公司成立与融资情况 - 公司于2018年1月24日根据特拉华州法律注册成立[84] - 公司于2018年1月成立，尚未开展创收业务，目前主要进行初始产品候选的开发和早期测试[87] - 公司于2021年3月30日完成214万股普通股公开发行，发行价为每股14美元，净收益约2800万美元[84] 产品临床试验进展 - 公司主要产品TFF Voriconazole Inhalation Powder于2019年11月启动I期临床试验，2020年7月完成I期临床部分，2020年11月进入1b期哮喘患者临床试验，截至2021年8月仍在进行[77] - 公司TFF Tacrolimus Inhalation Powder于2020年6月在澳大利亚启动I期临床试验，2021年7月完成受试者给药[77] - 公司TFF Vori的I期临床试验有32名健康受试者参与单剂量和多剂量递增阶段[79] - 2020年和2021年第一季度，新冠疫情使公司TFF Tac - Lac一期临床试验暂时暂停给药，部分非临床和临床活动进度略有放缓[89] 市场相关情况 - 侵袭性肺曲霉病在部分患者群体中的死亡率可达90%[79] - 公司认为有数十种潜在药物候选者，潜在市场从1亿美元到超过5亿美元不等[78] - 含铝盐的疫苗约占所有疫苗的35%[85] 产品审批途径与要求 - 公司TFF Vori和TFF Tac - Lac可能通过FDA的505(b)(2)监管途径获批，CBD药物候选者可能需通过FDA的505(b)(1)途径申请完整新药申请，含铝盐疫苗需申请生物制品许可申请[82] - 公司TFF Vori申请营销批准前需进行I期和II期研究，TFF Tac - Lac需进行I期和IIb/IIIa期研究[82] 子公司成立情况 - 2019年12月，公司成立了全资子公司TFF Pharmaceuticals Australia Pty Ltd以开展临床研究[88] 财务数据关键指标变化 - 2021年和2020年截至6月30日的三个月，公司分别确认了1850美元和0美元的赠款收入；六个月分别确认了26165美元和0美元的赠款收入[90] - 2021年和2020年截至6月30日的三个月，公司研发费用分别为2762170美元和2567771美元，一般及行政费用分别为2351007美元和1274803美元，净亏损分别为4655712美元和3816579美元[91] - 2021年和2020年截至6月30日的六个月，公司研发费用分别为8040422美元和4803313美元，一般及行政费用分别为4998422美元和2892727美元，净亏损分别为12310287美元和7613777美元[92] - 2021年和2020年截至6月30日的三个月，公司其他收入分别为455615美元和25995美元；六个月分别为702392美元和82263美元[93][94] - 截至2021年6月30日，公司总资产约为5720万美元，营运资金约为5390万美元，流动性包括约5210万美元的现金及现金等价物[96] 资金状况与需求 - 公司认为目前的现金足以支持未来至少12个月的运营计划，但需要额外资金推动TFF Vori和TFF Tac - Lac上市及其他候选药物的开发[96] 资产负债表情况 - 公司没有任何资产负债表外交易[97]

财务数据和关键指标变化 - 2021年第一季度研发费用为530万美元，2020年同期为220万美元，增长原因是与尼可酰胺相关的临床前活动以及伏立康唑吸入粉和他克莫司吸入粉的临床活动增加 [28] - 2021年第一季度一般及行政费用为260万美元，2020年同期为160万美元 [29] - 2021年第一季度净亏损770万美元，2020年同期为380万美元 [29] - 截至2021年3月31日，加权平均流通普通股（基本和摊薄）为23,140,607股，2020年同期为19,008,611股 [30] - 截至2021年3月31日，总资产约为6130万美元，营运资金约为5950万美元 [30] - 季度末，流动性包括约5810万美元的现金及现金等价物，3月完成的发行增强了公司的现金状况 [31] 各条业务线数据和关键指标变化 伏立康唑吸入粉业务 - 已成功完成13周GLP慢性毒理学研究的给药 [18] - 哮喘患者正在进行的临床试验中，已完成第一组给药，正进行80毫克剂量患者的给药，该剂量将用于未来的疗效试验 [19] - 准备在哮喘研究给药完成后与FDA进行1期结束会议，有望在2021年底前开始关键临床试验，以证明该产品治疗IPA患者或预防高危患者感染的疗效 [20] 他克莫司吸入粉业务 - 1期临床试验本月将完成招募，单剂量递增部分已向健康志愿者安全给药0.5、1、2.5和5毫克，原计划的10毫克剂量组因5毫克剂量已达到有效免疫抑制的血药水平而取消 [22] - 多剂量递增部分，已完成第一和第二组受试者的给药，剂量为每天两次，每次0.5或1毫克，为期7天，这些剂量水平因吸入产品的生物利用度提高而达到了与有效免疫抑制相关的稳态血药浓度 [23] - 第三组受试者每天接受1.5毫克单剂量给药，为期7天 [24] - 已基于每日一次给药达到有效血药水平的能力提交美国专利申请，该产品有望用于肺、心脏、肾脏和肝脏移植患者 [24] - 已完成26周GLP慢性毒理学研究，将用于支持长期人体临床试验注册，有望在即将进行的关键研究中开展额外临床试验，以证明吸入他克莫司预防肺同种异体移植排斥的疗效 [25] 其他业务 - 与UNION therapeutics的全球许可协议中，两种尼可酰胺配方均进入人体首次试验，近期数据显示尼可酰胺对英国和南非新冠变种有效 [12] - 与Augmenta Bioworks的全球合资企业进展顺利，该项目将薄膜冷冻技术应用于针对新冠的干粉单克隆抗体 [12] - DARPA的个性化防护生物系统项目分包合同正在进行中，与Usamriid的研发协议用于生物防御对策，与佐治亚大学疫苗与免疫中心的早期通用流感研究也在进行中 [13] - 大麻领域合作伙伴PLUS Products看到了积极的初始制造数据和强劲的市场兴趣 [13] 各个市场数据和关键指标变化 - 市场研究表明，他克莫司在肺、心脏、肾脏和肝脏移植四个适应症的年市场潜力超过10亿美元，每日一次给药的潜力可能是进一步的差异化因素 [11] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司将在6月举办虚拟科学日活动，提供薄膜冷冻平台技术的科学视角，计划每季度持续举办此类活动 [16] - 业务发展团队专注于三个关键增长领域：扩大内部开发项目管道、制药合作和政府及学术合同 [44] - 公司在mRNA领域非常活跃，与制药合作伙伴合作将其专有mRNA制成干粉，用于治疗呼吸道疾病或制成更稳定的疫苗，无需冷链储存和运输 [45] - 公司与多家学术机构和研究团队合作，开发稳定的干粉疫苗，如与宾夕法尼亚大学的Drew Weissman教授合作生成稳定的干粉mRNA疫苗，与阿尔伯特爱因斯坦医学院的Kartik Chandran博士合作开发第二代新冠疫苗 [14][51] - 公司积极申请专利，以保护其技术和产品，如基于他克莫司每日一次给药的专利申请和mRNA项目的美国非临时实用专利申请及PCT申请 [11][53] - 公司薄膜冷冻技术在将大分子生物制剂转化为可吸入干粉方面具有独特能力，与传统冻干、喷雾干燥和喷雾冷冻干燥等技术相比具有优势，得到了行业认可 [33][67] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在各个方面取得了显著进展，薄膜冷冻技术平台的独特能力引起了学术、政府和制药生物技术领域潜在合作伙伴的广泛关注 [66] - 公司对未来发展充满信心，预计现有和新的合作伙伴关系将带来收入，改善公司现金状况并实现盈利 [86] - 公司有信心在2021年完成至少两项许可交易，认为薄膜冷冻技术的应用潜力巨大 [64] 其他重要信息 - 公司与德克萨斯大学奥斯汀分校的科学合作产生了有意义的数据，证明了薄膜冷冻平台相对于其他竞争技术的优势 [15] - 公司在mRNA领域的工作得到了世界领先科学家和研究组织的认可，如宾夕法尼亚大学的Drew Weissman教授和阿尔伯特爱因斯坦医学院的Karthik Chandran博士使用公司技术开发疫苗 [14] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：在他克莫司预测约10亿美元的市场中，考虑了哪些器官移植市场份额和定价假设？ - 公司聘请Trinity Partners进行研究，预测在心脏、肝脏和肾脏移植市场中占有约40%的份额，假设至少具有等效的疗效和更好的不良事件特征；在肺移植市场中的份额从约一年半前的预测提高到约50%；价格假设是孤儿药定价计划中非常低的水平，约为每年6000美元，预计约7年达到峰值12亿美元 [72][73] 问题2：如何将学术疫苗合作关系货币化？ - 计划在获得体外数据后，与技术转让团队合作，将TFF技术授权给学术机构，以获得非稀释性融资，推动资产进入1期开发，然后寻找商业合作伙伴将其商业化 [74] 问题3：吸入伏立康唑能否用于预防和治疗？研发费用是否为新的运行率？ - 吸入伏立康唑可用于预防，在最近的关键意见领袖会议上，专家敦促公司深入研究该领域；研发费用方面，公司未提供正式的现金消耗和指导，但预计不会与历史运行率和趋势有显著偏离，季度间可能会有波动 [77][78] 问题4：与Drew Weissman博士的新合作关系是怎样的，具体将开展什么工作？ - 通过向Civics小组的演示结识了Drew Weissman博士，他主动联系公司表达对技术的兴趣；将与他合作开发两种mRNA疫苗，将其制成干粉，并计划与合作伙伴进行初步的体外和体内研究 [82][83] 问题5：近期融资所得款项的用途是什么？ - 资金存入银行，延长了公司的运营时间；考虑将资金用于增加内部开发项目，如505(B)2项目，或与合作伙伴共同开发项目；也可能有选择地投资于增强知识产权控制和特定制造能力 [85][86] 问题6：如何量化现有项目在销售漏斗中的进展？ - 通过统计正在进行体内研究、体外研究和谈判交易的合作关系数量来量化进展；从体外研究到体内研究再到谈判交易的进展情况良好，公司有信心在2021年完成至少两项交易 [88][89] 问题7：每日一次给药的专利申请情况如何，预计何时收到官方行动，专利的战略保护程度和有效期如何？ - 该专利的临时申请于本周初提交，基于目前的临床工作；公司拥有多项保护产品和配方的专利，预计该专利在一年后进行审查，成功审查后将获得20年的保护期 [94] 问题8：PLUS Products合作项目中，基于薄膜冷冻技术的大麻产品预计何时推向市场？ - 预计在第二季度末至第三季度初推出，目前已在其工厂成功制成粉末，接下来将进行微调、消费者测试和市场推广 [97][98] 问题9：在干粉疫苗领域，未来是否主要专注于流感领域，还是会针对其他呼吸道病毒病原体？合作协议是否会显著抵消研发支出？ - 疫苗工作由合作伙伴驱动，除了流感和新冠，还与USAMRIID合作研究丝状病毒和甲病毒等疫苗；目前合同的财务条款未公开披露，预计对损益表无影响，希望从战略上为产品候选物和未来政府项目带来更多机会 [101][105] 问题10：与研究机构的合作是与现有mRNA疫苗合作伙伴协同工作，还是为了吸引新的合作伙伴？是否会加速与现有合作伙伴的许可机会？现有许可合作伙伴的前期情况和时间安排如何？ - 学术合作关系和制药合作关系相互补充，没有太多重叠，都有助于公司业务发展；希望能加速与现有合作伙伴的许可机会；公司仍坚持年初的目标，即到年底至少完成两项交易，希望能尽早完成 [112][114][115] 问题11：Felix合作项目的进展如何？NeuroRX和GreenLight的合作情况如何？ - Felix正在招募大学试验的受试者，达到一定招募门槛后将有能力筹集资金，公司与他们的CEO保持沟通，幕后正在进行优化工作；NeuroRX进展顺利，已完成部分工作并在讨论下一步计划；GreenLight正在向公司提供材料以开展可行性研究，通常公司收到材料后约三周可反馈结果 [120][122]

公司业务聚焦与技术平台 - 公司是早期生物制药公司，专注基于TFF技术平台开发创新药物，该平台可改善约33%全球主要难溶性药物的溶解度[66] - 公司计划聚焦开发肺部疾病吸入式干粉药物，潜在药物候选市场规模从1亿美元到超5亿美元[67] - 含铝盐疫苗约占所有疫苗的35%，公司已开展TFF技术制备的含铝盐疫苗的药物和性能表征活动[75] 主要产品临床试验进展 - 公司主要产品TFF Voriconazole Inhalation Powder于2019年11月启动I期临床试验，2020年7月完成I期临床部分，同年11月进入1b期哮喘患者临床试验[66] - 公司TFF Tacrolimus Inhalation Powder于2020年6月在澳大利亚墨尔本启动I期临床试验，7月因疫情延误，三季度在布里斯班恢复给药[66] - 公司重点开发的TFF Vori用于治疗侵袭性肺曲霉病，死亡率可达90%，2019年10月提交IND申请，2019年11月启动I期临床试验，2020年7月完成I期临床部分[68] 产品研发与合作情况 - 公司TFF Tac - Lac是他克莫司干粉吸入剂，计划完成I期临床试验后向FDA提交IND申请[68] - 公司TFF Niclosamide是氯硝柳胺干粉吸入剂，对新冠病毒有抗病毒活性，2020年8月与UNION therapeutics A/S达成许可和合作协议[68] - 公司TFF mAb therapies是新冠单克隆抗体疗法干粉制剂，2020年11月与Augmenta Bioworks, Inc.达成联合开发和合作协议[68] 公司融资情况 - 2021年3月30日，公司完成214万股普通股公开发行，发行价每股14美元，扣除承销折扣和发行费用后净收入约2800万美元[73] - 公司打算通过出售股权和债务证券、技术许可费、与行业合作伙伴共同开发和合资等多种融资渠道寻求额外资金[84] 财务数据关键指标变化 - 2021年和2020年第一季度，公司分别确认了24,315美元和0美元的赠款收入[80] - 2021年和2020年第一季度，公司研发费用分别为5,278,252美元和2,235,542美元，一般及行政费用分别为2,647,415美元和1,617,924美元[81] - 2021年研发费用增加是由于氯硝柳胺的临床前活动以及TFF Vori和TFF Tac - Lac的临床活动增加；一般及行政费用增加主要是保险、投资者关系、咨询和业务发展活动、工资及相关费用和基于股票的薪酬增加所致[81] - 2021年和2020年第一季度，公司净亏损分别为7,654,575美元和3,797,198美元[81] - 2021年和2020年第一季度，公司其他收入分别为246,777美元和56,268美元[82] - 截至2021年3月31日，公司总资产约为6140万美元，营运资金约为5800万美元[84] - 截至2021年3月31日，公司流动性包括约5800万美元的现金及现金等价物[84] 公司资金状况与规划 - 公司认为目前手头现金至少足以支持未来12个月的运营计划，但为TFF Vori和TFF Tac - Lac获得营销批准及其他候选药物的开发需要额外资金[84] 公司资产负债情况 - 公司没有任何资产负债表外交易[85]

