财务数据和关键指标变化 - 2024年第四季度，公司研发和销售、一般及行政费用（R&D和SG&A）总计300万美元，2023年第四季度为460万美元 [49] - 剔除非现金股票薪酬费用后，2024年第四季度为280万美元，2023年第四季度为430万美元，费用减少主要因人员费用和其他一般行政费用降低 [50] - 公司预计2025年现金运营费用（SG&A和R&D，剔除股票薪酬）在1800 - 1900万美元之间 [50] - 公司与投资者达成私募融资协议，融资总额最高可达1480万美元，分三笔等额492.5万美元支付，首笔预计4月完成，后两笔分别在招募17名和35名患者且股价高于0.73美元/股时支付 [47] - 截至2021年12月31日，公司现金为890万美元，加上此次融资2440万美元，支持研究在年底完成 [48] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司NEPHRO CRRT研究取得进展，FDA批准将试验规模从166名患者减至70名，主要终点效力仍达90% [13] - 截至2024年底，公司有5个可招募患者的研究点，其中4个不符合理想研究点特征，第5个符合目标特征且已招募6名完成研究患者中的5名 [21] - 第一季度新增3个研究点，其中2个刚开始筛选患者，目前共有8个可招募患者的研究点，7个正在进行筛选 [22] - 预计年中新增5个研究点，使可招募患者的研究点总数达13个，并继续寻求最多至14个研究点 [43] 各个市场数据和关键指标变化 无相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划在2025年第一季度提交上市前批准申请（PMA），推进NIAID的及时开发 [8] - 公司与现有和新投资者达成私募融资协议，为研究完成提供资金支持 [9] - 公司对NEPHRO CRRT研究进行多项调整，包括修改研究方案、增加新研究点、优化研究点特征等，以支持研究在年底完成 [11][16] - 公司认为NEPHRO项目在临床、监管和商业方面的风险较低，因Famistat在日本和韩国有30多年使用记录，试验设计获FDA认可，且现有抗凝产品存在劣势 [23] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在2024年取得进展，预计2025年将进一步推进，对NEPHRO项目前景有信心 [8] - 公司感谢FDA及时回应请求，其快速响应是NIAID突破性指定的关键优势 [14] - 公司参加行业会议时，众多医生对NEPHRO项目表示兴趣，显示市场对替代抗凝产品有需求 [26] 其他重要信息 - 公司提醒听众，电话会议中可能涉及公司运营和未来业绩的不确定性，可参考新闻稿和公司定期报告 [5] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 原研究方案排除部分患者的原因是什么 - 对于48小时限制，可能是考虑到临床终点，但该时间对患者对NIAD的反应无影响，且长时间CRRT可能影响患者肾功能恢复和死亡率 [60][61] - 对于肝素使用禁忌要求，FDA原认为肝素应提供给所有CRRT患者，但实际多数研究点不提供，该要求无意义，FDA已同意移除 [62][63] 问题2: 多数机构不使用肝素的原因是什么 - 肝素半衰期长且不稳定，难以滴定至目标治疗活化部分凝血活酶时间，且为全身抗凝剂，会增加患者全身出血风险 [70][71][72] 问题3: 私募融资第二和第三笔资金的里程碑是否有时间限制 - 没有时间限制，资金将在达到患者招募数量和股价条件，并满足正常成交条件后触发 [76][79][80] 问题4: 管理层团队哪些成员参与私募融资及金额是多少 - 首席执行官Vince参与，具体金额后续会披露 [82] 问题5: 私募融资里程碑预计达成时间 - 预计年中达成第一个里程碑，第三季度左右达成第二个里程碑 [86] 问题6: 是否计划将现有研究点的主要研究者（PI）更换为肾病专家，以及是否会停用低效研究点 - 公司正在与PI讨论，看能否将主要责任转移给肾病专家或扩大患者群体，纳入内科重症监护病房（ICU） [91] - 若年中14个研究点全部投入使用，低效研究点可能会被替换 [92] 问题7: 新修订标准下的招募率如何，目前完成研究的6名患者是否为全部招募患者 - 目前完成研究的6名患者是最初的患者，其中5名来自符合目标特征的机构 [98] - 目前判断招募率还为时过早，原标准下有25名患者因两个标准被排除，新标准预计对高潜力研究点影响更大 [100][101] 问题8: 有何信心在年底前获得三期研究数据 - 4月将新增2个研究点，年中可使研究点总数达13个，剩余64名患者待招募，平均每个研究点每月招募1 - 1.5名患者，且新研究点患者群体更大 [112][113][114]

