文章核心观点 公司将在2024年9月3 - 6日于葡萄牙波尔图举行的SSIEM年会上展示两项关于经典同型半胱氨酸尿症（HCU）的海报 ，介绍新型研究性酶替代疗法pegtibatinase的试验设计 [1][2] 公司动态 - 公司将在SSIEM年会上展示pegtibatinase的关键3期HARMONY研究和ENSEMBLE长期扩展研究的试验设计，以及该药物在儿科患者中1/2期COMPOSE研究队列7的试验设计 [2] - 公司首席医疗官认为pegtibatinase有潜力有效替代缺乏的CBS酶活性，最终成为经典HCU患者的首个疾病修正疗法 [3] 疾病介绍 - 经典同型半胱氨酸尿症（HCU）是一种罕见的遗传性代谢疾病，由胱硫醚β - 合成酶（CBS）缺乏引起，会导致同型半胱氨酸毒性水平升高，引发危及生命的血栓事件、眼科和骨骼并发症以及发育迟缓，目前治疗选择有限 [4] 药物介绍 - pegtibatinase是一种研究性聚乙二醇化重组酶替代疗法，旨在解决经典HCU的根本原因，临床前研究显示其能降低总同型半胱氨酸水平并改善临床参数 [5] - 2023年12月公司启动关键3期HARMONY研究，以支持pegtibatinase治疗经典HCU的潜在批准，该研究是一项全球、随机、多中心、双盲、安慰剂对照的3期临床试验 [5] - 2023年5月公司宣布，1/2期COMPOSE研究中接受最高剂量pegtibatinase治疗的4名患者数据显示，治疗12周后总同型半胱氨酸较基线平均相对降低67.1%，且总体耐受性良好 [5] - pegtibatinase项目已获得FDA的突破性疗法认定、罕见儿科疾病和快速通道认定，以及美国和欧洲的孤儿药认定 [5] 公司概况 - 公司是一家生物制药公司，致力于帮助罕见病患者、家属和护理人员，与罕见病社区合作，识别、开发和提供改变生活的疗法 [6]

公司动态 - 公司管理层将于8月参加两场投资者会议，分别是2024年8月13日下午2点30分的2024 Wedbush PacGrow Healthcare Conference和2024年8月14日下午12点30分的Canaccord Genuity 44th Annual Growth Conference [1] - Canaccord Genuity 44th Annual Growth Conference的演讲将进行直播，可在公司网站投资者页面观看，活动结束后30天内可观看回放 [1] 公司介绍 - 公司是一家生物制药公司，致力于帮助罕见病患者、家属和护理人员，与罕见病社区合作开发改变生活的疗法 [2] - 公司不断了解罕见病患者的观点，勇敢开辟新道路，为患者生活带来改变并提供希望 [2]

文章核心观点 Travere Therapeutics公司宣布管理层将参加8月的两场投资者会议，Canaccord Genuity会议的演讲将进行直播和回放 [1] 公司动态 - 公司管理层将于8月13日下午2点30分（美国东部时间）参加2024 Wedbush PacGrow Healthcare Conference [1] - 公司管理层将于8月14日下午12点30分（美国东部时间）参加Canaccord Genuity 44th Annual Growth Conference [1] - Canaccord Genuity会议演讲将在公司网站投资者页面直播，活动结束后30天内可观看回放 [1] 公司介绍 - 公司是一家生物制药公司，致力于帮助罕见病患者、家属和护理人员 [2] - 公司全球团队与罕见病社区合作，识别、开发和提供改变生活的疗法 [2] - 公司不断了解罕见病患者的不同观点，勇敢开辟新道路，为患者生活带来改变和希望 [2]

