公司产品情况 - 公司有两款FDA批准的自体细胞疗法产品MACI和Epicel，还持有NexoBrid北美独家许可，FDA已接受NexoBrid的BLA申请，PDUFA目标日期为2021年6月29日[80][90][95] - 公司在马萨诸塞州剑桥有细胞制造设施，用于MACI和Epicel的美国制造和分销[89] 疫情对公司业务的影响 - 2020年疫情使公司业务受影响，MACI手术取消增加、新订单放缓，Epicel手术量在Q2有所下降[82][83] - 公司制定了全面的工作场所保护计划应对疫情，并维持关键原材料的安全库存，目前供应链中断未影响生产[84][86] - 疫情打乱了MACI业务正常季节性，过去四年ACI销售Q1 - Q4平均占比分别为19%、23%、22%、36%，Epicel收入季度间有差异且无明显季节性[101] MACI业务线数据 - 公司MACI目标受众约5000名骨科医生，有76名销售代表，2021年Q1净收入2380万美元，2020年同期为2030万美元[92] Epicel业务线数据 - Epicel是唯一FDA批准的大面积烧伤表皮移植产品，2016年标签修订后不再受HDE利润限制，ADN为360400，2021年Q1净收入980万美元，2020年同期为640万美元[93][94] NexoBrid业务线数据 - 2021年Q1 NexoBrid交付BARDA产生净收入90万美元，2020年同期无相关收入[95] 公司净收入情况 - 2021年Q1净收入3456.8万美元，2020年同期为2667.8万美元，增长得益于MACI和Epicel销量增长及NexoBrid交付收入[98][99][101] 公司净亏损情况 - 2021年Q1和2020年Q1公司净亏损分别为330万美元和470万美元[97] 公司毛利润及毛利率情况 - 2021年第一季度毛利润为2298.5万美元，毛利率为66%；2020年同期毛利润为1675.6万美元，毛利率为63%[102] 公司研发成本情况 - 2021年第一季度研发成本为363万美元，2020年同期为376.3万美元[104] 公司销售、一般和行政成本情况 - 2021年第一季度销售、一般和行政成本为2266万美元，2020年同期为1806.9万美元[105] 公司其他收入情况 - 2021年第一季度其他收入为15.9万美元，2020年同期为37.1万美元[106] 公司非现金股票薪酬费用情况 - 2021年第一季度非现金股票薪酬费用为701.9万美元，2020年同期为376.8万美元[108] 公司未确认薪酬成本情况 - 截至2021年3月31日，与非归属服务型股票期权相关的未确认薪酬成本约为5010万美元，与非归属限制性股票奖励相关的未确认薪酬成本约为1170万美元[109] 公司经营活动现金流量情况 - 2021年第一季度经营活动产生的现金流量为1008.6万美元，2020年同期为468.6万美元[111] 公司资金情况 - 截至2021年3月31日，公司现金及现金等价物共计5820万美元，短期投资共计2540万美元，长期投资共计2600万美元[111] 利率变动对公司投资组合的影响 - 预计利率不利变动100个基点（即1%），公司投资组合公允价值在2021年3月31日和2020年12月31日将分别减少约40万美元和50万美元[120] 公司外汇风险情况 - 公司仅在美国运营，主要面临与美国以外供应商相关的外汇风险，通常以欧元支付[122]

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公司业务布局与目标 - 公司目前在美国销售两款FDA批准的自体细胞疗法产品MACI和Epicel，还持有MediWound公司NexoBrid在北美的独家许可，FDA已接受NexoBrid的生物制品许可申请，PDUFA目标日期为2021年6月29日[18][29] - 公司目标是成为运动医学和严重烧伤护理市场先进疗法的领先开发者，为此计划增加MACI和Epicel的收入、降低制造成本、商业化NexoBrid并实现营业收入增长[19][20] 疫情对业务的影响 - 2020年3月起，因COVID - 19美国45个州（代表超95%美国手术能力）发布暂停择期手术的命令，MACI手术和订单量在第一、二季度受影响，第三、四季度恢复，但12月最后两周调度放缓且取消案例增加[22] - 