公司概况 - 公司愿景是寻求基因疗法治愈方案，使命是为患有严重疾病的患者开发一流的治愈性基因疗法[5][7] - 拥有近10万平方英尺的内部AAV cGMP制造设施，现金及现金等价物达3.21亿美元[13] - 领导团队有超20次药物批准和推出经验，与世界级专家和患者社区合作[15] 市场情况 - 全球约4亿人受罕见病影响，80%的罕见病源于单基因，儿童占患者总数的50%，仅约5%的罕见病有FDA批准的药物治疗[33][34][35] - 罕见病治疗市场预计从2020年的1614亿美元增长到2030年的5475亿美元，复合年增长率为13.1%，孤儿药批准数量增长了4倍[36] 临床项目 - 有4个临床项目，包括针对Danon病、Fanconi贫血、Leukocyte黏附缺陷 - I和Pyruvate激酶缺陷的疗法，部分项目有快速通道、孤儿药等指定[18] - RP - A501治疗Danon病的1期研究显示，儿科队列耐受性良好，LAMP2蛋白表达增加，心脏功能指标改善[62][101] - RP - L102治疗Fanconi贫血，12名治疗患者中6人外周血和骨髓基因持续纠正，5人骨髓CFC对MMC的抗性持续增加[117] - RP - L201治疗Leukocyte黏附缺陷 - I，9名患者总体生存率达100%，CD18表达持续，住院率显著降低[132] - RP - L301治疗Pyruvate激酶缺陷，2名患者血红蛋白恢复正常，无需输血[146] 未来规划 - 2023年LAD - I、FA计划进行BLA/MAA申报，PKD启动2期关键试验，Wave 2管线进入临床[23][159] - 未来开展Danon病（女性）、FA（C & G）、LAD - I（中度）和PKD（中度）项目的标签扩展研究[159]

交易概况 - 2022年9月19日，Rocket签署协议以全股票交易收购Renovacor，换股比例约0.1676，隐含每股价值2.60美元，Renovacor股东交易完成后将持有Rocket约4.6%股份，隐含总股权价值约5300万美元，预计2023年第一季度完成交易[5][6] 公司使命与业务 - Renovacor致力于为遗传性心血管疾病患者提供创新精准疗法，聚焦BAG3扩张型心肌病的AAV基因疗法，将罕见病研究成果应用于需求未满足的常见疾病群体[7] 疾病背景 - 心血管疾病是全球头号死因，2020年心肌病全球死亡37万人，较1990年增长43%，20 - 50%的扩张型心肌病患者为家族性，高达40%有可识别的遗传病因，BAG3 DCM在美国预计有3万患者，40岁以上外显率约80%，诊断时约68%有症状，约20%严重症状伴心力衰竭，12个月内约19%患者需机械心脏支持、心脏移植或因心力衰竭死亡[16][17][18] 核心产品REN - 001 - 针对BAG3 DCM，利用AAV9衣壳增加心脏中BAG3蛋白水平，逆转疾病根源，在BAG3相关DCM的遗传小鼠模型中，AAV9 - BAG3可预防心脏功能受损，在猪试验中，通过逆行冠状窦输注（RCSI）递送REN - 001，在低于1e13 vg/kg剂量下成功实现心脏转导，且无安全问题[19][21][26][32] 临床研究计划 - REN - 001拟开展多中心、开放标签、单臂剂量递增的I/II期临床研究，纳入18 - 75岁左心室功能障碍、BAG3基因变异患者，主要终点为安全性和心脏射血分数改善[42][45] 新ACM项目 - 针对致心律失常性心肌病（ACM）开展精准基因疗法，约50%患者有编码桥粒蛋白的基因突变，初始试点研究显示可恢复间隙连接蛋白运输，显著减少室性早搏，下一步将在PKP2、DSP和DSG2等主要基因亚型进行体内外开发[48][50] BAG3管线拓展 - BAG3蛋白水平在其他形式心力衰竭中也降低，增加BAG3表达可能影响更多心力衰竭患者群体，AAV9 - BAG3可显著改善心肌梗死后小鼠的射血分数[55][61][62] 团队与支持 - 公司拥有经验丰富的领导团队，科学顾问委员会成员包括心血管疾病和基因疗法研发领域的专家，公司使命明确，核心项目有临床前概念验证，获强大机构投资者支持[67][71][76] 风险提示 - 交易存在诸多风险，包括交易完成时间、股东批准、诉讼、业务中断、人员保留、整合困难、协同效应实现、市场竞争、疫情影响、临床试验结果不确定性等[3] 信息披露 - 与交易相关的重要信息将提交给美国证券交易委员会（SEC），投资者和证券持有人应仔细阅读相关文件，Renovacor、Rocket及其部分董事、高管等可能参与交易的代理权征集[79][80]

