Wave Life Sciences Third Quarter 2020 Earnings November 9, 2020 Forward-looking statements 2 This document contains forward-looking statements. All statements other than statements of historical facts contained in this document, including statements regarding possible or assumed future results of operations, preclinical and clinical studies, business strategies, research and development plans, collaborations and partnerships, regulatory activities and timing thereof, competitive position, potential growth o ...

Wave Life Sciences Ltd. (NASDAQ:WVE) Q3 2020 Earnings Conference Call November 9, 2020 8:30 AM ET Company Participants Graham Morrell - IR Paul Bolno - President and CEO Mike Panzara - Chief Medical Officer, Head of Therapeutics Discovery and Development Dave Gaiero - Interim CFO Chandra Vargeese - Chief Technology Officer Ken Rhodes - SVP, Therapeutics Discovery Conference Call Participants Joon Lee - Truist Securities Rick Bienkowski - SVB Leerink Salim Syed - Mizuho Securities Eun Yang - Jefferies Jeffer ...

公司业务应对疫情措施 - 公司2020年3月实施业务连续性计划应对新冠疫情，6月起增加现场办公员工数量并扩大现场制造和实验室活动[90] 公司业务定位与技术平台 - 公司是临床阶段的基因药物公司，使用PRISM平台开发针对遗传疾病的寡核苷酸药物[94] - 公司引入PN骨干化学，临床前实验表明其可提高寡核苷酸在沉默、剪接和编辑模式下的效力、暴露量和持久性[98] - 公司利用PN化学和立体纯寡核苷酸开发RNA编辑平台，在非人类灵长类动物中实现ACTB mRNA的成功RNA编辑[99] 临床开发项目情况 - 公司领先的临床开发项目聚焦神经学遗传病，WVE - 120101和WVE - 120102正进行两项1b/2a期临床试验[100] - PRECISION - HD是全球临床项目，包括PRECISION - HD1和PRECISION - HD2两项平行的1b/2a期临床试验[108] - 每个PRECISION - HD试验设计有五个多剂量队列，每个队列12名25 - 65岁的I期或II期HD患者[108] - 公司在PRECISION - HD2试验中，多鞘内剂量WVE - 120102治疗组脑脊液中mHTT蛋白较安慰剂组显著降低12.4%（p<0.05）[109] - 公司预计2021年第一季度公布PRECISION - HD2试验32mg队列和PRECISION - HD1试验五个多剂量队列（2、4、8、16、32mg）的临床数据[109][110] 疾病相关数据与项目合作 - 约50%的HD患者携带SNP1或SNP2，最多70%携带SNP1、SNP2或两者；约40%携带SNP3，最多80%携带SNP1、SNP2和/或SNP3[105] - 公司与Asuragen达成协议，开发和潜在商业化HD等位基因选择性治疗项目的伴随诊断[107] 其他疾病项目进展 - 杜氏肌营养不良症（DMD）每年约每5000名新生男婴中有1例受影响，全球每年约新增20000例，公司预计2021年第一季度为WVE - N531提交临床试验申请（CTA）[116] - α - 1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）全球约250000人Z等位基因纯合，公司正利用ADAR编辑平台开发潜在新疗法[117] - 