产品与技术研发 - LungFit® PH系统获得美国FDA批准，用于治疗新生儿持久性肺动脉高压（PPHN）[23] - LungFit® PRO系统在医院环境中提供高浓度氮氧化物（iNO），用于治疗病毒性社区获得性肺炎（VCAP），包括COVID-19[23] - LungFit® GO系统在家庭环境中提供高浓度氮氧化物（iNO），用于治疗慢性阻塞性肺病（COPD）患者的肺部感染[14] - 公司预计在2023年启动针对COPD患者的肺部感染的试点研究[23] - 公司在超高浓度氮氧化物（>10,000 ppm）方面的研究正在进行中，涉及多种实体肿瘤[23] - 150 PPM NO治疗在三项试点试验中间歇性施用时总体安全且耐受性良好，副作用发生率在各治疗组之间相似[92] - 150 PPM NO的最小治疗剂量被确认[96] - 150 PPM NO与标准支持治疗（SST）组的主要终点为出院适合时间（FTD），风险比为2.11，P值为0.041[98] - 预计2023/24冬季将与FDA讨论150 PPM吸入NO的研究[102] - 临床试验获得来自囊性纤维化基金会的217万美元资助，用于资助在澳大利亚进行的试点研究[142] 市场机会与用户数据 - 公司在全球范围内的市场机会超过25亿美元，涵盖PPHN、病毒性肺炎和COPD等领域[26] - 公司在美国的年急性COPD加重住院人数为350,000例，全球为1600万例[25] - 公司在美国的年病毒性肺炎住院人数为75,000例，全球为150万例[25] - 公司在美国的年支气管炎住院人数为15,000例，全球为40,000例[25] - 每年全球约有4.5亿例肺炎病例，其中13%的病例需要重症治疗[84] - 每年美国约有350,000例病毒性肺炎住院病例[84] 财务状况 - 截至2022年6月30日，公司现金及现金等价物为7280万美元[185] - 公司无债务，负债为0[185] - 预计每季度现金消耗约为800万至1000万美元[185] - 美国市场2022年销售额达到4.5亿美元[46] - 2021年美国一氧化氮市场规模超过4.8亿美元[50] 专利与市场潜力 - 公司拥有20项已授予专利，专利到期时间为2033年[186] - 超过10项待审专利，如果获得批准，可能将最后到期时间延长至2042年[186] - 预计2021年免疫肿瘤市场将超过300亿美元，UNO有潜力成为一种全新的治疗方式[165] - 2021年，Merck的Keytruda药物收入达到172亿美元，显示出免疫治疗的市场潜力[166] 临床试验与安全性 - 在临床试验中，使用160 ppm的一氧化氮进行治疗的安全性良好，未出现严重不良事件[75] - 150 PPM NO治疗组的住院时间中位数为5.4天，P值为0.049[121] - 150 PPM NO治疗组的氧气支持持续时间中位数为2.8天，P值为0.0339[121] - 150 PPM NO治疗组的副作用发生率为47%（9/19），而SST组为81%（13/16）[113] - 150 PPM NO治疗组的任何严重不良事件（SAE）发生率为0%，而SST组为13%（2/16）[115]

财务数据和关键指标变化 - 2022年第一财季研发费用为320万美元，2021年同期为270万美元 [27] - 2022年第一财季一般及行政费用增至820万美元，2021年同期为390万美元，主要归因于美国和以色列的Beyond Cancer人员扩充和业务拓展，以及支持LungFit PH在美国的商业发布 [28] - 2022年第一财季其他收入和支出亏损20万美元，与2021年同期持平 [29] - 2022年第一财季GAAP净亏损1170万美元，其中1090万美元（每股0.37美元）归属于Beyond Air公司股东，2021年同期亏损670万美元（每股0.31美元） [30] - 截至2022年6月30日的季度，经营活动净现金使用量为680万美元，公司现金及现金等价物为7280万美元，预计2023财年平均季度现金消耗在800万 - 1000万美元之间，当前现金及等价物足以支持未来12个月以上的运营，包括LungFit