研究结果 - Vormatrigine在RADIANT研究中显示出56.3%的整体中位数癫痫发作减少[21] - RADIANT研究中，37名患者的基线癫痫发作中位数为12次[18] - RADIANT研究中，61名患者中有36名（59.0%）出现至少1次不良事件[33] - RADIANT研究中，患者在使用背景抗癫痫药物的情况下，30%的患者使用cenobamate[29] - RADIANT研究的患者背景中，平均使用2.2种抗癫痫药物[18] - RADIANT研究中，患者的年龄均值为43.1岁，男性14名，女性23名[18] - RADIANT研究中，患者中有32名（52.5%）出现神经系统不良事件[33] - Vormatrigine的给药方案为每日一次，且不需要与食物同服[12] 不良事件 - Vormatrigine在RADIANT研究中，患者中有14人（23%）因不良事件而中断治疗[51] - Cenobamate在Study C0171中，90%的患者（100人）经历了至少1次治疗相关不良事件（TEAE）[51] - XEN1101在X-TOLE2研究中，85%的患者（97人）经历了至少1次TEAE[51] - Cenobamate的严重不良事件（SAEs）发生率为7%（8人），而Vormatrigine和XEN1101分别为4.9%（3人）和2.6%（3人）[51] - CNS相关不良事件（≥10%）中，Cenobamate和XEN1101分别为72.1%（80人）和72.8%（83人），Vormatrigine为52.5%（32人）[51] - 在Vormatrigine组中，头晕发生率为29.5%（18人），而Cenobamate和XEN1101分别为33%（37人）和31.6%（36人）[51] - 在Vormatrigine组中，严重不良事件的相关性为1.6%（1人），而Cenobamate未报告相关性[51] 未来展望 - POWER2研究预计在2025年第三季度启动，计划招募约400名患者，预计在2026年下半年完成入组[37] - 预计到2026年上半年，EMBOLD研究将完成SCN2A和SCN8A的入组[47] 药物相互作用 - Vormatrigine没有显著的药物相互作用（DDIs），而Cenobamate有多个DDIs，XEN1101涉及CYP3A[51] - 食物对Vormatrigine没有影响，患者可以在任何时间进食[51] - Cenobamate和XEN1101均可在任何时间进食，而XEN1101需要与食物一起在晚上服用[51]

文章核心观点 公司宣布美国食品药品监督管理局（FDA）授予relutrigine突破性疗法认定（BTD）用于治疗SCN2A和SCN8A发育性癫痫性脑病（DEEs），该认定基于2期EMBOLD试验的积极结果，公司正推进相关研究并期待后续成果 [1][2] 药物相关信息 - relutrigine是一类新型小分子，作为持续性钠电流的优先抑制剂用于治疗DEEs，其精确钠通道（NaV）调节机制具有对疾病状态NaV通道过度兴奋的卓越选择性 [4] - 在SCN2A、SCN8A和其他DEE小鼠模型的体内研究中，relutrigine表现出剂量依赖性的癫痫发作抑制作用，最高可达完全控制癫痫活动 [4] - 在三项1期研究中，relutrigine总体耐受性良好，并显示出NaV通道调节的生物标志物变化 [4] 试验结果 - EMBOLD试验队列1研究支持了relutrigine的BTD申请，该队列纳入了最严重的DEE患者群体，开放标签扩展期结果显著，患者癫痫发作平均减少约90%，发作间隔超过两个月 [2] - 双盲期（16周治疗）数据显示，使用relutrigine的患者经安慰剂调整后的每月运动性癫痫发作减少46%，超过30%的患者无癫痫发作，同时在警觉性、沟通能力和癫痫发作严重程度方面有显著改善 [2] - 到2025年11个月时，患者癫痫发作平均减少约90%，无癫痫发作期持续改善，平均无癫痫发作天数从基线期的3天增加到67天，且无新的安全信号、药物相关严重不良事件或需要减少剂量 [2] 研究进展 - EMBOLD注册队列2研究正在进行中，预计不迟于2026年上半年公布 topline 结果，随后可能提交新药申请（NDA） [1][3] - 公司最近启动了EMERALD研究，评估relutrigine在所有DEE患者中的疗效，这是一项为期16周、安慰剂对照的注册研究，旨在评估确诊为发育性癫痫患者的癫痫发作减少情况 [3] 公司信息 - 公司是一家临床阶段的生物制药公司，致力于将遗传性癫痫的见解转化为治疗中枢神经系统（CNS）疾病的疗法，这些疾病的特征是神经元兴奋 - 抑制失衡 [1][6] - 公司通过专有的小分子平台Cerebrum™和反义寡核苷酸（ASO）平台Solidus™，利用对大脑中共享生物靶点和回路的理解，开发治疗罕见和常见神经系统疾病的疗法 [6] - 公司已建立了多元化、多模式的CNS产品组合，包括癫痫和运动障碍领域的多个项目，有四个临床阶段的候选产品 [6]

