公司评级与投资机会 - Verve Therapeutics (VERV) 近期被上调至Zacks Rank 2 (Buy)评级 反映其盈利预期的上升趋势 [1] - Zacks评级完全基于公司盈利预期的变化 通过跟踪卖方分析师的EPS预期形成共识估计 [1] - 盈利预期的变化被证明与短期股价走势高度相关 机构投资者利用盈利预期计算股票公允价值 [4] 盈利预期与股价驱动因素 - Verve Therapeutics的盈利预期上升和评级上调表明其基本面业务正在改善 可能推动股价上涨 [5] - 过去三个月 Zacks对Verve Therapeutics的共识预期已上升8.6% [8] - 2025财年预计每股亏损2.47美元 与去年同期持平 [8] Zacks评级系统特点 - Zacks评级系统将股票分为五类 从1 (Strong Buy)到5 (Strong Sell) [7] - Zacks Rank 1股票自1988年以来平均年回报率达+25% [7] - 在任何时点 只有前5%的股票获得"Strong Buy"评级 接下来15%获得"Buy"评级 [9] - Verve Therapeutics进入前20% 表明其盈利预期修正表现优异 可能产生超额回报 [10]

纪要涉及的公司和行业 - 公司：Verve Therapeutics（VERV）、Intellia、Beam、Merck、Eli Lilly - 行业：生物技术、心血管疾病基因编辑治疗 核心观点和论据 公司愿景与产品目标 - 核心观点：Verve专注于心血管疾病的基因编辑治疗，目标是实现一次性治疗，终身降低胆固醇，治疗冠状动脉心脏病或动脉粥样硬化性心血管疾病 [4]。 - 论据：当前降低胆固醇的方法存在持久疗效问题，约50%的患者在开始治疗一年内停止使用药物，无法长期降低胆固醇；而公司的基因编辑产品在细胞、小鼠、非人灵长类动物中已验证可行，且HEART - two试验数据显示出良好的疗效和安全性 [5][6][8]。 HEART - two试验数据 - 核心观点：HEART - two试验中VRRB102表现出良好的疗效和安全性，有望实现一次性治疗的愿景 [8][9][10]。 - 论据：在最高剂量组，LDL降低高达60%，平均降低59%，所有高剂量组参与者LDL降低均超过50%；产品耐受性良好，14名患者中仅1人有输液相关反应，实验室指标无ALT或血小板升高，无临床事件；早期产品显示出长达两年的持久疗效，两年后LDL仍降低60%。 VRRB101与VRRB102的差异 - 核心观点：VRRB101和VRRB102具有相同的编辑核心成分，但VRRB102的递送系统更优 [12][14]。 - 论据：两者具有相同的碱基编辑器和引导RNA，但VRRB102采用了不同的脂质纳米颗粒（LNP）组成，具有更宽的治疗指数，未出现VRRB101的实验室异常；此外，VRRB102还添加了靶向配体GalNAc，可结合肝脏细胞上的特定受体。 与Intellia项目的风险关系 - 核心观点：Intellia项目的肝脏ALT升高情况对VRRB102无风险传导 [16][18][19]。 - 论据：Intellia报告的是晚期ALT升高（峰值在第28天），与常见的早期LNP相关ALT升高模式不同；VRRB102未出现早期LNP相关ALT升高情况，虽与Intellia共享可电离脂质，但不认为有风险传导。 剂量选择与策略 - 核心观点：继续进行更高剂量试验是为了确定疗效的线性与平台期转变，且行业趋势是转向固定剂量给药 [22][23][24]。 - 论据：目前数据显示RNA剂量与LDL降低呈线性关系，需要了解何时从线性关系转变为平台期；体内基因编辑领域正从基于体重的剂量转向固定剂量，VRRB102也将在今年从一期过渡到二期时可能采用固定剂量，二期可能涉及两个固定剂量组，每组约30名患者。 产品耐久性 - 核心观点：基因编辑产品具有耐久性，有望实现一次性治疗 [36][37]。 - 论据：基因编辑是改变肝脏内源性DNA，编辑负责细胞更新的细胞，使其分裂产生的新细胞携带编辑信息；非人灵长类动物体内基因编辑有近八年的耐久性数据，人类中Intellia有四年TTR基因编辑数据，Verve的VRRB101有两年以上数据；预计VRRB102也有持久疗效，因为其编辑器和引导RNA相同。 