文章核心观点 - 公司的主要产品Filspari获得FDA全面批准,成为治疗原发性IgA肾病的唯一非免疫抑制药物,这可能是推动公司股价最近上涨的主要原因 [1][2] - 公司预计在即将发布的财报中将录得亏损,但营收预计同比增长60.2% [3] - 公司的盈利预测已在过去30天内上调1.8%,这通常会带来股价上涨 [4] 行业和公司概况 - 公司属于医疗-生物医药和遗传学行业,同行业另一家公司Orchestra BioMed Holdings, Inc.最近一个月股价下跌15.4% [4] - Orchestra BioMed Holdings, Inc.即将发布的财报每股收益预测在过去一个月内保持不变,同比下降15.8% [5]

调查事件 - Bronstein Gewirtz & Grossman LLC正在代表Travere Therapeutics Inc（纳斯达克股票代码：TVTX）的购买者调查潜在索赔事件 投资者可通过访问bgandg.com/TVTX获取更多信息并协助调查 [1] 调查详情 - 2024年9月26日Travere发布新闻稿宣布自愿暂停评估pegtibatinase治疗经典同型半胱氨酸尿症（HCU）的3期HARMONY研究的注册 公司表示自愿注册暂停使公司能够致力于解决扩大生产规模所需的流程改进以支持商业规模生产以及HARMONY研究的全面注册 且在公司确定近期扩大生产过程中未达到预期的原料药特性后实施了自愿注册暂停 [2] - 此消息发布后Travere的股价在2024年9月27日每股下跌1.03美元 即6.85% 收于每股14.01美元 [2] 后续行动 - 若知晓与此次调查相关的任何事实或购买了Travere证券 可通过访问bgandg.com/TVTX协助调查 也可联系Bronstein Gewirtz & Grossman LLC的Peretz Bronstein或其客户关系经理Nathan Miller 电话：332 - 239 - 2660 [3]

文章核心观点 Travere Therapeutics公司专注于罕见肾脏和代谢疾病治疗，其产品组合有FDA批准药物 [1] 公司业务 - 公司专注于罕见肾脏和代谢疾病治疗 [1] - 公司产品组合包括用于IgA肾病的Filspari [Sparsentan]和用于胱氨酸尿症的Thiola [Tiopronin]等FDA批准药物 [1] - Filspari于2024年9月获得FDA全面批准，扩大了标签范围和患者获取途径 [1]

