Q32 Bio Inc.(QTTB)
搜索文档
Q32 Bio (NasdaqGM:QTTB) FY Conference Transcript
2026-02-26 04:02
公司概况 * 公司为**Q32 Bio (NasdaqGM:QTTB)**,是一家专注于开发免疫疗法的生物技术公司[1] * 公司当前**核心资产**是**bempikibart (benpi)**,一种靶向IL-7α受体的全人源抗体[2] * 公司近期**出售了ADX-097资产**给Akebia,以集中资源推进bempikibart的研发[65] 核心资产 (Bempikibart) 与目标适应症 作用机制与潜力 * **作用机制**:bempikibart是一种**双功能抗体**,能结合IL-7α受体,阻断Th2和Th1两种细胞因子的信号传导,从而对一系列疾病产生广泛影响[2][62] * **当前核心适应症**:**斑秃 (Alopecia Areata, AA)**[3] * **未来潜在适应症**:基于其作用机制,该药物在多种由致病性T细胞驱动的疾病中具有应用潜力,包括**溃疡性结肠炎、乳糜泻、多发性硬化症、1型糖尿病**,以及**类风湿性关节炎、哮喘、COPD**等[62][63] 斑秃 (AA) 市场机会与竞争格局 * **市场规模**:预计到2030年,斑秃市场将达到**26亿美元**[3] * **当前治疗格局**:市场由**JAK抑制剂**主导,但**尚无生物制剂**获批用于一线治疗[3][12] * **未满足的临床需求**: * JAK抑制剂存在**风险-获益不匹配**的问题,尤其对于平均诊断年龄在40多岁且包含大量儿童患者的斑秃人群[12] * JAK抑制剂停药后,**头发会迅速脱落**,缺乏持续疗效[7] * 现有疗法(包括JAK抑制剂和米诺地尔)的**市场渗透率有限**,表明患者和医生都在寻找更安全的治疗途径[13][25] * **公司定位**:公司认为斑秃领域**迫切需要生物制剂**,bempikibart凭借其**安全性**、**疗效持久性**和**潜在的家庭给药/周期治疗**模式,有望成为**一线治疗选择**,并可能**扩大整体市场规模**[8][26][32][40] 临床开发进展 (SIGNAL-AA研究) Part A 阶段 (已完成) * **研究设计**:IIa期研究,给药期为**24周**[5] * **关键结果**: * **安全性**:符合预期,达到了进入下一阶段的基准[14] * **疗效**:观察到**SALT评分有意义的下降**,具有统计学显著性[5] * **持久性**:在**停药后**(24周后)观察到**疗效稳定**,甚至在某些病例中头发继续显著生长,部分病例的疗效持续至**第55周**[5][7] * **患者特征**:研究入组的患者平均当前发作期**超过5年**,长于JAK抑制剂研究,且对**严重和非常严重**的患者群体均观察到疗效[7] Part B 阶段 (进行中) * **研究设计调整**: * **给药期延长**:从24周延长至**36周**,随后进行**16周**的缓解期观察[4][6] * **入组标准优化**:引入了**中央审查流程**以确保患者诊断准确性;将发作持续时间从超过5年**缩短至约2年**,以与JAK抑制剂研究保持一致[9][16] * **运营模式**:采用**功能服务模式**,与研究中心建立直接、紧密的合作关系,以提升患者保留率和数据质量[16][50] * **当前状态**: * 已额外入组**33名**患者,**远超**原计划的20名可评估患者目标[4][17] * **药代动力学数据**显示,负荷给药方案使患者比Part A阶段**提前9周**达到稳态血药浓度[10] * **患者保留**:公司对保留大多数患者充满信心,预计最终可评估患者数将远超20名[19] * **数据读出时间**:**36周**的主要终点数据预计在**2026年年中**公布;52周的缓解期数据预计在今年晚些时候公布[4][68] 开放标签扩展 (OLE) 研究 * 基于Part A参与者的**强烈需求**而启动[4] * 