财务数据和关键指标变化 - 第二季度净产品销售额增长77%,达到5220万美元 [36] - 第二季度总收入增长68%,达到5410万美元 [36] - 研发费用同比下降18%,达5060万美元 [37] - 销售及管理费用同比下降2%,达4830万美元 [38] - 第二季度净亏损收窄,达5010万美元 [40] - 截至6月30日,公司现金及等价物为3.254亿美元 [41] 各条业务线数据和关键指标变化 - FILSPARI在第二季度新增521个患者启动表单,连续6个季度实现季度环比增长 [26][27] - 截至第二季度末,约2400名肾脏专科医生获得REMS认证,超过最近罕见肾脏疾病的基准 [28] - FILSPARI获得96%的美国人群的报销通道,获批率也很高 [30] - FILSPARI第二季度净销售额达2710万美元,较第一季度增长37% [31] 各个市场数据和关键指标变化 - 欧洲合作伙伴CSL Vifor即将在欧洲推出FILSPARI [13] - 日本合作伙伴Renalys已在日本启动FILSPARI的关键性临床试验,预计2025年下半年完成 [13] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司将FILSPARI定位为IgA肾病的基础治疗,未来有望替代RAS抑制剂 [15][16][20] - 公司正在与FDA合作,推进FILSPARI在FSGS适应症的开发 [23][24] - 公司正在推进罕见病新药pegtibatinase的III期临床试验,预计2026年获得数据 [25] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对FILSPARI的发展前景充满信心,认为有望进一步扩大适应症范围,增加可覆盖的患者人群 [12][32] - 管理层认为KDIGO指南的更新以及FILSPARI标签的扩大将为FILSPARI的进一步增长提供有力支撑 [34][93] 其他重要信息 - 公司正在与FDA就FILSPARI的REMS要求进行沟通,未来可能会申请修改或取消REMS [46][47] - 公司正在关注PARASOL小组就FSGS新的临床终点指标的研究进展,并计划与FDA进一步沟通 [88][89][97] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Tyler Van Buren 提问** 关于FILSPARI REMS要求的修改,公司有何预期? [45][46] **Eric Dube 回答** 公司正在与FDA就REMS要求进行沟通,目前还没有先例可循,公司正在评估多种情况 [46][47] 问题2 **Anupam Rama 提问** FILSPARI新增患者启动表单中,新开方医生和老患者占比如何变化? [49] **Peter Heerma 回答** 新开方医生和老患者占比增长基本持平,符合成功产品的发展轨迹 [51] 问题3 **Jula Inrig 回答** 公司正在关注PARASOL小组就FSGS新的临床终点指标的研究进展,并计划与FDA进一步沟通 [97][98][99]

文章核心观点 - 介绍Travere Therapeutics 2024年第二季度财报情况，包括营收、每股收益等指标与去年同期及市场预期对比，还提及关键指标表现和股价回报情况 [1][3][6] 财务数据表现 - 2024年第二季度营收5412万美元，同比下降9.4%，高于Zacks共识预期的4950万美元，超预期9.33% [1] - 2024年第二季度每股收益为 - 0.90美元，去年同期为 - 1.13美元，低于共识预期的 - 0.87美元，未达预期3.45% [1] 关键指标表现 - 硫普罗宁产品/Thiola营收2505万美元，8位分析师平均预估为2248万美元，同比下降3.8% [3] - FILSPARI营收2713万美元，7位分析师平均预估为2443万美元，同比增长683.7% [4] - 总净产品销售额5218万美元，6位分析师平均预估为4770万美元 [5] - 许可和合作收入194万美元，5位分析师平均预估为399万美元，同比下降27.8% [6] 股价表现 - 过去一个月Travere股价回报为 + 20.2%，同期Zacks标准普尔500综合指数变化为 + 1.1% [6] - 该股目前Zacks排名为3（持有），表明短期内表现可能与大盘一致 [6]

