文章核心观点 - 专注于开发和商业化创新疗法的专业制药公司Talphera宣布将于2024年11月13日收盘后发布第三季度财报，并在美东时间下午4:30举行网络直播和电话会议讨论结果并更新业务情况 [1] 分组1：财务结果与会议安排 - 公司将于2024年11月13日收盘后发布2024年第三季度财务结果 [1] - 美东时间11月13日下午4:30（太平洋标准时间下午1:30）将举行网络直播和电话会议讨论结果并更新业务 [1] 分组2：网络直播信息 - 可通过特定链接或公司网站投资者板块的网络直播链接访问网络直播 [2] - 网络直播将包含幻灯片演示，活动结束后90天内可在公司网站查看回放 [2] 分组3：电话会议信息 - 北美来电者拨打1 - 800 - 836 - 8184，加拿大以外国际来电者拨打1 - 646 - 357 - 8785（需付费）可参加电话会议 [3] - 电话会议ID为89949 [3] 分组4：公司介绍 - 公司是专注于在医疗监督环境中开发和商业化创新疗法的专业制药公司 [1][4] - 公司主要候选产品Niyad™是那法莫司他冻干制剂，正作为体外循环抗凝剂进行研究，并获FDA突破性设备指定地位 [4] - 公司还在开发从合作伙伴Aguettant引进的两款预充式注射器Fedsyra™和PFS - 02 [4]

文章核心观点 Talphera公司宣布管理层将参加2024年Maxim Healthcare虚拟峰会的炉边谈话并与注册投资者进行一对一会议 [1] 公司信息 - Talphera是一家专注于开发和商业化用于医疗监督环境的创新疗法的专业制药公司 [1][2] - 公司的主要候选产品Niyad™是那法莫司他的冻干制剂，正根据研究性器械豁免（IDE）作为体外循环抗凝剂进行研究，并已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的突破性设备指定地位 [2] 峰会信息 - 峰会名称为2024 Maxim Healthcare Virtual Summit [1][2] - 峰会时间为2024年10月15 - 17日 [1] - 炉边谈话时间为2024年10月16日下午3点（美国东部时间）/中午12点（美国太平洋时间） [2] - 网络直播链接为2024 Maxim Healthcare Virtual Summit [2]

文章核心观点 - 专注于开发和商业化创新疗法的制药公司Talphera宣布NEPHRO CRRT研究已纳入首位患者，该研究旨在评估那法莫司他的安全性和有效性 [1][5] 公司信息 - Talphera是一家专注于在医疗监督环境中开发和商业化创新疗法的专业制药公司，其主要候选产品Niyad™是那法莫司他的冻干制剂，正根据研究性器械豁免（IDE）作为体外循环抗凝剂进行研究，并获得了美国FDA的突破性设备指定地位 [5] 药物信息 - 那法莫司他是一种广谱合成丝氨酸蛋白酶抑制剂，具有抗凝、抗炎和潜在抗病毒活性，Niyad™是其冻干制剂，已获得FDA突破性设备指定地位，还有用于直接静脉输注的专有制剂LTX - 608，可能用于治疗急性呼吸窘迫综合征等疾病 [4] 研究信息 - NEPHRO CRRT注册研究将在美国多达14个临床地点招募166名接受连续肾脏替代治疗（CRRT）的患者，主要终点是前24小时内使用那法莫司他与安慰剂的回路滤器后活化凝血时间均值，关键次要终点包括滤器使用寿命等 [2][7] - 该研究已获得中央IRB批准，是一项前瞻性、双盲试验，将在美国多达14家医院重症监护室进行，招募和评估166名不能耐受肝素或有出血风险的接受肾脏替代治疗的成年患者 [7] 相关人员观点 - 辛辛那提儿童医院医学中心的Stuart Goldstein医生表示很高兴能让需要CRRT的患者参与那法莫司他研究，若试验后获批，那法莫司他将为许多患者的抗凝选择增添有价值的补充 [3] - Talphera首席开发官Shakil Aslam博士称很高兴上周研究纳入首位患者，那法莫司他有可能解决美国现有体外循环抗凝产品的缺点，NEPHRO研究纳入首位患者是Talphera几个重要里程碑中的第一个，若获批，期待那法莫司他能在美国供医疗服务提供者使用 [3]

财务数据和关键指标变化 - 公司在第二季度的现金经营支出(不含非现金股票激励费用)为400万美元,较去年同期的380万美元有所增加 [17][18] - 公司预计全年现金经营支出将降至1900万美元至2100万美元,之前预计为2100万美元至2300万美元 [19] 各条业务线数据和关键指标变化 - 无相关内容 各个市场数据和关键指标变化 - 无相关内容 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在扩大NEPHRO临床试验的研究点数量,从原来的10个增加到最多14个 [9][35][36][37][40][41] - 新增的研究点将更加注重快速完成合同和预算流程,以确保后半段的患者入组更加顺利 [36][37][40] - 公司与FDA保持良好沟通,获得批准增加研究点数量,以加快试验完成并尽快获批 [10] - 公司正在进行Niyad上市前的商业准备工作,包括与肾内科医生、重症监护医生和药房主任进行市场调研 [13][14] - 公司最大投资者Nantahala仍然支持公司,并将与公司就融资时间表进行修订 [16][31][32] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对Niyad在医院市场的峰值销售预计约为1亿美元,在门诊透析市场还有另外1亿美元的潜力 [14] - 公司制造合作伙伴在原料药和制剂生产方面都达到了公司的要求 [15] 其他重要信息 - 公司创始人兼首席医疗官Pam Palmer将于10月退休,但将继续为公司提供咨询 [8] - 公司新任首席开发官Dr. Aslam在加入后迅速投入到与研究机构的合作中,对推进临床试验进度很有帮助 [11][50] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Ed Arce 提问** 询问目前临床试验的患者入组和完成情况 [23][24][27] **Vince Angotti 和 Pam Palmer 回答** - 目前只有少量患者开始筛选,主要在预计入组较少的研究点 [24][25][26] - 公司最近新增的主要入组研究点已经开始筛选,并在第一天就有患者入组 [27] - 其余主要入组研究点将在本月完成启动,届时预计入组速度会加快 [27] 问题2 **Naz Rahman 提问** 询问公司如何确保新增的研究点能够及时启动 [35][36][37][39][40][41] **Vince Angotti 和 Pam Palmer 回答** - 新增的研究点将更加注重快速完成合同和预算流程,以确保后半段的患者入组更加顺利 [36][37][40] - 公司已经初步接触了20个潜在的新研究点,会根据他们的反馈情况选择最终的14个 [41] - 新增的研究点可能无法在今年底全部启动,但预计会影响后半段的患者入组 [37] 问题3 **James Molloy 提问** 询问"最高入组潜力"研究点的定义,以及新任首席开发官Dr. Aslam加入后的变化 [44][45][46][47][48][49][50] **Vince Angotti 和 Pam Palmer 回答** - "最高入组潜力"研究点是根据之前的可行性调查确定的,这些研究点预计入组速度会高于其他研究点 [46][47][48][52][53][54][55] - 新任首席开发官Dr. Aslam加入后,凭借其在肾脏领域的专业知识和人脉,在推进研究点启动方面发挥了重要作用 [50]

临床试验进展 - 公司已在多个临床试验点启动了NEPHRO CRRT研究的患者筛选[1] - 公司已与8家大型学术机构完成临床试验协议条款的谈判，并计划本月完成其余4家机构的启动访问[8] 管理团队 - 公司新任首席开发官Shakil Aslam博士拥有20年的临床和研究经验，曾在多家制药公司担任高管职务[9] 财务状况 - 公司于2024年6月30日的现金及投资余额为1400万美元[10] - 2024年第二季度研发和销售费用合计为430万美元，同比增加2.4%[11] - 2024年第二季度公司持续经营净亏损为380万美元，同比减少13.6%[12] - 2024年第二季度每股基本和稀释净亏损为0.15美元，同比改善0.25美元[13] - 公司2024年6月30日的现金、现金等价物和投资总额为14,023,000美元[28] - 公司2024年6月30日的总资产为24,856,000美元[28] - 公司2024年6月30日的总负债为12,126,000美元[28] - 公司2024年6月30日的总股东权益为12,730,000美元[28] - 公司2024年第二季度的研发费用为1,909,000美元,2023年同期为1,552,000美元[31] - 公司2024年第二季度的销售、一般及管理费用为2,361,000美元,2023年同期为2,670,000美元[31] - 公司2024年第二季度的非GAAP经营费用为4,047,000美元,2023年同期为3,751,000美元[31] - 公司2024年上半年的研发费用为3,342,000美元,2023年同期为2,599,000美元[31] - 公司2024年上半年的销售、一般及管理费用为5,165,000美元,2023年同期为6,951,000美元[31] - 公司2024年上半年的非GAAP经营费用为7,982,000美元,2023年同期为8,529,000美元[31] 产品进展 - 公司获得了FDA的突破性设备认定,这可能为产品候选药物明年获批带来优势[4] - 公司认为纳法莫司他有潜力解决目前美国可用产品在体外循环抗凝方面的已知缺点[4] - 公司计划如果纳法莫司他获批,将其提供给美国医疗服务提供者[4]

