RNA药物平台和管线 - 公司专注于利用RNA药物平台PRISM®开发治疗罕见和常见疾病的候选药物[58] - 公司的RNA药物平台PRISM®结合多种调控模式、化学创新和深入洞察人类遗传学,可以提供治疗罕见和常见疾病的科学突破[58] - 公司的RNA靶向调控模式包括RNA编辑、剪接、反义抑制和RNA干扰,为设计和持续交付最佳解决方案提供独特能力[58] - 公司的主要项目涉及罕见和常见疾病,包括α1抗胰蛋白酶缺乏症、肥胖、杜氏肌营养不良和亨廷顿病[58,59,60] - 公司正在推进新的靶点,包括利用RNA编辑技术治疗AATD和其他更常见疾病,并与GSK合作拓展管线,已有两个项目进入开发候选化合物阶段[79,80] 主要项目进展 - 公司的AATD项目WVE-006是首个利用RNA编辑技术的候选药物,可同时改善肺部和肝脏症状[63,64] - 公司与GSK达成战略合作,GSK获得WVE-006的全球独家许可,公司有资格获得高达5.25亿美元的里程碑付款和高个位数至高十几%的特许权使用费[65] - 公司的肥胖项目WVE-007是一种GalNAc-siRNA,设计用于沉默INHBE基因以诱导脂肪分解并保持肌肉量[68,69] - 公司的杜氏肌营养不良项目WVE-N531是一种旨在跳过外显子53的候选药物,可恢复功能性肌营养不良蛋白的表达[70,71,72] - 公司的亨廷顿病项目WVE-003是一种针对单核苷酸多态性的等位基因选择性寡核苷酸,旨在选择性降低致病性突变型亨廷汀蛋白[73,74] - SELECT-HD临床试验结果显示,WVE-003可以显著、持久和选择性地降低脑脊液中的突变型猩红素蛋白水平,最高达46%,同时保留了正常蛋白水平,并与大脑萎缩减慢呈现统计学相关性[77] 财务状况 - 公司在2024年上半年持续亏损,累计亏损超过10.89亿美元,预计未来将继续亏损[81,82] - 收入为32.2百万美元，较上年同期35.0百万美元略有下降[102] - 研发费用为73.8百万美元，较上年同期64.3百万美元增加9.5百万美元[103,104] - 一般及行政费用为27.8百万美元，较上年同期24.5百万美元增加3.3百万美元[105] - 其他收益净额为5.0百万美元，较上年同期5.2百万美元略有下降[106] - 公司未来12个月内现金和现金等价物预计足以维持运营[108] - 公司计划通过公开发行、私募融资等方式筹集资金以支持未来运营[108] - 公司于2022年5月4日生效了新的通用注册文件,可发行最高5亿美元的证券[108] - 公司于2024年1月从前次公开发行中获得额外1400万美元净收益[108] - 公司于2024年6月30日现金及现金等价物为1.54亿美元[108] 风险因素 - 公司预计将继续大幅投入研发和内部GMP生产等方面[113] - 公司未来资本需求取决于多个因素,包括研发进度、产品特点、制造成本、合作里程碑事件、监管审批、市场接受度等[114] - 公司目前没有承诺的外部资金来源,未来可能需要通过股权融资或债务融资等方式筹集资金[114] - 公司面临利率波动、汇率变动、通胀和资本市场风险[115][116][117][118][119] - 公司过去两年内汇率变动对财务状况影响有限[117] - 未来如果通胀持续上升,公司预计临床试验、人工成本等运营成本将显著增加[118] - 公司目前无产品收入,未来融资能力取决于资本市场对公司股价的影响[119]

临床试验进展 - 公司计划于2024年第三季度公布WVE-N531在FORWARD-53试验中24周治疗后的肌肉组织中蛋白表达数据[7] - 公司计划于2024年第四季度公布WVE-006在RestorAATion-2试验中的机制验证性数据[8] - 公司计划于2025年第一季度启动WVE-007的首次人体试验[9] - WVE-003在SELECT-HD试验中显示出具有统计学意义的、持久的等位基因选择性降低突变型猩红素蛋白水平的结果[6] - WVE-N531在之前的试验中实现了业内领先的53%外显子跳跃水平[7] 监管及合作进展 - 公司正在与监管机构就WVE-003加速审批途径展开沟通[6] - 公司已向合作伙伴Takeda提交WVE-003的选择权申请包[6] - 公司预计将于年底前获得Takeda对选择权的决定以及监管机构对加速审批路径的反馈[6] 财务状况 - 公司现金及现金等价物为1.54亿美元，预计可为运营提供资金支持至2025年第四季度[11] - 公司总资产为2.088亿美元，较2023年12月31日的2.749亿美元下降了24.1%[17] - 公司总负债为2.044亿美元，较2023年12月31日的2.274亿美元下降了10.1%[17] - 公司营收为3,223万美元，较2023年上半年的3,504万美元下降了8.0%[19] - 公司研发费用为7,384万美元，较2023年上半年的6,429万美元增加了14.9%[19] - 