财务表现 - 公司季度每股亏损0.31美元 低于Zacks共识预期的0.29美元亏损 较去年同期0.25美元亏损扩大 [1] - 季度营收870万美元 大幅低于Zacks共识预期31.16% 去年同期营收1969万美元 [2] - 过去四个季度中 公司仅一次超过每股收益预期 仅一次超过营收预期 [2] 市场表现 - 公司股价年初至今下跌32.7% 同期标普500指数上涨8.3% [3] - 当前Zacks评级为4级(卖出) 预计短期内表现将弱于市场 [6] 未来展望 - 下季度共识预期每股亏损0.29美元 营收1450万美元 本财年预期每股亏损1.12美元 营收4927万美元 [7] - 行业前景对股价有重要影响 医疗生物技术行业目前在Zacks行业排名中处于前37% [8] 同业比较 - 同业公司Vericel预计季度每股亏损0.04美元 同比改善60% 营收预计6409万美元 同比增长21.7% [9] - Vericel的每股收益预期在过去30天内保持稳定 [9]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第二季度收入为870万美元，相比2024年同期的1970万美元有所下降，主要由于与GSK合作收入确认时间差异[28] - 研发费用为4350万美元，相比2024年同期的4040万美元增加，主要投入于抑制素E项目和RNA编辑项目[28] - 行政费用为1800万美元，相比2024年同期的1430万美元增加，主要与股权激励相关[28] - 净亏损为5050万美元，相比2024年同期的3290万美元有所扩大[28] - 截至2025年第二季度末，现金及现金等价物为2.085亿美元，预计可支持运营至2027年[29] 各条业务线数据和关键指标变化 RNA编辑项目WVE006（AATD） - 在RESTORATION 2临床试验中，单次200mg剂量后观察到平均6.9微摩尔循环m AAT和10.8微摩尔总AAT[7] - 已完成第一队列8名患者的多次给药（7次200mg剂量），并完成第二队列400mg单次给药[9] - 预计2025年第三季度公布200mg单次和多次给药完整数据，秋季公布400mg单次给药数据[9] siRNA项目WVE007（肥胖症） - INLIGHT临床试验第二队列从8名患者扩展至32名患者，已完成240mg剂量给药[10] - 第三队列400mg剂量给药已开始[11] - 预计2025年第四季度公布240mg和75mg剂量数据，2026年公布400mg剂量数据[11] DMD项目WVE-N531 - 48周治疗后观察到时间改善3.8秒，具有统计学和临床意义[13] - 计划2026年提交NDA申请加速批准[15] HD项目WVE003 - 计划2025年下半年提交IND申请，开展全球性注册性2/3期研究[17] 公司战略和发展方向和行业竞争 - RNA编辑技术通过GalNAc递送系统实现皮下给药，避免复杂递送载体[6] - 抑制素E siRNA项目通过靶向脂肪减少实现健康减重，与GLP-1激动剂机制不同[22][24] - 计划2026年启动PLMP3 RNA校正项目的CTA申请[25] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - RNA编辑临床数据转化良好，有望成为AATD领域首个解决疾病根源的治疗方法[5][6] - 抑制素E项目安全性良好，有望实现每年1-2次给药频率[22] - DMD项目显示出改善肌肉健康的独特能力，优于现有外显子跳跃疗法[13] 其他重要信息 - 新任首席医学官Chris Wright加入，拥有丰富的药物开发和监管经验[5] - 计划2025年秋季举办研发日活动，更新临床前管线进展[12][26] 问答环节所有的提问和回答 关于抑制素E项目(WVE007) - 扩展第二队列至32名患者是基于良好的安全性和Activin E降低数据，而非体重变化数据[35][38] - 240mg剂量预计可达到与semaglutide相当的减重效果[36] - 目标Activin E降低约50%，基于人类遗传学数据[36] 关于RNA编辑项目(WVE006) - 多次给药200mg预计比单次400mg产生更高的肝脏暴露量[47][82] - 目标是将ZZ表型转化为MZ表型，已观察到超过60%的M蛋白转化[77] - GSK合作可能带来2025-2026年的里程碑付款[98] 关于DMD项目(WVE-N531) - FDA新部门设置不影响当前加速批准路径[55] - 开放标签扩展研究按计划进行，支持2026年NDA提交[144] 关于HD项目(WVE003) - 1%的尾状核萎缩率降低与残疾发作延迟7.5年相关[17] - 计划使用尾状核体积作为主要终点进行高效临床试验[17]

