文章核心观点 - Verve Therapeutics本季度财报表现良好，盈利和营收均超预期，股价年初以来表现优于市场，未来表现取决于管理层财报电话会议评论和盈利预期变化；OmniAb即将公布财报，预计亏损缩小、营收增长 [1][2][3][9] Verve Therapeutics盈利情况 - 本季度每股亏损0.58美元，优于Zacks共识预期的0.72美元，去年同期每股亏损0.69美元，盈利惊喜为19.44% [1] - 上一季度实际每股亏损0.59美元，优于预期的0.70美元，盈利惊喜为15.71% [1] - 过去四个季度，公司四次超出共识每股收益预期 [2] Verve Therapeutics营收情况 - 截至2024年12月季度营收1308万美元，超Zacks共识预期90.39%，去年同期营收514万美元 [2] - 过去四个季度，公司三次超出共识营收预期 [2] Verve Therapeutics股价表现 - 年初以来，公司股价上涨约11.9%，而标准普尔500指数涨幅为1.3% [3] Verve Therapeutics未来展望 - 股票近期价格走势和未来盈利预期取决于管理层财报电话会议评论 [3] - 盈利前景可帮助投资者判断股票未来走势，包括当前季度共识盈利预期及预期变化 [4] - 近期盈利预估修正趋势与短期股价走势强相关，可通过Zacks Rank跟踪 [5] - 财报发布前，公司盈利预估修正趋势喜忧参半，当前Zacks Rank为3（持有），预计短期内股票表现与市场一致 [6] - 未来需关注未来季度和本财年盈利预估变化，当前季度共识每股收益预估为 - 0.71美元，营收499万美元；本财年共识每股收益预估为 - 2.83美元，营收2145万美元 [7] 行业情况 - Zacks行业排名中，医疗 - 药品行业目前处于250多个Zacks行业前50%，前50%行业表现优于后50%超2倍 [8] OmniAb情况 - 该公司尚未公布2024年12月季度财报，预计3月18日发布 [9] - 预计本季度每股亏损0.13美元，同比变化 + 7.1%，过去30天季度共识每股收益预估未变 [9] - 预计营收914万美元，较去年同期增长89.6% [9]

公司业务概述 - 公司是临床阶段公司，开发心血管疾病基因药物，管线项目针对驱动动脉粥样硬化性心血管疾病的三种脂蛋白途径[19] - 公司目标是通过提供单疗程基因编辑治疗打破心血管疾病慢性护理模式[31] - 公司正在开发一系列单疗程基因编辑疗法，利用21世纪生物医学的多项突破[38] - 公司执行的策略包括分阶段推进PCSK9和ANGPTL3项目、扩展基因编辑疗法管线、通过战略合作拓展和商业化项目等[39] 各管线项目进展 - VERVE - 102和VERVE - 101靶向PCSK9基因，VERVE - 102正在Heart - 2试验中评估，该试验预计有四个剂量队列，前三个剂量队列分别为0.3 mg/kg、0.45 mg/kg和0.6 mg/kg，计划2025年第二季度公布前三个剂量队列数据，下半年公布剂量递增部分最终数据[21][22] - 2024年4月公司暂停Heart - 1试验的VERVE - 101入组，预计在Heart - 2试验剂量递增阶段保持暂停，2025年第二季度更新PCSK9项目，下半年启动2期临床试验[23][24] - VERVE - 201靶向ANGPTL3基因，正在Pulse - 1试验中评估，预计2025年下半年更新ANGPTL3项目[25][26] - VERVE - 301靶向LPA基因，与礼来合作开发，正在进行临床前研究以支持监管申报[27][28] - Heart - 2临床试验预计包括四个剂量队列，每个队列3 - 9名HeFH或早发性冠心病参与者，已完成或正在进行前三个剂量队列（0.3mg/kg、0.45mg/kg、0.6mg/kg）给药，截至2025年2月13日，VERVE - 102耐受性良好[76][77] - 预计2025年第二季度提供Heart - 2试验前三个剂量队列参与者的人口统计学、初始安全性和有效性数据，2025年下半年报告剂量递增部分最终数据[78] - Heart - 1临床试验已对13名有已确诊ASCVD和未控制的高胆固醇血症的HeFH患者给药[79] - Heart - 1试验2023年11月公布前10名参与者中期数据，单剂注射VERVE - 101后一个月观察到血液PCSK9蛋白水平和LDL - C剂量依赖性降低[80] - 2024年4月因第13名参与者出现实验室异常暂停Heart - 1试验入组，非临床研究表明VERVE - 101中的LNP可能是异常主因[81] - 