股价表现 - Praxis Precision Medicines公司股价达到自2022年3月以来的最高盘中水平 [1]

公司股价表现 - 公司股价在周四出现飙升 涨幅达到235% [1] 核心产品研发进展 - 公司宣布其治疗特发性震颤的药物ulixacaltamide在两项关键三期研究中取得积极的顶线结果 [1]

公司核心事件 - Praxis Precision Medicines公司股价在周四接近翻三倍 此前其实验性药物ulixacaltamide报告了积极的后期试验结果 [1] - Ulixacaltamide在两项三期试验中显著改善了特发性震颤患者的日常功能 [1] - 在第一项临床研究中 该药物在每日任务表现上相较安慰剂有4.3分的改善 并在第二项研究中显示出持续疗效 [3] 药物市场潜力 - 由于特发性震颤领域尚无FDA批准的疗法 ulixacaltamide有望成为同类首创的重磅药物 [4] - 特发性震颤影响全球数百万人 该药物验证了其作用机制并使公司在该高需求治疗领域处于领先地位 [3][4] - 此次数据扭转了市场因三月份一项试验受挫而产生的怀疑 恢复了对其研发管线及试验设计的信心 [4] 公司财务状况与管线 - 公司持有4.7亿美元的强劲现金头寸 足以支撑运营至关键监管里程碑 [6] - 公司不仅依赖单一药物 其产品组合中还有三个具有重磅潜力的后期资产 并预计到2028年实现四次商业化上市 [5] - 其反义寡核苷酸和小分子平台针对更广泛的中枢神经系统疾病 提供了长期的可选择性 [6] 股价表现与估值 - 在此次大幅上涨后 Praxis股票的交易价格是其四月初价格的7倍以上 [2] - 尽管估值已大幅膨胀 但其广泛的研发管线和充足的现金储备证明了投资者的兴趣是合理的 [6] - 如果ulixacaltamide获得FDA批准 公司股票可能从投机性标的转变为商业化阶段的生物技术增长故事 [6]

股价表现 - Praxis Precision Medicines股价在周四早盘飙升240%至194[1]90美元 创下三年新高[1] 临床试验结果 - 特发性震颤药物Ulixacaltamide在两项关键III期研究中均达到主要终点[1] - Study 1显示第8周Modified ADL-11评分改善4[1]3分且p<0[1]0001 所有关键次要终点均具统计学显著性[1] - Study 2显示维持效果显著p=0[1]0369 第一个关键次要终点具统计学显著性p=0[1]0042[1] 药物安全性 - Ulixacaltamide安全性数据良好 两项研究中均未出现药物相关严重不良事件[1] - 药物耐受性与既往试验一致[1] 监管审批进展 - 公司已向美国FDA提交了Ulixacaltamide的新药预申请会议请求 以推进药物审批进程[1]

公司股价表现 - 公司Praxis Precision Medicines股价在周四早盘飙升240%至194.90美元，创下三年新高 [1] 核心药物临床试验结果 - 特发性震颤药物Ulixacaltamide在两项关键III期研究中均达到主要终点 [1] - Study1显示第8周Modified ADL-11评分改善4.3分，p值小于0.0001，所有关键次要终点均具统计学显著性 [1] - Study2显示维持效果显著，p值为0.0369，且第一个关键次要终点具统计学显著性，p值为0.0042 [1] 药物安全性与审批进展 - Ulixacaltamide安全性数据良好，两项研究中未出现药物相关严重不良事件，耐受性与既往试验一致 [1] - 公司已向美国FDA提交了Ulixacaltamide的新药预申请会议请求，以推进药物审批进程 [1]

Praxis Precision Medicines (NasdaqGS:PRAX) Update / Briefing October 16, 2025 08:00 AM ET Speaker0Good day. Thank you for standing by. Welcome to the Practice Precision Medicine's Essential Treat Topline Results Conference Call. After the speaker's presentation, there will be a question and answer session. Please note that today's conference may be recorded.I will now hand the conference over to your speaker host, Dan Ferry. Please go ahead.Speaker1Good morning, and welcome to the Praxis Precision Medicine' ...

业绩总结 - Essential3项目的两项研究均达成主要终点，显示出良好的耐受性，无药物相关的严重不良事件[6] - 该项目的成功标志着特发性震颤领域的首次积极进展，解决了多个重要的临床问题[24] - 公司已向FDA提交了预NDA会议请求，预计在2026年初提交NDA[62] 用户数据 - 美国约有700万人患有特发性震颤，目前尚无特定药物获得批准[8] - 研究1中，ulixacaltamide组199人，安慰剂组233人，主要终点为mADL11在56天的变化[25] - 研究1的基线数据显示，ulixacaltamide组的平均年龄为67.9岁，安慰剂组为68.9岁[33] - 94.5%的ulixacaltamide组患者在过去三年中症状加重，安慰剂组为92.7%[33] 新产品和新技术研发 - ulixacaltamide组在mADL11的变化为-4.3，安慰剂组为-1.7，p值小于0.0001，显示出显著的疗效[35] - 研究1的关键次要终点为mADL11变化的改善率，持续至第84天[30] - ulixacaltamide在各个亚组中均显示出强劲的疗效，特别是在65岁以上的患者中，LSM为2.8（95% CI: 1.5至4.1）[39] 市场扩张和并购 - ULIXACALTAMIDE组在主要终点的维持反应比例为55%，而安慰剂组为33%，p=0.037，优势比为2.7（95%置信区间：1.06-6.92）[47] 负面信息 - 在研究1中，ULIXACALTAMIDE组的参与者中，94.9%报告有任何治疗相关不良事件（TEAE），而安慰剂组为75.6%[60] - 在研究2中，ULIXACALTAMIDE组的参与者中，90.5%报告有任何TEAE[60] - ULIXACALTAMIDE组中，24.5%的参与者出现便秘，而安慰剂组仅为6.84%[61] - ULIXACALTAMIDE组中，24.0%的参与者出现头晕，而安慰剂组为11.5%[61] - 研究1中，ULIXACALTAMIDE组的安全性分析显示，27.0%的参与者因药物相关TEAE导致停药[60] 未来展望 - 公司将在即将举行的医学会议和科学期刊中分享更多数据[62]

公司股价表现 - Praxis Precision Medicines公司股价在盘前交易时段上涨约134% [2] 公司产品研发进展 - 公司实验性疗法ulixacaltamide在针对最常见运动障碍——特发性震颤的两项后期试验中取得成功 [2] - 公司总部位于波士顿 [2]

Praxis Precision Medicines said on Thursday its experimental drug for movement disorder helped improve daily functioning in patients in two late-stage trials. ...

Patients treated with ulixacaltamide in the parallel-group study (Study 1) showed a mean improvement from baseline in the Modified Activities of Daily Living 11 at Week 8, the pre-specified primary endpoint, of 4.3 points (p<0.0001) All key secondary endpoints in Study 1 - rate of disease improvement over 12 weeks, PGI-C and CGI-S - were also statistically significant (p<0.001) Study 2 met its pre-specified primary endpoint, with patients showing superior maintenance of effect while on ulixacaltamide versu ...