公司融资情况 - 2021年6月21日公司完成首次公开募股，发行并出售16141157股普通股，每股发行价19美元，净收益2.816亿美元，此前发行的256682054股可转换优先股自动转换为27720923股普通股[120] - 截至2022年6月30日，公司通过私募出售优先股和首次公开募股出售普通股共筹集总收益5.232亿美元[120] - 2022年7月20日，公司与Vertex达成合作协议，获2500万美元预付款，有望获得最高6600万美元成功付款和最高3.4亿美元开发及商业里程碑付款[121] - 2022年7月20日，公司向Vertex出售1519756股普通股，每股23.03美元，总价3500万美元[122] - 2022年7月25日，公司发行并出售9583334股普通股，每股发行价27美元，扣除相关费用后净收益约2.429亿美元[123] - 2021年6月公司IPO完成时，发行878,098股普通股，完全满足反稀释权义务[161] - 截至2022年6月30日，公司通过私募和首次公开募股筹集了5.232亿美元[183] - 2021年6月，公司完成首次公开募股，发行1614.1157万股普通股，净收益2.816亿美元[184] - 2022年7月，公司从Vertex获得2500万美元，并通过私募和公开发行股票分别获得3500万美元和2.429亿美元[185] - 公司与Jefferies签订最高1.5亿美元普通股销售协议，佣金最高为总收益3%，2022年7月20日暂停并终止相关招股说明书[186] 公司财务关键指标变化 - 2022年第二季度和上半年公司净亏损分别为4090万美元和7110万美元，2021年同期分别为5300万美元和6620万美元，截至2022年6月30日累计亏损2.58亿美元[124] - 截至2022年6月30日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券2.936亿美元，预计现有资金可支持运营至2025年下半年[128] - 截至2022年6月30日及之前，公司未记录任何收入，近期不期望从产品销售中产生收入[151] - 2022年和2021年截至6月30日的三个月和六个月，COVID - 19未显著影响公司业务或业绩[149] - 2022年和2021年截至6月30日的三个月和六个月，公司对联邦和州递延税资产全额计提估值准备[166] - 2022年第二季度研发费用为3312.5万美元，2021年同期为1342.3万美元，增长1970.2万美元[167][168] - 2022年上半年研发费用为5761.4万美元，2021年同期为2476.8万美元，增长3284.6万美元[175][177] - 2022年第二季度行政及一般费用为906.7万美元，2021年同期为354.1万美元，增长552.6万美元[167][171] - 2022年上半年行政及一般费用为1650.3万美元，2021年同期为625.7万美元，增长1024.6万美元[175][179] - 2022年第二季度净亏损4094.6万美元，2021年同期为5296.5万美元，亏损减少1201.9万美元[167] - 2022年上半年净亏损7111.2万美元，2021年同期为6622.8万美元，亏损增加488.4万美元[175] - 截至2022年6月30日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券2.936亿美元[185] - 2022年上半年经营活动净现金使用6030万美元，2021年同期为2850万美元[187][188][189] - 2022年上半年投资活动净现金提供6790万美元，2021年同期为3020万美元[187][190][191] - 2022年上半年融资活动净现金提供100万美元，2021年同期为3.767亿美元[187][192][193] - 截至2022年6月30日，公司有现金、现金等价物和有价证券2.936亿美元，预计可支撑到2025年下半年[195] - 公司作为新兴成长公司，可延迟采用某些会计准则，可能保持该身份至2026年12月31日，特定条件下会提前结束[202][203][204] - 截至2022年6月30日，公司有现金和现金等价物7290万美元，有价证券2.207亿美元，利率10%变动对其公允价值无重大影响[208] - 公司目前无重大外汇风险，但与美国以外供应商合作可能增加该风险[209] - 2022年上半年通胀未对公司业务、财务状况和经营成果产生重大影响[210] - 2022年第二季度公司合同义务和关键会计政策无重大变化[201][206] 公司产品研发情况 - 公司主要产品候选药物VERVE - 101临床前研究显示，单次静脉输注后，血液中PCSK9蛋白平均降低89%，LDL - C水平平均降低59%，20个月内LDL - C平均降低超60% [131] - VERVE - 101在非人类灵长类动物的临床前研究中，1.5mg/kg剂量单次给药后15天肝脏活检显示平均编辑率70%，两周后血液中PCSK9蛋白平均降低86%，LDL - C水平平均降低62%，12个月后PCSK9蛋白平均降低89%，LDL - C水平平均降低68% [132] - 公司开发候选药物VERVE - 201计划用于治疗美国约1300名纯合子家族性高胆固醇血症患者，预计2022年下半年开始进行IND支持性研究[138][139] - 正在进行的概念验证研究中，4只非人类灵长类动物血液中ANGPTL3蛋白较基线降低96%，随访约20个月[141] - 临床前研究中，两种专有GalNAc - LNPs制剂单次治疗使血液ANGPTL3蛋白分别降低约94%（n = 3）和97%（n = 3），LDL - C降低近100mg/dL，较基线降低约35% [142] - 内部开发的非人类灵长类动物HoFH模型中，LDLR基因全肝DNA编辑率近70%，肝脏LDLR蛋白降低约94%，血液LDL - C增加6倍[142] - 临床前研究中，GalNAc - LNP递送ANGPTL3碱基编辑器使野生型非人类灵长类动物ANGPTL3蛋白降低约89%，标准LNP降低约74% [143] - 剂量反应评估中，GalNAc - LNP在0.75mg/kg、1.5mg/kg和3.0mg/kg剂量下，第14天血液ANGPTL3蛋白分别降低51%、83%和98% [143] 公司支付义务情况 - 成功支付义务最高可达3130万美元，2021年触发部分义务，向哈佛和博德支付630万美元并于11月现金结算[162][164]

