LOS ANGELES, Aug. 14, 2025 /PRNewswire/ -- The Schall Law Firm, a national shareholder rights litigation firm, announces that it is investigating claims on behalf of investors of Praxis Precision Medicines, Inc. ("Praxis" or "the Company") (NASDAQ: PRAX) for violations of the securities laws.The investigation focuses on whether the Company issued false and/or misleading statements and/or failed to disclose information pertinent to investors. Praxis announced its Q2 2025 financial results on August 4, 2025. ...

公司动态 - Praxis Precision Medicines因涉嫌证券欺诈或其他非法商业行为正接受Pomerantz LLP调查 [1] - 公司公布2025年第二季度财务业绩及抗癫痫药物vormatrigine的中期研究结果 [3] - 61名患者中有36名出现治疗相关不良事件 近四分之一参与者退出研究 [3] - 消息公布后公司股价单日下跌3美元(跌幅555%) 收盘价报5109美元 [3] 市场反应 - 药物临床试验数据负面导致股价显著下跌 反映市场对研发进展的敏感度 [3] 法律事务 - Pomerantz LLP作为专业证券集体诉讼律所 已代表投资者启动调查程序 [1][4] - 该律所在纽约、芝加哥、伦敦等多地设有办公室 拥有85年证券集体诉讼经验 [4]

**关键要点总结** **1 公司及行业背景** - 公司：Praxis Precision Medicines (PRAX) - 行业：癫痫治疗药物研发（聚焦于难治性癫痫患者） - 核心药物：rometragene（一种新型抗癫痫药物）[3][6][9] **2 核心观点与论据** **a) 药物疗效与差异化** - **RADIANT试验数据**： - 61名患者（截至2025年7月25日），目标75名（含14名未完成）[13][14] - 37名患者完成8周治疗，显示56%的癫痫发作减少（基线至8周），部分患者达到100%无发作[66][67] - 剂量响应：30mg组疗效显著，40mg组预计进一步改善（基于线性PK模型）[24][28][32] - 开放标签数据与双盲试验结果一致（参考Xenon OLE数据）[84][86] - **差异化优势**： - 安全性：无致畸性、药物相互作用（DDI）低，适合育龄女性患者[120] - 潜在市场：美国约300万癫痫患者，60%对现有疗法不耐受或无效[10][11] **b) 安全性及停药率** - **停药率**：23%（基于61名患者），多数发生在治疗前3周[36][37] - 与同类研究（Xenon、Sam8）的23-27%一致[65] - Power1试验（双盲）停药率显著低于RADIANT（未披露具体数值）[41][45] - **安全性**： - PK暴露与健康志愿者一致，未影响安全性或停药[21][22] - 30%患者使用高剂量背景药物（如300mg cenobamate），未增加停药风险[47][48] **c) 未来试验计划** - **Power1试验**： - 预计2025年Q4或2026年Q1读出数据（因12周治疗周期和年末时间限制）[73][74] - 假设疗效：55%发作减少 vs 20%安慰剂效应[91][94] - **Power2试验**：将测试40mg剂量，预计疗效更高（基于PK线性模型）[32][103] - **Power3试验**：探索早期治疗市场（单药疗法），目标扩大适应症[118][120] **3 其他重要细节** - **RADIANT补充数据**： - 2025年Q4将公布24名未完成治疗的局灶性癫痫患者和14名全身性癫痫患者数据[125][129] - 全身性癫痫患者初步数据“超出预期”[131] - **市场潜力**： - 若获批，rometragene可能成为“十亿美元级药物”，覆盖难治性及早期治疗患者[120] - **临床设计优化**： - 筛选患者时间较长（4-8周），但大中心招募效率高[80][99] **4 可能被忽略的内容** - **疗效随时间深化**： - 发作减少率从第1周的56%提升至第8周的70%[67][72] - 长期治疗可能进一步改善（参考liturgabatin数据）[69] - **投资者误解澄清**： - 开放标签数据未夸大疗效（与Xenon数据对比）[84][86] - 停药率受部分研究中心操作影响，非药物本身问题[53][55] **数据引用** - 患者数量：61/75（RADIANT）[13][14] - 发作减少：56%（8周）、70%（延长治疗）[66][67] - 市场规模：300万患者，60%未满足需求[10][11] - 停药率：23%（vs 同类23-27%）[36][65] （注：所有引用标注为原文档ID，如[3][6][9]等）

Investors can contact the law firm at no cost to learn more about recovering their losses LOS ANGELES, Aug. 05, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- The Portnoy Law Firm advises Praxis Precision Medicines, Inc. (“Praxis” or “the Company”) (NASDAQ: PRAX) investors that the firm has initiated an investigation into possible securities fraud and may file a class action on behalf of investors. Praxis investors that lost money on their investment are encouraged to contact Lesley Portnoy, Esq. Investors are encouraged to cont ...

