WALTHAM, Mass., Sept. 09, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Upstream Bio, Inc. (Nasdaq: UPB), a clinical-stage company developing treatments for inflammatory diseases, with an initial focus on severe respiratory disorders, today announced that Rand Sutherland, MD, Chief Executive Officer of Upstream Bio, will participate in a fireside chat at the Stifel 2025 Virtual Immunology and Inflammation Forum on September 15, 2025 at 10:30 a.m. ET. A live webcast of the fireside chat will be available under the Events tab on ...

公司活动 - 召开Upstream Bio Phase II VIBRANT Top-line Results Conference Call电话会议 [1] - 公司高管包括企业传播与投资者关系总监Meggan Buckwell、首席执行官Rand Sutherland博士、首席医疗官兼研发负责人Aaron Deykin博士参与会议 [4] 产品信息 - 主要资产为vereitug（Verekitug） [4] - 涉及与现有治疗方法及开发中候选产品的第三方数据对比 [3] 临床研究 - 公布Phase II VIBRANT临床研究顶线结果 [1][4] - 强调不同试验设计和患者特征存在差异 需谨慎进行跨研究对比 [3] 声明事项 - 陈述内容包含基于当前日期的前瞻性声明 不代表未来观点 [2]

公司及行业信息 * 公司为临床阶段免疫学公司Upstream Bio 专注于开发治疗严重呼吸道疾病的生物制剂[7] * 核心产品为Virecotag 是唯一已知的TSLP受体拮抗剂[7][8] * 行业涉及生物制药 专注于呼吸系统疾病领域 如慢性鼻窦炎伴鼻息肉(CRSwNP)、严重哮喘和慢性阻塞性肺病(COPD)[7][9] 核心观点与论据 **1 临床结果有效性** * Virecotag在24周时显示出具有临床和统计学意义的效果 主要终点内窥镜鼻息肉评分(NPS)的安慰剂校正后较基线降低1.8点[4][16][22] * 关键次要终点也显示显著改善 鼻充血评分(NCS)降低0.8点 Lund-Mackay评分(LMK)降低8点 总症状评分(TSS)降低4.3点 嗅觉困难评分(DSS)降低0.9点[16][22] * 试验证明Virecotag显著减少了76%的类固醇使用或手术需求[17][22] * 治疗效果在12周时已大部分显现 并在24周内持续改善 未出现平台期 表明更长的治疗时间可能带来额外获益[18] **2 给药方案与效力优势** * Virecotag采用每12周给药一次(每年4次)的方案[4][6][20] * 其通过靶向TSLP受体实现高效力 临床前数据显示其效力比靶向TSLP配体的Tezepelumab高约300倍[8] * 与需每4周给药(每年13次)的Tezepelumab相比 Virecotag在改善NPS方面效果相当[6][20] * 与其他通路药物相比 Virecotag要么年注射次数少得多(如Dupilumab) 要么在半年给药方案下显示出显著更高的治疗效果(如Depomucamab)[6][21] **3 安全性特征** * Virecotag普遍耐受性良好 安全性特征与既往研究一致[4][15][22] * 治疗组间治疗期出现的不良事件(TEAEs)总体发生率相似 与研究治疗相关的TEAEs在安慰剂组中更常见[15] * 未报告严重不良事件(SAEs)或严重注射部位反应[15] * 最常见的不良事件(发生率≥5%)为上呼吸道感染、鼻窦炎、鼻咽炎、鼻息肉和头痛 均与CRSwNP疾病本身相关[16] **4 开发策略与市场前景** * 公司开发策略聚焦严重呼吸道疾病 旨在最大化Virecotag在多个未满足需求适应症中的价值[7] * CRSwNP生物疗法年销售额已超过10亿美元 预计未来几年将继续增长[9] * 市场调研显示过敏科医生和耳鼻喉科医生对该适应症使用生物制剂有高度兴趣 并强烈认为TSLP抑制可能是一种高效的作用机制[9] * Virecotag的生物学特性也支持未来向皮肤病学和胃肠道等其他治疗领域扩展[7] 其他重要信息 **临床试验设计细节** * VIBRANT是一项II期随机、双盲、安慰剂对照、平行组临床试验 旨在评估Virecotag在中重度CRSwNP成人患者中的疗效和安全性[11] * 81名参与者按1:1随机分配 接受100毫克Virecotag或安慰剂 每12周皮下给药一次 治疗期为24周[11] * 研究采用广泛接受的标准终点 主要终点为第24周时NPS较基线的变化[12] * 样本量提供超过85%的效力以检测NPS上1.5点的临床有意义治疗差异[12] **患者人群特征** * 参与者的基线特征与研究设计一致 并且在各剂量组间总体平衡[14] * 安慰剂组的基线嗜酸性粒细胞计数略高 但不影响结果解读[14][19] * VIBRANT研究的人群特征与近期其他CRSwNP生物制剂研究的人群特征相似[19] * 近期接受全身性皮质类固醇治疗的比例较低 可能反映了近年来生物制剂使用增加带来的治疗模式转变[19] **后续开发计划** * 针对严重哮喘的II期VALIANT试验按计划进行 预计在2026年第一季度报告顶线数据[7][26] * 针对COPD的II期VENTURE试验正在积极招募参与者[7] * 公司计划根据VALIANT哮喘研究的结果 考虑在CRSwNP和哮喘这两个适应症中采用统一的给药方案(可能探索每24周给药)[31]

