财务数据关键指标变化 - 截至2024年3月31日，公司现金、现金等价物和投资约为3.303亿美元，预计运营资金可维持至2026年[1][10][13][18] - 2024年第一季度研发费用为4520万美元，较2023年同期的4640万美元有所下降，主要因制造和开发成本及直接材料减少580万美元[10] - 2024年第一季度一般及行政费用为2210万美元，较2023年同期的1580万美元有所增加，主要因商业准备费用增加330万美元[11] - 2024年第一季度净亏损为6210万美元，合每股亏损0.66美元（基本和摊薄），2023年同期净亏损为5830万美元，合每股亏损0.73美元[12][18] - 截至2024年3月31日，公司发行在外的普通股为90646590股[12] 业务线进展 - 4月，欧洲药品管理局（EMA）接受了公司用于治疗范可尼贫血（FA）的RP - L102的上市许可申请（MAA），公司预计在2024年上半年向美国食品药品监督管理局（FDA）提交生物制品许可申请（BLA）[2][3] - KRESLADI™治疗严重白细胞粘附缺陷 - I（LAD - I）的处方药用户付费法案（PDUFA）日期为2024年6月30日[1][3] 公司活动安排 - 公司将在2024年5月7 - 11日举行的美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）第27届年会上展示LV血液学组合的数据[7] - 公司将参加2024年5月16日的美国银行全球医疗保健会议[9] 公司人事变动 - 公司任命Aaron Ondrey为首席财务官，Meg Dodge为投资者关系与企业传播副总裁[4]

公司项目情况 - 公司有三个临床阶段的离体慢病毒载体（LV）项目和美国的两个临床阶段及一个临床前阶段的体内腺相关病毒（AAV）项目[389][390] 股权融资情况 - 截至2023年12月31日，公司通过市价发行计划出售420万股，总收益6580万美元，佣金200万美元，净收益6380万美元；2023年出售90万股，总收益1780万美元，佣金约60万美元，净收益1720万美元；2023年9月12日，该计划总发行金额降至1.8亿美元[391] - 2023年9月15日，公司完成公开发行，约950万股普通股和310万份预融资认股权证，总收益约2.013亿美元，扣除费用后净收益1.889亿美元[392] - 自成立至2023年12月31日，公司通过股权和可转换债务融资从投资者处筹集约10亿美元净现金用于运营活动[393] - 截至2023年12月31日，公司通过市价发行计划出售420万股，总收益6580万美元，净收益6380万美元；2023年出售90万股，总收益1780万美元，净收益1720万美元[422] - 2023年9月15日，公司完成公开发行，约950万股普通股和310万份预融资认股权证，总收益约2.013亿美元，净收益1.889亿美元[423] 公司收入情况 - 公司尚未从任何来源获得收入，近期也不期望从产品销售中获得收入[394] 研发费用情况 - 2023年研发总费用为1.86342亿美元，2022年为1.6557亿美元，2021年为1.25476亿美元[398] - 公司预计研发费用在可预见的未来会增加，因为产品项目进入后期开发阶段并开展更多临床试验[402][403] - 2023年研发费用增至1.863亿美元，较2022年增加2080万美元；一般及行政费用增至7330万美元，较2022年增加1450万美元；其他收入净额增至1410万美元，较2022年增加1160万美元[409][410][411][412] - 2022年研发费用增至1.656亿美元，较2021年增加4010万美元；一般及行政费用增至5880万美元，较2021年增加1700万美元；其他收入净额增至250万美元，较2021年增加430万美元[413][414][415][416] 费用预期情况 - 公司预计一般和行政费用在可预见的未来会增加，因支持产品项目推进和商业运营的员工数量预计增加[405] 利息费用情况 - 2023年和2022年利息费用与新泽西州克兰伯里设施的融资租赁义务有关，2021年与可转换票据和融资租赁义务有关[406] 利息和其他收入情况 - 利息和其他收入与投资和现金等价物的利息、债务清偿和认股权证负债公允价值减少有关[408] 净亏损情况 - 2023、2022和2021年公司净亏损分别为2.456亿、2.219亿和1.691亿美元，截至2023年12月31日累计亏损9.594亿美元[419] 