财务数据关键指标变化 - 2024年前三季度净产品销售额为1.53161亿美元，2023年同期为8762.1万美元；2024年第三季度净产品销售额为6100.1万美元，2023年同期为3393.2万美元[14] - 2024年前三季度总营收为1.58388亿美元，2023年同期为1.00179亿美元；2024年第三季度总营收为6289.8万美元，2023年同期为3709.5万美元[14] - 2024年前三季度总运营费用为4.21478亿美元，2023年同期为3.94084亿美元；2024年第三季度总运营费用为1.19047亿美元，2023年同期为1.2968亿美元[14] - 2024年前三季度运营亏损为2.6309亿美元，2023年同期为2.93905亿美元；2024年第三季度运营亏损为5614.9万美元，2023年同期为9258.5万美元[14] - 2024年前三季度持续经营业务税前亏损为2.6017亿美元，2023年同期为2.87582亿美元；2024年第三季度持续经营业务税前亏损为5483.6万美元，2023年同期为8922.9万美元[14] - 2024年前三季度持续经营业务税后亏损为2.60362亿美元，2023年同期为2.87737亿美元；2024年第三季度持续经营业务税后亏损为5475.2万美元，2023年同期为8924.1万美元[14] - 2024年前三季度净亏损为2.61281亿美元，2023年同期为2122.6万美元；2024年第三季度净亏损为5481.1万美元，2023年同期净利润为1.50735亿美元[14] - 截至2024年9月30日，加权平均流通普通股为7777.9379万股，截至2023年9月30日为7630.5603万股[14] - 截至2024年9月30日，股东总赤字为3045.4万美元，截至2023年9月30日股东权益为2797.66万美元[16] - 截至2024年9月30日九个月净亏损2.61281亿美元，2023年同期为2122.6万美元[20] - 截至2024年9月30日九个月，经营活动使用净现金2.01755亿美元，2023年同期为2.09548亿美元[20] - 截至2024年9月30日九个月，投资活动提供净现金1.79634亿美元，2023年同期为7272.6万美元[20] - 截至2024年9月30日九个月，融资活动提供净现金303万美元，2023年同期为2.18628亿美元[20] - 截至2024年9月30日，现金及现金等价物期末余额为3640.9万美元，2023年同期为1.44244亿美元[20] - 2024年和2023年截至9月30日的三个月产品销售的商品销售成本分别为1626千美元和1289千美元，九个月分别为5059千美元和3842千美元[34] - 2024年和2023年截至9月30日的三个月许可和合作的商品销售成本分别为0千美元和0千美元，九个月分别为132千美元和3044千美元[34] - 2024年和2023年截至9月30日的三个月总商品销售成本分别为1626千美元和1289千美元，九个月分别为5191千美元和6886千美元[34] - 2024年九个月，公司在合并运营报表中确认了340万美元的其他费用用于权益法投资的基础调整，该投资账面价值降至零[42] - 2024年和2023年九个月，与以前期间履行的履约义务相关的净产品收入调整分别为50万美元和40万美元[51] - 2024年和2023年第三季度及九个月，公司净产品销售总额分别为6100.1万美元、3393.2万美元、1.53161亿美元和8762.1万美元[52] - 2024年9月30日和2023年12月31日，公司可供出售的有价债务证券分别为241030千美元和508675千美元[59] - 2024年9月30日和2023年12月31日，公司有价债务证券应计利息应收款分别为250万美元和460万美元[62] - 2024年9月30日和2023年12月31日，可供出售有价债务证券未实现损失头寸的摊余成本分别为5750万美元和2.697亿美元[64] - 截至2024年9月30日，公司与肾利思可变利益相关负债账面价值为830万美元[68] - 截至2024年9月30日，公司经营租赁使用权资产总计3460万美元，租赁负债总计3450万美元，均扣除了790万美元的租赁激励[69] - 2024 - 2028年未来最低租赁付款总额（未折现）为2705.5万美元，现值折扣为317.7万美元，租赁负债总额为2387.8万美元，使用权资产总额为1566.2万美元[71] - 