眼科项目中，非人灵长类动物眼内单次玻璃体内注射立体纯寡核苷酸可使视网膜靶RNA至少四个月内敲低超95%，公司正推进两个临床前项目[118] 财务数据关键指标变化（净亏损） - 2020年和2019年截至9月30日的九个月，公司净亏损分别为1.211亿美元和1.369亿美元，累计亏损分别为6.545亿美元和5.334亿美元[119] - 2020年和2019年第三季度，公司净亏损分别为3310万美元和5072.6万美元，亏损减少1762.6万美元[132] 财务数据关键指标变化（研发费用） - 2020年和2019年截至9月30日的九个月，公司研发费用分别为1.00911亿美元和1.26303亿美元[125] - 2020年和2019年第三季度，公司研发费用分别为2827.5万美元和4458.5万美元[132] - 2020年第三季度研发费用为2830万美元，较2019年同期的4460万美元减少1630万美元[134] - 2020年前三季度研发费用为1.00911亿美元，较2019年同期的1.26303亿美元减少2540万美元[141] 财务数据关键指标变化（行政费用） - 2020年和2019年第三季度，行政费用分别为959万美元和1252.3万美元[132] - 2020年第三季度一般及行政费用为960万美元，较2019年同期的1250万美元减少290万美元[135] - 2020年前三季度一般及行政费用为3280万美元，较2019年同期的3510万美元减少230万美元[143] 财务数据关键指标变化（营收） - 2020年和2019年第三季度，公司营收分别约为340万美元和290万美元，增长52.1万美元，源于武田合作协议下研发服务增加[132][133] - 2020年和2019年前三季度收入分别为1060万美元和1360万美元，减少290万美元[139][140] 财务数据关键指标变化（其他） - 截至2020年9月30日，公司累计获得约8.086亿美元净收益[146] - 截至2020年9月30日，公司现金及现金等价物总计2.164亿美元，累计亏损6.545亿美元，受限现金370万美元[147] - 2020年前三季度，公司通过股权销售计划出售5583022股普通股，总收益6090万美元，净收益5990万美元；9月25日完成后续包销公开发行8333334股普通股，总收益1亿美元，估计净收益9370万美元[150] - 2020年前三季度经营活动使用现金8460万美元，投资活动使用现金80万美元，融资活动提供现金1.54519亿美元[152] - 2019年前三季度经营活动使用现金1.27亿美元，投资活动使用现金260万美元，融资活动提供现金1.63642亿美元[152] 财务相关预期与风险 - 公司预计持续在研发和内部cGMP生产活动产生大量费用，费用会随临床试验、研发等活动而变化[157] - 公司无法估计未来治疗项目的资本支出和运营费用，其取决于研发进展、合作情况等诸多因素[159] - 公司需大量额外资金实现业务目标，但资金可能无法按可接受条款获取，股权或债务融资会带来股权稀释等问题[160][161] 财务状况相关说明 - 2020年9月30日公司无对财务状况等有影响的表外安排[164] - 2020年9月30日止九个月，2019年年度报告中所述的近期发布会计准则无重大变化[165] 公司市场风险 - 公司市场风险主要源于利率、外汇汇率波动，以及一定程度的通胀和资本市场风险[166] - 公司日常业务面临利率风险，现金及现金等价物存于支票和货币市场账户[167] - 因海外业务，公司面临外汇汇率风险，历史上未对冲外汇敞口，2020和2019年9月30日止三、九个月汇率变化无重大影响[168] - 公司认为2020和2019年9月30日止三、九个月通胀对业务等无重大影响[169] - 公司无产品收入，依赖其他资金来源，股权融资能力受资本市场力量和新冠疫情影响[170]