长期安全性 - 核心观点：产品的长期安全性风险与心脏病发作的实际风险相比极低，且监管要求长期随访 [40][41][44]。 - 论据：需要平衡致命心脏病发作的实际风险与极低的脱靶编辑导致癌症事件的理论风险；公司通过证明基本无脱靶现象降低了理论风险；全球监管机构要求患者接受药物治疗后进行15年的长期随访，几年后将有数百名患者的长期随访数据用于评估风险与收益。 市场接受度与定价 - 核心观点：患者和医生对一次性基因编辑治疗方法接受度高，产品在定价和市场准入方面有灵活性 [50][53][55]。 - 论据：对美国心脏病专家和高胆固醇或心脏病患者的调查显示，患者和医生对一次性治疗方法有显著的接受度，年轻心脏病患者和遗传性高胆固醇患者可能是早期采用者；产品患者群体大，生产成本可控制（约1500美元/剂量），与传统基因治疗产品不同，在定价和市场准入方面有较大灵活性。 与Lilly的合作及其他产品 - 核心观点：与Lilly的合作对公司发展有利，公司其他产品也有良好进展 [62][63][65]。 - 论据：Lilly在今年下半年有选择是否加入VRRB102项目的权利，若加入将承担三分之一的全球开发成本，获得50%的美国利润并承担50%的美国商业化费用；ANGPTL3产品已进入临床，预计今年下半年有数据更新；LPA产品与Lilly合作，公司负责研究，Lilly支付费用，一期结束后项目转移给Lilly，公司获得版税和里程碑款项。 其他重要但可能被忽略的内容 - 公司计划在今年下半年的主要医学会议上展示完整的剂量递增数据 [31]。 - 今年下半年的数据披露将包含更多VRRB102的耐久性信息 [32][33]。 - 公司目前现金可维持到2027年年中，若Lilly选择加入，现金跑道可能延长一到两个季度 [69][70]。

技术分析 - Verve Therapeutics (VERV) 近期突破200日移动平均线 表明长期看涨趋势 [1] - 200日移动平均线是交易员和分析师广泛使用的长期趋势指标 可作为支撑或阻力位 [2] - 过去四周内 VERV股价累计上涨27.9% [2] 评级与估值 - 公司目前获Zacks Rank 2(买入)评级 显示股价可能继续上行 [2] - 当前财年盈利预测获5次上调 且无下调 共识预期同步提升 [3] 投资机会 - 技术指标突破与盈利预测上调形成看涨组合 显示近期可能继续上涨 [3]

股价表现与目标价 - Verve Therapeutics (VERV) 近期股价表现强劲 过去四周上涨25 4% 收盘价为5 29美元 [1] - 华尔街分析师给出的平均目标价为24 75美元 意味着潜在上涨空间达367 9% 目标价区间为15至39美元 [1][2] - 目标价的标准差为7 81美元 最低和最高预估分别对应183 6%和637 2%的涨幅 标准差较小表明分析师共识度较高 [2][9] 分析师目标价的可靠性 - 实证研究表明 分析师目标价往往不能准确预测股价实际走势 且可能存在过度乐观倾向 [7][8] - 部分分析师设定过高目标价是为了吸引市场关注 尤其是与其所在机构有业务往来的公司 [8] - 投资者不应仅依赖目标价做决策 但低标准差的目标价集群可作为研究基本面驱动力的起点 [9][10] 盈利预测与评级 - 分析师近期普遍上调VERV的EPS预期 过去30天内5次上调且无下调 推动Zacks共识预期增长9 6% [11][12] - 公司当前Zacks评级为2(买入) 表明其盈利预测相关指标在前20%的股票之列 [13] - 盈利预测修正趋势与短期股价走势存在强相关性 这成为支撑股价上涨的实质性理由 [11][13]

纪要涉及的公司 Verve Therapeutics (VERV)，一家专注于动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）治疗的公司；Eli Lilly（礼来公司），与Verve Therapeutics有合作关系；Intellia，使用类似RNA的LNP递送技术的公司；Beam Therapeutics，曾被礼来公司收购相关权利的公司；Novartis（诺华公司），为Verve Therapeutics提供LNP递送技术相关成分的公司 纪要提到的核心观点和论据 1. **公司核心业务与未满足需求** - 核心观点：Verve