财务数据和关键指标变化 - 2024年第四季度，公司研发与销售、一般及行政费用（R&D和SG&A）总计300万美元，2023年第四季度为460万美元 [49] - 剔除非现金股票薪酬费用后，2024年第四季度为280万美元，2023年第四季度为430万美元，费用减少主要源于人员费用和其他一般行政费用的降低 [50] - 公司预计2025年现金运营费用（SG&A和R&D，剔除股票薪酬）在1800 - 1900万美元之间 [50] - 公司与投资者达成私募融资协议，融资总额最高可达1480万美元，分三笔等额492.5万美元支付，首笔预计4月完成，后两笔分别在招募17名和35名患者且股价高于0.73美元/股时支付 [47] - 截至2021年12月31日，公司现金为890万美元，加上此次融资的1480万美元，将支持研究在年底完成 [48] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司专注于NEPHRO CRRT研究，FDA批准将研究规模从166名患者减至70名，主要终点效力仍达90% [13] - 2024年底有5个可招募患者的研究点，其中4个不符合理想研究点特征，第5个研究点已招募6名完成研究患者中的5名 [21][22] - 第一季度新增3个研究点，目前共有8个可招募患者的研究点，其中7个正在筛选患者 [22][29] - 预计年中新增5个研究点，使可招募患者的研究点总数达13个，并继续寻求最多至14个研究点 [43] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司计划在2025年第一季度提交上市前批准申请（PMA），推进NIAID的及时开发 [8] - 公司与现有和新投资者达成私募融资协议，为研究完成提供资金支持 [9] - 公司认为NEPHRO项目的临床、监管和商业风险较低，Famistat在日本和韩国有30多年使用历史，试验设计获FDA认可，有明确监管路径，且现有抗凝产品存在劣势 [23][24] - 公司通过与FDA合作改进研究设计，调整纳入和排除标准，选择合适研究点，以提高患者招募速度和研究效率 [14][15][38] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在2024年取得进展，预计2025年将进一步推进，对NEPHRO项目的成功充满信心 [8] - 公司感谢FDA的响应和支持，其快速审查和回复时间有助于项目推进 [14] - 公司在临床会议上收到医生对NEPHRO项目的需求，显示市场对替代抗凝产品的需求 [26] 问答环节所有提问和回答 问题：原方案排除相关患者的原因是什么 - 对于48小时限制，可能是考虑到某些临床终点，但该时间对主要疗效终点无影响，且长时间CRRT患者可能恢复肾功能时间长或死亡率高 [60][61] - 对于肝素使用禁忌要求，FDA认为肝素获批用于该适应症应提供给患者，但实际多数研究点不使用肝素，该要求无意义 [62][63] 问题：机构不使用肝素的主要原因是什么 - 肝素半衰期长且不稳定，难以滴定至目标治疗活化部分凝血活酶时间，且为全身抗凝剂，会增加患者全身出血风险 [70][71][72] 问题：私募融资第二和第三笔资金的里程碑是否有时间限制 - 没有时间限制，资金将在达到患者招募数量和股价条件，并满足正常成交条件后触发 [74][76][79] 问题：是否披露管理团队成员参与私募融资的情况及金额 - 公司未披露，但首席执行官Vince参与其中，具体金额后续会说明 [81][82] 问题：私募融资里程碑预计时间及现有研究点是否有调整计划 - 预计年中达到第一个里程碑，第三季度左右达到第二个里程碑 [86] - 公司正与研究点主要研究者讨论将主要责任转移给肾病专家或扩大患者群体，若有研究点表现不佳，在达到14个研究点后可能进行替换 [91][92] 问题：新纳入标准下的招募率及目前招募患者情况 - 目前完成研究的6名患者为最初招募患者，其中5名来自符合标准的研究点 [98] - 目前判断招募率还为时过早，此前有25名患者因原纳入标准被排除，预计新标准将对高潜力研究点产生更大影响 [100][101] 问题：有信心在年底获得三期数据的原因是什么 - 4月将新增2个研究点，年中达到13个研究点，剩余64名患者待招募，平均每个研究点每月招募1 - 1.5名患者，且新研究点患者群体更大 [112][113][114]

