财务状况 - 公司现金及现金等价物为13,423千美元，较2023年12月31日的5,721千美元增加了7,702千美元[22] - 公司总资产为24,856千美元，较2023年12月31日的20,395千美元增加了4,461千美元[22] - 公司总负债为12,126千美元，较2023年12月31日的6,290千美元增加了5,836千美元[22] - 公司2024年6月30日的现金及现金等价物为13,423千美元，较2023年12月31日的5,721千美元增加了7,702千美元[22] - 公司2024年6月30日的短期投资为600千美元，较2023年12月31日的3,660千美元减少了3,060千美元[22] - 公司2024年6月30日的总资产为24,856千美元，较2023年12月31日的20,395千美元增加了4,461千美元[22] - 公司2024年6月30日的总负债为12,126千美元，较2023年12月31日的6,290千美元增加了5,836千美元[22] - 公司2024年6月30日的六个月内总收入为0美元，较2023年同期下降501美元[73] - 公司2024年6月30日的六个月内净亏损8,159美元，较2023年同期下降[74] - 公司2024年6月30日的已终止经营业务净资产为负723美元[76] - 公司2024年6月30日的DSUVIA相关未来收益权负债余额为6,527,000美元[87] - 公司2024年6月30日的现金、现金等价物和投资总额为1400万美元[170] 融资活动 - 公司于2024年1月17日完成了6,000,000美元的私募配股[96][97][98] - 公司还有可能获得额外的10,000,000美元和2,000,000美元的私募配股款[98] - 公司于2023年11月提交并获SEC有效批准S-3表格注册,可以在未来以市场价格发行最高1.5亿美元的普通股、优先股、债券和认股权证[179] - 公司与Cantor Fitzgerald & Co.签订了ATM协议,可以通过其代理不时发行普通股,但受SEC"小型发行"限制[180] - 2024年1月,公司完成了第一期6百万美元的私募配售,发行了可行权认股权证[176] - 公司还计划进行第二期最多1200万美元的有条件私募配售[177] - 2024年上半年筹资活动提供现金12.014亿美元,主要为6.1亿美元XOMA协议收入和5.9亿美元私募股票发行[190] 经营活动 - 公司2024年上半年研发费用为3,342千美元，较2023年上半年的2,599千美元增加了743千美元[24] - 公司2024年上半年销售、一般及管理费用为5,165千美元，较2023年上半年的6,951千美元减少了1,786千美元[24] - 公司2024年上半年净亏损为7,781千美元，较2023年上半年的4,364千美元亏损增加了3,417千美元[24] - 2024年上半年经营活动使用现金7.493亿美元,主要用于产品研发,其中非现金调整包括0.5亿美元的认股权公允价值上升和0.5亿美元的股份支付费用[184] - 2023年上半年经营活动使用现金10.583亿美元,主要用于DSUVIA商业化,其中包括6.9亿美元的资产减值和1.1亿美元的固定资产减值[185] 资产收购和出售 - 公司于2024年1月12日与XOMA签订了付款权益购买协议,以8000万美元的价格出售了DSUVIA产品销售和DoD服务相关的未来付款权益[36] - 公司于2023年3月12日与Alora Pharmaceuticals签订了资产购买协议,出售了DSUVIA产品相关资产和负债[37] - 公司于2022年1月7日收购了Lowell Therapeutics,获得了Niyad和LTX-608两个产品管线[38] - 公司于2021年7月14日与Aguettant签订了许可和商业化协议,获得了在美国开发和商业化两种预灌封注射剂的权利[39] - 公司将约610万美元(扣除50万美元发行成本)的8百万美元收益记录为负债,因为这部分收益代表了未来收益的销售,公司仍然参与现金流的产生[50] - 公司将约120万美元(扣除20万美元发行成本)的8百万美元收益记录为其他收入,因为这部分收益代表了公司出售所有与DSUVIA商业销售相关的未来付款的权益,公司不再有权收取这些付款并且没有进一步的持续参与[50] - 公司在2024年1月以8,000,000美元的价格将DSUVIA相关的未来收益权出售给XOMA公司[78][79][80] - 公司在2024年1月确认了1,200,000美元的其他收益[82] 产品开发和商业化 - 公司正在开发Niyad成为首个也是目前唯一获FDA批准的区域性抗凝剂,用于注射进体外循环电路,如急性肾损伤患者在医院接受连续性肾脏替代治疗(CRRT)期间的透析电路,以及慢性肾病患者在透析中心接受间歇性血液透析(IHD)[125] - Niyad NEPHRO CRRT研究已获FDA IDE批准和中央伦理委员会批准,设计为前瞻性、双盲试验,将在最多14家美国医院重症监护室进行[126] - LTX-608是公司的一种纳法莫司他直接静脉输注制剂,正在探索作为抗病毒治疗、ARDS、DIC或急性胰腺炎的候选药物[127] - 公司已将DSUVIA业务出售给Vertical Pharmaceuticals,LLC,以集中资源开发和获批Niyad[132,133] - 公司与XOMA (US) LLC签订协议,出售了从Alora公司获得的与DSUVIA相关的未来付款权利,以为Niyad的开发提供资金[134] - 公司面临全球供应链挑战,可能会对产

文章核心观点 公司公布2024年第二季度财务结果并提供公司最新情况，NEPHRO CRRT注册研究已在多临床地点启动患者筛查，有望高效完成研究，若获批，那法莫司他有望在美国上市，同时公司管理层有人员变动 [1] 第二季度及近期亮点 - NEPHRO CRRT注册研究已在多临床地点启动患者筛查，将在美国多达14个临床地点招募166名接受连续肾脏替代疗法的患者，主要终点是前24小时内那法莫司他与安慰剂灌注回路的滤器后平均活化凝血时间 [1][2] - 已与八家大型学术机构敲定临床试验协议条款，首批八家机构的最后四次现场启动访问计划本月完成 [1][2] - 沙基尔·阿斯兰博士于2024年5月20日加入公司担任首席开发官，有超20年临床和研究经验 [2] 第二季度财务信息 - 截至2024年6月30日，现金、现金等价物和投资余额为1400万美元 [1][3] - 2024年第二季度研发和销售、一般及行政费用总计430万美元，2023年同期为420万美元；剔除非现金股票薪酬费用后，2024年第二季度为400万美元，2023年同期为380万美元，费用增加主要因Niyad开发成本上升 [3] - 2024年第二季度公司持续经营业务净亏损380万美元，2023年同期为440万美元，主要因公司认股权证负债公允价值变动；DSUVIA剥离为已终止经营业务，2024年第二季度无相关费用 [3] - 2024年第二季度归属于普通股股东的净亏损为380万美元，即每股基本和摊薄亏损0.15美元，2023年同期净亏损440万美元，即每股基本和摊薄亏损0.40美元 [3] 电话会议和网络直播信息 - 公司将于美国东部夏令时8月14日下午4:30/太平洋夏令时下午1:30举行电话会议和网络直播，讨论结果并提供业务最新情况 [1][4] - 北美投资者可拨打1 - 800 - 836 - 8184，国际投资者（加拿大以外）可拨打1 - 646 - 357 - 8785，会议ID为28132；也可通过指定链接或公司网站访问网络直播，直播含幻灯片演示，活动结束后90天内可在公司网站查看回放 [4] 公司及产品介绍 - 公司是专注于医学监督环境下创新疗法开发和商业化的专业制药公司，领先候选产品Niyad是那法莫司他的冻干制剂，正根据研究性器械豁免进行体外循环抗凝剂研究，并获FDA突破性设备认定 [5] - 那法莫司他是广谱合成丝氨酸蛋白酶抑制剂，有抗凝、抗炎和潜在抗病毒活性；公司对Niyad的注册研究名为NEPHRO CRRT研究；已发布那法莫司体外引入的ICD - 10程序代码XY0YX37；LTX - 608是那法莫司他的专有制剂，可用于治疗急性呼吸窘迫综合征等 [6] NEPHRO CRRT研究介绍 - 该研究获中央机构审查委员会批准，是一项前瞻性、双盲试验，将在美国多达14家医院重症监护室进行 [7] - 研究将招募和评估166名接受肾脏替代疗法、不能耐受肝素或有出血风险的成年患者，主要终点是前24小时内使用Niyad与安慰剂的滤器后平均活化凝血时间，关键次要终点包括滤器使用寿命等 [7] 管理层变动 - 首席医疗官帕尔默博士近20年任职后将于10月退休，退休后将继续担任公司顾问直至NEPHRO研究完成 [1] - 沙基尔·阿斯兰博士将接替帕尔默博士担任首席医疗官，他自加入公司以来领导NEPHRO CRRT研究，专业知识和经验已证明是公司资产 [1] 财务数据 运营报表数据 |项目|2024年6月30日|2023年|2024年6月30日|2023年| | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | |收入| - | - |253美元|253美元| |研发费用|190.9万美元|155.2万美元|334.2万美元|259.9万美元| |销售、一般及行政费用|236.1万美元|267万美元|516.5万美元|695.1万美元| |总运营成本和费用|427万美元|422.2万美元|850.7万美元|955万美元| |运营亏损| - 427万美元| - 396.9万美元| - 850.7万美元| - 929.7万美元| |其他收入：| - | - | - | - | |利息费用| - | - 1.5万美元| - | - 13.4万美元| |利息收入和其他收入净额|20.1万美元|85.8万美元|42.1万美元|105.8万美元| |未来付款销售收益| - | - |124.6万美元| - | |认股权证负债公允价值变动等|45.5万美元| - 129.9万美元| - 54.7万美元|401.2万美元| |总其他收入（费用）等|44.3万美元（ - 382.7万美元） - | - 45.6万美元（ - 442.5万美元）（ - 3）|72.6万美元（ - 778.1万美元） - |493.6万美元（ - 436.1万美元）（ - 3）| |持续经营业务净亏损| - 382.7万美元| - 442.8万美元| - 778.1万美元| - 436.4万美元| |已终止经营业务净收入（亏损）| - |5.7万美元| - | - 815.9万美元| |净亏损| - 382.7万美元| - | - 437.1万美元（ - 778.1万美元）| - 1252.3万美元| |归属于股东的每股净（亏损）收入：| - | - | - | - | |基本和摊薄，持续经营业务| - 0.15美元| - | - 0.41美元 - 0.31美元| - 0.40美元| |基本和摊薄，已终止经营业务| - | - |0.01美元 - | - 0.75美元| |基本和摊薄每股亏损| - 0.15美元| - | - 0.40美元 - 0.31美元| - 1.15美元| [9] 资产负债表数据 |项目|2024年6月30日（未经审计）|2023年12月31日| | ---- | ---- | ---- | |现金、现金等价物和投资|1402.3万美元|938.1万美元| |总资产|2485.6万美元|2039.5万美元| |总负债|1212.6万美元|629万美元| |总股东权益|1273万美元|1410.5万美元| [13] 非GAAP财务指标调整 |项目|2024年6月30日|2023年三个月|2024年6月30日|2023年十二个月| | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | |运营费用（GAAP）：| - | - | - | - | |研发费用| - |190.9万美元|155.2万美元|334.2万美元 259.9万美元| |销售、一般及行政费用|236.1万美元|267万美元|516.5万美元|695.1万美元| |总运营费用|427万美元|422.2万美元|850.7万美元|955万美元| |减：股票薪酬费用|22.3万美元|47.1万美元|52.5万美元|102.1万美元| |运营费用（非GAAP）| - |404.7万美元|375.1万美元|798.2万美元 852.9万美元| [14]

财务数据和关键指标变化 - 公司在第一季度没有录得任何收入 [22][23] - 公司现金经营费用(研发和销售费用)为390万美元,较去年同期的480万美元有所下降,主要是由于去年4月剥离DSUVIA业务后相关成本的减少 [24] - 2024年全年现金经营费用预计将在2100万美元至2300万美元的范围内,处于较低到中间水平 [25] - 截至第一季度末,公司现金及投资总额为1860万美元,主要来自于8百万美元的DSUVIA专利权部分出售以及600万美元的首次股权融资 [25] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司目前主要专注于Niyad的开发,没有其他业务线数据 各个市场数据和关键指标变化 - 公司市场研究显示,自COVID-19疫情以来,需要CRRT治疗的患者人数增加了约三分之一,并保持在这一较高水平 [13] - 公司预计Niyad在CRRT和间歇性血液透析市场的峰值销售潜力超过2亿美元,其中CRRT市场占一半即1亿美元 [17] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在推进Niyad的临床试验和商业化准备工作,包括完成GMP生产、收集稳定性数据、专利申请等 [15][18] - 公司认为Niyad相比柠檬酸抗凝剂具有更好的安全性和成本优势,有望在CRRT和血液透析市场获得广泛应用 [16][41] - 公司正在积极推进NEPHRO临床试验,预计试验完成后将尽快提交上市申请 [14] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层认为NEPHRO临床试验的患者入组不会受到限制,预计试验将能够快速完成 [12][33] - 管理层对Niyad在CRRT和血液透析市场的销售潜力保持乐观,预计峰值销售可达1亿美元 [17] - 管理层表示公司已获得主要投资者的持续支持,确保公司有足够资金推进Niyad的开发和上市 [25][26] 其他重要信息 - 公司新任命Shakil Aslam博士为首席开发官,他拥有20多年的肾脏病临床研究经验,将支持Niyad的开发和商业化准备 [9] - 公司已成功解决之前的集体诉讼,法院裁定驳回原告的所有指控 [21] - 公司已完成部分DSUVIA专利权的出售,获得8百万美元现金,同时也获得了新一轮1800万美元的股权融资 [18][20][25] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Ed Arce 提问** - 询问Niyad临床试验时间表是否会有重大延迟 [28] - 询问CRRT市场规模的具体数据 [29] - 询问Niyad的定价策略 [30] **管理层回答** - 公司预计Niyad临床试验的时间表不会有重大延迟,将在下次财报时提供更新 [31][32][33] - 公司之前估计CRRT患者人数约为16.5万,疫情后有一定增长,但未具体量化 [37][38] - 公司计划将Niyad的价格定在与柠檬酸抗凝剂总成本持平或略高10%的水平 [41] 问题2 **James Molloy 提问** - 询问Niyad临床试验延迟的主要原因 [43] - 询问2024年公司的经营费用预期 [44] - 询问Niyad的预计用量和市场渗透率 [48][51] **管理层回答** - 临床试验延迟主要是由于大型学术机构的行政流程和内部准备工作较慢 [46] - 2024年全年经营费用预计在2100万-2200万美元之间 [47] - 公司假设每名患者每天使用10支Niyad,治疗6天,并预计Niyad可替代CRRT市场30%的柠檬酸使用量和50%的肝素使用量 [49][51][52][53]

财务状况 - 截至2024年3月31日，公司总资产为2.8772亿美元，较2023年12月31日的2.0395亿美元增长41.07%[16] - 截至2024年3月31日，公司发行并流通的普通股为1699.2726万股，较2023年12月31日的1695.2219万股有所增加[16] - 截至2024年3月31日和2023年12月31日，公司投资的合同期限均少于一年[48] - 截至2024年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资总计1.8584亿美元；截至2023年12月31日，总计9381万美元[49] - 截至2024年3月31日，公司以公允价值计量的总资产为1799.9万美元，总负债为278万美元；截至2023年12月31日，总资产为803.9万美元，总负债为177.8万美元[52] - 截至2024年3月31日，流通在外的认股权证为29,474,257份，加权平均行使价格为0.96美元/股[75] - 截至2024年3月31日，受限股票单位为178,663份，加权平均授予日公允价值为1.76美元/股[79] - 截至2024年3月31日，股票期权为1,671,349份，加权平均行使价格为16.82美元/股，加权平均剩余合约期限为7.9年[80] - 截至2024年3月31日，与未归属期权相关的未来待确认股票薪酬总费用为140万美元，预计在2.9年的加权平均期间内确认[82] - 截至2024年3月31日，公司股权奖励计划下有721,567股可供授予，修订后的员工股票购买计划下有99,157股可供授予[82] - 