财务状况 - 公司现金及现金等价物为13,423千美元，较2023年12月31日的5,721千美元增加了7,702千美元[22] - 公司总资产为24,856千美元，较2023年12月31日的20,395千美元增加了4,461千美元[22] - 公司总负债为12,126千美元，较2023年12月31日的6,290千美元增加了5,836千美元[22] - 公司2024年6月30日的现金及现金等价物为13,423千美元，较2023年12月31日的5,721千美元增加了7,702千美元[22] - 公司2024年6月30日的短期投资为600千美元，较2023年12月31日的3,660千美元减少了3,060千美元[22] - 公司2024年6月30日的总资产为24,856千美元，较2023年12月31日的20,395千美元增加了4,461千美元[22] - 公司2024年6月30日的总负债为12,126千美元，较2023年12月31日的6,290千美元增加了5,836千美元[22] - 公司2024年6月30日的六个月内总收入为0美元，较2023年同期下降501美元[73] - 公司2024年6月30日的六个月内净亏损8,159美元，较2023年同期下降[74] - 公司2024年6月30日的已终止经营业务净资产为负723美元[76] - 公司2024年6月30日的DSUVIA相关未来收益权负债余额为6,527,000美元[87] - 公司2024年6月30日的现金、现金等价物和投资总额为1400万美元[170] 融资活动 - 公司于2024年1月17日完成了6,000,000美元的私募配股[96][97][98] - 公司还有可能获得额外的10,000,000美元和2,000,000美元的私募配股款[98] - 公司于2023年11月提交并获SEC有效批准S-3表格注册,可以在未来以市场价格发行最高1.5亿美元的普通股、优先股、债券和认股权证[179] - 公司与Cantor Fitzgerald & Co.签订了ATM协议,可以通过其代理不时发行普通股,但受SEC"小型发行"限制[180] - 2024年1月,公司完成了第一期6百万美元的私募配售,发行了可行权认股权证[176] - 公司还计划进行第二期最多1200万美元的有条件私募配售[177] - 2024年上半年筹资活动提供现金12.014亿美元,主要为6.1亿美元XOMA协议收入和5.9亿美元私募股票发行[190] 经营活动 - 公司2024年上半年研发费用为3,342千美元，较2023年上半年的2,599千美元增加了743千美元[24] - 公司2024年上半年销售、一般及管理费用为5,165千美元，较2023年上半年的6,951千美元减少了1,786千美元[24] - 公司2024年上半年净亏损为7,781千美元，较2023年上半年的4,364千美元亏损增加了3,417千美元[24] - 2024年上半年经营活动使用现金7.493亿美元,主要用于产品研发,其中非现金调整包括0.5亿美元的认股权公允价值上升和0.5亿美元的股份支付费用[184] - 2023年上半年经营活动使用现金10.583亿美元,主要用于DSUVIA商业化,其中包括6.9亿美元的资产减值和1.1亿美元的固定资产减值[185] 资产收购和出售 - 公司于2024年1月12日与XOMA签订了付款权益购买协议,以8000万美元的价格出售了DSUVIA产品销售和DoD服务相关的未来付款权益[36] - 公司于2023年3月12日与Alora Pharmaceuticals签订了资产购买协议,出售了DSUVIA产品相关资产和负债[37] - 公司于2022年1月7日收购了Lowell Therapeutics,获得了Niyad和LTX-608两个产品管线[38] - 公司于2021年7月14日与Aguettant签订了许可和商业化协议,获得了在美国开发和商业化两种预灌封注射剂的权利[39] - 公司将约610万美元(扣除50万美元发行成本)的8百万美元收益记录为负债,因为这部分收益代表了未来收益的销售,公司仍然参与现金流的产生[50] - 公司将约120万美元(扣除20万美元发行成本)的8百万美元收益记录为其他收入,因为这部分收益代表了公司出售所有与DSUVIA商业销售相关的未来付款的权益,公司不再有权收取这些付款并且没有进一步的持续参与[50] - 公司在2024年1月以8,000,000美元的价格将DSUVIA相关的未来收益权出售给XOMA公司[78][79][80] - 公司在2024年1月确认了1,200,000美元的其他收益[82] 产品开发和商业化 - 公司正在开发Niyad成为首个也是目前唯一获FDA批准的区域性抗凝剂,用于注射进体外循环电路,如急性肾损伤患者在医院接受连续性肾脏替代治疗(CRRT)期间的透析电路,以及慢性肾病患者在透析中心接受间歇性血液透析(IHD)[125] - Niyad NEPHRO CRRT研究已获FDA IDE批准和中央伦理委员会批准,设计为前瞻性、双盲试验,将在最多14家美国医院重症监护室进行[126] - LTX-608是公司的一种纳法莫司他直接静脉输注制剂,正在探索作为抗病毒治疗、ARDS、DIC或急性胰腺炎的候选药物[127] - 公司已将DSUVIA业务出售给Vertical Pharmaceuticals,LLC,以集中资源开发和获批Niyad[132,133] - 公司与XOMA (US) LLC签订协议,出售了从Alora公司获得的与DSUVIA相关的未来付款权利,以为Niyad的开发提供资金[134] - 公司面临全球供应链挑战,可能会对产