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公司业务概述 - 公司是临床阶段的基因药物公司，使用PRISM平台开发针对遗传疾病的寡核苷酸药物[95] - 核酸疗法是创新药物类别，公司开发的寡核苷酸可在RNA水平干预疾病[96] - 公司开发的立体纯寡核苷酸与市场上的混合寡核苷酸不同，临床前研究显示其具有更优药理特性[97] 业务连续性计划 - 公司于2020年3月实施业务连续性计划，6月起增加现场工作员工数量并扩大现场制造和实验室活动[92] 临床开发项目 - 公司领先的临床开发项目聚焦神经学领域的遗传疾病，WVE - 120101和WVE - 120102正进行两项1b/2a期临床试验[99] - 亨廷顿病（HD）项目中，约50%的HD人群携带SNP1或SNP2，重叠后最多70%携带SNP1、SNP2或两者；约40%的HD人群携带SNP3，重叠后最多80%携带SNP1、SNP2和/或SNP3[103] - PRECISION - HD是全球临床项目，包括PRECISION - HD1和PRECISION - HD2两项平行的1b/2a期临床试验，每个试验设计有五个多剂量队列，每个队列12名患者[106] - 美国FDA要求公司进行额外临床前研究并提交数据审核，才可推进PRECISION - HD试验的多剂量部分[106] - WVE - 120101和WVE - 120102被FDA授予治疗HD的孤儿药称号[106] - 公司在PRECISION - HD2试验中，多鞘内剂量WVE - 120102治疗组脑脊液中mHTT蛋白较安慰剂组显著降低12.4%（p<0.05）[107] - 公司预计2021年第一季度公布PRECISION - HD1试验五个多剂量队列（2、4、8、16、32mg）和PRECISION - HD2试验32mg队列的临床数据[107][108] - 公司预计2020年第四季度提交mHTT SNP3项目和C9orf72项目的临床试验申请以启动临床开发[110][111] 项目合作 - 公司与Asuragen合作开发和潜在商业化HD等位基因选择性治疗项目的伴随诊断[105] - 公司与武田合作，在四年内任何时候最多可就六个临床前项目合作，武田有权独家许可多个临床前项目[113] 其他项目进展 - 公司眼科项目中，非人灵长类动物眼内单次玻璃体内注射立体纯寡核苷酸可使视网膜靶RNA至少四个月内敲低超95%[114] - 公司肝脏项目中，新型RNA编辑平台在非人灵长类动物肝脏中实现ACTB mRNA最高50%的A到I（G）编辑[115] 财务数据关键指标变化 - 2020年和2019年上半年公司净亏损分别为8800万美元和8610万美元，截至2020年6月30日和2019年12月31日累计亏损分别为6.214亿美元和5.334亿美元[116] - 2020年和2019年第二季度公司收入分别约为300万美元和760万美元，减少460万美元，主要因辉瑞合作协议研究期结束[129][130] - 2020年和2019年第二季度公司研发费用分别为3147.8万美元和4160.5万美元，减少1012.7万美元[129][131] - 2020年和2019年第二季度公司一般及行政费用分别为1020.5万美元和1164万美元，减少143.5万美元[129] - 2020年第二季度研发费用为3150万美元，较2019年同期的4160万美元减少约1010万美元[132] - 2020年上半年营收为718.8万美元，较2019年同期的1065.4万美元减少346.6万美元[136] - 2020年上半年研发费用为7263.6万美元，较2019年同期的8171.8万美元减少约908.2万美元[136] - 2020年上半年管理费用为2320.1万美元，较2019年同期的2254.1万美元增加66万美元[136] - 2020年上半年其他收入净额为62.8万美元，较2019年同期的746.3万美元减少683.5万美元[136] - 2020年上半年净亏损为8802.1万美元，较2019年同期的8614.2万美元增加187.9万美元[136] - 截至2020年6月30日，公司累计获得约6.67亿美元的净收益[142] - 截至2020年6月30日，公司现金及现金等价物总额为9410万美元，累计亏损为6.214亿美元，受限现金为370万美元[143] - 2020年上半年，公司通过股权销售计划出售约118.3万股普通股，获得约1200万美元的净收益[146] - 2020年上半年，经营活动使用现金6440万美元，投资活动使用现金71.6万美元，融资活动提供现金1200万美元[148] 资金需求与风险 - 公司需大量额外资金实现业务目标，目前除武田合作协议下的资金和可能的未来付款外，无其他外部资金来源[156,157] - 若通过股权或可转换债务证券筹集资金，现有股东所有权权益将被稀释[157] - 若通过与第三方合作等方式筹集资金，可能需放弃技术、未来收入流等有价值权利[158] 财务相关其他情况 - 2019年10 - K表格年度报告中披露的合同义务和承诺无重大变化[159] - 截至2020年6月30日，公司无对财务状况等有影响的资产负债表外安排[160] - 2019年12月31日及该年度经审计财务报表中所述的近期发布会计准则，在2020年上半年无重大变化[161] 市场风险 - 公司市场风险主要源于利率和外汇汇率波动，以及一定程度的通胀和资本市场风险[162] - 公司现金及现金等价物存于活期和货币市场账户，面临利率风险[163] - 因海外业务，公司面临外汇汇率风险，但2020和2019年上半年汇率变化对业务无重大影响[164] - 公司认为2020和2019年上半年通胀对业务无重大影响[165]