文章核心观点 - 分析Travere Therapeutics季度财报表现、股价走势及未来展望，提及同行业BioMarin Pharmaceutical业绩预期 [1][3][9] Travere Therapeutics财报情况 - 本季度每股亏损0.90美元，高于Zacks共识预期的0.87美元，去年同期每股亏损1.13美元，此次财报盈利意外为 -3.45% [1] - 上一季度预期每股亏损0.98美元，实际亏损1.76美元，盈利意外为 -79.59% [1] - 过去四个季度公司仅一次超过共识每股收益预期 [2] - 截至2024年6月季度营收5412万美元，超过Zacks共识预期9.33%，去年同期营收5970万美元，过去四个季度公司两次超过共识营收预期 [2] Travere Therapeutics股价及展望 - 自年初以来公司股价上涨约6.1%，而标准普尔500指数上涨15.8% [3] - 股票近期价格走势和未来盈利预期的可持续性主要取决于管理层在财报电话会议上的评论 [3] - 公司盈利前景可帮助投资者判断股票走向，包括当前对未来季度的共识盈利预期及预期变化 [4] - 近期盈利预估修正趋势与短期股价走势有强相关性，可通过Zacks Rank追踪 [5] - 财报发布前公司盈利预估修正趋势喜忧参半，当前Zacks Rank为3（持有），预计股票短期内表现与市场一致 [6] - 未来季度和本财年的盈利预估变化值得关注，当前未来季度共识每股收益预估为 -0.70美元，营收5675万美元，本财年共识每股收益预估为 -3.92美元，营收2.0806亿美元 [7] 行业情况 - 医疗 - 生物医学和遗传学行业在Zacks行业排名中处于前35%，排名前50%的行业表现优于后50%行业两倍多 [8] BioMarin Pharmaceutical业绩预期 - 该公司尚未公布2024年6月季度财报，预计8月5日发布 [9] - 预计本季度每股收益0.57美元，同比增长5.6%，过去30天该季度共识每股收益预估未变 [9] - 预计本季度营收6.6051亿美元，较去年同期增长11% [10]

财务状况 - 公司2024年6月30日的现金及现金等价物为32,291千美元[14] - 公司2024年6月30日的总资产为551,121千美元[14] - 公司2024年6月30日的总负债为535,974千美元[14] - 公司2024年6月30日的总股东权益为15,147千美元[14] 经营业绩 - 公司2024年上半年的总收入为95,490千美元[17] - 公司2024年上半年的总运营费用为302,431千美元[17] - 公司2024年上半年的经营亏损为206,941千美元[17] - 公司2024年上半年的持续经营净亏损为205,610千美元[17] - 公司2024年上半年的每股基本和稀释净亏损为2.66美元[18] - 公司2024年上半年的综合亏损为206,648千美元[18] - 公司2024年上半年净亏损2.065亿美元，较2023年同期增加[26] - 公司2024年上半年持续经营业务净亏损2.056亿美元[26] - 公司2024年上半年研发费用6.52亿美元，主要用于在研项目[26] - 公司2024年上半年销售费用和一般管理费用合计1.39亿美元[26] 现金流 - 公司2024年上半年经营活动现金流出1.59亿美元[26] - 公司2024年上半年投资活动现金流入1.34亿美元[26] - 公司2024年上半年筹资活动现金流入0.26百万美元[26] 重大事项 - 公司完成了对bile acid业务的出售交易，获得2.1亿美元现金对价，并有可能获得最高2.35亿美元的里程碑付款[29,30] - 公司的FILSPARI(sparsentan)获得FDA加速批准用于治疗IgA肾病，并在欧盟获得有条件上市批准[31] - 公司正在进行FSGS适应症的进一步分析和与监管机构的沟通,评估后续的监管路径[33,34] - 公司的新药物候选pegtibatinase已启动III期临床试验,用于治疗同型半胱氨酸尿症[35] 收入和成本 - 公司在2024年第二季度销售FILSPARI主要来自之前已计入研发费用的零成本库存[40] - 公司在2024年第二季度的产品销售成本为193.9万美元,许可和合作收入成本为13.2万美元[39] - 公司在2024年第一季度和第二季度的总销售成本分别为356.5万美元和145.2万美元[39] - 公司在2024年第二季度的总收入为2,061万美元,其中产品销售收入为1,929万美元,许可和合作收入为132万美元[39] - 公司在2024年第一季度的总收入为3,565万美元,其中产品销售收入为3,433万美元,许可和合作收入为132万美元[39] - 公司在2024年第二季度的总收入同比增长42.0%[39] 研发费用 - 公司研发费用包括与sparsentan、pegtibatinase和其他管线项目相关的费用[41] - 公司记录与临床试验相关的费用，包括与CRO和CMO的合同费用[42] 会计政策 - 公司在2014年获得Thiola商标的独家许可，并采用成本累积模型对其进行会计处理[43] - 公司评估是否对合作伙伴实体具有可变利益，并判断是否为主要受益方从而进行合并[44] - 公司采用权益法核算对被投资公司的投资，并对投资差额进行相应的会计处理[45] - 公司将符合战略转型标准的业务划分为已终止经营业务进行单独列报[46] - 公司在2023年12月启动了重组计划，涉及员工裁员并计提了相关费用[47][48] - 公司自2024年1月1日起采用新的分部报告准则,但对当期财务报表无重大影响[49] - 公司预计将于2025年采用新的所得税披露准则[50] - 公司产品销售收入扣除各种折扣和返利后确认为净销售额[51][52][53] 许可和合作 - 公司与CSL Vifor签订了独家许可和合作协议，获得了5500万美元的预付款，并有机会获得最高8.45亿美元的里程碑付款和销售分成[54] - 公司与Renalys签订了独家许可协议，获得了830万美元的预付款和里程碑付款，并有权选择在日本和韩国首次商业销售前回购Renalys的全部股权[56] 投资组合 - 公司的可供出售的债券证券投资组合主要包括商业票据、公司债券和政府支持实体债券[57,58] - 公司在2024年6月30日和2023年12月31日持有的可供出售的债券证券中存在未实现亏损,但没有发生信用损失[64,66] - 公司在2024年6月30日持有的可供出售的债券证券中,有1.92亿美元的投资将在1年内到期[60] - 公司在2023年12月31日持有的可供出售的债券证券中,有2.49亿美元的投资将在1年内到期[62] - 截至2024年6月30日和2023年12月31日，可供出售的有价债券的摊余成本分别为2.521亿美元和2.697亿美元[68] - 公司目前无意出售这些投资,且不太可能被要求在投资回收成本之前出售这些投资[69] 股权投资 - 公司于2022年3月与PharmaKrysto签订了合作协议,并购买了其5%的股份,后续还有机会购买其余股份[70] - 公司于2024年1月与Renalys签订了许可协议,并行使了购买其股份的期权,但公司并非Renalys的主要受益人[71,72] 租赁 - 公司有两项经营租赁,分别位于美国加州圣地亚哥和爱尔兰都柏林,租赁期分别至2028年8月和2027年9月[73,74,75,76]