文章核心观点 公司公布2024年第二季度财务结果并提供公司最新情况，NEPHRO CRRT注册研究已在多临床地点启动患者筛查，有望高效完成研究，若获批，那法莫司他有望在美国上市，同时公司管理层有人员变动 [1] 第二季度及近期亮点 - NEPHRO CRRT注册研究已在多临床地点启动患者筛查，将在美国多达14个临床地点招募166名接受连续肾脏替代疗法的患者，主要终点是前24小时内那法莫司他与安慰剂灌注回路的滤器后平均活化凝血时间 [1][2] - 已与八家大型学术机构敲定临床试验协议条款，首批八家机构的最后四次现场启动访问计划本月完成 [1][2] - 沙基尔·阿斯兰博士于2024年5月20日加入公司担任首席开发官，有超20年临床和研究经验 [2] 第二季度财务信息 - 截至2024年6月30日，现金、现金等价物和投资余额为1400万美元 [1][3] - 2024年第二季度研发和销售、一般及行政费用总计430万美元，2023年同期为420万美元；剔除非现金股票薪酬费用后，2024年第二季度为400万美元，2023年同期为380万美元，费用增加主要因Niyad开发成本上升 [3] - 2024年第二季度公司持续经营业务净亏损380万美元，2023年同期为440万美元，主要因公司认股权证负债公允价值变动；DSUVIA剥离为已终止经营业务，2024年第二季度无相关费用 [3] - 2024年第二季度归属于普通股股东的净亏损为380万美元，即每股基本和摊薄亏损0.15美元，2023年同期净亏损440万美元，即每股基本和摊薄亏损0.40美元 [3] 电话会议和网络直播信息 - 公司将于美国东部夏令时8月14日下午4:30/太平洋夏令时下午1:30举行电话会议和网络直播，讨论结果并提供业务最新情况 [1][4] - 北美投资者可拨打1 - 800 - 836 - 8184，国际投资者（加拿大以外）可拨打1 - 646 - 357 - 8785，会议ID为28132；也可通过指定链接或公司网站访问网络直播，直播含幻灯片演示，活动结束后90天内可在公司网站查看回放 [4] 公司及产品介绍 - 公司是专注于医学监督环境下创新疗法开发和商业化的专业制药公司，领先候选产品Niyad是那法莫司他的冻干制剂，正根据研究性器械豁免进行体外循环抗凝剂研究，并获FDA突破性设备认定 [5] - 那法莫司他是广谱合成丝氨酸蛋白酶抑制剂，有抗凝、抗炎和潜在抗病毒活性；公司对Niyad的注册研究名为NEPHRO CRRT研究；已发布那法莫司体外引入的ICD - 10程序代码XY0YX37；LTX - 608是那法莫司他的专有制剂，可用于治疗急性呼吸窘迫综合征等 [6] NEPHRO CRRT研究介绍 - 该研究获中央机构审查委员会批准，是一项前瞻性、双盲试验，将在美国多达14家医院重症监护室进行 [7] - 研究将招募和评估166名接受肾脏替代疗法、不能耐受肝素或有出血风险的成年患者，主要终点是前24小时内使用Niyad与安慰剂的滤器后平均活化凝血时间，关键次要终点包括滤器使用寿命等 [7] 管理层变动 - 首席医疗官帕尔默博士近20年任职后将于10月退休，退休后将继续担任公司顾问直至NEPHRO研究完成 [1] - 沙基尔·阿斯兰博士将接替帕尔默博士担任首席医疗官，他自加入公司以来领导NEPHRO CRRT研究，专业知识和经验已证明是公司资产 [1] 财务数据 运营报表数据 |项目|2024年6月30日|2023年|2024年6月30日|2023年| | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | |收入| - | - |253美元|253美元| |研发费用|190.9万美元|155.2万美元|334.2万美元|259.9万美元| |销售、一般及行政费用|236.1万美元|267万美元|516.5万美元|695.1万美元| |总运营成本和费用|427万美元|422.2万美元|850.7万美元|955万美元| |运营亏损| - 427万美元| - 396.9万美元| - 850.7万美元| - 929.7万美元| |其他收入：| - | - | - | - | |利息费用| - | - 1.5万美元| - | - 13.4万美元| |利息收入和其他收入净额|20.1万美元|85.8万美元|42.1万美元|105.8万美元| |未来付款销售收益| - | - |124.6万美元| - | |认股权证负债公允价值变动等|45.5万美元| - 129.9万美元| - 54.7万美元|401.2万美元| |总其他收入（费用）等|44.3万美元（ - 382.7万美元） - | - 45.6万美元（ - 442.5万美元）（ - 3）|72.6万美元（ - 778.1万美元） - |493.6万美元（ - 436.1万美元）（ - 3）| |持续经营业务净亏损| - 382.7万美元| - 442.8万美元| - 778.1万美元| - 436.4万美元| |已终止经营业务净收入（亏损）| - |5.7万美元| - | - 815.9万美元| |净亏损| - 382.7万美元| - | - 437.1万美元（ - 778.1万美元）| - 1252.3万美元| |归属于股东的每股净（亏损）收入：| - | - | - | - | |基本和摊薄，持续经营业务| - 