财务数据关键指标变化 - 公司2024年研发费用为522.9万美元，2023年为811.3万美元，2022年为1295.5万美元，2021年为1320.8万美元，2020年为599.3万美元[39] - 公司2024年总运营费用为1579.4万美元，2023年为1798.4万美元，2022年为1458.6万美元，2021年为2737.4万美元，2020年为2802.6万美元[39] - 公司2024年归属于普通股股东的净亏损为1186.3万美元，2023年为1769.1万美元，2022年为1539.7万美元，2021年为2341.7万美元，2020年为2613.1万美元[39] - 公司2024年基本和摊薄后普通股每股净亏损为0.11美元，2023年为0.15美元，2022年为0.15美元，2021年为0.24美元，2020年为0.16美元[39] - 截至2024年12月31日，公司现金及现金等价物为372.4万美元，2023年为118.3万美元，2022年为1812.2万美元，2021年为4218.6万美元，2020年为6582.4万美元[40] - 截至2024年12月31日，公司营运资金为16万美元，2023年为68.8万美元，2022年为1761.9万美元，2021年为4113.3万美元，2020年为6219.6万美元[40] - 截至2024年12月31日，公司总资产为1128.4万美元，2023年为1218.4万美元，2022年为2647.7万美元，2021年为4882.6万美元，2020年为7065.6万美元[40] - 截至2024年12月31日，公司股东权益/（赤字）为393.6万美元，2023年为553.4万美元，2022年为1957.1万美元，2021年为4128万美元，2020年为6238.6万美元[40] - 公司自2013年5月成立以来每年均出现净亏损，2022 - 2024年净亏损分别为1540万美元、1780万美元和1200万美元，截至2024年12月31日累计亏损达1.46亿美元[61] 财务信息相关说明 - 公司财务信息以美元呈现，2024年12月31日英镑兑美元汇率为1英镑兑1.2521美元[25] - 公司财报按国际财务报告准则编制，未经美国公认会计原则编制[24] 研发与业务风险 - 临床前研究或临床试验的成功不代表未来临床试验也会成功，药物和生物制品临床试验失败率高[49] - 公司依赖临床试验患者招募，但招募患者可能困难，会影响研发进度和业务财务状况[50] - 产品候选药物获批后可能面临批准延迟、适用范围受限、标签限制、额外测试等情况[51] - 产品候选药物可能导致不良副作用，影响监管批准、商业潜力和公司声誉[54] - 制造过程中的污染、原材料短缺或供应商问题可能导致临床开发或营销计划延迟[60] - 公司预计未来几年继续产生重大费用和运营亏损，可能无法实现或维持盈利[61] - 公司需要大量额外资金完成产品候选药物开发，资金可能无法按可接受条款获得[65] - 公司有限的运营历史和无药品商业化经验，难以评估业务成功和未来可行性[70] - 公司财务状况和经营业绩可能因多种因素在季度和年度间大幅波动[71] - 公司依赖第三方进行临床前研究和临床试验，若第三方未履行合同义务或未按时完成，可能无法获得产品候选药物的监管批准或商业化[72] - 公司与第三方签订预算和合同可能导致开发时间表延迟和成本增加，且寻找替代调查人员或CRO具有挑战性[72] - 若公司或第三方CRO未遵守GCP要求，临床试验数据可能不可靠，监管机构可能要求进行额外临床试验[72] - 公司依赖第三方制造产品候选药物，若第三方未履行合同义务或未按监管要求制造，可能导致临床试验延迟或无法获得批准[78] - 公司目前没有营销和销售团队，建立自身能力或与第三方合作进行营销、销售和分销都存在风险[85][86] - 公司面临来自不同来源的激烈竞争，竞争对手可能在技术、资源等方面更具优势[89][92] - 竞争对手的产品可能更安全、有效、方便或便宜，可能导致公司产品候选药物过时或无竞争力[92] - 公司对产品候选药物的市场机会基于估计，实际患者数量可能低于预期，影响业务和财务状况[94] - 新疗法在许多欠发达市场的广泛可用性和报销有限，可能导致实际接受产品的患者数量少于潜在市场[95] - 