公司净亏损为6,448万美元，较2023年上半年的4,851万美元增加了32.9%[19] - 公司每股亏损为0.50美元，较2023年上半年的0.47美元增加了6.4%[19] - 公司现金及现金等价物为1.54亿美元，较2023年12月31日的2.00亿美元下降了22.9%[17] - 公司应收账款为129万美元，较2023年12月31日的2,109万美元大幅下降了93.9%[17] - 公司预付费用为1,215万美元，较2023年12月31日的991万美元增加了22.6%[17] - 公司其他流动资产为468万美元，较2023年12月31日的402万美元增加了16.4%[17] 未来计划 - 公司计划于2024年秋季举办研发日,分享化学创新和管线进展[10]

业务进展 - Wave Life Sciences是一家专注于挖掘RNA药物潜力以改善人类健康的临床阶段生物技术公司 公司宣布了截至2024年6月30日的第二季度财务业绩并提供业务更新[1] - 在HD（等位基因选择性沉默）方面WVE - 003临床数据积极 已提交相关资料给合作伙伴武田并与监管机构接触商讨加速批准路径 预计年底前武田做出决定并得到监管机构反馈[3] - 在DMD（外显子跳跃）方面WVE - N531之前研究达到行业领先的外显子跳跃水平 正在推进FORWARD - 53试验 预计2024年第三季度得到相关数据 若结果积极将推进更广泛的DMD项目[4] - 在AATD（GalNAc - RNA编辑）方面WVE - 006正在进行RestorAATion - 2研究 2024年第三季度已开始给药 预计第四季度得到机制验证数据[5] - 在肥胖症（GalNAc - siRNA）方面WVE - 007有潜力成为一线单一疗法等 计划2025年第一季度开展临床试验 今年将分享更多临床前数据[6][7] - 公司计划2024年秋季举办研发日 将展示创新成果和新的临床前数据 持续推进RNA治疗药物管线[8] 财务亮点 - 截至2024年6月30日现金及现金等价物为1.54亿美元 预计可支持运营至2025年第四季度[9] - 2024年第二季度营收1970万美元 研发费用4040万美元 管理费用1430万美元 净亏损3290万美元[9] 投资者会议 - 公司将于美国东部时间今日上午8:30举行投资者电话会议和网络直播 回顾2024年第二季度财务结果和管线更新[10]

Successful clinical translation of Wave's RNA medicines platform in HD patients with WVE-003 provides further validation of Wave's proprietary platform with PN and stereochemistry; opt-in package for WVE-003 submitted to partner Takeda and engagement with regulators initiated to discuss potential path to accelerated approval Dystrophin data on track for 3Q 2024 from potentially registrational FORWARD-53 trial of WVE-N531, which has previously demonstrated industry-leading exon skipping of 53%; positive data ...

CAMBRIDGE, Mass., Aug. 01, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Wave Life Sciences Ltd. (Nasdaq: WVE), a clinical-stage biotechnology company focused on unlocking the broad potential of RNA medicines to transform human health, will host a live webcast and conference call at 8:30 a.m. ET on Thursday, August 8, 2024, to review the company's second quarter 2024 financial results and provide business updates. The webcast and conference call may be accessed by visiting "Investor Events" on the investors section of the Wave ...