FILSPARI产品销售情况 - 第二季度共收到521份新患者启动表(PSF)用于FILSPARI(sparsentan)，连续第六个季度PSF增长；自上市以来共收到2,484份PSF[2] - FILSPARI第二季度净产品销售额为2710万美元，较上一季度增长37%[2] - 公司2024年上半年FILSPARI产品销售收入为27,125千美元[23] 财务情况 - 第二季度总收入为5410万美元，包括净产品销售5220万美元[2] - 截至2024年6月30日，现金、现金等价物和可流通证券总额为3.254亿美元[2] - 公司2024年上半年总收入为54,116千美元[23] - 公司2024年上半年研发费用为54,330千美元[31] - 公司2024年上半年销售及管理费用为64,776千美元[33] - 公司2024年上半年非GAAP调整后的研发费用为50,556千美元[32] - 公司2024年上半年非GAAP调整后的销售及管理费用为48,289千美元[34] - 公司GAAP净亏损为70,409美元，非GAAP调整后的净亏损为50,063美元[36] - 每股净亏损为0.65美元，加权平均股数为77,500,245股[37] - 非GAAP调整项目包括已终止经营业务的收益影响[38] - 部分上年数据已重新分类以符合本年列报[39] - 公司营业亏损为206,470美元，非GAAP调整后营业亏损为166,296美元[36] - 公司所得税费用为276美元[36] 监管及临床试验进展 - 公司已做好准备迎接2024年9月5日FILSPARI从加速批准转为完全批准的PDUFA目标日期[2,3] - 公司正在与监管机构接洽,评估FILSPARI在FSGS适应症的潜在监管途径[5] - 公司已启动pegtibatinase用于治疗HCU的III期HARMONY临床试验,预计2026年获得临床试验结果[5]