公司2024年第一季度净亏损400万美元，2023年同期为820万美元，截至2024年3月31日累计亏损4.482亿美元[101] - 截至2024年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资总计1860万美元，2023年12月31日为940万美元[101] - 截至2024年3月31日，公司现金、现金等价物和投资总额为1860万美元，高于2023年12月31日的940万美元[120] 经营业绩 - 2024年第一季度，公司净亏损395.4万美元，较2023年同期的815.2万美元有所收窄[19] - 2024年第一季度，公司研发费用为143.3万美元，较2023年同期的104.7万美元增长36.87%[19] - 2024年第一季度，公司销售、一般和行政费用为280.4万美元，较2023年同期的428.1万美元下降34.49%[19] - 2024年第一季度，公司经营活动使用的净现金为288.3万美元，较2023年同期的525万美元有所减少[25] - 2024年第一季度，公司融资活动提供的净现金为1201.4万美元，较2023年同期的 - 207.2万美元有显著改善[25] - 2024年第一季度，公司未确认非现金付款利息收入，确认非现金利息费用约20万美元[65] - 2024年第一季度，已终止经营业务无收入，2023年同期收入为50.1万美元，亏损821.6万美元[55] - 2024年第一季度公司记录的股票薪酬总费用为30.2万美元，低于2023年同期的56.9万美元[79] - 2024年第一季度研发费用为143.3万美元，较2023年同期的104.7万美元增长38.6万美元，增幅37%，主要因Niyad开发人员相关成本增加[112] - 2024年第一季度销售、一般和行政费用为280.4万美元，较2023年同期的428.1万美元减少147.7万美元，降幅35%，主要因DSUVIA业务剥离[114] - 2024年第一季度其他收入（支出）净额为28.3万美元，较2023年同期的539.2万美元减少510.9万美元，降幅95% [115] - 2023年第一季度，公司确认待售净资产减值700万美元，终止经营业务亏损120万美元[119] - 2024年第一季度经营活动净现金使用量为2883美元，2023年同期为5250美元；投资活动净现金使用量为2730美元，2023年同期为提供400美元；融资活动净现金提供量为12014美元，2023年同期为使用2072美元[131] - 2024年第一季度经营活动现金使用290万美元，反映净亏损400万美元，部分被140万美元的非现金费用抵消[133] - 2023年第一季度经营活动现金使用530万美元，反映净亏损820万美元，部分被210万美元的非现金费用和80万美元的经营资产和负债净变化抵消[134] - 2024年第一季度投资活动现金使用270万美元，主要是420万美元的投资购买和150万美元的投资到期收益的净结果[135] - 2023年第一季度投资活动现金提供40万美元，主要是50万美元的投资到期收益部分抵消10万美元的财产和设备购买的净结果[136] - 2024年第一季度融资活动现金提供1200万美元，主要来自XOMA购买协议的610万美元净收益和2024年1月私募的590万美元净收益[137] 资产交易 - 2024年1月12日，公司与XOMA签订协议，以800万美元出售特定应收账款权益[29] - 2024年1月12日，公司与XOMA签订购买协议，出售DSUVIA未来部分付款，800万美元收益中约610万美元记为负债，约120万美元记为其他收入[41][42] - 2023年3月12日，公司与Alora达成资产购买协议，出售DSUVIA相关资产，交易于4月3日完成，获得110万美元现金及后续销售分成等[54] - 2024年1月，公司与XOMA达成购买协议，以800万美元出售特定应收款项权利，预计有效利率为13.3%，截至3月31日负债为631.4万美元[57][64][66] - 2024年1月，公司与XOMA达成协议，以800万美元出售DSUVIA相关未来付款权，XOMA达到2000万美元回报后，公司分享50%相关付款[99] - 2024年1月，公司与XOMA签订购买协议，出售DSUVIA协议相关收款权，获得800万美元[124] 产品研发与业务战略 - 公司产品开发组合包括Niyad™、Fedsyra、phenylephrine和LTX - 608等产品候选药物[28] - 2022年1月7日，公司收购Lowell Therapeutics，获得Niyad™和LTX - 608产品[31] - 公司与Aguettant签订许可和商业化协议，获美国麻黄碱和去氧肾上腺素预充式注射器独家开发和商业化权利[32] - Niyad预计2024年第二季度开始注册试验入组，完成后将向FDA提交上市前批准申请，试验将招募166名患者[91] - LTX - 608待毒理学评估后提交新药临床试验申请以开展2期研究[89] - Fedsyra和Phenylephrine正评估向FDA提交新药申请的时机，二者已在欧盟获批[93] - 公司战略聚焦产品候选药物开发、获批和商业化，优先是Niyad，已剥离DSUVIA[96] 融资活动 - 2019年5月30日，公司与Oxford签订贷款协议获得2500万美元贷款，2023年4月3日还清剩余约340万美元并终止协议[67][68] - 2024年1月17日公司进行私募配售，前期获得600万美元总收益，若Niyad的NEPHRO CRRT研究临床试验结果积极，将再获1000万美元，若Talphera股票在NEPHRO CRRT注册试验公告后高于指定价格，还将获得200万美元[72] - 2024年1月私募配售分两期发行最多7,792,208份预融资认股权证，第一期于1月22日完成，公司获得约600万美元总收益；第二期有条件，若满足相关条件，公司最多发行15,584,415份预融资认股权证，获得约1200万美元总收益[76] - 2024年1月修改并重述部分先前认股权证，将行使价格从1.11美元降至0.77美元/股，记录公允价值增加0.3百万美元作为股权发行成本[78] - 2024年1月，公司进行两期私募配售，向机构投资者发行预融资认股权证，购买普通股价格为每股0.769美元，行权价格为每股0.001美元[125] - 公司同意修订并重述2023年7月私募配售发行的部分认股权证，将A类和B类普通股购买认股权证的行权价格降至每股0.77美元[126] - 2024年1月完成的私募首轮融资总收益约600万美元，发行预融资认股权证可购买多达7792208股普通股[127] - 2023年11月公司提交的S - 3表格注册声明获SEC生效，可不时发售最高1.5亿美元的普通股、优先股、各类债务证券和/或认股权证[129] - 截至2024年3月31日，公司通过与Cantor Fitzgerald & Co.的ATM协议约有3560万美元的普通股可供发售和发行[130] 法律诉讼 - 2021年6月8日起，公司面临证券集体诉讼，2024年5月7日法院驳回第三次修订起诉书，判被告胜诉[69] - 2021年7月6日起，公司面临股东派生诉讼，四案合并待证券集体诉讼驳回动议结果[70] 财务报表相关 - 公司将可售证券分类为可供出售，并按公允价值记录投资，未实现持有损益计入累计其他综合收益（损失）[47] - 公司金融工具包括一级和二级资产，截至2024年3月31日和2023年12月31日，还持有与2022年12月普通股认股权证相关的认股权证负债[51] - 2023年11月，FASB发布ASU 2023 - 07，2023年12月发布ASU 2023 - 09，公司正在评估其披露影响，但采用不会对合并财务报表产生重大影响[44][45] - 公司对财务报表进行了某些重分类，以符合当年列报方式[38] - 公司编制财务报表需管理层进行估计和假设，实际结果可能与估计不同[37][40] - 2023年11月和12月，FASB分别发布ASU 2023 - 07和ASU 2023 - 09，公司正在评估其披露影响，但预计不会对合并财务报表产生重大影响[106][107] 公司前景与风险 - 公司自成立以来持续经营亏损和负现金流，预计未来仍会如此，需额外资金维持运营[33] - 全球供应链受影响，可能面临产品制造和供应中断及相关延迟[97] - 通胀目前未对公司业务和经营成果产生重大影响，但未来可能影响运营结果和融资[98] - 公司预计2024年将出现重大亏损，未来可能继续亏损并产生负经营现金流，需额外资金支持运营[121] - 公司预计未来十二个月至少需要额外资本来资助计划运营，长期来看现有资本资源不足以支持运营直至产生足够收入[139][142] - 公司自2005年7月成立以来持续亏损，预计2024年及未来仍会亏损且经营现金流为负，这对持续经营能力存疑[152] - 公司需额外资金，若无法筹集，将影响商业化和产品开发，可能无法持续经营[154] - 