合作协议收入情况 - 截至2023年6月30日的三个月，合作协议收入为1万美元，2022年同期为46.4万美元；截至2023年6月30日的六个月，合作协议收入为3万美元，2022年同期为112.7万美元[19] - 2023年3月和6月合作协议收入分别为10千美元和30千美元，2022年同期分别为464千美元和1,127千美元[19] - 2023年三、六个月与Alfresa相关收入均低于10万美元，2022年相同[59] - 公司与第三方签订合作和许可协议，截至2023年6月30日，未获得临床或商业供应销售以及特许权使用费或转让价格收入[56] - 与Alfresa协议，公司已获200万美元预付款，完成日本临床里程碑获500万美元，还有最高1300万美元里程碑付款及低两位数百分比净销售转让价格[57][58] - 与Recordati协议，公司2020年获1180万美元预付款和600万美元监管里程碑付款，最高可获9000万欧元里程碑付款；2023年终止协议，支付300万欧元，还有后续里程碑付款；2022年三、六个月分别确认收入40万美元和110万美元，2023年未确认[60] - 与Pediatrix协议，公司获300万美元预付款，最高可获8400万美元里程碑付款，2021年确认全部300万美元收入[61][62] - 与Alfresa合作初始交易价格700万美元，与Recordati初始交易价格1180万美元，与Pediatrix初始交易价格300万美元[58][60][62] 研发费用情况 - 截至2023年6月30日的三个月，研发费用为730.8万美元，2022年同期为435万美元；截至2023年6月30日的六个月，研发费用为1386万美元，2022年同期为977.3万美元[19] - 2023年3月和6月研发费用分别为7,308千美元和13,860千美元，2022年同期分别为4,350千美元和9,773千美元[19] - 研发成本主要包括人员工资及相关费用等，研发活动付款基于协议条款，公司使用判断和估计确定报告期末预付或应计余额[39] 一般及行政费用情况 - 截至2023年6月30日的三个月，一般及行政费用为1330.5万美元，2022年同期为245.8万美元；截至2023年6月30日的六个月，一般及行政费用为2548.6万美元，2022年同期为479.7万美元[19] - 2023年3月和6月一般及行政费用分别为13,305千美元和25,486千美元，2022年同期分别为2,458千美元和4,797千美元[19] - 专利申请相关成本在发生时计入一般及行政费用并费用化，因支出可收回性不确定[40] 运营亏损情况 - 截至2023年6月30日的三个月，运营亏损为2060.3万美元，2022年同期为634.4万美元；截至2023年6月30日的六个月，运营亏损为3931.6万美元，2022年同期为1344.3万美元[19] - 2023年3月和6月运营亏损分别为20,603千美元和39,316千美元，2022年同期分别为6,344千美元和13,443千美元[19] 净亏损情况 - 截至2023年6月30日的三个月，净亏损为1737万美元，2022年同期为642万美元；截至2023年6月30日的六个月，净亏损为3233.1万美元，2022年同期为1367万美元[19] - 2023年3月和6月净亏损分别为17,370千美元和32,331千美元，2022年同期分别为6,420千美元和13,670千美元[19] - 2023年上半年净亏损3233.1万美元，2022年同期为1367万美元[21] - 2023年上半年净亏损32,331千美元，2022年同期为13,670千美元[21] 普通股相关情况 - 截至2023年6月30日，普通股加权平均流通股数为9532.2953万股，2022年6月30日为3075.5万股[20] - 截至2023年6月30日，公司普通股数量为95,322,953股，额外实收资本为357,992千美元，累计亏损为109,269千美元，股东权益为248,552千美元[20] - 公司授权发行2亿股普通股和1000万股优先股，面值均为每股0.0001美元[69] - 2022年11月合并前，2239.9435万股可转换优先股转换为2647.3899万股普通股[70] - 2022年11月合并完成后，公司向Silverback股东发行3653.5541万股普通股[71] - 截至2023年6月30日，预留未来发行的普通股共1883.2895万股[71] 公司经营风险情况 - 公司是临床阶段生物制药公司，自成立以来已产生重大亏损，预计未来仍将继续亏损，从未从产品销售中获得收入，可能永远无法盈利[6] - 公司目前仅依赖产品候选药物neffy，若无法获得监管批准并成功商业化，或出现重大延迟，业务将受到重大损害[8] - 若FDA认为neffy或未来产品候选药物不符合505(b)(2)监管批准途径要求，批准途径可能耗时更长、成本更高、风险更大，甚至可能不成功[9] - 公司目前营销、销售和分销基础设施有限，若无法自行或通过与营销合作伙伴合作充分发展相关能力，可能无法成功商业化产品候选药物[14] 现金流量情况 - 2023年上半年经营活动净现金使用量为2909.8万美元，2022年同期为1389.9万美元[21] - 2023年上半年投资活动净现金使用量为6657.6万美元，2022年同期为4.3万美元[21] - 2023年上半年融资活动净现金提供量为417.3万美元，2022年同期为净使用153.1万美元[21] 资产负债相关情况 - 截至2023年6月30日，现金及现金等价物期末余额为1.19017亿美元，期初余额为2.10518亿美元[21] - 截至2023年6月30日，公司累计亏损1.093亿美元[24] - 截至2023年6月30日，公司现金、现金等价物和短期投资为2.522亿美元[25] - 