文章核心观点 - 公司宣布自愿暂停评估pegtibatinase治疗经典型同型半胱氨酸尿症（HCU）的3期HARMONY研究的患者入组，以解决生产扩大过程中的必要工艺改进问题，预计最早2026年重启入组，2025年研发费用或减少超3000万美元 [1][4] 分组1：暂停入组情况 - 公司自愿暂停评估pegtibatinase治疗经典型HCU的3期HARMONY研究的患者入组，以解决生产扩大过程中的必要工艺改进问题，支持商业规模生产和HARMONY研究的全面入组 [1] - 暂停入组是因为近期扩大生产过程中未达到理想的药物物质特性，公司正通知所有研究调查人员暂停新患者入组，直至有更多材料可用 [2] - 目前参与pegtibatinase研究的患者将继续从不受扩大生产过程影响的小规模批次中获得研究药物，并能按计划在参与试验的整个期间继续使用研究药物 [1] 分组2：公司预期 - 公司认为pegtibatinase成为经典型HCU首个疾病修饰疗法的潜力不变，有信心进行必要的生产工艺改进以继续该关键项目 [3] - 公司预计进一步评估必要的商业工艺改进，以继续3期项目，最早2026年重启3期HARMONY研究的入组 [4] - 此前计划的与HARMONY临床入组和大规模生产相关的投资预计将推迟到2025年之后 [4] - 随着3期项目接近完成，与sparsentan开发相关的成本预计下降，公司估计2025年研发费用较2024年减少超3000万美元 [4] - 公司预计截至2024年6月30日的3.254亿美元现金、现金等价物和有价证券可支持其运营至2028年 [4] 分组3：疾病与疗法介绍 - 经典型HCU是一种罕见的遗传性代谢疾病，由胱硫醚β-合成酶（CBS）缺乏引起，会导致同型半胱氨酸毒性水平升高，引发危及生命的血栓事件等，目前治疗选择有限 [6] - pegtibatinase是一种研究性聚乙二醇化重组酶替代疗法，旨在解决经典型HCU的根本原因，临床前研究显示其能降低总同型半胱氨酸水平并改善临床参数 [7] - 2023年12月公司启动关键的3期HARMONY研究，以支持pegtibatinase治疗经典型HCU的潜在批准，该研究是一项全球、随机、多中心、双盲、安慰剂对照的3期临床试验 [7] - 2023年5月公司宣布1/2期COMPOSE研究中接受最高剂量pegtibatinase治疗的4名患者的数据显示，治疗12周后总同型半胱氨酸较基线平均相对降低67.1%，且总体耐受性良好 [7] - pegtibatinase项目已获得FDA的突破性疗法指定、罕见儿科疾病和快速通道指定，以及美国和欧洲的孤儿药指定 [8] 分组4：公司介绍 - Travere Therapeutics是一家生物制药公司，致力于帮助罕见病患者、家属和护理人员，与罕见病社区合作，识别、开发和提供改变生活的疗法 [9] 分组5：会议信息 - 公司将于2024年9月26日下午4:30（美国东部时间）举行电话会议和网络直播，讨论自愿暂停入组事宜，可通过特定号码参与电话会议，网络直播可在公司投资者页面访问，直播结束后存档版本将在公司网站保留30天 [5]

文章核心观点 - Travere Therapeutics股价上涨或因产品获批及盈利预期改善，建议关注后续走势；同时介绍了同行业Liquidia Technologies的股价及盈利预期情况 [1][2][4] Travere Therapeutics情况 - 上一交易日股价上涨5.9%，收于14.27美元，过去四周涨幅达55.3% [1] - 公司销售的Filspari药物市场需求强劲，2024年上半年销售额达4700万美元，上周获FDA全面批准治疗成人原发性IgA肾病，扩大了潜在患者群体和销售机会 [2] - 即将公布的季度报告预计每股亏损0.71美元，同比变化+39.3%，收入预计为5923万美元，同比增长59.7% [3] - 过去30天该季度的共识每股收益预期上调1.1%，正向的盈利预期修正趋势通常会带来股价上涨 [4] - 股票目前的Zacks排名为3（持有），属于Zacks医疗 - 生物医学和遗传学行业 [4] Liquidia Technologies情况 - 上一交易日股价上涨2.1%，收于10美元，过去一个月回报率为 - 30.6% [4] - 即将公布的报告共识每股收益预期在过去一个月变化 - 11.5%至 - 0.38美元，与去年同期每股收益相比变化 - 58.3% [5] - 目前Zacks排名为3（持有） [5]