公司合作财务收益 - 公司与GSK合作，已获2000万美元里程碑付款，还有最高5.05亿美元额外付款及最高近20%净销售分层特许权使用费[98] - 2023年第三季度与武田的合作取得里程碑，非临床研究结果积极，公司于2023年第四季度获得700万美元付款[112] - 2024年4月，葛兰素史克（GSK）选择两个项目推进至开发候选阶段，触发GSK支付总计1200万美元启动款项[114] - 2024年1月，承销商行使选择权购买300万股普通股，公司获得额外净收益1400万美元[137] 公司合作项目情况 - 公司与GSK合作有三个部分，包括最多推进三个项目、GSK最多推进八个项目及WVE - 006全球独家许可[93] 各业务线药物治疗潜力 - 美国和欧洲约20万Pi*ZZ基因型AATD患者，WVE - 006可使血清AAT蛋白水平达30微摩尔，恢复约50%野生型M - AAT蛋白，使中性粒细胞弹性蛋白酶抑制活性增加3倍[96][99] - 美国和欧洲约1.74亿肥胖人群，GLP - 1受体激动剂一年后停药率68%，INHBE降低50%以上有望恢复健康代谢[101] - INHBE临床候选药物ED50 < 1mg/kg，单剂量减重效果与司美格鲁肽相似，可减少停药后体重反弹[102] - WVE - N531可解决约8 - 10%的DMD病例，2024年第三季度将公布FORWARD - 53试验数据[103][106] - 约40%的HD患者携带SNP3，公司正推进针对该SNP的WVE - 003药物研发[107] 各业务线药物临床进展 - 2023年第四季度启动WVE - 006的RestorAATion临床项目，预计2024年提供AATD患者的机制验证数据[97] - 2024年3月选定INHBE临床候选药物，预计2025年第一季度启动临床试验[102] - 2022年12月WVE - N531在3名DMD男孩试验中实现概念验证，2023年12月启动FORWARD - 53试验[104][106] - 2022年9月SELECT - HD试验显示，参与者接受30或60mg单剂量WVE - 003后，脑脊液中平均mHTT蛋白减少，单剂量30mg、60mg和90mg的WVE - 003总体安全且耐受性良好[110] - 公司预计在2024年第二季度报告30mg多剂量队列的扩展随访数据以及所有单剂量数据[111] - 2023年公司在几个新靶点上取得临床前概念验证数据，肝脏和肾脏靶点mRNA上调至少2倍，肝脏和肺部靶点mRNA校正超过60%[113] - 公司预计到2025年底选出五个新的临床候选药物，包括用于治疗肥胖的INHBE候选药物[115] 公司财务关键指标变化 - 截至2024年3月31日和2023年12月31日，公司累计亏损分别为10.564亿美元和10.249亿美元，2024年和2023年第一季度净亏损分别为3160万美元和2740万美元[116] - 2024年和2023年第一季度收入分别为1250万美元和1290万美元，葛兰素史克合作协议收入同比持平，武田合作协议收入略有下降[128][129] - 2024年第一季度研发费用为3340万美元，较2023年第一季度的3100万美元增加约250万美元[128][130] - 2024年第一季度一般及行政费用为1350万美元，较2023年第一季度的1220万美元增加，主要因专业费用和其他外部一般及行政费用增加[128][132] - 截至2024年3月31日，公司从交易中获得的净收益总计约13.302亿美元，其中普通股等证券公开发行净收益7.416亿美元，合作收入4.993亿美元，债务和股权证券私募净收益8930万美元[136] - 截至2024年3月31日，公司现金及现金等价物为1.809亿美元，受限现金为370万美元，累计亏损为10.564亿美元[138] - 截至2024年3月31日，公司经营租赁承诺约为3610万美元，其中2024年支付700万美元，2024年后支付约2910万美元[140] - 2022年S - 3表格注册声明下，截至2024年3月31日，有3.117亿美元证券可供发行，其中按市价发行股权计划下约1.287亿美元普通股可供发行[142] 公司现金流情况 - 2024年第一季度，经营活动使用现金3340万美元，投资活动使用现金41.7万美元，融资活动提供现金1450万美元，外汇汇率影响使现金减少7.4万美元，现金及等价物净减少1941.3万美元[144] - 2023年第一季度，经营活动提供现金8550万美元，投资活动使用现金48.9万美元，融资活动提供现金3505.3万美元，外汇汇率影响使现金减少2.1万美元，现金及等价物净增加1.20065亿美元[144] - 2024年第一季度经营活动现金使用主要因净亏损3160万美元和经营资产负债变化690万美元，非现金费用抵消510万美元[145] - 2023年第一季度经营活动现金提供主要因递延收入增加1.264亿美元，部分被净亏损2740万美元等抵消[146] - 2024年第一季度融资活动现金主要来自1月承销商行使选择权购买股份的净收益1400万美元，2023年第一季度主要来自GSK股权投资[148]