财务数据关键指标变化（收入和利润） - 2025年第二季度收入为870万美元，较2024年同期的1970万美元下降1099.3万美元，主要由于GSK合作协议收入减少[125][126] - 2025年上半年累计净亏损9734.7万美元，较2024年同期的6448.1万美元扩大3286.6万美元[132] - 公司2025年第一季度净亏损5050万美元，2024年同期为3290万美元，累计赤字截至2025年6月30日为12.192亿美元[113] 财务数据关键指标变化（成本和费用） - 2025年第二季度研发费用为4346.9万美元，同比增长307.6万美元，其中INHBE项目支出增加186.9万美元，其他研发费用增长675万美元[127][128] - 2025年第二季度行政费用为1798.9万美元，同比增长369.3万美元，主要由薪酬相关费用增加驱动[125][128] - 2025年上半年研发费用增长1025.1万美元至8409.1万美元，其中INHBE项目支出增加367.3万美元，其他研发费用增长1509.2万美元[134][135] - 2025年上半年行政费用增长850.1万美元至3634.6万美元，主要因薪酬及外部费用增加[136] 财务数据关键指标变化（现金流） - 2025年上半年经营活动现金净流出1.09051亿美元，净亏损9730万美元[145][146] - 2025年上半年投资活动现金净流出47.1万美元，主要用于购置物业和设备[145][148] - 2025年上半年融资活动现金净流入1584.8万美元，主要来自股权计划1240万美元和股票期权行权300万美元[145][149] - 2025年上半年现金及等价物净减少9357.3万美元，相比2024年同期4636.1万美元的净减少显著扩大[145] - 2024年上半年经营活动现金净流出6090万美元，净亏损6450万美元[145][147] - 2024年上半年融资活动现金净流入1516.3万美元，主要来自承销商行权获得的1400万美元[145][150] 财务数据关键指标变化（其他财务数据） - 截至2025年6月30日，公司现金及等价物为2.085亿美元，受限现金380万美元，累计赤字12.192亿美元[140] - 公司运营租赁承诺总额2430万美元，其中2025年需支付480万美元[142] - 公司通过股权融资、合作及私募累计获得15.936亿美元净资金，其中合作收入占5.14亿美元[139] - 2025年第二季度其他净收入为229万美元，主要为现金利息收入[129] - 公司提交了2024年WKSI货架注册声明，涵盖最多2.5亿美元的普通股销售[143] - 2025年上半年通过"市场"股权计划获得1240万美元净收益[143] 业务线表现（肥胖症项目WVE-007） - 公司肥胖症候选药物WVE-007在临床前DIO小鼠模型中显示INHBE沉默ED50 < 1 mg/kg，单次低剂量可实现持久沉默效果，支持人类每半年或每年皮下给药[81] - WVE-007在DIO小鼠中单次给药减重效果与28天每日注射司美格鲁肽相当，并显著减少内脏脂肪质量（与PBS对照组相比）[82] - 2025年2月启动WVE-007首次人体试验INLIGHT（3:1活性药:安慰剂），评估安全性、药代动力学及体重/代谢指标[83] - 2025年第二季度将INLIGHT试验Cohort 2（240mg单剂量组）从8人扩至32人，因Cohort 1（75mg）显示良好安全性和Activin E降低75%[84] - 肥胖症项目WVE-007目标人群达1.75亿（美欧）[79][80] 业务线表现（AATD项目WVE-006） - AATD项目WVE-006在首两位患者中单次200mg剂量使血浆野生型M-AAT蛋白达6.9微摩尔（占总AAT 