公司业务应对疫情举措 - 公司于2020年3月实施业务连续性计划应对新冠疫情影响，并成立新冠疫情应对团队[87] 公司业务定位 - 公司是临床阶段的基因药物公司，使用PRISM平台开发针对基因疾病的寡核苷酸药物[91] 亨廷顿病（HD）项目进展 - 公司在亨廷顿病（HD）领域推进两个临床项目和一个临床前项目，约50%的HD患者携带SNP1或SNP2，约40%的HD患者携带SNP3，重叠后最多80%的HD患者携带至少一种SNP [100] - PRECISION - HD1和PRECISION - HD2是评估WVE - 120101和WVE - 120102的1b/2a期临床试验，每个试验有五个多剂量队列，每个队列12名患者[101] - PRECISION - HD2试验中，多剂量WVE - 120102治疗组脑脊液中mHTT蛋白较安慰剂组显著降低12.4%（p<0.05），高剂量组mHTT降低有统计学意义（p = 0.03）[102] - PRECISION - HD1试验于2020年3月启动32mg队列，预计2020年下半年公布五个多剂量队列的临床数据[103] 未来项目临床开发计划 - 公司预计2020年下半年启动mHTT SNP3项目和C9orf72项目的临床开发[104][105] 脊髓小脑性共济失调3型（SCA3）项目进展 - 公司在脊髓小脑性共济失调3型（SCA3）领域继续推进针对ATXN3的项目[106] 公司合作项目 - 公司与武田制药合作推进中枢神经系统疾病的基因靶点研究，合作期四年，武田制药有权独家许可多个临床前项目[107] 公司平台建设与能力提升 - 公司持续投资PRISM平台并提升内部cGMP制造能力[95] 动物实验成果 - 非人类灵长类动物眼部单次玻璃体内注射立体纯寡核苷酸，可使视网膜中目标RNA至少四个月内敲低超过95%[108] - 新型RNA编辑平台在非人类灵长类动物体内实验中，寡核苷酸在最后一次给药两天后，可使肝脏中ACTB mRNA实现高达50%的A到I（G）编辑[109] 公司成本削减举措 - 2020年2月公司实施成本削减计划，将员工人数减少约22%[111] 财务数据 - 净亏损情况 - 2020年和2019年第一季度净亏损分别为4750万美元和4420万美元，截至2020年3月31日和2019年12月31日累计亏损分别为5.809亿美元和5.334亿美元[112] 财务数据 - 研发费用情况 - 2020年和2019年第一季度研发费用分别为4115.8万美元和4011.3万美元，其中DMD项目费用从1244.8万美元降至450.9万美元，HD项目从343.8万美元增至751.3万美元[118] - 公司HD项目外部费用增加410万美元，ALS和FTD项目增加130万美元，其他研发费用增加360万美元，DMD项目减少790万美元[135] 财务数据 - 收入情况 - 2020年和2019年第一季度收入分别约为420万美元和300万美元，增长110万美元，源于合作协议中研发服务增加[126] 财务数据 - 行政及一般费用情况 - 2020年和2019年第一季度行政及一般费用分别为1300万美元和1090万美元，增加210万美元，主要因裁员相关补偿成本[128] 财务数据 - 其他收入净额情况 - 2020年和2019年第一季度其他收入净额分别为250万美元和380万美元，减少130万美元，主要因现金及现金等价物股息收入减少[129] 财务数据 - 融资净收益情况 - 截至2020年3月31日，公司通过多种融资方式累计获得约6.55亿美元净收益[131] 财务数据 - 现金及等价物与累计亏损情况 - 截至2020年3月31日，公司现金及现金等价物共计1.209亿美元，累计亏损5.809亿美元，受限现金360万美元[132] 财务数据 - 证券发售情况 - 公司S - 3ASR暂搁注册声明涵盖最高2.5亿美元普通股可不时发售，修订后涵盖最高5亿美元证券组合[135][136] - 截至2020年5月11日，公司“按市价”股权计划累计出售约35.7万股普通股，净收益约340万美元，剩余约2.466亿美元普通股待售[136] 