纪要涉及的行业或者公司 行业为医疗行业 公司为Praxis Precision Medicines（PRAX） 纪要提到的核心观点和论据 - **药物研发平台与理念**：公司致力于将大脑抑制 - 兴奋平衡、神经元网络的理念转化为分子，开发钠通道调节剂 钠通道对大脑功能至关重要，但传统完全阻断钠通道的方法存在诸多潜在问题，这是开发rilutrogen和vermatrogene的初衷[2][3] - **vermatrogene研发进展与前景** - **临床研究情况**：用于常见癫痫，如局灶性发作癫痫和全身性癫痫，正在进行两项研究 中期将公布Radiant研究结果，年底公布POWER 1研究结果，明年公布POWER 2研究结果，预计未来12 - 18个月完成注册申报包[4][5][7][8] - **选择开放标签研究的原因**：可直接收集药理学关系数据，为POP PK模型等提供信息；了解30毫克剂量在大量患者中的癫痫减少幅度，为POWER 2的剂量选择提供参考[16][17] - **纳入背景钠通道阻滞剂患者的依据**：基于相关研究，癫痫患者离不开钠通道阻滞剂，且公司的临床前和结构生物学研究表明，vermatrogene的疗效不受背景药物影响，实际结果也证实了这一点[21][22][23] - **疗效与安全性预期**：Radiant和POWER 1的基线相似，时间越长疗效可能越好，安全性在几周后预计无明显差异[26][27][29] - **患者招募情况**：通过Empower项目，约30%进入Radiance或PowerOne的患者来自该倡议，预计PowerOne和PowerTwo结束时，美国约30%的患者将来自此项目，节省了约一年的招募时间[33][35] - **rilutrogen研发进展与前景** - **前期研究成果**：在治疗SCN 2A和SCN 8A突变导致的癫痫中表现出色，16周研究实现超40%的癫痫减少，患者在沟通、警觉性和破坏性行为等方面也有改善 首批队列患者癫痫缓解率超30%[38] - **后续研究计划**：增加注册队列，预计明年初公布结果；开展EMERALD研究，治疗全身性癫痫患者，预计将成为公司最快完成招募的研究，有望明年提交补充新药申请，潜在收入从数亿美元增长至数十亿美元[40][41][45] - **安慰剂反应预期**：儿科试验中安慰剂反应率通常较低，预计EMERALD研究中安慰剂反应率无明显差异，观察误差约为2 - 5%[46][47] - **患者严重程度比较**：EMERALD研究的患者病因更具多样性，预计癫痫发作次数较之前研究的患者少，病情没那么严重[48] - **药物互补性**：公司的ASO平台药物elsinersen与rilutrogen可能对SNC 2A患者有互补作用，类似脊髓性肌萎缩症的多模式疗法，目前已有患者在紧急情况下联合使用这两种药物[50][51][52] - **未来催化剂**：近期关注Radiance和POWER 1研究结果；接近提名针对2A基因功能丧失导致的自闭症谱系障碍的ASO PRX100；Syngap项目和PCH 19项目即将推进；未来几个月将公布原发性震颤的essential three项目结果[53][54][56] 其他重要但是可能被忽略的内容 - 美国约有300万成年癫痫患者，大多数治疗不足或控制不佳，vermatrogene等下一代药物有较大市场潜力[11] - rilutrogen开发为悬浮液，可根据不同体型和体重调整剂量，适用于孤儿药市场，具有监管和上市速度方面的优势[13][14] - 在EMERALD研究中，患者筛选失败率较高，原因包括患者在筛选期间死亡、需更换多种适应症、进入重症监护室等[40][41]