60%以上），总AAT从基线不可测增至10.8微摩尔[88] - WVE-006临床数据显示最早第3天出现M-AAT蛋白增加并持续至57天，所有不良事件为轻至中度，无严重不良事件报告[88] - RNA编辑项目WVE-006（AATD）授权GSK全球独家许可，覆盖20万Pi*ZZ基因型患者[79][86] - 公司完成RestorAATion-2试验中第一组200毫克皮下剂量WVE-006的多剂量给药，并完成第二组400毫克单剂量给药，预计2025年第三季度分享200毫克单剂量和多剂量组数据，2025年秋季分享400毫克单剂量组数据[89] - WVE-006在临床前数据显示，治疗可使血清AAT蛋白水平达到30微摩尔，恢复约50%的野生型M-AAT蛋白，并增加3倍中性粒细胞弹性蛋白酶抑制活性[91] 业务线表现（DMD项目WVE-N531） - WVE-N531在DMD患者中显示平均肌肉含量调整后的肌营养不良蛋白表达为9.0%，未调整的为5.5%，且骨骼肌浓度约为41,000纳克/克，组织半衰期为61天[95][96] - WVE-N531在48周时显示时间到站立（Time-to-Rise）改善3.8秒，肌营养不良蛋白表达稳定在7.8%，88%的参与者高于5%[100] - DMD项目WVE-N531覆盖2300名外显子53突变患者[79][80] - 公司计划在2026年提交WVE-N531的新药申请以支持加速批准，并计划在2026年提交其他外显子跳跃项目的临床试验申请[99] 业务线表现（亨廷顿病项目WVE-003） - 亨廷顿病项目WVE-003针对SNP3突变，覆盖2.5万症状前患者和6万无症状患者[79] - WVE-003在HD患者中显示脑脊液mHTT降低高达46%，并保留健康蛋白，且与尾状核萎缩减缓显著相关[105] 业务线表现（其他RNA编辑项目） - 公司管线中GalNAc-AlMer LDLR（HeFH）项目覆盖全球患者900万（可扩展至3000万），GalNAc-AlMer APOB（HeFH）覆盖7万患者[79] - 公司计划在2025年分享其全资拥有的肝脏和肝外RNA编辑项目的新临床前数据，并预计在2026年启动PNPLA3、LDLR和APOB等RNA编辑项目的临床开发[111][112] 管理层讨论和指引 - 公司预计将继续产生重大研发和cGMP生产费用，未来资本需求取决于多项因素[151][152][157] - 公司面临利率风险、外汇风险和通胀风险，但过去两年外汇波动未对财务产生重大影响[158][159][160][161] 合作与授权 - 公司与GSK合作中，有资格获得高达5.25亿美元的开发、上市和商业里程碑付款，以及高达两位数分层特许权使用费（最高达百分之十几），2023年12月获得首个里程碑付款2000万美元[90] - 公司与GSK合作中，2024年4月GSK选择两个项目推进至开发候选阶段，触发公司获得1200万美元的初始付款[110]

财务数据关键指标变化（收入和利润） - 2025年第二季度收入为870万美元，同比下降55.8%（去年同期1970万美元）[11] - 公司2025年第二季度营收为869.9万美元，同比下降55.8%（2024年同期为1969.2万美元）[20] - 公司2025年上半年营收为1787.4万美元，同比下降44.5%（2024年同期为3223万美元）[20] - 净亏损5050万美元，同比扩大53.5%（去年同期3290万美元）[11] - 公司2025年第二季度净亏损5046.9万美元，同比扩大53.2%（2024年同期为3292.3万美元）[20] - 公司2025年上半年净亏损9734.7万美元，同比扩大50.9%（2024年同期为6448.1万美元）[20] - 公司2025年第二季度每股亏损0.31美元，同比扩大24%（2024年同期为0.25美元）[20] 财务数据关键指标变化（成本和费用） - 研发费用为4350万美元，同比增长7.7%（去年同期4040万美元）[11] - 公司2025年第二季度研发支出为4346.9万美元，同比增长7.6%（2024年同期为4039.3万美元）[20] 现金及资产状况 - 截至2025年6月30日，公司现金及现金等价物为2.085亿美元，预计可支撑运营至2027年[11] - 公司现金及现金等价物从2024年12月31日的3.02078亿美元下降至2025年6月30日的2.08481亿美元，降幅约31%[18] - 