截至2024年9月30日和2023年12月31日，公司经营租赁的加权平均剩余租赁期限分别为3.9年和4.7年，加权平均折现率均为6.48% [72] - 2024年第三季度和前九个月，公司经营租赁相关费用分别为130万美元和370万美元；2023年同期分别为120万美元和370万美元[72] - 截至2024年9月30日，公司2.5% 2025年到期可转换优先票据公允价值为6600万美元，2.25% 2029年到期可转换优先票据公允价值为2.728亿美元；2023年12月31日分别为5830万美元和2.121亿美元[73] - 截至2024年9月30日，按公允价值计量的资产总计2.77439亿美元，其中现金及现金等价物3640.9万美元为一级，可供出售的有价债务证券2.4103亿美元为二级[74] - 截至2023年12月31日，按公允价值计量的资产总计5.66851亿美元，其中现金及现金等价物5817.6万美元为一级，可供出售的有价债务证券5.08675亿美元为二级[76] - 截至2024年9月30日，公司因Ligand许可协议已资本化4720万美元，2024年前九个月资本化580万美元；2024年第三季度和前九个月，FILSPARI净销售应计特许权使用费分别资本化540万美元和1240万美元[77] - 截至2024年9月30日和2023年12月31日，有限寿命无形资产分别为2.12866亿美元和1.83037亿美元，净账面价值分别为1.03458亿美元和1.0369亿美元；商誉均为80万美元[78] - 截至2024年9月30日和2023年12月31日，公司可转换优先票据净额分别为3.78556亿美元和3.77263亿美元[81] - 2024年9月30日，2029年票据应计利息60万美元，2025年票据应计利息10万美元[83][84] - 2024年第三季度和前九个月，2025年和2029年票据总利息费用分别为280万美元和840万美元[87] - 2023年第三季度和前九个月，2025年和2029年票据总利息费用分别为280万美元和850万美元[87] - 2024年9月30日和2023年12月31日，公司应计费用分别为8391.6万美元和1.18991亿美元[89] - 2024年前三季度持续经营业务净亏损2.60362亿美元，每股亏损3.36美元；2023年同期净亏损2.87737亿美元，每股亏损3.91美元[91] - 2024年前三季度基本和摊薄后每股净亏损2.61281亿美元，每股亏损3.37美元；2023年同期净亏损2122.6万美元，每股亏损0.29美元[91] - 2024年第三季度持续经营业务净亏损5475.2万美元，每股亏损0.70美元；2023年同期净亏损8924.1万美元，每股亏损1.17美元[91] - 2024年第三季度基本和摊薄后每股净亏损5481.1万美元，每股亏损0.70美元；2023年同期净利润1.50735亿美元，每股盈利1.97美元[91] - 2024年9月30日，库存总计4.2878亿美元，其中长期库存3.6522亿美元；2023年12月31日，库存总计4.0904亿美元，其中长期库存3.1494亿美元[104] - 2024年9月30日和2023年12月31日，应收账款净额分别为2520万美元和2120万美元[105] - 2024年9月30日，股票期权未摊销股票薪酬为1970万美元，剩余加权平均确认期为2.5年[97] - 2024年9月30日，服务型受限股单位未摊销股票薪酬为4140万美元，剩余加权平均确认期为2.5年[100] - 2024年9月30日，绩效型受限股单位未摊销股票薪酬为130万美元，剩余加权平均确认期为1.2年[101] - 2024年前九个月和前三个月，公司根据过渡服务协议分别确认不到10万美元和50万美元收入，截至2024年9月30日过渡服务应计费用为120万美元[110] - 2024年第三季度和2023年第三季度，已终止经营业务净产品销售分别为 - 10.3万美元和1.2592万美元，2024年前九个月和2023年前九个月分别为 - 55.4万美元和661.98万美元[111] - 2024年第三季度和2023年第三季度，已终止经营业务净亏损/收入分别为 - 5.9万美元和239.976万美元，2024年前九个月和2023年前九个月分别为 - 91.9万美元和266.511万美元[111] - 2024年第三季度和前九个月总净产品收入分别为6.1001亿美元和15.3161亿美元，较2023年同期增加2.7069亿美元和6.554亿美元[127] - 2024年第三季度和前九个月许可和合作收入分别为189.7万美元和522.7万美元，较2023年同期减少126.6万美元和733.1万美元[127] - 