美元[590] - 2024年投资活动净现金使用量为2.485亿美元，2023年为提供3895万美元[590] - 2024年融资活动净现金提供量为5.143亿美元，2023年为9187万美元[590] 租赁相关情况 - 截至2024年12月31日，剩余租赁期限的经营租赁承诺为140万美元[544] - 2021年5月公司签订的波士顿办公室转租协议于2026年1月31日到期，基本租金每年约增加2%，初始记录使用权资产和租赁负债为410万美元[666] - 截至2024年12月31日，公司使用权资产为113.1万美元，2023年为206.4万美元；租赁负债为136.9万美元，2023年为249.5万美元[667] - 2024年和2023年公司总租赁成本分别为113.5万美元和111.6万美元[669] - 截至2024年12月31日，公司未来租赁付款总额为143.1万美元，减去利息后租赁负债现值为136.9万美元[670] - 截至2024年和2023年12月31日，公司加权平均剩余租赁期限分别为1.1年和2.1年，加权平均增量借款利率均为9.0%[670] 会计估计与标准 - 公司需估计应计和预付研发费用，判断和估计在确定各报告期末的应计和预付研发费用时至关重要[553] - 公司已审查所有近期发布的标准，除合并财务报表附注2披露外，这些标准不会对合并财务报表产生重大影响或不适用于当前业务[555] 财务报表审计 - 独立注册公共会计师事务所认为公司合并财务报表在所有重大方面公允反映了财务状况、经营成果和现金流量[563] 研发费用相关 - 截至2024年12月31日，公司Cerebrum平台研发费用的应计成本为1340万美元，预付费用和其他流动资产为1180万美元[569] 普通股股份与股东权益 - 2022年12月31日普通股股份为3,292,163股，金额为5000美元，股东权益为76,106000美元[587] - 2023年12月31日普通股股份为8,791,877股，金额为13000美元，股东权益为69,669000美元[584][587] - 2024年3月31日普通股股份为13,258,047股，金额为13000美元，股东权益为229,683000美元[584] - 2024年6月30日普通股股份为17,755,506股，金额为14000美元，股东权益为419,100000美元[584] - 2024年9月30日普通股股份为17,785,697股，金额为14000美元，股东权益为382,666000美元[584] - 2024年12月31日普通股股份为19,422,358股，金额为14000美元，股东权益为445,450000美元[584] 股票薪酬费用 - 2023年股票薪酬费用总计24,857000美元[587] - 2024年截至12月31日股票薪酬费用总计47,232000美元[584] 资产相关情况 - 按公允价值计量的项目包括现金等价物和有价证券[616] - 办公家具和设备预计使用寿命为5年，实验室设备和计算机设备预计使用寿命为3年[617] - 公司在2024年和2023年12月31日止年度未记录长期资产的减值损失[620] - 截至2024年12月31日，公司财产和设备净值为23万美元，2023年为58.8万美元；2024年和2023年折旧费用均为40万美元[664] 合作协议情况 - 截至2024年12月31日，公司与UCB Biopharma SRL有期权和许可协议，与Tenacia Biotechnology (Shanghai) Co., Ltd有合作和许可协议[635] - 2022年12月公司与UCB签订合作协议，获500万美元前期付款[677] - 若UCB行使许可全球开发和商业化权利的选择权，公司最多可获9850万美元费用及产品净销售分层特许权使用费[677] - 公司认定UCB为客户，合作协议适用Topic 606，交易价格为500万美元[678] - 2024年12月UCB行使选择权，公司确认600万美元选择权行使费为合作收入[679] - 公司确认与500万美元前期付款相关的260万美元剩余合作收入[679] - 2024年和2023年公司分别确认860万美元和240万美元合作协议相关合作收入[680] - 截至2024年12月31日，合并资产负债表中无递延收入[680] 其他财务事项 - 公司按照FASB ASC Topic 