截至2023年6月30日和2022年，部分证券因未实现损失被排除在加权平均摊薄普通股计算之外，历史股份数据按1.1819的兑换比例追溯重述，2023年可转换优先股为26473899股，2022年为0；2023年购买可转换优先股的认股权证为45456份，2022年为0；2023年购买普通股的认股权证为45456份，2022年为0；2023年已授予并发行在外的普通股期权为15383418份，2022年为5634900份[47] - 截至2023年6月30日和2022年12月31日，预付费用和其他流动资产分别为282.6万美元和331.9万美元，其中预付保险分别为99.8万美元和153.9万美元等[54] - 截至2023年6月30日和2022年12月31日，财产和设备分别为59.4万美元和32.9万美元，其中设备分别为68.2万美元和37.7万美元等[54] - 截至2023年6月30日和2022年12月31日，其他资产分别为277.5万美元和296.1万美元，其中预付保险分别为263.7万美元和294万美元等[55] - 截至2023年6月30日和2022年12月31日，应付账款和应计负债分别为982.1万美元和493.1万美元，其中应计商业化前营销相关费用分别为299.1万美元和0等[55] - 截至2023年6月30日和2022年12月31日，因反摊薄而被排除在加权平均摊薄普通股计算之外的证券总数分别为15,428,874股和32,154,255股，历史股数已按1.1819的换股比例进行追溯重述[47] - 2023年6月30日，按公允价值计量的资产中，现金及现金等价物（货币市场共同基金）为1.17985亿美元，短期投资（美国国债）为1.33191亿美元；2022年12月31日，现金及现金等价物为2.09273亿美元，短期投资为6386.3万美元[52] - 2023年3月和6月，公司分别购买0和1.314亿美元短期投资，在这两个时间段分别记录0.2百万美元和0.6百万美元净未实现损失至累计其他综合（损失）收益[52] - 合同负债从2022年12月31日的313.7万美元，因终止协议和收入确认，到2023年6月30日归零[62] 合并相关情况 - 合并完成后，原ARS Pharma股东持有合并后公司62%股权，原Silverback股东持有38%股权[23] - 合并时ARS Pharma普通股与Silverback普通股的交换比率为1.1819 [23] - 2022年11月8日ARS Pharma与Silverback合并，作为反向资本重组处理，ARS Pharma为会计收购方，获得2.623亿美元现金、现金等价物和短期投资，约440万美元预付款项和其他流动资产，承担约1200万美元应付款项和应计费用，获得110万美元无替代未来用途的在研研发资产，产生约210万美元交易成本[48][50] - 2022年11月8日完成反向合并，合并后原ARS Pharma股东持有合并公司62%股权，原Silverback股东持有38%股权[23] - 2022年11月8日ARS Pharma与Silverback合并，作为反向资本重组，ARS Pharma获得2.623亿美元现金、现金等价物和短期投资净额，约440万美元预付费用和其他流动资产，承担约1200万美元应付款项和应计费用，获得110万美元无替代未来用途的在研研发资产，交易成本约210万美元[48][50] 租赁相关情况 - 2021年10月公司签订38个月不可撤销租约，截至2023年6月30日剩余租期20个月，折现率8%[63][64] - 2023年和2022年各季度和半年度公司经营租赁费用均为10万美元，可变租赁费用 immaterial，现金支付租赁负债金额均为10万美元[64] - 截至2023年6月30日，未来最低不可撤销经营租赁付款总额40.6万美元，租赁负债净额14.6万美元[64] - 2021年10月公司签订38个月圣地亚哥总部办公室租约，面积4047平方英尺[63] - 截至2023年6月30日，公司经营租赁剩余租期20个月，折现率8%，2023和2022年各季度及半年度经营租赁费用均为10万美元[64] 法律诉讼相关情况 - 2021年8月12日Amphastar对公司‘414专利提出异议，2023年4月12日其上诉，公司5月15日申请驳回上诉，预计2024年有结果[64] - 2023年7月28日Aera A/S对公司EP ‘649专利提出异议，公司将积极辩护[64] 股票薪酬相关情况 - 截至2023年6月30日，未确认的股票薪酬费用为3020万美元，预计在约2.93年的剩余加权平均期间内确认[72] - 2023年3个月和6个月的股票薪酬费用分别为209.8万美元和434.8万美元[71] - 2023年上半年授予474.96万份股票期权，行使价为8.03美元；行使135.3688万份，行使价为3.00美元；没收7.6054万份，行使价为21.32美元[74] - 2023年6月30日，流通在外的股票期权为1538.3418万份，加权平均行使价为6.87美元，加权平均剩余合约期限为6.82年，合计内在价值为4381.8009万美元；可行使的股票期权为1063.0299万份，加权平均行使价为6.35美元，加权平均剩余合约期限为5.59年，合计内在价值为4380.5250万美元[74] - 2023年和2022年上半年行使的股票期权合计内在价值分别为570万美元和120万美元[74] - 2023年和2022年上半年授予的股票期权每份加权平均授予日公允价值分别为6.31美元和2.31美元[74] - 2023年和2022年上半年归属的股票总公允价值分别为160万美元和40万美元[74] - 2023年和2022年上半年股票期权的预期期限分别为6.0年和6.1年，预期波动率分别为95.3%和91.3%，无风险利率分别为3.9%和2.1%[74] 其他费用情况 - 2023年3月和6月，公司401(k)退休计划匹配缴费费用分别为10万美元和20万美元[80] - 2023年3月和6月，公司与Pacific - Link Consulting的咨询协议产生费用分别为0.5百万美元和1.1百万美元，2022年同期分别为0.6百万美元和1.1百万美元[81] - 2023年和2022年3月及6月，公司与Marlinspike Group的咨询协议产生费用均为0.1百万美元[81] - 2023年3月和6月，公司与Red Team Associates的咨询协议产生费用分别为0.1百万美元和0.3百万美元，2022年同期分别为0.1百万美元和0.2百万美元[81] - 2023年3月和6月，公司401(k)退休计划匹配供款费用分别为10万美元和20万美元[80] - 2023年3月和6月，公司与Pacific - Link Consulting的咨询费用分别为50万美元和110万美元；2022年同期分别为60万美元和110万美元[81] - 2023年和2022年3月及6月，

I型过敏反应市场与治疗情况 - 美国约2500 - 4000万人有I型过敏反应，其中约1600万人被诊断并经历过严重I型过敏反应，仅330万人有肾上腺素自动注射器有效处方，约90%患者未达最佳治疗效果[83] - 2023年5月11日FDA咨询委员会会议上，成人I型过敏反应治疗问题投票16（赞成）6（反对），30kg以上儿童问题投票17（赞成）5（反对）[83] 公司资金筹集情况 - 截至2023年3月31日，公司自成立以来筹集现金、现金等价物和短期投资净额2.623亿美元，其中发行可转换优先股和普通股净收益7630万美元，合作等安排收入2780万美元，银行债务收入1000万美元[84] - 从成立到2023年3月31日，公司通过合并、发行股票、合作协议和银行债务等方式筹集了2.623亿美元资金[96] 公司现金及投资情况 - 截至2023年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为2.645亿美元[84] - 截至2023年3月31日，公司拥有现金、现金等价物和短期投资2.645亿美元[96] 公司亏损情况 - 2022年全年净亏损3470万美元，2023年第一季度净亏损1500万美元，截至2023年3月31日累计亏损9190万美元[84] - 2023年3月31日止三个月，经营亏损为1871.3万美元，较2022年同期的709.9万美元增加1161.4万美元，增幅164%[94] - 2023年3月31日止三个月，净亏损为1496.1万美元，较2022年同期的725万美元增加771.1万美元，增幅106%[94] 公司股权结构与兑换比例 - 2022年11月8日合并完成后，原ARS Pharma股东持有合并后公司62%股份，原Silverback股东持有38%股份[85] - ARS Pharma普通股与Silverback普通股的兑换比例为1.1819 [85] 公司协议相关情况 - 2023年2月22日公司与Recordati终止协议，支付300万欧元一次性预付款，后续还有EMA监管里程碑付款200万欧元、首次商业销售里程碑付款500万欧元及最高500万欧元特许权使用费[86] - 公司与Alfresa Pharma和Pediatrix签订合作和许可协议，协议条款可能包括支付不可退还的前期许可费、里程碑付款等[87] 公司研发费用情况 - 公司研发费用主要与临床开发、工艺开发和候选产品制造成本相关[88] - 2023年3月31日止三个月，研发费用为655.2万美元，较2022年同期的542.3万美元增加112.9万美元，增幅21%[94] 公司合作协议收入情况 - 2023年3月31日止三个月，合作协议收入为2万美元，较2022年同期的66.3万美元减少64.3万美元，降幅97%[94] 公司一般及行政费用情况 - 2023年3月31日止三个月，一般及行政费用为1218.1万美元，较2022年同期的233.9万美元增加984.2万美元，增幅421%[94] 公司其他收入净额情况 - 2023年3月31日止三个月，其他收入净额为375.2万美元，较2022年同期的-15.1万美元增加390.3万美元，增幅2585%[94] 公司现金流量情况 - 2023年3月31日止三个月，经营活动使用的净现金为1242.9万美元，投资活动使用的净现金为11154.6万美元，融资活动提供的净现金为131.9万美元[97] 公司现金需求与资金来源情况 - 基于当前运营计划，公司认为现有现金和现金等价物至少未来三年足以满足预期现金需求[102] - 公司预计通过现有现金、现金等价物、短期投资、股权发行、债务融资及其他资本来源满足现金需求，若出售股权或可转换债务证券，股东权益可能被稀释[103] - 公司筹集额外资金的能力可能受全球经济状况恶化、信贷和金融市场动荡的不利影响[103] - 公司无法预测费用增加的时间和金额，也不能保证实现盈利或产生正经营现金流[103] - 公司自2023年3月23日提交给美国证券交易委员会的10 - K年度报告披露以来，重大现金需求无重大变化[104] 公司会计政策情况 - 截至2023年3月31日的三个月内，公司关键会计政策无重大变化[105] 公司上市身份与豁免情况 - 公司作为新兴成长公司，可享受某些上市公司报告要求的豁免，包括无需进行财务报告内部控制审计等[107] - 公司选择使用JOBS法案规定的延长过渡期来遵守某些新的或修订的会计准则[108] - 公司将保持新兴成长公司身份，直至满足以下条件之一：财年营收至少达12.35亿美元；被视为“大型加速申报公司”；前三年发行超过10亿美元的非可转换债务证券；2025年12月31日[108] - 公司为“较小报告公司”，若满足特定条件可继续保持该身份，并享受某些披露要求的豁免[108] - 作为“较小报告公司”，公司无需提供关于市场风险的定量和定性披露信息[109]