旨在评估**周期治疗**的安全性、可行性、疗效及免疫原性(ADA)[54] * 公司对观察到的结果表示**非常有信心**,认为患者可以接受周期治疗[55] 关键数据与预期 * **主要疗效终点**: * **平均SALT评分变化百分比** (主要终点)[52] * **SALT 20应答率** (预计将成为III期研究的关键终点,是投资者关注重点)[52] * **公司目标**:在Part B中,公司希望将SALT 20应答率从Part A的**9%-14%** 提升至**20-25%** 的中段范围[60] * **安全性关注点**:整体安全性及**注射部位反应率**,目前观察到的ISR率**很低且轻微**[53] 竞争优势与产品定位 * **vs. JAK抑制剂**: * **安全性更优**:作为生物制剂,预期具有更好的安全性,更适合长期或周期使用[8][32] * **疗效更持久**:停药后疗效可能维持更久,患者可“错过一次给药而不脱发”[32] * **使用便利**:**固定剂量**(200mg),适合预充式、家庭自我注射的商业化模式[36][44] * **vs. 其他生物制剂 (如Nektar)**: * 认为Nektar的IIb期数据**证实了生物制剂在斑秃中的效用**,但**并未提高疗效标准**,其36周数据与公司Part A的24周数据相似[45] * 公司旨在通过Part B的新方案和患者选择,**超越自身Part A的数据**,设定更高标准[45] * 在生物制剂赛道中,**OX40靶点药物在斑秃领域已基本被放弃**,竞争格局有利[46] 未来发展计划 * **III期研究**:将基于Part B(36周及52周)的数据来最终确定III期研究设计,预计将借鉴JAK抑制剂研究的既有先例[56] * **战略聚焦**:公司**首要重点**是推进bempikibart在斑秃的研发;出售ADX-097后,资源更加集中[61][65][66] 财务与交易 * **资产出售**:将ADX-097出售给Akebia,获得**1200万美元**的首付款及近期里程碑付款,并有资格获得总计**约5.92亿美元**的里程碑付款及销售分成[65][66] * **该交易延长了公司的现金流跑道**[66]
Q32 Bio to Participate in the Oppenheimer 36th Annual Healthcare Life Sciences Conference
Prnewswire· 2026-02-18 19:59
公司近期活动 - 公司管理层将于2026年2月25日美国东部时间下午2点,在Oppenheimer第36届年度医疗保健与生命科学大会上参加炉边谈话 [1] - 演讲的网络直播将在公司网站的活动与演示页面提供,活动结束后的存档回放将保留90天 [1] 公司业务与战略 - 公司是一家临床阶段生物技术公司,专注于开发针对斑秃及其他自身免疫和炎症疾病的创新疗法 [1] - 公司的科学旨在靶向适应性免疫系统的有效调节因子,以重新平衡免疫 [1] - 公司正在其正在进行的2期项目中推进bempikibart用于治疗斑秃,该药物是一种全人源抗IL-7R抗体,可重新调节适应性免疫功能 [1] 产品管线与疾病领域 - 核心在研产品bempikibart的研发代号为ADX-914 [1] - IL-7和TSLP通路在遗传学和生物学上被证实驱动多种自身免疫疾病中T细胞介导的病理过程 [1] - 公司关注的疾病领域斑秃在美国约有70万患者,该疾病对患者生活有重大影响,且当前治疗选择有限 [1] 公司信息渠道 - 公司通过其官方网站以及X和LinkedIn等社交媒体平台与投资者和公众沟通,发布公司披露信息、投资者演示文稿、SEC文件、新闻稿、公开电话会议记录和网络直播记录等 [1] - 公司鼓励投资者、媒体及其他相关方定期查阅其在上述渠道发布的信息,这些渠道发布的信息可能被视为重要信息 [1]
This Penny Biotech Stock Just Doubled on a Key Acquisition. Should You Buy Shares Here?