2024年10月公布Heart - 1试验额外中期数据，0.45mg/kg和0.6mg/kg两个高剂量组PCSK9蛋白平均降低超60%，0.45mg/kg组LDL - C平均降低42%（n = 6），0.6mg/kg组降低57%（n = 1）[82] - Heart - 1试验入组预计在Heart - 2试验剂量递增阶段保持暂停，预计2025年第二季度更新PCSK9项目，下半年启动2期临床试验[84] - 公司计划2025年下半年向礼来交付PCSK9项目选择加入数据包并获决策[85] - 公司计划开发VERVE - 201治疗难治性高胆固醇血症和HoFH患者，其利用GalNAc - LNP技术，2024年第四季度对Pulse - 1试验首名患者给药，预计2025年下半年更新ANGPTL3项目[86][93] - 临床前研究中，VERVE - 201在2.5mg/kg和3.0mg/kg剂量下使人源化ANGPTL3转基因小鼠ANGPTL3蛋白最多降低98%[94] - 公司计划开发VERVE - 301治疗ASCVD和高Lp(a)浓度患者，正进行临床前研究支持其临床开发的监管申报[94][95] - 公司进行90天临床前研究评估顺序给药，1.0mg/kg的VERVE - 101前体和1.0mg/kg的VERVE - 201前体顺序给药后，PCSK9和ANGPTL3血浆蛋白水平降低超90%[101] 心血管疾病相关研究数据 - 研究表明，已确诊动脉粥样硬化性心血管疾病患者LDL - C降低39 mg/dL持续五年，进一步发生动脉粥样硬化性心血管疾病事件风险降低21%，终身保持类似LDL - C差异，首次发生动脉粥样硬化性心血管疾病事件风险降低达88%[33] - 获批的靶向PCSK9疗法在杂合子家族性高胆固醇血症患者中平均LDL - C降低40 - 60%，但两项研究显示4年后50%或更少患者继续接受PCSK9抑制剂单克隆抗体或他汀类药物治疗[34] - 美国门诊心血管护理全国登记处中，260万发生临床动脉粥样硬化性心血管疾病事件患者中，53%未接受任何降胆固醇治疗，72%高于美国心脏协会/美国心脏病学会推荐的LDL - C水平[35] - 约6000名心脏病发作后患者临床试验数据显示，约3000名免费获得药物患者中，仅39%完全坚持他汀类药物治疗[35] - 家族性高胆固醇血症（FH）中，杂合子型（HeFH）患病率约为1/250，美国约140万患者，欧盟和英国约210万患者；纯合子型（HoFH）患病率约为1/250000，美国约1300患者，欧盟和英国约2700患者；难治性高胆固醇血症在美国和欧盟及英国各约200万患者[63] - 全球登记中仅3%的HeFH患者LDL - C水平达到或低于临床治疗指南[65] - 自然发生PCSK9基因功能缺失突变的成年人LDL - C水平比无突变者低38mg/dL，患动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）风险降低88%[70] - FOURIER试验和ODYSSEY OUTCOMES试验显示，PCSK9单克隆抗体治疗使已确诊ASCVD患者主要心血管事件额外降低15%，平均使LDL - C降低约60%[71] - ORION - 9试验中，inclisiran治疗组510天后PCSK9水平较基线下降60.7%，LDL - C较基线降低39.7%[72] - 约25%的ASCVD患者Lp(a)浓度≥125nmol/L，近期研究显示靶向肝脏Lp(a)表达的疗法可使循环Lp(a)浓度降低超80%[96][99] 基因编辑技术相关 - 公司选择基因编辑作为开发单疗程基因编辑疗法的核心技术，可获取多种基因编辑技术并开发新技术[42] - CRISPR - Cas是基于核酸酶的基因编辑，能靶向基因组DNA序列，但有局限性[43] - 碱基编辑是下一代基因编辑方法，能在单碱基水平精确高效编辑，公司通过ARCLA可获取两种碱基编辑器[44][46] - 公司的PCSK9和ANGPTL3候选产品使用ABE将A:T碱基对永久转换为G:C碱基对[47] - 公司开发新的基因编辑器用于LPA项目和其他管线项目[48] - 公司采用多种正交测定法评估和最小化脱靶编辑风险[50] - 公司所有项目采用非病毒LNP方法将mRNA和gRNA分子递送至肝脏细胞，有多项潜在优势[51][52] - 公司优化内部LNP发现平台，用于当前和未来治疗项目[53] - 单疗程基因编辑治疗设计为单剂量静脉输注，LNP有分剂量给药潜力[54] - 公司产品候选药物类似已获批的LNP封装siRNA和mRNA新冠疫苗，预计受益于全球LNP封装mRNA生产能力提升[59] 