临床研究进展 - 公司获FDA批准将NEPHRO CRRT临床研究患者数量从166人减至70人，70人时主要终点效力为90%[1][4] 融资情况 - 公司宣布达成最高1480万美元融资协议，分两期，分别在达到25%和50%入组率且股价连续五天达0.7325美元后进行[5] 现金及现金等价物余额 - 2024年12月31日现金及现金等价物余额为890万美元[10] 费用指标变化 - 2024年第四季度研发和销售、一般及行政费用总计300万美元，2023年同期为460万美元；剔除股票薪酬费用后，2024年为280万美元，2023年为430万美元[10] - 2024年第四季度研发费用（GAAP）为1323美元，2023年为1769美元[21] - 2024年全年研发费用（GAAP）为6718美元，2023年为5546美元[21] - 2024年第四季度销售、一般和行政费用（GAAP）为1673美元，2023年为2795美元[21] - 2024年全年销售、一般和行政费用（GAAP）为8534美元，2023年为11994美元[21] - 2024年第四季度非GAAP运营费用为2766美元，2023年为4253美元[21] - 2024年全年非GAAP运营费用为14263美元，2023年为15830美元[21] 净亏损指标变化 - 2024年第四季度持续经营业务净亏损190万美元，2023年同期为450万美元[10] - 2024年第四季度归属于普通股股东净亏损190万美元，每股亏损0.07美元；2023年同期净亏损450万美元，每股亏损0.25美元[10] - 2024年全年持续经营业务净亏损1300.4万美元，2023年为1028.7万美元[18] - 2024年全年基本和摊薄后每股持续经营业务亏损0.50美元，2023年为0.72美元[18] 现金运营费用预测 - 2025年现金运营费用预计在1800万至1900万美元之间[7] 营收指标变化 - 2024年第四季度营收为0，2023年同期为28.1万美元；2024年全年营收为0，2023年为65.1万美元[18] 资产负债及股东权益指标变化 - 截至2024年12月31日，公司现金、现金等价物和投资为8863美元，2023年为9381美元[20] - 截至2024年12月31日，公司总资产为18236美元，2023年为20395美元[20] - 截至2024年12月31日，公司总负债为10235美元，2023年为6290美元[20] - 截至2024年12月31日，公司股东权益总额为8001美元，2023年为14105美元[20]

文章核心观点 公司宣布2024年第四季度和全年财务业绩并提供公司最新情况，FDA批准减少NEPHRO CRRT研究患者数量及修改研究方案，公司获融资支持研究执行，预计2025年底完成研究 [1][2] 第四季度2024和近期亮点 - 2025年3月FDA批准将NEPHRO CRRT临床研究患者数量从166减至70，主要终点效力达90%，1月还同意两项拓宽纳入标准的修改 [6] - 2025年3月公司宣布达成至多1480万美元融资协议，由现有投资者牵头，含管理层成员 [6] - 截至2024年12月31日现金及现金等价物余额为890万美元 [6] 第四季度2024财务信息 - 2024年第四季度研发和销售、一般及行政费用总计300万美元，2023年同期为460万美元，排除非现金股票薪酬费用后，2024年为280万美元，2023年为430万美元，减少主要因人员和其他行政费用降低 [6] - 2024年第四季度持续经营业务净亏损190万美元，2023年同期为450万美元，主要因认股权证负债公允价值变动 [6] - 2024年第四季度归属于普通股股东净亏损190万美元，即每股基本和摊薄亏损0.07美元，2023年同期为450万美元，即每股基本和摊薄亏损0.25美元 [6] 2025费用指引 - 2025年现金运营费用（排除股票薪酬）预计在1800万至1900万美元，含年底前执行和完成NEPHRO CRRT注册试验相关费用 [7] 会议电话和网络直播信息 - 公司将于2025年3月31日下午4:30（东部标准时间）举行会议电话和网络直播，讨论结果并提供业务最新情况 [1][8] - 北美投资者拨打1 - 800 - 836 - 8184，国际投资者拨打1 - 646 - 357 - 8785（需付费），会议ID为11814，网络直播可通过指定链接或公司网站访问，直播含幻灯片演示，活动结束后90天可在公司网站查看回放 [9] 关于公司 - 公司是专注于医学监督环境下创新疗法开发和商业化的专业制药公司，领先候选产品Niyad是那法莫司他冻干制剂，正作为体外循环抗凝剂进行研究，获FDA突破性设备指定地位 [10] 关于Niyad和那法莫司他 - 那法莫司他是具有抗凝、抗炎和潜在抗病毒活性的广谱合成丝氨酸蛋白酶抑制剂，Niyad是其冻干制剂，正作为体外循环抗凝剂进行研究，获FDA突破性设备指定地位，公司对Niyad的注册研究名为NEPHRO CRRT研究，已发布那法莫司他体外引入的ICD - 10程序代码XY0YX37，LTX - 608是用于直接静脉输注的那法莫司他专有制剂，可能用于治疗急性呼吸窘迫综合征等 [12] 关于NEPHRO CRRT研究 - 该研究获中央IRB批准，是一项前瞻性双盲试验，将在美国多达14家医院重症监护室进行，将招募和评估70名接受肾脏替代治疗、不能耐受肝素或有出血风险的成年患者，主要终点是使用Niyad与安慰剂相比前24小时滤器后平均活化凝血时间，关键次要终点包括72小时滤器后平均活化凝血时间等 [13] 前瞻性陈述 - 公司预计NEPHRO研究入组率将提高，增加研究地点可使研究在2025年底完成，那法莫司他若获批可能避免全身抗凝风险，有潜力满足体外循环抗凝未满足需求，获突破性设备指定有潜在优势，产品候选物可能获FDA批准 [14][15] - 公司预计私募融资的承诺资本在完成特定里程碑和满足特定成交条件后，应能提供足够资金支持NEPHRO研究在2025年底前完成，公司有能力成功实现入组目标和最低股价以满足两笔额外私募融资承诺款项要求 [15] 选定财务数据 运营报表数据 |项目|2024年第四季度|2023年第四季度|2024年全年|2023年全年| | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | |收入（千美元）| - | 281 | - | 651 | |研发费用（千美元）| 1323 | 1769 | 6718 | 5546 | |销售、一般及行政费用（千美元）| 1673 | 2795 | 8534 | 11994 | |总运营成本和费用（千美元）| 2996 | 4564 | 15252 | 17540 | |运营亏损（千美元）| -2996 | -4283 | -15252 | -16889 | |其他收入，净额（千美元）| 1126 | -227 | 2248 | 6602 | |税前净亏损（千美元）| -1870 | -4510 | -13004 | -10287 | |所得税收益（千美元）| - | 5 | - | - | |持续经营业务净亏损（千美元）| -1870 | -4505 | -13004 | -10287 | |已终止经营业务净亏损（千美元）| - | -12 | - | -8110 | |净亏损（千美元）| -1870 | -4517 | -13004 | -18397 | |每股净亏损 - 持续经营业务（美元）| -0.07 | -0.25 | -0.50 | -0.72 | |每股净亏损 - 已终止经营业务（美元）| - | -0.00 | - | -0.57 | |基本和摊薄每股亏损（美元）| -0.07 | -0.25 | -0.50 | -1.29 | |用于计算普通股每股净亏损的股份数（千股）| 26238 | 18369 | 25846 | 14264 | [16][17] 资产负债表选定数据 |项目|2024年12月31日（千美元）|2023年12月31日（千美元）| | ---- | ---- | ---- | |现金、现金等价物和投资| 8863 | 9381 | |总资产| 18236 | 20395 | |总负债| 10235 | 6290 | |总股东权益| 8001 | 14105 | [19] 非GAAP财务指标调节 |项目|2024年第四季度|2023年第四季度|2024年全年|2023年全年| | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | |运营费用（GAAP，千美元）| 2996 | 4564 | 15252 | 17540 | |减：股票薪酬费用（千美元）| 230 | 311 | 989 | 1710 | |运营费用（非GAAP，千美元）| 2766 | 4253 | 14263 | 15830 | [20]