1 | --- | --- | --- | --- | |-------|-------|------------------------|-------------------------------------------------| | | | | | | | | | | | | | to Treat ASCVD | Verve Therapeutics: In Vivo CRISPR Base Editing | | | | TIDES USA Annual Event | Andrew Bellinger, MD PhD | | | | May 11, 2022 | | Disclosure I am an employee of Verve Therapeutics. This presentation contains "forward-looking statements" within the meaning of the Private Securities Litigation Reform Act of 1995 that involve substantial risks and ...

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, DC 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended March 31, 2022 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from ____________ to ____________ Commission File Number: 001-40489 VERVE THERAPEUTICS, INC. (Exact Name of Registrant as Specified in its Charter) Delaware 82-48001 ...

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-K (Mark One) ☒ ANNUAL REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the fiscal year ended December 31, 2021 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 FOR THE TRANSITION PERIOD FROM TO Commission File Number 001-40489 VERVE THERAPEUTICS, INC. (Exact name of Registrant as specified in its Charter) Delaware 82-4800132 (State or other jurisdictio ...

业绩总结 - 公司于2021年成功完成IPO，筹集资金3.07亿美元，并进行B轮融资，筹集9400万美元[19] - 2022年将是一个变革之年，公司的使命是通过单次基因编辑药物转变心血管疾病的治疗[199] 用户数据 - 标准治疗的LDL-C目标为150 mg/100，单次治疗的目标是尽可能长时间地将LDL-C降低到更低水平[196] - 假设患者在44岁时因心脏病发作开始接受标准治疗，LDL-C水平为200 mg/100[198] - 单次治疗后，LDL-C水平可降至120 mg/100[197] - 患者在治疗过程中可能会因失业或失去健康保险而中断治疗[194] - 患者在一年内未能重新填写处方，显示出治疗依从性问题[194] 新产品和新技术研发 - VERVE-101计划在2022年下半年进行首次患者治疗，预计将提交监管申请[21] - VERVE-101在非人灵长类动物(NHP)中显示出强效和持久性，LDL-C水平在治疗后六个月内显著降低[36] - VERVE-101的临床试验设计包括对约40名具有杂合型家族性高胆固醇血症(HeFH)患者进行高、中、低剂量的单次递增剂量研究[48] - VERVE-101的主要终点包括全肝DNA编辑、血液PCSK9水平和LDL-C水平的变化，研究时间为16周[35] - 在3000个候选位点中未观察到显著的离靶编辑[45] - VERVE-101在NHP中进行的重复给药研究显示出堆叠的肝脏编辑效能[61] - VERVE-101在NHP模型中重复给药后未观察到肝损伤的证据[73] - VERVE-101在0.5 mg/kg剂量下，ALT水平的变化范围为0至100 U/L[74] - ANGPTL3项目在NHP模型中显示出超过90%的血浆ANGPTL3蛋白降低[19] - ANGPTL3抑制剂Evinacumab在HoFH患者的关键三期试验中降低LDL-C约49%[82] - 在NHP模型中，使用GalNAc-LNP的ANGPTL3基础编辑使血液中的ANGPTL3减少了94%至97%[115] - 在NHP模型中，VERVE-101和ANGPTL3基础编辑的联合给药后，PCSK9和ANGPTL3的平均编辑效率分别为69%和62%[167] - 在NHP模型中，VERVE-101的给药后，观察到血浆PCSK9和ANGPTL3蛋白的减少均超过90%[187] - ANGPTL3项目的两个适应症分别为Homozygous FH和需要额外LDL-C和/或甘油三酯降低的ASCVD[84] - ANGPTL3项目面临的挑战包括对Homozygous FH患者的有效递送[101] 市场扩张和并购 - 公司计划逐步扩大临床开发策略，从HeFH患者开始，逐步扩展到更广泛的ASCVD人群[51] - 公司在2018年成立，2020年在非人灵长类动物中实现了体内肝脏基础编辑的概念验证[199] - 公司于2022年开始治疗首位VERVE-101患者[199]

FORM 10-Q (Mark One) UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, DC 20549 (Exact Name of Registrant as Specified in its Charter) (State or other jurisdiction of incorporation or organization) Delaware 82-4800132 (I.R.S. Employer Identification No.) ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from ____________ to ____________ Commission File Number: 001-40489 ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SEC ...

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, DC 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended June 30, 2021 (Address of principal executive offices) (Zip Code) OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from ____________ to ____________ Commission File Number: 001-40489 VERVE THERAPEUTICS, INC. (Exact Name of Regist ...