临床等活动成本高，产品商业化成本可能超预期，收入可能低于预期，需寻求额外资金[155] - 若无法按当前运营费用水平筹集额外资金，现有资金预计不足以支持未来十二个月运营[156] - 为筹集资金，公司可能出售股权或债务证券，或签订新债务协议，这可能导致股东稀释或业务受限[160] - 公司尚未产生显著产品收入，能否盈利取决于产品开发、获批和商业化情况，预计短期内美国产品候选药物不会产生显著收入[161] - 无法保证Alora能成功商业化DSUVIA，XOMA阈值可能无法达到，公司可能无法从DSUVIA获得足够付款实现盈利[162] - 未来DSUVIA向国防部的销售不可预测，可能不规律且无法达到预期，受美国政府相关因素影响[165] - 公司收购Lowell，若无法实现预期收益，可能影响股价，且整合存在进入新市场和管理供应商关系等挑战[166] - 公司开发DSUVIA需考虑市场销售、制造关系、医疗界接受度、定价医保覆盖、竞争、风险策略管理、安全性及知识产权保护等因素[169] - 公司产品候选药物临床试验可能因多种原因延迟，如资金不足、监管审批延迟、患者招募困难等，会增加成本、延误上市并影响业务[170][172] - 产品候选药物成功商业化依赖临床试验完成、安全性和有效性证明、监管批准、制造能力建立、知识产权保护等多方面因素[173] - 若临床试验失败或结果不佳，公司可能需增加成本、延迟或无法完成产品开发和商业化[177] - 患者招募困难会导致临床试验延迟或无法开展，增加开发成本并降低公司价值[182][183] - 产品候选药物开发中若出现严重不良反应或意外特性，可能需放弃或限制开发[184] - 公司资源有限，资源分配决策可能导致错过更有商业潜力的产品或机会[185] - 获得PMA或NDA批准过程耗时、易延迟且成本高，数据被拒或政策变化会影响批准和业务财务状况[186] - 公司对FDA批准产品候选药物的预期可能不准确，可能需额外开发工作，增加费用并延迟收入[187] - 公司业务战略依赖建立合作关系，但合作关系建立和维护困难，合作伙伴问题可能影响产品开发和商业化[190] - 公司在保留现有员工和管理运营方面可能面临困难，裁员可能产生意外后果并影响业务[193] - 美国生物技术和制药行业竞争激烈，公司产品获批后将面临竞争[194] - 公司产品获批后的商业成功受疗效、安全性等因素影响，竞争对手资源和经验更丰富[195] - 美国和欧洲对公司产品获批后的覆盖和报销情况不确定，可能影响产品盈利[196] - 美国和欧洲第三方支付方对药品覆盖和报销政策不统一，流程耗时且成本高[197] - 美国医疗行业有成本控制趋势，立法和监管变化可能影响产品报销和销售[198] - 若被发现不当推广产品的非标签用途，公司可能面临重大责任[201] - 若无法与集团采购组织建立和维持关系，公司未来收入和盈利能力可能受影响[202] - 《平价医疗法案》及其他

财务状况 - 2024年第一季度公司净亏损400万美元，而2023年同期持续经营业务净收入为10万美元，主要因认股权证负债公允价值变动[6] - 2024年第一季度研发和销售、一般及行政费用总计420万美元，低于2023年第一季度的530万美元，主要因DSUVIA资产剥离导致员工数量减少[6] - 截至2024年3月31日，现金及现金等价物余额为1860万美元[6] - 2024年1月公司宣布获得总计2600万美元的承诺资本，包括与Xoma Royalty的DSUVIA特许权使用费和里程碑部分变现获得800万美元，以及两家现有投资者的1800万美元股权[6] 临床试验进展 - 公司与五家大型学术机构的临床试验协议已敲定，预计2024年第二季度多个地点将招募首批患者参与NEPHRO CRRT注册研究[1][3][6] - 由于初始延迟，公司预计之前关于9月30日前获得NEPHRO研究顶线数据的指引将被修订，患者开始入组后将提供更新的预计研究完成日期[3] - NEPHRO CRRT研究已获得中央机构审查委员会（IRB）批准，将在美国多达10家医院重症监护室进行，计划招募和评估166名接受肾脏替代治疗、不能耐受肝素或有出血风险的成年患者[11][12] 公司更名与交易 - 2024年1月公司进行企业更名，从AcelRx Pharmaceuticals, Inc.更名为Talphera, Inc.，并于1月10日开始在纳斯达克全球市场以“TLPH”为股票代码交易[4] 人员变动 - 肾疾病专家Shakil Aslam博士将于2024年5月20日加入公司担任首席开发官[1][6] 产品情况 - 公司的领先产品候选药物Niyad是那法莫司他的冻干制剂，正在作为体外循环抗凝剂进行研究，并已获得美国FDA的突破性设备指定地位[9][11]

财务数据和关键指标变化 - 2023年第四季度营收为30万美元，来自DSUVIA的特许权使用费，主要是国防部的销售，公司从Alora获得75%的特许权使用费 [14] - 2023年底现金及现金等价物为940万美元，按备考基准计算（包括1月融资获得的1600万美元初始收益）为2340万美元 [66] - 2023年研发和销售、一般及行政费用（不包括非现金股票薪酬）合计为1580万美元，略好于1600 - 2000万美元的指引范围；第四季度该费用（不包括30万美元非现金股票薪酬）为430万美元；预计2024年全年该费用（不包括非现金股票相关费用）在2100 - 2300万美元之间 [67] 各条业务线数据和关键指标变化 - DSUVIA业务方面，2023年4月公司将其剥离给Alora，交易完成后每年DSUVIA相关运营费用减少约1400万美元，公司获得商业销售15%的特许权使用费 [76] - Niyad业务是公司近期重点，预计2024年推进至上市前申请（PMA）提交阶段，临床研究计划招募166名患者，预计首名患者将在未来几周入组，完成研究的顶线数据预计在第三季度末公布，PMA提交计划在年底进行，有望在2025年第二季度末获得PMA批准 [54][57] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司认为Niyad若获FDA批准，将是美国连续肾脏替代治疗（CRRT）期间抗凝市场的重要补充，目前市场上两种常用抗凝剂肝素和柠檬酸盐存在劣势 [4] - 公司此前讨论Niyad的峰值销售潜力为2亿美元，在医院CRRT和门诊间歇性血液透析使用方面大致平分，目前正在进行额外市场研究，以更新市场机会、定价和市场渗透潜力 [63] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 2023年公司围绕新资产组合重新定位，重点是Niyad，长期战略关注更广泛的那法莫司他产品线和其他管线资产 [24] - 公司通过两次融资确保有足够资金在2025年第二季度获得Niyad的PMA批准 [26] - 公司将首先专注于医院CRRT领域，这是NEFRO CRRT临床研究的重点 [63] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对Niyad研究的成功结果充满信心，原因包括那法莫司他在日本和韩国有三十年安全有效的临床使用历史，以及2022年发表的一项独立荟萃分析提供了有利数据 [9] - 从关键意见领袖（KOL）处获得的反馈表明，公司可能低估了Niyad的市场渗透潜力 [12] 其他重要信息 - 公司与现有投资者Nantahala和Rosalind完成股权融资，分两次进行，首次获得600万美元，若9月30日前公布积极的NEPHRO试验数据，将获得1000万美元承诺资本，若之后Talphera股票交易价格高于0.92美元，还将额外获得200万美元 [5] - 2024年1月公司更名为Talphera，新名称部分源自Talisman，意味着强大的领导者，标志着公司进入新的制药时代 [55] - 董事会决定将董事总数从10人减至7人，Howie Rosen、Rick Afable和Pam Palmer自愿辞职 [27] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 到第一季度末是否能迎来首名患者入组，顶线数据是否仍预计在今年第三季度公布 - 公司目标仍是年底进行PMA提交，已完成一个站点的启动访问，另一个定于下周进行，将从那时起监测入组情况；Dr. Palmer可提供与站点讨论及患者可用性的额外信息 [70][71] 问题2: 能否讨论行政延误的性质，是所有选定站点都有延误还是部分站点有延误 - 行政延误主要是因为大型学术中心过去几年行政人员外流，很多人在家工作，人员数量减少，导致合同和预算审批排队；几乎所有站点都处于相同的延误时间线 [72] 问题3: 什么是站点启动访问 - 站点启动访问是入组前的最后一步，此前需要签订保密协议、完成站点可行性问卷、协商合同和预算等，这一过程涉及大量文书工作，需要时间；CRO进行的站点启动访问在一天内完成，主要是完成最后的细节 [33][34] 问题4: NEFRO研究的中期分析是否为盲态安全性分析，分析后能期待什么 - 是数据安全管理委员会（DSMB）进行的非盲态分析，目的是评估前32名患者（16名活性药物组、16名安慰剂组）的数据，确保无安全信号，该委员会将决定是否继续研究 [35] 问题5: 到明年第二季度的现金跑道是否包括2024年第一季度1600万美元的备考现金流入 - 实际首次融资为1400万美元加上特许权使用费融资，而非1600万美元；现金跑道包括这部分以及宣布关键试验里程碑或顶线数据后预计获得的1200万美元；若2023年7月的认股权证被行使，公司还将获得额外资本 [36] 问题6: 能否简要阐述竞争性入组 - 竞争性入组意味着没有站点入组上限，首个完成站点启动访问并迎来首名患者的站点将有更长时间入组患者，这激励所有站点尽快启动 [41]