研究成果 - Phase 2 VIBRANT研究的主要终点达成，鼻息肉评分(NPS)减少1.8，p值<0.0001[11] - 关键次要终点达成，鼻塞评分(NCS)减少0.8，p值=0.0003，手术/类固醇需求减少76%，p值=0.03[11] - 研究中观察到的严重不良事件(SAE)为零，表明Verekitug耐受性良好[11] - Verekitug的效力约为Tezepelumab的300倍，显示出其在治疗中的潜力[26] - VIBRANT研究的治疗期为24周，采用随机、双盲、安慰剂对照设计[32] - Verekitug在主要终点NPS的基线变化中实现了-1.8的改善，p<0.0001[71] - NCS的基线变化减少了-0.8，p=0.0003[71] - 需要进行手术或使用系统性皮质类固醇的比例减少了76%，p=0.03[71] - 在VIBRANT研究中，Verekitug每12周给药显示出显著的临床效果[70] - 在所有亚组中，Verekitug对NPS的改善均有临床效果，整体治疗差异为-1.8[60] 用户数据 - 81名患者参与了VIBRANT研究，93%的受试者完成了研究[38] - 参与者中，39.5%在过去一年中使用过系统性皮质类固醇[63] - 64.2%的参与者有过一次或多次鼻息肉手术[63] 安全性与耐受性 - Verekitug的安全性良好，未观察到严重不良事件[71] - Verekitug组的任何治疗相关不良事件(TEAE)发生率为67.5%，而安慰剂组为65.0%[46] - 研究中最常见的TEAE包括上呼吸道感染、鼻窦炎和鼻咽炎，发生率在安慰剂组更高[49] 市场潜力 - 当前生物制剂在CRSwNP中的销售额预计超过10亿美元[29] - Verekitug在CRSwNP和其他呼吸疾病中具有潜在的标准治疗提升能力[76] - Verekitug的临床活性在24周时与每4周给药的Tezepelumab相似[65]