Praxis Precision Medicines (PRAX) Fireside Chat August 05, 2025 10:00 AM ET Speaker0Alright. I think we can get started now. Good afternoon, everyone, and thanks for joining us for our virtual fireside chat with Marcio Sosa, CEO of Praxis Precision Medicine. Before we begin, I need to read our safe harbor statement. This call has been arranged by Truist Securities Research for use by institutional investors as defined under FINRA rules.If you're not an institutional investor, please disconnect at this time, ...

BOSTON, Aug. 04, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Praxis Precision Medicines, Inc. (NASDAQ: PRAX), a clinical-stage biopharmaceutical company translating genetic insights into the development of therapies for central nervous system (CNS) disorders characterized by neuronal excitation-inhibition imbalance, today announced that CEO Marcio Souza will be participating a virtual fireside chat hosted by Truist Securities analyst Joon Lee on August 5, 2025 at 10:00amEST. The registration link can be found here. About Prax ...

Praxis Precision Medicines (PRAX) Q2 2025 Earnings Call August 04, 2025 08:30 AM ET Speaker0Good day and welcome to the Praxis Precision Medicine's Radiant Topline Results and Second Quarter twenty twenty five Financial Results Conference Call. At this time, all participants are in a listen only mode. After the speakers' presentation, there will be a question and answer session. Instructions will be given at that time. As a reminder, this call may be recorded.I would now like to turn the call over to Dan Fe ...

财务数据关键指标变化（收入和利润） - 第二季度净亏损7110万美元，包含780万美元股权激励费用[12] - 2025年上半年净亏损为140,423千美元，较2024年同期的72,230千美元增长94.4%[27] - 2025年第二季度每股基本和稀释亏损为3.31美元，较2024年同期的1.74美元增长90.2%[27] 财务数据关键指标变化（成本和费用） - 第二季度研发费用为6300万美元，同比增加3570万美元，主要由于Cerebrum™平台投入增加3200万美元[10] - 第二季度行政管理费用1310万美元，同比增加250万美元[11] - 2025年第二季度研发费用为63,006千美元，较2024年同期的27,260千美元增长131.1%[27] 财务数据关键指标变化（现金及投资） - 公司现金及投资总额截至2025年6月30日为4.466亿美元，预计可维持运营至2028年[8] - 现金及现金等价物从2024年12月的215,372千美元下降至2025年6月的157,415千美元，降幅为26.9%[25] - 有价证券从2024年12月的254,156千美元增长至2025年6月的289,229千美元，增幅为13.8%[25] 财务数据关键指标变化（其他财务数据） - 总资产从2024年12月的483,110千美元下降至2025年6月的452,832千美元，降幅为6.3%[25] - 应付账款从2024年12月的12,528千美元增长至2025年6月的28,832千美元，增幅为130.2%[25] - 2025年上半年加权平均流通股数为21,266,490股，较2024年同期的16,364,421股增长30.0%[27] 业务线表现（药物研发进展） - 药物vormatrigine在RADIANT研究中显示8周内癫痫发作频率中位数降低56.3%，22%患者实现最后28天零发作[1][3] - 药物relutrigine获FDA突破性疗法认定，用于治疗SCN2A和SCN8A相关癫痫[1][6] - EMBOLD研究显示SCN2A/SCN8A患者11个月后癫痫发作减少90%，发作间隔从基线3天延长至67天[6] - 公司启动EMERALD注册研究（计划纳入160名患者）和EMBRAVE3研究（40名2-18岁患者）[6] - 特发性震颤药物ulixacaltamide完成两项III期研究入组，2025年秋季公布顶线结果[6] - ASO药物elsunersen在SCN2A小鼠模型中显示剂量依赖性癫痫减少，正在进行两项注册研究[6][18]