分组1：公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司未来12 - 18个月聚焦执行整个产品组合，4个后期项目将降低风险并进入商业化前阶段 [4][5] - 公司在选择研发项目时，会考虑是否符合帮助患者、为股东和利益相关者带来回报的使命，会对不同病症和分子进行区分选择 [38][40] - 公司认为在当前模式下，短期内没有太多限制，但需要平衡不同项目，不同病症会选择不同类型分子进行治疗 [40][41] 分组2：各条业务线数据和关键指标变化 沃马曲基因（vormatrogene）项目 - 用于常见癫痫，是钠通道调节剂，正在研究局灶性和全身性癫痫 [5] - 即将开展的RADIANT 2期开放标签研究，以30毫克剂量对最多50名局灶性或全身性癫痫患者进行研究，年中获得数据 [5] - 今年下半年开展两项注册研究POWER 1和POWER 2，错开开展，原因一是RADIANT研究结果为POWER 2研究提供剂量信息，二是避免在局灶性癫痫领域与自身竞争患者 [6] 来昔考布胺（lexicaltimide）项目 - 用于特发性震颤，今年早些时候对一项研究的中期数据进行统计审查，中期审查委员会建议停止，但因研究接近完成，公司拒绝并将继续进行，今年第三季度公布两项研究结果 [8] 拉鲁曲基因（ralutrogene）项目 - 与沃马曲基因类似，是钠通道调节剂，适用于更敏感的儿科人群，用于发育性癫痫 [9] - 去年秋季BOLD研究中，对15名患者进行4个月研究，癫痫发作减少46%，15名儿童中有5名至少有1个月无癫痫发作，基线时每月约55次发作 [9] - 目前正在积极招募最多80名SCN2A和SCN8A发育性癫痫患者的注册队列，预计明年上半年公布结果 [10] - 最近15名患者中有12名参加开放标签扩展研究，用药11个月，儿童平均癫痫发作减少约90%，发作间隔天数从基线的3天增至67天 [10] - 年中启动更广泛的ENROLD研究，根据表型驱动的癫痫负担招募患者，预计适用人群超20万 [12] 埃尔西奈森（elsinersen）项目 - 是反义寡核苷酸（ASO），针对SCN2A功能获得性突变 [13] - 一年多前数据显示，4名患者用药4个月，癫痫发作减少43%，无癫痫发作天数增加48%，加速启动注册研究 [13] - 2024年与各监管机构协调试验设计，年中启动IMbrave 3研究，招募2 - 18岁儿童最多40名，为期6个月，还有两个额外队列分别招募1 - 2岁和出生至1岁儿童 [14] - Part A正在巴西招募患者，明年上半年公布数据 [15] 分组3：管理层对经营环境和未来前景的评论 - 未来12 - 18个月非常重要，公司专注于执行整个产品组合，多个项目将有数据公布，降低风险并进入商业化前阶段 [4][5] - 公司认为癫痫治疗领域虽有竞争，但自身项目有优势，如沃马曲基因项目的研究安排合理，拉鲁曲基因在发育性癫痫领域有广泛应用潜力 [6][11] - 公司在药物研发中会平衡优化项目和尽快将药物推向市场的关系，认为拉鲁曲基因在这方面有优势，能在证明概念、降低风险后进行更广泛研究，为更多患者带来益处，同时对股东负责 [31][33] 分组4：其他重要信息 - 公司竞争对手Xenon推迟局灶性发作癫痫研究结果公布时间，而公司POWER 1研究预计一年内完成，公司快速招募的原因包括尊重对手工作、有大量预筛选研究、积极解决招募障碍、合理选择地理区域，且各公司癫痫研究质量标准相同 [18][19][21] - 公司在选择研发项目时，会考虑不同病症特点和分子适用性，如某些病症小分子可能无法治疗，而某些病症ASO可能不可行，会根据具体情况选择合适分子 [38][40] - 公司正在进行神经元建模、通道和细胞相互作用等研究，虽未披露很多工作，但相信会产生成果，未来可能拓展到其他相邻病症 [43][44] 问答环节所有提问和回答 问题1：公司POWER 1研究招募速度快且保证数据质量的原因 - 公司认为这不是单一因素决定的，首先尊重竞争对手工作，该领域研究困难；其次公司有大量预筛选研究，约30%的招募量来自此，相比其他公司节省约一年招募时间；再次公司积极解决招募障碍，每天团队开会推进；最后合理选择地理区域，且各公司癫痫研究质量标准相同 [19][20][21] 问题2：随着项目成熟，公司如何平衡优化项目和尽快将药物推向市场的关系 - 公司认为癫痫患者面临很多问题，如早期死亡率等，减少癫痫发作是关键，FDA和支付方也认可这一点。拉鲁曲基因滴定是自我滴定，能在约3周内观察浓度与效果关系，无需进行多次多剂量研究。