公司尚无获批上市产品，产品商业化成功取决于市场接受度，受疗效、安全性等多因素影响[96] - 新产品保险覆盖和报销情况不确定，获批后若无法获得或维持足够覆盖和报销，可能影响产品商业化[99] 知识产权相关风险 - 公司严重依赖Lonza和Novimmune的专利和技术许可，若不遵守许可协议，可能失去重要许可权[108] - 公司当前专利组合中专利申请数量有限，均从第三方引进，2020年6月Tiziana获Foralumab冻干制剂新专利[111] - 专利申请过程昂贵、耗时且复杂，公司可能无法及时、低成本地完成必要专利申请[112] - 现有许可协议对公司有多种义务要求，若不遵守，许可方有权终止许可，影响产品上市[115] - 生物技术和制药公司专利状况高度不确定，专利的有效性、范围和商业价值难以预测[116] - 美国专利自然有效期一般为申请后20年，产品获批上市时相关专利可能已过期，无法提供持续保护[119] - 公司获得的专利可能被第三方挑战有效性、可执行性或范围，导致专利被缩小、无效或不可执行[120][121] - 公司与第三方的知识产权许可协议可能因合同解释分歧，缩小权利范围或增加财务等义务[125] - 若公司的许可或重要关系终止或违约，可能失去产品候选开发和营销权、专利保护等[126][129] - 公司现有和未来许可协议中，专利申请由许可方控制，若许可方未获和维护专利保护，公司可能失去相关权利[130] - 公司可能无法通过收购和许可获得或维持产品候选的必要权利，因竞争激烈且条款可能不利[132] - 公司与非营利和学术机构合作时，可能无法在规定时间内按可接受条款协商许可，影响项目推进[133] - 公司专利保护依赖遵守政府专利机构要求，不遵守可能导致专利权利部分或全部丧失[135] - 公司可能无法在全球保护知识产权，国外专利保护范围可能较小，执法力度可能较弱[138][139][140] - 公司可能无法在法庭上保护商业秘密，因商业秘密难保护，相关协议可能被违反[142][143] - 公司商业秘密可能被竞争对手知晓或独立开发，若未充分保护，竞争地位和业务可能受影响[145] - 公司可能面临第三方发起的知识产权侵权诉讼，且难以确保不侵犯现有或未来专利[146] - 公司可能未识别相关第三方专利或申请，也可能错误判断专利申请结果[147] - 若被判定侵权，公司可能需获取许可、支付费用，甚至停止业务，还可能承担赔偿责任[149] - 知识产权诉讼会耗费公司大量资源，分散人员精力，还可能泄露机密信息[150] - 公司可能面临员工等不当使用或披露他人商业秘密的指控，败诉可能导致损失[154] - 公司在知识产权归属上可能存在争议，影响业务发展[155] - 2011年9月16日签署的《莱希 - 史密斯美国发明法案》自2013年3月16日起生效，可能增加专利申请和维护成本及不确定性[156] - 美国最高法院相关裁决及法律变化使专利价值和获取、执行存在不确定性[158] - 公司目前无注册商标，商标申请可能不被允许或遭挑战，影响品牌建设和业务[159] 监管相关信息 - 公司产品商业化需获监管批准，但过程漫长、昂贵且不确定，可能面临延迟或拒绝[162] - 美国罕见病患者群体一般定义为少于20万人，欧盟为每万人中不超过5人[167] - 美国孤儿药市场独占期为7年，欧盟为10年，若产品不再符合孤儿药指定标准或利润充足，欧盟独占期可减至6年[169] - 欧盟有条件上市许可有效期为1年，可续签[182] - 监管机构可能批准产品的适应症比申请的更有限，或对标签声明不予批准[163] - 公司目前无临床或商业生产的制造设施，需获FDA等监管机构对制造工艺和设施的批准[164] - 若公司或第三方制造商违反cGMP法规，监管机构可实施制裁[165] - 第三方制造商供应中断会导致产品商业供应中断，且公司目前无备用制造商[166] - 即使产品获监管批准，仍需遵守持续的监管要求，批准可能有使用限制或需进行上市后测试[171] - 美国部分产品候选药物属生物制品，需获BLA，且变更需补充申请和FDA批准[172] 政策法规影响 - 美国MMA改变了医疗保险对药品的覆盖和支付方式，可能降低公司获批产品的覆盖范围和价格[185] - 2010年3月PPACA通过，即ACA，制造商需为适用品牌药在医保覆盖缺口期提供50%销售点折扣[186] - 2024年400 - 