2020年第二季度Epicel手术量放缓，但受疫情影响小于MACI，未来可能因限制措施进一步减少[23] - 2020年3月13 - 14日，美国外科医生学会和卫生局局长建议推迟或取消择期手术，导致2020年第一、二季度MACI销售减少[127] - 截至2020年4月3日，31个美国州发布行政命令暂停择期或非必要手术[128] - 2020年5月限制开始缓解，到9月底无直接影响MACI手术的州级命令，但2020年末至2021年初部分地区恢复限制[129] - 公司正在美国10个地点进行PEAK研究，3个地点因疫情暂停新患者招募[129] - COVID - 19疫情可能导致员工无法进入实验室和工作场所，延误临床试验和临床前活动[131] 公司应对措施 - 公司制定了全面的工作场所保护计划，并采取了费用削减措施，还在定期审查并可能采取更多行动[24] - 2020年3月公司制定全面的工作场所保护计划应对疫情[126] 产品特性与销售情况 - MACI最终产品保质期6天，运输保质期3天；Epicel最终产品保质期24小时，目前运输未出现重大延误或成本大幅增加，但航空旅行严重中断可能影响交付[25] - MACI是第三代自体植入物，用于修复成人膝关节有症状的全层软骨缺损，2016年12月13日获FDA批准[29][32] - Epicel是用于成人和儿科患者深度真皮或全层烧伤（占体表面积≥30%）的永久性皮肤替代物[18][29] - 美国每年约75万患者接受膝关节软骨修复手术，其中约31.5万符合MACI标签，约12.5万临床适合，约6万可能获保险授权[37] - 约80%患者初次手术仅进行软骨成形术，约10%患者接受二次手术并使用骨软骨同种异体移植物或MACI[38] - 美国修复软骨缺陷的目标医生群体约5000名骨科医生，截至2020年12月31日，MACI销售代表增至76名，覆盖9个地区，可拜访2000名普通骨科医生[39] - 2020年MACI净收入达9440万美元，受疫情影响业务季节性未遵循历史模式，此前四年各季度ACI销售平均占比分别为19%、23%、22%、36%[40] - 2020年Epicel净收入达2750万美元，美国每年超100名患者接受治疗，ADN为360400，约为2019年销售量45倍[45][46] - 美国每年超4万烧伤患者住院，约1500人烧伤面积超30%TBSA，该群体死亡率约34%，约140家专业烧伤中心年均收治超200人[47] - 过去四年Epicel单季度收入占比在18% - 38%之间，无明显季节性[49] - 2020年公司因向BARDA交付NexoBrid录得收入220万美元，FDA预计2021年6月29日完成审查[50] - MACI销售团队约76人，Epicel销售团队11人，公司与两家专业药房合作分销MACI[59][62][61] 产品研发与审批相关法规 - 获得新生物制品的生物制品许可申请（BLA）批准是一个漫长的过程，需数年时间和大量资源投入，且不能保证产品候选物最终获批[65] - 公司提交研究性新药（IND）申请后，FDA有30天时间审查并提出安全和其他临床试验问题，若未提出则可按协议开展试验[68] - 公司提交IND安全报告需在确定信息符合报告条件后15个日历日内完成，通知FDA意外致命或危及生命的疑似不良反应需在首次收到信息后7个日历日内完成[72] - 根据21世纪治愈法案，公司需在法案颁布60个日历日后或首次启动2期或3期试验两者较晚日期起，公布评估和回应个别患者获取研究药物请求的政策[74] - 公司准备和提交BLA成本高昂，多数BLA提交需缴纳申请用户费和年度处方药产品计划用户费，可能达数百万美元且每年递增[76] - FDA收到BLA后有60天时间确定是否接受申请备案，接受备案后开始深入审查，同意在10个月内审查90%的标准BLA[77][78] - 若BLA存在缺陷，公司需进行整改，FDA将根据信息类型在2个月或6个月内审查重新提交的申请[80] - 生物制品获批后，FDA可能要求公司实施风险评估和缓解策略（REMS），这会影响产品潜在市场和盈利能力[81] - 生产生物制品的设施需向FDA注册，FDA会检查设施以确保符合cGMP要求，若检查结果不满意可能拒绝批准BLA[82] - 对于组合产品，FDA根据“主要作用方式”确定负责审查的主要中心，还设立了组合产品办公室来处理相关问题[84] - 