现金及等价物情况 - 截至2023年12月31日，公司现金、现金等价物和投资共4.075亿美元，调整后净现金余额为3.944亿美元，预计可支撑到2026年[419] - 截至2023年和2022年12月31日，公司现金、现金等价物和投资分别为4.075亿美元和3.997亿美元[446] 赠款收入情况 - 2019 - 2023年，公司根据CIRM的CLIN2赠款计划，因达成开发里程碑共获755万美元[420] 经营活动现金使用情况 - 2023、2022和2021年经营活动分别使用现金1.949亿、1.781亿和1.212亿美元[425][426][427][428] 投资活动现金情况 - 2023、2022和2021年投资活动分别使用现金9806.6万、6932.6万美元，2021年提供现金1885.3万美元[425] - 2023年投资活动使用的净现金为9810万美元，主要源于投资到期收益3.093亿美元，被3.909亿美元的投资购买和1650万美元的物业及设备购买所抵消[429] - 2022年投资活动使用的净现金为6930万美元，包括投资到期收益2.729亿美元和收购Renovacor的收益4270万美元，被3.763亿美元的投资购买、840万美元的物业及设备购买和30万美元的使用权资产购买所抵消[430] - 2021年投资活动提供的净现金为1890万美元，包括投资到期收益2.724亿美元，被2.459亿美元的投资购买和760万美元的物业及设备购买所抵消[431] 融资活动现金情况 - 2023、2022和2021年融资活动分别提供现金2.084亿、1.5529亿和3768.1万美元[425] - 2023年融资活动提供的净现金为2.084亿美元，主要包括2023年9月公开发行所得1.889亿美元、通过按市价发售计划发行普通股所得1720万美元以及行使股票期权所得220万美元[432] - 2022年融资活动提供的净现金为1.553亿美元，主要包括2022年10月公开发行所得1.081亿美元和通过按市价发售计划发行普通股所得4660万美元[433] - 2021年融资活动提供的净现金为3770万美元，包括2021年8月私募发行普通股所得2640万美元和行使股票期权发行普通股所得1130万美元[434] 利率影响情况 - 若市场利率在2023年12月31日的水平上立即且统一提高100个基点（即1个百分点），公司利率敏感型有价证券的净公允价值将假设下降170万美元[446] 会计准则影响情况 - ASU 2023 - 09将于2024年12月15日后开始的财年对公司生效，仅影响披露，不会对合并财务报表产生重大影响[444] - ASU 2023 - 07将于2023年12月15日后开始的财年生效，公司无业务板块，该准则仅影响披露，不会对合并财务报表产生重大影响[445]

财务状况 - 公司现金、现金等价物及投资截至2023年12月31日为4.075亿美元，预计运营资金可支持公司运营至2026年[1][6][10] - 2023年第四季度和全年净亏损分别为5970万美元和2.456亿美元，每股亏损分别为0.64美元和2.92美元[8] - 截至2023年12月31日，公司共有90,282,267股普通股流通[9] 研发费用 - 2023年第四季度和全年研发费用分别为4170万美元和1.863亿美元，全年研发费用同比增长12.5%[6] 一般及行政费用 - 2023年第四季度和全年一般及行政费用分别为2150万美元和7330万美元，全年一般及行政费用同比增长24.7%[7] 产品审批与临床项目 - KRESLADITM（marnetegragene autotemcel）用于严重LAD-I的PDUFA日期为2024年6月30日，FDA已接受BLA并授予优先审评[3] - 公司计划在2024年上半年向EMA和FDA分别提交Fanconi Anemia的MAA和BLA[2] - 公司正在推进多个临床项目，包括Danon Disease的RP-A501、Pyruvate Kinase Deficiency的RP-L301、PKP2-arrhythmogenic cardiomyopathy的RP-A601以及BAG3-associated dilated cardiomyopathy的IND-enabling研究[2] 公司治理 - 公司董事会新增成员R. Keith Woods，其在argenx期间成功推出Vyvgart，销售额超过10亿美元[5] 投资者关系 - 公司将在2024年参加多个投资者会议，包括Cowen的44th Annual Health Care Conference、Leerink Partners Global Biopharma Conference和Needham 23rd Annual Virtual Healthcare Conference[6]