文章核心观点 - 公司与FDA达成协议将NEPHRO CRRT研究规模从166名患者减至70名 有望在2025年底完成研究 同时进行私募融资 潜在总收益达1.48亿美元 为研究提供资金支持 [1][2] 公司概况 - 公司是专注于医学监督环境下创新疗法开发和商业化的专业制药公司 主要候选产品Niyad™是那法莫司他的冻干制剂 正作为体外循环抗凝剂进行研究 并获得FDA突破性设备指定地位 [8] - 那法莫司他是具有抗凝 抗炎和潜在抗病毒活性的广谱合成丝氨酸蛋白酶抑制剂 公司对Niyad™的注册研究名为NEPHRO CRRT研究 已为那法莫司他的体外引入分配ICD - 10程序代码XY0YX37 LTX - 608是用于直接静脉输注的那法莫司他专有制剂 可能用于多种疾病治疗 [10] 研究情况 - FDA同意将NEPHRO CRRT研究患者数量从166名减至70名 目前已有6名患者入组 公司认为该研究应在2025年底完成 [1] - 研究经中央IRB批准 是一项前瞻性双盲试验 将在美国多达14家医院重症监护室进行 招募并评估70名接受肾脏替代治疗 不能耐受肝素或有出血风险的成年患者 主要终点是使用Niyad与安慰剂相比前24小时的滤器后平均活化凝血时间 关键次要终点包括72小时滤器后平均活化凝血时间 滤器使用寿命 72小时滤器更换次数 72小时输血次数和前24小时透析疗效 [11] 融资情况 - 私募融资由Nantahala Capital和Rosalind Advisors牵头 包括一名管理层成员 潜在总收益达1.48亿美元 首次交割收益492.5万美元 若达到特定患者入组里程碑 还可能通过两笔492.5万美元的分期获得额外985万美元 [1][3] - 首次交割时 公司将发行3405118股普通股和4999316份预融资认股权证 价格分别为每股0.586美元和每份预融资认股权证0.585美元 预融资认股权证行权价格为每股0.001美元 若达到各自里程碑且满足交割条件 预计在第二次和第三次交割时分别再发行相同数量的普通股和预融资认股权证 [4] - 公司同意在交割日期后45天内向美国证券交易委员会提交注册声明 涵盖私募发行的普通股和预融资认股权证所代表的普通股的转售 并尽最大努力使注册声明尽快生效 最迟在交割日期后90天生效 [6] 未来展望 - 公司预计在2025年底完成NEPHRO CRRT研究 2026年初提交PMA申请 2026年下半年有望获批 [2][12]

文章核心观点 - 公司将于2025年3月31日收盘后发布2024年第四季度和全年财务结果，并于美东时间下午4:30/太平洋标准时间下午1:30举行网络直播和电话会议讨论结果并更新业务情况 [1] 分组1：网络直播信息 - 可通过指定链接或公司网站投资者板块的网络直播链接访问直播 [2] - 直播将包含幻灯片演示，活动结束后90天内可在公司网站观看回放 [2] 分组2：电话会议信息 - 北美来电者拨打1 - 800 - 836 - 8184，加拿大以外国际来电者拨打1 - 646 - 357 - 8785（需付费）参与电话会议 [3] - 会议ID为11814 [3] 分组3：公司介绍 - 公司是专注于医疗监督环境下创新疗法开发和商业化的专业制药公司 [1][4] - 公司领先候选产品Niyad™是那法莫司他的冻干制剂，正作为体外循环抗凝剂进行研究，已获美国FDA突破性设备指定地位 [4]

文章核心观点 公司与FDA会面后获同意审查减少NEPHRO CRRT临床研究患者数量的PAS，还同意两项拓宽研究纳入标准的变更，计划下周提交PAS以支持年底完成研究 [1][2][3] 公司信息 - 公司是专注医学监督环境创新疗法开发和商业化的专业制药公司 [4] - 公司领先候选产品Niyad™是那法莫司他冻干制剂，正作为体外循环抗凝剂进行研究，获FDA突破性设备指定地位 [4][6] - LTX - 608是那法莫司他专有制剂，可用于治疗急性呼吸窘迫综合征等多种疾病 [6] 研究相关 研究设计 - NEPHRO CRRT研究已获中央IRB批准，是前瞻性双盲试验，将在美国14家医院重症监护室开展 [7] - 研究将招募评估166名不能耐受肝素或有出血风险的肾替代治疗成年患者 [7] 研究终点 - 主要终点是前24小时使用Niyad与安慰剂的滤器后平均活化凝血时间 [7] - 关键次要终点包括滤器使用寿命、72小时滤器更换次数、72小时输血次数和前24小时透析疗效 [7] 研究调整 - FDA同意审查减少NEPHRO CRRT临床研究患者数量的PAS，PAS需30天审查，获批后才能正式修改研究方案，公司计划下周提交 [1][3] - FDA同意两项拓宽研究纳入标准的变更，允许招募连续肾替代治疗超过48小时患者及特定机构耐受肝素患者，通过五天协议修正案通知FDA，无需额外审查 [2]