临床试验进展 - 公司正在推进AATD项目WVE-006的RestorAATion-2临床试验，预计2024年将获得机制验证数据[3][4] - 公司正在推进INHBE项目的临床试验，预计2025年第一季度启动临床试验，该项目具有潜在的最佳在类地位[6][7][8][9][10] - 公司的杜氏肌营养不良(DMD)项目FORWARD-53正在推进，预计2024年第三季度获得可能具有注册意义的24周肌肉蛋白表达数据[13][15] - 公司的亨廷顿氏病(HD)项目WVE-003的SELECT-HD多剂量数据有望在2024年第二季度公布，这是一个首创的针对性降低突变型HTT蛋白而保留野生型HTT蛋白的疗法[16][17][18][20] 合作项目进展 - 公司与GSK的合作持续推进，已推进首两个合作项目进入开发候选物阶段，这些项目使用公司的GalNAc-siRNA技术[11][12] 财务状况 - 公司现金及现金等价物为18.0922亿美元[29] - 公司总资产为23.527亿美元[29] - 公司总负债为20.2007亿美元[29] - 公司研发费用为3.3447亿美元[31] - 公司一季度营收为1.2538亿美元[31] - 公司一季度净亏损为3.1558亿美元[31] - 公司一季度每股亏损为0.24美元[31] - 公司一季度研发费用为3.3447亿美元[31] - 公司一季度管理费用为1.3549亿美元[31] - 公司一季度其他收益净额为2900万美元[31]

财务数据和关键指标变化 - 2023年第四季度和全年净亏损分别为1630万美元和5750万美元，较上年同期显著改善，主要因合作方带来大量收入 [45] - 2023年第四季度，与GSK合作确认收入1890万美元，与武田合作确认收入1010万美元，上年同期为120万美元 [45] - 2023年第四季度研发费用为3410万美元，高于上年同期的3110万美元，主要因DMD和AATD项目外部费用及薪酬成本增加，部分被C9项目支出减少抵消 [46] - 2023年第四季度G&A费用为1370万美元，与上年同期基本持平 [47] - 2023年第四季度末现金及现金等价物为2.004亿美元，年末后收到GSK 2000万美元里程碑付款和1400万美元融资净收益，预计现有资金可支持运营至2025年第四季度 [47] 各条业务线数据和关键指标变化 AATD项目 - WVE - 006是首个临床RNA编辑候选药物，旨在纠正AATD致病Z突变，提高野生型AAT蛋白水平，减少肝脏中突变AAT蛋白聚集 [10] - 临床前研究显示，其能有效招募内源性ADAR酶，实现强效持久编辑，AAT蛋白水平达30微摩尔，超过MZ和健康人群阈值，还能减少小叶炎症和肝脏聚集，改善肝脏存活率 [12] - 健康志愿者剂量递增试验正在进行，安全性、耐受性和药代动力学符合预期，预计今年晚些时候从RestorAATion - 2试验中获得机制验证数据 [14] INHBE项目 - 已选定领先临床候选药物，采用下一代siRNA格式，通过RNA敲低沉默抑制基因，诱导减肥、保留肌肉并维持健康代谢状态 [19] - 临床前研究显示，在DIO小鼠模型中ED50小于1毫克/千克，单次低剂量给药后沉默持久，支持每六个月或每年皮下给药一次，能减少脂肪和内脏脂肪且不损失肌肉质量 [23] - 预计最早在2024年底提交CTA，2025年第一季度启动临床试验，单剂量有望实现临床概念验证 [26] DMD项目 - FORWARD - 53临床试验正在推进，目标是证明能提供内源性功能性或Becker样肌营养不良蛋白，为适合外显子53跳跃的患者提供临床益处 [27] - 临床数据显示，N531外显子跳跃率达53%，肌肉组织浓度为42000纳克/克，半衰期支持每月给药一次，是首个显示在成肌干细胞中摄取的药物 [28] - 预计今年第三季度提供24周肌营养不良蛋白表达数据，若数据积极，将支持在美国申请加速批准，并加速建立多外显子DMD特许经营权 [38] HD项目 - WVE - 003是首个等位基因选择性治疗药物，旨在减少突变亨廷顿蛋白，同时保留健康野生型亨廷顿蛋白 [29] - 单次给药后，已在人体中证实能减少突变亨廷顿蛋白并保留野生型蛋白，预计第二季度获得多剂量数据 [30] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司在多个领域处于领先地位，如肥胖治疗的INHBE项目、RNA编辑、DMD的新型化学疗法和HD的等位基因选择性沉默 [7][8] - 与GSK合作，推进RNA编辑和其他研究项目，有机会获得高达28亿美元的里程碑付款和净销售特许权使用费，GSK支付目标验证相关费用，合作还拓展了公司产品线 [16][17] - INHBE项目有望为肥胖治疗提供最佳疗法，克服GLP - 1疗法的局限性，可与GLP - 1类药物联合使用或帮助患者从GLP - 1疗法过渡以维持减肥效果 [22][25] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2024年是公司的重要突破年，有望在多个项目上取得有意义的催化剂，包括AATD的RNA编辑机制验证数据、INHBE项目推进至临床、DMD和HD项目的数据读出 [9][31] - 公司处于令人兴奋的转折点，有机会在临床中进一步验证一流平台，释放产品线的广泛潜力 [49] 