718对股票薪酬进行会计处理[641] - 股票期权奖励的公允价值使用Black - Scholes期权定价模型估计[643] - 2024年和2023年12月31日止年度无重大外币损益[646] - 递延税项资产和负债根据财务报表与税基的差异确定[647] - 截至2024年和2023年12月31日，公司受限现金均为40万美元，作为信用证由当前房东持有[657] - 截至2024年12月31日，公司应计费用为2376.3万美元，2023年为741.6万美元[665] - 公司在2024年和2023年无重大法律诉讼，目前也无未决或潜在重大法律诉讼[671] - 公司与第三方签订多项协议，或需支付未来开发、监管和商业里程碑款项及产品候选销售特许权使用费[676] - 研发成本在发生时计入费用，非可退还的预付款项递延并资本化[636][638] - 专利相关成本在发生时计入费用，归类为一般及行政费用[640] 报告要求相关 - 公司无需提供项目7A要求的信息，直至确定不再是较小报告公司后的财年第一季度的10 - Q季度报告[556]

公司资产与业务规划 - 公司有三个处于后期临床试验的潜在重磅资产，预计2025年有四项关键数据读出，到2028年有四个商业资产[1] - 2024年底现金和投资约4.7亿美元，可支撑业务至2028年[1] - 公司计划2025年为每个早期反义寡核苷酸（ASO）治疗项目提名一个开发候选药物[11] 项目进展与数据读出 - 美国特发性震颤患者约700万，Essential3项目的1期研究预计2025年第一季度进行中期分析，公司预计2025年提交ulixacaltamide的新药申请（NDA）[4] - 美国常见癫痫患者约350万，vormatrigine的RADIANT 2期研究预计2025年上半年公布topline结果，POWER1 2/3期注册研究预计2025年下半年公布topline结果[5][7] - 美国发育性和癫痫性脑病（DEEs）患者约20万，relutrigine在EMBOLD研究队列1中，16周内每月运动性癫痫发作较基线安慰剂调整后减少46%，持续接受治疗9个月的患者运动性癫痫发作减少77%，超30%患者实现无癫痫发作状态[6][7] - elsunersen在EMBRAVE研究的第一部分分析中，四名患者四个月内癫痫负担较基线减少43%[8] - EMBOLD研究注册队列2预计2026年上半年公布topline结果，随后在2026年晚些时候提交NDA [11] - 公司预计2025年上半年启动elsunersen的关键试验[3] 合作与收益 - 2024年12月，UCB行使选择权，获得KCNT1小分子开发候选药物的全球开发和商业化权利，公司有望获得总计约1亿美元的里程碑付款及分层特许权使用费[11] 前瞻性陈述说明 - 公司提醒不要依赖前瞻性陈述，因其仅基于当前已知信息和因素[18] - 前瞻性陈述仅代表发布当日观点，公司无义务公开更新或修订[18] 风险描述 - 公司2023年12月31日结束年度的10 - K表年报及其他向证券交易委员会提交的文件中描述了项目和运营相关风险[18]

文章核心观点 临床阶段生物制药公司Praxis Precision Medicines公布ulixacaltamide的Essential3计划研究1的中期分析、其他疗法开发进展及财务情况 [1] 结果与决策 - 独立数据监测委员会建议停止Essential3计划研究1，因其结果不太可能达到主要疗效终点，还建议探索替代分析方法 [2] - 公司决定继续完成研究1和研究2，预计2025年第三季度出 topline 结果，之后再决定是否支持提交新药申请 [3] 公司更新与里程碑 Cerebrum™小分子平台 - ulixacaltamide是该平台最先进项目，处于治疗特发性震颤的后期开发阶段 [16] Solidus™反义寡核苷酸（ASO）平台 Vormatrigine（PRAX - 628） - ENERGY计划持续推进，2025年有多个 topline 结果待公布 - EMPOWER观察性研究已获超3000名患者同意，早期结果显示癫痫负担重 - 已启动RADIANT 2期研究和POWER1 2/3期注册研究，分别预计2025年年中和下半年出 topline 结果 - POWER2注册研究预计2025年下半年开始招募患者 [6] Relutrigine（PRAX - 562） - EMBOLD正在招募SCN2A和SCN8A发育性癫痫性脑病（DEEs）患者，预计2026年上半年出 topline 结果，可能2026年提交新药申请 - 2024年12月获美国FDA针对Dravet综合征的罕见儿科疾病指定（RPDD） - 预计2025年年中启动EMERALD研究 [6] Elsunersen（PRAX - 222） - EMBRAVE3预计2025年年中开始招募约40名早发性SCN2A - DEE患者 - EMBRAVE研究第二队列正在巴西招募患者，预计2026年上半年出 topline 结果 [14] 其他管线更新 - UCB获得KCNT1小分子开发候选药物全球开发和商业化权利，公司已获期权行使费，最多可获约1亿美元里程碑付款及分层特许权使用费 - 2025年有望为早期ASO治疗计划提名开发候选药物 - PRAX - 080针对PCDH19相关癫痫，PRAX - 090针对SYNGAP1功能丧失突变，PRAX - 100针对SCN2A功能丧失突变 [14] 财务结果 资金情况 - 截至2024年12月31日，公司有4.695亿美元现金、现金等价物和有价证券，较2023年增加3.882亿美元，预计可支持运营至2028年 [9] 收入情况 - 2024年第四季度和全年合作收入分别为750万美元和860万美元 [10] 费用情况 - 2024年第四季度和全年研发费用分别为5630万美元和1.524亿美元，较2023年增加，主要因Cerebrum™平台费用增加等 - 2024年第四季度和全年一般及行政费用分别为1510万美元和5630万美元，较2023年增加，主要因人员相关成本增加等 [11][12] 亏损情况 - 2024年第四季度和全年净亏损分别为5870万美元和1.828亿美元，较2023年增加 [13] 公司概况 - 公司是临床阶段生物制药公司，利用遗传见解开发中枢神经系统疾病疗法，拥有Cerebrum™和Solidus™平台，有四个临床阶段产品候选药物 [20]

文章核心观点 - 华尔街预计Praxis Precision Medicines公司2024年第四季度收益同比增长但营收下降 实际结果与预期的对比或影响短期股价 公司和Intellia Therapeutics公司均可能实现盈利超预期 [1][17] 分组1：Praxis Precision Medicines公司预期情况 - 预计季度报告每股亏损2.91美元 同比变化+2% 营收0.48百万美元 同比下降7.7% [3] - 过去30天季度每股收益共识预期下调0.49% [4] - 最准确估计高于Zacks共识估计 收益ESP为+4.07% 股票当前Zacks排名为3 可能超预期 [10][11] - 上一季度预期每股亏损2.01美元 实际亏损2.75美元 意外率-36.82% 过去四个季度两次超预期 [12][13] 分组2：Intellia Therapeutics公司预期情况 - 预计2024年第四季度每股亏损1.32美元 同比变化+9.6% 营收8.82百万美元 同比增长559.4% [17] - 过去30天每股收益共识预期上调2.5% 收益ESP为35.03% 结合Zacks排名2 可能超预期 过去四个季度三次超预期 [18] 分组3：收益预测相关概念 - 收益ESP对比最准确估计和Zacks共识估计 正ESP理论上表明实际收益可能偏离共识估计 结合特定Zacks排名预测超预期准确率近70% [6][8] - 负ESP不能表明盈利未达预期 难以预测负ESP和特定Zacks排名股票盈利超预期情况 [9] 分组4：投资建议 - 盈利超预期或未达预期并非股价涨跌唯一因素 投资前检查公司收益ESP和Zacks排名可增加成功几率 [14][15]