股权融资情况 - 截至2023年9月30日，公司通过市价发行计划出售420万股，总收益6580万美元，佣金200万美元，净收益6380万美元；2023年前九个月出售90万股，总收益1780万美元，佣金60万美元，净收益1720万美元[108] - 2023年9月12日，公司与Cowen修订协议，将市价发行计划的总发行金额降至1.8亿美元[108] - 2023年9月15日，公司完成公开发行，约950万股普通股，发行价每股16美元，310万份预融资认股权证，每份15.99美元，总收益约2.013亿美元，扣除费用后净收益1.889亿美元[109] - 自成立至2023年9月30日，公司通过股权和可转换债务融资从投资者处筹集约10亿美元净现金用于运营活动[172] 产品研发进展 - RP - A501 - 公司RP - A501治疗Danon病的1期临床试验已治疗7名患者，包括低剂量（6.7e13 gc/kg）成年/青少年队列3人、高剂量（1.1e14 gc/kg）成年/青少年队列2人、低剂量儿科队列2人[107][118] - 高剂量队列一名患者在治疗五个月后因心力衰竭加重接受心脏移植，其基线左心室射血分数为35% [119] - 基于低剂量队列的初步疗效和高剂量队列的安全问题，公司将专注于低剂量（6.7e13 gc/kg），不再使用1.1e14 gc/kg或更高剂量[120] - 2022年9月和11月，公司在会议上公布RP - A501 1期试验中期数据，低剂量（6.7e13 gc/kg）耐受性良好，未观察到意外严重药物相关不良事件[123] - 公司预计以6.7e13 GC/kg的剂量推进RP - A501的临床试验，采用单臂开放标签试验设计并使用强大的自然病史对照[125] - 儿科队列患者随访6和9个月时，BNP水平降至基线值的不到50%，hsTnI水平降至基线值的不到20%；成人/青少年队列部分患者hsTnI降低超基线水平50%，BNP降低至少25% [124] - 成人/青少年队列中密切监测免疫调节的患者左心室后壁厚度减少约15 - 25%，四名患者左心室质量降低[124] - 部分成人/青少年和儿科患者自噬空泡相对心肌总面积的比例较基线降低至少20%，其中三名成人/青少年患者降低至少50% [124] - 一名儿科患者治疗后6个月空泡面积较基线减少超50% [124] - 两名儿科患者KCCQ评分从基线的50和52分别提升至93和81 [124] - 公司成功生产2批cGMP RP - A501批次产品，质量优于一期材料，有望降低总病毒颗粒实现全剂量给药并优化安全性[129] - 公司与FDA就RP - A501治疗丹农病的全球2期关键试验达成一致，将评估12名患者，剂量为6.7 x 1013 GC/kg [132] - RP - A501分别于2023年2月7日获FDA再生医学先进疗法（RMAT）指定，5月31日获EMA优先药物（PRIME）指定[134] 产品研发进展 - RP - A601 - 临床前研究显示，RP - A601使100%的PKP2 cKO动物存活至最长测量时间点（5个月），未治疗小鼠中位生存期约1个月[138] - 公司启动RP - A601多中心1期剂量递增试验，起始剂量为8 x 10¹³GC/kg，将评估至少6名成年PKP2 - ACM患者[139] - 2023年5月9日公司宣布FDA批准RP - A601的IND，6月8日宣布获FDA快速通道和孤儿药指定并启动1期研究[140] 产品研发进展 - RP - L102 - 公司RP - L102治疗FA的2期注册临床试验共治疗14名患者，预计2024年上半年在美国和欧洲提交产品申请[148][153] - 截至2023年4月17日，RP - L102使12名可评估患者中的8名获得持续基因矫正，7名获得全面表型矫正[152] 产品研发进展 - RP - L201 - 2023年9月，FDA接受RP - L201治疗严重LAD - I的生物制品许可申请并给予优先审评[107] - 公司RP - L201治疗LAD - I的1/2期注册临床试验已治疗9名患者，获660万美元CLIN2赠款[155][156] - 截至2023年5月，RP - L201治疗的9名患者12个月后总生存率为100%，所有患者均显示LAD - I相关皮疹消退和伤口修复能力恢复[159] - 公司RP - L201的BLA申请获FDA优先审评，PDUFA日期为2024年3月31日[160] 产品研发进展 - RP - L301 - RP - L301一期临床试验已治疗4名患者，包括2名成人和2名8 - 17岁儿童，成人和儿童入组均已完成[163] - 公司与FDA就RP - L301二期关键试验研究设计达成一致，将启动一项10名患者的单臂二期关键试验，主要终点为12个月时血红蛋白改善≥1.5点[168] 疾病相关数据 - Danon病在美国和欧盟的患病率估计为1.5万至3万人[116] - 美国BAG3相关扩张型心肌病（BAG3 - DCM）患病率多达30000人，约19%的BAG3 - DCM患者在诊断后12个月需要机械心脏支持、心脏移植或死于心力衰竭[141][142] - 美国和欧盟范可尼贫血（FA）患病率约4000人，可治疗的年度市场机会为400 - 500人，约60 - 70%的FA病例由FANCA基因突变引起[145][147] - 白细胞粘附缺陷 - I（LAD - I）严重患者在未接受异基因造血干细胞移植（HSCT）的情况下，2岁时死亡率为60 - 75%[154] - 美国和欧盟白种人中PKD发病率估计在每百万人3.2至51例，美欧至少2500例已确诊，基因疗法应用或使市场机会从每年约250名患者增至500名[161] 公司业务规划 - FA 2期研究治疗于2023年完成，预计2024年在美国和欧洲提交监管申请[107] - 公司计划2024年提交BAG3 - DCM的IND申请[144] - 公司新泽西州103,720平方英尺的制造工厂已扩大规模，用于DD的二期关键试验AAV药品生产[169] 财务数据关键指标变化 - 截至目前公司未产生任何收入，近期也不期望通过产品销售获得收入[173] - 2023年第三季度公司研发总费用为46,844美元，2022年同期为43,383美元；2023年前九个月研发总费用为144,598美元，2022年同期为115,533美元[178] - 公司预计未来研发费用将增加，因产品候选项目进入后期开发阶段及开展更多临床试验[179] - 2023年三季度研发费用增至4684.4万美元，较2022年同期增加346.1万美元；九个月研发费用增至1.446亿美元，较2022年同期增加2906.5万美元[188][193] - 2023年三季度一般及行政费用增至1858.5万美元，较2022年同期增加348万美元；九个月一般及行政费用增至5178.2万美元，较2022年同期增加1205.4万美元[188][193] - 2023年三季度其他收入增至353万美元，较2022年同期增加279.8万美元；九个月其他收入增至1044.5万美元，较2022年同期增加1032.4万美元[188][193] - 2023年前九个月净亏损1.859亿美元，2022年全年净亏损2.219亿美元；截至2023年9月30日和2022年12月31日，累计亏损分别为8.997亿美元和7.138亿美元[199] - 截至2023年9月30日，公司有4.372亿美元现金、现金等价物和投资，预计这些资源足以支持运营和资本支出至2025年[199] - 2023年前九个月经营活动使用现金1.656亿美元，2022年同期使用1.221亿美元[201] - 2023年前九个月投资活动提供现金4273.9万美元，2022年同期提供3925.9万美元[201] - 2023年前九个月融资活动提供现金2.08亿美元，2022年同期提供4684.8万美元[201] 公司风险与内部控制 - 公司产品候选项目的成功开发和商业化存在高度不确定性，受多种因素影响[181] - 公司自成立以来未产生任何收入且一直亏损，运营面临药物研发、技术、专利等风险和不确定性[197] - 公司对市场风险的敞口主要限于现金、现金等价物和有价证券，投资政策降低了信用风险敞口[211] - 假设市场利率下降100个基点，利率敏感型金融工具的未来收益和公允价值潜在损失不重大[212] - 截至2023年9月30日，公司披露控制和程序在合理保证水平上有效[214] - 财务报告内部控制存在固有局限性，即使有效也只能对财务报表编制和列报提供合理保证[215] - 报告期内公司财务报告内部控制没有发生对其产生重大影响或可能产生重大影响的变化[216] - 公司可能面临各种法律诉讼和索赔，但认为没有任何一项诉讼或索赔结果会对业务产生重大不利影响[218]