0.15美元| - | - 0.41美元 - 0.31美元| - 0.40美元| |基本和摊薄，已终止经营业务| - | - |0.01美元 - | - 0.75美元| |基本和摊薄每股亏损| - 0.15美元| - | - 0.40美元 - 0.31美元| - 1.15美元| [9] 资产负债表数据 |项目|2024年6月30日（未经审计）|2023年12月31日| | ---- | ---- | ---- | |现金、现金等价物和投资|1402.3万美元|938.1万美元| |总资产|2485.6万美元|2039.5万美元| |总负债|1212.6万美元|629万美元| |总股东权益|1273万美元|1410.5万美元| [13] 非GAAP财务指标调整 |项目|2024年6月30日|2023年三个月|2024年6月30日|2023年十二个月| | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | |运营费用（GAAP）：| - | - | - | - | |研发费用| - |190.9万美元|155.2万美元|334.2万美元 259.9万美元| |销售、一般及行政费用|236.1万美元|267万美元|516.5万美元|695.1万美元| |总运营费用|427万美元|422.2万美元|850.7万美元|955万美元| |减：股票薪酬费用|22.3万美元|47.1万美元|52.5万美元|102.1万美元| |运营费用（非GAAP）| - |404.7万美元|375.1万美元|798.2万美元 852.9万美元| [14]

财务数据和关键指标变化 - 公司在第一季度没有录得任何收入 [22][23] - 公司现金经营费用(研发和销售费用)为390万美元,较去年同期的480万美元有所下降,主要是由于去年4月剥离DSUVIA业务后相关成本的减少 [24] - 2024年全年现金经营费用预计将在2100万美元至2300万美元的范围内,处于较低到中间水平 [25] - 截至第一季度末,公司现金及投资总额为1860万美元,主要来自于8百万美元的DSUVIA专利权部分出售以及600万美元的首次股权融资 [25] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司目前主要专注于Niyad的开发,没有其他业务线数据 各个市场数据和关键指标变化 - 公司市场研究显示,自COVID-19疫情以来,需要CRRT治疗的患者人数增加了约三分之一,并保持在这一较高水平 [13] - 公司预计Niyad在CRRT和间歇性血液透析市场的峰值销售潜力超过2亿美元,其中CRRT市场占一半即1亿美元 [17] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在推进Niyad的临床试验和商业化准备工作,包括完成GMP生产、收集稳定性数据、专利申请等 [15][18] - 公司认为Niyad相比柠檬酸抗凝剂具有更好的安全性和成本优势,有望在CRRT和血液透析市场获得广泛应用 [16][41] - 公司正在积极推进NEPHRO临床试验,预计试验完成后将尽快提交上市申请 [14] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层认为NEPHRO临床试验的患者入组不会受到限制,预计试验将能够快速完成 [12][33] - 管理层对Niyad在CRRT和血液透析市场的销售潜力保持乐观,预计峰值销售可达1亿美元 [17] - 管理层表示公司已获得主要投资者的持续支持,确保公司有足够资金推进Niyad的开发和上市 [25][26] 其他重要信息 - 公司新任命Shakil Aslam博士为首席开发官,他拥有20多年的肾脏病临床研究经验,将支持Niyad的开发和商业化准备 [9] - 公司已成功解决之前的集体诉讼,法院裁定驳回原告的所有指控 [21] - 公司已完成部分DSUVIA专利权的出售,获得8百万美元现金,同时也获得了新一轮1800万美元的股权融资 [18][20][25] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Ed Arce 提问** - 询问Niyad临床试验时间表是否会有重大延迟 [28] - 询问CRRT市场规模的具体数据 [29] - 询问Niyad的定价策略 [30] **管理层回答** - 公司预计Niyad临床试验的时间表不会有重大延迟,将在下次财报时提供更新 [31][32][33] - 公司之前估计CRRT患者人数约为16.5万,疫情后有一定增长,但未具体量化 [37][38] - 公司计划将Niyad的价格定在与柠檬酸抗凝剂总成本持平或略高10%的水平 [41] 问题2 **James Molloy 提问** - 询问Niyad临床试验延迟的主要原因 [43] - 询问2024年公司的经营费用预期 [44] - 询问Niyad的预计用量和市场渗透率 [48][51] **管理层回答** - 临床试验延迟主要是由于大型学术机构的行政流程和内部准备工作较慢 [46] - 2024年全年经营费用预计在2100万-2200万美元之间 [47] - 公司假设每名患者每天使用10支Niyad,治疗6天,并预计Niyad可替代CRRT市场30%的柠檬酸使用量和50%的肝素使用量 [49][51][52][53]