公司收购与剥离 - 2022年1月公司以约3250万美元加净现金及其他调整项收购Lowell Therapeutics，并包含最高约2600万美元的或有对价[23] - 2023年4月公司将DSUVIA剥离给Alora，可获季度付款，占非国防部客户净销售额15%、国防部客户净销售额75%，还有最高1.165亿美元销售里程碑付款[37][38] - 2024年1月公司与XOMA签订协议，以800万美元出售Alora付款权，XOMA达到门槛后公司可获50%相关款项[41] 产品研发与试验 - 核心产品Niyad预计2024年一季度开始注册试验患者入组，年底向FDA提交PMA申请[25] - Niyad NEPHRO CRRT研究将于2024年一季度开始入组166名患者，预计三季度获得顶线数据[27] - LTX - 608待毒理学评估后提交IND申请以开展2期研究[25] - 公司计划2024年底提交Niyad的PMA申请，预计2024年第一季度启动Niyad注册研究首例患者入组[37] 产品优势与潜力 - Niyad获FDA突破性设备认定和ICD - 10程序代码，获批后有六年数据独占期[26] - LTX - 608所用的那法莫司他在美外研究中对COVID患者有积极效果[29] - LTX - 608所用的那法莫司他作为新化学实体首次获FDA新药批准有五年数据独占期[29] - 若Niyad获批用于CRRT和IHD，美国年峰值销售潜力可能超2亿美元，对应可寻址患者群体分别为50万和35万，市场规模分别为5.75亿美元和35亿美元[34] - 两款预填充注射器候选产品峰值销售潜力超1亿美元，公司正评估麻黄碱预填充注射器产品新药申请提交时间[36] - 连续肾脏替代治疗（CRRT）中29%的情况不使用抗凝剂，20 - 25%的研究受访者表示不使用抗凝剂会因滤器堵塞增加输血需求[32] - 肝素在连续血液滤过（CHF）和连续血液透析滤过（CHDF）中出血发生率为66.7%，那法莫司他为4.3%[33] - 公司开发的Niyad是首个用于体外循环局部抗凝剂的那法莫司他候选产品，若获批将是该适应症唯一获批产品，当前护理标准中肝素使用约43%，枸橼酸盐约28%，29%时间不使用抗凝剂，Niyad主要机会在使用枸橼酸盐或不使用抗凝剂的57%市场[49] 产品适应症与开发方向 - 公司估计每年弥散性血管内凝血（DIC）患者超25万，正评估LTX - 608首个靶向适应症[35] - 公司正在评估那法莫司他产品开发候选药物LTX - 608的第二个靶向适应症，可能聚焦日本和韩国已获批的弥散性血管内凝血（DIC）和急性胰腺炎适应症进行开发，且有相关专利申请待批[50] 产品生产与供应 - Niyad开发批次由合同制造商生产，获批后商业供应也依赖合同制造商，目前有两家分别生产原料药和成品，正与备用制造商洽谈[52] - Aguettant将是公司预填充注射器产品商业供应的独家制造商，公司将在产品获FDA批准营销后按现有供应协议采购[53] 公司业务风险 - 公司业务面临需额外资本、收购效益未达预期、临床试验延迟等风险[16] - 公司信息系统中断、数据安全事件等可能造成重大损失[18] - 宏观经济不确定性可能对公司业务、运营结果和财务状况产生不利影响[18] 公司合作与协议 - 2021年公司与Aguettant签订DZUVEO协议获290万美元，2023年4月3日Aguettant支付150万欧元补充付款，销售里程碑付款上限降至2100万美元[39][40] 专利相关 - 公司近期在美国和欧洲提交额外专利申请，若获批且缴费，专利将延至2040年[46] 产品获批优势 - 突破性设备计划可加快特定医疗设备的审查等流程，但不改变批准标准，FDA可撤回指定且不确保最终获批[74] 产品市场竞争与影响 - 公司预填充注射器候选产品若获批，相比现有复合产品可为医院和手术中心带来显著益处，还将与现有通用剂型竞争[51] - 许多外国国家（如欧盟国家）对处方药定价有政府控制，公司产品可能面临低价产品竞争和外国产品进口冲击[92] 产品监管要求 - 美国药品和医疗器械产品需经FDA批准才能合法销售，获批过程需耗费大量时间和资金，不遵守规定会面临多种制裁[54][55] - 药品在美国上市前需完成非临床实验室测试、动物试验、提交新药研究申请（IND）、进行人体临床试验、提交新药申请（NDA）等一系列流程[56] - 人体临床试验通常分三个阶段，各阶段有不同目的和要求，试验过程中需向FDA提交进展和安全报告，FDA或机构审查委员会（IRB）可随时暂停或终止试验[58][62] - Niyad作为医疗器械被FDA归类为III类设备，需通过产品上市前批准（PMA）申请流程，该流程通常更昂贵和耗时，FDA对PMA申请的审查一般需1 - 3年[67][71] - 产品获批后需持续接受FDA监管，包括记录保存、不良反应报告、标签和广告规范等，不遵守规定可能导致产品批准被撤回等后果[64][66] - 若FDA对PMA评估有利，将发批准信或可批准信；不利则拒绝批准或发不可批准信，也可能要求额外测试或临床试验致批准延迟[72] - FDA批准PMA申请时，可能要求进行上市后研究或监测，也可能附加其他上市后条件确保设备安全有效[73] - 设备上市后需遵守多项监管要求，包括QSR、标签规定、医疗设备报告、召回和上市后监测等[75] - 公司若在美国境外销售产品，需遵守外国有关临床试验和商业销售及分销的法规[76] 行业法规影响 - 《2005年打击甲基苯丙胺流行法案》对含麻黄碱药品进口实施严格控制和配额[77] - 《2013年药品供应链安全法案》要求制药商进行产品追踪和追溯，承担相关调查、隔离等责任[78] - 联邦和州的欺诈与滥用、数据隐私与安全及透明度法律法规限制制药和医疗设备行业的商业行为[80] - 若公司运营违反健康监管法律，可能面临刑事、民事和行政处罚等不利影响，国外销售也可能受类似法律约束[89] - 美国和外国司法管辖区的医疗体系立法和监管变化可能影响公司未来经营成果，政府降低医疗成本的举措或使公司产品协商价格低于非政府支付方[93] - 《平价医疗法案》旨在扩大医保覆盖、控制医疗支出等，面临多方面挑战，拜登政府签署的《降低通胀法案》等对其产生影响，如延长医保补贴、消除“甜甜圈洞”等[95] - 美国对专业药品定价实践的立法和执法关注度增加，《降低通胀法案》等多项举措将逐步生效，可能对制药行业产生重大影响[98] - 公司产品商业化可能受医疗体系立法和监管提案影响，成本控制措施包括药品报销控制、回扣要求等[91] 产品销售与报销 - 产品销售依赖第三方支付方的覆盖范围和充足报销，但该过程耗时、成本高且不可预测，可能影响公司盈利[90] 公司基本信息 - 截至2023年12月31日，公司有15名全职员工，约90%在加州圣马特奥的公司办公室工作[100] - 2005年7月13日公司在特拉华州成立，原名为SuRx, Inc.，后更名为AcelRx Pharmaceuticals, Inc.，2024年1月改为Talphera, Inc. [103] 公司员工管理 - 公司投资员工，提供有竞争力的薪酬、福利和股票激励，支持员工成长发展，员工关系良好且无集体谈判协议[101][102] 公司活动不确定性 - 公司临床开发、监管申报、商业化等活动的结果、时间和成本存在不确定性，可能影响财务状况[330] 公司报告规定 - 公司是较小报告公司，无需提供市场风险相关特定信息[331]