公司概况 - 公司愿景是寻求基因疗法治愈方案，使命是为重症患者开发一流和最佳的基因疗法[7],[8] - 拥有约10万平方英尺的内部AAV cGMP制造设施，现金及现金等价物达3.21亿美元[10] - 领导团队经验丰富，有20多次药物批准和推出经验[10] 临床项目 - 有四个临床概念验证项目，针对丹农病、范可尼贫血、白细胞粘附缺陷 - I和丙酮酸激酶缺乏症[14] - 2023年计划开展多项临床试验活动，如丹农病启动2期关键试验，范可尼贫血可能给出BLA提交时间指导等[18] 市场情况 - 全球约5%的人受罕见病影响，儿童占患者总数的50%，80%的罕见病有单基因起源[32],[33] - 罕见病治疗市场预计从2020年的1614亿美元增长到2030年的5475亿美元，复合年增长率为13.1%[35] 各疾病项目成果 - 丹农病RP - A501项目1期临床显示，低剂量成人队列有疗效，安全性可控，计划开展2期关键研究[47],[70] - 范可尼贫血RP - L102项目在部分患者中显示出基因和表型纠正，有望进行BLA/MAA提交[75],[86] - 白细胞粘附缺陷 - I RP - L201项目9/9患者有效，预计2023年上半年提交BLA/MAA[91],[103] - 丙酮酸激酶缺乏症RP - L301项目部分患者血红蛋白正常化和输血独立，计划推进到2期研究[108],[110]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 Form 10-Q ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended June 30, 2022 or ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission File Number: 001-36829 Rocket Pharmaceuticals, Inc. (Exact name of registrant as specified in its charter) (State or other jurisdiction of incorporation or ...

公司概况 - 公司是多平台基因疗法公司，4个项目有令人信服的临床概念验证，有价值定价策略，内部AAV制造能力约10万平方英尺，领导团队有超20种药物获批和推出经验[4] 各疾病项目进展 - **丹诺病（RP - A501）**：美国和欧洲估计患病率1.5 - 3万，当前心脏移植10年生存率50%且仅约20%患者可进行；成人和儿科队列总体耐受良好，有疾病稳定和改善信号，支持开展2期评估[11][59][61] - **丙酮酸激酶缺乏症（RP - L301）**：美国、欧洲和其他地区保守估计患者总数3000 - 8000，输血依赖患者每年约250 - 500；前2例患者1年观察到持续安全和疗效，计划完成1期儿科队列给药等后续工作[70][78][80] - **范可尼贫血（RP - L102）**：美国和欧洲估计患者约4000，每年新增约500；12例患者接受治疗，6例有初步植入证据，5例骨髓CFC MMC抗性增加，安全性良好，有望成一线治疗选择[84][93] - **白细胞粘附缺陷 - I（RP - L201）**：严重患者每年可治疗25 - 50例，潜在扩展至中度患者可达100例；9例严重患者治疗成功，安全性良好，疗效显著，预计2022年2季度有 topline 数据读出[118][148][149] 未来规划 - 2022 - 2024年有多项计划，包括各项目数据读出、启动2期关键研究活动、获批和推出、标签扩展研究等[152]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 Form 10-Q ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended March 31, 2022 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission file number: 001-36829 Indicate by check mark whether the registrant has submitted electronically every Interactive Data File required to be submitted purs ...