财务状况 - 截至2024年3月31日，公司总资产为2.8772亿美元，较2023年12月31日的2.0395亿美元增长41.07%[16] - 截至2024年3月31日，公司发行并流通的普通股为1699.2726万股，较2023年12月31日的1695.2219万股有所增加[16] - 截至2024年3月31日和2023年12月31日，公司投资的合同期限均少于一年[48] - 截至2024年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资总计1.8584亿美元；截至2023年12月31日，总计9381万美元[49] - 截至2024年3月31日，公司以公允价值计量的总资产为1799.9万美元，总负债为278万美元；截至2023年12月31日，总资产为803.9万美元，总负债为177.8万美元[52] - 截至2024年3月31日，流通在外的认股权证为29,474,257份，加权平均行使价格为0.96美元/股[75] - 截至2024年3月31日，受限股票单位为178,663份，加权平均授予日公允价值为1.76美元/股[79] - 截至2024年3月31日，股票期权为1,671,349份，加权平均行使价格为16.82美元/股，加权平均剩余合约期限为7.9年[80] - 截至2024年3月31日，与未归属期权相关的未来待确认股票薪酬总费用为140万美元，预计在2.9年的加权平均期间内确认[82] - 截至2024年3月31日，公司股权奖励计划下有721,567股可供授予，修订后的员工股票购买计划下有99,157股可供授予[82] - 公司2024年第一季度净亏损400万美元，2023年同期为820万美元，截至2024年3月31日累计亏损4.482亿美元[101] - 截至2024年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资总计1860万美元，2023年12月31日为940万美元[101] - 截至2024年3月31日，公司现金、现金等价物和投资总额为1860万美元，高于2023年12月31日的940万美元[120] 经营业绩 - 2024年第一季度，公司净亏损395.4万美元，较2023年同期的815.2万美元有所收窄[19] - 2024年第一季度，公司研发费用为143.3万美元，较2023年同期的104.7万美元增长36.87%[19] - 2024年第一季度，公司销售、一般和行政费用为280.4万美元，较2023年同期的428.1万美元下降34.49%[19] - 2024年第一季度，公司经营活动使用的净现金为288.3万美元，较2023年同期的525万美元有所减少[25] - 2024年第一季度，公司融资活动提供的净现金为1201.4万美元，较2023年同期的 - 207.2万美元有显著改善[25] - 2024年第一季度，公司未确认非现金付款利息收入，确认非现金利息费用约20万美元[65] - 2024年第一季度，已终止经营业务无收入，2023年同期收入为50.1万美元，亏损821.6万美元[55] - 2024年第一季度公司记录的股票薪酬总费用为30.2万美元，低于2023年同期的56.9万美元[79] - 2024年第一季度研发费用为143.3万美元，较2023年同期的104.7万美元增长38.6万美元，增幅37%，主要因Niyad开发人员相关成本增加[112] - 2024年第一季度销售、一般和行政费用为280.4万美元，较2023年同期的428.1万美元减少147.7万美元，降幅35%，主要因DSUVIA业务剥离[114] - 2024年第一季度其他收入（支出）净额为28.3万美元，较2023年同期的539.2万美元减少510.9万美元，降幅95% [115] - 2023年第一季度，公司确认待售净资产减值700万美元，终止经营业务亏损120万美元[119] - 2024年第一季度经营活动净现金使用量为2883美元，2023年同期为5250美元；投资活动净现金使用量为2730美元，2023年同期为提供400美元；融资活动净现金提供量为12014美元，2023年同期为使用2072美元[131] - 2024年第一季度经营活动现金使用290万美元，反映净亏损400万美元，部分被140万美元的非现金费用抵消[133] - 2023年第一季度经营活动现金使用530万美元，反映净亏损820万美元，部分被210万美元的非现金费用和80万美元的经营资产和负债净变化抵消[134] - 2024年第一季度投资活动现金使用270万美元，主要是420万美元的投资购买和150万美元的投资到期收益的净结果[135] - 2023年第一季度投资活动现金提供40万美元，主要是50万美元的投资到期收益部分抵消10万美元的财产和设备购买的净结果[136] - 2024年第一季度融资活动现金提供1200万美元，主要来自XOMA购买协议的610万美元净收益和2024年1月私募的590万美元净收益[137] 