同时，公司在药物研发中会先证明概念、降低风险，再进行更广泛研究，为更多患者带来益处，同时对股东负责 [27][31][33] 问题3：公司如何选择研发项目 - 公司会问哪个子组符合帮助患者、为股东和利益相关者带来回报的目标。如某些病症小分子可能无法治疗，而某些病症ASO可能不可行，会根据具体情况选择合适分子。同时，公司认为某些病症拉鲁曲基因是首选分子，而对于其他病症，公司对ASO等技术感到兴奋，且有可能将现有技术拓展到相邻病症 [38][40][41] 问题4：公司神经元建模等研究的成熟度和拓展潜力 - 公司有很多未披露的工作，相信目前的研究模式会产生成果，未来可能拓展到其他相邻病症，但需要时间、资金和科学支持 [43][44]

文章核心观点 临床阶段生物制药公司Praxis Precision Medicines宣布将参加三场投资者会议，公司管理层将参与相关活动，网络直播回放可在公司网站查看 [1][2][4] 公司信息 - 公司是临床阶段生物制药公司，将遗传癫痫见解转化为治疗中枢神经系统疾病的疗法，利用专有小分子平台Cerebrum™和反义寡核苷酸平台Solidus™开发疗法，拥有多元化多模式中枢神经系统产品组合及四个临床阶段候选产品 [3] - 公司官网为www.praxismedicines.com，可在Facebook、Instagram、LinkedIn和Twitter/X上关注 [3] 会议安排 - 公司将参加三场投资者会议，活动期间可进行一对一会议，感兴趣投资者可联系代表请求会议 [1] - 5月20日周二上午9:30 ET，公司管理层将参加在纳斯达克举行的H.C. Wainwright 3 Annual BioConnect Investor Conference的炉边谈话，可通过链接观看网络直播 [4] - 5月21日周三，公司管理层将参加在纽约市举行的Mizuho Neuro & Ophthalmology Summit [4] - 6月4日周三上午8:10 ET，公司管理层将在纽约市万豪侯爵酒店举行的Jefferies Global Healthcare Conference上进行公司概况介绍，可通过链接观看直播 [4] 网络直播回放 - 网络直播活动的回放将在公司网站“投资者 + 媒体”部分的“活动与演示”页面提供90天 [2] 联系方式 - 投资者联系邮箱为investors@praxismedicines.com，电话为857 - 702 - 9452 [4] - 媒体联系人是Dan Ferry，邮箱为Daniel@lifesciadvisors.com，电话为617 - 430 - 7576 [4]

市场机会 - Vormatrigine针对3.5百万常见癫痫患者的市场机会超过25亿美元[20] - Relutrigine针对超过20万高癫痫负担的发育性癫痫患者的市场机会超过30亿美元[20] - Elsunersen针对约2000名SCN2A基因特征的发育性癫痫患者的市场机会超过5亿美元[20] 临床试验结果 - Vormatrigine在临床试验中实现了100%的患者反应率，且在治疗后达到3-13倍的MES EC50暴露[29] - Relutrigine在28天周期内显示出显著的癫痫发作减少和前所未有的无发作状态[41] - EMBOLD Cohort 1研究显示，使用Relutrigine治疗的患者在持续暴露下实现了高达90%的中位数癫痫发作减少[58] - 在EMBOLD Cohort 1中，70%的患者在基线时稳定使用钠通道阻滞剂，且不良事件大多为轻度至中度[59] - EMBOLD Cohort 1结果显示，患者的无癫痫发作天数在治疗期间显著增加，达到最高63天[61] - 在EMBOLD Cohort 1中，57%的患者在警觉性方面表现出改善，71%的患者在癫痫发作严重性和强度方面有所改善[63] - Elsunersen在SCN2A GoF患者中显示出39%至43%的癫痫发作减少，且无不良事件被认为与研究药物相关[82] 未来展望 - 预计POWER1研究的顶线结果将在2025年下半年公布[40] - EMBOLD Cohort 2的顶线结果预计在2026年上半年公布，2026年将提交新药申请(NDA)[17] - 预计EMERALD广泛发育性癫痫研究将在2025年中期启动[17] - 2025年下半年将开始POWER2的入组[17] - 预计2025年第三季度将公布Essential3研究的顶线结果[117] - 2026年将提交SCN2A