Therapeutics专注于动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD），旨在通过一次性疗法终身降低LDL胆固醇，解决现有治疗方案的未满足需求 [3][4] - 论据：ASCVD是全球主要死因，LDL胆固醇是关键驱动因素；目前降低胆固醇的治疗方案众多，但约50%的患者在开始治疗一年后不再使用任何LDL降低药物 [3][4] 2. **Phase I数据成果** - 核心观点：Phase I数据显示药物在降低PCSK9和LDL胆固醇方面具有显著且持久的效果，安全性良好 [5][6] - 论据：在三个剂量水平的14名患者中，单次静脉输注Vrb102导致PCSK9和LDL水平显著且持久降低，最高剂量组LDL平均降低约59%，最大降低69%，且所有参与者降低超过50%；早期版本Vrv101单次输注后LDL降低约60%，两年后仍维持该水平；输注后安全性良好，无临床显著的实验室变化 [5][6] 3. **Phase II剂量设计思路** - 核心观点：Phase II可能过渡到固定RNA剂量，基于目前剂量递增的观察和体内基因编辑领域的趋势 [12] - 论据：剂量递增中发现个体接受的RNA毫克数是药效学的关键驱动因素，且目前观察到RNA毫克数与LDL降低程度呈近线性关系；体内基因编辑领域正从按体重给药向固定给药过渡 [11][12][13] 4. **LNP递送技术的安全性** - 核心观点：公司对LNP递送技术的安全性有信心，与Intellia产品的安全性观察关系不大 [17][18] - 论据：第二代产品Vrv102对LNP的离子化脂质进行了更换，并添加了肝脏靶向配体GalNAc，有专有制备工艺；临床数据显示前14名患者在剂量递增过程中未出现剂量依赖性的肝功能测试升高；Intellia产品的晚期肝功能测试升高不太可能与LNP相关 [16][17][18] 5. **项目关键里程碑** - 核心观点：2025年下半年的关键里程碑包括公布完整剂量递增数据、礼来公司的选择加入决定以及开始Phase II的首位患者给药 [7][20][21] - 论据：公司预计在下半年公布完整剂量递增数据；礼来公司预计在下半年做出选择加入决定；公司计划在今年开始Phase II的首位患者给药 [7][20][21] 6. **继续剂量递增的原因** - 核心观点：继续剂量递增是为了了解完整的剂量反应，确定剂量与LDL降低程度的线性关系何时过渡到平台期 [25][27] - 论据：目前剂量与LDL降低程度呈线性关系，仍有提升空间，继续剂量递增有助于了解在更高剂量下是否能获得更一致、更高的LDL降低效果，且这是了解完整剂量反应的唯一机会 [25][27] 7. **与礼来公司的合作** - 核心观点：与礼来公司在心血管领域有良好的合作和共识，礼来公司可能基于现有数据在下半年选择加入项目 [23][30] - 论据：双方在心血管领域的重要靶点上有共识，对PCSK9、ANGPTL3和LPA等靶点有共同兴趣；礼来公司认可公司的TPP（目标产品概况），即LDL降低超过50%、安全且持久；礼来公司已投资并收购相关权利，双方有定期的JSC会议 [23][30][33] 8. **Phase II及注册路径** - 核心观点：公司与FDA有良好互动，Phase II可通过通知FDA推进，注册路径的基础情况是以LDL为注册终点 [34][35][36] - 论据：公司近期获得IND批准和Fast Track指定；基于ASCVD的严重性和未满足需求，FDA认可公司产品；开放的IND允许公司通过通知FDA进入Phase II；LDL是广泛接受的终点，与临床结果密切相关，有类似技术的注册先例 [34][35][36] 9. **市场机会与早期采用者** - 核心观点：市场机会巨大，早期采用者可能是HGFH患者和年轻的ASCVD患者 [39][40] - 论据：HEFH在美国和欧洲约有300万人，ASCVD约有2500万人；这些早期采用者需要数十年的LDL护理，现有治疗方案负担重，未满足需求大；患者和医生偏好调查结果支持这一观点 [39][40][42] 10. **市场竞争与定价** - 核心观点：市场上可能有多种治疗选择，但公司的一次性疗法有市场接受度，且定价可能与其他心血管一次性手术类似 [44][45][48] - 论据：患者和医生偏好调查显示，约三分之一的患者和一定比例的医生倾向于一次性疗法；公司产品针对常见疾病，生产成本可控制，因此定价不太可能像罕见病基因疗法那样高昂，可能类似于心血管领域的一次性手术定价 [44][45][48] 11. **公司产品线进展** - 核心观点：公司产品线包括针对ANGPTL3和LPA的产品，进展顺利 [49][50][52] - 论据：针对ANGPTL3的产品正在进行剂量递增，预计下半年有数据更新；针对LPA的产品处于临床前阶段，已宣布开发候选药物并获得礼来公司2000万美元的里程碑付款 [50][51][52] 12. **现金状况与资金支持** - 核心观点：公司截至Q1结束时有约5亿美元现金，可支持到2027年年中，为三条产品线的开发提供资金 [54] - 论据：公司的现金状况为三条产品线的Phase I和Phase II开发提供了支持，包括01/2002的Phase I和Phase II、02/2001的Phase I [54] 其他重要但是可能被忽略的内容 1. 礼来公司在不同产品上的合作机制不同，01/2002选择加入后承担三分之一的全球开发成本，02/2001选择加入后同样承担三分之一的全球开发成本，针对LPA的产品礼来公司支付所有研究费用，产品在Phase I结束后移交，公司最终获得特许权使用费和里程碑付款 [56][57][58] 2. 公司预计在2025年下半年为02/2001产品争取数据更新，目前该产品的患者招募进展顺利 [51][53]

文章核心观点 Verve Therapeutics宣布管理层将参加两场投资者会议的炉边谈话，网络直播将在公司网站投资者板块提供并存档30天 [1] 公司信息 - 公司是临床阶段企业，开发用于心血管疾病的新型基因药物，有望将治疗从慢性疗法转变为单疗程基因编辑药物 [2] - 公司主要项目VERVE - 102、VERVE - 201和VERVE - 301，分别针对动脉粥样硬化的三种胆固醇驱动因素：低密度脂蛋白胆固醇、甘油三酯和脂蛋白(a) [2] - VERVE - 102旨在永久关闭肝脏中的PCSK9基因，最初用于杂合子家族性高胆固醇血症，最终治疗高LDL - C水平的动脉粥样硬化性心血管疾病患者 [2] - VERVE - 201旨在永久关闭肝脏中的ANGPTL3基因，最初用于难治性高胆固醇血症和纯合子家族性高胆固醇血症 [2] - VERVE - 301旨在永久关闭LPA基因以降低Lp(a)水平，Lp(a)是动脉粥样硬化性心血管疾病、缺血性中风、血栓形成和主动脉瓣狭窄的独立风险因素 [2] 会议信息 - 公司管理层将参加6月4日上午9:20在纽约举行的Jefferies全球医疗保健会议的炉边谈话 [3] - 公司管理层将参加6月9日上午11:20在迈阿密举行的高盛第46届年度全球医疗保健会议的炉边谈话 [3] 联系方式 - 投资者联系人为Jen Robinson，邮箱为jrobinson@vervetx.com [3] - 媒体联系人为Ashlea Kosikowski，邮箱为ashlea@1abmedia.com [3]

纪要涉及的行业和公司 - **行业**：生物科技、制药 [1][3] - **公司**：Verve Therapeutics (VERV)、Eli Lilly、Beam Therapeutics、Merck、AstraZeneca、Amgen、Sanofi、Regeneron、Novartis、Ionis、Pfizer、CRISPR、Arrowhead [1][21][25][27][32][37][41][46] 纪要提到的核心观点和论据 Verve Therapeutics公司进展 - **核心产品**：开发一次性疗法实现终身降低胆固醇，首款产品针对PCSK9基因，已公布一期初始数据，耐受性和安全性良好，LDL降低50 - 60%，平均59%，最高达69%，碱基编辑机制有两年持久数据 [3][4] - **后续计划**：PCSK9项目今年下半年公布全剂量递增数据，Eli Lilly进行选择参与决策，启动二期首位患者给药；ANGPTL3项目下半年进行项目更新，可能有数据更新 [5][6] FDA监管影响 - **核心观点**：对新领导Prasad博士持积极态度，公司与他倡导的理念一致 [10] - **论据**：Prasad倡导与临床疾病密切相关的替代终点，LDL是预测冠心病事件的良好生物标志物；他主张产品提供有意义价值，Verve针对PCSK9的产品单次输注可降低LDL 