财务数据 - 运营活动现金使用情况 - 2020年第一季度，公司运营活动使用现金2630万美元，主要因净亏损4750万美元，应收账款减少2000万美元抵消部分支出[139] - 2019年第一季度，公司运营活动使用现金约5040万美元，主要因净亏损4420万美元和运营资产负债变化1270万美元，非现金费用650万美元抵消部分支出[140] 财务数据 - 投资活动现金使用情况 - 2020年第一季度，公司投资活动使用现金60万美元，用于购置财产和设备[141] - 2019年第一季度，公司投资活动使用现金50万美元，用于购置财产和设备[141] 财务数据 - 融资活动现金提供情况 - 2020年第一季度，公司融资活动提供现金60万美元，主要来自“按市价”股权计划出售普通股净收益[142] - 2019年第一季度，公司融资活动提供现金1.636亿美元，主要来自1月普通股包销公开发行净收益1.621亿美元和股票期权行权收益约150万美元[143] 财务数据 - 外汇汇率与通胀影响 - 2020年和2019年第一季度，外汇汇率、通胀对公司业务、财务状况、经营成果和现金流无重大影响[156][157]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-K (Mark One) ☒ ANNUAL REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 WAVE LIFE SCIENCES LTD. (Exact name of registrant as specified in its charter) (State or other jurisdiction of incorporation or organization) (I.R.S. Employer Identification No.) Singapore Not applicable 7 Straits View #12-00, Marina One East Tower For the fiscal year ended December 31, 2019 Singapore 018936 ☐ TRANSITION REPORT PU ...

疾病相关数据 - 杜氏肌营养不良症（DMD）每年影响约每5000名新生男婴中的1名，全球每年约有20000例新病例[99] - 亨廷顿病（HD）患者中约50%携带SNP1或SNP2，最多70%携带SNP1、SNP2或两者；约40%携带SNP3，最多80%携带SNP1、SNP2和/或SNP3[103] 苏沃迪森药物进展 - 苏沃迪森（suvodirsen）一期临床试验中，36名患者分五个递增剂量组接受0.5mg/kg、1mg/kg、2mg/kg、5mg/kg、7mg/kg或10mg/kg的苏沃迪森（n = 26）或安慰剂（n = 10）治疗并随访85天，接受苏沃迪森治疗的患者（n = 24）中67%（16/24）、接受安慰剂的患者（n = 10）中80%（8/10）出现一个或多个不良事件[99] - 预计2019年第四季度公布苏沃迪森开放标签扩展研究的中期分析数据，若数据积极，预计2020年下半年提交加速批准申请[101] - 苏沃迪森获美国食品药品监督管理局（FDA）快速通道指定、孤儿药指定和罕见儿科疾病指定[99] - 苏沃迪森的2/3期临床试验DYSTANCE 51于2019年6月启动，旨在评估其在5 - 12岁可进行外显子51跳跃治疗的DMD男孩中的疗效和安全性[102] 公司项目进展 - PRECISION - HD1和PRECISION - HD2临床试验预计各招募约50名25 - 65岁的I期或II期HD患者[106] - 公司在HD领域推进两个临床项目（WVE - 120101和WVE - 120102）和一个临床前项目（HTT SNP3）[103] - 公司DMD的WVE - N531项目预计在提交临床试验申请并获批后，于2020年下半年公布topline临床数据[103] - 公司在DMD领域还探索针对外显子44、45、52、54和55的项目，并研究替代给药方式[103] - 公司预计2019年底交付PRECISION - HD2试验四个多剂量队列的临床数据，2020年初交付PRECISION - HD1试验四个多剂量队列的临床数据[107] - 公司2019年10月启动PRECISION - HD2试验在美国以外的开放标签扩展（OLE），预计2020年启动PRECISION - HD1试验在美国以外的OLE[108] - 