公司概况 - 公司薄膜冷冻平台可将难吸收药物转化为可吸入干粉制剂，瞄准多个十亿美元以上市场[6] - 预计24个月内提交两份新药申请（NDA），临床和开发成本约2700万美元[6] - 拥有42项已授权和/或待授权专利，IP资产雄厚[6] 产品管线 - 伏立康唑吸入粉已完成1期试验，他克莫司吸入粉1期试验正在进行中[10] - 伏立康唑吸入粉治疗IPA和ABPA，预计约1100万美元在2022年第一季度提交NDA申请；他克莫司吸入粉预防肺移植患者器官排斥，预计约1500万美元在2022年第二季度提交NDA申请[24][29] - 伏立康唑吸入粉潜在全球净峰值销售额1.6亿美元，假设急性IPA渗透率18%、风险渗透率2%；他克莫司吸入粉潜在全球净峰值销售额4亿美元，假设渗透率27%[30] 业务发展 - 与多家全球制药公司讨论，测试其化合物在TFF技术平台的应用，涉及疫苗、新化学实体等多个领域[35] - 与Augmenta Bioworks达成COVID - 19单克隆抗体疗法全球联合开发协议，可选择开发另外两种单克隆抗体用于非COVID - 19适应症[45] - 与Felix Biotechnology达成合作意向，Felix将获全球许可开发噬菌体生物疗法，最高支付2.81亿美元及销售提成[48] 技术优势 - 平台经过临床测试，可防止分子损伤，适用于干粉吸入器，具备GMP生产能力[10][16][17] - 利用薄膜冷冻技术可将化合物转化为干粉吸入形式，起效快、生物利用度和吸收性好[35] 市场机会 - 抗真菌药物销售额超40亿美元，IPA美国每年4万例，市场机会超3亿美元；ABPA每年10亿美元[24] - 肺移植可寻址市场超10亿美元，严重哮喘市场2023年将从每年10亿美元增长到53亿美元[28] - 开发无载体或与电子烟肺损伤相关成分的THC/CBD吸入产品，TFF技术或成“游戏改变者”[54][55]

财务数据和关键指标变化 - 2020年全年研发费用为1070万美元，2019年同期为880万美元，增长原因是2019年10月完成首次公开募股后研发活动增加 [39] - 2020年一般及行政费用为800万美元，2019年为320万美元 [40] - 2020年公司净亏损1860万美元，2019年净亏损1190万美元 [40] - 截至2020年12月31日，加权平均流通普通股（基本和摊薄）为20425162股，2019年同期为6904983股 [40] - 2020年底，公司总资产约3870万美元，营运资金约3620万美元，流动性包括约3530万美元的现金及现金等价物 [41] 各条业务线数据和关键指标变化 临床开发业务 - 伏立康唑吸入粉治疗侵袭性肺曲霉病（IPA）的1期临床试验成功完成，10、20、40和80毫克剂量每日两次使用干粉吸入器装置给药安全，无重大不良事件，80毫克剂量每日两次给药七天后，血浆伏立康唑平均峰值浓度达227纳克/毫升 [22][23] - 伏立康唑吸入粉正在进行1b期哮喘患者研究，以了解是否会引发支气管痉挛，目前正在继续招募患者，尚未出现支气管痉挛 [26][100] - 他克莫司吸入粉1期研究的单次给药部分成功完成，单次吸入5毫克他克莫司吸入粉可使所有受试者12小时谷血药浓度达到5 - 16纳克/毫升，且无重大不良事件 [32] - 公司已启动用于治疗COVID - 19、SARS - CoV - 2和其他呼吸道病毒感染的氯硝柳胺产品的毒理学研究，待毒理学研究报告完成后将推进临床试验 [35][37] - 与Augmenta Bioworks合作开发的用于潜在COVID - 19治疗的新型商业产品预计今年晚些时候开始人体试验 [38] 业务发展与合作业务 - 公司业务发展团队专注于内部开发项目、制药合作和政府合同三个关键增长领域，目前与超过24家制药合作伙伴开展合作 [61][80] - 在mRNA领域，与多家公司合作，包括将大型制药公司和中型制药公司的专有mRNA制成TFF干粉直接递送至肺部，与GreenLight Biosciences合作将其mRNA COVID疫苗制成干粉，便于现场快速重构注射 [63][65] - 在单克隆抗体领域，与多家机构合作，如与USAMRIID合作将其单克隆抗体制成干粉，且干粉保持与初始液体制剂相同的活性，还与其他政府机构、大型制药公司合作开展相关项目 [70][72] - 与佐治亚大学合作推进基于蛋白质的通用流感疫苗候选产品的研发，还在寻求更多相关候选产品 [76] - 与PLUS Products在大麻素领域的合作处于关键转折点，PLUS计划在第二季度后期将TFF版本的大麻素产品推向商业市场，公司预计该合作将带来丰厚收入 [17][95] 公司战略和发展方向及行业竞争 公司战略 - 公司业务战略包括开发内部产品管线和将薄膜冷冻技术与制药公司、学术界和政府合作 [11][12] - 继续扩大内部管线，积极寻找有特定配方和递送挑战的新资产和化合物，利用TFF干粉技术开发差异化和增值产品 [62] - 业务发展团队致力于与制药公司、学术界和政府建立合作关系，预计2021年至少达成两项重要开发交易 [83] 行业竞争 - 公司认为其薄膜冷冻技术具有独特性，是唯一能够将mRNA制成干粉且保持颗粒大小、具有优异气溶胶特性、封装效率超过90%并维持mRNA活性水平的技术，在mRNA和单克隆抗体干粉制剂领域具有竞争优势 [67][73] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管2020年受到疫情影响，但公司在临床和业务方面取得了显著成就，2021年将继续推进内部管线，利用已完成的交易并争取新的合作伙伴协议，公司处于良好的发展轨迹 [9][18] - 公司对薄膜冷冻技术的应用前景充满信心，认为该技术具有广泛的适用性和颠覆性，能够为公司创造巨大价值 [18] 其他重要信息 - 公司宣布与美国政府合作，将薄膜冷冻技术用于开发供军队使用的对策产品，公司被指定为批准的分包商，有望获得更多与政府和主承包商合作的机会 [13] - 公司计划在5月下旬或6月初举办TFF科学日活动，届时将有更成熟的数据和更多学术领域的合作消息 [150] 问答环节所有提问和回答 问题1: 与PLUS Products合作的具体情况及大麻素业务的拓展计划 - 公司通过中介公司RTR与PLUS联系，目前已有人员在PLUS的一家工厂开始生产产品 PLUS有很好的商业化计划，正在测试多种配方，在加利福尼亚市场有良好的市场渗透，商业预测收入近2亿美元，公司将从其销售中获得可观的特许权使用费 公司计划在PLUS进入加利福尼亚市场后，通过PLUS或其他合作伙伴将业务拓展至全国 [94][95] 问题2: 