再生先进疗法新药申请或生物制品许可申请（BLA）有资格通过替代或中间终点获得优先审评或加速批准[85] - 人道主义使用设备（HUD）针对美国每年受影响人数不超过8000人的疾病或病症[88] - 专利期限恢复最多可补偿五年专利寿命，但剩余专利期限从产品批准日期起总计不超过14年[97] - 生物制品可在美国获得六个月的儿科市场独占权，从其他独占保护或专利期限结束时开始计算[98] - 参考生物制品自首次许可之日起享有12年的独占权[99] - 公司需确保产品广告和宣传中的声明与FDA批准或许可一致，否则会面临处罚[100] - 公司若要对已批准的生物制品许可申请（BLA）中的某些条件进行更改，需提交新的BLA或BLA补充申请并获得FDA批准[101] - 生物制品批准后可能需官方批次放行，制造商要对每批产品进行测试并提交样品和报告给FDA[93] 公司人员情况 - 截至2020年12月31日，公司约有273名全职员工[115] - 多米尼克·C·科兰杰洛自2013年起担任公司总裁兼首席执行官，时年55岁[118] - 迈克尔·哈尔平自2019年起担任首席运营官，时年59岁[118] - 乔纳森·霍珀自2018年起担任首席医疗官，时年58岁[118] - 约瑟夫·A·马拉自2021年起担任首席财务官，时年45岁[118] - 肖恩·C·弗林自2019年起担任副总裁、总法律顾问兼秘书，时年47岁[118] - 2017年4月Michael Halpin加入公司，有超28年监管、质量保证和临床研究经验[119] - 2018年8月Jonathan Hopper加入公司，领导临床开发、药物警戒和医疗事务职能[120] - 2021年Joseph A. Mara加入公司，有超20年财务、战略和运营经验，其中超14年在生物技术行业[121] - 2019年Sean C. Flynn加入公司，有近20年公共和私营部门企业及诉讼律师经验[122] 公司财务状况 - 2020年12月31日公司首次实现净收入290万美元，此前自1989年成立以来每年均有净亏损，2019年净亏损970万美元[141] - 截至2020年12月31日，公司累计亏损约3.758亿美元，拥有现金、现金等价物和投资1.001亿美元[141] - 基于当前计划和现有资金，公司可维持至少12个月的运营[141] 公司面临的风险 - 公司依赖在家办公人员可能增加网络安全风险、数据可访问性问题和通信中断风险[131] - 公司产品和产品开发项目基于新技术，面临产品开发、监管、市场接受等方面的风险[145] - 公司若无法与付款方签订报销协议并获得足够报销和报销率，将对财务状况和经营业绩产生重大不利影响[150] - 未与付款方达成书面报销协议或报销率不足会对公司财务和运营产生重大不利影响[151] - 网络安全事件可能导致机密数据丢失、产生费用、面临法律责任等，影响公司财务和声誉[152] - 违反欧盟GDPR可能面临最高2000万欧元或全球营收4%的罚款[153] - 公司依赖信息技术系统，系统故障或被入侵会导致产品销售损失和声誉受损[155] - 产品研发活动不成功会限制公司运营和融资能力[156] - 临床研究可能因多种因素失败或延迟，影响产品商业化[159][160][162] - 公司产品面临激烈竞争，若不能跟上变化，产品可能过时，影响营收和利润[164][165][166] - 人类组织使用的伦理、法律等问题可能影响公司产品需求和市场价格[167] - 动物源材料使用受限会损害公司产品开发和商业化努力[169][170] - 与MediWound的许可协议若不成功，NexoBrid的开发和相关收入可能受限[171] - 公司在美国的商业制造业务依赖位于马萨诸塞州剑桥的一个设施，若该设施出现问题，将影响产品供应和业务[180] - 公司依赖第三方（如Matricel GmbH）供应制造所需的组件、设备等，许多是唯一供应商，若供应中断或出现问题，将影响产品制造和业务[182][183] - 第三方制造商需符合FDA的cGMP要求，若不符合，可能导致临床试验材料供应延迟、营销申请获批延迟或产品商业分销中断[187][188] - 公司或其合同制造设施需通过FDA的预批准检查和常规cGMP检查，若因疫情等原因无法完成检查，可能影响产品获批[189] - 