财务状况 - 截至2023年9月30日，公司总资产为2.3261亿美元，较2022年12月31日的4.7487亿美元下降51%[16] - 截至2023年9月30日，公司总负债为495.4万美元，较2022年12月31日的2567.3万美元下降81%[16] - 截至2023年9月30日，普通股数量为16,952,269股，股东权益为18,307美元[22] - 截至2023年9月30日，现金、现金等价物和受限现金为13,389,000美元，2022年同期为17,732,000美元[25] - 截至2023年9月30日，公司现金及现金等价物总计1338.9万美元，较2022年12月31日的2027.5万美元有所下降[48] - 截至2023年9月30日，公司短期投资为0，2022年12月31日为49.5万美元[48] - 2023年9月30日和2022年12月31日，公司金融资产包括一级和二级资产，还有与2022年认股权证相关的认股权证负债[49] - 截至2023年9月30日，公司按公允价值计量的资产为1173.3万美元，负债为138万美元；2022年12月31日，资产为749.5万美元，负债为709.8万美元[50] - 截至2023年9月30日和2022年12月31日，终止经营业务总资产分别为1.6万美元和1586.7万美元，总负债分别为75.6万美元和861.5万美元[62] - 截至2023年9月30日，流通在外的认股权证为2168.2049万份，加权平均行使价格为每股1.40美元[81] - 截至2023年9月30日，受限股票单位为83837份，加权平均授予日公允价值为每股7.96美元[91] - 截至2023年9月30日，股票期权为875332份，加权平均行使价格为每股34.26美元[92] - 截至2023年9月30日，与未归属期权相关的未来股票薪酬费用为110万美元，预计在2.2年内确认[92] - 截至2023年9月30日，公司股权奖励计划和修订后的员工股票购买计划分别有151953股和169667股可供授予[92] - 截至2023年9月30日，公司累计亏损4.397亿美元，现金、现金等价物和短期投资共计1340万美元[120] - 截至2023年9月30日，公司现金、现金等价物和投资总计13400000美元，较2022年12月31日的20800000美元减少，主要因持续经营资金需求等[143] - 截至2023年9月30日，公司累计亏损4.397亿美元，预计2023年将继续亏损，未来经营现金流可能为负[173] 收入与费用 - 2023年前三季度，公司特许权使用费收入为37万美元，2022年同期为0[19] - 2023年前三季度，公司研发费用为377.7万美元，较2022年同期的272.9万美元增长38%[19] - 2023年前三季度，公司销售、一般和行政费用为919.9万美元，较2022年同期的1178.4万美元下降22%[19] - 2023年前三季度，公司运营成本和费用总计1297.6万美元，较2022年同期的1941.4万美元下降33%[19] - 2023年前三季度，公司运营亏损为1260.6万美元，较2022年同期的1941.4万美元有所收窄[19] - 2023年前三季度，公司净亏损为1388万美元，而2022年同期净利润为5523.9万美元[19] - 2023年前三季度，归属于普通股股东的基本和摊薄净亏损均为1388万美元，而2022年同期分别为4907.3万美元和4907.8万美元[19] - 2023年前三季度，基本和摊薄每股净亏损分别为1.08美元和1.08美元，而2022年同期分别为6.69美元和6.68美元[19] - 2023年前九个月净亏损13,880,000美元，2022年同期净收入55,239,000美元[25] - 2023年前九个月经营活动净现金使用量为13,543,000美元，2022年同期为22,918,000美元[25] - 2023年前九个月投资活动净现金提供量为3,123,000美元，2022年同期为33,790,000美元[25] - 2023年前九个月融资活动净现金提供量为3,534,000美元，2022年同期现金使用量为5,803,000美元[25] - 2023年前九个月，公司支付长期债务5,416,000美元，2022年同期为6,250,000美元[25] - 2023年前九个月，公司通过股权融资发行普通股获得净收益8,924,000美元[25] - 2023年第三季度和前九个月财报按持续经营基础编制，公司持续经营亏损和负现金流，预计未来仍会如此[32] - 2023年第三季度和前九个月终止经营业务净收入分别为6.1万美元和 - 809.8万美元，2022年同期分别为 - 211.1万美元和 - 982.2万美元[59] - 2023年第三季度，公司记录的研发和销售、一般及行政的股票薪酬费用分别为21万美元和16.8万美元[90] - 2023年第三季度持续经营业务净亏损141.8万美元，2022年同期为463.9万美元；2023年前九个月持续经营业务净亏损578.2万美元，2022年同期为盈利6506.1万美元[95][96] - 2023年第三季度基本和摊薄后普通股每股净亏损均为0.08美元，2022年同期为0.94美元；2023年前九个月基本和摊薄后普通股每股净亏损均为1.08美元，2022年同期为盈利6.69美元和6.68美元[95][96] - 2023年第三季度和前九个月净亏损分别为140万美元和1390万美元，2022年同期分别为亏损680万美元和盈利5520万美元[120] - 2023年第三季度和前九个月公司确认收入分别为10万美元和40万美元，来自与Alora的DSUVIA协议[130] - 2023年第三季度和前九个月无研发费用资本化[131] - 2023年第三季度和前九个月研发费用较2022年增加，主要因Niyad项目支出增加，总研发费用分别从799000美元增至1178000美元（增长47%）、从2729000美元增至3777000美元（增长38%）[133] - 2023年第三季度和前九个月销售、一般和行政费用较2022年减少，主要因员工薪酬及相关费用、咨询和法律费用等减少，费用分别从3724000美元降至2248000美元（减少40%）、从11784000美元降至9199000美元（减少22%）[135] - 2023年第三季度和前九个月其他收入（费用）中，利息费用减少，主要因平均未偿还贷款余额降低；利息收入和其他收入（费用）净额增加，主要因认股权证负债公允价值下降等，总其他收入（费用）分别从1893000美元降至 - 105000美元（减少1903%）、从84489000美元降至6829000美元（减少92%）[136] - 2023年第三季度公司实现终止经营业务净收入100000美元，前九个月为净亏损8100000美元；2022年第三季度和前九个月分别为净亏损2100000美元和9800000美元[140] - 2023年前九个月经营活动净现金使用1354.3万美元，2022年同期为2291.8万美元[148] - 2023年前九个月投资活动净现金提供312.3万美元，主要因出售DSUVIA获270万美元等；2022年同期为3379万美元[148][153][154] - 2023年前九个月融资活动净现金提供353.4万美元，主要因2023年7月股权融资获890万美元，部分被偿还债务540万美元抵消；2022年同期使用580.3万美元[148][156] 业务交易 - 2023年4月3日，公司完成DSUVIA相关资产出售，获得2723,000美元[25,29] - 2022年1月7日公司收购Lowell Therapeutics，获得Niyad™和LTX - 608，Niyad™活性药物成分已在日本和韩国获批[30] - 2021年7月14日公司与Aguettant达成许可和商业化协议，获美国麻黄碱和去氧肾上腺素预充式注射器开发和商业化独家权利[31] - 2023年7月公司完成普通股私募，总收益1000万美元，行使认股权证还有1630万美元潜在收益[32] - 2022年9月23日股东授权董事会进行1:10至1:30反向股票分割，后确定为1:20，10月25日生效[34] - 公司于2023年1月1日采用Topic 326信用损失标准，对财务报表无重大影响[40] - 公司特许权使用费收入与Alora向国防部销售DSUVIA有关，按净销售额75%计算[42] - 截至2023年3月31日，DSUVIA业务符合终止经营定义，相关结果和资产负债已分类列报[45] - 公司将有价证券分类为可供出售，按公允价值记录投资[46] - 2023年4月3日，公司完成与Alora的DSUVIA协议交易，有权获得最高1.165亿美元基于销售的里程碑付款[52] - 公司将从Alora获得季度付款，金额为产品除美国国防部销售外净销售额的15%，国防部销售则为75% [52] - 公司还将获得Alora或其关联方因产品相关许可或资产出售所得款项（排除基于销售的特许权使用费）的20% [52] - 公司DSUVIA业务自2023年3月31日起符合终止经营定义，相关资产和负债已分类为终止经营[58] - 2021年7月14日公司与Aguettant签订PFS协议，2023年4月3日修订，Aguettant支付150万欧元，销售里程碑付款上限从2400万美元降至2100万美元[63][67] - 公司与Aguettant的收入分成和产品采购价合计占美国净销售额的40% - 45%[65] - 2019年5月30日公司与Oxford签订贷款协议，获2500万美元贷款，2023年4月3日还清约340万美元后协议终止[69][71] - 2023年3月12日公司与Catalent签订终止协议，终止相关供应协议[74] - 2023年7月公司进行私募配售，发行5340591股普通股等，总收益约1000万美元，扣除费用约110万美元[75][76] - 