财务数据关键指标变化 - 截至2023年6月30日，公司通过市价发行计划出售420万股，总收益6580万美元，佣金200万美元，净收益6380万美元；2023年上半年出售90万股，总收益1780万美元，佣金60万美元，净收益1720万美元，佣金率为3.0%[54] - 2023年和2022年6月30日止三个月研发费用分别为5138.3万美元和4135.6万美元，六个月分别为9775.4万美元和7215万美元[91] - 2023年6月30日止三个月丹侬病（AAV）RP - A501直接研发费用为699.3万美元，2022年为956.8万美元[91] - 2023年6月30日止三个月白细胞粘附缺陷（LV）RP - L201直接研发费用为729.9万美元，2022年为704.4万美元[91] - 2023年6月30日止三个月丙酮酸激酶缺乏症（LV）RP - L301直接研发费用为128.8万美元，2022年为63.2万美元[91] - 公司预计研发费用在可预见的未来会增加，因持续投资产品候选药物研发活动[92] - 公司预计一般和行政费用在可预见的未来会增加，因支持产品候选药物推进需增加员工数量[93] - 2023年和2022年6月30日止三个月和六个月的利息费用与新泽西州克兰伯里设施的融资租赁义务有关[94] - 利息和其他收入与投资和现金等价物的利息收入以及认股权证负债公允价值减少有关[95] - 2023年第二季度研发费用增至5140万美元，较2022年同期增加1000万美元；上半年增至9780万美元，较2022年同期增加2560万美元[97][100] - 2023年第二季度行政及管理费用增至1740万美元，较2022年同期增加450万美元；上半年增至3320万美元，较2022年同期增加860万美元[98][101] - 2023年第二季度其他收入增至310万美元，较2022年同期增加320万美元；上半年增至690万美元，较2022年同期增加750万美元[99][102] - 2023年上半年净亏损1.24亿美元，2022年全年净亏损2.219亿美元；截至2023年6月30日和2022年12月31日，累计亏损分别为8.378亿美元和7.138亿美元[103] - 截至2023年6月30日，公司拥有现金、现金等价物和投资3.07亿美元，预计这些资源足以支持运营费用和资本支出至2025年上半年[103] - 2023年上半年经营活动使用现金1.084亿美元，2022年同期使用7830万美元[105][106] - 2023年上半年投资活动使用现金550万美元，2022年同期提供现金1580万美元[105][108] - 2023年上半年融资活动提供现金1850万美元，2022年同期提供1730万美元[105][109] - 基于市场利率假设下降100个基点，对公司未来收益和风险敏感型金融工具公允价值的潜在损失影响不大[112] - 截至2023年6月30日，公司披露控制和程序有效，且本报告期内财务报告内部控制无重大变化[113][115] - 公司自成立至2023年6月30日通过股权和可转换债务融资从投资者处筹集约8.528亿美元净现金用于运营活动[89] - 截至目前公司未从任何来源获得收入，近期也不期望通过产品销售获得收入[90] 公司收购情况 - 2022年12月1日公司完成对Renovacor的收购，每一股Renovacor普通股转换为0.1763股公司普通股，共发行3391976股普通股，产生约130万美元的收购相关成本[55] - 公司收购Renovacor后可利用基于重组AAV9的基因疗法治疗BAG3扩张型心肌病（DCM）[52] 临床阶段项目整体情况 - 公司有三个临床阶段的离体慢病毒载体（LV）项目，其中2022年2期FA项目和1/2期LAD - I项目有数据读出，预计2023年在美国和欧洲进行监管申报[52] - 2021年12月起，公司不再推进RP - L401的临床评估，将资源集中于RP - A601、RP - A501等项目[52] Danon病体内腺相关病毒（AAV）项目情况 - 公司在美国有针对Danon病的体内腺相关病毒（AAV）项目，目前处于1期试验，已治疗7名患者，包括低剂量（6.7e13基因组拷贝数/千克）和高剂量（1.1e14基因组拷贝数/千克）不同队列[52][58] - 高剂量队列一名患者出现进行性心力衰竭并在治疗后五个月接受心脏移植，该患者病情较其他患者更严重，基线左心室射血分数为35%[58][59] - 基于低剂量队列的初步疗效和高剂量队列的安全问题，公司将专注于低剂量（6.7e13基因组拷贝数/千克），不再使用1.1e14基因组拷贝数/千克或更高剂量[59] - Danon病在美国和欧盟的患者估计有15000 - 30000人[58] - RP - A501在成人/青少年和儿科低剂量队列中，6.7e13 gc/kg剂量水平耐受性良好，未观察到意外严重药物相关不良事件或严重不良事件[66] - 儿科队列中，两名患者在RP - A501治疗后6和9个月NYHA分级从II改善到I；成人/青少年队列中，三名患者NYHA分级从II改善到I，一名患者NYHA分级稳定[66] - 儿科患者随访6和9个月时，BNP水平低于基线值的50%，hsTnI水平低于基线值的20%；成人/青少年队列中，四名患者hsTnI至少一次评估降低超过基线水平的50%，四名患者BNP至少一次评估降低至少25%[66] - 接受密切免疫调节监测的成人/青少年患者左心室后壁厚度减少约15 - 25%，四名患者左心室质量降低[66] - 成人/青少年队列五名患者中的四名和儿科队列两名患者在两个剂量水平均观察到心脏LAMP2B基因持续表达[66] - 四名成人/青少年队列患者自噬空泡相对面积与心肌总面积的比率较基线至少降低20%，其中三名降低至少50%；一名儿科患者治疗后6个月空泡面积较基线降低超过50%[66] - 公司成功生产2批cGMP RP - A501，规格优于一期材料，有望降低总病毒颗粒实现全剂量给药并优化安全性[69] - 2023年2月7日，RP - A501获FDA RMAT指定；5月31日，获EMA PRIME指定[71] Plakophilin - 2致心律失常性心肌病（PKP2 - ACM）AAV载体项目情况 - 公司有一个针对Plakophilin - 2致心律失常性心肌病（PKP2 - ACM）的AAV载体项目（Pegasus），已获得FDA的研究性新药（IND）批准，正启动1期研究[52] RP - A601项目情况 - RP - A601临床前研究中，100%的PKP2 cKO动物治疗后存活至最长测量时间点（5个月），未治疗小鼠中位生存期约1个月[72] - 2023年5月9日，RP - A601获FDA IND批准；6月8日，获FDA快速通道和孤儿药指定[73] BAG3 - DCM相关情况 - 约19%的BAG3 - DCM患者在确诊12个月后需要机械心脏支持、心脏移植或死于心力衰竭，近是非BAG3 - DCM患者的两倍[75] - 公司计划在2024年提交BAG3 - DCM的研究性新药申请（IND）[76] 范可尼贫血（FA）相关情况 - 约60% - 70%的范可尼贫血（FA）病例由FANCA基因突变引起，约20%的患者后期会患白血病，美国和欧盟FA患者总数约4000人，可寻址年度市场机会为400 - 500人[77] - 公司的RP - L102项目已招募12名患者，在2023年4月17日数据截止时，12名可评估患者中有8人实现持续基因矫正，7人实现全面表型矫正[77][78] - 公司基于RP - L102关键2期研究主要终点的达成，已启动与FDA关于生物制品许可申请（BLA）提交计划的对话，预计在2023年第四季度提交[79] 严重白细胞黏附缺陷 - I（LAD - I）相关情况 - 严重白细胞黏附缺陷 - I（LAD - I）患者在未接受异基因造血干细胞移植（HSCT）的情况下，2岁时死亡率为60% - 75%[81] - 公司的RP - L201项目获得加州再生医学研究所（CIRM）660万美元CLIN2赠款[81] - RP - L201项目已治疗9名严重LAD - I患者，所有患者中性粒细胞CD18恢复和表达超过10%（范围：20% - 87%，中位数：56%），12个月总生存率为100%[82] - 公司将向FDA提交RP - L201的BLA申请，预计在2024年下半年获批[83]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 Form 10-Q ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended March 31, 2023 or ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission File Number: 001-36829 Rocket Pharmaceuticals, Inc. (Exact name of registrant as specified in its charter) Delaware 04-3475813 (State or other jurisdiction ...