细胞疗法产品制造复杂，存在生物原材料不一致、质量控制要求高等风险，可能影响产品制造的成本效益和符合规格[190][191] - 某些事件可能延迟或阻止公司获得监管批准，如合作和许可安排终止、临床试验延迟等[173] - 即使获得监管批准，NexoBrid也不一定能被市场接受，公司收入部分取决于获批市场的规模和产品的接受度[177] - 生物材料特性及相互作用难以表征，使生产过程风险增加，公司采取措施降低风险但无法确保维持充足供应[192] - 2020年末两款新冠疫苗获FDA紧急使用授权，未来数月或有更多获批，可能导致公司获取材料或制造供应困难，使研究、试验或商业供应延迟[193] - 公司产品商业化目前限于美国，未来若在海外市场销售需维持外国监管批准，海外监管要求常需额外研究和数据，审批时间可能更长[196] - 公司产品价格和销售可能受健康保险覆盖范围和政府监管限制，第三方支付方的报销政策变化会影响产品销售和商业化[200] - 美国许多私人支付方参考CMS的覆盖决策和支付金额制定报销政策，未来CMS或其他政府机构的行动可能减少支付，且支付方可能要求公司进行上市后研究[201] - 公司无法预测第三方支付方报销方法的未来变化，报销情况会影响产品需求和价格，若报销不足或生产成本增长快于报销水平，可能影响产品销售和商业化[202] - 公司产品制造受严格监管，所有参与细胞疗法制备的各方都需遵守FDA及其他司法管辖区的相关法规，设施和质量体系需接受FDA检查[203] - 若FDA检查或审计发现违规，公司或需采取补救措施，可能包括暂停临床试验或商业销售、召回产品等，会对业务造成重大损害[204] - 公司研发和制造过程使用危险材料，需遵守环境和健康安全要求，可能因污染或其他危害承担责任，未来可能产生重大费用[205] - 公司产品Epicel作为HUD获批，若HDE被暂停或撤销，需提交并获批PMA才能继续在美国市场销售，PMA过程成本高、时间长且不确定[208] - 若FDA认定公司不符合法律法规、产品无效或有不合理健康风险，可能采取多种措施限制产品销售[213] - 公司产品未来在许多外国市场受临床疗效、产品标准等多方面法规影响[214] - 美、外国政府监管日益严格，公司未来可能面临更严格监管[215] - 公司产品和运营常受工业标准机构规则约束，不遵守会损害业务[215] - 公司NexoBrid已获美国孤儿药认定，但可能无法获得或维持该认定及相关利益，导致收入减少[216] - FDA在特定情况下可撤销孤儿药认定，如申请遗漏必要信息[217] - FDA可在申请人无法生产足够产品时，放弃孤儿药独家销售权[217] 产品历史与相关事件 - 支持MACI在欧洲注册和美国批准的SUMMIT试验于2012年完成，144名患者的研究分析显示，第104周接受MACI治疗的患者在疼痛和功能共同主要终点上比微骨折治疗有显著更大改善[35] - MACI于2001年在欧盟、2002年在澳大利亚上市，2013年获欧洲营销授权，2014年9月因定价环境不利暂停在欧洲营销，2018年6月底欧洲制造授权到期[36] - 欧盟MACI产品营销授权因未在2018年6月适用续期前完成合规设施注册等而到期[109] 公司与合作方情况 - 公司依赖MediWound完成临床试验等活动，MediWound与BARDA有价值高达1.32亿美元的合同，BARDA将资助高达5600万美元的开发成本，还有权再资助1000万美元用于其他潜在适应症开发[172][178] - BARDA初始采购NexoBrid价值1650万美元，还可选择采购额外数量，最高资助500万美元；此外，BARDA授予MediWound约1200万美元合同用于开发治疗硫芥伤害的NexoBrid，还有高达3100万美元的额外资助选项[178] 孤儿药相关 - 孤儿药指治疗美国少于20万患者疾病或虽超20万但开发成本无法从美国销售收回的药物或生物制品[102] - 美国罕见病影响人数少于20万，或影响超20万且开发和供应药物成本无法从美国销售收回，相关药物或生物制品可申请孤儿药认定[216] - 首个获FDA批准用孤儿药治疗特定疾病的BLA申请人，在美国有7年该产品特定适应症的独家销售期[216] - 申请孤儿药认定需在提交BLA前向FDA申请并获批，获批后有资助、税收抵免和免BLA申请费等好处[216] 违规处罚相关 - 违反反回扣法可处以最高5年监禁、刑事罚款、行政民事罚款及禁止参与联邦医疗保健计划[105] - 违反虚假索赔法需支付政府实际损失3倍赔偿，每项虚假索赔民事罚款11,181 - 22,363美元，还可能被禁止参与联邦医疗保健计划[106]