2024年第三季度和前九个月总运营费用分别为1.19047亿美元和4.21478亿美元，较2023年同期减少1063.3万美元和增加2739.4万美元[133] - 2024年前九个月，公司许可和合作销售成本较2023年同期减少290万美元[136] - 2024年第三季度和前九个月研发费用较2023年同期分别减少890万美元和2980万美元[137] - 2024年第三季度和前九个月其他收入净额较2023年同期分别减少204.3万美元和340.3万美元[141] - 2024年第三季度和前九个月终止经营业务净亏损较2023年同期分别增加2.40035亿美元和2.6743亿美元，主要因2023年8月剥离胆汁酸业务获得2.26亿美元税后收益[142] - 2024年前九个月，公司持续经营活动的经营现金使用量为2.014亿美元，投资活动提供现金1.796亿美元，融资活动提供现金30万美元[165][166] - 截至2024年9月30日，公司现金等价物和可销售债务证券约2.774亿美元，利率变动100个基点将对投资公允价值产生约120万美元影响[168] 各条业务线数据关键指标变化 - 美国市场占公司产品净销售额超98%[49] - 2024年9月30日止三个月和九个月，公司临床开发活动的许可和合作收入分别为180万美元和510万美元[54] - 截至2024年9月30日，临床开发活动的递延收入为380万美元，预计到2025年年中全部实现[54] - 2024年8月FILSPARI在CSL Vifor许可地区推出后，2024年9月30日止三个月和九个月，公司特许权使用费收入均为10万美元[54] 公司业务交易与合作 - 2023年8月31日出售胆汁酸产品组合，获2.1亿美元 upfront 现金付款，后续里程碑付款最高可达2.35亿美元[22] - 公司与CSL Vifor的许可协议中，获得5500万美元预付款，潜在价值最高达8.45亿美元，有权获得最高40%的年度净销售额特许权使用费[54] - 公司与Renalys的许可协议中，获得不可退还预付款，有资格获得最高1.2亿美元的开发和销售里程碑付款，有权获得最高20%的年度净销售额特许权使用费[55] - 肾利思许可协议交易价格总计830万美元，由固定不可退还预付款、里程碑付款和期权协议估计公允价值组成[57] - 2023年8月31日公司将胆汁酸业务出售给Mirum Pharmaceuticals，获得2.1亿美元预付款，达成特定里程碑最高可再获2.35亿美元，交易产生2.26亿美元税后净收益[110] - 2023年8月31日公司完成胆汁酸产品组合出售，获2.1亿美元预付款，后续里程碑可达2.35亿美元，交易净收益2.26亿美元[128] - 2023年8月31日公司出售胆汁酸产品组合获得2.1亿美元 upfront cash payment，根据协议，达到特定里程碑最高可再获得2.35亿美元[146][147] - 公司与CSL Vifor的许可协议潜在总价值高达8.45亿美元，自2024年8月FILSPARI推出以来已获得10万美元特许权使用费[148] - 公司与Renalys的许可协议，达到监管、开发和销售里程碑最高可获得1.2亿美元，还可获得特许权使用费[149] - 2023年2月，公司在包销公开发行中出售约970

公司整体财务数据关键指标变化 - 2024年第三季度公司总营收为6290万美元，其中净产品销售额为6100万美元，2023年同期净产品销售额为3390万美元[1] - 2024年第三季度研发费用为5170万美元，2023年同期为6060万美元；2024年前三季度研发费用为1.554亿美元，2023年同期为1.852亿美元[1] - 2024年第三季度销售、一般和行政费用为6560万美元，2023年同期为6780万美元；2024年前三季度为1.946亿美元，2023年同期为2.02亿美元[1] - 2024年第三季度其他收入净额为130万美元，2023年同期为340万美元[1] - 2024年第三季度包含已终止业务的净亏损为5480万美元，合每股基本亏损0.70美元，2023年同期净收入为1.507亿美元，合每股基本收益1.97美元；2024年前三季度净亏损为2.613亿美元，2023年同期为2120万美元[1] - 非GAAP调整后，2024年第三季度研发费用为4840万美元，2023年同期为5380万美元；销售、一般和行政费用为4970万美元，2023年同期为518万美元；包含已终止业务的净亏损为3560万美元，合每股基本亏损0.46美元，2023年同期净收入为1.735亿美元，合每股基本收益2.27美元[1] - 