其他重要信息 - 公司网站更新，方便各方获取信息 [62] - 选择饮食诱导肥胖小鼠模型来展示WAVE - 006相对于其他促胰岛素分泌素的差异化临床特征，该模型能区分脂肪减少和体重减轻，可测量瘦肌肉质量 [84][85] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: AATD RNA编辑中目标的M - AAT水平是多少 - 公司并非提供外源性AAT替代疗法，而是通过RNA编辑恢复野生型健康M - AAT，证明M - AAT的功能性是关键 [53] - MZ患者的下限为11微摩尔，临床前数据已远超该水平，达到健康患者的阈值，应从编辑校正的角度重新思考蛋白质水平，而非外源性蛋白质替代的“越多越好”概念 [54][57] 问题2: AATD临床研究的剂量水平和患者筛选情况如何 - RestorAATion - 1和RestorAATion - 2研究相互关联，健康志愿者的剂量递增按预期进行，目标是以治疗相关水平启动RestorAATion - 2研究，预计今年从RestorAATion - 2获得机制验证数据 [58] - 剂量选择将基于建模，目前在健康志愿者中的建模情况良好 [59] 问题3: INHBE项目的初始临床试验设计规模、是否使用活性对照以及产品定位如何 - 公司将在2024年提供更多关于INHBE临床试验设计的更新 [63] - 考虑设计超重健康志愿者研究，利用生物标志物建立剂量和安全性，观察药效学效应，为后续临床研究奠定基础，该研究可作为干净的人群展示药物效果，后续再考虑与其他疗法的联合或序贯使用 [64][65] 问题4: INHBE突变在普通人群中对肥胖的保护作用的性质、外显率以及潜在遗传修饰因子是什么 - 具有保护作用的功能丧失突变在外显率可能低于0.1%，这种突变与减少腹部肥胖、改善胆固醇水平以及降低心血管疾病和2型糖尿病的风险相关 [69][70] - 临床前数据表明，诱导该功能丧失可导致脂肪减少而不损失肌肉质量，证明该表型是可诱导的 [71][72] 问题5: 如何衡量INHBE项目在临床中的整体益处 - 临床中会测量体重，同时可采用髋部与体重比等指标，这些指标与具有保护性功能丧失表型的人群特征相关 [75] - 还可通过成像技术专门观察腹部和内脏脂肪，这些可测量的生物标志物能区分该项目与其他肥胖产品 [76] 问题6: 选择INHBE领先临床候选药物的关键特征、提前选定的原因以及进入人体试验前还需完成的工作是什么 - 关键特征包括与其他肥胖产品类似的减肥效果，以及通过靶向脂肪减少而非牺牲肌肉来实现差异化，同时具备低剂量和高耐久性的特点，有望实现每年一次或最多两次给药 [78][79] - 提前选定得益于资源充足可并行开展实验，以及siRNA模板的快速转化和内部制造能力 [81][82] - 还需完成IND启用研究 [80] 问题7: 哪种动物模型最能展示WAVE - 006相对于其他促胰岛素分泌素的差异化临床特征 - 公司选择饮食诱导肥胖小鼠模型，该模型与人类情况高度相关，可用于衡量减肥效果和代谢益处，还能区分脂肪减少和体重减轻，测量瘦肌肉质量 [84][85] 问题8: 武田在HD项目中的选择权机制以及他们在第二季度需要看到什么才能行使该选择权 - 公司需提供多剂量数据，证明能实现突变蛋白的敲低并保留野生型蛋白，这是提交给武田的关键数据 [89][90] - 武田有评估期来决定是否行使选择权，行使后将支付一笔可观费用，项目将转为50 - 50的研发和利润分成，并在项目进展中还有额外里程碑付款 [91] 问题9: GLP - 1疗法的停药率数据来源以及对公司项目的影响 - 停药率数据基于对索赔数据库的分析 [93] - 该数据表明GLP - 1疗法存在局限性，公司的INHBE项目有机会为患者提供可持续的维持治疗，帮助患者从GLP - 1疗法过渡，减少并发症风险 [95][96] 问题10: 公司DMD项目与当前领域发展的差异化体现在哪些方面 - 核心是产生功能性肌营养不良蛋白，同时具备高肌肉浓度和高外显子跳跃率 [100][101] - 药物在心脏和横膈膜中的分布高于骨骼肌，有助于改善呼吸和心脏功能 [102] - 能够进入卫星细胞和干细胞，提高肌肉再生潜力 [103] - 预计为每月给药一次，相比当前每周静脉输注的产品更方便，且无共轭相关的低镁血症等问题 [103][104]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-K (Mark One) ☒ ANNUAL REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the fiscal year ended December 31, 2023 ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission File No. 001-37627 WAVE LIFE SCIENCES LTD. (Exact name of registrant as specified in its charter) Singapore 98-1356880 (State or other jurisdiction of i ...