GoF的NDA申请[117] - PRAX-100 SCN2A LoF的候选声明预计在2025年中发布[118] 现金流与市场动态 - 公司的现金流预计将持续到2028年[6] - 当前美国发展性和癫痫性脑病（DEE）市场患者超过200,000人，预计未来几年将随着护理和诊断的改善而增加[48] 新产品与技术研发 - Solidus的临床前产品组合预计将在2026年进入临床试验[100] - EMBRAVE Part A支持注册包，显示出Elsunersen的临床意义[86] - EMBOLD Cohort 2设计为关键研究，以确认Relutrigine的疗效[65] - EMBRAVE3注册试验将扩展治疗至出生时，涵盖系统性年龄基础的患者[93] 医生与患者管理 - 40%的患者在神经科医生处未接受治疗[108] - 85%的神经科医生就寻求ET治疗的患者进行就诊[108] - 近一半的神经科医生很少将ET患者转诊给专科管理[108] 评估与研究 - Essential3研究的主要终点与FDA一致，评估日常生活活动的改善[111] - TETRAS ADL量表的总分为33，评估患者日常活动能力[109] - Ulixacaltamide在Essential3研究中进行两项研究，分别为安慰剂对照平行组研究和随机撤药研究[113]

纪要涉及的公司和行业 - **公司**：Praxis公司 - **行业**：中枢神经系统（CNS）药物研发和商业领域，主要聚焦癫痫、自闭症谱系障碍、特发性震颤等神经系统疾病 纪要提到的核心观点和论据 公司使命与战略 - **核心观点**：Praxis公司致力于中枢神经系统药物研发和商业化，专注满足患者对有效、安全药物的需求，尤其针对GEs等疾病[4]。 - **论据**：公司围绕GE项目展开，涉及rilutrogene、EMERALD、alzinursen、SEN2A等多个项目，还涉足自闭症谱系障碍的Prax100项目，体现其在神经系统疾病领域的广泛布局。 疾病与市场分析 - **核心观点**：GEs是婴儿期出现癫痫和发育迟缓的疾病，具有多样性、严重且难治的特点，市场存在大量未满足需求，商业机会大[11][12][14]。 - **论据**：美国GE患者不少于20万，未来十年患者数量预计增长50%；以Rauzy Nursing为例，全球约5000名符合条件患者，商业机会达10亿美元，美国市场约5亿美元。 药物研发与进展 - **核心观点**：rilutrogene在临床前和临床试验中表现出色，有望用于更广泛的DEE市场；Solidus平台的elsinersen等分子也有良好的研发进展[119][228]。 - **论据** - **rilutrogene**：临床前研究显示其对多种癫痫疾病模型有效，能分离钠通道的不同电流，选择性抑制病理状态；临床试验中，一期试验实现显著癫痫发作减少和无癫痫发作天数增加，未找到最大耐受剂量，安全性良好；二期试验正在进行，预计明年上半年出结果，为注册做准备[39][119][158]。 - **elsinersen**：通过抑制RNA达到治疗效果，临床前研究在小鼠模型中显示出延长存活期的效果；BRAVE项目进展顺利，部分试验预计年中完成，注册试验即将开始[229][234][237]。 商业机会与前景 - **核心观点**：公司多个项目具有商业潜力，有望为患者和公司带来价值[15][19][266]。 - **论据**：除了上述提到的Rauzy Nursing商业机会，Prax100针对自闭症谱系障碍，至少有2万符合条件患者且无正在研发药物；公司多个项目处于快速推进阶段，现金充足，有能力执行所有试验至结果出炉。 其他重要但是可能被忽略的内容 - **药物作用机制细节**：rilutrogene通过选择性结合钠通道的病理状态，阻断导致癫痫发作的驱动因素，且结合动力学理想，与其他药物有显著差异[59][71]。 - **试验设计特点**：公司试验设计简单、高效、信息丰富，如安慰剂设计新颖，能减少人为偏差，提高试验的科学性和可靠性[120]。 - **患者情况与治疗需求**：患者尝试多种药物且处于超治疗水平，但仍未得到有效控制，对新药物需求迫切；药物治疗应考虑患者实际生活中的复杂情况，如呕吐、感染等，rilutrogene半衰期长，能更好应对这些问题[128][85]。 - **知识产权情况**：公司药物的知识产权保护期长，为公司带来长期的商业利益和发展空间。