截至2024年9月30日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券2.774亿美元[1] - 截至2024年9月30日，公司现金及现金等价物为3.6409亿美元，较2023年12月31日的5.8176亿美元有所下降[18] - 截至2024年9月30日，公司可销售债务证券公允价值为24.103亿美元，较2023年12月31日的50.8675亿美元大幅减少[18] - 截至2024年9月30日，公司应收账款净额为2.517亿美元，较2023年12月31日的2.1179亿美元有所增加[18] - 截至2024年9月30日，公司存货为0.6356亿美元，较2023年12月31日的0.941亿美元有所减少[18] - 截至2024年9月30日，公司总资产为50.441亿美元，较2023年12月31日的78.8913亿美元有所下降[18] - 截至2024年9月30日，公司总负债为53.4864亿美元，较2023年12月31日的58.8103亿美元有所减少[18] - 截至2024年9月30日，公司股东权益为 - 3.0454亿美元，较2023年12月31日的20.081亿美元由正转负[18] - 2024年第三季度净产品销售总额为6.1001亿美元，2023年同期为3.3932亿美元[19] - 2024年前九个月净产品销售总额为15.3161亿美元，2023年同期为8.7621亿美元[19] - 2024年第三季度总营收为6.2898亿美元，2023年同期为3.7095亿美元[19] - 2024年前九个月总营收为15.8388亿美元，2023年同期为10.0179亿美元[19] - 2024年第三季度运营亏损为5.6149亿美元，2023年同期为9.2585亿美元[19] - 2024年前九个月运营亏损为26.309亿美元，2023年同期为29.3905亿美元[19] - 2024年第三季度净亏损为5.4811亿美元，2023年同期净利润为15.0735亿美元[19] - 2024年前九个月净亏损为26.1281亿美元，2023年同期净亏损为2.1226亿美元[19] - 非GAAP准则下，2024年第三季度运营亏损为3.6886亿美元，2023年同期为6.9785亿美元[21] - 非GAAP准则下，2024年前九个月运营亏损为20.393亿美元，2023年同期为22.8757亿美元[21] FILSPARI业务线数据关键指标变化 - 2024年第三季度FILSPARI净产品销售额为3560万美元，2024年前三季度累计净产品销售额为8260万美元，该季度收到505份新患者启动表，自2023年2月推出以来共收到2989份[3] - 2024年9月5日，FILSPARI获FDA全面批准用于减缓有疾病进展风险的原发性IgAN成人患者的肾功能下降[3] - 公司已安排与FDA召开C类会议，讨论FILSPARI用于FSGS的潜在监管途径，并预计在2024年第四季度财报电话会议上提供FSGS项目的最新情况[3] FILSPARI药物不良反应情况 - FILSPARI治疗患者中，高达3.5%出现ALT或AST升高至少3倍ULN的情况[13] - FILSPARI最常见的不良反应（≥5%）包括高钾血症、低血压等[14] 公司风险提示 - 新闻稿包含前瞻性陈述，实际结果可能与预期存在重大差异，公司面临多项风险和不确定性[16]

文章核心观点 - FILSPARI(sparsentan)在IgA肾病(IgAN)和局灶节段性肾小球硬化症(FSGS)治疗中展现出良好的临床疗效[1][2][3][4] - FILSPARI可以与其他药物如SGLT2抑制剂或糖皮质激素联合使用,安全性和疗效良好[2][3] - FILSPARI在高风险、难治性FSGS患者中也能快速持续降低蛋白尿,并带来长期肾脏健康获益[4] IgA肾病 - IgA肾病是一种罕见的进行性肾脏疾病,是全球最常见的原发性肾小球肾炎,也是导致肾功能衰竭的主要原因之一[5] - IgA肾病在美国估计影响15万人,在欧洲和日本也很常见[5] 局灶节段性肾小球硬化症 - 局灶节段性肾小球硬化症是一种罕见的蛋白尿性肾脏疾病,在儿童和成人中都有发病,在美国估计有4万多名患者,在欧洲也有类似的患病率[6] - 该病会导致肾脏逐渐硬化,最终导致肾功能衰竭[6] 公司概况 - 特维瑞制药是一家专注于罕见疾病的生物制药公司,致力于为罕见病患者及其家人和照顾者提供生命改变的治疗方案[7] - FILSPARI获批用于治疗成人IgA肾病患者,以减缓肾功能下降[7]