核心观点 - 公司宣布VIBRANT二期试验达到主要终点 显示verekitug在CRSwNP治疗中具有统计学显著性和临床意义的改善 包括鼻息肉评分降低1.8分(p<0.0001)和鼻塞评分降低0.8分(p=0.0003) 同时减少76%的手术或全身皮质类固醇需求(p=0.03) [1][2][4] - 药物安全性良好 未出现严重不良事件 耐受性与既往研究一致 [1][5] - 临床效果在24周时达到或超过其他生物制剂标准 [1] 试验设计 - VIBRANT为全球随机双盲安慰剂对照二期临床试验 纳入81名CRSwNP成人患者 每12周皮下注射100mg verkitug或安慰剂 持续24周 [3][12] - 主要终点为24周时内镜下鼻息肉评分变化 次要终点包括鼻塞评分 鼻窦浑浊度 嗅觉障碍 总症状评分及手术/皮质类固醇需求 [12] 临床数据表现 - 主要终点显示安慰剂调整后NPS较基线降低1.8分(p<0.0001) [1][4] - 关键次要终点鼻塞评分降低0.8分(p=0.0003) [1][4] - 手术或全身皮质类固醇需求减少76%(p=0.03) [1] - 其他次要终点包括Lund-Mackay评分测量的鼻窦浑浊度改善和总症状评分改善 [5] 药物机制与开发进展 - Verekitug是唯一针对TSLP受体的临床阶段单克隆抗体 通过抑制TSLP信号通路阻断IL-4 IL-5 IL-13等下游炎症因子 [13][16] - 临床前研究显示高受体占据率和强效炎症抑制能力 在非人灵长类模型中完全抑制皮肤过敏反应 [14] - 已完成三项一期试验 显示良好耐受性 低免疫原性 高皮下生物利用度 在哮喘患者中使FeNO和血嗜酸性粒细胞减少超50%并维持24周 [15] - 正在开展CRSwNP 严重哮喘和中重度COPD三项二期全球试验 其中严重哮喘顶线数据将于数月内公布 [13] 疾病背景与市场空间 - CRSwNP为上气道慢性炎症疾病 全球约4%人口患病 其中40%疾病未受控制 [10] - 40%严重哮喘患者合并CRSwNP 70%CRSwNP患者合并哮喘 两种疾病存在强关联性 [11] - 现有治疗包括皮质类固醇 手术和生物制剂 但仍存在显著未满足临床需求 [10] 公司战略与后续计划 - 将与国际监管机构进一步沟通 支持verekitug的上市申请 [7] - 计划在医学会议上公布VIBR试验详细数据 [8] - 管理层认为verekitug的强效性和每12周给药频率可能改变CRSwNP治疗标准 [6]

– Conference Call and Webcast to be held Tuesday, September 2, 2025, at 8:00 a.m. ET –WALTHAM, Mass., Sept. 01, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Upstream Bio, Inc. (Nasdaq: UPB), a clinical-stage company developing treatments for inflammatory diseases, with an initial focus on severe respiratory disorders, today announced it will report top-line data from the Phase 2 VIBRANT trial of verekitug, the only known clinical-stage monoclonal antibody targeting the receptor for thymic stromal lymphopoietin (TSLP), on Tuesd ...

核心观点 - 公司专注于呼吸系统疾病治疗药物研发 核心产品为靶向TSLP受体的单克隆抗体verekitug [1][3] - 2025年第二季度临床研发取得重大进展 完成严重哮喘和慢性鼻窦炎伴鼻息肉两项II期试验患者招募 [1][5] - 研发支出同比大幅增长168.8%至3790万美元 现金储备3.936亿美元可支撑运营至2027年 [2][7][8] 财务表现 - 季度营收90万美元 超出69万美元预期 同比增长80% [1][2] - 研发费用3790万美元 同比增加168.8% 主要投入临床和制造活动 [2][7] - 行政费用740万美元 同比增长85% 净亏损4000万美元 [2][7][8] - 现金及短期投资余额3.936亿美元 可维持运营至2027年 [2][8] 临床进展 - VALIANT严重哮喘II期试验于2025年6月完成患者招募 顶线数据预计2026年初公布 [5] - VIBRANT慢性鼻窦炎伴鼻息肉II期试验患者于1月完成入组 有效性数据预计2025年第三季度公布 [5] - VENTURE慢性阻塞性肺病II期试验于7月开始给药 拓展第三大呼吸疾病适应症 [6] - VALOUR严重哮喘长期扩展试验于5月启动 [6] 产品管线 - verekitug是唯一处于人体试验阶段的TSLP受体阻断单克隆抗体 [9][10] - 药物设计采用延长给药间隔策略 可能成为相对于现有生物制剂的重要差异化优势 [10] - 竞争地位取决于即将公布的临床数据 目前尚无头对头试验数据支持 [11] 战略重点 - 公司处于商业化前阶段 核心战略聚焦高效临床试验执行和监管进展 [4] - 采用权威机构认可的临床终点设计 为未来上市申请提供支持 [11] - 关键催化剂包括2025年第三季度慢性鼻窦炎数据和2026年第一季度哮喘数据 [12]