公司生产与合作情况 - 公司目前依靠第三方合同制造组织和供应商，计划继续扩大和加强合作网络[103] - 公司持续投资RNA生产、LNP配方的工艺开发以及分析方法开发[104] - 2019年4月公司与Beam签订协议，发行276,075股普通股[123] - 2023年10月Lilly获得Beam在ARCLA下的部分权利，PCSK9和ANGPTL3项目分享33%全球开发费用，美国商业化利润和费用50/50分成[125] - 对于未披露的第三个CVD基因靶点，Lilly有权选择分享35%全球开发费用和35%全球商业化利润及费用[125] - 对于合作产品，公司在境外需支付最高560万美元临床和监管里程碑费用以及最高750万美元销售里程碑费用[127] - 非合作产品方面，公司需支付最高达1130万美元的临床和监管里程碑费用以及最高达1500万美元的销售里程碑费用[128] - 公司与礼来合作产品在美国以外或非合作产品在全球销售时，需向礼来支付净销售额低至中个位数百分比的分层特许权使用费[129] - 公司与Acuitas的许可协议中，支付200万美元的前期许可费（减去先前支付的目标保留费），每年支付80万美元许可维护费直至达到特定开发里程碑[140] - 公司与Acuitas的许可协议中，需支付最高达980万美元的临床和监管里程碑费用以及950万美元的销售里程碑费用，并按低个位数百分比支付特许权使用费[141] - 公司与诺华的许可协议中，2021年支付80万美元的一次性、不可退还的前期费用，需支付最高达1000万美元的临床和监管里程碑费用以及3500万美元的销售里程碑费用[144] - 2022年6月，公司修订与诺华的许可协议，因增加许可领域支付280万美元的一次性、不可退还的前期费用[146] - 公司与博德研究所和哈佛大学的Cas9许可协议中，支付10万美元的前期许可费并发行138,037股普通股[153] - 公司与博德研究所和哈佛大学的Cas9许可协议中，因优先股融资和首次公开募股分别额外发行309,278股和878,098股普通股[153][154] - 公司与博德研究所和哈佛大学的Cas9许可协议中，需支付低至中五位数美元的年度许可维护费，部分可抵同年特许权使用费[154] - 公司与博德研究所和哈佛大学的Cas9许可协议中，针对不同患者数量疾病的许可产品，需支付最高达570万美元或1740万美元的临床和监管里程碑费用，以及最高达5400万美元的销售里程碑费用[155] - 公司有义务向博德研究所（Broad）和哈佛支付最高3130万美元的分层成功付款[156] - 公司已根据Cas9许可协议以现金支付约630万美元的市值成功付款[156] - 2022年7月公司与Vertex达成四年全球研究合作协议，2025年1月Vertex通知90天内终止协议[162][163] - 2023年6月公司与礼来（Lilly）达成五年全球研究合作协议，8月收到礼来3000万美元预付款[164][166] - 公司有资格从礼来获得最高1.9亿美元研发里程碑付款和最高2.75亿美元商业里程碑付款[166] - 公司有资格从礼来获得分层递增的高个位数和低两位数全球净销售额特许权使用费[166] - 完成1期临床开发后，公司有权选择参与成本和利润分成安排，需支付选择费并承担40%开发和商业化成本[167] - 若礼来选择额外预定目标，公司有资格获得最高4.65亿美元研究、开发和商业里程碑付款[169] - 博德研究所和哈佛有权获得公司、关联方或转授权方销售许可产品的中个位数百分比特许权使用费（人类疾病预防或治疗产品）和低个位数百分比特许权使用费（其他许可产品）[157] - 若公司转授权哈佛/博德Cas9专利权利，博德研究所和哈佛有权获得10% - 20%转授权收入，达到特定临床里程碑后降至高个位数[157] 公司面临的竞争与风险 - 公司面临来自多方面的竞争，竞争对手资源和专业知识更丰富[107][108] 公司专利情况 - 截至2024年12月31日，公司专利有效期从2041年到2044年[118] - PCSK9项目专利包括1项已发布美国专利、1项待决美国专利申请和超20项外国专利或专利申请[119] - ANGPTL3项目专利包括1项已发布美国专利、2项待决美国专利申请和超35项外国专利或专利申请[121] 法规政策相关 - 临床研究结果披露可延迟最多两年[177] - 截至2024年12月，FDA已发出6份不合规通知[177] - 未按要求提交临床试验信息，每天最高面临10000美元民事罚款[177] - 2016年《21世纪治愈法案》要求，公司若有关于扩大使用请求的政策，须公开该政策，公开时间为2期或3期试验开始时或药物获得相关指定后15天内[180] - 