他克莫司能否获得肺部以外的生物等效性批准 - 由于个体药代动力学差异大，需要进行剂量调整以达到治疗药物水平，获得生物等效性批准并非简单的口服剂量与吸入剂量等效比较，公司正在评估获得FDA批准所需的条件 [98] 问题3: 伏立康唑哮喘试验的情况 - 试验正在继续招募哮喘患者，截至目前未出现支气管痉挛，预计未来几个月完成该研究，目的是确保能将哮喘患者纳入伏立康唑治疗IPA的关键试验 [100][102] 问题4: 伏立康唑哮喘试验和即将开展的2期研究的异同及哮喘试验的新信息 - 哮喘试验是应FDA要求进行，目的是确保能将哮喘患者纳入2期试验，以扩大患者群体 [106] 问题5: 伏立康唑即将开展的2期研究的成功定义和重要指标 - 试验将以非劣效性和有效性为目标进行设计，同时也会挖掘纯粹的有效性数据，期望有更好的疗效和更优的不良事件特征 [107] 问题6: 他克莫司肺部给药治疗非肺部疾病的合理性、挑战及应对方法 - 他克莫司口服生物利用度受饮食和其他药物影响大，肺部给药可绕过胃肠道相互作用，获得更明确、更窄的药代动力学范围 公司正在通过毒理学研究平衡肺部水平和潜在毒性与全身安全性的关系 [109][111] 问题7: 伏立康唑FDA对话中是否会在关键研究中设置不同剂量组 - 对于抗感染药物，FDA希望使用最高耐受剂量以避免耐药性发展，因此无需追求最低有效剂量 [119] 问题8: 与某RNA排名前十公司合作的进展及合作达到重要转折点的情况 - 与该公司的合作正在进行中，从接收材料、配方优化到体外和体内试验需要时间 公司与超过24家合作伙伴合作，预计今年至少达成两项重要交易 与大公司的合作中，数据表现出色会促使对方进行更多实验，目前所有实验结果均为阳性，合作正稳步推进 [121][126] 问题9: 冻干法与薄膜冷冻技术用于mRNA的比较，以及mRNA与其他蛋白质疫苗在稳定性方面的差异 - 研究团队对一种获批的mRNA COVID疫苗进行了薄膜冷冻技术与传统冻干法的对比，薄膜冷冻技术制成的干粉能保持mRNA和脂质纳米颗粒的封装，在室温下已稳定数周，而传统冻干法无法在重构后产生原始纳米颗粒大小 对于肺部递送的mRNA脂质纳米颗粒，传统冻干法制成的粉末不适合干粉吸入，而薄膜冷冻技术可行 [129][132] 问题10: 伏立康唑和他克莫司关键试验所需的试验规模 - 公司尚未公布具体的患者数量，正在等待伏立康唑最终报告和他克莫司报告，会在确定后告知 初步预计伏立康唑关键试验约需140名患者，公司还将与知名研究人员进行咨询，并与监管机构沟通试验方案 [139] 问题11: 公司获得的分包商许可证的意义和作用 - 公司与承包商进行了长达一年半的沟通，并经过严格的尽职调查，最终获得分包商资格 该许可证使公司能够系统地成为政府承包商，不仅可进行肺部吸入制剂的研发，还可涉及鼻内、局部和眼部制剂 目前虽无法披露财务条款，但这为公司带来了巨大的政府合作机会 [142][143] 问题12: 公司对RNA模态制成可吸入剂型的信心来源 - 研究团队在五种不同的mRNA脂质纳米颗粒配方方面有经验，最近还对一种获批的mRNA COVID疫苗进行了研究，制成的粉末具有适合干粉吸入的特性 针对不同组成和特性的mRNA脂质纳米颗粒，公司会通过技术验证研究找到最佳方法 [148][149] 问题13: 公司合作伙伴数量是仅指生物制品还是包括小分子 - 合作伙伴数量超过24家，涵盖生物制品和小分子领域 公司与多家公司合作，包括一家前五的公司，正在为其三种化合物制备GMP材料用于体内试验，预计未来会从该交易中获得制造收入 [153] 问题14: UNION项目的前期进展情况 - 前期费用将在首次人体试验结束后触发，目前试验正在启动，预计今年下半年会有明确结果 [154] 问题15: 公司与NeuroRx合作的情况，以及公司产品在其试验中的适用性和时间安排 - 公司与NeuroRx合作将其产品ZYESAMI制成干粉，目前NeuroRx的产品正在进行60天的临床试验，若试验成功将申请紧急使用授权 公司认为这是一个很好的机会，若产品获批，后续干粉产品可能会跟进，但具体时间需与FDA讨论确定，还需进行一些毒性研究和临床衔接工作 [160][167] 问题16: 公司对通用流感疫苗的盈利策略 - 公司希望与领先的流感疫苗学术研究人员合作，获取技术转让，然后寻找非稀释性资金推进项目 随着个别流感疫苗或抗原的开发，通过竞争筛选出领先的候选疫苗，再寻找商业合作伙伴进行进一步开发 [172] 问题17: 人体试验中吸入粉末是否有不良反应 - 在伏立康唑的哮喘患者和健康受试者试验中，少数患者出现头痛、轻度头晕，可能与吸入操作有关 总体而言，他克莫司和伏立康唑吸入后均未出现咳嗽报告，肺功能测试也未显示异常，未出现支气管痉挛的迹象 [181][182] 问题18: 在COVID疫苗方面，是否有其他技术与TFF竞争 - 就目前所知，没有其他技术具有竞争力 对于重构后注射的产品，传统冻干法可能可行，但对于吸入产品，传统冻干法冷冻过程太慢，会损坏脂质纳米颗粒，导致mRNA降解 [186] 问题19: 对一种COVID疫苗的研究是在材料转让协议（MTA）下进行还是自行获取 - 公司表示目前只能说明是作为研究人员进行的研究 [188]

公司融资与股权结构 - 2018年3月公司完成A轮优先股融资，以400万股普通股收购LTI部分非核心知识产权和其他资产，截至2021年3月5日，LTI持有公司295万股普通股，约占总股本12.7%[15] - 2019年10月公司首次公开募股，发行价为每股5美元，截至2020年12月31日，普通股最高和最低销售价格分别为21.14美元和3.44美元[170] - 2020年8月10日，公司向投资者出售3048654股普通股，每股8.50美元，毛收入约2591万美元[197] - 2018 - 2020年，公司进行多次融资，包括A轮优先股私募、首次公开募股和2020年8月私募，分别获得约1420万、820万、2180万和2428万美元净收入[200][201][202] 公司业务模式与战略规划 - 公司计划专注开发用于肺部疾病的吸入式干粉药物，潜在药物候选品种有数十种，许多潜在市场规模从1亿美元到超过5亿美元[18] - 公司认为有数十种针对肺部疾病的非专利药物目前无法通过呼吸驱动吸入器给药，许多潜在市场规模从1亿美元到超过5亿美元[18][29] - 公司计划开发用于治疗肺部疾病的吸入式干粉药物，潜在药物候选者有数十种，潜在市场从1亿美元到超10亿美元不等[40] - 公司计划通过内部直销和第三方营销及分销伙伴关系将候选药物商业化，在某些情况下会寻求TFF平台的许可或联合开发安排[23] - 公司预计通过FDA的505(b)(2)监管途径开发非专利药物的干粉制剂，部分产品可能符合FDA的孤儿药地位[21][24][26] - 公司开发用于治疗COPD和哮喘的干粉三联组合药物，含LAMA、LABA和ICS类最佳药物，拟与大药企合作开发[53][54][56] - 公司有多个潜在干粉产品，包括吸入性SARS - CoV2单克隆抗体、氯硝柳胺吸入粉、CBD干粉等[57] - 公司在CBD领域拟与药企和非药企讨论联合开发干粉制剂，在获得开发伙伴前不推进超出早期测试的开发[59] - 公司在疫苗领域拟与药企讨论联合开发TFF配制的含盐疫苗，在获得开发伙伴前不推进超出早期测试的开发[61] - 公司确定多个有潜力的候选药物，拟通过FDA 