财务数据关键指标变化（收入和利润） - 2025年第二季度净亏损4000万美元，同比扩大172%（2024年同期亏损1470万美元）[116] - 2025年上半年净亏损6723.6万美元，同比扩大4166.4万美元，主要因研发费用增加3790.2万美元[154][156] - 2025年第二季度合作收入为93.7万美元，同比增长42.7万美元，主要来自与Maruho许可协议相关的严重哮喘二期临床试验[147][148] - 2025年上半年向Maruho收取合作款项120万美元（2024年同期70万美元）[129] 财务数据关键指标变化（成本和费用） - 2025年第二季度研发费用达3786.5万美元，同比增加2379.6万美元，其中vereitug项目哮喘适应症支出增长630.1万美元，COPD适应症新增680.3万美元支出[149][150] - 2025年第二季度制造费用同比增加858.4万美元，主要用于三期临床材料的CMO成本[151] - 2025年第二季度一般行政费用741.9万美元，其中股票薪酬支出190万美元，同比增加80万美元[152] - 2025年上半年研发人员费用（含股票薪酬）达821.4万美元，同比增长337.5万美元[156] - 2025年一般及行政费用为1420万美元，较2024年同期的790万美元增加630万美元[160] - 哮喘适应症的直接成本增加1020万美元，主要与2025年6月30日结束的六个月内进行的第二阶段临床试验和LTE研究启动相关[157] - COPD适应症的直接成本增加1250万美元，主要由于2025年进行的COPD第二阶段临床试验规划活动，2024年同期无类似支出[157] - CRSwNP适应症的直接成本增加140万美元，与2025年第二阶段临床试验进展相关[157] - 制造费用增加1050万美元，主要归因于2025年第三阶段临床材料开发的CMO成本上升[158] - 2025年研发费用中，vereitug针对严重哮喘、CRSwNP和COPD的直接外部支出分别为7430万美元、1890万美元和1560万美元[159] 现金流和资金状况 - 公司截至2025年6月30日累计亏损达2.58亿美元，现金及短期投资余额为3.936亿美元[116] - 公司通过IPO获得净融资2.688亿美元（发行价每股17美元，扣除2050万美元承销费用）[115] - 优先股融资累计达4亿美元[115] - 预计现有资金可维持运营至2027年[116] - 2025年6月30日结束的六个月内，公司现金及短期投资总额为3.936亿美元[163] - 2025年运营活动现金使用量达8040万美元，净亏损6720万美元[165] - 2025年利息收入为920万美元，较2024年同期的410万美元增加510万美元[162] - 2025年第二季度利息收入达443.1万美元，同比增长155.4万美元，源于货币市场基金和美国国债投资余额增加[153] - 2025年投资活动现金使用量为2.006亿美元，主要用于购买3.231亿美元的短期投资[168] 业务线表现（研发进展） - CRSwNP二期试验顶线数据预计2025年第三季度公布[114] - 严重哮喘二期试验顶线数据预计2026年第一季度公布[114] - 2025年第二季度vereitug项目CRSwNP适应症研发支出223.8万美元，同比小幅增长16.6万美元[149] 合作与支付义务 - 需向Lonza支付年费50万美元及未来最高个位数百分比的销售分成[130] - 需向Regeneron支付中个位数百分比的全球销售分成[126] 税务与会计政策 - 截至2024年12月31日，公司拥有联邦和州净经营亏损结转额分别为3760万美元和4910万美元，联邦研发税收抵免350万美元[144] - 公司作为新兴成长公司，选择不退出JOBS法案规定的延长过渡期，将按私营公司时间表采用新会计准则[189] - 公司符合较小报告公司标准：非关联方持有的普通股市值低于7亿美元且年收入低于1亿美元[190] - 较小报告公司资格维持条件：第二财季末非关联方持股市值低于2.5亿美元或年收入低于1亿美元且持股市值低于7亿美元[190] - 公司作为较小报告公司可豁免部分披露要求，包括仅需在10-K年报中提供最近两个财年审计财报[190] - 公司作为较小报告公司无需提供《证券交易法》Rule 12b-2规定的市场风险定量与定性披露信息[191] 其他财务事项 - 2024年4月完成B轮优先股分期权负债结算，相关公允价值变动计入其他收入[140]