财务数据和关键指标变化 - 2020年第四季度总收入同比增长15%至4520万美元，其中MACI收入3470万美元（增长3%），Epicel收入960万美元（增长65%）[26] - 2020年全年总收入同比增长5%至1.242亿美元，首次实现GAAP净利润280万美元[30] - 第四季度毛利率提升至74%（2019年同期为73%），非GAAP调整后EBITDA为1600万美元（占收入35%）[27][29] - 2020年全年产生1760万美元经营现金流，年末现金及投资余额1亿美元，无负债[9][31] - 2021年收入指引为1.61-1.64亿美元（增长30-32%），预计MACI增长30-35%，Epicel增长中双位数[14][31] 各条业务线数据和关键指标变化 - MACI业务：2020年第四季度植入量创纪录，活检量在12月达到月度新高，覆盖外科医生数量从2019年1400名增至1500名[11][15] - Epicel业务：2020年第三、四季度收入创历史第二、第三高，移植量和收入均创纪录[10][19] - NexoBrid业务：2021年预计确认剩余380万美元BARDA采购收入，商业收入预计2022年显著增长[33] 公司战略和发展方向和行业竞争 - MACI覆盖范围扩大：UnitedHealthcare将MACI纳入髌骨和膝关节多发性缺损的覆盖范围，影响约2600万参保人[17][18] - NexoBrid商业化准备：开展疾病认知活动和品牌建设，预计2022年实现商业收入显著增长[22][24] - 销售团队优化：2020年MACI销售团队从49个区域扩至76个，Epicel团队结构调整初见成效[19][52] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管受COVID-19影响，公司展现出业务韧性，预计2021年恢复高速增长[12][13] - MACI长期增长驱动因素保持强劲，外科医生数量预计2021年增长超20%[15][45] - Epicel治疗协议优化带动患者平均移植量提升，增长预期从高个位数上调至中双位数[21][33] 问答环节所有提问和回答 关于NexoBrid - PDUFA日期仍为2021年6月29日，预计2022年实现商业收入显著增长[41][42] - 定价研究进行中，预计价格区间5000-7000美元/患者[55][57] 关于MACI - 长期可持续增长率与活检外科医生增长相关，2019年外科医生增长25%带动收入增长35%[44][45] - UnitedHealthcare新覆盖政策预计带来6000-7000万美元市场机会[59][63] - 外科医生渗透率仍处早期阶段，当前目标覆盖5000名外科医生[88][91] 关于Epicel - 2020年下半年强劲表现反映销售团队结构调整成效，新烧伤中心开始下单[19][107] - 严重烧伤患者数量未受COVID-19显著影响，增长主要来自治疗协议优化[95][96] 财务指标 - 2021年毛利率指引70-71%，经营支出预计1.15亿美元（含约15%股权激励）[34][81] - 增量收入中约80%转化为毛利，50%转化为调整后EBITDA[36][78]

or ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 Form 10-Q ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 FOR THE QUARTERLY PERIOD ENDED: September 30, 2020 Commission File Number 001-35280 VERICEL CORPORATION (Exact name of registrant as specified in its charter) (State or other jurisdiction of incorporation or organization) (I.R.S. Employer Identif ...