500万人不当加入ACA补贴医保，使联邦纳税人损失达200亿美元[192] - 违反欧盟和/或英国GDPR，罚款最高为2000万欧元/1750万英镑或全球年营业额的4% [197] - 拟缩短年度开放注册期，从11月15日至1月15日减至11月15日至12月15日[198] - 移除月特殊注册期，符合条件且家庭收入降至或低于联邦贫困线150%的个人需等待[198] - 2025年3月10日特朗普政府发布拟议规则，修改ACA保险覆盖法规[191] - 2009年生物制品价格竞争与创新法案为生物仿制药创建简化审批途径，获批12年后竞争对手可引用数据[188] - 英国《2025年数据（使用和访问）法案》预计2025年第二季度通过，核心改革将在获批数月内生效[199] 法律合规风险 - 公司受英国贿赂法案、美国反海外腐败法等反腐败法律及贸易控制法律约束[200][201] - 公司业务安排若违反医疗保健法律和法规，可能面临刑事、民事和行政制裁[206] - 公司面临法律解释不明风险，违规行动即使辩护成功也会产生高额法律费用并分散管理层精力[207] - 公司若违反环境、健康和安全法律法规，可能面临罚款、承担高额成本，承包商使用危险材料致损公司可能担责且赔偿或超资源[208] - 公司工人补偿保险可能无法覆盖潜在责任，未为有毒侵权索赔投保[209] - 公司需遵守多项联邦和州及外国相关法律，包括HIPAA、透明度法等，合规难度大[210] - 遵守环境、健康和安全法律法规可能产生高额成本，违规会影响公司业务、财务等[211] 业务决策与人员风险 - 公司识别新产品候选者可能不成功，研发投入可能无商业可行产品[212] - 公司因资源有限可能放弃或延迟有商业潜力的机会，评估失误可能导致权利处置不当[213] - 公司业务决策依赖科学数据，第三方数据不当或欺诈会影响公司[214] - 上述不利事件发生可能使公司放弃产品开发，影响业务和财务[215] - 公司未来成功依赖关键人员的保留和招聘，目前无关键人员保险，人员流失可能阻碍目标实现[216]

关于Proactive公司 - 公司是一家面向全球投资受众提供快速、易获取、信息丰富且可操作的商业和金融新闻内容的出版商 [2] - 公司新闻团队覆盖世界主要金融和投资中心，在伦敦、纽约、多伦多、温哥华、悉尼和珀斯设有办事处和工作室 [2] - 公司每年制作5万条实时新闻、专题文章和视频采访内容 [1] 内容生产与编辑 - 所有内容均由经验丰富且合格的新闻记者团队独立制作 [2] - 内容经过人工编辑和撰写，遵循内容生产和搜索引擎优化的最佳实践 [5] - 公司偶尔会使用自动化和软件工具，包括生成式AI，但最终内容仍由人类把控 [5] 内容覆盖范围 - 专注于中小市值市场，同时覆盖蓝筹股公司、大宗商品和更广泛的投资故事 [3] - 提供跨市场的新闻和独特见解，包括但不限于生物技术、制药、采矿和自然资源、电池金属、石油和天然气、加密货币以及新兴数字和电动汽车技术 [3] 技术应用 - 公司采用前瞻性技术，内容创作者配备数十年宝贵专业知识和经验 [4] - 团队使用技术辅助和增强工作流程 [4]

About this content About Ian Lyall Ian Lyall, a seasoned journalist and editor, brings over three decades of experience to his role as Managing Editor at Proactive. Overseeing Proactive's editorial and broadcast operations across six offices on three continents, Ian is responsible for quality control, editorial policy, and content production. He directs the creation of 50,000 pieces of real-time news, feature articles, and filmed interviews annually. Prior to Proactive, Ian helped lead the business output a ...