财务数据关键指标变化（收入和利润） - 2025年第二季度净亏损4000万美元，同比扩大2530万美元[8] - 2025年上半年合作收入150万美元，同比增长30.7%[19] 财务数据关键指标变化（成本和费用） - 2025年第二季度研发费用为3790万美元，同比增长2380万美元（增幅168.8%）[6] - 2025年第二季度管理费用为740万美元，同比增长340万美元（增幅85%）[7] 财务数据关键指标变化（现金及投资） - 公司现金及短期投资总额为3.936亿美元，预计可支持运营至2027年[6] - 短期投资从2024年末的1.44559亿美元增至2025年6月的3.48123亿美元[17] 财务数据关键指标变化（累计赤字） - 累计赤字从2024年末的1.9078亿美元扩大至2025年6月的2.58016亿美元[17] 业务线表现（临床试验进展） - 慢性鼻窦炎伴鼻息肉（CRSwNP）II期试验顶线数据预计2025年第三季度公布[1][3] - 严重哮喘II期试验（VALIANT）患者入组于2025年6月完成，顶线数据预计2026年第一季度公布[1][4] - 慢性阻塞性肺病（COPD）II期试验（VENTURE）首例患者于2025年7月给药[9]

核心观点 - 公司专注于开发炎症性疾病治疗药物 重点布局严重呼吸系统疾病 核心产品verekitug是唯一针对TSLP受体进行临床开发的单克隆抗体 具有差异化疗效和延长给药间隔的潜力[1] - 公司在2025年第二季度临床开发取得多项进展 包括完成严重哮喘II期试验患者招募 启动COPD II期试验 并预计在2025年第三季度和2026年第一季度分别获得CRSwNP和严重哮喘的顶线数据[1][2][5] - 公司现金储备充足 截至2025年6月30日拥有3.936亿美元现金及短期投资 预计可支持运营至2027年 但研发支出大幅增加导致净亏损扩大至4000万美元[6][8][16] 临床开发进展 - CRSwNP II期试验(VIBRANT)顶线数据预计2025年第三季度公布 该试验采用每12周给药方案 已完成患者招募[1][5] - 严重哮喘II期试验(VALIANT)于2025年6月完成患者招募 顶线数据预计2026年第一季度公布 测试12周和24周延长给药间隔[1][5] - COPD II期试验(VENTURE)于2025年7月启动首例患者给药 成为公司第三个主要呼吸系统适应症 测试12周和24周给药方案[1][5] - 2025年5月启动严重哮喘长期扩展研究(VALOUR) 针对完成VALIANT试验的合格患者[5] 财务表现 - 现金及短期投资3.936亿美元 较2024年底4.704亿美元下降16.3% 但预计可支持运营至2027年[6][14] - 2025年第二季度研发支出3790万美元 同比增长169% 主要因verekitug项目临床和生产费用增加[6][16] - 2025年第二季度行政管理支出740万美元 同比增长85% 主要因人员相关费用和专业服务费增加[7][16] - 2025年第二季度净亏损4000万美元 同比增长172% 主要因运营支出增加[8][16] 业务发展 - 公司计划参加2025年9月Stifel虚拟免疫与炎症论坛 2025年9月欧洲呼吸学会会议 以及2025年11月Truist证券生物医药研讨会[12] - verkitug针对TSLP受体机制 位于炎症反应信号通路上游 可能影响多种免疫介导疾病[9] - 公司采用网站披露重大非公开信息 投资者需关注网站信息及SEC文件[10]