财务数据关键指标变化 - 2025年第一季度末公司净亏损6930万美元，累计亏损9.06亿美元[101] - 2024年第一季度公司确认合作收入40万美元，2025年第一季度未确认合作收入[107] - 2025年第一季度合作收入为0，较2024年同期的43.1万美元减少43.1万美元[120] - 2025年第一季度研发费用为6080.6万美元，2024年同期为2698.4万美元[112] - 2025年第一季度Cerebrum™平台研发费用为4283.2万美元，2024年同期为1291.1万美元[112] - 2025年第一季度Solidus™平台研发费用为134.8万美元，2024年同期为123.2万美元[112] - 2025年第一季度研发费用为6080.6万美元，较2024年同期的2698.4万美元增加3382.2万美元[120] - 2025年第一季度管理费用为1392.2万美元，较2024年同期的1533.3万美元减少141.1万美元[120] - 2025年第一季度净亏损为6929.6万美元，较2024年同期的3955.3万美元增加2974.3万美元[120] - 2025年第一季度，经营活动净现金使用量为5300万美元，主要因净亏损6930万美元，部分被经营资产和负债变动840万美元及非现金费用790万美元抵消[135] - 2025年第一季度，投资活动净现金使用量为5110万美元，主要与有价证券买卖有关[137] - 2025年第一季度，融资活动净现金流入为5430万美元，主要来自市价发行所得净收益[138] 各条业务线表现 - 公司有四个临床阶段的候选产品，分布在癫痫和运动障碍领域[96] - 2024年第一季度vormatrigine项目PPR研究公布积极结果，计划开展四项ENERGY研究[97] - 2024年第三季度relutrigine项目EMBOLD研究第一组公布积极结果，第二组已开始招募[97] - 2023年第四季度elsunersen的EMBRAVE研究第一部分公布结果，目前正在巴西招募第二组[99] 管理层讨论和指引 - 公司预计随着研发活动推进，未来费用将大幅增加，运营亏损和经营现金流为负的情况将持续[139] - 基于当前运营计划，公司预计截至2025年3月31日的资金可满足运营和资本支出需求至2028年，但存在资金提前耗尽风险[140] 其他没有覆盖的重要内容 - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为4.72亿美元，预计可支撑到2028年[106] - 截至2025年3月31日，公司自成立以来通过股权融资累计筹集12亿美元，现金及等价物和有价证券为4.72亿美元[126] - 公司可能无法以可接受的条件获得足够的额外资金，市场波动会影响公司获取资本的能力[145] - 若通过出售股权或可转换债务证券筹集额外资本，现有股东的所有权权益将被稀释[145] - 额外债务融资和优先股融资可能包含限制公司特定行动的契约，并可能导致普通股股东权益被稀释[145] - 通过与第三方合作等方式筹集资金，公司可能需放弃技术、未来收入流等有价值的权利[146] - 若无法及时通过股权或债务融资筹集资金，公司可能需延迟、限制或终止产品开发和商业化工作[146] - 公司编制合并财务报表需进行估计和假设，实际结果可能与估计不同[147] - 除季报附注2披露外，公司关键会计政策与2025年2月28日提交的10 - K年报所述相比无变化[148] - 除季报附注2披露外，近期发布的会计准则对公司合并财务报表无重大影响或不适用于当前业务[149] - 公司面临利率变动带来的市场风险，主要是利率敏感性风险[150] - 投资组合中工具风险较低，市场利率即时变动100个基点对公司财务状况和经营成果无重大影响[150]

管理层讨论和指引 - 公司预计未来12个月内四个项目将有六项重大研究结果公布[1] - 公司计划在2025年为每个早期反义寡核苷酸治疗项目提名一个开发候选药物[5] 各地区表现 - 美国约350万人患有常见癫痫，约700万人患有特发性震颤[3][5] 各条业务线表现 - 沃马曲吉45mg多次递增剂量队列研究显示，受试者在MES EC50量表上的暴露量达到其他抗癫痫药物的20倍[3] 收入和利润（同比环比） - 2025年第一季度公司未确认任何合作收入，较2024年同期减少40万美元[9] - 2025年第一季度公司净亏损6930万美元，较2024年同期增加2970万美元[12] - 