业绩总结 - 2019年未经审计的净收入为2.91亿美元[9] - 2019年DMD产品线的净收入约为3.06亿美元[9] - 2020年DMD产品线的净收入指导范围为3.20亿至3.40亿美元[9] - 2020年运营支出指导范围为5.45亿至5.75亿美元[9] - 2019年DMD产品线的净收入为1.90亿美元（未经审计）[41] 用户数据 - Translarna在nmDMD患者中治疗后，延缓了疾病进展，较匹配的自然历史患者延迟了3.5年的失去行走能力[38] - Risdiplam在高剂量下，82%的患者在CHOP-INTEND评分中达到≥40分[57] - 48%的所有婴儿能够维持头部控制[58] - 33%的所有婴儿能够独立坐起[59] - 在高剂量下，12%的患者达到了HINE2行走里程碑的首次跳跃[61] - SUNFISH研究中，58%的患者在MFM32评分中实现了≥3的改善[62] - Risdiplam在治疗1型、2型和3型脊髓性肌萎缩症患者中，未发现与治疗相关的安全性问题导致撤药[64] 新产品和新技术研发 - PTC-AADC的治疗显示出显著且持久的运动改善，1年结果显示患者在PDMS-21评分中有显著提升[94] - AADC缺乏症在全球约有5000名患者，严重病例的预期寿命为4至8年[89] - PTC-FA预计将在2020年第三季度进入临床试验[114] - 公司在2020年启动了三个红氧临床试验，分别为PTC743的线粒体癫痫试验、Friedreich共济失调试验和PTC857的第一阶段试验[126] - PTC743线粒体癫痫试验预计在2020年第二季度开始，计划招募4种最常见的MEDS亚型患者，目标是5-6千名患者[126] - Friedreich共济失调试验预计在2020年第三季度开始，已治疗超过60名患者，FARS评分较自然历史有所改善，目标患者为全球25,000名[126] - PTC857的第一阶段试验预计在2020年第二季度开始，主要针对GBA帕金森病，预临床试验显示其能抑制α-突触核蛋白氧化和聚集强度[126] 市场扩张和并购 - PTC的全球商业能力和基础设施覆盖超过50个国家，员工超过800人[8] - 公司在拉丁美洲的hATTR市场中，预计有约6,000名患者，2019年获得ANVISA批准，成为唯一批准的hATTR适应症[132] - Waylivra预计在2020年第四季度获得潜在的ANVISA批准，成为首个FCS治疗药物[132] 未来展望 - 2020年潜在的risdiplam里程碑付款总额为4250万美元[15] - risdiplam的总销售阈值付款为3.25亿美元[17] - 预计到2021年底，美国将筛查超过100万名新生儿以检测AADC缺乏症[101] - 2020年潜在里程碑包括Waylivra批准、美国Translarna NDA提交、PTC857 GBA帕金森病、PTC743 MEDS等[133]