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, DC 20549 FORM 10-K (Mark One) ☒ ANNUAL REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the fiscal year ended December 31, 2021 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission File Number: 001-36829 Rocket Pharmaceuticals, Inc. (Exact Name of Registrant as Specified in Its Charter) Delaware 04-3475813 (State or Other Jurisdic ...

公司概况 - 火箭制药是多平台基因疗法公司，4个项目有临床概念验证，有内部AAV制造能力和价值导向定价策略，领导团队有超20种药物获批和上市经验[5] 项目管线 - 管线含AAV和LV疗法，针对多种疾病，IMO项目将归还学术赞助方，资源重新分配[9][10] 丹农病项目（RP - A501） - 美国和欧洲患病人数估计为15000 - 30000人，现有心脏移植治疗10年生存率50%，仅约20%患者可接受[13] - 1期研究已治疗7 - 9名患者，不同剂量组采用不同免疫抑制方案[20][21] - 安全和疗效数据显示，可稳定或改善心脏生物标志物和功能状态，有望改变疾病自然史[25][30][45] 丙酮酸激酶缺乏症项目（RP - L301） - 可治疗患者约250 - 500人/年，美欧及其他地区总计约3000 - 8000人[52] - 1期首批2名成人患者1年后血红蛋白显著改善，无需输血，溶血标志物改善[57] 范可尼贫血项目（RP - L102） - 美欧患者约4000人，每年新增约500人，现有治疗有高风险[63] - 11名患者接受治疗，7/9有初步植入证据，6/8显示植入增加证据，骨髓MMC抗性为16 - 63%[74] 白细胞粘附缺陷 - I型项目（RP - L201） - 严重患者每年可治疗25 - 50人，潜在扩展至中度患者可达100人[88] - 1/2期研究完成，9名严重患者成功治疗，安全性良好，疗效显著[96] 未来规划 - 2022年2季度LAD - I公布顶线数据，3季度FA公布顶线数据，丹农病公布儿科队列数据，4季度丹农病启动2期关键研究，PKD公布1期初步数据并启动2期关键研究[102] - 2023 - 2024年LAD - I和FA获批并在美国和欧盟上市，开展多个项目标签扩展研究[102]

公司概况 - 多平台基因疗法公司，针对范可尼贫血、白细胞粘附缺陷 - I等罕见病，有近中期公司价值驱动因素和强大专业知识[13] - 领导团队经验丰富，涵盖药物研发、临床、财务等多领域[16] 产品管线 - 有RP - A501、RP - L102等多个在研产品，处于发现、临床前、临床等不同阶段，部分有快速通道、孤儿药等指定[19][20] 各疾病产品情况 - **范可尼贫血（FA）**：RP - L102可纠正血细胞表型和稳定血细胞计数，优化“流程B”安全性好，部分患者有植入和疗效迹象[27][54] - **丹农病**：RP - A501临床前研究有生存、心脏功能等改善，临床试验低剂量耐受性好，高剂量有剂量依赖性毒性，部分患者临床参数改善[58][92][158][160] - **白细胞粘附缺陷 - I（LAD - I）**：RP - L201临床前小鼠模型有稳定植入和表型纠正，临床试验7例患者输注后安全性好、疗效明显[163][210] - **丙酮酸激酶缺乏症（PKD）**：RP - L301临床前小鼠模型有多项疾病指标改善，首批2例患者血红蛋白正常化，安全性良好[213][249] - **婴儿恶性骨硬化症（IMO）**：RP - L401临床前小鼠数据支持进入1期，临床试验因评估暂停[253][254][261] 知识产权与制造 - 拥有多个在许可专利家族和待决专利申请，支持当前管线工作[262] - 计划在新泽西州克兰伯里扩大研发和制造，5万平方英尺用于AAV cGMP制造[265] 里程碑 - 预计到2025年有5个基因疗法产品获批，2021年四季度各产品有数据更新和临床进展[267]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 Form 10-Q Delaware 04-3475813 9 Cedarbrook Drive Cranbury, NJ 08512 (Address of principal executive office) (Zip Code) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended September 30, 2021 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission file number: 001-36829 Rocket Pharmaceutic ...