2018年5月30日《尝试权法案》签署成为法律，符合条件患者在特定情况下可寻求治疗，公司无义务向符合条件患者提供试验产品[181] - 2022年12月《食品药品综合改革法案》要求公司为3期临床试验或关键研究制定并提交多样性行动计划[188] - 2024年1月FDA发布关于临床试验中收集种族和族裔数据政策的草案指南[188] - 2025年1月FDA应特朗普总统行政命令从网站移除草案指南，影响未知[188] - 2023年6月FDA发布更新GCP建议的草案指南及关于实施分散式临床试验的草案指南[189] - 临床开发计划中，公司与FDA互动时，进展报告至少每年提交一次，严重不良事件发生时需更频繁提交，IND安全报告在特定情况需提交[194] - 公司须在2期结束会议后60天内提交初始儿科研究计划[198] - 对于治疗严重或危及生命疾病的产品，FDA须在1期结束会议前或收到研究计划后90天内与公司会面讨论儿科研究计划[199] - FDA建议对整合载体等进行15年长期随访研究，对AAV载体进行长达5年随访研究[205] - 2025财年提交和审查申请的费用约为430万美元，获批NDA的公司每个合格处方药产品的年度计划费用超403,889美元[209] - FDA在收到申请60天内进行初步审查并告知公司是否可进行实质性审查[210] - 标准新分子实体申请FDA初始审查时间为10个月，“优先审查”申请为6个月，可延长3个月[212] - FDA审查时会向公司提交信息请求并设定回复期限[214] - FDA会对新产品制造设施进行批准前检查[214] - FDA可能检查公司和临床试验站点以确保符合IND和GCP要求[215] - FDA可能要求公司提交REMS以确保产品效益大于风险和安全使用[218]

业务线临床试验及合作进展 - 预计2025年第二季度公布VERVE - 102的Heart - 2 1b期临床试验初始数据，下半年公布最终剂量递增数据[1][2][3][5][6] - 预计2025年下半年向礼来交付选择加入套餐并获得其决定[1][2][5][6] - VERVE - 201的Pulse - 1 1b期临床试验正在进行患者招募[1][6] - 2025年1月公司提名VERVE - 301作为开发候选药物，靶向LPA基因[11] 公司人员变动 - 公司首席医疗官Frederick T. Fiedorek将于2025年2月28日退休，继续担任顾问，临床开发高级副总裁Scott Vafai将负责临床开发等事务[11] 财务数据关键指标变化（美元） - 截至2024年12月31日，现金、现金等价物和有价证券为5.243亿美元，2023年12月31日为6.240亿美元[9] - 2024年第四季度合作收入为1310万美元，全年为3230万美元，2023年第四季度为510万美元，全年为1180万美元[10] - 2024年第四季度研发费用为5500万美元，全年为2.043亿美元，2023年第四季度为4680万美元，全年为1.849亿美元[12] - 2024年第四季度一般及行政费用为1410万美元，全年为5660万美元，2023年第四季度为1230万美元，全年为4990万美元[13] - 2024年第四季度净亏损为5000万美元，每股基本和摊薄净亏损0.58美元，全年净亏损1.987亿美元，每股基本和摊薄净亏损2.35美元[14] 财务数据关键指标变化（美元单位较小数值） - 2024年第四季度合作收入13080美元，2023年同期为5143美元[20] - 2024年全年合作收入32332美元，2023年为11758美元[20] - 2024年第四季度研发费用55048美元，2023年同期为46811美元[20] - 2024年全年研发费用204347美元，2023年为184946美元[20] - 2024年第四季度净亏损50035美元，2023年同期为48353美元[20] - 2024年全年净亏损198709美元，2023年为200068美元[20] - 2024年第四季度基本和摊薄后每股净亏损0.58美元，2023年同期为0.69美元[20] - 2024年全年基本和摊薄后每股净亏损2.35美元，2023年为3.12美元[20] - 2024年末现金、现金等价物和有价证券为524281美元，2023年末为623950美元[20] - 2024年末总资产647392美元，2023年末为752688美元[20]