60 - 70%，终身有效，预计降低冠心病风险80 - 90% [11][12] 一代到二代产品过渡 - **核心观点**：二代产品Vrb one zero two安全性更好 [16] - **论据**：一代产品Vrb one zero one和二代产品Vrb one zero two的主要区别在于脂质纳米颗粒递送系统，Vrb one zero two有不同的可电离脂质、PEG脂质并添加靶向配体GalNAc，临床数据显示其耐受性更好 [15][16] 高剂量预期 - **核心观点**：有望提高疗效且保持安全性 [18][19] - **论据**：已公布的三个剂量水平数据显示疗效和安全性良好，已升至0.7mg/kg剂量，部分患者给药后安全性与早期剂量水平相同，药效学结果待确定 [17][18][19] Eli Lilly合作 - **合作机制**：Lilly从Beam Therapeutics购买权利，下半年评估数据后决定是否参与项目，若参与需支付三分之一全球开发成本和50%美国商业化费用，享有50%美国利润 [21][22] - **合作前景**：双方对心血管疾病多个靶点有共同兴趣，Verve考虑重新协商合作条款让Lilly承担更多成本 [23][24] PCSK9口服药竞争 - **核心观点**：口服药不会影响公司产品前景 [27][29] - **论据**：尽管已有多种降胆固醇药物，但多数患者未达LDL治疗目标，约一半患者用药一年后停药；调查显示约三分之一患者和40%医生对HGH患者更倾向一次性疗法 [29][30] ANGPTL3靶点 - **核心观点**：该靶点有潜力且之前的安全信号与分子有关而非靶点 [33][35] - **论据**：人类遗传学证据表明该基因失活可降低血脂、预防心脏病，Regeneron的药物已获FDA批准；Ionis和Pfizer开发的ASO因肝脂肪增加在二期停止，而Lilly和Arrowhead的siRNA已到二期，未出现肝脂肪增加，Lilly研究中还有所降低 [33][34][35][36] CRISPR数据 - **核心观点**：Verve产品有优势 [37] - **论据**：Verve针对ANGPTL3的产品使用已降低肝脏安全风险的GalNAc LNP递送系统和相同碱基编辑器，仅引导RNA不同；CRISPR公布的初始数据仅涉及两名患者，未显示完整剂量反应 [37][38] ANGPTL3研究设计 - **核心观点**：借鉴PCSK9研究经验 [40] - **论据**：ANGPTL3的PULSE - one研究采用单次递增剂量设计，借鉴PCSK9研究从更高剂量开始，年底或明年初希望展示类似PCSK9产品4月14日公布的数据集 [40] Lp(a)相关 - **Novartis试验**：认为Novartis的Horizon试验推迟是因事件率估计偏差，仍认为试验会呈阳性结果，Lp(a)相关的四个重要问题待三项试验结果解答 [43][44][45] - **Verve产品**：与Lilly合作开发针对Lp(a)的基因编辑产品，使用GalNAc LNP递送系统和新型编辑技术，处于临床前阶段 [47][48] GalNAc技术 - **核心观点**：有商业化潜力 [50] - **论据**：公司是首个将GalNAc LNP用于患者并证明可行的，安全性良好，已收到多家公司合作意向 [50][51] CRISPR交易 - **核心观点**：CRISPR有战略考量 [52][53] - **论据**：CRISPR进入siRNA领域是因部分靶点不适合永久失活、想建立多模式产品线和更快实现商业机会 [52][53] 其他重要但是可能被忽略的内容 - Merck将开展17000名患者的心血管结局试验，AstraZeneca也在开发口服小分子药物 [25] - 除Novartis的Horizon试验外，还有Amgen和Arrowhead的Ocean试验、Eli Lilly的LPA SI试验将在未来几年公布结果 [45][46]