文章核心观点 公司公布2024年第二季度财务业绩和业务进展 FILSPARI销售增长 研发和销售管理费用下降 各项目推进顺利 有望获批和上市 [1][2] 财务结果 净产品销售 - 2024年第二季度净产品销售额为5220万美元 高于2023年同期的2950万美元 主要因FILSPARI持续商业推广 [4] 研发费用 - 2024年第二季度研发费用为5430万美元 低于2023年同期的6650万美元 主要因重组举措和sparsentan开发成本下降 [5] 销售、一般和行政费用 - 2024年第二季度销售、一般和行政费用为6480万美元 低于2023年同期的6820万美元 主要因重组和成本节约举措 [6] 其他费用 - 2024年第二季度其他费用净额为190万美元 而2023年同期为其他收入净额210万美元 主要因与Renalys Pharma合作的非现金费用 [7] 净亏损 - 2024年第二季度净亏损7040万美元 或每股0.91美元 2023年同期净亏损8560万美元 或每股1.13美元 [8] 现金及等价物 - 截至2024年6月30日 公司现金、现金等价物和有价证券共计3.254亿美元 [9] 项目进展 FILSPARI（sparsentan） - IgAN - 2024年第二季度收到521份新患者启动表 自加速批准以来共收到2484份 [10] - 2024年第二季度净产品销售额为2710万美元 自推出以来总计7620万美元 [10] - 2024年5月 FDA授予公司补充新药申请优先审评资格 目标行动日期为2024年9月5日 [11] - 第二季度 欧盟委员会授予FILSPARI有条件上市许可 商业伙伴CSL Vifor预计很快在欧洲推出 [12] - 2024年7月 合作伙伴Renalys Pharma宣布在日本开展的sparsentan注册性3期临床试验首例患者给药 预计2025年下半年公布顶线结果 [13] FILSPARI（sparsentan） - FSGS - 2024年公司对FSGS数据进行额外分析 计划与监管机构沟通评估潜在监管途径 [14] Pegtibatinase（TVT - 058） - 经典型同型半胱氨酸尿症（HCU） - 2023年12月启动关键3期HARMONY研究 预计2026年公布顶线结果 [15] - 2024年第二季度启动3b期ENSEMBLE研究 评估pegtibatinase长期疗效和安全性 [16] 资产负债表 资产 - 截至2024年6月30日 总资产为5.51121亿美元 低于2023年12月31日的7.88913亿美元 [37] 负债 - 截至2024年6月30日 总负债为5.35974亿美元 低于2023年12月31日的5.88103亿美元 [39] 股东权益 - 截至2024年6月30日 股东权益为1514.7万美元 低于2023年12月31日的2.0081亿美元 [39] 运营报表 收入 - 2024年第二季度总收入为5411.6万美元 高于2023年同期的3219.6万美元 [40] 运营费用 - 2024年第二季度总运营费用为1.2182亿美元 低于2023年同期的1.36147亿美元 [40] 运营亏损 - 2024年第二季度运营亏损为6770.4万美元 低于2023年同期的1.03951亿美元 [40] 其他费用/收入 - 2024年第二季度其他费用净额为186.3万美元 而2023年同期为其他收入净额208.4万美元 [40] 净亏损 - 2024年第二季度净亏损为7040.9万美元 低于2023年同期的8563万美元 [41] 非GAAP调整信息 研发费用 - 2024年第二季度非GAAP研发费用为5055.6万美元 低于2023年同期的5945.6万美元 [42] 销售、一般和行政费用 - 2024年第二季度非GAAP销售、一般和行政费用为4828.9万美元 低于2023年同期的4973.3万美元 [42] 运营亏损 - 2024年第二季度非GAAP运营亏损为4744.3万美元 低于2023年同期的7844.5万美元 [42] 净亏损 - 2024年第二季度非GAAP净亏损为5006.3万美元 低于2023年同期的6005.9万美元 [43]

文章核心观点 Travere Therapeutics宣布将于2024年8月1日美国金融市场收盘后公布2024年第二季度财务结果，并将在下午4:30举办电话会议和网络直播讨论财务结果及提供业务更新 [1] 财务结果公布安排 - 公司将于2024年8月1日美国金融市场收盘后公布2024年第二季度财务结果 [1] - 公司将在下午4:30举办电话会议和网络直播讨论财务结果并提供业务更新 [1] 会议信息获取 - 网络直播和拨入信息可在Travere官网投资者页面获取 [2] - 直播结束后，会议存档版本将在公司网站上保留30天 [2] 公司简介 - 公司是一家生物制药公司，致力于帮助罕见病患者、家属和护理人员 [3] - 公司全球团队与罕见病社区合作，识别、开发和提供改变生活的疗法 [3] - 公司不断了解罕见病患者的不同观点，勇敢开辟新道路，为患者带来希望 [3]