Yahoo Finance· 2025-12-03 00:28
交易概述 - 生物技术公司Q32 Bio (QTTB) 于12月1日宣布与Akebia Therapeutics (AKBA)达成战略交易 其股价当日涨幅超过一倍[1] - 公司将处于临床一期的补体抑制剂ADX-097出售给Akebia 交易包括1200万美元的首付款 以及基于开发、监管和商业里程碑的潜在付款 交易总价值最高可达5.92亿美元[1] - 当日盘中 公司股价一度较年内低点上涨近350% 但随后回吐大部分涨幅 收盘报3.82美元 单日上涨约75%[2] 交易意义与影响 - Akebia愿意承诺最高5.92亿美元的交易 验证了Q32 Bio的补体抑制剂平台 表明该资产具有显著的商业潜力[3] - 交易使公司能够将关键资产变现 同时保留其更广泛的靶向组织补体抑制剂平台的权利 包括用于眼科适应症的ADX-096[3] - 剥离ADX-097为公司提供了即时现金流 同时通过未来销售额的低个位数到中双位数百分比的分级特许权使用费 保持了长期收入潜力[4] - 交易后 公司将重新聚焦于推进治疗斑秃的药物Bempikibart 这代表了其治疗策略的根本性转变 并可能在2026年推动股价上涨[4] 市场反应与估值考量 - 尽管交易表面上看对股价有积极影响 但股价的快速上涨也引发了重大的估值担忧[5] - 协议的大部分价值取决于能否实现多个开发、监管和商业里程碑 这些里程碑具有生物技术投资典型的内在执行风险[5] - 与Akebia交易相关的上行空间可能已被市场充分定价 公司股价可能难以长期维持这些涨幅[6] - 即使在上涨之后 公司股票仍属于低价股 这意味着其仍然容易受到异常波动的影响 这种波动通常会伤害后期投资者[6]
Dow Dips 200 Points; Q32 Bio Shares Jump
Benzinga· 2025-12-01 22:58
市场整体表现 - 美国股市周一早盘走低 道琼斯指数下跌约200点[1] - 道琼斯指数下跌0.42%至47,515.41点 纳斯达克指数下跌1.08%至23,113.36点 标普500指数下跌0.68%至6,802.39点[1] - 欧洲股市普遍下跌 欧元区STOXX 600指数下跌0.4% 德国DAX 40指数下跌1.1% 法国CAC 40指数下跌0.4%[5] - 西班牙IBEX 35指数下跌0.1% 英国富时100指数逆势上涨0.1%[5] - 亚洲市场周一收盘涨跌互现 日经225指数下跌1.89% 香港恒生指数上涨0.67%[6] - 中国上证综合指数上涨0.65% 印度BSE Sensex指数微跌0.08%[6] 行业板块动态 - 能源股表现领先 周一上涨1%[1] - 通信服务类股表现落后 周一下跌1.2%[1] 大宗商品价格 - 油价上涨1.7%至每桶59.53美元[4] - 金价上涨0.2%至每盎司4,261.40美元[4] - 银价上涨0.9%至每盎司57.62美元 铜价上涨0.8%至每磅5.3150美元[4] 经济数据 - 标普全球制造业PMI终值上修 11月为52.2 高于初值51.9 但低于10月终值52.5[2][7] 个股异动-大幅上涨 - Q32 Bio Inc 股价飙升171%至5.91美元 公司以1200万美元首付款及最高5.92亿美元的潜在里程碑和特许权使用费将其二期补体抑制剂ADX-097出售给Akebia[8] - Ambitions Enterprise Management Co. L.L.C 股价大涨102%至9.75美元[8] - KALA BIO, Inc. 股价上涨47%至1.42美元 公司宣布达成600万美元证券购买协议 并任命David Lazar为首席执行官兼董事会主席[8] 个股异动-大幅下跌 - Paranovus Entertainment Technology Ltd. 股价暴跌81%至0.1996美元[8] - CN ENERGY GROUP Inc 股价下跌18%至1.19美元 公司宣布推出PATHENBOT机器人解决方案平台及其官方网站[8] - Rubico Inc 股价下跌19%至0.13美元 公司近期宣布了1比30的反向拆股[8]
Why Is Small-Cap Q32 Bio Stock Soaring On Monday?