财务数据和关键指标变化 - 第三季度现金运营费用（研发与销售、管理及行政费用总和，不含非现金股票薪酬）为350万美元，较去年的300万美元有所增加，增加原因是NEPHRO CRRT临床研究，部分被较低的销售、管理及行政费用所抵消，年初至9月现金运营费用总计1150万美元 [20] - 2024年全年现金运营费用预计在1500万 - 1700万美元之间，具体取决于第四季度临床研究的入组率，第三季度末现金和投资总计1110万美元，在NEPHRO研究完成前可能需要额外注资 [21] 各条业务线数据和关键指标变化 - 未提及，无相关内容 各个市场数据和关键指标变化 - 未提及，无相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司正在推进nafamostat的NEPHRO CRRT研究，目前有5个活跃临床试验点正在筛选患者，预计本季度末将有7个活跃试验点，2025年初再增加4个试验点，总共最多14个试验点，以加速研究完成 [7][15] - 公司认为nafamostat具有独特优势，包括在日本和韩国有30年使用历史，临床风险低，有明确的监管路径（获得FDA突破性疗法认定），商业风险也因现有CRRT抗凝产品的劣势而有所减轻 [17][18] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 虽然最初的试验点激活和早期入组率未达预期，但通过改进筛选流程、增加新试验点等措施，公司在临床试验方面正在获得动力，希望明年初能分享更多进展信息 [16] - 公司致力于通过NEPHRO试验的执行来创造长期股东价值，并密切关注现金支出 [49] 其他重要信息 - 公司在研究设计方面还有其他正在评估的活动，但目前还不准备披露 [47] 问答环节所有的提问和回答 问题: 能否详细说明正在进行的筛选优化工作？为何做出改变？ - 回答: 部分初始试验点未达到预计入组人数，公司在学习经验后，现在专注于患者数量更多的高流量试验点以加速研究完成。在筛选优化方面，一是加强与试验点的沟通，二是针对医生不在重症监护室（ICU）24小时值班导致错过患者的情况，与试验点的IT部门合作，在医生下达连续肾脏替代疗法（CRRT）医嘱时向主要研究者（PI）发送自动短信通知，以便在CRRT开始前4 - 6小时内筛选和征得知情同意，三是帮助医生识别肾功能即将恶化需要CRRT的患者 [24][25][26][27][28] 问题: 能否提供更多关于筛选失败的细节，以及如何应对这些问题对商业化的影响？ - 回答: 当前试验点的患者多来自心胸重症监护室（cardiothoracic ICUs）和心脏重症监护室（cardiac ICUs），存在两个问题，一是部分患者因心脏功能差需要心脏功能支持（如体外膜肺氧合（ECMO）或左心室辅助装置）而使用肝素，不再需要公司产品；二是很多术后出血患者因正在出血不能使用血液稀释剂，但这些患者一旦公司产品获批将是理想的使用对象，目前被排除在研究之外，但这也是一个很大的商业机会 [30][31] 问题: 日本的安全性数据对FDA有多大参考价值？预计11 - 14个试验点的患者分布情况如何？ - 回答: FDA在研究设计时已考虑日本的数据，公司已提交日本不良事件数据库的数据，整体不良事件发生率接近1%，除极低的过敏反应外无严重事件，此外还进行了动物研究并将提交数据。关于患者分布，预计早期加入的试验点入组人数较少，近期加入和明年上半年将加入的试验点将贡献更多患者，大型医疗重症监护室（medical ICUs）将提供更多CRRT患者 [34][35][36][37] 问题: 能否提供筛选后成功入组患者的百分比？患者和医生有何反馈？ - 回答: 入组百分比因试验点而异难以确定，已完成试验的患者情况良好，医生对药物滴定反馈积极，但由于是双盲试验，能透露的信息有限 [40][41] 问题: 2025年完成研究后能否很快得到数据？ - 回答: 这是公司的目标，由于患者完成试验只需72小时，平均活化凝血时间（ACT）读数为24小时，从研究完成到提交上市前批准（PMA）预计最多两到三个月，因为数据一直在整理、分析，数据库将很快锁定 [44] 问题: 计划采取哪些措施加速患者筛选和入组？ - 回答: 包括向试验点医生发送提醒以便尽早识别患者，考虑增加大型综合医疗重症监护室（medical ICUs）的新试验点，还有其他正在研究设计方面评估的活动但尚未准备好披露 [46][47]