文章核心观点 公司宣布将参加两场投资者会议，管理层将在会议上进行炉边谈话，会议有直播和回放，投资者可联系代表约一对一会议 [1][2][4] 公司参会信息 - 公司将参加两场投资者会议，可进行一对一会议，投资者联系古根海姆和/或奥本海默代表约会议 [1] - 公司管理层将在2025年2月6日下午2:30 EST参加在纽约市举行的古根海姆证券中小型股生物技术会议炉边谈话，直播链接可获取 [4] - 公司管理层将在2025年2月11日上午11:20 EST参加奥本海默第35届年度医疗保健生命科学会议炉边谈话，会议线上举行，有直播链接 [4] 会议直播与回放 - 两场会议网络直播可在公司网站“投资者+媒体”板块“活动与演示”页面查看，回放90天内可看 [2] 公司简介 - 公司是临床阶段生物制药公司，将遗传洞察转化为中枢神经系统疾病疗法开发，利用专有小分子平台Cerebrum™和反义寡核苷酸（ASO）平台Solidus™开发疗法，有多元化多模式中枢神经系统产品组合，四个临床阶段候选产品 [3] 联系方式 - 投资者联系邮箱为investors@praxismedicines.com，电话为857 - 702 - 9452 [4] - 媒体联系人为Dan Ferry，邮箱为Daniel@lifesciadvisors.com，电话为617 - 430 - 7576 [4]

文章核心观点 - 临床阶段生物制药公司Praxis Precision Medicines将在第43届摩根大通医疗保健大会上进行公司概况介绍 [1] 会议信息 - 会议时间为2025年1月15日下午2:15（太平洋标准时间） [1] - 会议地点在加利福尼亚州旧金山的威斯汀圣弗朗西斯酒店 [1] - 活动将进行直播，可通过链接观看；活动回放将在公司网站投资者与媒体板块的“即将举行和近期活动”页面提供30天 [2] 公司介绍 - 公司是临床阶段生物制药公司，将遗传性癫痫的见解转化为针对神经元兴奋 - 抑制失衡的中枢神经系统疾病疗法的开发 [1][3] - 公司通过专有小分子平台Cerebrum™和反义寡核苷酸（ASO）平台Solidus™，利用对大脑中共享生物靶点和回路的理解，为罕见和常见神经系统疾病发现和开发疗法 [3] - 公司已建立多元化、多模式的中枢神经系统产品组合，涵盖运动障碍和癫痫多个项目，有四个临床阶段候选产品 [3] 联系方式 - 投资者联系邮箱为investors@praxismedicines.com，电话为857 - 702 - 9452 [4] - 媒体联系人是Dan Ferry，所属公司为LifeSci Advisors，联系邮箱为Daniel@lifesciadvisors.com，电话为617 - 430 - 7576 [4]

文章核心观点 - 公司宣布美国FDA授予relutrigine治疗Dravet综合征的罕见儿科疾病认定，体现其对解决罕见神经疾病未满足需求的承诺及relutrigine的潜力，公司还计划开展相关试验并分享了此前研究结果 [1][2] 公司进展 - 美国FDA授予relutrigine治疗Dravet综合征的罕见儿科疾病认定，这是relutrigine获得的第三个该类认定 [1] - 公司计划在2025年上半年启动一项涵盖Dravet综合征的全DEE试验（EMERALD） [1] - 基于EMBOLD研究结果，公司已启动并正在招募SCN2A和SCN8A患者的第二个注册队列，预计2026年上半年获得顶线结果 [4] 研究成果 - 9月及2024年美国癫痫协会年会上更新的EMBOLD研究队列1中SCN2A和SCN8A患者使用relutrigine的结果显示，双盲期安慰剂调整后的每月运动性癫痫发作减少46%，超30%患者达到无癫痫发作状态，患者在警觉性、沟通和癫痫发作严重程度方面有显著改善，长期延长期患者的中位癫痫发作率降低77% [4] 药物信息 - relutrigine是一类新型小分子药物，作为持续性钠电流的优先抑制剂，用于治疗发育性和癫痫性脑病（DEE），其钠通道调节机制对疾病状态钠通道（NaV）超兴奋性具有卓越选择性，在体内研究中已证明对SCN2A、SCN8A和其他DEE小鼠模型有剂量依赖性的癫痫抑制作用，在三项1期研究中总体耐受性良好，并显示出NaV通道阻断作用的生物标志物变化，已获得FDA的孤儿药认定（ODD）和罕见儿科疾病认定（RPDD），以及欧洲药品管理局的ODD [5] 疾病介绍 - Dravet综合征是一种严重的进行性遗传性癫痫，通常在一岁内发病，以频繁、长时间且难治性癫痫发作为特征，还常导致智力残疾、发育迟缓等多种问题，患者面临较高的早期死亡风险，包括癫痫猝死（SUDEP） [6][7] 公司概况 - 公司是一家临床阶段的生物制药公司，将遗传性癫痫的见解转化为治疗中枢神经系统（CNS）疾病的疗法，通过专有小分子平台Cerebrum™和反义寡核苷酸（ASO）平台Solidus™开发针对罕见和更常见神经系统疾病的疗法，拥有多元化、多模式的CNS产品组合，包括四项临床阶段的候选产品 [8]