资产交易 - 2024年1月12日，公司与XOMA签订协议，以800万美元出售特定应收账款权益[29] - 2024年1月12日，公司与XOMA签订购买协议，出售DSUVIA未来部分付款，800万美元收益中约610万美元记为负债，约120万美元记为其他收入[41][42] - 2023年3月12日，公司与Alora达成资产购买协议，出售DSUVIA相关资产，交易于4月3日完成，获得110万美元现金及后续销售分成等[54] - 2024年1月，公司与XOMA达成购买协议，以800万美元出售特定应收款项权利，预计有效利率为13.3%，截至3月31日负债为631.4万美元[57][64][66] - 2024年1月，公司与XOMA达成协议，以800万美元出售DSUVIA相关未来付款权，XOMA达到2000万美元回报后，公司分享50%相关付款[99] - 2024年1月，公司与XOMA签订购买协议，出售DSUVIA协议相关收款权，获得800万美元[124] 产品研发与业务战略 - 公司产品开发组合包括Niyad™、Fedsyra、phenylephrine和LTX - 608等产品候选药物[28] - 2022年1月7日，公司收购Lowell Therapeutics，获得Niyad™和LTX - 608产品[31] - 公司与Aguettant签订许可和商业化协议，获美国麻黄碱和去氧肾上腺素预充式注射器独家开发和商业化权利[32] - Niyad预计2024年第二季度开始注册试验入组，完成后将向FDA提交上市前批准申请，试验将招募166名患者[91] - LTX - 608待毒理学评估后提交新药临床试验申请以开展2期研究[89] - Fedsyra和Phenylephrine正评估向FDA提交新药申请的时机，二者已在欧盟获批[93] - 公司战略聚焦产品候选药物开发、获批和商业化，优先是Niyad，已剥离DSUVIA[96] 融资活动 - 2019年5月30日，公司与Oxford签订贷款协议获得2500万美元贷款，2023年4月3日还清剩余约340万美元并终止协议[67][68] - 2024年1月17日公司进行私募配售，前期获得600万美元总收益，若Niyad的NEPHRO CRRT研究临床试验结果积极，将再获1000万美元，若Talphera股票在NEPHRO CRRT注册试验公告后高于指定价格，还将获得200万美元[72] - 2024年1月私募配售分两期发行最多7,792,208份预融资认股权证，第一期于1月22日完成，公司获得约600万美元总收益；第二期有条件，若满足相关条件，公司最多发行15,584,415份预融资认股权证，获得约1200万美元总收益[76] - 2024年1月修改并重述部分先前认股权证，将行使价格从1.11美元降至0.77美元/股，记录公允价值增加0.3百万美元作为股权发行成本[78] - 2024年1月，公司进行两期私募配售，向机构投资者发行预融资认股权证，购买普通股价格为每股0.769美元，行权价格为每股0.001美元[125] - 公司同意修订并重述2023年7月私募配售发行的部分认股权证，将A类和B类普通股购买认股权证的行权价格降至每股0.77美元[126] - 2024年1月完成的私募首轮融资总收益约600万美元，发行预融资认股权证可购买多达7792208股普通股[127] - 2023年11月公司提交的S - 3表格注册声明获SEC生效，可不时发售最高1.5亿美元的普通股、优先股、各类债务证券和/或认股权证[129] - 截至2024年3月31日，公司通过与Cantor Fitzgerald & Co.的ATM协议约有3560万美元的普通股可供发售和发行[130] 法律诉讼 - 2021年6月8日起，公司面临证券集体诉讼，2024年5月7日法院驳回第三次修订起诉书，判被告胜诉[69] - 2021年7月6日起，公司面临股东派生诉讼，四案合并待证券集体诉讼驳回动议结果[70] 财务报表相关 - 公司将可售证券分类为可供出售，并按公允价值记录投资，未实现持有损益计入累计其他综合收益（损失）[47] - 公司金融工具包括一级和二级资产，截至2024年3月31日和2023年12月31日，还持有与2022年12月普通股认股权证相关的认股权证负债[51] - 2023年11月，FASB发布ASU 2023 - 07，2023年12月发布ASU 2023 - 09，公司正在评估其披露影响，但采用不会对合并财务报表产生重大影响[44][45] - 公司对财务报表进行了某些重分类，以符合当年列报方式[38] - 公司编制财务报表需管理层进行估计和假设，实际结果可能与估计不同[37][40] - 2023年11月和12月，FASB分别发布ASU 2023 - 07和ASU 2023 - 09，公司正在评估其披露影响，但预计不会对合并财务报表产生重大影响[106][107] 公司前景与风险 - 公司自成立以来持续经营亏损和负现金流，预计未来仍会如此，需额外资金维持运营[33] - 全球供应链受影响，可能面临产品制造和供应中断及相关延迟[97] - 通胀目前未对公司业务和经营成果产生重大影响，但未来可能影响运营结果和融资[98] - 