公司总资产从2024年12月31日的3.52207亿美元下降至2025年6月30日的2.52355亿美元，降幅约28.4%[18] - 公司应收账款从2024年12月31日的142.2万美元微增至2025年6月30日的161.7万美元，增幅13.7%[18] - 公司股东权益从2024年12月31日的2.09515亿美元下降至2025年6月30日的1.39266亿美元，降幅约33.5%[18] 业务线表现（WVE-006） - WVE-006在RestorAATion-2研究中完成第一组（200mg）多次给药和第二组（400mg）单次给药，200mg组数据预计2025年第三季度公布，400mg组数据预计2025年秋季公布[1][5] 业务线表现（WVE-007） - WVE-007在INLIGHT试验中完成第二组（240mg）剂量扩展（从8人增至32人），基于第一组（75mg）良好的安全性和Activin E显著降低数据，第二组数据预计2025年第四季度公布[5][7] 业务线表现（WVE-N531） - WVE-N531在杜氏肌营养不良症48周治疗中显示显著改善Time-to-Rise指标，计划2026年提交新药申请（NDA）[7] 业务线表现（WVE-003） - WVE-003在亨廷顿病SELECT-HD试验中首次实现等位基因选择性降低CSF mHTT蛋白，计划2025年下半年提交IND申请[11] 临床前研究进展 - 临床前数据显示单剂INHBE GalNAc-siRNA在小鼠模型中实现体重减轻与司美格鲁肽相当，同时保留肌肉质量[7] 管理层讨论和指引 - 公司计划在2025年秋季举办研发日活动，分享RNA药物管线的临床和临床前进展[7]

核心观点 - Wave Life Sciences在2025年第二季度财报中重点展示了其RNA药物管线的临床进展 包括AATD治疗药物WVE-006和肥胖治疗药物WVE-007的积极数据 [1][2] - 公司现金储备为2 085亿美元 预计可支撑运营至2027年 [1][11] - 多项临床研究数据将在2025年下半年至2026年初陆续公布 包括RestorAATion-2和INLIGHT试验的关键结果 [1][6] 临床项目进展 AATD项目WVE-006 - RestorAATion-2研究中 第一队列(200mg)多剂量给药和第二队列(400mg)单剂量给药已完成 [1][7] - 2024年10月公布的机制验证数据显示 单次最低剂量治疗后血浆中野生型M-AAT蛋白平均达到6 9微摩尔 占总AAT的60%以上 [3][4] - 预计2025年第三季度公布200mg单剂量和多剂量队列完整数据 2025年秋季公布400mg单剂量队列数据 [1][7] 肥胖项目WVE-007 - INLIGHT试验中Cohort 2(240mg)从8人扩大到32人 基于Cohort 1(75mg)良好的安全性和Activin E显著降低 [1][6] - 临床前数据显示单次INHBE GalNAc-siRNA给药可减少脂肪同时保持肌肉质量 效果与semaglutide相当 [6] - Cohort 1和2数据预计2025年第四季度公布 Cohort 3(400mg)数据预计2026年第一季度公布 [1][6] 其他管线项目 - WVE-N531(杜氏肌营养不良)计划2026年提交新药申请 48周治疗显示肌肉健康显著改善 [11] - WVE-003(亨廷顿病)计划2025年下半年提交IND申请 准备开展关键性2/3期研究 [11] 财务数据 - 2025年第二季度收入870万美元 同比减少1 100万美元 [11] - 研发支出4 350万美元 同比增加310万美元 [11] - 净亏损5 050万美元 同比扩大1 760万美元 [11] 公司动态 - 2025年5月任命Christopher Wright博士为首席医疗官 曾领导多个药物获批上市 [10] - 计划2025年秋季举办研发日活动 展示临床前和临床管线进展 [6]