MACI产品净收入表现 - MACI产品在2020年第二季度净收入为1510万美元，较2019年同期的2080万美元下降[86] - MACI产品在2020年上半年净收入为3540万美元，较2019年同期的3740万美元下降[86] Epicel产品净收入表现 - Epicel产品在2020年第二季度净收入为490万美元，较2019年同期的530万美元下降[89] - Epicel产品在2020年上半年净收入为1130万美元，较2019年同期的1060万美元有所增长[89] 公司整体净收入和亏损表现 - 公司2020年第二季度净亏损830万美元，较2019年同期的1980万美元亏损收窄[93][94] - 公司2020年上半年净亏损1300万美元，较2019年同期的2260万美元亏损收窄[93][94] - 公司2020年第二季度净收入为2001.4万美元，较2019年同期的2615.1万美元下降[94] - 公司2020年上半年净收入为4669.2万美元，较2019年同期的4796.1万美元略有下降[94] - 2020年第二季度总收入为2001.4万美元，较2019年同期的2615.1万美元下降23.5%[97] - 2020年上半年总收入为4669.2万美元，较2019年同期的4796.1万美元下降2.6%[97] 毛利率表现 - 2020年第二季度毛利率为57%，较2019年同期的66%下降9个百分点[98] - 2020年上半年毛利率为60%，较2019年同期的63%下降3个百分点[98] 研发费用表现 - 2020年第二季度研发费用为322.6万美元，较2019年同期的2107万美元大幅下降84.7%，主要因去年同期包含1750万美元NexoBrid许可首付款[99] 销售、一般和行政费用表现 - 2020年上半年销售、一般和行政费用为3455.5万美元，较2019年同期的2977.9万美元增长16.0%[102] 现金、流动性及经营活动现金流 - 截至2020年6月30日，公司现金及现金等价物为5570万美元，短期投资为2510万美元[106] - 2020年上半年经营活动提供的现金为170万美元，而2019年同期经营活动使用的现金为1820万美元[106][107] - 公司预计现有现金及投资足以支持当前运营至少12个月，但COVID-19疫情持续影响可能对长期流动性造成重大影响[110] 市场运营环境（COVID-19影响） - 2020年4月，美国45个州（代表超过95%的手术容量）暂停了择期手术[76] - 截至2020年6月底，代表约90%美国手术容量的州已解除对择期手术的限制[76] 利率及市场风险 - 利率上升100个基点（1%）将导致公司投资组合公允价值在2020年6月30日减少约10万美元[116] 外汇及金融工具风险 - 公司仅在美国运营[118] - 外汇风险主要涉及以欧元支付给美国以外国家供应商的已确认资产和负债[118] - 公司未进行对冲交易[118] - 公司未购买衍生金融工具[118]

收入和利润（同比环比） - MACI在2020年第一季度净收入为2030万美元，2019年同期为1660万美元[92] - Epicel在2020年第一季度净收入为640万美元，2019年同期为520万美元[95] - 公司2020年第一季度净亏损为470万美元，2019年同期为280万美元[99][100] - 2020年第一季度总收入为2667.8万美元，2019年同期为2181万美元[100] - 2020年第一季度净收入为2667.8万美元，2019年同期为2181万美元，其中MACI产品收入从1658.3万美元增至2028.6万美元，Epicel产品收入从522.7万美元增至639.2万美元[103] - 2020年第一季度毛利率为63%，较2019年同期的60%提升3个百分点，主要由于MACI和Epicel销售额增长以及固定制造成本结构[104] 成本和费用（同比环比） - 2020年第一季度研发费用为376.3万美元，较2019年同期的300.8万美元增长25%，主要由于原材料采购和第三方供应商费用增加[105] - 2020年第一季度销售及管理费用为1806.9万美元，较2019年同期的1352万美元增长33.6%，主要由于销售团队扩张和股权激励费用增加[106] - 