文章核心观点 公司是临床阶段心血管疾病基因药物研发公司，2024年取得进展，2025年有望迎来多个里程碑，目前财务状况良好，资金可支撑到2027年年中 [1][2][8] 各项目进展 PCSK9项目 - VERVE - 102是新型体内碱基编辑药物，采用专有GalNAc脂质纳米颗粒递送技术，在Heart - 2开放标签1b期临床试验中评估，预计2025年二季度公布初始数据，下半年公布剂量递增最终数据并启动2期临床试验 [3] - 截至2025年2月13日，VERVE - 102耐受性良好，无治疗相关严重不良事件和临床显著实验室异常 [3] - 公司计划2025年下半年向礼来交付选择加入数据包并获得其决定 [3] ANGPTL3项目 - VERVE - 201是新型体内碱基编辑药物，采用专有GalNAc - LNP递送技术，在Pulse - 1开放标签1b期临床试验中评估，预计2025年下半年提供项目更新 [7] LPA项目 - 2025年1月，公司提名VERVE - 301为靶向LPA基因的开发候选药物，采用新型体内基因编辑方法，可降低血液脂蛋白(a)水平 [7] - 公司与礼来有独家研究合作，提名VERVE - 301后收到礼来里程碑付款 [7] 公司动态 - 首席医疗官Frederick T. Fiedorek将于2025年2月28日退休，继续担任顾问，临床开发高级副总裁Scott Vafai将负责临床开发等事务 [7] - 公司将独立推进此前与Vertex Pharmaceuticals合作的肝脏疾病体内基因编辑项目，Vertex因开发优先级变化终止合作，公司已重新获得该项目所有权利 [7] 财务情况 现金状况 - 截至2024年12月31日，现金、现金等价物和有价证券为5.243亿美元，2023年同期为6.24亿美元，预计资金可支撑运营到2027年年中 [8] 合作收入 - 2024年第四季度合作收入为1310万美元，全年为3230万美元，2023年同期分别为510万美元和1180万美元，增长主要因合作协议下研究服务增加 [9] 研发费用 - 2024年第四季度研发费用为5500万美元，全年为2.043亿美元，2023年同期分别为4680万美元和1.849亿美元 [10] 一般及行政费用 - 2024年第四季度一般及行政费用为1410万美元，全年为5660万美元，2023年同期分别为1230万美元和4990万美元 [11] 净亏损 - 2024年第四季度净亏损为5000万美元，每股基本和摊薄净亏损为0.58美元，全年净亏损为1.987亿美元，每股基本和摊薄净亏损为2.35美元，2023年同期分别为4840万美元、0.69美元和2.001亿美元、3.12美元 [12] 投资者活动和会议 - 2025年3月11日下午2点（美国东部时间）参加巴克莱年度全球医疗保健会议，地点在佛罗里达州迈阿密 [7] - 2025年3月12日参加杰富瑞海滩生物技术峰会，仅进行一对一会议，地点在佛罗里达州迈阿密 [7] - 2025年5月4 - 7日参加欧洲动脉粥样硬化学会（EAS）大会，地点在英国格拉斯哥 [5]

**行业与公司概述** - **公司**：Verve Therapeutics (VERV) 专注于心血管疾病的一次性基因疗法，通过靶向胆固醇代谢关键基因（PCSK9、ANGPTL3、LPA）实现长期疗效[3][4][5] - **行业**：生物科技（中小市值公司，市值低于120亿美元），聚焦高回报潜力的创新疗法[1][2] --- **核心观点与论据** **1. 产品管线进展** - **VERB-102（PCSK9靶点）**： - 采用改良脂质纳米颗粒（LNP）递送系统，避免VERB-101的肝毒性问题（如转氨酶升高、血小板减少）[16][17] - 2024年Q4完成首例患者给药，2025年Q2公布初步数据（10-12例患者，28天随访），目标PCSK9降低60-80%、LDL降低40-60%[19][25][31] - 与现有疗法（如Inclisiran半年注射一次）相比，优势为一次性治疗、长期疗效（18个月后LDL仍降低50-60%）[16][32] - **VERB-201（ANGPTL3靶点）**： - 2024年Q4启动临床试验，目标LDL额外降低40%（在现有他汀+PCSK9抑制剂基础上）[45][51] - 适应症包括纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）和难治性高胆固醇血症[44] - **VERB-301（LPA靶点）**： - 与礼来合作开发，针对脂蛋白(a)（LPA），计划2025年进入临床[5][56] **2. 