产品开发和监管审批 - 公司专注于开发首创的新型产品候选药物neffy®,用于紧急治疗I型过敏反应,包括过敏性休克[21] - neffy是一种无针无注射的鼻喷剂,可以提供与注射剂相当的肾上腺素吸收,具有易携带、易使用、高可靠性等优势[25,27,28,29] - neffy的临床试验数据显示其药代动力学和药效学与已上市注射剂相当[26] - neffy有望成为首个获批的无针无注射的肾上腺素产品,用于紧急治疗I型过敏反应[21,33] - 公司已提交新药申请,预计2023年中获得FDA批准[21,33] - 公司提交了2.0 mg neffy成人和儿童(体重大于30 kg)的新药申请(NDA)，并于2022年第四季度获FDA受理，预计2023年中期获批[36] - 公司在欧盟提交了2.0 mg neffy(体重大于30 kg)的上市申请(MAA)，并于2022年第四季度获EMA受理[36] - 公司计划提交1.0 mg neffy儿童(体重15-30 kg)的补充新药申请(sNDA)给FDA[36] - 公司计划在EMA批准2.0 mg neffy后提交1.0 mg neffy的上市后变更申请[36] - 公司需要完成 Phase 2 和 Phase 3 临床试验以评估药物的安全性和有效性[104][105] - 公司需要进行 Phase 4 临床试验以获取更多临床使用经验[106] - 公司需要与FDA定期沟通并达成共识以推进临床试验[106] - 公司需要提交新药申请(NDA)并获得FDA的审批[108] - FDA可能要求公司进行儿科临床试验或提供豁免[108] - FDA可能给予快速通道或优先审评以加快审批进程[110] - 获批后公司需要持续满足FDA的生产和监管要求[111][112][113] 商业化和市场前景 - neffy预计具有较高的市场需求和良好的商业化前景[34] - neffy拥有强大的知识产权保护,预计至2038年到期[34] - 公司正积极推进neffy在美国和欧洲的监管审批[33] - 公司计划在美国通过直接推广、虚拟销售顾问和非人工推广等方式商业化neffy[38,39] - 公司认为neffy可以扩大市场,覆盖更多既往未使用或已停用自注射肾上腺素的患者[39] - 公司认为neffy在美国以外市场也有重大商业潜力,正在与合作伙伴推进相关监管申报[40] - 2.0 mg neffy剂量旨在与批准的0.3 mg肌肉注射产品相当,适用于体重大于30 kg的人群,占美国处方的约80%[49] - 约80%的患有严重I型过敏反应的患者表示他们更喜欢使用neffy[66] - 100%的医生表示如果患者要求使用neffy,他们会开具处方[66] - 大多数患者表示他们会在neffy上市3个月内开始使用[67] - 69%的患者表示他们会比当前的自动注射器更早使用neffy[67] - 65-72%的患者表示他们会优先使用neffy而不是非处方抗组胺药[67] - 88%的患者表示他们更愿意在公共场合使用neffy[67] - 目前美国约有330万患者使用肾上腺素自动注射器,neffy有望被这些患者快速采用[68] - 过去14年肾上腺素肌肉注射剂的销量年增长约5%,主要由于患有严重I型过敏的人群不断增加[68] - 预计neffy的营销和教育推广将带来31%的市场增长[69] - 约有250万患者未能持续使用肾上腺素注射剂,75%的这些患者表示如果有neffy上市会重新使用[70][71] 公司管理团队和融资 - 公司管理团队拥有丰富的药物开发和商业化经验,包括参与NARCAN®和VALTOCO®等鼻喷剂产品的上市[35] - 公司已获得超过3.6亿美元的融资,并与多家公司建立了合作关系[35] 合作伙伴和许可协议 - 公司计划通过与多家制药公司建立战略合作伙伴关系在美国以外的市场获得neffy的监管批准和销售[85] - 与Alfresa签订合作和许可协议，授予Alfresa在日本独家开发、使用和进口neffy相关产品的权利[94] - 与Alfresa分担neffy在日本获批所需的任何额外临床试验费用[94] - 从Alfresa获得一次性前期付款200万美元和2021年实现临床里程碑后的500万美元付款[94] - 有资格获得最高800万美元的监管里程碑付款，以及在日本获批上市后的低双位数百分比的净销售额[94] - 与Pediatrix签订合作和分销协议，授予其在中国、澳门、香港和台湾的独家权利[95,96] - 从Pediatrix获得300万美元的一次性前期付款，有资格获得400万美元的监管里程碑付款和最高8000万美元的净销售额里程碑付款[96] - 公司与Aegis Therapeutics签有许可协议，获得其INTRAVAIL给药技术的独家全球许可[92] - 根据协议Aegis有权获得最高3.95百万美元的里程碑付款和最高16百万美元的商业化里程碑付款[92] 法规和政策 - 美国Hatch-Waxman法案规定了三种新药上市申请途径:505(b)(1)NDA、505(b)(2)NDA和505(j)ANDA[116] - 505(b)(2)NDA申请可以部分依赖已有药物的安全性和有效性数据[116] - ANDA申请可以通过生物等效性试验来获得上市批准,无需重复临床试验[116] - 专利挑战的ANDA或505(b)(2)NDA申请可能会面临30个月的审批延迟[116]