公司预计2024年将出现重大亏损，未来可能继续亏损并产生负经营现金流，需额外资金支持运营[121] - 公司预计未来十二个月至少需要额外资本来资助计划运营，长期来看现有资本资源不足以支持运营直至产生足够收入[139][142] - 公司自2005年7月成立以来持续亏损，预计2024年及未来仍会亏损且经营现金流为负，这对持续经营能力存疑[152] - 公司需额外资金，若无法筹集，将影响商业化和产品开发，可能无法持续经营[154] - 临床等活动成本高，产品商业化成本可能超预期，收入可能低于预期，需寻求额外资金[155] - 若无法按当前运营费用水平筹集额外资金，现有资金预计不足以支持未来十二个月运营[156] - 为筹集资金，公司可能出售股权或债务证券，或签订新债务协议，这可能导致股东稀释或业务受限[160] - 公司尚未产生显著产品收入，能否盈利取决于产品开发、获批和商业化情况，预计短期内美国产品候选药物不会产生显著收入[161] - 无法保证Alora能成功商业化DSUVIA，XOMA阈值可能无法达到，公司可能无法从DSUVIA获得足够付款实现盈利[162] - 未来DSUVIA向国防部的销售不可预测，可能不规律且无法达到预期，受美国政府相关因素影响[165] - 公司收购Lowell，若无法实现预期收益，可能影响股价，且整合存在进入新市场和管理供应商关系等挑战[166] - 公司开发DSUVIA需考虑市场销售、制造关系、医疗界接受度、定价医保覆盖、竞争、风险策略管理、安全性及知识产权保护等因素[169] - 公司产品候选药物临床试验可能因多种原因延迟，如资金不足、监管审批延迟、患者招募困难等，会增加成本、延误上市并影响业务[170][172] - 产品候选药物成功商业化依赖临床试验完成、安全性和有效性证明、监管批准、制造能力建立、知识产权保护等多方面因素[173] - 若临床试验失败或结果不佳，公司可能需增加成本、延迟或无法完成产品开发和商业化[177] - 患者招募困难会导致临床试验延迟或无法开展，增加开发成本并降低公司价值[182][183] - 产品候选药物开发中若出现严重不良反应或意外特性，可能需放弃或限制开发[184] - 公司资源有限，资源分配决策可能导致错过更有商业潜力的产品或机会[185] - 获得PMA或NDA批准过程耗时、易延迟且成本高，数据被拒或政策变化会影响批准和业务财务状况[186] - 公司对FDA批准产品候选药物的预期可能不准确，可能需额外开发工作，增加费用并延迟收入[187] - 公司业务战略依赖建立合作关系，但合作关系建立和维护困难，合作伙伴问题可能影响产品开发和商业化[190] - 公司在保留现有员工和管理运营方面可能面临困难，裁员可能产生意外后果并影响业务[193] - 美国生物技术和制药行业竞争激烈，公司产品获批后将面临竞争[194] - 公司产品获批后的商业成功受疗效、安全性等因素影响，竞争对手资源和经验更丰富[195] - 美国和欧洲对公司产品获批后的覆盖和报销情况不确定，可能影响产品盈利[196] - 美国和欧洲第三方支付方对药品覆盖和报销政策不统一，流程耗时且成本高[197] - 美国医疗行业有成本控制趋势，立法和监管变化可能影响产品报销和销售[198] - 若被发现不当推广产品的非标签用途，公司可能面临重大责任[201] - 若无法与集团采购组织建立和维持关系，公司未来收入和盈利能力可能受影响[202] - 《平价医疗法案》及其他

财务状况 - 2024年第一季度公司净亏损400万美元，而2023年同期持续经营业务净收入为10万美元，主要因认股权证负债公允价值变动[6] - 2024年第一季度研发和销售、一般及行政费用总计420万美元，低于2023年第一季度的530万美元，主要因DSUVIA资产剥离导致员工数量减少[6] - 截至2024年3月31日，现金及现金等价物余额为1860万美元[6] - 2024年1月公司宣布获得总计2600万美元的承诺资本，包括与Xoma Royalty的DSUVIA特许权使用费和里程碑部分变现获得800万美元，以及两家现有投资者的1800万美元股权[6] 临床试验进展 - 公司与五家大型学术机构的临床试验协议已敲定，预计2024年第二季度多个地点将招募首批患者参与NEPHRO CRRT注册研究[1][3][6] - 由于初始延迟，公司预计之前关于9月30日前获得NEPHRO研究顶线数据的指引将被修订，患者开始入组后将提供更新的预计研究完成日期[3] - NEPHRO CRRT研究已获得中央机构审查委员会（IRB）批准，将在美国多达10家医院重症监护室进行，计划招募和评估166名接受肾脏替代治疗、不能耐受肝素或有出血风险的成年患者[11][12] 公司更名与交易 - 2024年1月公司进行企业更名，从AcelRx Pharmaceuticals, Inc.更名为Talphera, Inc.，并于1月10日开始在纳斯达克全球市场以“TLPH”为股票代码交易[4] 人员变动 - 肾疾病专家Shakil Aslam博士将于2024年5月20日加入公司担任首席开发官[1][6] 产品情况 - 公司的领先产品候选药物Niyad是那法莫司他的冻干制剂，正在作为体外循环抗凝剂进行研究，并已获得美国FDA的突破性设备指定地位[9][11]