文章核心观点 - Travere Therapeutics的口服非免疫抑制药物Filspari获FDA完全批准用于IgA肾病适应症 扩大了可治疗患者群体 公司股价上涨 该批准基于关键III期PROTECT研究数据 但药物被纳入FDA风险评估和缓解策略计划 且IgAN领域还有其他竞争药物 [1][3][5] 药物批准情况 - Filspari获FDA完全批准用于原发性IgA肾病成人患者减缓肾功能下降 成为该领域唯一非免疫抑制药物 [1] - Filspari于2023年2月获加速批准 用于降低有快速疾病进展风险的原发性IgA肾病成人患者的蛋白尿 [2] 股价表现 - 消息宣布后Travere股价周五上涨近11% 年初至今该股上涨22.1% 而行业下跌2.8% [3] 研究数据 - 批准基于关键III期PROTECT研究数据 该研究将Filspari与厄贝沙坦进行了超两年的头对头评估 显示Filspari在保存肾功能方面优于厄贝沙坦 [5] - 采用改良意向治疗分析方法使研究达到估算肾小球滤过率总斜率终点 Filspari治疗患者的平均eGFR斜率为 -3.0 mL/min/1.73 m/年 厄贝沙坦为 -4.2 mL/min/1.73 m/年 [6][8] 药物风险 - 药物被纳入FDA风险评估和缓解策略计划 医生需监测患者肝功能 公司计划与FDA讨论将其移除 [9] - Filspari有关于孕期服用导致严重出生缺陷的黑框警告 [10] 行业竞争 - Calliditas Therapeutics的Tarpeyo是首个基于肾功能指标获FDA完全批准用于IgAN的药物 2023年12月获完全批准 [11] - 诺华的Fabhalta获FDA加速批准用于降低有快速疾病进展风险的原发性IgAN成人患者的蛋白尿 诺华还在开发其他IgAN候选药物 [13][14] 公司评级 - Travere目前Zacks排名为3（持有） [15]

文章核心观点 美国食品药品监督管理局（FDA）全面批准FILSPARI用于减缓有疾病进展风险的原发性IgA肾病（IgAN）成人患者的肾功能下降，该批准基于PROTECT研究的长期阳性结果，显示FILSPARI在保护肾功能方面优于厄贝沙坦，有望成为IgAN的基础治疗药物 [1] 分组1：IgA肾病（IgAN）介绍 - IgA肾病是一种罕见的进行性肾脏疾病，特征是免疫球蛋白A在肾脏中积聚，导致肾脏过滤机制受损，出现血尿、蛋白尿和肾功能进行性丧失等症状，还可能伴有水肿和高血压 [9] - IgAN是全球最常见的原发性肾小球肾炎类型，也是肾小球疾病导致肾衰竭的主要原因，估计在美国影响多达15万人，在欧洲和日本也是常见的肾小球疾病之一 [10] 分组2：FILSPARI获批情况 - FDA全面批准FILSPARI用于减缓有疾病进展风险的原发性IgAN成人患者的肾功能下降，此前于2023年2月基于蛋白尿替代标志物获得加速批准，此次全面批准基于PROTECT研究的长期阳性结果 [1] - FILSPARI是唯一一种口服、每日一次、非免疫抑制性药物，通过阻断IgAN疾病进展的两条关键途径直接靶向肾脏肾小球损伤 [2] 分组3：PROTECT研究情况 - PROTECT研究是迄今为止IgAN领域最大的干预性研究之一，也是该罕见肾脏疾病唯一的3期头对头试验，评估了400mg FILSPARI与300mg厄贝沙坦在404名IgAN患者中的安全性和有效性 [11] - 中期分析的主要疗效终点是第36周时尿蛋白/肌酐比值较基线的变化，最终分析的关键次要疗效终点是随机治疗开始后110周内估算肾小球滤过率（eGFR）的变化率 [12] - 试验达到了预先指定的主要终点，接受FILSPARI治疗的患者在36周后蛋白尿较基线平均降低49.8%，而厄贝沙坦治疗组为15.1%（p<0.0001） [13] - 最终分析显示，与厄贝沙坦相比，FILSPARI显著降低了从基线到第110周的肾功能下降率，FILSPARI的平均eGFR斜率为-3.0 mL/min/1.73 m²/年，厄贝沙坦为-4.2 mL/min/1.73 m²/年，治疗效果差异为1.2 mL/min/1.73 m²/年（p=0.0168） [3][14] - 到第110周，FILSPARI与厄贝沙坦相比，绝对eGFR的平均变化差异为3.8 mL/min/1.73 m² [3][15] 分组4：各方观点 - 公司总裁兼首席执行官Eric Dube表示，全面批准使医生能够更广泛地自信处方FILSPARI，随着KDIGO最新指南推荐，FILSPARI有望成为IgAN的基础治疗药物 [2] - 医生Brad Rovin认为，FILSPARI的全面批准为患者管理提供了重要工具，该药物可直接靶向肾脏损伤、减少蛋白尿并保护肾功能 [5] - IgA肾病基金会执行董事Bonnie Schneider称，FILSPARI的全面批准为IgAN患者带来了新希望 [6] - NephCure首席执行官Josh Tarnoff表示，FILSPARI的扩大适应症和全面批准对罕见肾脏疾病社区是好消息，赞赏公司在推动创新方面的领导作用 [7] 分组5：公司支持计划及会议信息 - 公司有全面的患者支持计划Travere TotalCare®，为患者、护理人员和医疗保健提供者提供服务、协助和资源，患者或提供者可致电833 - FILSPARI或访问TravereTotalCare.com了解更多信息 [7] - 公司于2024年9月5日下午6点（美国东部时间）举行电话会议和网络直播，讨论FDA对FILSPARI的全面批准，可通过指定号码和网址参与 [8] 分组6：FILSPARI安全性及药物相互作用 - FILSPARI存在肝毒性和胚胎 - 胎儿毒性风险，通过受限的REMS计划提供，使用前需进行转氨酶和胆红素测量，治疗期间需定期监测 [18][23] - 最常见的不良反应（≥5%）包括高钾血症、低血压、外周水肿、头晕、贫血和急性肾损伤 [27] - 与多种药物存在相互作用，如避免与血管紧张素受体阻滞剂（ARBs）、内皮素受体拮抗剂（ERAs）、阿利吉仑等合用，与强CYP3A抑制剂、强CYP3A诱导剂等合用时需谨慎 [28]