研发项目 - 公司专注于开发罕见和毁灭性疾病的基因疗法，拥有三个临床阶段的体外慢病毒载体（LV）项目，包括Fanconi贫血（FA）、白细胞粘附缺陷-I（LAD-I）和丙酮酸激酶缺乏症（PKD）[246] - 公司还拥有一个临床阶段的体内腺相关病毒（AAV）项目，针对Danon病，目前正在进行1期试验[246] - 通过收购Renovacor，公司获得了重组AAV9基因疗法，用于治疗BAG3扩张型心肌病（DCM），这是最常见的心肌病形式[246] - 公司决定不再继续推进RP-L401的临床评估，并将该计划归还给学术创新者，转而集中资源于RP-A601、RP-A501、RP-L102、RP-L201和RP-L301[248] - 公司2022年的研发费用为1.6557亿美元，2021年为1.25476亿美元，2020年为1.05438亿美元，主要用于外部研发成本，如研究合作和第三方制造协议[256] - 公司预计研发费用将在未来持续增加，因为公司将继续投资于产品候选人的研发活动，包括制造投资，随着项目进入后期开发阶段并进行额外的临床试验[258] - 2022年研发费用增加4010万美元至1.656亿美元，主要由于制造和开发成本增加2630万美元，实验室用品增加660万美元，薪酬和福利费用增加1150万美元，直接材料增加360万美元，咨询和专业费用增加270万美元[263] 财务状况 - 公司通过市场发售计划在2022年2月28日至2022年12月31日期间出售了330万股普通股，总收入为4800万美元，扣除佣金后净收入为4660万美元[249] - 公司于2022年9月19日与Renovacor签订了合并协议，并于2022年12月1日完成收购，发行了339.1976万股普通股，并产生了约320万美元的收购相关成本[250] - 公司于2022年10月6日完成了782万股普通股的公开发行，发行价为每股14.75美元，总收入为1.153亿美元，扣除费用后净收入为1.081亿美元[251] - 自成立以来，公司通过股权和可转换债务融资从投资者处筹集了约8.356亿美元的净现金，用于运营活动[252] - 2022年一般和管理费用增加1700万美元至5880万美元，主要由于商业准备费用增加490万美元，薪酬和福利增加440万美元，收购相关费用增加320万美元[264] - 2022年其他收入净额增加430万美元至250万美元，主要由于利息费用减少110万美元，利息和其他收入净额增加80万美元，投资摊销净额增加290万美元[265] - 2022年净亏损为2.219亿美元，相比2021年的1.691亿美元亏损增加5280万美元[263] - 2022年经营活动使用的现金为1.781亿美元，主要由于净亏损2.219亿美元和经营资产和负债净变化610万美元，部分被非现金费用3760万美元抵消[277] - 2022年投资活动使用的现金为6930万美元，主要由于购买投资[277] - 2022年融资活动提供的现金为1.553亿美元，主要由于通过ATM计划出售普通股获得4660万美元净收益[277] - 2022年通过ATM计划出售330万股普通股，获得4800万美元总收益，扣除佣金后净收益为4660万美元[274] - 截至2022年12月31日，公司拥有3.997亿美元的现金、现金等价物和投资，预计这些资源足以满足2024年的运营费用和资本支出需求[271] - 公司自成立以来未产生任何收入，累计亏损为7.138亿美元[271] - 2022年投资活动净现金流出为6930万美元，包括投资到期收益27290万美元和收购Renovacor的收益4270万美元，抵消了投资购买37630万美元和固定资产购买840万美元[281] - 2022年融资活动净现金流入为15530万美元，主要来自2022年10月公开发行的10810万美元和市场发行计划的4660万美元[282] - 2021年融资活动净现金流入为3770万美元，包括2021年8月私募发行的1130万美元和股票期权行权的2640万美元[282] - 2020年融资活动净现金流入为28300万美元，主要来自普通股发行的28080万美元[282] 会计和估值 - 公司对商誉进行了定性评估，确定截至2022年、2021年和2020年12月31日，报告单位的公允价值超过其账面价值，因此未发生商誉减值[286] - 正在进行的研究和开发（IPR&D）项目的无形资产被视为无限期寿命，直到相关研发工作完成或放弃[287] - 公司根据合同和采购订单估计研发费用，并根据服务提供情况和成本估计进行调整[288] - 公司使用Black-Scholes期权定价模型计算股票期权在授予日的公允价值，并基于预期波动率和预期期限等关键假设[291] - 公司将股票期权补偿费用分类在与员工薪酬成本和服务支付相同的类别中[291]