市场概况 - 当前美国年均肾上腺素市场约为10亿美元[12] - 美国约有2500万至4000万人受到系统性I型过敏反应的影响[75] - 每年因系统性I型过敏反应导致超过50万次急诊就诊，平均每次就诊费用超过1600美元[87] 用户数据 - 约330万患者目前使用可注射肾上腺素，过去三年中约250万患者未续药或未填药方[13] - 约有1600万名患者被诊断为严重I型过敏反应，且有医疗服务管理[108] - 80%的生命预计将获得neffy的有利覆盖[118] 产品研发与审批 - neffy的注册程序显示其药代动力学和药效学与注射产品相当，且无针头相关的安全隐患[70] - neffy的临床研究中，所有成人（N=105）成功完成剂量[60] - 99.999%的有效剂量交付可靠性测试通过[90] - FDA在2022年第四季度接受了neffy的NDA申请，预计在2023年中期进行PDUFA行动[92] - 预计neffy的FDA审批日期为2023年中期[70] 市场潜力与推广 - 预计约80%的患者会转向使用neffy，69%的人表示会比当前的自动注射器更早使用neffy[17] - 现有市场中，neffy有潜力转变为治疗严重过敏反应的标准[64] - 现有市场中，neffy的推广响应率历史提升31%[14] - 预计neffy将在2038年前拥有市场独占权[105] 负面信息与市场挑战 - 40%至60%的患者在反应期间会延迟治疗，25%至50%的患者拒绝注射并前往急诊[62] - 目前市场上仅有10%至20%的处方药被正确使用或填充[90] 财务状况 - 截至2022年12月31日，公司拥有约2.75亿美元的现金和证券[79]

公司合并相关信息 - 公司预计2022年第四季度完成与ARS Pharma的合并，合并后ARS Pharma原股权持有人预计持有公司约62%的普通股，Silverback原股权持有人预计持有约38%，合并时公司预计净现金为2.54亿美元，允许的净现金范围调整为不低于2.1亿美元且不高于2.65亿美元，交换比率为1.1819[106][107] - 公司未来资金需求取决于能否完成与ARS Pharma的拟议合并等多因素[145][146] 公司人员变动 - 公司于2022年9月30日已裁员约78%，交易完成前还将再裁员17%[109] - 2022年9月2日起，Laura Shawver转为顾问，Jeffrey C. Pepe担任临时首席执行官；同日，Valerie Odegard和Jonathan Piazza转为顾问，Russ Hawkinson担任临时首席财务官[110][111][112][113] 公司资产交易 - 公司于2022年10月18日签订资产购买协议，以20万美元出售下一代连接技术相关专利申请和权利[108] 公司研发项目进展 - 2022年3月28日，公司决定停止SBT6050的临床开发项目，同时也终止了SBT6290项目，此后优先发展SBT8230和早期发现项目[102] - 2022年第三季度，公司完成了SBT8230的1期启用良好实验室规范毒理学研究和1期启用化学、制造和控制活动[103] - 公司最先进的发现项目CD40 - GC共轭物项目目前预计距离选定开发候选药物还有6 - 12个月[104] 公司费用预计变化 - 公司预计2022年剩余时间研发费用将减少，因要为与ARS Pharma的合并保留现金而逐步停止所有临床前开发和其他研发活动[118] - 公司预计2022年剩余时间一般及行政费用将持平或增加，因完成与ARS Pharma的合并及剥离遗留项目需要行政工作[120] 公司费用定义 - 公司运营费用包括研发费用和一般及行政费用，研发费用主要是与ImmunoTAC技术平台等相关的直接和间接成本，一般及行政费用主要是人员相关费用等[114][115][119] 研发费用对比 - 2022年和2021年第三季度研发费用分别为840万美元和1560万美元，减少730万美元，降幅47%[125] - 2022年和2021年前九个月研发费用分别为3750万美元和4560万美元，减少810万美元，降幅18%[132] 一般及行政费用对比 - 2022年和2021年第三季度一般及行政费用分别为1030万美元和700万美元，增加320万美元，增幅46%[126] - 2022年和2021年前九个月一般及行政费用分别为2560万美元和2040万美元，增加520万美元，增幅25%[133] 其他财务指标对比 - 2022年和2021年第三季度租赁重估收益分别为80万美元和0，因2022年12月31日剩余租赁终止[127] - 2022年和2021年第三季度财产设备出售损失分别为110万美元和0，因拟与ARS Pharma合并出售资产[128] - 2022年和2021年第三季度净利息收入分别为110万美元和2.6万美元，增加107.4万美元[129] 公司现金情况 - 截至2022年9月30日，公司现金、现金等价物、受限现金和投资共2.669亿美元[138] - 2022年和2021年前九个月经营活动净现金使用量分别为5150万美元和4550万美元[138] - 2022年和2021年前九个月投资活动现金使用量分别为70万美元和4080万美元[138] - 截至2022年9月30日的九个月，公司重大现金需求除合并交易成本等外无重大变化[146] 公司财务报表及政策 - 公司财务报表按美国公认会计原则编制，需进行估计和判断[147] - 截至2022年9月30日的九个月，公司关键会计政策无重大变化[148] - 公司认为关键会计政策中研发成本、股份支付、所得税涉及判断和复杂性最高[153] 公司身份相关 - 公司是新兴成长公司，可享受多项公共公司报告要求豁免[150] - 新兴成长公司可延迟采用JOBS法案颁布后新标准，公司已选择延长期[151] - 公司保持新兴成长公司身份至最早发生的四种情况之一，包括年营收达12.35亿美元等[152] 市场风险披露 - 定量和定性市场风险披露不适用于公司这类“较小报告公司”[154]