财务数据关键指标变化（收入和利润） - 公司2025年上半年净亏损为1.404亿美元，累计赤字达9.772亿美元[104] - 2025年第二季度净亏损7112.7万美元，同比扩大3845.0万美元[122] - 2025年上半年净亏损1.404亿美元，同比扩大6819.3万美元[127] - 2025年第二季度其他收入为494.0万美元，同比增长12.9万美元[122] - 2024年12月与UCB的合作协议导致2025年第二季度合作收入减少35.7万美元[123] 财务数据关键指标变化（成本和费用） - 2025年第二季度研发费用为6300.6万美元，同比增长3574.6万美元（131%）[122][124] - 2025年上半年研发费用为1.238亿美元，同比增长6956.8万美元（128%）[127][130] - 2025年第二季度一般及行政费用为1306.1万美元，同比增长247.6万美元[122] 研发费用细分 - Cerebrum™平台研发费用在2025年第二季度达4697.7万美元，同比增长214%[113] - Solidus™平台研发费用在2025年上半年为332.7万美元，同比增长16%[113] - 人员相关研发成本（含股权激励）在2025年上半年达2431万美元，同比增长25%[113] - Cerebrum™平台2025年第二季度研发支出4697.7万美元，同比增长3201.0万美元（214%）[124] 现金流情况 - 2025年上半年经营活动净现金流出1.077亿美元，主要由于1.404亿美元净亏损，部分被1780万美元营运资本变动（应付账款增加）和1490万美元非现金费用（股权薪酬）抵消[143][144] - 2024年上半年经营活动净现金流出4810万美元，主要由于7220万美元净亏损，部分被220万美元营运资本变动（应付账款及应计费用增加）和2190万美元非现金费用（股权薪酬）抵消[144] - 2025年上半年投资活动净现金流出3310万美元，主要与购买及到期有价证券相关[145] - 2024年上半年投资活动净现金流出2.871亿美元，主要与有价证券到期相关[145] - 2025年上半年筹资活动净现金流入8290万美元，主要来自市场发行股票净收益[146] - 2024年上半年筹资活动净现金流入3.991亿美元，主要来自公开增发、市场发行及与Tenacia Biotech的许可协议[147] 现金及资金状况 - 截至2025年6月30日，公司现金及等价物为4.466亿美元，预计可支撑运营至2028年[108] - 截至2025年6月30日，公司现金及等价物为4.466亿美元[134] - 公司自成立以来累计融资12亿美元[134] - 截至2025年6月30日，公司预计现有现金及等价物可支撑运营至2028年，但该预测基于可能错误的假设[149] 管理层讨论和指引 - 公司预计未来运营亏损和负现金流将持续扩大，主要因临床开发、制造能力投资及商业化准备等支出增加[148] - 市场利率波动风险对公司财务影响有限，100个基点的利率变动不会对财务状况产生重大影响[158] - 产品开发存在重大不确定性，商业化收入可能多年后才会实现，需持续获取额外资金[151][152] 产品研发进展 - 公司预计2025年第四季度完成vormatrigine的POWER1研究（针对局灶性发作癫痫）[97] - relutrigine获FDA突破性疗法认定（治疗SCN2A/SCN8A相关癫痫），EMBOLD第二队列预计2026年上半年公布结果[98] - ulixacaltamide的Essential3项目调整分析方案，最终数据将于2025年初秋披露[99][100] - elsunersen的EMBRAVE3注册性三期研究已启动，针对SCN2A功能获得性DEE[101] - 公司计划2025年底前完成PRAX-080和PRAX-090的开发候选药物提名[102]

RADIANT study with vormatrigine in focal onset seizure (FOS) patients over eight weeks demonstrated 56.3% median reduction in seizure frequency from baseline, with 22% at 100% seizure reduction in last 28 days Initiated two registrational studies for Developmental and Epileptic Encephalopathies (DEEs) programs: EMERALD for broad DEEs with relutrigine and EMBRAVE3 for SCN2A Gain-of-Function (GoF) with elsunersen Relutrigine granted U.S. FDA Breakthrough Therapy Designation for the treatment of seizures asso ...