公司眼科研究中，非人灵长类动物眼内单次玻璃体内注射立体纯寡核苷酸可使视网膜中目标RNA至少四个月的敲低率超过95%[110] 财务数据关键指标变化（年度对比） - 2019年和2018年前九个月公司净亏损分别为1.369亿美元和1.088亿美元，截至2019年9月30日和2018年12月31日累计亏损分别为4.766亿美元和3.397亿美元[112] - 2019年和2018年前九个月研发费用分别为1.26303亿美元和0.94619亿美元，其中2019年DMD项目为3585.6万美元、HD项目为1316.5万美元、ALS和FTD项目为190.3万美元、PRISM及其他研发费用为7537.9万美元[119] - 2019年前9个月营收1358.3万美元，较2018年的1079.4万美元增加278.9万美元[133] - 2019年前9个月研发费用1.263亿美元，较2018年的9461.9万美元增加3168.4万美元[135] - 2019年前9个月管理费用3506.4万美元，较2018年的2675.5万美元增加830.9万美元[133] - 2019年前9个月其他收入净额1091.6万美元，较2018年的198.6万美元增加893万美元[133] - 2019年前9个月净亏损1368.68万美元，较2018年的1087.66万美元增加281.02万美元[133] 财务数据关键指标变化（季度对比） - 2019年和2018年第三季度研发费用分别为4458.5万美元和3287.6万美元，其中DMD项目分别为1084.8万美元和716.7万美元、HD项目分别为484.8万美元和378.6万美元、ALS和FTD项目分别为53.4万美元和101.6万美元、PRISM及其他研发费用分别为2835.5万美元和2090.7万美元[129] - 2019年和2018年第三季度收入分别为292.9万美元和449.3万美元，收入减少156.4万美元主要因武田合作协议收入减少[127][128] - 2019年和2018年第三季度一般及行政费用分别为1252.3万美元和984.9万美元，增加267.4万美元主要因支持公司目标的组织持续增长[127][130] - 2019年和2018年第三季度其他收入净额分别为345.3万美元和60.1万美元，增加285.2万美元主要因英国中小企业研发税收抵免制度的预计可退还税收抵免[127][131] - 2019年和2018年第三季度公司均未记录所得税费用，因对未来应税收入存在不确定性[127][132] 财务数据关键指标变化（现金流） - 2019年前9个月经营活动使用现金1.27亿美元，主要因净亏损1369万美元[144][145] - 2019年前9个月投资活动使用现金260万美元，用于购买财产和设备[144][147] - 2019年前9个月融资活动提供现金1.636亿美元，主要来自1月后续承销公开发行的1.618亿美元净收益和行使股票期权的约190万美元收益[144][148] 财务相关其他信息 - 截至2019年9月30日，公司累计获得净收益6.55亿美元，现金及现金等价物2.09亿美元，累计亏损4.766亿美元[139][141] - 公司预计现有现金及现金等价物至少可支持未来12个月运营，但可能因市场或战略因素提前筹集资金[142] - 若通过与第三方合作等方式筹集资金，公司可能需放弃技术等有价值权利[155] - 2018年10 - K表年度报告中披露的合同义务和承诺无重大变化[156] - 截至2019年9月30日，公司无表外安排[157] 市场风险相关 - 市场风险主要源于利率和外汇汇率波动，以及一定程度的通胀和资本市场风险[159] - 公司在日常业务中面临利率风险，现金及现金等价物存于支票和货币市场账户[160] - 因海外业务，公司面临外汇风险，历史上未对冲外汇敞口[161] - 2019年和2018年截至9月30日的三个月和九个月内，外汇汇率变化对公司无重大影响[161] - 2019年和2018年截至9月30日的三个月和九个月内，通胀对公司无重大影响[162] - 公司目前无产品收入，依赖其他渠道筹资，股权发行筹资能力取决于资本市场对股价的影响[163]