私募配售中，公司支付配售代理现金费用为总收益的5.25%，报销费用10万美元，行使权证收益达950万美元时再支付20万美元[77] - 系列A和系列B普通股认股权证若全部现金行权，潜在总收益约1630万美元[76] - 公司与Cantor签订ATM协议，可不时发售最高8000万美元的普通股[78] - 截至2022年9月30日的三个和九个月内，公司根据ATM协议发行并出售约4万股普通股，扣除费用后净收益20万美元[79] - 2023年10月10日，公司股东批准修订2020年股权奖励计划，授权发行股份增加150万股[80] - 2023年4月3日公司完成与Alora的资产交易，Alora收购公司与DSUVIA相关的某些资产并承担某些负债[100][107] - 2022年1月7日公司以约3250万美元加净现金及其他调整项收购Lowell Therapeutics，并包含最高约2600万美元或有对价[108] - 2023年4月3日公司完成DSUVIA业务剥离，收到约270万美元，同时还清高级贷款[115] - 2023年7月20日公司完成普通股、预融资认股权证和普通认股权证私募配售，总收益1000万美元，行使认股权证后潜在收益1630万美元[118] - 2023年4月25日公司与合同制造商签订Niyad原料药供应谅解备忘录，确保非亚洲地区独家供应[116] - 2023年4月27日公司提交Niyad紧急使用授权申请，9月22日FDA因申请量大决定暂不审查[117] - 2023年7月17日公司与机构投资者签订证券购买协议，私募发行5340591股普通股，还有预融资认股权证等[146] - 2019年5月30日公司与Oxford签订贷款协议，借款2500万美元，扣除费用后净得1590万美元，2023年4月3日还清[145] 公司概况与战略 - 公司是一家专注于开发和商业化创新疗法的专业制药公司[28] - 公司计划在2023年启动Niyad的注册试验，并于2024年下半年向FDA提交上市前批准（PMA）申请[101] - LTX - 608在完成毒理学评估后将提交研究性新药申请（IND）以开展2期研究[101] - Fedsyra和Phenylephrine正在准备向FDA提交新药申请（NDA）[104] - 目前CRRT市场中，肝素使用约占43%，柠檬酸盐使用约占28%，29%的时间不使用抗凝剂[102] - 公司认为Niyad的主要机会在于使用柠檬酸盐或不使用抗凝剂的57%的市场[102] - 公司无进一步开发舒芬太尼舌下产品候选药物的计划[100] - 公司计划今年晚些时候启动Niyad注册研究，预计2024年下半年向FDA提交PMA申请[111][117] - 公司预计2023年将产生重大亏损，未来

财务状况 - 截至2023年6月30日，公司现金及现金等价物为741万美元，较2022年12月31日的1527.5万美元减少[16] - 截至2022年12月31日和2023年6月30日，现金、现金等价物和受限现金分别为2.0275亿美元和741万美元[46] - 截至2022年12月31日，短期投资为49.5万美元，2023年6月30日无短期投资[46] - 截至2023年6月30日，普通股股份为10,994,102股，股东权益为10,419千美元[19] - 截至2023年6月30日，公司持有的按公允价值计量的资产为476.9万美元，其中一级资产387.2万美元，二级资产89.7万美元；负债为308.6万美元，为三级的认股权证负债[49] - 截至2022年12月31日，公司持有的按公允价值计量的资产为749.5万美元，其中一级资产32.1万美元，二级资产717.4万美元；负债为709.8万美元，为三级的认股权证负债[49] - 截至2022年12月31日，已终止经营业务的总资产为1.5867亿美元，总负债为0.8615亿美元，净资产为0.7252亿美元[60] - 截至2023年6月30日和2022年12月31日，与Oxford的贷款协议应计余额分别为0和540万美元[69] - 截至2023年6月30日，2022年发行的认股权证价值约310万美元[76] - 截至2023年6月30日，受限股票单位数量为89337个，加权平均授予日公允价值为7.77美元[78] - 截至2023年6月30日，公司股票期权情况为：年初725,623份，授予264,520份，没收9,003份，到期95,357份，期末885,783份，行权价35.01美元，剩余合约期限6.7年[80] - 截至2023年6月30日，与未归属期权相关的未来股票薪酬费用为130万美元，预计在2.2年加权平均期内确认[82] 收入与费用 - 2023年第二季度，公司特许权使用费收入为25.3万美元，2022年同期为0 [17] - 2023年第二季度，公司研发费用为155.2万美元，较2022年同期的109.4万美元有所增加[17] - 2023年第二季度，公司销售、一般及行政费用为267万美元，较2022年同期的396万美元有所减少[17] - 2023年第二季度，公司运营成本和费用总计422.2万美元，较2022年同期的995.5万美元大幅减少[17] - 2023年第二季度，公司运营亏损为396.9万美元，较2022年同期的995.5万美元有所收窄[17] - 2023年第二季度，公司净亏损为437.1万美元，而2022年同期净利润为706.63万美元[17] - 2023年上半年，公司净亏损为1252.3万美元，而2022年同期净利润为619.89万美元[17] - 2023年上半年净亏损12,523千美元，2022年同期净利润61,989千美元[21] - 2023年上半年经营活动净现金使用量为10,583千美元，2022年同期为17,680千美元[21] - 2023年上半年投资活动净现金提供量为3,123千美元，2022年同期为29,348千美元[21] - 2023年上半年融资活动净现金使用量为5,405千美元，2022年同期为4,166千美元[21] - 2023年第一季度至6月30日，公司DSUVIA业务作为已终止经营业务，三个月和六个月的总收入分别为0和50.1万美元，净收入（亏损）分别为5.7万美元和 - 815.9万美元[58] - 2022年第一季度至6月30日，公司DSUVIA业务作为已终止经营业务，三个月和六个月的总收入分别为57万美元和101.2万美元，净收入（亏损）分别为 - 365.2万美元和 - 771.1万美元[58] - 2023年3 - 6月和1 - 6月，已终止经营业务的出售收益（损失）分别为279.5万美元和 - 693.5万美元[63] - 2023年1 - 6月，公司记录的股票薪酬总费用为104万美元，2022年同期为153.6万美元[77] - 2023年和2022年第二季度及上半年，公司基本和摊薄每股收益情况有不同表现，如2022年第二季度基本每股收益8.58美元，摊薄每股收益8.58美元[87] - 2023年和2022年第二季度及上半年，部分普通股等价物因反摊薄未计入摊薄每股收益计算，如2023年第二季度RSUs、股票期权和员工购股计划975,120份，普通股认股权证5,192,035份[89] 风险因素 - 公司面临诸多风险因素，包括融资能力、成本管理、市场不确定性、产品研发和商业化等方面[13] - 公司前瞻性陈述存在风险和不确定性，实际结果可能与陈述有重大差异[13] 业务交易 - 2023年4月3日，公司向Alora出售DSUVIA相关资产[25] - 2022年1月7日，公司收购Lowell Therapeutics，获得Niyad和LTX608[26] - 2021年7月14日，公司与Aguettant签订协议，获美国麻黄碱和去氧肾上腺素预充式注射器开发和商业化独家权利[27] - 2023年4月3日，公司完成与Alora的资产购买交易，公司有权获得最高1.165亿美元的销售里程碑付款、按产品净销售额一定比例的季度付款及20%的特定许可或转让所得[50] - 公司与Aguettant修订了DZUVEO协议和供应协议，并将修订后的协议转让给Alora[53][54][55] - Alora获得产品相关资产和负债后，若在2023年7月1日起六个月内未能商业化、销售和分销产品，相关权利将归还给公司[51] - 公司与Alora签订知识产权协议、过渡服务协议和营销协议[52] - 公司与Aguettant修订了PFS协议[56] - 2023年4月3日，Aguettant向公司支付150万欧元的补充款项，公司向Aguettant支付的基于销售的里程碑付款上限从2400万美元降至2100万美元[67] - 2023年4月3日，公司向Oxford偿还约340万美元，贷款协议终止[70] 公司概况 - 公司是专注于医学监督环境创新疗法开发和商业化的专业制药公司[24] 融资活动 - 公司近期完成普通股、预融资认股权证和普通认股权证私募，总收益1000万美元，行使普通认股权证还有额外1630万美元潜力[28] - 