Exhibit 99.1 NEW YORK, May 6, 2025 – Tiziana Life Sciences, Ltd. (Nasdaq: TLSA) ("Tiziana" or the "Company"), a biotechnology company developing breakthrough immunomodulation therapies with its lead development candidate, intranasal foralumab, a fully human, anti- CD3 monoclonal antibody, today announced promising results from an open-label clinical study evaluating nasal foralumab, the world's only fully human anti-CD3 monoclonal antibody administered intranasally, for the treatment of non-active secondary ...

文章核心观点 - Tiziana Life Sciences公布鼻用foralumab治疗非活动性继发性进展型多发性硬化症（na - SPMS）的开放标签临床研究的有前景结果，该疗法安全、能诱导调节性免疫反应、减少小胶质细胞激活并稳定临床进展，公司还启动了2期临床试验进一步评估其疗效和安全性 [1] 研究亮点 - 鼻用foralumab治疗na - SPMS的研究是首次在na - SPMS中整合F18TSPO PET、蛋白质组学和临床评估，MFIS评分降低对MS患者生活质量意义重大 [1] - 该研究成果对目前治疗选择非常有限的na - SPMS患者是重大进展，鼻用foralumab是一种新型非侵入性方法，可诱导调节性免疫并减少有害的中枢神经系统炎症 [3] - 鼻用foralumab利用粘膜免疫系统诱导调节性免疫反应，抑制中枢神经系统炎症，且无静脉疗法的全身免疫抑制问题，此前动物模型研究为人体研究提供科学依据 [4] 研究具体结果 - 10名接受B细胞治疗仍病情进展的na - SPMS患者接受至少6个月鼻用foralumab治疗，未报告严重或重度治疗相关不良事件 [7] - 所有患者扩展残疾状态量表（EDSS）评分稳定，连续治疗12个月的4名患者中有3名改善 [7] - 以改良疲劳影响量表（MFIS）衡量，10名患者中有6名疲劳症状改善，基线时总MFIS评分与海马体mGALP评分强相关（r = 0.89，p = 0.007） [7] - MRI未观察到新的T2病灶，TSPO - PET成像显示6个月时小胶质细胞激活显著减少（p < 0.05） [7] - 单细胞RNA测序显示外周免疫细胞有早期和持续变化，包括调节性T细胞（Tregs）增加和多种细胞类型中TGFβ表达增加 [7] 公司动态 - 公司已启动随机、双盲、安慰剂对照的2期临床试验，预计2025年底得出顶线数据，进一步评估鼻用foralumab在更多na - SPMS患者中的疗效和安全性 [5] - 公司致力于将该有前景疗法尽快推进到其他大型临床研究，如阿尔茨海默病和肌萎缩侧索硬化症 [8] 药物信息 - Foralumab是完全人源抗CD3单克隆抗体，鼻内给药可刺激调节性T细胞，是目前唯一处于临床开发阶段的完全人源抗CD3单克隆抗体 [8][9] - 非活动性SPMS鼻用foralumab2期试验（NCT06292923）于2023年11月开始筛选患者，鼻用foralumab的免疫调节是治疗神经炎症和神经退行性人类疾病的新途径 [9] 公司介绍 - Tiziana Life Sciences是临床阶段生物制药公司，利用变革性药物递送技术开发突破性疗法，实现免疫疗法的替代给药途径 [10] - 公司的创新鼻用方法与静脉给药相比，在疗效、安全性和耐受性方面有改善潜力，其领先候选药物鼻用foralumab已在研究中显示出良好安全性和临床反应 [10] - 公司免疫疗法替代途径技术已获专利，多个申请待批，有望实现广泛的产品线应用 [10]