公司合并与股权结构 - 公司预计在2022年第四季度完成与ARS Pharma的合并，合并后ARS Pharma原股权持有者预计持有公司约63%的普通股，Silverback原股权持有者预计持有约37%[101][102] 人员调整 - 公司承诺在2022年9月2日前将员工数量减少约75%，交易完成时再减少剩余25%[104] 管理层变动 - 2022年8月10日，公司董事会批准首席执行官Laura Shawver于9月2日离职，Jeffrey C. Pepe被任命为临时首席执行官[105][106] 研发项目进展 - 2022年第三季度，公司完成了SBT8230的1期启用良好实验室规范毒理学研究和1期启用化学、制造和控制活动[98] - 公司最先进的发现项目CD40 - GC共轭物预计6 - 12个月后选定开发候选药物[99] 战略规划 - 2022年4月，公司启动评估战略替代方案，包括战略并购、资产买卖、专注SBT8230和临床前项目、清算等[100] 项目决策 - 2022年3月28日，公司决定停止SBT6050和SBT6290的临床开发项目，优先发展SBT8230和早期发现项目[97] 费用与亏损预测 - 公司预计2022年剩余时间研发费用将减少，一般及行政费用将持平或增加[111][113] 财务数据对比（季度） - 2022年第二季度与2021年同期相比，研发费用从1774.9万美元降至1224.5万美元，降幅31%；一般及行政费用从676.2万美元增至755.3万美元，增幅12%；总运营费用从2451.1万美元降至1979.8万美元，降幅19%；净亏损从2449.6万美元降至1942.9万美元，降幅21%[115] 财务数据对比（截至6月30日三个月） - 2022年和2021年截至6月30日的三个月研发费用分别为1220万美元和1770万美元，减少550万美元，降幅31%[116] - 2022年和2021年截至6月30日的三个月，一般及行政费用分别为750万美元和680万美元，增加70万美元[117] - 2022年和2021年截至6月30日的三个月，净利息收入分别为36.9万美元和1.5万美元，增加35.4万美元[118] 财务数据对比（截至6月30日六个月） - 2022年和2021年截至6月30日的六个月研发费用分别为2910万美元和3000万美元，减少90万美元，降幅3%[120] - 2022年和2021年截至6月30日的六个月，一般及行政费用分别为1540万美元和1340万美元，增加200万美元[121] - 2022年和2021年截至6月30日的六个月，净利息收入分别为43.6万美元和3.3万美元，增加40.3万美元[122] 财务状况（截至6月30日） - 截至2022年6月30日，公司现金、现金等价物、受限现金和投资共计2.824亿美元[124] - 2022年和2021年截至6月30日的六个月，经营活动净现金使用量分别为3490万美元和2630万美元[124] - 2022年和2021年截至6月30日的六个月，投资活动现金使用量分别为60万美元和70万美元[124] - 2022年和2021年截至6月30日的六个月，融资活动现金提供量均为20万美元[124] 公司性质 - 公司是一家生物制药公司，专注于利用ImmunoTAC技术平台开发全身性递送、组织靶向疗法[96] 会计准则与公司身份 - 公司可延迟采用《创业企业融资法案》颁布后发布的新会计准则，财务报表可能与按上市公司生效日期执行的公司不可比[138] - 公司将在以下最早发生的日期前保持新兴成长公司身份：财年最后一天年收入至少达10.7亿美元；被视为“大型加速申报公司”；过去三年发行超过10亿美元非可转换债务证券；2025年12月31日[139] 市场风险披露 - 市场风险的定量和定性披露不适用于《1933年证券法》规定的“较小报告公司”[140]

财务数据关键指标变化 - 截至2022年3月31日，公司累计亏损2.108亿美元，2022年和2021年第一季度净亏损分别为2460万美元和1890万美元[98] - 2022年第一季度研发费用为1689.7万美元，较2021年第一季度的1223.9万美元增加465.8万美元，增幅38%[108] - 2022年第一季度一般及行政费用为780.1万美元，较2021年第一季度的664.6万美元增加115.5万美元，增幅17%[108] - 2022年第一季度总运营费用为2469.8万美元，较2021年第一季度的1888.5万美元增加581.3万美元，增幅31%[108] - 2022年第一季度净亏损为2463.1万美元，较2021年第一季度的1886.7万美元增加576.4万美元，增幅31%[108] - 2022年第一季度净利息收入为6.7万美元，较2021年第一季度的1.8万美元增加4.9万美元，增幅272%[108] - 2022年和2021年第一季度研发费用分别为1690万美元和1220万美元，增长470万美元，增幅38%[109] - 2022年和2021年第一季度一般及行政费用分别为780万美元和660万美元，增长120万美元[110] - 2022年和2021年第一季度净利息收入分别为6.7万美元和1.8万美元，增长4.9万美元[111] - 截至2022年3月31日，公司现金、现金等价物、受限现金和投资共计2.981亿美元[113] - 2022年和2021年第一季度经营活动净现金使用量分别为1970万美元和1220万美元[113] - 2022年和2021年第一季度投资活动现金使用量分别为30万美元和不足10万美元[113] - 2022年和2021年第一季度融资活动现金分别为不足10万美元和使用10万美元[113] - 公司认为2022年3月31日的2.981亿美元资金足以支持运营和资本支出至2026年下半年[118] 业务线项目决策与计划 - 2022年3月28日，公司决定停止SBT6050和SBT6290的临床开发，将资源优先用于SBT8230和早期发现项目[93][100] - 公司计划在2022年第四季度完成SBT8230的1期监管提交，2023年第一季度开始在健康志愿者中进行1期单次递增剂量研究，并在2023年下半年公布数据[96][98] - 公司预计在2022年第四季度更新发现管道进展[97][98] 公司人员调整 - 公司将裁员27%，预计在2022年7月15日前基本完成，预计产生约200万美元的终止福利成本[100] 公司身份相关 - 公司作为新兴成长型公司，可享受某些上市公司报告要求豁免[124] - 公司将保持新兴成长型公司身份直至满足特定条件，如年收入达10.7亿美元等[126]