2020年第一季度股票薪酬费用总计376.8万美元，较2019年同期的262.8万美元增长43.4%，主要受股价波动影响[109] 业务线表现 - MACI产品在第一季度的植入量因COVID-19取消而减少了约9%[81] - Epicel的年度分销数量（ADN）被FDA确定为360,400[95] - MACI销售团队已扩大至71名代表，目标是覆盖2000名普通骨科医生[91] - NexoBrid的BLA提交计划在2020年中期进行，但COVID-19可能影响FDA审查时间[96] 地区表现 - 45个州（占美国手术容量的95%）在4月初已暂停择期手术[80] - 截至2020年5月1日，25个州（占美国手术容量的60%）已取消择期手术限制[84] 管理层讨论和指引 - 公司预计现有现金及投资可维持至少12个月运营，但COVID-19可能导致裁员或减薪等流动性风险[115] - 若择期手术限制持续12个月以上，公司可能需要额外融资，但市场波动可能影响融资条件[116] 其他财务数据 - 公司截至2020年3月31日持有现金及现金等价物4570万美元，短期投资3600万美元，长期投资170万美元[111] - 2020年第一季度经营活动产生现金流入470万美元，主要由于应收账款减少800万美元及非现金支出（如380万美元股权激励费用）[111] - 利率上升100个基点可能导致投资组合公允价值减少20万美元（2020年3月数据）[122]

财务数据关键指标变化 - MACI在2019年实现净收入约9160万美元[31] - Epicel在2019年实现净收入约2620万美元[33] - 公司2019年和2018年分别净亏损970万美元和810万美元，累计赤字达3.787亿美元[145] - 截至2019年底公司持有7910万美元现金及等价物，预计可维持至少12个月运营[145] 业务线表现 - MACI销售呈现季节性波动，第四季度平均占全年销量的36%（32%-38%范围）[31] - Epicel季度收入波动显著，单季度占比范围为年收入的17%-34%[39] - MACI产品主要依赖Orsini和AllCare两家专业药房分销商与第三方支付方的合同进行报销[133] - Epicel产品直接按合同价销售给医院，但需承担第三方支付方的信用和收款风险[133] - 公司在美国市场唯一获得FDA批准的ACI产品是MACI[110] - Epicel是FDA批准用于30%以上体表面积烧伤患者的唯一疗法[111] 各地区表现 - 美国每年约有75万例膝关节软骨修复手术，其中31.5万例符合MACI适应症标签[28] - MACI的潜在目标患者中约6万例较大病变患者可能获得保险授权[28] - 美国每年约有100名患者接受Epicel治疗[33] - 美国每年有超过4万人因烧伤住院，其中约1500例烧伤面积超过30%体表面积（Epicel适应症）[37] 管理层讨论和指引 - 公司计划2020年将销售团队从48人扩增至76人以覆盖更多骨科医生[30] - 公司目前拥有48名MACI临床客户专员，并计划在2020年第二季度前将团队扩大至76名[53] - 公司计划在2020年第二季度前将MACI销售团队从48人扩大至76人[53] - NexoBrid计划于2020年年中向FDA提交生物制品许可申请(BLA)[40] 市场竞争与挑战 - 公司面临来自Arthrex、Zimmer等拥有雄厚技术财务资源的竞争对手挑战[112] - RECELL系统获FDA批准用于部分厚度烧伤治疗，但未获批用于50%以上体表面积烧伤或18岁以下患者[111] - 公司产品面临来自大型企业的激烈竞争，竞争对手资源更丰富且可能推出更有效或更低成本的产品[201] - 医疗和生物技术行业竞争对手可能拥有更先进的技术，导致公司产品过时或吸引力下降[202] 监管与合规 - MACI在美国享有12年的数据独占期，直至2028年12月13日[47] - 公司拥有MACI和Carticel相关的专利，分别将于2029年10月（美国）和2028年4月（海外）到期[47] - NexoBrid若获批，可能享有12年的数据独占期和7年的市场独占期[62] - 公司需遵守cGMP和GTP规定，否则可能面临产品召回或撤市[190] 