关于作者背景 - 作者Emily Jarvie曾担任澳大利亚社区媒体的政治记者 后专注于商业、法律及新兴迷幻剂领域的科学进展报道 [1] - 其作品发表于澳大利亚、欧洲和北美多家主流媒体 包括The Examiner、The Advocate等 [1] 关于出版商定位 - 出版商Proactive为全球投资者提供快速、可操作的商业及金融新闻 内容由专业新闻团队独立制作 [2] - 团队覆盖伦敦、纽约、多伦多等全球主要金融中心 设立分支机构进行内容生产 [2] 内容覆盖领域 - 专注于中小市值公司 同时涵盖蓝筹股、大宗商品等广泛投资主题 [3] - 重点领域包括生物制药、矿产能源、电池金属、加密货币及电动汽车技术等新兴行业 [3] 技术应用策略 - 采用自动化工具与生成式AI辅助工作流程 但所有内容均经过人工编辑与创作 [4][5] - 团队拥有数十年专业经验 技术应用旨在增强而非替代人工内容生产 [4][5]

临床试验进展 - Tiziana Life Sciences宣布其鼻给药的抗CD3单抗foralumab在非活动性继发进展型多发性硬化症(na-SPMS)患者的2期试验中，马萨诸塞大学(UMass)成为第四个启动给药的临床中心，此前已有布莱根妇女医院(BWH)、耶鲁多发性硬化症中心和约翰霍普金斯大学(JHU)自身免疫卓越中心参与[1] - 这项双盲、安慰剂对照试验预计2025年底完成，随后所有受试者(包括安慰剂组)可进入为期6个月的开放标签扩展(OLE)阶段，以评估长期安全性和持续疗效[2] 药物特性与机制 - Foralumab是全球首个鼻给药的完全人源化抗CD3单抗，通过非系统性途径激活调节性T细胞，在促进免疫耐受的同时最小化系统性免疫抑制[3] - 在已开展的开放标签扩大准入计划(EA)中，10名na-SPMS患者用药后6个月内均显示病情改善或稳定(NCT06802328)[4] 战略意义与管理层观点 - 鼻给药方式可提高患者依从性，避免静脉给药对疲劳症状患者的负担，可能改善治疗效果[3] - 公司首席开发官强调增加顶尖机构参与反映科学界对foralumab治疗na-SPMS潜力的高度期待[3] - 首席执行官指出UMass站点启动是向na-SPMS患者提供治疗的重要里程碑，感谢研究人员和受试者的贡献[3] 研发管线与专利布局 - Foralumab是当前临床开发中唯一完全人源化抗CD3单抗，其2期剂量探索试验(NCT06292923)于2023年11月启动患者筛选[5] - 公司通过鼻给药技术平台开发的免疫疗法已获多项专利，尚有申请待批，该技术有望拓展至更广泛管线[5] 公司背景 - Tiziana Life Sciences是临床阶段生物制药公司，专注于通过创新给药技术开发免疫疗法，其鼻给药途径相比静脉给药可能提升疗效和安全性[5] - 公司官网提供详细研发管线信息(www.tizianalifesciences.com)[6]