市场机会与差异化** - **患者需求**： - 35%患者偏好一次性疗法（对比每日服药40%、半年注射14%）[13] - 现有PCSK9类药物仅覆盖不到10%适应症患者，市场空间巨大（2025年PCSK9类药物销售额预计超50亿美元）[8][9] - **成本优势**： - 生产成本低（类比mRNA新冠疫苗，成本约数千美元/剂），定价灵活性高[41][42] - 非罕见病定价策略，目标患者群体庞大（如杂合子家族性高胆固醇血症患者全球约300万）[36] **3. 临床试验设计** - **VERB-102试验优化**： - 纳入病情较轻患者（通过冠状动脉CT排除严重阻塞），减少安全性数据干扰[28][29] - 采用GalNAc靶向递送系统，提升肝细胞特异性（尤其对LDL受体突变患者）[20][24] - **注册路径**： - 首个适应症（HeFH）以LDL为终点，样本量约400-500例（参考Inclisiran III期）[37][38] **4. 合作与商业化** - **礼来合作条款**： - PCSK9/ANGPTL3项目：礼来可选择在I期后加入，承担1/3全球开发成本，分得50%美国利润[59][60] - LPA项目：礼来主导开发，Verve保留里程碑付款和特许权使用费[61][62] --- **其他重要细节** - **竞品动态**： - Amgen的PCSK9单抗年增长43%，销售额超20亿美元；Inclisiran年销售额达10亿美元[7][8] - **技术平台**： - 碱基编辑技术（Base Editing）首次在人体验证（VERB-101数据）[16] - GalNAc-LNP系统可复用至其他管线（如VERB-201）[47] - **风险提示**： - VERB-101因安全性问题暂停，VERB-102需验证改良LNP的耐受性[17][19] --- **关键数据摘要** | 指标 | 数据/目标 | 引用 | |-----------------------|-----------------------------------|------------| | PCSK9类药物市场规模 | 2025年预计超50亿美元 | [8][9] | | VERB-102 LDL降低目标 | 40-60%（一次性治疗） | [31][32] | | HeFH患者数量 | 欧美约300万 | [36] | | Inclisiran LDL降低 | HeFH患者40%，ASCVD患者50% | [32][33] | | 患者偏好一次性疗法 | 35%（对比每日服药40%） | [13] |

文章核心观点 - 库恩律师事务所正在调查Verve Therapeutics某些高管和董事是否对股东违反信托义务，涉及潜在的自利交易，股东可能有权获得赔偿和公司治理改革 [1] 调查相关 - 调查对象为Verve Therapeutics某些高管和董事 [1] - 调查内容是是否对股东违反信托义务，涉及潜在自利交易 [1] - 股东可能有权获得赔偿和公司治理改革 [1] 股东联系信息 - 长期VERV股东可通过此处、邮箱[email protected]或致电(833) 672 - 0814联系贾斯汀·库恩律师 [2] - 咨询和案件免费，无义务，库恩律师事务所支付所有案件费用，不向投资者客户收费 [2] - 股东应立即联系该律所，因其权利执行时间可能有限 [2] 参与意义及律所信息 - 股东参与有助于金融市场的诚信和公平 [3] - 库恩律师事务所地址为纽约南安普顿希尔街53号605室 [3] - 联系邮箱为[email protected]，联系电话为(833) 672 - 0814 [2][3]

文章核心观点 Verve Therapeutics宣布其联合创始人兼首席执行官将参加古根海姆证券中小型股生物技术会议的炉边谈话，会议将进行网络直播并存档90天，同时介绍了公司业务情况及联系方式 [1][2][3] 公司活动安排 - 公司联合创始人兼首席执行官Sekar Kathiresan将于2025年2月5日上午9点（美国东部时间）在纽约参加古根海姆证券中小型股生物技术会议的炉边谈话 [1] - 会议将在公司网站投资者板块进行网络直播，直播内容将存档90天 [2] 公司业务情况 - Verve Therapeutics是一家临床阶段公司，致力于开发用于心血管疾病的新型基因药物，有望将治疗方式从慢性疗法转变为单疗程基因编辑药物 [3] - 公司主要项目VERVE - 102、VERVE - 201和VERVE - 301分别针对动脉粥样硬化的三种胆固醇驱动因素：LDL - C、残余胆固醇和Lp(a) [3] - VERVE - 102旨在永久关闭肝脏中的PCSK9基因，最初用于治疗杂合子家族性高胆固醇血症，最终用于治疗受高LDL - C水平影响的动脉粥样硬化性心血管疾病患者 [3] - VERVE - 201旨在永久关闭肝脏中的ANGPTL3基因，最初用于治疗难治性高胆固醇血症和纯合子家族性高胆固醇血症 [3] - VERVE - 301旨在永久关闭LPA基因以降低Lp(a)水平，Lp(a)是动脉粥样硬化性心血管疾病、缺血性中风、血栓形成和主动脉瓣狭窄的独立风险因素 [3] 公司联系方式 - 投资者联系人为Jen Robinson，邮箱为jrobinson@vervetx.com [4] - 媒体联系人为Ashlea Kosikowski，邮箱为ashlea@1abmedia.com [4]