公司业绩表现 - 公司季度每股亏损0.35美元 显著优于Zacks共识预期的0.71美元亏损 较去年同期0.59美元亏损有所改善 经非经常性项目调整后 盈利意外率达50.7% [1] - 过去四个季度中 公司四次超出每股收益(EPS)预期 最新季度收入3298万美元 远超共识预期362.76% 较去年同期570万美元收入大幅增长 [2] - 公司股价年初至今下跌26.2% 同期标普500指数上涨0.1% [3] 未来业绩展望 - 当前市场对下季度共识预期为每股亏损0.70美元 收入829万美元 本财年预期亏损2.73美元 收入2974万美元 [7] - 盈利预测修订趋势呈现混合状态 导致Zacks评级为3(持有) 预计短期表现与市场同步 [6] - 同行企业Plus Therapeutics预计季度每股亏损0.17美元 亏损同比扩大77.3% 过去30天共识预期上调31.3% 收入预期185万美元 同比增长10.1% [9] 行业背景 - 所属医疗-药品行业在Zacks 250多个行业中排名前29% 研究表明排名前50%行业表现优于后50%行业达2:1比例 [8] - 行业另一家企业Plus Therapeutics尚未公布截至2025年3月的季度业绩 [8] 市场影响因素 - 股价短期走势可持续性取决于管理层在财报电话会中的评论 [3] - 实证研究显示股票短期走势与盈利预测修订趋势存在强相关性 投资者可通过Zacks评级工具跟踪此类修订 [5]

财务数据关键指标变化 - 截至2025年3月31日，公司通过私募和公开发行股票共筹集了11亿美元总收益[88] - 2025年和2024年第一季度净亏损分别为3100万美元和4870万美元，截至2025年3月31日累计亏损7.74亿美元[89] - 截至2025年3月31日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券4.971亿美元，预计可支撑运营至2027年年中[94] - 2025年和2024年第一季度所得税费用均为10万美元，主要与基于总利息收入的州所得税有关[122] - 2025年和2024年第一季度合作收入分别为3300万美元和570万美元，2025年第一季度包含Vertex协议递延收入2000万美元等[124] - 2025年和2024年第一季度研发费用分别为5450万美元和4840万美元，增加610万美元，主要因员工和临床试验成本增加[125] - 2025年和2024年第一季度管理费用分别为1520万美元和1420万美元，增加100万美元，主要因员工费用等增加[127] - 2025年和2024年第一季度成功付款负债公允价值变动分别为22.3万美元和7.8万美元，增加14.5万美元[123] - 2025年和2024年第一季度利息及其他收入净额分别为545.9万美元和813.6万美元，减少267.7万美元，因可售证券余额利率下降[123][129] - 截至2025年3月31日，公司通过股权发行筹集11亿美元，现金、等价物和可售证券共4.971亿美元[130] - 2025年和2024年第一季度分别从礼来获得2000万美元和500万美元里程碑付款[133] - 公司与杰富瑞签订销售协议，最高可售1.5亿美元普通股，佣金最高3%，2025年第一季度未售，2024年第一季度售股净收入2240万美元[134] - 公司预计未来研发和管理费用将增加，因推进项目、产品开发及支持研发活动[126][127] - 2025年第一季度经营活动净现金使用量为2784.5万美元，2024年同期为4308.2万美元[135] - 2025年第一季度投资活动净现金使用量为4816.8万美元，2024年同期为4163.2万美元[135] - 2025年第一季度融资活动净现金提供量为7000美元，2024年同期为2273.4万美元[135] - 2025年第一季度现金、现金等价物和受限现金净减少7600.6万美元，2024年同期为6198万美元[135] - 截至2025年3月31日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券4.971亿美元，预计可支撑到2027年年中[142] - 2025年第一季度，经营活动净现金使用主要源于净亏损3100万美元，经非现金项目调整[136] - 2025年第一季度，投资活动净现金使用包括购买有价证券1.448亿美元和购买财产设备120万美元[138] - 2024年第一季度，融资活动净现金提供主要来自通过ATM股权发行计划出售普通股所得[141] - 截至2025年3月31日，公司有现金和现金等价物9660万美元，有价证券4.005亿美元[152] - 