关于发布商 - 公司专注于为全球投资者提供快速、易获取且可操作的商业和金融新闻内容 [2] - 新闻团队独立运作，由经验丰富的新闻记者组成，覆盖全球主要金融和投资中心，包括伦敦、纽约、多伦多、温哥华、悉尼和珀斯 [2] - 公司在中小市值市场具有专业优势，同时涵盖蓝筹股、大宗商品及其他投资领域的内容 [3] 行业覆盖 - 团队提供跨市场的新闻和独特见解，重点领域包括生物科技与制药、采矿与自然资源、电池金属、石油与天然气、加密货币以及新兴数字和电动汽车技术 [3] 技术应用 - 公司积极采用前瞻性技术，结合人类内容创作者的专业经验与技术工具优化工作流程 [4] - 偶尔使用自动化及生成式AI软件，但所有发布内容均由人类编辑和撰写，遵循内容生产和搜索引擎优化的最佳实践 [5]

文章核心观点 - Tiziana公司宣布其治疗非活动性继发性进展型多发性硬化症（na - SPMS）的鼻内给药foralumab 2期试验在约翰霍普金斯大学启动，公司认为该药物有望为患者带来新希望 [1][4] 试验进展 - 鼻内给药foralumab治疗na - SPMS的2期试验已在约翰霍普金斯大学启动，其他活跃临床站点包括布里格姆妇女医院和耶鲁医学中心的MS中心 [1] - 试验为随机、双盲、安慰剂对照试验，旨在评估鼻内给药foralumab在na - SPMS患者中的安全性、耐受性和有效性 [2] - 公司预计试验盲法部分将于2025年底完成，之后所有参与者有机会进入为期6个月的开放标签扩展（OLE）期 [3] 各方观点 - 约翰霍普金斯大学的首席研究员强调推进na - SPMS新疗法的重要性，对参与试验并探索foralumab的潜在益处感到兴奋 [3] - 公司首席开发官称约翰霍普金斯大学加入试验是重要里程碑，鼻内给药foralumab在调节免疫系统以减少神经炎症方面显示出潜力 [3] - 公司首席执行官表示试验扩展到第三个主要临床站点强化了公司在神经退行性疾病治疗方面的创新承诺，认为鼻内给药foralumab是治疗非活动性继发性进展型MS的范式转变 [4] Foralumab药物情况 - foralumab是一种完全人源抗CD3单克隆抗体，鼻内给药时可刺激T调节细胞，是目前唯一处于临床开发阶段的完全人源抗CD3单克隆抗体 [4][5] - 在开放标签中期扩大使用（EA）计划中，10名na - SPMS患者接受了给药，所有患者在6个月内病情均有改善或稳定 [4] - 鼻内给药foralumab目前正在进行2a期随机、双盲、安慰剂对照、多中心、剂量范围试验 [4] 公司情况 - Tiziana是一家临床阶段的生物制药公司，利用变革性药物递送技术开发突破性疗法，其创新的鼻腔给药方法相比静脉给药在疗效、安全性和耐受性方面有潜在优势 [6] - 公司领先候选药物鼻内给药foralumab已显示出良好的安全性和临床反应，其免疫疗法替代途径技术已获专利，多个申请正在待批 [6]

关于作者Angela Harmantas - 拥有15年北美股市报道经验 尤其专注于初级资源类股票 [1] - 曾为加拿大 美国 澳大利亚 巴西 加纳 南非等国的领先行业出版物供稿 [1] - 曾任投资者关系职位 并领导瑞典政府在加拿大的外国直接投资计划 [1] 关于出版商Proactive - 提供快速 易获取 信息丰富且可操作的全球商业与金融新闻内容 [2] - 新闻团队独立运作 由经验丰富的专业记者组成 [2] - 在全球主要金融中心设有分支机构 包括伦敦 纽约 多伦多 温哥华 悉尼和珀斯 [2] 内容覆盖领域 - 专注于中小市值公司 同时覆盖蓝筹股 大宗商品及更广泛投资领域 [3] - 报道范围包括生物科技 制药 采矿 自然资源 电池金属 石油天然气 加密货币及新兴数字与电动汽车技术 [3] 技术应用 - 积极采用前瞻性技术辅助内容生产 [4] - 在保持人类创作者主导的前提下 使用自动化工具和生成式AI优化工作流程 [5] - 所有发布内容均经过人工编辑和创作 符合内容生产与搜索引擎优化的最佳实践 [5]