公司概况 - 公司愿景是寻求基因疗法治愈方案，专注心脏和骨髓治疗领域，拥有约10万平方英尺美国内部AAV cGMP制造设施，现金及现金等价物达4.01亿美元，资金充足可支撑运营至2024年[11][16] - 领导团队有20多个药物获批和推出的经验，与世界级科研专家和患者社区合作[18] 产品管线 - 有6个已披露项目，2个项目接近监管申报和推出，涵盖多种疾病治疗[23] - 提供体内和体外多平台基因疗法专业技术，所有疗法将完整编码序列转移到目标组织[26] 各产品进展 - RP - A501治疗丹农病：1期研究治疗完成，显示出良好安全性，LAMP2蛋白和DNA有持久表达，关键生物标志物改善或稳定，计划开展全球2期关键研究[36][41][47][83] - RP - L102治疗范可尼贫血：7名患者基因标记逐渐增加并持续，至少6名患者有表型纠正，计划进行BLA/MAA申报[87][92][93] - RP - L201治疗LAD - I：9名患者CD18表达稳定，住院率显著降低，生存率达100%，计划进行产品申报[104][106][110] - RP - L301治疗PKD：初步疗效显示血红蛋白改善至正常范围，无需输血，计划开展关键2期研究[115][119] 未来展望 - 2023年是催化剂丰富的一年，多个项目有重要进展，如丹农病2期研究启动、FA产品申报等[32] - 未来继续构建管线，聚焦BAG3扩张型心肌病、PKP2 - ACM等项目研发[121][122][134]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 Form 10-Q ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended September 30, 2022 or ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 (609) 659-8001 (Registrant's telephone number, including area code) Securities registered pursuant to Section 12(b) of the Act: | Title of each class | Trading Symbol(s) | Name of each exchange on ...

交易概况 - 2022年9月19日，Rocket签署协议以全股票交易收购Renovacor，换股比例约0.1676，隐含每股价值2.60美元，Renovacor股东交易完成后将持有Rocket约4.6%股份，隐含总股权价值约5300万美元[5] - 交易预计2023年第一季度完成[6] 公司使命与业务 - Renovacor致力于为遗传性心血管疾病患者提供创新精准疗法，聚焦BAG3扩张型心肌病的AAV基因疗法[7] - 精准医学可解决心血管疾病根本原因，有望消除大型患者研究需求，关注对患者重要的终点[8] 产品线 - Renovacor有多元化的项目管线，涵盖BAG3相关DCM、未披露的心血管和中枢神经系统适应症以及多种致心律失常性心肌病适应症[11] 核心项目REN - 001 - REN - 001针对BAG3 DCM，利用AAV9衣壳，通过逆行冠状窦输注（RCSI）局部给药，可降低剂量和潜在毒性[19][20] - 在BAG3 DCM小鼠模型中，AAV9 BAG3可预防心脏功能受损；在试点猪研究中，REN - 001通过RCSI成功实现心脏转导[26][29] 临床研究计划 - 拟开展REN - 001的I/II期临床试验，为多中心、开放标签、单臂剂量递增研究，有明确的纳入标准、主要终点和次要终点[42][45] 新ACM项目 - 针对致心律失常性心肌病（ACM）开展精准基因疗法研发，针对PKP2、DSP、DSG2三个最大的遗传亚型，初始试点研究有积极数据[48][50] BAG3管线拓展 - BAG3蛋白水平在其他形式心力衰竭中也降低，增加BAG3表达可能影响更多心力衰竭患者群体，AAV9 BAG3可改善心肌梗死后小鼠的射血分数[61][62] 团队与支持 - Renovacor拥有经验丰富的领导团队和科学顾问委员会，获得强大的机构投资者联盟支持[67][71][76] 风险提示 - 前瞻性声明涉及已知和未知风险，可能导致实际结果与预期有重大差异，相关风险将包含在向SEC提交的文件中[2][3] 信息披露 - 与交易相关的重要信息将提交SEC，投资者应仔细阅读相关文件，Renovacor、Rocket及其部分人员可能参与代理征集[79][80]