505(b)(2)途径开发干粉制剂，但CBD和铝盐疫苗干粉制剂可能需505(b)(1)途径[63][64] 公司产品研发进展 - 2019年11月公司启动领先产品TFF伏立康唑吸入粉（VIP）的I期人体临床试验，2020年7月完成I期临床部分，同年11月进入哮喘患者1b期临床试验；2020年6月在澳大利亚墨尔本启动TFF他克莫司吸入粉（TIP）产品的I期人体临床试验，因疫情延迟，同年第三季度在澳大利亚恢复给药[17] - 2019年10月公司向FDA提交TFF VIP的研究性新药申请（IND），并于11月启动一期人体临床试验，2020年7月完成一期临床试验，11月进入一期b临床试验[47] - 公司在2018年通过UT合作伙伴成功完成他克莫司干粉制剂的临床前测试[51] - 公司TFF TIP获FDA同意采用505(b)(2)途径，Tacrolimus TFF制剂在澳大利亚开展一期临床试验，因疫情多次延迟[52] - 公司于2019年11月启动TFF VIP产品候选药物一期人体临床试验，2020年6月启动TFF TIP产品候选药物一期人体临床试验[100] - 公司原计划2020年第一季度在澳大利亚开展TFF TIP的1期临床试验，3月获批准，但因疫情延迟，6月在墨尔本开始给药，7月又因疫情复发延迟，第三季度在布里斯班恢复给药[108] - 公司于2019年11月启动TFF VIP产品候选药物的I期人体临床试验，于2020年6月启动TFF TIP产品候选药物的I期人体临床试验，但截至报告日期，其他产品候选药物未超出性能表征和动物测试阶段[126] - 公司Tacrolimus的I期临床试验受COVID - 19影响多次延迟，预计2021年第二季度初完成给药[205] TFF平台优势 - 全球约33%的主要药品为水溶性差的药物，公司TFF平台可显著改善其溶解度[17] - 基于独立第三方研究，40%新发现药物几乎没有水溶性，在某些治疗领域这一比例可达90%；世界卫生组织基本药物清单上只有三分之二的药物被归类为高溶解度[27] - 与口服或肠胃外给药相比，直接肺部给药所需药物剂量有时低至10%[29] - TFF平台产生的药物颗粒沉积到深部肺部的比例可高达75%或更高，而口服或静脉给药时这一比例为10%或更低[30] - 肺部疾病药物口服或静脉给药时仅10%到达肺部，公司TFF平台可将其制成干粉吸入剂[33] - 预计到2019年生物制药市场将突破2700亿美元，公司TFF平台能应对生物制剂配方挑战，可保留高达100%活性[33] - Dow研究人员测试显示，TFF制备的药物两分钟内溶解率达96%，而散装药物30分钟内溶解率为60%[34] 公司专利与许可 - 公司通过专利许可协议获得UT的TFF技术全球独家、含特许权使用费的许可，UT拥有42项美国和国际专利及专利申请[65] - 公司需向UT支付产品净销售额2%的特许权使用费，并在特定监管提交和批准时支付里程碑款项，如IND首次获批5万美元、首次提交二期报告10万美元、首次提交三期报告25万美元[66] - 公司负责许可专利权利的起诉和维护费用，专利有效期从2023年至2035年，许可协议与专利权利同期限[67] - 美国首个产品候选药物获监管批准需支付50万美元，第二个产品候选药物或首个产品候选药物的第二个适应症获监管批准也需支付50万美元[71] - 公司首次产品候选药物获得IND批准时，需向UT发行已发行普通股总数1%的股份（按完全摊薄基础计算）[71] 公司监管与合规 - 制药公司受外国、联邦、州和地方机构广泛监管，若不遵守适用要求，可能被罚款、拒绝批准营销申请、禁止生产或销售产品候选药物，甚至面临刑事起诉[69] - 新药在美国上市前通常需完成临床前实验室和动物测试、化学制造和控制测试、提交IND、进行人体临床试验等步骤[72] - 临床试验通常分三个阶段，I期在健康志愿者小群体中进行，II期在患病患者小群体中进行，III期在数百甚至数千名受试者中进行[74] - 药物获批上市后，公司需遵守多项监管要求，包括报告不良反应和生产问题、提供更新的安全和疗效信息、遵守广告和促销标签要求等[80] - 依据PDUFA，FDA目标是在NDA提交后10个月内完成初步审查并回复申请人，若申请针对未满足的医疗需求或严重、危及生命的适应症，目标是6个月内回复，但目标日期非法律强制要求[78] - 505(b)(2)申请需向FDA证明已批准产品在橙皮书中列出的专利情况，且在参考产品的非专利独占权过期后才会获批[85] - 美国罕见病或病症影响人数少于20万的药物可申请孤儿药认定，获认定的药物可获7年市场独占权[86] - 公司产品候选物需获得FDA和外国监管机构的营销批准才能上市，但目前尚未提交NDA或类似申请[122] - 公司初始干粉药物候选物TFF VIP和TFF TIP预计通过FDA的505(b)(2)监管途径获批，可能需进行额外临床试验[123] 公司财务数据 - 公司在2019和2020财年净亏损分别为3670万美元和1860万美元，截至2020年12月31日累计亏损3430万美元[102] - 截至2020年12月31日，公司总资产约3870万美元，营运资金约3620万美元，现金及现金等价物约3530万美元[106] - 公司认为目前手头现金至少可支持未来12个月运营计划，但后续仍需额外资金推进产品研发和商业化[106] - 2020和2019财年，公司研发费用分别为1070万和880万美元，一般及行政费用分别为800万和320万美元，普通股股东净亏损分别为1860万和3670万美元[206] - 截至2020年12月31日，公司总资产约为3870万美元，营运资金约为3620万美元[207] - 截至2020年12月31日，公司流动性包括约3530万美元的现金及现金等价物[207] - 2020年经营活动使用的净现金为1661.5589万美元，2019年为1121.6122万美元[208] - 2020年投资活动使用的现金为110.2808万美元，2019年为0[208] - 2020年融资活动提供的现金流量为2499.4665万美元，2019年为2904.9387万美元[208] - 2020年汇率变动影响为 - 7.0399万美元，2019年为0[208] - 2020年现金及现金等价物净增加720.5869万美元，2019年为1783.3265万美元[208] 公司运营风险 - 公司作为临床阶段生物制药公司，成立于2018年1月，运营历史有限，尚未开展创收业务[100] - 公司预计未来将产生大量研发、监管和开发费用，持续面临重大运营亏损且亏损可能增加[103] - 公司业务模式完全依赖从德州大学奥斯汀分校获得的TFF平台专利许可权，若失去许可权业务可能失败[107] - 美国第三方支付方对医疗产品价格审查日益严格，成本控制措施可能限制公司净收入和业绩[90] - 《2003年医疗保险处方药、改进和现代化法案》可能降低公司产品候选药物价格，且私人支付方可能效仿医保支付限制[91] - 公司目前没有销售和营销组织及人员，打算在获得药品监管批准后，通过内部直销团队、第三方营销和分销合作来商业化药品[109] - 公司完全依赖第三方制造产品候选物，已与IriSys和CoreRx签订短期合同制造协议，目前正与多家合同制造商讨论商业供应，但未达成协议[111] - 公司目前为人体临床试验采购了保险，但未购买产品责任保险，打算在开始商业销售首款产品时购买[117] - 