生产与供应链 - 公司所有商业制造业务集中在美国马萨诸塞州剑桥市的单一设施，若该设施受损将严重影响产品供应[119] - MACI的关键膜材料由Matricel GmbH独家供应，更换供应商需重新获得FDA批准[121][122] - 公司依赖第三方供应商提供关键制造设备和材料，许多为单一来源且无长期供应协议[122][124] - 第三方制造商需符合FDA的cGMP要求，不合规可能导致生产延迟或中断[126][127] 研发与临床试验 - Ixmyelocel-T的Phase 2b ixCELL-DCM研究于2015年2月完成患者入组和治疗[42] - 公司需完成临床试验以证明未来产品的安全性和有效性，但可能面临延迟或失败[165][167] - 临床试验可能因患者招募缓慢、监管暂停或安全问题而延迟，时间跨度可能达6个月至3年[168][169] - 公司依赖第三方CRO进行临床试验，其表现不佳可能导致产品商业化延迟[171][172] 政策与法规影响 - 医疗保险报销率下降压力显著，部分医疗机构已开始限制覆盖范围或降低报销比例[134] - 美国《平价医疗法案》（ACA）的不确定性可能影响公司未来盈利，包括报销政策变化和成本压力[209][211] - 2018年《两党预算法案》（BBA）将制药商在Medicare Part D中的折扣从50%提高到70%，并关闭“甜甜圈”覆盖缺口[211] - 2013年《预算控制法》导致Medicare支付每年减少2%，该措施将持续至2027年[213] 其他重要内容 - 公司员工总数截至2019年12月31日为241名全职员工[113] - 使用人类组织合成生物工程产品可能引发伦理争议，影响公众对公司产品的接受度和股价[204] - 动物源性材料（如胎牛血清）供应受限可能阻碍产品开发和商业化，FDA法规变化可能进一步影响运营[206] - 网络安全事件可能导致数据泄露，并引发HIPAA等法律下的责任，最高罚款可达全球收入的4%[161][163]

SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(D) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 FOR THE QUARTERLY PERIOD ENDED: September 30, 2019 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(D) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 Commission file number 001-35280 VERICEL CORPORATION (Exact name of registrant as specified in its charter) Michigan 94-3096597 (State or other jurisdiction of (I.R.S. employer incorporation or orga ...

SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(D) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 FOR THE QUARTERLY PERIOD ENDED: June 30, 2019 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(D) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 Commission file number 001-35280 VERICEL CORPORATION (Exact name of registrant as specified in its charter) Michigan 94-3096597 (State or other jurisdiction of (I.R.S. employer incorporation or organizat ...