财务会计准则与税法变化风险 - 未来财务会计准则变化或致公司营收波动、影响运营结果，合规投入或增管理费用[311] - 税法变化可能对公司业务、现金流、财务状况和运营结果产生重大不利影响，如2017年《减税与就业法案》和2020年《新冠病毒援助、救济和经济安全法案》[312] 知识产权保护风险 - 若公司无法为平台技术和产品候选获得并维持足够知识产权保护，可能影响产品商业化[313] - 公司依靠专利、专有技术和保密协议保护知识产权，但专利申请过程存在诸多风险和不确定性[314][315][316][320][323][324][325] - 物质组成专利和使用方法专利各有局限，公司无法确定专利申请能否获批及专利有效性和可执行性[318] - 专利申请过程中，公司可能面临第三方挑战，不利裁决可能导致专利排他性丧失或权利受限[320] - 除专利保护，公司依靠商业秘密保护和保密协议，但无法确保商业秘密不被披露[321] - 公司无法预测专利申请能否获批、获批时间、保护范围及能否抵御竞争对手[323][325] - 全球保护知识产权成本高昂，公司在美国以外的知识产权权利可能受限，外国法律系统可能不利于专利执行[326] - 某些发展中国家的强制许可法律和对政府机构或承包商的专利执行限制，可能降低专利价值并限制公司潜在收入机会[326] - 公司知识产权保护存在不确定性，可能无法维持竞争优势，如他人可开发类似产品、专利可能被撤销等[327] - 公司可能无法识别或正确解读第三方专利，影响产品开发和营销[329] - 若违反许可协议，公司可能需支付赔偿、失去技术使用权，影响业务和前景[331] - 公司无法预测专利申请的保护范围，且美国和国际可能限制专利保护范围[332] - 许可协议复杂，解释分歧可能缩小公司权利范围或增加义务，影响业务[333] - 若无法维持现有许可安排，公司可能无法成功开发和商业化产品[335] - 公司未来版税义务可能重大，即便产品成功商业化也可能无法盈利[336] - 若无法获得或维持第三方知识产权，公司可能放弃相关研发项目[337] - 若被诉侵犯第三方知识产权，诉讼将耗费成本和时间，影响产品开发和商业化[342] - 公司可能未意识到第三方已发布的专利，且证明专利无效困难[345] - 公司若被认定侵犯第三方知识产权，可能需支付巨额赔偿，包括三倍损害赔偿和律师费[347] - 公司参与保护或执行专利等知识产权的诉讼，可能费用高昂、耗时且结果难料[349] - 因诉讼费用和不确定性，公司可能无法对第三方执行知识产权[352] - 公司可能面临不当雇佣或员工不当使用第三方机密信息的索赔[353] - 美国和其他司法管辖区专利法的变化可能降低专利价值，损害公司保护产品候选的能力[356] - 2013年3月后美国实行先发明先申请制度，增加了公司专利申请和执行的不确定性[357] - 美国最高法院的专利裁决可能缩小专利保护范围或削弱专利所有者权利[358] - 未遵守政府专利机构的程序、文件提交、费用支付等要求，可能导致专利保护减少或丧失[360] - 公司可能依赖商业秘密和专有技术，但难以追踪和执行，若泄露将损害业务和竞争地位[361] - 公司可能面临知识产权相关风险，如专利的发明权或所有权被挑战、许可方非独家拥有专利等[364][365] - 美国专利自然有效期一般为自首次有效申请日起20年，专利期限可能不足以保护公司产品的竞争地位[368] - 公司商标和商号可能面临被挑战、侵权等问题，且产品名称需获FDA等机构批准[369][370] 股票市场与股权相关风险 - 公司普通股活跃交易市场可能无法持续发展或维持，影响股票出售[372] - 公司股价可能因多种因素波动，包括临床试验结果、监管进展等[373][375] - 公司曾因股价下跌面临证券集体诉讼，此类诉讼可能带来成本和不利影响[376] - 公司主要股东和管理层持有大量股份，能对股东批准事项施加重大控制[377] - 截至2021年12月31日，公司有35,133,934股流通在外的普通股，大量股票出售可能导致股价下跌[378] - 不稳定的市场和经济状况可能对公司业务、财务状况和股价产生严重不利影响[379] - 证券或行业分析师不发布研究、发布不准确或不利研究可能导致公司股价和交易量下降[380] - 2020计划下预留发行的普通股数量每年1月1日自动增加，上限为上一年最后一个日历月最后一日已发行普通股总数的5.0%[383] - 未来销售或发行普通股或购买普通股的权利可能导致股东股权稀释，使股价下跌[382] - 公司不打算支付普通股股息，股东回报将限于股票增值[385] - 公司面临证券集体诉讼，此类诉讼可能导致巨额成本并分散管理层注意力和资源[386] - 新兴成长公司可享受减少报告要求的豁免，但不确定这是否会使普通股对投资者吸引力降低[387] - 公司将保持新兴成长公司身份直至最早发生的以下情况：财年营收至少达10.7亿美元；被视为“大型加速申报公司”；过去三年发行超过10亿美元的非可转换债务证券；2025年12月31日[389] - 特拉华州法律和公司章程、细则中的反收购条款可能使合并、要约收购或代理权争夺变得困难，压低股价[390] - 修订并重述的公司章程规定，修订与公司业务管理相关条款或修订重述的细则需获得至少三分之二有表决权股份持有者的赞成票[392] - 作为特拉华州公司，拥有15%或以上已发行有表决权股份的大股东在一定时间内可能被禁止与公司合并或联合[393] - 公司章程指定特拉华州州法院或联邦法院为公司与股东之间大部分纠纷的专属管辖法院，可能限制股东选择有利司法管辖区的能力[395] 信息安全与运营风险 - 公司面临多种信息安全威胁，勒索软件攻击和供应链攻击愈发普遍且严重[400] - 安全事件可能导致公司承担责任、声誉受损以及产品候选开发延迟[401] - 公司可能投入大量资源保护信息安全，但无法确保能防止重大故障或安全事件[403] - 安全事件披露成本高，不遵守相关要求会导致不良后果[404] - 公司合同中的责任限制条款可能不足以保护其免受数据隐私和安全相关责任、损害或索赔[405] - 公司总部和主要研究设施位于易发生地震和火灾的西雅图，且无灾难恢复或业务连续性计划[406] - 供应链中的关键方单点运营，易受自然灾害等不利事件影响，可能对公司业务产生重大不利影响[406] 市场风险披露情况 - 定量和定性市场风险披露不适用于公司这类“较小报告公司”[475]