文章核心观点 - 公司Travere Therapeutics (TVTX)股价在过去4周内上涨23.4%,但根据华尔街分析师设定的短期价格目标,该股仍有较大上涨潜力[1] - 分析师给出的平均目标价为22.69美元,较当前价格上涨26.3%[1] - 分析师对公司未来盈利前景持乐观态度,纷纷上调盈利预测,这可能是推动该股价上涨的合理原因[5] 根据相关目录分别进行总结 分析师价格目标 - 分析师给出的平均目标价为22.69美元,较当前价格上涨26.3%,但标准差较大,表明分析师预测存在较大分歧[1] - 分析师预测中最乐观的目标价为41美元,较当前价格上涨128.2%,最悲观的目标价为12美元,较当前价格下跌33.2%[1] - 分析师设定的价格目标并不能完全反映股票的实际走势,存在一定局限性[3][4] 盈利预测修正 - 分析师对公司未来盈利前景持乐观态度,纷纷上调盈利预测,这可能是推动该股价上涨的合理原因[5] - 过去30天内,有一家分析师上调了当年盈利预测,没有下调,这表明分析师对公司盈利前景普遍看好[5] - 公司目前的Zacks排名为2(买入),位于4000多家公司中前20%,这也表明其短期内有望实现上涨[5]

文章核心观点 - 公司将于2024年10月31日发布第三季度财务业绩报告 [1] - 公司将在当天上午8:30举行电话会议和网络直播,讨论财务业绩和公司业务更新 [1] - 公司是一家专注于罕见疾病的生物制药公司,致力于为罕见病患者及其家人和照顾者提供生命改变的治疗方案 [2] 公司信息 - 公司名称为Travere Therapeutics,Inc.,股票代码为NASDAQ: TVTX [1] - 公司总部位于加利福尼亚州圣地亚哥 [1] - 公司每天都在与罕见病患者社区合作,以识别、开发和提供生命改变的治疗方案 [2] - 公司不断寻求了解罕见病患者的多样化视角,并勇敢地开辟新的道路,以改善他们的生活并提供希望 [2]

文章核心观点 - 公司将在即将举行的美国肾脏学会(ASN)肾脏周2024大会上发表11篇摘要,包括1篇最新发现 [1][2] - 这些数据展示了FILSPARI®(sparsentan)作为IgA肾病一线治疗药物和与其他疗法联合使用的疗效 [2] - 还将发表一篇关于高风险遗传性局灶节段性肾小球硬化症(gFSGS)患者的研究结果 [2][3] 关于IgA肾病 - IgA肾病是一种罕见的进行性肾脏疾病,是全球最常见的原发性肾小球肾炎,也是导致肾功能衰竭的主要原因之一 [5] - 该病在美国估计影响15万人,在欧洲和日本也很常见 [5] 关于局灶节段性肾小球硬化症(FSGS) - FSGS是一种罕见的蛋白尿性肾脏疾病,在儿童和成人中都有发病,估计在美国有4万多名患者,在欧洲也有类似的患病率 [6] - 该病会导致肾脏逐渐硬化,通常最终会导致肾功能衰竭 [6] - 目前尚无获批用于FSGS治疗的药物 [7] FILSPARI®(sparsentan) - FILSPARI®(sparsentan)获批用于治疗成人IgA肾病患者,以减缓肾功能下降 [8] - 该药物存在肝毒性和胚胎-胎儿毒性风险,需要通过FILSPARI REMS限制性计划进行管理 [9][10][11][12][13][14][15] - 该药物还可能导致低血压、急性肾损伤、高钾血症和液体潴留等不良反应,需要密切监测 [15] - 该药物不应与其他抑制肾素-血管紧张素系统的药物合用,也不应与强效和中等CYP3A抑制剂合用 [17][18]

文章核心观点 - 公司的主要产品Filspari获得FDA全面批准,成为治疗原发性IgA肾病的唯一非免疫抑制药物,这可能是推动公司股价最近上涨的主要原因 [1][2] - 公司预计在即将发布的财报中将录得亏损,但营收预计同比增长60.2% [3] - 公司的盈利预测已在过去30天内上调1.8%,这通常会带来股价上涨 [4] 行业和公司概况 - 公司属于医疗-生物医药和遗传学行业,同行业另一家公司Orchestra BioMed Holdings, Inc.最近一个月股价下跌15.4% [4] - Orchestra BioMed Holdings, Inc.即将发布的财报每股收益预测在过去一个月内保持不变,同比下降15.8% [5]