公司活动安排 - 公司将于2025年7月30日上午8点30分举办网络直播和电话会议，回顾2025年第二季度财务业绩并提供业务更新 [1] - 可通过访问公司网站“投资者活动”板块参与网络直播和电话会议，分析师可通过音频会议链接参与问答环节，活动结束后网站将提供存档版本 [2] 公司简介 - 公司是一家临床阶段生物技术公司，专注于挖掘RNA药物的广泛潜力以改善人类健康 [1][3] - 公司的RNA药物平台PRISM®结合多种模式、化学创新和人类遗传学深入见解，可治疗罕见和常见疾病 [3] - 公司的RNA靶向模式工具包包括编辑、剪接、RNA干扰和反义沉默等，可设计和持续提供针对疾病生物学的候选药物 [3] - 公司多元化的产品线包括α - 1抗胰蛋白酶缺乏症、杜氏肌营养不良症、亨廷顿病和肥胖症的临床项目，以及多个临床前项目 [3] 公司联系方式 - 公司企业事务和投资者关系副总裁为Kate Rausch，联系电话为+1 617 - 949 - 4827 [4] - 投资者联系邮箱为InvestorRelations@wavelifesci.com，媒体联系邮箱为MediaRelations@wavelifesci.com [4]

投资通讯订阅 - 提供生物技术、制药和医疗保健行业股票动态的每周通讯订阅服务 [1] - 面向新手和有经验的生物技术投资者 [1] - 内容包括催化剂提示、买卖评级、大型制药公司产品销售和预测 [1] - 提供综合财务报表、现金流折现分析和市场分析 [1] 分析师背景 - 分析师拥有超过5年生物技术、医疗保健和制药行业研究经验 [1] - 已编制超过1,000家公司的详细报告 [1] - 领导投资团体Haggerston BioHealth [1]

核心观点 - RNA药物研发公司Wave Life Sciences Ltd公开其候选药物WVE-007的最新临床前研究成果 该药物是一种经过GalNAc修饰的小干扰RNA（siRNA） 靶向沉默INHBE mRNA 研究显示WVE-007可通过下调Activin E蛋白 显著减少脂肪量而不损害肌肉质量 并能抑制促炎性巨噬细胞在内脏脂肪组织中的聚集 从而有助于改善代谢性炎症环境 数据表明INHBE-siRNA干预可能降低2型糖尿病（T2D）和冠心病（CAD）等代谢疾病的风险 [1] 研究要点 - 单次INHBE-siRNA给药可显著下调INHBE mRNA及其产物Activin E蛋白 后者在肥胖状态下会抑制脂肪分解 肝脏INHBE mRNA水平与血清Activin E浓度呈高度相关 [2] - 单次WVE-007处理所导致的体重下降幅度与目前常用的GLP-1受体激动剂司美格鲁肽（semaglutide）相当 [3] - WVE-007可有效减少内脏脂肪量 缩小脂肪细胞体积 并保留肌肉质量 支持其通过恢复脂肪组织功能实现减重 [4] - WVE-007显著抑制促炎性M1型（CD11c阳性）巨噬细胞的募集 同时维持抗炎性的M2型巨噬细胞水平 展现出良好的抗炎潜力 [5] - 联合司美格鲁肽使用时 INHBE-siRNA可使体重减轻幅度翻倍 体现出协同增效的治疗前景 [6] - 在停止司美格鲁肽治疗后 INHBE-siRNA可显著减缓体重反弹 有望作为GLP-1疗法的维持或过渡方案 [7] 遗传学发现 - 携带一份INHBE基因功能缺失变异的人群 往往具有更健康的代谢表型 包括腹部脂肪减少 甘油三酯水平降低 T2D与心血管疾病风险下降 此外这些个体的肝脏炎症和损伤标志物（如cT1与ALT）也较低 而肝脂含量保持稳定 [7] 公司观点 - Wave公司首席科学官表示这些临床前数据令人振奋 不仅验证了人类遗传学研究中的发现 也支持WVE-007通过降低Activin E水平来调动脂解 优先减少内脏脂肪 缓解炎症 同时保持肌肉质量 与主要通过中枢神经调节食欲的GLP-1类药物不同 INHBE沉默机制开辟了全新路径 如果临床试验能确认这一机制 WVE-007或将成为一种每年仅需注射一到两次 既能健康减重又能保持肌肉的新型疗法 推动肥胖治疗的变革 [7] 临床进展 - WVE-007目前正在《INLIGHT》临床研究中接受评估 研究对象为超重或肥胖成年人 首批人体试验数据预计将在2025年下半年发布 [7]