公司信息系统可能遭受安全漏洞、计算机病毒、自然灾害、恐怖主义和电信故障等影响，导致运营中断和机密信息泄露[120] - 公司产品候选物可能面临假冒产品和未经授权销售的竞争，影响收入、业务和品牌声誉[121] - 若第三方无法履行职责，公司可能难以找到替代制造商或达成有利协议，影响产品供应[114] - 若产品责任诉讼针对公司，可能导致巨额负债和限制产品候选物商业化[116] - 临床研究的启动和完成可能因多种原因延迟，如监管部门未批准、受试者招募不足、生产设施关闭等，会增加成本、延迟或限制创收能力[146] - 产品开发成本会因测试或审批延迟、需进行更多或更大规模临床研究而增加，临床研究延迟还可能导致竞争对手先推出产品[148] - 第三方覆盖、报销、医疗成本控制举措和治疗指南可能限制公司未来收入，第三方支付方会通过多种方式控制医疗成本[149] - 公司开发含CBD的产品候选药物需遵守美国受控物质法律法规，若违规或合规成本可能对业务和财务状况产生不利影响[151] - 2018年FDA批准Epidiolex，若公司开发出基于CBD的干粉药物候选产品并获FDA市场批准，DEA将进行调度确定[152] - 进行受控物质研究、制造等活动的设施需注册并遵守DEA要求，未遵守CSA可能导致监管行动，对业务和财务状况产生重大不利影响[153] - 各州也有受控物质法律法规，州调度可能延迟产品商业销售，公司需获得单独的州注册、许可或执照[154] - 2018年农场法案将大麻从CSA定义的大麻中排除，使大麻种植和商业销售合法化，但未使大麻衍生的CBD合法化，FDA仍有权监管含CBD的产品[155][158] 公司股票相关 - 公司普通股市场价格受多种因素影响，波动大，可能导致投资者损失，还可能引发证券集体诉讼[170][171] - 若证券或行业分析师停止发布研究报告、发布不准确或不利报告，公司股价和交易量可能下降[172] - 公司未支付过股息，暂无支付计划，计划将盈利再投资以维持竞争力[178] - 公司面临证券集体诉讼风险，生物技术和制药公司近年股价波动大[179] - 公司宪章文件和特拉华州法律可能抑制股东看好的收购，持有15%以上有表决权股票的人进行业务合并受限三年[180] - 截至2021年3月5日，公司普通股有14名登记持有人[192] - 公司2018年股票激励计划预留3284480股普通股，截至2020年12月31日，已批准计划待行使期权对应2610495股，加权平均行使价5.63美元，剩余673985股可发行[194][196] 公司办公场地 - 公司租赁1500平方英尺办公空间，租期一年至2021年10月31日，月租金3000美元，前母公司免费提供办公空间和服务[185] 公司会计处理 - 公司使用Black - Scholes - Merton期权定价模型确定股票期权的公允价值[212] - IPO前授予的股票，普通股的公允价值由董事会根据多种因素确定；IPO后授予的股票，使用授予日的收盘价作为普通股的公允价值[214] - 公司合并财务报表按照美国公认会计原则（GAAP）编制[210]

财务数据和关键指标变化 - 2020年前9个月研发费用为760万美元，2019年同期为560万美元，增长原因是2019年10月完成首次公开募股后研发活动增加 [17] - 2020年前9个月一般及行政费用为510万美元，2019年同期为170万美元 [18] - 2020年前9个月净亏损1270万美元，2019年同期为720万美元 [18] - 截至2020年9月30日，加权平均普通股基本和摊薄流通股为20810004股，2019年同期为440万股 [18] - 截至2020年9月30日，总资产约4320万美元，营运资金约4060万美元，季度末流动性包括约4160万美元现金及现金等价物 [18] - 截至11月5日，公司已向美国证券交易委员会提交S - 3表格的暂搁注册声明，未来可发售最高达1亿美元的普通股 [19] 各条业务线数据和关键指标变化 内部研发项目 - 伏立康唑吸入粉：首个针对健康受试者的直接肺部干粉制剂治疗侵袭性肺曲霉病的临床研究成功完成1期给药，将进入2期试验，1期研究结果显示安全性和血药水平良好 [9] - 他克莫司吸入粉：1期试验未出现临床显著的药物相关不良事件，且达到了显著的免疫抑制血药水平，有望应用于心脏、肝脏和肾脏移植手术，还可能研究其在移植患者中的生存优势队列 [9] - 氯硝柳胺：首次人体试验按计划进行 [9] 合作项目 - 与Augmenta Bioworks达成全球联合开发与合作协议，共同开发含其人类单克隆抗体的潜在COVID - 19治疗药物，双方将平分成本和收益 [13] - 与Felix Biotechnology签订非约束性意向书，有望达成非排他性全球技术许可协议，Felix将支付前期费用、开发和商业里程碑付款以及产品净销售额的特许权使用费，非特许权使用费支付总额可达2.81亿美元 [14][15] - 与佐治亚大学合作，首次将潜在通用流感疫苗重新配制为可吸入干粉，确保与液体制剂等效 [8] - 与PLUS Products的合作进展顺利，PLUS的生产线已测试产品一段时间，消费者对概念测试反应积极 [10] - 与一家顶级制药公司合作，将其专有siRNA配制成干粉，体外测试结果与原液相当，本月将开始体内测试 [44] - 与另一家顶级制药公司合作，成功配制其具有挑战性的专有化合物干粉，体外测试结果得到确认，下个月将进行体内测试，该公司已提供第二种化合物，并拟修改协议纳入第三种化合物 [45] 公司战略和发展方向及行业竞争 战略和发展方向 - 采用双轨商业模式，通过内部研发项目和合作项目验证薄膜冷冻平台的技术能力和市场潜力 [7] - 扩大生产能力，与一家主要合同研究组织（CRO）合作，为薄膜冷冻干粉吸入产品提供第三个选择，并计划在其他地点进一步扩大产能 [10] - 业务发展团队专注于三个关键增长领域：扩大内部研发项目管线、制药合作和政府合同 [35] 行业竞争 - 薄膜冷冻技术的竞争优势在于能快速冷冻含治疗药物的液体，形成高表面积、低孔隙率且易分散的脆性基质粉末，适合干粉吸入器给药，可避免冷链储存，且能保持治疗剂的化学和物理性质 [22][24] - 与传统冻干和喷雾干燥等竞争技术相比，薄膜冷冻技术不使用机械剪切和加热，对生物制剂稳定性影响小，制成的粉末可直接用于干粉吸入，而传统技术制成的粉末可能需重新配制并通过雾化器给药，雾化器的高能量和剪切力可能影响蛋白质稳定性 [58] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管面临COVID - 19大流行带来的临床环境挑战，公司三个内部研发项目仍保持强劲势头 [9] - 市场和潜在合作伙伴认可公司的独特能力，为公司创造了众多机会 [11] - 管理层对公司未来非常乐观，认为公司在短期、中期和长期都有巨大的价值创造潜力，目前的进展只是冰山一角 [89] 其他重要信息 - 薄膜冷冻技术可应用于多种生物化合物，包括单克隆抗体、mRNA、siRNA、质粒DNA、噬菌体和各种抗原疫苗等，能解决生物制剂的递送和冷链储存问题 [22][29] - 公司业务发展流程包括识别潜在合作伙伴、进行初步沟通、签订保密协议、材料转移协议和工作声明、进行体外和体内测试，最终达成合作和许可协议 [36][37][38] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：为何发布他克莫司1期SAD给药的中期数据而非等待完整SAD结果？ - 公司对1期数据结果印象深刻，开始重新审视他克莫司的潜力，认为其价值高于预期，除肺移植外还可能应用于其他器官移植，且低剂量直接肺部给药可能显示生存优势，因此提前发布数据以反映对该资产的更高期望 [48] 问题2：他克莫司试验显示生存优势需要多长时间？ - 对于肺移植患者，预计在移植后1年显示最大程度的生存优势，将在移植后第一个月内开始治疗并跟踪患者1年 [50] 问题3：能否提供更多与Felix合作的财务细节？ - 合作采用有意义的前期费用、里程碑付款的许可结构，未披露具体金额，合作有助于改善Felix的知识产权地位，增强其信心以确保资金并快速推进项目 [52] 问题4：Felix将如何使用可吸入噬菌体？ - 用于治疗呼吸道疾病，但未披露具体适应症 [54] 问题5：薄膜冷冻技术与竞争对手的技术有何区别？ - 薄膜冷冻技术的冷冻速度能形成脆性基质粉末，可直接用于肺部给药或重新配制成注射剂，避免冷链储存。而传统冻干技术制成的粉末需重新配制并通过雾化器给药，雾化器的高能量和剪切力可能影响蛋白质稳定性；喷雾干燥技术会使生物制剂暴露于机械剪切和热中，影响其稳定性 [56][58] 问题6：在开展他克莫司其他适应症研究前有哪些步骤，吸入给药相对于口服给药有何优势？ - 公司计划进行关键试验，获得药物上市批准，然后寻找合作伙伴。吸入给药可将药物直接送达肺部，降低剂量，减少全身不良反应，提高药物安全性和有效性 [63] 问题7：与Experic的制造协议对临床试验和商业规模生产有何作用？ - 公司不断扩大合同制造合作伙伴关系，以满足潜在业务需求，目前战略侧重于与合同制造组织（CMO）合作，有足够能力满足内部和未来业务需求 [65] 问题8：Augmenta单克隆抗体的中和或结合试验结果如何，与瑞德西韦相比如何？ - Augmenta已分离出多种抗体，正在进行一系列中和试验，从假病毒到活病毒。公司将配制干粉并进行体内试验，这些抗体具有完全中和和强效的特点 [67] 问题9：近期是否打算通过暂搁注册进行新的发售？ - 提交暂搁注册声明是程序性操作，公司目前有足够的营运资金支持业务，暂无筹集额外资金的计划，但保留在需要时利用该机会的可能性 [72] 问题10：伏立康唑项目是否有机会通过加速审批程序？ - 公司一直在与FDA和行业领袖沟通，认为有理由争取加速审批，但需要确定如何定义和优化研究，目前正在咨询行业领袖和学术专家 [73] 问题11：与佐治亚大学的疫苗项目成功后，是否与其他疫苗制造商有接触，该项目是否有更广泛的潜力？ - 公司不讨论未完成的交易，但在疫苗领域有很多活动，正在与公司就多个领域的技术应用进行讨论，与疫苗制造商的合作机会可能集中在第二代疫苗 [74] 问题12：何时能看到美国陆军传染病医学研究所（USAMRIID）的相关数据？ - 工作正在进行中，已配制并交付单克隆抗体，体外试验正在进行，VSV正在配制中。预计未来一个月左右可获得一些即时体外数据，下一步将寻求额外资金推进项目 [78] 问题13：薄膜冷冻技术最令您兴奋的应用领域是什么？ - 最令人兴奋的是生物制剂领域，COVID - 19促使公司深入探索薄膜冷冻技术在生物制剂中的应用，目前公司投入了大量资源 [83] 问题14：与Union Therapeutics的合作里程碑进展如何，与大型制药公司潜在联合开发协议（JDA）的时间表是怎样的？ - 与Union Therapeutics的合作进展顺利，将尽快进行新药研究申请（IND）的预IND会议和首次人体试验。与大型制药公司的合作已进入体内测试阶段，但无法提供具体时间表，公司希望低调承诺、超额交付 [89] 问题15：与DARPA的三产品交易进展如何？ - 与DARPA的合作正在进行中，政府合作通常需要时间完成各项手续，目前已接近达成协议，希望不久后能宣布相关消息 [92] 问题16：是否仍在与比尔·盖茨及其团队就疫苗进行讨论？ - 双方有过多次交流，存在共同兴趣，但目前仍处于讨论阶段，尚未有实质性进展。由于双方都有其他事务，沟通频率有限，但仍保持联系，希望未来能有合作机会 [93]

公司产品技术能力 - 公司TFF平台可改善全球约33%难溶性药物的溶解度[74] 疾病相关数据 - 侵袭性肺曲霉病在部分患者群体中死亡率可达90%[76] 疫苗市场占比 - 含铝盐疫苗约占所有疫苗的35%[79] 产品临床试验情况 - 公司TFF Vori产品I期临床试验单升和多升剂量阶段各有32名健康受试者参与[76] - 2019年11月公司启动TFF Vori产品I期人体临床试验，2020年6月启动TFF Tac - Lac产品I期人体临床试验[74] - 2020年7月TFF Tac - Lac产品I期试验因墨尔本地区新冠疫情复发延迟，三季度在澳大利亚恢复给药，预计四季度完成[74][76] - 公司预计2020年第四季度完成他克莫司一期临床试验的给药，但新冠疫情对业务和财务状况的影响无法合理估计[89] 公司业务规划 - 公司计划聚焦开发肺部疾病吸入式干粉药物，潜在药物候选市场规模从1亿美元到超5亿美元[75] 公司合作协议 - 2020年8月12日公司与UNION therapeutics A/S签订许可与合作协议[76] - 2020年11月1日公司与Augmenta Bioworks, Inc.签订联合开发与合作协议[76] - 2020年5月公司授权第三方对大麻及大麻衍生产品干粉制剂进行可行性研究和市场测试[80] 公司融资情况 - 2018年3月公司私募566.2万股A类优先股，每股2.5美元，总收益约1420万美元；2019年5月私募326.8万股A类优先股，每股2.5美元，总收益约820万美元；A类优先股股息率为6%/年，含累计未付股息160.3709万美元的A类优先股按2.5美元的转换价自动转换为957.1692万股普通股[83] - 2019年10月29日公司首次公开募股440万股普通股，每股5美元，扣除承销折扣和发行费用，加上承销商行使超额配售权购买47.93万股后，净收益约2180万美元[84] - 2020年8月13日公司私募304.8654万股普通股，每股8.5美元，总收益约2591.4万美元[85] 公司财务关键指标（季度） - 2020年和2019年第三季度，公司研发费用分别为282.3669万美元和256.3528万美元，一般及行政费用分别为225.4912万美元和30.064万美元，普通股股东净亏损分别为505.8035万美元和309.6938万美元[90] 公司财务关键指标（前三季度） - 2020年和2019年前三季度，公司研发费用分别为762.6982万美元和555.4046万美元，一般及行政费用分别为514.7639万美元和172.1691万美元，普通股股东净亏损分别为1267.1812万美元和797.6914万美元[91] 公司资产情况 - 截至2020年9月30日，公司总资产约4320万美元，营运资金约4060万美元，现金及现金等价物约4160万美元[92] 费用增加原因（季度） - 2020年研发费用增加是因2019年10月完成IPO后研发活动增加；一般及行政费用增加主要是与上市公司相关费用增加约19.6万美元、咨询和业务开发活动费用增加约82.5万美元、工资及相关费用增加约14.4万美元、股份支付费用增加约74.1万美元（第三季度）[90] 费用增加原因（前三季度） - 2020年一般及行政费用较上年增加主要是与上市公司相关费用增加约93.3万美元、咨询和业务开发活动费用增加约120万美元、工资及相关费用增加约48万美元、股份支付费用增加约81.1万美元（前三季度）[91] 公司资金支持与规划 - 公司认为现有现金至少可支持未来12个月运营计划，但为推进产品上市和研发其他候选药物需额外资金，计划通过多种融资渠道获取[92]