Benzinga· 2025-12-01 22:43
核心交易与市场反应 - Q32 Bio Inc (NASDAQ:QTTB) 将其处于临床II期的补体抑制剂ADX-097出售给Akebia Therapeutics Inc (NASDAQ:AKBA) [1] - 消息公布后,Q32 Bio股价大幅上涨115.07%至4.71美元,当日成交量达7056万股,远高于21.7704万股的日均成交量 [1][6] 交易财务条款 - Q32 Bio将获得总计1200万美元的首付款及近期里程碑付款,包括签约时700万美元、6个月后300万美元以及在2026年底前或达成某个里程碑时(以较早者为准)支付的200万美元 [5] - 该交易还包括潜在的开发、监管和商业里程碑付款,总额最高可达5.92亿美元 [5] - Q32 Bio有资格获得ADX-097未来潜在销售额的分层特许权使用费,比例从较低的个位数到中等两位数百分比不等 [6] 交易资产详情 (ADX-097) - ADX-097是Q32 Bio组织靶向补体抑制剂平台的主要候选产品,是一种人源化抗C3d因子H单克隆抗体融合蛋白 [1] - 该药物旨在通过一种新颖的组织靶向机制抑制补体激活,在肾脏、自身免疫、血管和皮肤疾病等与C3d沉积相关的一系列适应症中具有潜力 [2] 公司保留资产与资金状况 - Q32 Bio保留了其全资拥有的组织靶向补体抑制剂平台的所有权利,包括ADX-096及其他剩余早期资产,并继续评估这些项目的战略选择 [4] - ADX-096是一种C3d mAb – CR1融合蛋白,临床前数据支持其在眼科适应症以及广泛其他适应症中的潜在应用 [3] - 公司预计其现金及现金等价物,加上出售ADX-097获得的首付款和近期里程碑付款,将足以支持其运营至2027年下半年 [6] 交易后续安排 - Akebia Therapeutics将负责ADX-097未来的开发和商业化 [5]
Q32 Bio Sells Complement Inhibitor ADX-097
Prnewswire· 2025-12-01 20:00
交易概述 - 临床阶段生物技术公司Q32 Bio将其处于2期阶段的补体抑制剂ADX-097出售给Akebia Therapeutics [1] - 交易旨在通过非稀释性融资加强公司现金状况,使公司能更专注于推进斑秃主要候选药物bempikibart的研发 [1][2] 财务条款 - Q32 Bio将获得总计1200万美元的首付款和近期里程碑付款,包括签约时700万美元、签约6个月后300万美元,以及在2026年底前或达成某个里程碑时(以较早者为准)支付的200万美元 [1][3] - 根据协议,公司还有资格获得总计高达5.92亿美元的开发、监管和商业里程碑付款,这包含了前述的1200万美元 [1][3] - 公司有资格获得ADX-097未来销售额的分级特许权使用费,比例从较低的个位数百分比到中双位数百分比不等 [1][3] 现金状况与资金使用计划 - 此次交易获得的款项预计将公司现金跑道延长至2027年下半年 [1][4] - 现有现金及现金等价物加上交易所得,预计将支持公司运营,使其能够完成SIGNAL-AA试验Part A的开放标签扩展期,并获取预计在2026年中期公布的Part B试验顶线结果 [4] 核心研发管线聚焦 - 交易后,公司战略重点完全集中于推进其用于治疗斑秃的主要候选药物bempikibart(ADX-914)[1][2] - Bempikibart是一种全人源抗IL-7R抗体,旨在通过重新调节适应性免疫功能来治疗斑秃,目前处于2期研发阶段 [2][6] - 公司预计在2026年中期分享SIGNAL-AA Phase 2a试验Part B部分的顶线数据 [2] 保留资产与平台 - 公司保留了其全资拥有的组织靶向补体抑制剂平台的所有权利,包括ADX-096及其他早期阶段资产 [1][2] - 该平台旨在抑制组织中的补体激活,同时最大限度地减少全身性补体阻断,这是与当前补体疗法的一个关键区别 [2] - 公司将继续为这些保留项目评估战略选项 [1][2] 行业与疾病背景 - 公司专注于为斑秃及其他自身免疫性和炎症性疾病开发创新疗法 [1][5] - 斑秃在美国影响约70万人,该疾病对患者生活有重大影响,且当前治疗方案有限 [5][6]