2023年7月17日，公司与机构投资者签订证券购买协议，私募发行5,340,591股普通股，预融资认股权证可购买2,012,356股，A类和B类普通股认股权证各可购买7,352,947股[91] - 预融资认股权证私募结束后可立即行使，无期限，行权价0.001美元/股；A类和B类普通股认股权证私募结束后可立即行使，期限5年，行权价1.11美元/股[92][93] - 私募综合发行价为普通股及权证1.36美元/股，预融资认股权证及权证1.359美元/份，预计私募总收益约1000万美元[94] - A类和B类普通股认股权证若全部现金行权，潜在总收益约1630万美元[94] - 2023年5月公司聘请H.C. Wainwright & Co., LLC担任私募配售代理[95] - 公司同意支付配售代理现金费用，为私募配售总收益的5.25%，并报销不超过10万美元的相关费用[95] - 若A类和B类普通股认股权证行权使公司累计现金总收益至少达950万美元，配售代理将获额外一次性付款20万美元[95] - 公司同意向配售代理发行A类普通股认股权证购买183,824股普通股，B类普通股认股权证购买183,823股普通股，行权价每股1.7美元，为组合发行价的125%[95] - 2023年7月20日私募配售结束，公司获得总收益1000万美元，未扣除配售代理费和其他发行费用[96] 财务报表编制 - 公司按持续经营基础编制2023年6月30日止三个月和六个月未经审计合并财务报表[28] - 公司采用经修订追溯法于2023年1月1日采用信用损失标准，对财务报表无重大影响[36] 产品相关 - Niyad获FDA突破性设备认定，活性药物成分在日本和韩国获批[26] - 公司特许权使用费收入来自Alora根据营销协议向国防部销售DSUVIA的净收入的75%[41] 股票相关 - 2022年10月25日公司进行1比20反向股票分割，影响所有普通股股东[30] - 2023年第一季度，2022年发行的2632898份预融资认股权证全部行权[76] - 2023年第一季度，公司基于归属限制性股票单位（RSUs）价值，扣留了12,906股普通股[79] - 2023年上半年授予期权的每股加权平均授予日公允价值估计为1.39美元，预期期限6.3年，无风险利率3.9%，预期波动率94%，预期股息率0%[81] 注册权协议 - 2023年7月17日公司与购买方签订注册权协议，承诺在购买协议日期后15天内提交注册声明[97] - 公司将尽最大努力使注册声明尽快生效，若美国证券交易委员会进行“全面审查”，最迟在购买协议日期后90天生效[98] 诉讼情况 - 公司认为相关诉讼无事实依据，将积极抗辩，但无法估计可能损失[73]

财务状况 - 截至2023年3月31日，公司总资产为2629.2万美元，较2022年12月31日的4748.7万美元有所下降[17] - 截至2023年3月31日，公司发行并流通的普通股为1092.4294万股，较2022年12月31日的824.368万股有所增加[17] - 截至2023年3月31日，现金、现金等价物和受限现金总计1.3353亿美元；截至2022年12月31日，总计2.077亿美元[44][45] - 截至2023年3月31日，金融资产公允价值总计1.1637亿美元，负债公允价值总计178.7万美元；截至2022年12月31日，资产总计749.5万美元，负债总计709.8万美元[47] - 截至2023年3月31日和2022年12月31日，公司持有的所有投资合同期限均少于一年[43] - 截至2023年3月31日，DSUVIA业务符合终止经营定义，相关资产和负债已分类为终止经营资产和负债[42][51] - 截至2022年12月31日，终止经营业务资产总计1586.7万美元，负债总计861.5万美元，净资产为725.2万美元[54] - 截至2023年3月31日和2022年12月31日，与Oxford贷款协议的应计余额分别为330万美元和540万美元[62] - 截至2023年3月31日，受限股票单位为91620个，股票期权为897391份[71][72] - 截至2023年3月31日，与未归属期权相关的未来股票薪酬费用为170万美元，预计在2.2年内确认[74] 经营业绩 - 2023年第一季度，公司净亏损815.2万美元，较2022年同期的867.4万美元有所收窄[20] - 2023年第一季度，公司研发费用为104.7万美元，高于2022年同期的83.6万美元[20] - 2023年第一季度，公司销售、一般和行政费用为428.1万美元，高于2022年同期的410万美元[20] - 2023年第一季度净亏损815.2万美元，2022年同期为867.4万美元[24] - 2023年第一季度经营活动净现金使用量为525万美元，2022年同期为893.4万美元[24] - 2023年第一季度投资活动净现金提供量为40万美元，2022年同期为2017.6万美元[24] - 2023年第一季度融资活动净现金使用量为207.2万美元，2022年同期为208.3万美元[24] - 2023年第一季度和2022年第一季度，终止经营业务收入分别为50.1万美元和44.2万美元，运营亏损分别为821.6万美元和405.9万美元[52] - 2022年，终止经营业务经营活动现金流中的折旧和摊销为37.9万美元，股份支付为14.5万美元[55] - 2023年第一季度和2022年全年，有价证券无重大已实现或未实现损益，未计提信用损失准备[45] - 预计终止经营业务出售损失为7007美元[56] - 2023年第一季度股票薪酬总费用为56.9万美元，2022年同期为78.3万美元[70] - 2023年第一季度授予期权的每股加权平均授予日公允价值估计为1.39美元[73] - 公司基本和摊薄普通股每股净亏损按相应方法计算，净亏损期间反摊薄的普通股等价物不纳入摊薄每股净亏损计算[75] - 2023年用于计算普通股摊薄净亏损每股时排除的普通股等价物中，受限股票单位、股票期权和员工股票购买计划为989,011股，普通股认股权证为5,192,035股；2022年对应数据分别为893,223股和883,833股[76] 公司风险 - 公司面临诸多风险，包括获得额外融资、管理运营成本、维持证券上市等方面的能力[13] - 公司持续经营亏损且经营活动现金流为负，未来预计仍将如此，管理层预计未来12个月需额外资金支持运营[31] 产品与业务 - 公司主要产品Niyad™需申请紧急使用授权，产品候选药物需进行临床试验、获得监管批准并成功商业化[13] - 公司新合作伙伴Vertical Pharmaceuticals LLC需在美国整合和商业化DSUVIA资产，其销售情况影响公司业绩[13] - 公司收购Lowell Therapeutics, Inc.需及时为股东实现预期收益和潜在价值[13] - 公司需建立和维护与第三方服务提供商的商业制造和供应链关系[13] - 2023年3月12日，公司与Vertical Pharmaceuticals签订资产购买协议，出售DSUVIA等产品相关资产和负债，4月3日完成交易[28] - 2022年1月7日，公司收购Lowell Therapeutics，获得Niyad和LTX608产品[29] - 2021年7月14日，公司与Laboratoire Aguettant签订许可和商业化协议，获得麻黄碱和去氧肾上腺素预充式注射器在美国的开发和商业化权利[30] - 公司与Aguettant的PFS协议初始期限为10个营销年，Aguettant最多可获2400万美元销售里程碑付款，公司支付款项占美国净销售额的40% - 45%[58][59] - 2023年4月3日公司完成与Alora的资产收购交易，公司有权获得最高1.165亿美元基于销售的里程碑付款、按产品净销售额一定比例的季度付款以及Alora相关授权或资产转让所得的20%[78] - 根据营销协议，Alora将向公司支付产品销售给美国国防部净销售额的75%[78][80] 其他事项 - 2022年10月25日，公司完成1比20的反向股票分割[33] - 2023年1月1日，公司采用FASB发布的Topic 326信用损失标准，对财务报表无重大影响[39] - 办公室转租协议于2023年6月30日到期，2023年第一季度租赁费用约5万美元，第二季度剩余租赁承诺约5万美元[63] - 2023年第一季度行使2632898份预融资认股权证，截至3月31日，2022年认股权证估值约180万美元[68][69] - 2023年4月3日起，Aguettant向公司支付150万欧元的补充款项，且公司向Aguettant支付的销售里程碑付款最高金额降至2100万美元[84] - 2023年4月3日公司向Oxford偿还约340万美元贷款余额，贷款协议终止[85] - 2023年4月25日，2022年认股权证修订，去除完全棘轮反稀释调整权，最低行使价格为每股1美元[86] - 2023年第一季度，三级认股权证负债公允价值从709.8万美元降至178.7万美元，减少531.1万美元[48]