2025年第一季度，公司合作收入为0千美元，2024年同期为431千美元[26] - 2025年第一季度，公司运营亏损为74,728千美元，较2024年同期的41,886千美元增长约78.32%[26] - 2025年第一季度，公司净亏损为69,296千美元，较2024年同期的39,553千美元增长约75.19%[26] - 2025年第一季度，公司普通股股东基本和摊薄后每股净亏损为3.29美元，2024年同期为2.84美元[26] 成本和费用（同比环比） - 2025年第一季度研发费用为6080万美元，较2024年同期增加3380万美元[10] - 2025年第一季度一般及行政费用为1390万美元，较2024年同期减少约140万美元[11] - 2025年第一季度，公司研发费用为60,806千美元，较2024年同期的26,984千美元增长约125.34%[26] - 2025年第一季度，公司总运营费用为74,728千美元，较2024年同期的42,317千美元增长约76.59%[26] 其他财务数据 - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为4.72亿美元，较2024年12月31日增加250万美元[8] - 截至2025年3月31日，公司流通在外的普通股为2030万股[12] - 截至2025年3月31日，公司现金及现金等价物为165,567千美元，较2024年12月31日的215,372千美元减少约23.12%[24] - 截至2025年3月31日，公司可销售证券为306,456千美元，较2024年12月31日的254,156千美元增长约20.58%[24] - 2025年第一季度，公司加权平均普通股基本和摊薄后流通股数为21,055,834股，2024年同期为13,904,374股[26] - 截至2025年3月31日，公司总资产为478,736千美元，较2024年12月31日的483,110千美元减少约0.91%[24]

公司进展与财务概览 - 公司在未来12个月内将有6项主要研究结果公布，涉及4个研发项目[1] - 计划在2025年中期启动两项关键性研究：EMERALD针对广泛性DEEs使用relutrigine，EMBRAVE3针对SCN2A GoF使用elsunersen[1] - 截至2025年3月31日，公司现金及投资总额为4.72亿美元，预计资金可支持运营至2028年[1][6] - 2025年第一季度净亏损6930万美元，研发支出6080万美元，同比增长3380万美元[8][10] 核心产品管线进展 Cerebrum™小分子平台 - Vormatrigine在癫痫治疗中展现出最佳安全性特征，新数据显示无食物效应且剂量耐受性更高[1] - RADIANT研究(FOS和广泛性癫痫)预计2025年中期公布顶线结果，POWER1研究(耐药性FOS)预计2025年下半年公布结果[3] - Vormatrigine在45mg MAD队列中显示出20倍于MES EC50的暴露量，是目前抗癫痫药物中最高的[3] - EMPOWER注册研究已登记超过3000名患者，作为RADIANT和POWER1研究的患者来源[3] Solidus™ASO平台 - Elsunersen用于SCN2A GoF-DEE：EMBRAVE Part A研究持续入组，预计2026年上半年公布顶线结果[5] - EMBRAVE3注册研究计划2025年中期启动，将评估1-18岁患者，主要终点为癫痫发作频率降低[5] - 2025年计划为早期ASO治疗项目提名开发候选药物，包括PRAX-080、PRAX-090和PRAX-100[5] 其他在研产品 - Relutrigine用于DEEs：EMBOLD注册研究队列2持续入组，预计不晚于2026年上半年公布顶线结果[5] - Ulixacaltamide用于特发性震颤：Essential3研究1和2预计2025年第三季度完成，将决定是否提交NDA[5] - Relutrigine已获得FDA三项罕见儿科疾病认定：SCN1A癫痫、SCN2A和SCN8A DEEs[5] 财务数据 - 2025年第一季度现金及等价物增加250万美元，主要来自普通股发行净收益[6] - 研发费用同比增长125%，主要来自Cerebrum™平台支出增加2990万美元[8] - 一般及行政费用同比下降140万美元，主要因人员相关费用减少280万美元[9] - 截至2025年3月31日，公司普通股流通股为2030万股[10]