利率立即变动10%不会对公司现金等价物和有价证券的公允价值产生重大影响[152] 各条业务线数据关键指标变化 - 2025年4月公布Heart - 2试验前三个剂量组14名参与者数据，最高剂量组0.6mg/kg中平均血液LDL - C和PCSK9蛋白较基线分别降低53%和60%，一名参与者LDL - C降低69%[97] - Heart - 2试验中，14名参与者按总RNA剂量评估，50 - 60mg剂量组平均血液LDL - C和PCSK9蛋白分别降低59%和65%，三名参与者LDL - C降低超50%[98] 业务进展与计划 - 2025年1月，公司达到Lilly协议候选药物选择标准，触发2000万美元里程碑付款[105] - 2025年第一季度，公司根据Vertex协议和Lilly协议确认了3300万美元合作收入[107] - 预计2025年下半年公布Heart - 2试验剂量递增部分最终数据，并向Lilly提交PCSK9项目选择方案并获决策[99] - 计划2025年下半年在获得监管批准后启动VERVE - 102的2期临床试验首名患者给药[100] - 预计2025年下半年提供VERVE - 201项目更新[103]

VERVE - 102临床试验数据 - 2025年第一季度VERVE - 102的Heart - 2 1b期临床试验显示，0.6 mg/kg剂量组单次输注后LDL - C平均降低53%，最大降低69%，PCSK9蛋白降低60% [1][7] - 2025年第一季度VERVE - 102的Heart - 2临床试验中，14名参与者中有3人接受50 - 60 mg总RNA剂量，平均55 mg，LDL - C平均降低59%，PCSK9蛋白降低65% [7] 公司资金状况 - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为4.971亿美元，预计资金可支持运营至2027年年中[11] - 2025年3月31日现金、现金等价物和有价证券为497,077美元，2024年12月31日为524,281美元[22] - 2025年3月31日总资产为614,163美元，2024年12月31日为647,392美元[22] - 2025年3月31日总负债为140,650美元，2024年12月31日为153,992美元[22] 合作收入变化 - 2025年第一季度合作收入为3300万美元，2024年第一季度为570万美元，增长主要因Vertex合作剩余递延收入确认及Lilly合作研究服务收入增加[12] - 2025年第一季度合作收入为32,976美元，2024年同期为5,695美元[22] 研发费用变化 - 2025年第一季度研发费用为5450万美元，2024年第一季度为4840万美元，两年第一季度研发费用中基于股票的薪酬费用均为560万美元[13] - 2025年第一季度研发费用为54,458美元，2024年同期为48,376美元[22] 一般及行政费用变化 - 2025年第一季度一般及行政费用为1520万美元，2024年第一季度为1420万美元，基于股票的薪酬费用分别为560万美元和470万美元[14] 净亏损及每股净亏损变化 - 2025年第一季度净亏损3100万美元，每股基本和摊薄净亏损0.35美元，2024年第一季度净亏损4870万美元，每股基本和摊薄净亏损0.59美元[15] - 2025年第一季度运营亏损为36,636美元，2024年同期为56,844美元[22] - 2025年第一季度净亏损为31,033美元，2024年同期为48,736美元[22] - 2025年第一季度基本和摊薄后每股净亏损为0.35美元，2024年同期为0.59美元[22] 加权平均普通股股数变化 - 2025年第一季度用于计算每股净亏损的加权平均普通股股数为88,795,827股，2024年同期为83,132,960股[22] 公司项目计划 - 预计2025年下半年公布Heart - 2试验剂量递增部分最终数据、向Eli Lilly交付PCSK9项目选择加入套餐并获其决定[7] - 若获监管批准，公司计划2025年下半年对VERVE - 102进行2期临床试验首例患者给药[7] - 预计2025年下半年提供VERVE - 201项目更新[1][2][7] 总运营费用变化 - 2025年第一季度总运营费用为69,612美元，2024年同期为62,539美元[22]