文章核心观点 - 公司Filspari药物虽此前临床研究未达关键终点致股价下跌，但FDA大概率会给予其全面批准，获批后股价或上涨，不过长期来看公司作为小型生物科技企业在竞争激烈市场中仍面临财务挑战，有被收购可能 [6][7][8] 投资概述 - 2023年9月22日公司公布Filspari 3期临床研究数据，该药物未达关键主要终点，无法证明与活性对照药安博维相比eGFR总斜率有统计学显著变化，此前该药于2023年2月获FDA加速批准，此次确证性研究失败或使FDA撤销批准并要求公司撤市 [2][3] - Filspari在局灶节段性肾小球硬化症3期研究中也未达关键终点，两项失败削弱华尔街对其信心，2023年11月公司股价跌至五年低点每股6美元以下 [4] PDUFA行动日期 - 公司于12月向FDA提交Filspari在IgAN的补充新药申请以获全面批准，未推进FSGS申请，称将完成数据额外分析并于2024年与FDA重新沟通 [5] - 公司宣布约20%非实地员工裁员，预计每年节省约2500万美元开支，过去三年净亏损分别为3.763亿美元、3.315亿美元和2.173亿美元 [5] - 8月初公布第二季度财报，称公司为9月5日PDUFA日期做好准备，届时FDA将决定是否给予Filspari全面批准 [5] - 第二季度Filspari净产品销售额达2710万美元，较上一季度增长37%，收到521份新患者启动表格，自推出以来共收到2484份 [5] - 公司Thiola销售额2500万美元，许可和合作收入190万美元，研发费用5400万美元，销售、一般和行政费用6500万美元，净亏损7000万美元，现金和投资总额3.254亿美元 [5] 分析 - 自9月以来公司股价上涨近30%，但仍远低于此前高点，尽管研究未达预期，FDA不太可能拒绝给予Filspari全面批准，因其临床数据总体令人印象深刻，且肾病治疗选择有限 [6] - 公司首席医疗官称Filspari能直接阻断两条有害通路，具有独特优势，临床数据显示其疗效显著，使用日益普遍，安全性与安博维相当，虽有肝毒性黑框警告，但不影响全面批准 [6] - 公司认为全面批准可使可寻址市场翻倍，但未来几年IgAN领域竞争激烈，多家药企有相关项目处于临床开发阶段 [6] 总结思考 - 公司目前市值7.21亿美元，低于分析师对Filspari的峰值收入预期，若下周获全面批准股价可能飙升，其合作伙伴计划在欧洲推出该药，公司有权获得高达40%的年度净销售额分层两位数特许权使用费及高达约8.5亿美元的里程碑付款，在日本也有合作伙伴进行3期研究 [7] - 2024年药物批准催化剂并非都带来积极结果，公司可能需筹集更多资金，若有大型药企并购提议管理层可能接受，并购价值至少15 - 20亿美元 [8] - 公司还有候选药物Pegtibatinase针对经典同型半胱氨酸尿症，3期研究正在进行中，预计下周PDUFA会带来积极结果和股价上涨，2024年市值可能超10亿美元，有40%上涨空间，但长期前景仍具挑战，财务仍是担忧因素 [8]