疾病相关数据 - 杜氏肌营养不良症（DMD）每年影响约每5000名新生男婴中的1名，全球每年约有20000例新病例[98] - 亨廷顿病（HD）患者中约50%携带SNP1或SNP2，最多70%携带SNP1、SNP2或两者都携带[102] 临床试验相关 - 苏沃迪森（suvodirsen）1期临床试验中，36名患者分五个递增剂量组接受0.5mg/kg、1mg/kg、2mg/kg、5mg/kg、7mg/kg或10mg/kg的苏沃迪森（n = 26）或安慰剂（n = 10）治疗，随访85天，接受苏沃迪森治疗的患者中67%（16/24）、接受安慰剂的患者中80%（8/10）出现一次或多次不良事件[98] - PRECISION - HD1和PRECISION - HD2临床试验预计各招募约50名25 - 65岁的I期或II期HD患者[102] - 眼科研究中，在非人类灵长类动物眼中单次玻璃体内注射立体纯寡核苷酸可使视网膜中目标RNA至少四个月内敲低超过95%[105] - 苏沃迪森1期临床试验开放标签扩展研究预计2019年第四季度提供中期分析数据，若数据积极，预计2020年下半年提交加速批准申请[99][100] - 苏沃迪森2/3期临床试验DYSTANCE 51于2019年6月启动，旨在评估其对5 - 12岁DMD男孩的疗效和安全性[101] - PRECISION - HD2试验预计2019年底提供四个多剂量队列的临床数据，PRECISION - HD1试验前两个多剂量队列预计2019年底完成，四个多剂量队列的临床数据预计2020年初提供[104] - DMD的WVE - N531项目预计2020年下半年提供临床数据[102] 公司业务规划 - 公司预计2019年下半年宣布首个眼科候选药物[105] 财务数据关键指标变化 - 2019年和2018年上半年净亏损分别为8610万美元和7110万美元，截至2019年6月30日和2018年12月31日累计亏损分别为4.259亿美元和3.397亿美元[107] - 2019年和2018年第二季度收入分别为762.8万美元和487.9万美元，增长274.9万美元，主要因辉瑞合作协议中某些履约义务完成[121][122] - 2019年和2018年上半年收入分别为1065.4万美元和630.1万美元，增长435.3万美元[128] - 2019年和2018年第二季度研发费用分别为4160.5万美元和3254.7万美元，增长905.8万美元，主要因杜氏肌营养不良症（DMD）项目投入增加[121][123] - 2019年和2018年上半年研发费用分别为8171.8万美元和6174.3万美元，增长1997.5万美元[128] - 2019年和2018年第二季度管理费用分别为1164万美元和890.5万美元，增长273.5万美元，主要因组织增长带来薪酬相关费用增加[121][125] - 2019年和2018年上半年管理费用分别为2254.1万美元和1690.6万美元，增长563.5万美元[128] - 2019年和2018年第二季度其他收入净额分别为367.5万美元和67.9万美元，增长299.6万美元，主要因英国研发税收抵免和现金等价物股息收入增加[121][126] - 2019年和2018年上半年其他收入净额分别为746.3万美元和138.5万美元，增长607.8万美元[128] - 2019年和2018年第二季度净亏损分别为4194.2万美元和3589.4万美元，上半年净亏损分别为8614.2万美元和7113.5万美元[121][128] - 2019年和2018年上半年，辉瑞合作协议收入分别为1070万美元和630万美元，增长440万美元[129] - 2019年和2018年上半年研发费用分别为8170万美元和6170万美元，增长2000万美元[130][131] - 2019年和2018年上半年，一般及行政费用分别为2250万美元和1690万美元，增长560万美元[131] - 2019年和2018年上半年，其他收入净额分别为750万美元和140万美元，增长610万美元[132] - 2019年和2018年上半年，所得税拨备分别为0和20万美元[133] - 截至2019年6月30日，公司累计获得约6.55亿美元净收益[134] - 截至2019年6月30日，公司现金及现金等价物为2.529亿美元，累计亏损4.259亿美元，受限现金为360万美元[135] - 2019年和2018年上半年，经营活动净现金分别为-8330万美元和3900万美元[139] - 2019年和2018年上半年，投资活动净现金分别为-210万美元和-310万美元[139] - 2019年和2018年上半年，融资活动净现金分别为1.634亿美元和6310万美元[139] 公司资金情况 - 公司目前无产品收入，依赖其他渠道筹集资金[158] - 公司一种可能的资金来源是进一步股权发行，筹资能力取决于影响股价的资本市场力量[158]