Q32 Bio Inc.(QTTB) - 2025 Q3 - Quarterly Report
2025-11-13 20:09
财务数据关键指标变化:收入和利润 - 截至报告期,公司尚未产生任何产品销售收入[186] - 2025年第三季度净亏损为740万美元,较2024年同期的1760万美元净亏损改善1020万美元[203] - 净亏损为2790.9万美元,相比3354.4万美元改善16%,主要受益于运营费用控制[208] 财务数据关键指标变化:成本和费用 - 2025年第三季度研发费用为360万美元,较2024年同期的1430万美元大幅下降1079万美元,主要归因于bempikibart项目的临床试验和材料生产成本降低,以及ADX-097项目在2025年第一季度中止[203][204] - 按项目划分的研发费用显示,bempikibart项目支出从2024年第三季度的910万美元降至2025年同期的110万美元,减少800万美元;ADX-097项目支出从150万美元降至30万美元,减少120万美元[204] - 研发费用中的人员及相关咨询成本(含股权激励)从2024年第三季度的270万美元降至2025年同期的150万美元,减少120万美元,股权激励费用分别为30万美元和20万美元[204][205] - 2025年第三季度一般及行政费用为400万美元,较2024年同期的450万美元减少40万美元,主要原因是2025年2月重组计划导致人员相关成本下降[203][206] - 2025年第三季度总运营费用为760万美元,相比2024年同期的1880万美元下降1120万美元,主要受研发费用减少驱动[203] - 研发费用为1580万美元,相比3760万美元下降58%,主要因Bempikibart项目临床和制造费用减少[208][209] - Bempikibart项目费用为569.3万美元,相比2245.5万美元下降75%,因临床活动减少及前期高成本[209] - ADX-097项目费用为175.8万美元,相比411.2万美元下降57%,因2025年第一季度终止二期肾篮临床试验[209] - 总运营费用为2897.7万美元,相比5157.6万美元下降44%,运营亏损改善2259.9万美元[208] 财务数据关键指标变化:其他财务数据 - 2025年第三季度其他收入为20万美元,较2024年同期的120万美元下降100万美元,主要原因是平均现金余额降低导致利息收入减少,以及上年同期缺少Contingent Value Right(CVR)负债公允价值变动产生的30万美元收益[207] - 在合并完成前,公司因可转换票据公允价值变动确认了1590万美元的非现金收益[199] - 其他收入为106.8万美元,相比376.7万美元下降72%,因CVR负债公允价值变动收益减少及平均现金余额降低[213] - 经营活动净现金流出2736.3万美元,相比5628.7万美元改善51%,反映运营效率提升[219][221] - 累计赤字为2.627亿美元,公司尚未商业化任何产品且预计未来持续亏损[216][217] - 2024年融资活动净现金流入9482.1万美元,主要来自合并Homology获得的5320万美元及预收盘融资4200万美元[219][225] 各条业务线表现 - 斑秃适应症的SIGNAL-AA Part A试验入组了44名患者[166] - 特应性皮炎适应症的SIGNAL-AD Part B试验入组了106名患者[166] 管理层讨论和指引 - 公司预计现有现金将足以支持其运营至2027年[183] - 现金及现金等价物为4900万美元,预计可支撑运营至2027年[215][218] 合作与许可协议 - 公司为bempikibart向Horizon支付潜在监管和销售里程碑款项总额高达7510万美元[177] - 公司根据ASC 