营收与亏损情况 - 2024年前三季度营收分别为117千美元（三个月）和370千美元（九个月）[13] - 2024年前三季度净亏损分别为3353千美元（三个月）和11134千美元（九个月）[13] - 2024年前三季度基本和稀释后每股净亏损分别为0.13美元（三个月）和0.43美元（九个月）[13] - 截至2023年1月1日，股份8243680，金额8美元，权益21814美元[15] - 截至2023年3月31日，净亏损4371美元[15] - 截至2023年6月30日，净亏损1357美元[15] - 截至2023年9月30日，金额457999美元，权益18307美元[15] - 2024年净亏损11134美元，2023年九个月净亏损13880美元[16] 成本相关 - 2024年前三季度研发成本分别为2053千美元（三个月）和5395千美元（九个月）[13] - 2024年前三季度销售、一般和管理成本分别为1696千美元（三个月）和6861千美元（九个月）[13] - 2024年前三季度运营成本和费用分别为3749千美元（三个月）和12256千美元（九个月）[13] 股东权益相关 - 截至2024年9月30日累计赤字为455360千美元[14] - 截至2024年9月30日额外实收资本为464984千美元[14] - 截至2024年9月30日股东权益总额为9641千美元[14] - 截至2024年9月30日负债和股东权益总额为21014千美元[10] 现金流量情况 - 2024年经营活动现金净流出10429美元，2023年九个月经营活动现金净流出13543美元[16] - 2024年投资活动现金净流入3781美元，2023年九个月投资活动现金净流入3123美元[16] - 2024年融资活动现金净流入12044美元，2023年九个月融资活动现金净流入3534美元[16] 公司业务与发展 - 公司是一家专业制药公司，专注于创新疗法的开发和商业化[18] - 公司自成立以来一直有经常性运营亏损和负的经营活动现金流，未来可能需要额外资本[23] 特定协议与交易 - 2024年1月12日公司与XOMA签订购买协议，800万美元收益中约610万美元（扣除50万美元发行成本）记为负债，约120万美元（扣除20万美元发行成本）记为其他收入[31][32] - 与出售未来付款相关的负债记为债务，将按实际利率法在购买协议预计期限内摊销，公司会在每个报告日重新评估相关估计[33] - 2024年1月公司向XOMA出售应收款项获得800万美元[51] - 2023年4月3日公司向牛津支付约340万美元剩余贷款包括应计利息和费用后贷款协议终止[60] - 2023年3月12日公司与Alora签订资产购买协议出售DSUVIA相关资产[46] - 2024年1月公司因出售DSUVIA商业销售相关的未来付款权益确认其他收入120万美元[54] - 2024年9月30日与出售未来付款相关的负债为6527000美元[61] - 2024年1月17日公司与机构投资者进行私募配售 前期获得600万美元总收益 后续根据临床试验结果等条件可再获1000万或200万美元[65] - 2024年1月22日私募配售第一期完成 公司获得约600万美元总收益[66] 会计准则与财务报表编制 - 公司认为近期发布但尚未生效的会计准则若现在采用，不会对合并财务报表产生重大影响[36] - 公司在编制财务报表时需进行估计和假设，涉及认股权证公允价值等方面[28] - 某些上一年度金额已重新分类以符合本年度列报[29] - 公司重大会计政策在2024年三季度与之前相比无重大变化（除特定情况）[30] 金融工具与资产负债情况 - 截至2024年9月30日和2023年12月31日，所有投资的合同期限均不到一年[38] - 2024年9月30日现金及现金等价物为1111.7万美元，无未实现收益或损失[38][39] - 公司金融工具包括一级和二级资产，货币市场基金为一级资产，部分证券为二级资产，认股权证负债为三级计量[40] - 截至2024年9月30日，按公允价值计量的总资产为1070.4万美元，负债为208.4万美元[41] - 