业绩总结 - 截至2021年第三季度，公司现金储备为3.4亿美元，预计可支持运营至2024年[5] 用户数据 - 预计美国早期HER2表达患者的发病率为12,000例[47] - 在乳腺癌中，HER2表达（IHC 2+/3+）的估计为30%[46] - 在非小细胞肺癌（NSCLC）中，HER2表达的估计范围为16-32%[46] 新产品和新技术研发 - SBT6050在NSCLC患者中实现了55%的部分缓解，且在36周后仍维持该反应[15] - SBT6050的开发计划专注于多种肿瘤类型的组合疗法，特别是针对免疫敏感肿瘤[5] - 公司在2022年第一季度将启动SBT6050的I期剂量递增研究[8] - TLR8激动剂在慢性HBV的临床验证中显示出有效性，预计将在2022年第一季度启动I期毒理学研究[8] - SBT6050在多种肿瘤类型中增强了肿瘤新抗原的呈递，促进了CD8 T细胞的激活和扩展[28] - SBT6050的临床试验显示出在重度预处理患者中具有临床益处[16] - SBT6050通过TLR8激动剂增强了trastuzumab介导的抗体依赖性细胞介导的细胞毒性（ADCC）[37] - SBT6050通过TLR8介导的SIRPα表达下调增强了trastuzumab介导的抗体依赖性吞噬作用（ADCP）[38] - SBT6290针对Nectin4的活性在膀胱癌、三阴性乳腺癌（TNBC）、头颈癌和NSCLC中显示出潜力[52] - SBT8230在非人灵长类动物（NHP）中表现出良好的耐受性，且在肝脏中的浓度比血清高出300倍以上[79] - SBT6050与PD-1抑制剂的联合治疗在GEA和NSCLC中进行临床研究[85] - ImmunoTAC结合物是一类新型的抗体药物偶联物（ADCs），用于将药物活性定向到特定组织[89] - 目前有两个临床阶段的肿瘤学项目，采用TLR8激动剂载荷，针对肿瘤微环境中的髓系细胞，已建立机制证明[89] - SBT6050的开发计划集中于组合疗法和肿瘤类型；SBT6290专注于免疫敏感性肿瘤，如膀胱癌、非小细胞肺癌（NSCLC）和头颈癌[89] - 第三个项目针对慢性乙型肝炎（cHBV），在晚期临床前开发中，具有肝脏局部效应，且早期阶段有多样化的管线[89] 未来展望 - 公司计划在2023年发布SBT6050的中期剂量递增数据[8]

业绩总结 - SBT6050在0.6 mg/kg剂量下的单药治疗和与抗PD-1联合治疗的扩展剂量水平显示出可管理的安全性特征[20] - 在18名可评估患者中，观察到1例部分缓解（PR），肿瘤缩小55%，并在入组后36周的最新扫描中维持[13] - SBT6050的剂量范围为0.15 - 1.2 mg/kg，药代动力学分析显示复合物稳定性[13] - 在所有剂量水平上观察到促炎细胞因子（如IP-10、MCP-1和IL-6）的激活[22] - SBT6050的临床开发计划包括与抗PD-1、Enhertu和Herceptin/Tukysa的组合研究[5] 用户数据 - SBT6050在重度预处理的异质性患者中显示出早期抗肿瘤活性[13] - 在NSCLC HER2 IHC 2+未扩增患者中，最佳反应为确认的部分反应，反应率为-55%[32] - 在乳腺癌HER2 IHC 3+患者中，最佳反应为稳定病，反应率为+2%[32] - 在膀胱癌HER2 IHC 2+患者中，最佳反应为稳定病，反应率为-2.7%[32] - 在胃癌HER2 IHC 3+患者中，最佳反应为稳定病，反应率为0%[32] 未来展望 - 预计在未来6-18个月内将有价值生成的里程碑，包括SBT6290（Nectin4）第一阶段研究的启动[5] - 预计美国早期治疗HER2表达患者的年发病率超过16万例，复发或难治性HER2表达患者的年发病率超过4.8万例[44] - 公司计划评估SBT6050与抗PD-1、Enhertu和Herceptin/Tukysa的组合，以期在早期治疗中获得长期益处[87] - 公司正在推进一系列系统性递送、靶向组织的项目，预计在未来6-18个月内产生价值生成的里程碑[83] 新产品和新技术研发 - SBT6290在Nectin4阳性细胞系中显示出强大的单药活性[53] - SBT8230在非人灵长类动物中表现出良好的耐受性，且在肝脏中的浓度显著高于血清[75] - SBT8230在所有测试剂量下均诱导肝脏局部药效活性[78] - SBT6290的最佳反应为稳定病，肿瘤标志物CA19-9从135降至64 U/mL[32] - SBT6290的IND已于2021年第四季度提交FDA，计划于2022年第一季度启动I期剂量递增试验[46] 负面信息 - SBT6050与抗PD-1联合治疗的安全性特征与单药治疗相似，未观察到剂量限制性毒性[20] 其他新策略 - 公司设计的ImmunoTAC结合物旨在解锁一种新的靶向免疫肿瘤学药物类别，能够将髓系细胞激动剂定向到肿瘤微环境中进行局部激活[87] - 公司在小鼠CCl4模型中阻断TGFβ/SMAD信号通路，能够有效防止肝纤维化[81] - 公司正在开发的TLR8激动剂与HER2靶向的组合，适用于癌症、GEA和NSCLC[83] - 公司计划在2022年第一季度启动与Enhertu及Herceptin/Tukysa的联合用药剂量[83] - 公司在2022年第一季度将启动SBT8230的第一阶段启用毒性研究[83] - 公司在2022年第二季度将提交SBT8230的第一阶段监管申请[83]