WVE-007作为新型肥胖治疗药物的潜力 - WVE-007是一种GalNAc-siRNA药物 旨在沉默INHBE mRNA 通过减少Activin E蛋白实现健康减重 同时保留肌肉质量 [1] - 临床前数据显示 单剂量INHBE-siRNA在饮食诱导肥胖(DIO)小鼠模型中显著减少内脏脂肪 并降低脂肪组织炎症 [1] - 该药物机制与GLP-1类药物完全不同 可能实现每年1-2次的给药频率 [2] 临床前数据亮点 - 单剂量INHBE-siRNA使小鼠体重减轻程度与semaglutide相当 [3] - 药物显著减少促炎性M1巨噬细胞(CD11c阳性)在脂肪组织的浸润 同时维持抗炎性M2巨噬细胞水平 [3] - 与semaglutide联用时 减重效果翻倍 停药后还能防止体重反弹 [3] 人类遗传学验证 - INHBE基因功能缺失变异携带者表现出更健康的心血管代谢特征 包括更少腹部脂肪 更低甘油三酯和2型糖尿病风险 [2] - 这些人群还显示出有利的肝脏特征 包括肝脏炎症和纤维化指标(cT1)及肝损伤标志物(ALT)降低 [2] 研发进展 - 公司正在进行INLIGHT临床试验 预计2025年下半年公布首批临床数据 [2] - 研究同时评估了单药治疗 与semaglutide联用 以及GLP-1停药后的维持治疗方案 [3] 公司背景 - Wave Life Sciences是一家临床阶段生物技术公司 专注于RNA药物治疗领域 [5] - PRISM平台整合了多种RNA靶向技术 包括基因编辑 剪接调节 RNA干扰和反义沉默 [5] - 研发管线涵盖α-1抗胰蛋白酶缺乏症 杜氏肌营养不良症 亨廷顿病和肥胖症等多个领域 [5]

纪要涉及的公司 Wave Life Sciences (WVE) 纪要提到的核心观点和论据 ATD项目 - **数据预期**：2Q将有200毫克剂量数据，秋季有400毫克剂量数据，这些数据建立在2024年数据基础上，将展示多剂量和单剂量完整队列情况，有助于评估蛋白质生产、持久性和建模等[4][5][8] - **治疗机制**：目标是建立RNA编辑新药物类别，此前已证明机制可行，两名患者达到治疗水平的α - 1抗胰蛋白酶蛋白，M蛋白产生表明细胞编辑能力，且持续到第57天，显示每月给药潜力[5][6] - **蛋白质水平讨论**：IV蛋白替代治疗基于杂合子水平11微摩尔，而编辑和纠正的价值在于使转录恢复正常水平，产生正常功能蛋白，达到杂合子患者的稳态，若能达到11微摩尔及以上且50%为M蛋白，就达到杂合子表型，重点是延长给药间隔而非增加蛋白量[11][12][14] - **合作与后续计划**：与GSK合作，该项目仍有超5.2亿美元里程碑及IT特许权使用费，整个GSK合作还有约23亿美元里程碑，后续GSK将承担后续开发和监管申报及100%成本，数据将为ADAR RNA编辑平台提供信息[18][19][20] 肥胖（HIBE）项目 - **数据情况**：今年将公布肥胖数据，已完成前两个队列给药，第一个队列亚治疗性，第二个队列治疗性，研究最多允许五个队列，可进行剂量递增和评估给药间隔[21][22] - **作用机制**：抑制素E基于UK Biobank数据集有保护性功能丧失，杂合子患者有良好代谢特征，临床前模型显示单药减重效果类似司美格鲁肽，与GLP - 1联用可使减重效果翻倍，且能保留肌肉，机制是通过肝脏分泌配体结合脂肪细胞上的ALK7受体驱动脂肪分解[24][25][27] - **研究评估**：可评估安全性、耐受性、靶点结合和体重减轻百分比，关注真正的脂肪减少，与其他siRNA公司数据不同，该公司siRNA格式对靶点有更好的敲低和抑制作用，单剂量活动持久且能有效转化为体重减轻，有单药治疗和维持治疗的高价值机会[28][31][34] DMD项目 - **审批讨论**：与FDA就加速批准进行讨论，提交申请需展示48周数据，包括临床数据、肌肉健康恢复、纤维化减少和TTR数据等，这些数据将影响确证性研究设计[38][40] - **篮子试验**：曾与FDA合作进行过相关研究设计，使用共同安慰剂队列和自然历史匹配，后续将在相关项目推进中继续探讨[41] 亨廷顿病项目 - **监管情况**：将提交潜在关键试验的IND申请，关键试验设计思路未变，利用自然历史数据跟踪和预测疾病进展，若FDA将突变亨廷顿蛋白作为临床替代终点，公司可利用现有一期、二期数据[42][43] 其他重要但是可能被忽略的内容 - ATD项目中，多剂量数据通常显示更高的细胞摄取和保留，有助于药物更好暴露、摄取和持久[7] - 肥胖项目中，抑制素E的临床试验设计允许随访患者至6个月，可选择延长至12个月，便于评估不同剂量反应[23] - DMD项目中，肌营养不良蛋白在DMD领域仍是替代终点[39]