606将应付给Horizon的5500万美元对价确认为退款负债[178] - 与Horizon的合作协议终止后,公司确认了与Horizon终止协议相关的或有付款义务,最高达7510万美元,包括美国或欧洲首次监管批准的500万美元付款,以及基于年销售额从超过2.5亿美元到超过15亿美元不等的、总额最高达7010万美元的销售里程碑付款[189] - 由于Horizon合作协议终止,公司在2023年第四季度全额冲回了先前确认的5500万美元收入,并确认了5500万美元的退款负债[190][188] - 公司向BMS支付了800万美元的首付款,并发行了318,278股A类优先股,以获取bempikibart的许可[237] - 公司同意向BMS支付每个适应症3200万至4900万美元的开发和监管里程碑付款,以及总额高达2.15亿美元的商业里程碑付款[237] - 公司同意就bempikibart的净销售额向BMS支付分层特许权使用费,费率从中等个位数百分比到高达10%[237] - 公司需向BMS支付高达60%的分许可收入,该比例根据分许可事件发生时bempikibart的研发阶段而递减[237] - 公司在2024年7月向BMS支付了一笔400万美元的开发里程碑款项[239] - 根据与Horizon的协议,公司获得了5500万美元的初始对价和阶段性研发资金[240] - 在与Horizon终止协议后,公司同意支付总额高达7510万美元的监管和销售里程碑付款[241] - 公司同意就ADX-097向科罗拉多大学支付每个许可产品高达220万美元的开发和销售里程碑付款[244] - 公司同意就ADX-097的净销售额向科罗拉多大学支付低个位数的分层特许权使用费[244] 公司重组与合并活动 - 公司重组计划产生约90万美元的遣散及相关费用[175] - 与Homology合并相关的Pre-Closing融资总额为4200万美元[179] - 合并后,原Q32股东拥有合并后公司约74.4%的流通普通股[180] 资产负债与现金流 - 截至2025年9月30日,公司现金及现金等价物为4900万美元[183] - 截至2025年9月30日,公司运营租赁义务总额为732.6万美元,其中1-3年内需支付248.1万美元,3-5年内需支付358万美元,5年以上需支付126.5万美元[233]
Q32 Bio Inc.(QTTB) - 2025 Q3 - Quarterly Results
2025-11-13 20:03
根据您的要求,我已将提供的财报关键点按照单一维度主题进行分组。 财务数据关键指标变化:收入和利润 - 2025年第三季度净亏损为740万美元,较2024年同期的1760万美元下降1020万美元(约58.0%)[7] - 2025年第三季度每股基本及摊薄净亏损为0.60美元,较2024年同期的1.46美元有所改善[7] - 2025年前九个月净亏损为2790.9万美元,较2024年同期的3354.4万美元有所改善[14] 财务数据关键指标变化:成本和费用 - 2025年第三季度研发费用为360万美元,较2024年同期的1430万美元下降1070万美元(约74.8%)[7] - 2025年第三季度总运营费用为757.7万美元,较2024年同期的1881.4万美元下降1123.7万美元(约59.7%)[14] 财务状况与流动性 - 现金及现金等价物为4900万美元,预计资金可支撑运营至2027年[1][7] - 截至2025年9月30日,公司总资产为5778.4万美元,较2024年12月31日的9233.2万美元有所下降[16] 研发管线进展 - SIGNAL-AA 2a期临床试验B部分已完成入组33名患者,顶线数据预计在2026年中期公布[1][3]
Q32 Bio Reports Third Quarter 2025 Financial Results and Provides Corporate Update
Prnewswire· 2025-11-13 19:59