调查事件 - Bronstein Gewirtz & Grossman LLC正在代表Travere Therapeutics Inc（纳斯达克股票代码：TVTX）的购买者调查潜在索赔事件 投资者可通过访问bgandg.com/TVTX获取更多信息并协助调查 [1] 调查详情 - 2024年9月26日Travere发布新闻稿宣布自愿暂停评估pegtibatinase治疗经典同型半胱氨酸尿症（HCU）的3期HARMONY研究的注册 公司表示自愿注册暂停使公司能够致力于解决扩大生产规模所需的流程改进以支持商业规模生产以及HARMONY研究的全面注册 且在公司确定近期扩大生产过程中未达到预期的原料药特性后实施了自愿注册暂停 [2] - 此消息发布后Travere的股价在2024年9月27日每股下跌1.03美元 即6.85% 收于每股14.01美元 [2] 后续行动 - 若知晓与此次调查相关的任何事实或购买了Travere证券 可通过访问bgandg.com/TVTX协助调查 也可联系Bronstein Gewirtz & Grossman LLC的Peretz Bronstein或其客户关系经理Nathan Miller 电话：332 - 239 - 2660 [3]

文章核心观点 Travere Therapeutics公司专注于罕见肾脏和代谢疾病治疗，其产品组合有FDA批准药物 [1] 公司业务 - 公司专注于罕见肾脏和代谢疾病治疗 [1] - 公司产品组合包括用于IgA肾病的Filspari [Sparsentan]和用于胱氨酸尿症的Thiola [Tiopronin]等FDA批准药物 [1] - Filspari于2024年9月获得FDA全面批准，扩大了标签范围和患者获取途径 [1]

文章核心观点 - 公司宣布自愿暂停评估pegtibatinase治疗经典型同型半胱氨酸尿症（HCU）的3期HARMONY研究的患者入组，以解决生产扩大过程中的必要工艺改进问题，预计最早2026年重启入组，2025年研发费用或减少超3000万美元 [1][4] 分组1：暂停入组情况 - 公司自愿暂停评估pegtibatinase治疗经典型HCU的3期HARMONY研究的患者入组，以解决生产扩大过程中的必要工艺改进问题，支持商业规模生产和HARMONY研究的全面入组 [1] - 暂停入组是因为近期扩大生产过程中未达到理想的药物物质特性，公司正通知所有研究调查人员暂停新患者入组，直至有更多材料可用 [2] - 目前参与pegtibatinase研究的患者将继续从不受扩大生产过程影响的小规模批次中获得研究药物，并能按计划在参与试验的整个期间继续使用研究药物 [1] 分组2：公司预期 - 公司认为pegtibatinase成为经典型HCU首个疾病修饰疗法的潜力不变，有信心进行必要的生产工艺改进以继续该关键项目 [3] - 公司预计进一步评估必要的商业工艺改进，以继续3期项目，最早2026年重启3期HARMONY研究的入组 [4] - 此前计划的与HARMONY临床入组和大规模生产相关的投资预计将推迟到2025年之后 [4] - 随着3期项目接近完成，与sparsentan开发相关的成本预计下降，公司估计2025年研发费用较2024年减少超3000万美元 [4] - 公司预计截至2024年6月30日的3.254亿美元现金、现金等价物和有价证券可支持其运营至2028年 [4] 分组3：疾病与疗法介绍 - 经典型HCU是一种罕见的遗传性代谢疾病，由胱硫醚β-合成酶（CBS）缺乏引起，会导致同型半胱氨酸毒性水平升高，引发危及生命的血栓事件等，目前治疗选择有限 [6] - pegtibatinase是一种研究性聚乙二醇化重组酶替代疗法，旨在解决经典型HCU的根本原因，临床前研究显示其能降低总同型半胱氨酸水平并改善临床参数 [7] - 2023年12月公司启动关键的3期HARMONY研究，以支持pegtibatinase治疗经典型HCU的潜在批准，该研究是一项全球、随机、多中心、双盲、安慰剂对照的3期临床试验 [7] - 2023年5月公司宣布1/2期COMPOSE研究中接受最高剂量pegtibatinase治疗的4名患者的数据显示，治疗12周后总同型半胱氨酸较基线平均相对降低67.1%，且总体耐受性良好 [7] - pegtibatinase项目已获得FDA的突破性疗法指定、罕见儿科疾病和快速通道指定，以及美国和欧洲的孤儿药指定 [8] 分组4：公司介绍 - Travere Therapeutics是一家生物制药公司，致力于帮助罕见病患者、家属和护理人员，与罕见病社区合作，识别、开发和提供改变生活的疗法 [9] 分组5：会议信息 - 公司将于2024年9月26日下午4:30（美国东部时间）举行电话会议和网络直播，讨论自愿暂停入组事宜，可通过特定号码参与电话会议，网络直播可在公司投资者页面访问，直播结束后存档版本将在公司网站保留30天 [5]