文章核心观点 - Verve Therapeutics股价上一交易日上涨18.7%，或因投资者对其临床阶段产品线潜力乐观，公司预计季度亏损但营收增长，需关注后续走势；Karyopharm Therapeutics上一交易日股价下跌3%，EPS预期有变化 [1][2][3][4] Verve Therapeutics股价表现 - 上一交易日股价上涨18.7%，收于7.80美元，成交量高于平常，过去四周累计上涨13.9% [1] Verve Therapeutics业务进展 - 公司正在早期研究中开发VERVE - 102用于两种适应症，Ib期Heart - 2研究初步数据预计2025年第二季度公布；还有VERVE - 201和VERVE - 301两个早期管线候选药物 [2] Verve Therapeutics财务预期 - 即将公布的报告预计季度每股亏损0.72美元，同比变化-4.4%；营收预计687万美元，同比增长33.7% [3] Verve Therapeutics盈利预测 - 过去30天该季度的共识每股收益预期保持不变，股票目前Zacks排名为3（持有） [4] Karyopharm Therapeutics股价表现 - 上一交易日股价下跌3%，收于0.67美元，过去一个月回报率为15.4% [4] Karyopharm Therapeutics盈利预测 - 即将公布报告的共识每股收益预期过去一个月变化-27.5%至-0.26美元，与去年同期相比变化+27.8%，目前Zacks排名为4（卖出） [5]

文章核心观点 Verve Therapeutics是一家临床阶段公司，致力于开发心血管疾病的基因药物，公司近期公布了管线进展和2025年预期里程碑，包括VERVE - 102的临床数据、Eli Lilly的合作进展等，且资金充足可支撑到2027年年中 [1][2]。 各部分总结 公司使命与目标 - 公司旨在推进用于心血管疾病的体内基因编辑药物，针对高胆固醇的三个关键驱动因素LDL - C、残余胆固醇和Lp(a)，药物设计为单次治疗后实现终身降胆固醇 [2]。 PCSK9项目 - VERVE - 102正在Heart - 2开放标签1b期临床试验中评估，针对需要深度持久降低血液中低密度脂蛋白胆固醇（LDL - C）水平的两类患者，即杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）成人和早发性冠状动脉疾病（CAD）成人，试验预计有四个剂量组 [3]。 - 截至2024年10月29日数据截止日期，Heart - 2临床试验前两个剂量组（0.3 mg/kg和0.45 mg/kg）的七名参与者已完成给药，VERVE - 102耐受性良好，未观察到严重不良事件和临床显著的实验室异常 [3]。 - 2024年11月独立数据和安全监测委员会（DSMB）标准审查后，Heart - 2临床试验给药已进入第三剂量组0.6 mg/kg [3]。 - 公司预计在2025年第二季度公布Heart - 2临床试验的初始数据和PCSK9项目更新，初始数据集预计包括前三个剂量组（0.3 mg/kg、0.45 mg/kg和0.6 mg/kg）的10 - 12名参与者，且每位参与者至少有28天的随访，将报告人口统计学、初始安全性和有效性数据 [3]。 - 公司预计在2025年下半年报告Heart - 2临床试验剂量递增部分的最终数据 [3]。 - 根据与Eli Lilly的PCSK9项目合作协议，Eli Lilly有权选择分担全球开发费用（Eli Lilly承担33%），并在美国共同商业化并按50/50比例分享利润和费用，公司预计在2025年下半年向Eli Lilly交付PCSK9项目的选择加入数据包并获得其决定 [3][4]。 - 公司计划在2025年下半年启动PCSK9项目的2期临床试验 [4]。 