公司临床进展 - 已完成SIGNAL-AA Phase 2a临床试验B部分的患者入组,并将试验规模扩大至33名患者,主要基于强烈的患者需求[1][5] - 关键临床数据顶线结果预计在2026年中期公布[1][5] - 临床试验B部分是一项开放标签研究,评估bempikibart在33名重度或极重度斑秃患者中的疗效,患者当前发作最长持续时间为四年[5] - 患者将接受bempikibart治疗36周,随访至52周,给药方案包括初始负荷剂量(每周200mg,共四次)和维持剂量(每两周200mg,持续32周)[5] - 疗效评估主要基于基线至第36周的平均SALT评分百分比变化,以及达到不同相对和绝对SALT改善的患者比例[5] - 在早期入组患者中已观察到临床活性的迹象,且初步药代动力学数据显示,由于负荷方案,患者达到稳态药物浓度的时间比A部分试验至少提前九周[2][5] - SIGNAL-AA Phase 2a临床试验A部分的开放标签扩展研究正在持续进行患者给药[1][5] 公司财务状况 - 截至2025年9月30日,公司现金及现金等价物为4900万美元,预计资金可支撑运营至2027年[1][5] - 2025年第三季度研发费用为360万美元,较2024年同期的1430万美元减少1070万美元,下降主要源于bempikibart开发成本降低以及ADX-097项目终止[5][6] - 2025年第三季度一般及行政费用为400万美元,较2024年同期的450万美元减少50万美元,下降主要源于人员相关成本及专业服务费用降低[11] - 2025年第三季度净亏损为740万美元,基本和稀释后每股净亏损为0.60美元,较2024年同期的净亏损1760万美元(每股亏损1.46美元)有所收窄[11] 行业与产品背景 - 公司是一家临床阶段生物技术公司,专注于开发针对斑秃及其他自身免疫和炎症疾病的创新疗法[7] - 核心产品bempikibart是一种全人源抗IL-7R抗体,旨在通过阻断IL-7和TSLP信号通路来重新调节适应性免疫功能[5][7] - 斑秃在美国影响约70万人,该疾病对患者生活有重大影响,且当前治疗选择有限[7] - IL-7和TSLP通路在多种自身免疫疾病的T细胞介导病理过程中被遗传学和生物学证实具有驱动作用[7]
Q32 Bio Announces Completion of Enrollment in Part B of SIGNAL-AA Phase 2a Clinical Trial of Bempikibart for Alopecia Areata
Prnewswire· 2025-10-21 18:59
临床试验进展 - 公司已完成SIGNAL-AA Phase 2a临床试验B部分的患者入组,该试验评估bempikibart用于治疗重度或极重度斑秃患者 [1] - B部分试验的患者入组总数达到33名,超出了最初约20名的目标,超额入组源于患者及其医疗保健提供者的需求 [3] - 基于B部分迄今可获得的初步药代动力学数据,由于加载方案的使用,患者体内药物达到稳态浓度的时间比A部分试验至少提前了九周,这可能潜在地诱导更早的治疗反应 [2] 药物机制与试验设计 - bempikibart是一种全人源抗IL-7R抗体,旨在通过阻断IL-7和TSLP信号传导来重新调节适应性免疫功能 [1] - B部分试验是一项开放标签研究,治疗持续36周,随访至52周;给药方案包括初始为期4周的每周200mg加载剂量,随后是为期32周的每两周一次200mg维持剂量 [2] - 疗效评估将基于第36周时相对于基线的脱发严重程度工具评分的平均百分比变化,以及达到不同相对和绝对SALT改善的患者比例 [2] 公司前景与数据预期 - 在SIGNAL-AA试验的A部分,bempikibart已显示出令人鼓舞的临床活性、良好的安全性与耐受性特征,以及预期的T细胞机制上的变化,表明有效的IL-7抑制 [2] - 公司预计将在2026年中期报告SIGNAL-AA试验B部分的顶线数据,这些数据在结果审评后可能支持推进至关键性试验 [2][3] - 斑秃在美国影响约700,000人,该疾病对患者生活有重大影响,且当前治疗选择有限 [3]