文章核心观点 公司将在2024年9月3 - 6日于葡萄牙波尔图举行的SSIEM年会上展示两项关于经典同型半胱氨酸尿症（HCU）的海报 ，介绍新型研究性酶替代疗法pegtibatinase的试验设计 [1][2] 公司动态 - 公司将在SSIEM年会上展示pegtibatinase的关键3期HARMONY研究和ENSEMBLE长期扩展研究的试验设计，以及该药物在儿科患者中1/2期COMPOSE研究队列7的试验设计 [2] - 公司首席医疗官认为pegtibatinase有潜力有效替代缺乏的CBS酶活性，最终成为经典HCU患者的首个疾病修正疗法 [3] 疾病介绍 - 经典同型半胱氨酸尿症（HCU）是一种罕见的遗传性代谢疾病，由胱硫醚β - 合成酶（CBS）缺乏引起，会导致同型半胱氨酸毒性水平升高，引发危及生命的血栓事件、眼科和骨骼并发症以及发育迟缓，目前治疗选择有限 [4] 药物介绍 - pegtibatinase是一种研究性聚乙二醇化重组酶替代疗法，旨在解决经典HCU的根本原因，临床前研究显示其能降低总同型半胱氨酸水平并改善临床参数 [5] - 2023年12月公司启动关键3期HARMONY研究，以支持pegtibatinase治疗经典HCU的潜在批准，该研究是一项全球、随机、多中心、双盲、安慰剂对照的3期临床试验 [5] - 2023年5月公司宣布，1/2期COMPOSE研究中接受最高剂量pegtibatinase治疗的4名患者数据显示，治疗12周后总同型半胱氨酸较基线平均相对降低67.1%，且总体耐受性良好 [5] - pegtibatinase项目已获得FDA的突破性疗法认定、罕见儿科疾病和快速通道认定，以及美国和欧洲的孤儿药认定 [5] 公司概况 - 公司是一家生物制药公司，致力于帮助罕见病患者、家属和护理人员，与罕见病社区合作，识别、开发和提供改变生活的疗法 [6]

公司动态 - 公司管理层将于8月参加两场投资者会议，分别是2024年8月13日下午2点30分的2024 Wedbush PacGrow Healthcare Conference和2024年8月14日下午12点30分的Canaccord Genuity 44th Annual Growth Conference [1] - Canaccord Genuity 44th Annual Growth Conference的演讲将进行直播，可在公司网站投资者页面观看，活动结束后30天内可观看回放 [1] 公司介绍 - 公司是一家生物制药公司，致力于帮助罕见病患者、家属和护理人员，与罕见病社区合作开发改变生活的疗法 [2] - 公司不断了解罕见病患者的观点，勇敢开辟新道路，为患者生活带来改变并提供希望 [2]