公司概况 - 公司薄膜冷冻平台可将难吸收药物转化为可吸入干粉制剂，瞄准多个十亿美元以上市场[3] - 预计28个月内提交两份新药申请（NDA），临床和开发成本约2700万美元[3] - 拥有41项已授权和/或待授权专利，知识产权丰富[3] 产品管线 - TFF VORI预计25个月后通过505(b)(2)途径提交NDA，用于治疗ABPA/IPA，潜在净峰值销售额达1.6亿美元[12][27][36] - TFF TAC预计28个月后通过505(b)(2)途径提交NDA，用于肺移植和严重哮喘，潜在净峰值销售额达4亿美元[12][27][36] 市场规模 - 抗真菌药物销售额超40亿美元，全球急性排斥反应免疫抑制剂市场到2023年将达150亿美元[15] - COPD市场2015年为100亿美元，预计2025年将达140亿美元[15] 业务发展 - 寻求研发合作，为疫苗、肿瘤学等领域提供直接肺部给药方案，已确定18个潜在候选药物[41] - 考虑内部潜在项目，包括疫苗重新配方、已知化合物肺部递送等[42] 技术优势 - 薄膜冷冻平台经过临床验证、同行评审且可扩展，有十多种高价值药物成品配方[10] - TFF平台有防止分子损伤的潜力，适用于干粉吸入器[22]

财务数据和关键指标变化 - 2020年第二季度研发费用为260万美元，2019年同期为130万美元，增长原因是2019年10月完成首次公开募股后研发活动增加 [18] - 2020年第二季度一般及行政费用为130万美元，2019年同期为88.9万美元 [19] - 2020年第二季度净亏损380万美元，2019年同期为220万美元 [19] - 截至2020年6月30日，总资产约2250万美元，营运资金约2180万美元，季度末流动性包括约2190万美元现金及现金等价物 [19] 各条业务线数据和关键指标变化 内部开发项目 - 康唑吸入粉领先项目成功完成1期试验，他克莫司吸入粉项目在澳大利亚1期试验中招募患者，该项目因澳大利亚对新冠疫情传播的担忧而推迟启动，但随后按计划进行，TFF他克莫司还获得美国FDA孤儿药指定 [9] 大麻素领域 - 与PLUS Products的合作进展顺利，PLUS Products有一条正在运行的生产线，正在测试产品，消费者概念测试呈积极反馈，该公司希望在今年第四季度某个时候上市 [10] 药物再利用研究 - 德克萨斯大学奥斯汀分校的Williams博士及其团队在使用薄膜冷冻和其他技术对氯硝柳胺进行再利用以增强其对新冠治疗效果方面取得重要进展，最近在将瑞德西韦重新配制为更有效、更易给药且更广泛可用的形式方面也取得类似进展 [11] 业务发展合作 - 与多家合作伙伴就各种专有产品（如mRNA、SiRNA、质粒DNA、单克隆抗体、细菌、噬菌体和疫苗）开展合作，将其专有生物制剂制成TFF干粉用于直接吸入肺部给药，期待与这些潜在合作伙伴达成全面合作和开发协议 [36][37] 各个市场数据和关键指标变化 无相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略是利用薄膜冷冻技术平台，专注于通过505(b)(2)监管途径推向市场的化合物，加速内部开发项目 [8][9] - 公司具有灵活应对市场条件和把握机会的能力，这是强大的竞争优势，得到投资界和潜在合作伙伴的认可 [13] - 与Union Therapeutics达成全球许可协议，利用薄膜冷冻技术与氯硝柳胺结合，有望加速研究氯硝柳胺用于潜在新冠疗法，为患者提供新的治疗选择 [14][16] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管面临新冠疫情带来的极具挑战性的临床环境，公司的两个内部开发项目仍保持势头，展示了公司应对市场条件和把握机会的能力 [9][13] - 公司认为薄膜冷冻技术是一项颠覆性技术，能够快速研究、开发各种化合物，有能力满足未来市场需求 [12] - 从业务发展角度看，公司对技术和自身的增长机会感到兴奋，认为薄膜冷冻技术的应用仅触及表面 [39] 其他重要信息 - 本周早些时候，公司宣布完成2590万美元的私募融资，由一些顶级生命科学投资者支持，这笔资金将使公司能够加速开发项目 [8] - 公司与德克萨斯大学奥斯汀分校合作，验证了薄膜冷冻技术可直接应用于单克隆抗体、血浆DNA、SiRNA、mRNA、噬菌体、细菌和其他疫苗的吸入递送 [25] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 筹集的资金将如何用于新的内部项目？ - 计划利用这笔资金投资于优先项目，继续在TFF技术上开展伏立康唑、他克莫司相关工作，进行更多内部开发 [44] 问题2: Union是否只能将公司技术应用于新冠，还是可以更广泛地应用氯硝柳胺，潜在支付给TFF的款项是否仅与新冠成功相关？ - 许可协议允许将应用扩展到新冠之外，氯硝柳胺有多种应用，如其他病毒（如寨卡）和肿瘤学领域，Union在氯硝柳胺方面经验丰富，合作可超越新冠领域，里程碑付款也不限于新冠应用 [45][47] 问题3: PLUS Products用于大麻应用的赋形剂是否比当前的 vaping 赋形剂更安全，是否从已经过加热脱羧的THC开始？ - 实验室对不同配方进行了测试，并在动物身上积累了数据，理论上不需要加热 [50][51] 问题4: 公司能否与该领域的其他公司合作，还是与PLUS Products是独家协议？ - 与PLUS Products的合作不是独家协议 [53] 问题5: 如何解释第二季度平均有1910万股，但截至8月8日的股份数量少于10 - K报告中的数量？ - 财务官表示将离线处理该问题 [56] 问题6: 实际筹集的净额是多少，现金能维持多久？ - 目前未提供净额指导，现金能维持到2022年，公司计划将资金投入进一步开发项目以加速公司增长 [57][59] 问题7: Union合同中是否有预付款？ - 未披露具体条款，期权与近期里程碑相关，预计能较快执行 [63] 问题8: 公司在疫苗方面的工作进展，特别是与美国陆军医学研究与发展司令部（USAMRIID）和佐治亚大学的合作，以及是否参与新冠二期疫苗工作？ - 与USAMRIID的合作进展顺利，预计未来几周收到材料后开始疫苗工作；与佐治亚大学的合作中，已将蛋白质和佐剂配方交付，预计9月初收到小鼠研究结果；对于未来，公司认为在新冠二代疫苗方面有更多合作机会，目前在治疗领域的应用潜力更直接 [66][67][69] 问题9: 瑞德西韦重新配制工作的进一步进展？ - 公司认为平台技术可增强瑞德西韦的递送、疗效和安全性，但暂无进一步更新，在达成协议前不评论具体业务发展活动 [70] 问题10: 比尔·盖茨或其基金会是否联系过公司，讨论使用公司技术用于其计划？ - 公司与盖茨基金会进行过对话，对方了解公司技术，对话仍在进行中，但未提供对话状态的进一步评论 [76][78]