疾病相关数据 - 杜氏肌营养不良症（DMD）每年影响约每5000名新生男婴中的1名，全球每年约新增20000例[93] 临床试验进展 - 2019年4月公司公布了suvodirsen静脉注射的1期临床试验结果，36名患者参与，26人接受suvodirsen，10人接受安慰剂，接受suvodirsen的患者中67%（16/24）、接受安慰剂的患者中80%（8/10）出现一个或多个不良事件[93] - suvodirsen正在进行多剂量开放标签扩展（OLE）研究，预计2019年下半年提供中期分析数据，若数据积极，预计2020年下半年提交加速批准申请[94][95] - 预计2019年7月启动suvodirsen的全球安慰剂对照2/3期疗效和安全性临床试验（DYSTANCE 51试验）[96] - 公司第二个DMD开发项目WVE - N531，预计2020年下半年公布临床数据[98] - 亨廷顿病（HD）的PRECISION - HD1和PRECISION - HD2试验，每个试验预计招募约50名25 - 65岁的I期或II期HD患者，预计2019年底公布临床数据[98] - 肌萎缩侧索硬化症（ALS）和额颞叶痴呆（FTD）的新候选药物WVE - C092，预计2020年下半年启动临床开发[98] - 公司在眼科研究中，单剂立体纯寡核苷酸玻璃体内注射可使非人灵长类动物视网膜靶RNA敲低超95%，持续至少四个月，预计2019年下半年公布首个眼科候选药物[99] 项目权益情况 - 公司在DMD项目中，suvodirsen针对外显子51的全球权益为100%，WVE - N531针对外显子53的全球权益为100%，针对外显子44、45、52、54、55的全球权益为100%[92] - 公司在HD项目中，WVE - 120101和WVE - 120102针对相关SNP的全球权益各为50%[92] - 公司在ALS、FTD、脊髓小脑性共济失调3等项目的全球权益为50%[92] 财务数据关键指标变化 - 2019年和2018年第一季度净亏损分别为4420万美元和3520万美元，截至2019年3月31日和2018年12月31日累计亏损分别为3.839亿美元和3.397亿美元[101] - 2019年第一季度收入302.6万美元，来自辉瑞和武田合作协议；2018年第一季度收入142.2万美元，仅来自辉瑞合作协议，同比增加160.4万美元[117][118] - 2019年第一季度研发费用4011.3万美元，2018年为2919.6万美元，增加1091.7万美元[109][117][119] - 2019年第一季度一般及行政费用1090.1万美元，2018年为800.1万美元，增加290万美元，主要因员工薪酬成本增加260万美元[117][120] - 2019年和2018年第一季度其他收入净额分别为380万美元和70.6万美元，增加310万美元，主要因英国研发税收抵免和现金等价物股息收入增加[117][121] - 2019年第一季度无所得税拨备，2018年为20万美元[114][117][122] - 截至2019年3月31日，公司通过多种融资方式累计获得约6.55亿美元净收益[123] - 2019年1月和2月两次公开发行普通股，预计净收益约1.618亿美元[124] - 截至2019年3月31日，公司现金及现金等价物总计2.876亿美元，累计亏损3.839亿美元，受限现金360万美元[125] - 2019年第一季度，经营活动使用现金约5040万美元，主要因净亏损4420万美元和经营资产负债变化1270万美元，非现金费用650万美元抵消部分支出[129] - 2018年第一季度，经营活动使用现金3240万美元，因净亏损3520万美元和经营资产负债变化310万美元，非现金费用590万美元抵消部分支出[130] - 2019年第一季度，投资活动使用现金50万美元，用于购买财产和设备[131] - 2018年第一季度，投资活动使用现金120万美元，用于购买财产和设备[131] - 2019年第一季度，融资活动提供净现金1.636亿美元，主要来自2019年1月发行所得净收益1.621亿美元和行使股票期权所得约150万美元[132] - 2018年第一季度，融资活动提供净现金150万美元，主要来自行使股票期权所得[132] - 截至2019年3月31日，公司约有2.274亿美元证券已注册，可根据现有暂搁注册声明出售[127] - 2019年第一季度，现金、现金等价物和受限现金净增加1.12754亿美元；2018年第一季度净减少3201万美元[128] 合作情况 - 公司与辉瑞合作推进代谢疾病治疗靶点，与武田合作推进中枢神经系统疾病治疗靶点[100][104] 市场风险情况 - 公司面临利率、外汇、通胀和资本市场等市场风险，2019年和2018年第一季度，外汇汇率和通胀变化对业务无重大影响[143][145][146]