ANGPTL3项目 - VERVE - 201的Pulse - 1 1b期临床试验正在进行中，该试验旨在评估VERVE - 201在难治性高胆固醇血症（RH）成年患者中的安全性和耐受性，这些患者尽管接受了最大耐受标准治疗（可能包括PCSK9抑制剂）仍需进一步降低LDL - C，终点还包括药代动力学以及血液中ANGPTL3蛋白和LDL - C水平的变化，试验为单递增剂量研究且具有自适应设计 [7]。 - 公司预计在2025年下半年提供ANGPTL3项目的更新 [7]。 LPA项目 - 公司宣布提名VERVE - 301为靶向LPA基因的开发候选药物，VERVE - 301采用新型体内基因编辑方法，旨在永久关闭肝脏中的LPA基因以降低血液中脂蛋白(a) [Lp(a)]水平，Lp(a)是动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）、缺血性中风、血栓形成和主动脉瓣狭窄的遗传验证独立危险因素，全球约14亿人Lp(a)浓度高于阈值（≥ 125 nmol/L），且目前生活方式改变和批准的降脂疗法对降低Lp(a)水平影响甚微 [7]。 - 公司与Eli Lilly有独家研究合作，推进降低Lp(a)的体内基因编辑项目用于治疗ASCVD，作为合作协议一部分，公司将因开发候选药物提名获得里程碑付款，公司将推进Lp(a)项目的研究和开发直至1期临床开发完成，费用由Eli Lilly承担，之后Eli Lilly负责后续开发、潜在制造和商业化，公司有资格获得高达4.65亿美元的研究、开发和商业里程碑付款以及全球净销售额的分级特许权使用费，此外，完成1期临床试验后，公司有权选择共同资助并在全球分享Lp(a)项目的利润（代替里程碑付款和特许权使用费） [7]。 资金状况 - 公司现有现金、现金等价物和有价证券，包括将从Lilly获得的Lp(a)项目里程碑付款，预计资金状况足以支持其运营到2027年年中 [5]。 会议安排 - 公司联合创始人兼首席执行官Sek Kathiresan将于2025年1月15日美国东部时间下午2:15/太平洋时间上午11:15在第43届年度摩根大通医疗保健会议上介绍公司概况，活动将在公司网站进行直播，活动结束后约30天内可观看存档回放 [6]。

文章核心观点 Verve Therapeutics是一家临床阶段公司，致力于开发用于心血管疾病的新型基因药物，公司强调了近期的管线进展和2025年预期里程碑，包括VERVE - 102的初始数据、VERVE - 301的开发进展等，且资金充足可支撑到2027年年中 [2][3]。 分组总结 公司概况 - 公司是临床阶段公司，开发用于心血管疾病的新型基因药物，有望将治疗从慢性疗法转变为单疗程基因编辑药物 [2][8] - 公司主要项目VERVE - 102、VERVE - 201和VERVE - 301分别针对动脉粥样硬化的三个胆固醇驱动因素：LDL - C、残余胆固醇和Lp(a) [8][9] 管线进展及2025年预期里程碑 PCSK9项目 - VERVE - 102正在Heart - 2开放标签1b期临床试验中评估，预计2025年第二季度公布初始数据，下半年公布剂量递增部分的最终数据 [1][4] - 截至2024年10月29日，前两个剂量组（0.3 mg/kg和0.45 mg/kg）的七名参与者已完成给药，药物耐受性良好，未观察到严重不良事件和临床显著的实验室异常 [4] - 2024年11月独立数据和安全监测委员会审查后，试验已进入0.6 mg/kg剂量组 [1][4] - 礼来有权选择参与全球开发费用分担（33%），并在美国共同商业化和分享利润与费用（50/50），公司预计2025年下半年向礼来交付选择参与的数据包并获得决定 [4][5] - 公司计划2025年下半年启动PCSK9项目的2期临床试验 [5] ANGPTL3项目 - VERVE - 201的Pulse - 1 1b期临床试验正在进行，公司预计2025年下半年提供项目更新 [6][8] LPA项目 - 公司宣布VERVE - 301被提名为针对LPA基因的开发候选药物，该药物旨在永久关闭肝脏中的LPA基因以降低血液中脂蛋白(a)水平 [2][8] - 公司与礼来有独家研究合作，提名开发候选药物后将获得里程碑付款，礼来将资助1期临床开发，后续开发、潜在制造和商业化由礼来负责，公司有资格获得最高4.65亿美元的里程碑付款和全球净销售额的分级特许权使用费 [8] 财务状况 - 公司现有现金、现金等价物和有价证券，包括礼来的里程碑付款，预计资金足以支持运营到2027年年中 [2][6] 会议安排 - 公司联合创始人兼首席执行官Sek Kathiresan将于2025年1月15日下午2:15（美国东部时间）/上午11:15（美国太平洋时间）在第43届摩根大通医疗保健大会上介绍公司概况，活动将进行网络直播，活动结束后约30天可查看存档回放 [2][7]