2024年9月30日止九个月与出售未来付款相关的负债估计有效利率约为9%[57] 股票相关情况 - 2024年6月24日股东批准修订2020年股权激励计划 增加1171395股授权发行股票[72] - 2024年5月公司向新员工授予股票奖励共217000股[73] - 2024年6月24日股东批准修订2011年员工股票购买计划 增加100000股授权发行股票[74] - 截至2024年9月30日未行使认股权证为29474257股 可按每股0.96美元行使[75] - 2024年公司记录股票期权等股票薪酬费用 九个月共759000美元[79] - 2024年1月公司发行7792208份预筹资金认股权证[76] - 2024年9月30日公司受限股票单位为216246个[80] - 2023年7月发行的部分认股权证于2024年1月修改行使价 增加公允价值30万美元[78] - 2024年1月1日股票期权数量为893321[81] - 2024年授予股票期权1053612[81] - 2024年9月30日股票期权数量为1879806[81] - 2024年9月30日可行权股票期权数量为596454[81] - 2024年9月30日预计归属股票期权数量为1879806[81] - 2024年9月30日未归属股票期权相关的股票薪酬支出为120万美元[82] - 2024年9月30日2020年修订计划下有1863846股可供授予[82] - 2024年9月30日2011年员工股票购买计划修订版下有165897股可供授予[82] - 某些股票等价物在计算每股稀释净亏损时被排除[84] - 洛厄尔合并相关的股份在计算每股稀释净亏损时被排除[84] 其他财务情况 - 2024年9月30日止九个月公司未确认任何非现金支付利息收入[58] - 2023年9月30日止九个月与贷款协议相关的利息费用为10万美元[60] - 2023年9月30日止九个月公司已终止经营业务净亏损8098000美元[47] - 2023年12月31日至2024年9月30日期间公司三级认股权证负债公允价值无层级间转移[45]

财务状况 - 截至2024年9月30日现金、现金等价物和投资余额为1110万美元[5] - 2024年9月30日现金现金等价物和投资为11117千美元，2023年12月31日为9381千美元[20] - 2024年9月30日总资产为21014，2023年12月31日为20395[20] - 2024年9月30日总负债为11373，2023年12月31日为6290[20] - 2024年9月30日股东权益为9641，2023年12月31日为14105[20] 费用情况 - 2024年第三季度研发和销售、一般及管理费用总计370万美元相比2023年第三季度的340万美元有所增加[6] - 2024年第三季度研发费用为2053美元，2023年同期为1178美元[21] - 2024年第三季度销售一般和管理费用为1696美元，2023年同期为2248美元[21] - 2024年前三季度研发费用为5395美元，2023年同期为3777美元[21] - 2024年前三季度销售一般和管理费用为6861美元，2023年同期为9199美元[21] - 2024年第三季度运营费用（GAAP）为3749美元，2023年同期为3426美元[21] - 2024年第三季度运营费用（非GAAP）为3515美元，2023年同期为3048美元[21] 净亏损情况 - 2024年第三季度公司持续运营净亏损340万美元，2023年第三季度净亏损140万美元[7] - 2024年第三季度归属于普通股股东的净亏损为340万美元即每股基本和摊薄亏损0.13美元，2023年第三季度净亏损为140万美元即每股基本和摊薄亏损0.08美元[8] 临床研究情况 - 五个临床点已启动并正在筛选患者，还有两个大容量临床点预计在第四季度开始筛选患者，NEPHRO CRRT研究将在美国多达14个临床点招募166名接受连续肾脏替代疗法的患者[4] - 公司预计通过提高入组率和启动更多研究点使NEPHRO研究在明年完成但未提供具体完成日期[2] - 2024年8月NEPHRO CRRT研究招募了第一名患者[3] 产品潜力情况 - 如果获得批准奈法莫他可能成为首个FDA批准的用于连续肾脏替代疗法的局部抗凝剂避免全身抗凝风险[3] - 2024年10月公司与多位医生护士和研究人员会面确认了对现有抗凝剂的不满以及奈法莫他作为替代抗凝剂的潜力[5]