财务数据关键指标变化 - 现金及现金等价物 - 截至2023年12月31日，公司现金及现金等价物为2亿美元，较2022年12月31日的8850万美元有所增加，主要得益于GSK合作的1.7亿美元现金收入和2023年12月融资的9360万美元净收益[13] - 2024年第一季度，公司从GSK获得2000万美元里程碑付款，并从绿鞋期权全额行使中获得1400万美元净收益，预计资金可支撑运营至2025年第四季度[1][13] - 截至2023年12月31日，公司现金及现金等价物为200,351美元，较2022年的88,497美元增长126.4%[16] 财务数据关键指标变化 - 收入 - 2023年第四季度收入为2910万美元，2023年全年收入为1.133亿美元，分别较上一年同期的120万美元和360万美元大幅增加，增长源于与GSK和武田的合作收入[13] - 2023年第四季度公司营收为29,056美元，较2022年同期的1,239美元增长2245.12%[18] - 2023年全年公司营收为113,305美元，较2022年的3,649美元增长3005.1%[18] 财务数据关键指标变化 - 研发费用 - 2023年第四季度研发费用为3410万美元，全年为1.3亿美元，分别高于2022年同期的3110万美元和1.159亿美元[13] - 2023年第四季度公司研发费用为34,074美元，较2022年同期的31,078美元增长9.64%[18] - 2023年全年公司研发费用为130,009美元，较2022年的115,856美元增长12.22%[18] 财务数据关键指标变化 - 一般及行政费用 - 2023年第四季度和全年的一般及行政费用分别为1370万美元和5130万美元，2022年分别为1370万美元和5050万美元[13] 财务数据关键指标变化 - 净亏损 - 2023年第四季度净亏损为1630万美元，全年为5750万美元，较2022年同期的4370万美元和1.618亿美元显著改善，得益于2023年合作收入大幅增加[13] - 2023年第四季度公司净亏损为16,256美元，较2022年同期的43,709美元收窄62.79%[18] - 2023年全年公司净亏损为57,513美元，较2022年的161,823美元收窄64.46%[18] 财务数据关键指标变化 - 综合亏损 - 2023年全年公司综合亏损为57,608美元，较2022年的162,033美元收窄64.45%[18] 财务数据关键指标变化 - 总资产 - 截至2023年12月31日，公司总资产为274,949美元，较2022年的146,386美元增长87.82%[16] 财务数据关键指标变化 - 应付账款 - 截至2023年12月31日，公司应付账款为12,839美元，较2022年的16,915美元下降24.1%[16] 各条业务线数据关键指标变化 - 药物试验成果 - WVE - N531在DMD的FORWARD - 53试验A部分中，实现了53%的行业领先外显子跳跃水平和42µg/g（42000 ng/g）的肌肉组织浓度[9] - WVE - 003在脑脊液中使平均突变型HTT蛋白较安慰剂降低35%，同时保留野生型HTT蛋白[9] 各条业务线数据关键指标变化 - 试验数据预期 - 公司预计2024年从RestorAATion - 2试验中获得AATD患者的机制验证数据[5][6] 各条业务线数据关键指标变化 - 临床试验启动预期 - 公司预计2025年第一季度启动INHBE候选药物的临床试验[9]