PH在美国的初始商业发布阶段 [31] - 预计第三财季开始产生收入，未来两个季度毛利率可能较低甚至为负，因开始产生供应链费用并计入销售成本 [32] 各条业务线数据和关键指标变化 LungFit PH业务 - 6月下旬获FDA批准后，过去六周销售和营销团队执行商业发布初始阶段计划，向特定医院展示产品，反馈积极 [10][18][19] - 预计2022年底前获得欧洲CE认证，2023年上半年开始第二阶段发布，扩大商业团队以加速商业成功 [25][26] 研发管线业务 - 10月将在美国胸科医师学会会议上展示家用LungFit NTM研究的增量数据，此前12周研究的中期数据显示高浓度吸入一氧化氮耐受性良好，无治疗相关停药情况，治疗依从性高 [11] - 计划2023年启动一项试点研究，评估LungFit GO治疗慢性阻塞性肺疾病患者因肺部感染导致的严重急性加重情况 [13] - 今年秋季将在医学会议上展示病毒性社区获得性肺炎研究的更多数据，未来几个月将与FDA讨论美国试验设计，计划2023年第四季度启动该研究 [14] Beyond Cancer业务 - 6月下旬宣布1期临床试验开始筛选患者，预计未来几周治疗首例患者，该研究旨在评估超高浓度一氧化氮注射到难治性实体瘤中的最大耐受剂量、安全性和有效性 [16] - 还在努力在今年晚些时候展示小鼠的联合治疗数据，同时研究一氧化氮作为单一疗法和联合疗法治疗多种实体瘤的效果 [17] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司致力于开发和商业化LungFit平台，以解决多种治疗适应症，认为LungFit系统有潜力改变美国新生儿持续性肺动脉高压和全球心脏手术的治疗方式 [9] - LungFit PH商业发布采用多阶段方法，初始阶段向特定医院限量发布，后续将扩大商业团队以加速商业成功 [18][26] - 推出LungFlex 24/7合作和支持计划，包括灵活透明的商业模式、经验丰富的临床专家团队和24/7服务支持热线，旨在成为一氧化氮行业的黄金标准 [22][23][24] - 计划提交补充PMA申请，以获得FDA对LungFit PH扩展心脏标签的批准，目前心脏使用一氧化氮为非标签使用，获批后可使医院获得报销，且公司有望成为首个获得该标签的企业 [25][45] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为LungFit PH系统有潜力改变美国新生儿持续性肺动脉高压和全球心脏手术的治疗方式，目前商业发布进展符合预期，医院反馈积极 [9][10] - 预计当前现金及现金等价物足以支持未来12个月以上的运营，包括LungFit PH在美国的初始商业发布阶段，且预计第三财季开始产生收入 [31][32] 其他重要信息 - 会议包含前瞻性陈述，存在风险和不确定性，实际结果可能与预期有重大差异，建议查看公司向美国证券交易委员会提交的文件 [4] - 会议进行了录音，可在公司网站www.beyondair.net上收听重播，内容仅在直播日期（2022年8月11日）准确，公司无义务修订或更新陈述以反映会议日期后的事件或情况 [5] 问答环节所有提问和回答 问题: 医院对LungFit PH系统的反馈及最受关注的属性，有无意外情况 - 医院对系统产生一氧化氮的速度印象深刻，也对消除气瓶及相关物流、系统简单易用表示满意，认为培训过程不繁琐，过渡简单，还对系统从室内空气中产生一氧化氮的能力和可预测性感兴趣，反馈符合预期 [36][37] 问题: LungFlex计划与其他总护理计划有无显著差异 - 总体上有相似之处，但LungFlex计划的商业模式更灵活透明，不同医院使用系统的能力可能因现有协议限制一氧化氮使用而有所不同，公司有库存地点网络，招募的团队有丰富一氧化氮经验，能提供强大临床支持，随着时间推移，还可能体现其他独特优势 [38][39][41] 问题: 不使用气瓶是否能节省成本，医院是否关注这一点 - 不同医院情况不同，一般来说，系统易用性、消除物流和工作流程可直接节省成本，也使临床医生更专注患者护理，系统的可预测性有助于有效规划，避免气瓶超支费用，公司不打算在价格上激进竞争，而是注重价值 [42] 问题: 820万美元的一般及行政费用是否具有代表性 - 该费用具有一定代表性，随着明年上半年进入第二阶段发布，费用可能会增加，且其中包含一些非现金项目 [44] 问题: 增加心脏标签对产品的影响及市场定位 - 目前心脏使用一氧化氮为非标签使用，医院无报销，影响手术盈利能力，获批后可针对使用该产品的医生和医院，使其获得报销，公司有望成为首个获得该标签的企业，对公司和市场都有帮助 [45] 问题: 市场中心脏使用的占比 - 心脏使用占比超过市场一半，超过新生儿持续性肺动脉高压、急性呼吸窘迫综合征和COVID - 19等其他病症的使用总和 [47] 问题: 初始阶段发布的目标医院数量 - 目标是在最初六到九个月内与约12家医院签约，具体数量可能因医院合作情况而变化，此阶段旨在优化物流、服务和确保一切按计划进行 [48] 问题: 目标12家医院预计放置的设备数量 - 每家医院放置的设备数量可能在个位数到十几台之间，具体取决于医院情况，初始阶段不会向单家医院提供25 - 30台设备，目标是有一定年使用时长的医院，以便获取设备性能反馈 [50] 问题: 商业模式中设备和过滤器组件的收入来源 - 市场上医院按一氧化氮使用小时数收费，其他组件包含在套餐中，公司将保持现状，按小时收费，过滤器使用时长为12小时，便于跟踪医院使用时间 [52] 问题: 设备库存情况及供应限制 - 初始阶段设备供应无问题，公司正为九个月后的需求做准备，面临与全球其他企业相同的电子元件和供应挑战，第二阶段情况与其他企业类似 [53] 问题: 10月在CHEST会议上展示的LungFit GO数据的患者数量和类型 - 将展示15名患者的数据，但具体数据未知 [54] 问题: 肿瘤学项目1期研究的中心地点 - 研究地点在以色列，为首次人体1期研究，并非多国研究 [55][56] 问题: 是否预计近期在美国开启研究性新药申请 - 取决于“近期”的定义，公司肯定会在某个时间点在美国提交研究性新药申请 [57] 问题: 如何评估1期是否成熟到进入2期商业化 - 最初认为需要六到九个月时间充分评估和调整，如果进展顺利，将尝试加速进入2期，但无具体里程碑，主要确保有足够时间应对各种情况 [60] 问题: 针对PPHN的9 - 12家高级新生儿重症监护病房的典型合同结构 - 合同结构与竞争对手类似，基于每小时费率和每年预计使用小时数，公司将与医院合作，保持现有系统，避免增加复杂性 [62] 问题: Beyond Cancer项目中注射一氧化氮到实体瘤的递送机制、停留时间、扩散情况及应关注的数据 - 为局部给药，不进入血液，无药代动力学特征，目前针对皮肤和近皮肤表面肿瘤，通过简单导管和针头给药，具体细节因涉及专有信息暂不透露，首个人体研究主要关注安全性，希望看到免疫系统对抗肿瘤的生物标志物，如T细胞和B细胞的活性，预计未来六个月获得患者数据，同时希望在年底前的医学会议上展示动物联合研究数据 [64][65][66]

产品获批与认证情况 - 2022年6月，公司LungFit PH获FDA批准用于治疗新生儿持续性肺动脉高压（PPHN）[113][119] - 公司预计2022年下半年LungFit在欧盟获得CE认证[120] - 2022年6月28日，FDA批准LungFit PH用于治疗PPHN，但截至6月30日未确认收入[146] 一氧化氮（NO）销售数据 - 2021年美国、加拿大、日本、墨西哥和澳大利亚一氧化氮（NO）销售额为4.485亿美元，较2020年的5.741亿美元下降，其中美国占比约90%[120] 各疾病市场规模与潜力 - 截至2021年11月，COVID - 19在全球造成超660万例住院和超500万例死亡，美国每年约35万例病毒性肺炎住院病例，全球每年多达1600万例[121] - 公司认为病毒性肺炎美国市场潜力超15亿美元，全球市场潜力超30亿美元[121] - 全球每年约1.5亿例小儿细支气管炎新病例，2 - 3%（超300万例）需住院，美国每年约12万例住院病例，全球约320万例[124] - 公司认为小儿细支气管炎美国市场潜力超5亿美元，全球市场潜力超12亿美元[124] - 美国约有5 - 9万人感染NTM，亚洲患者数量超过美国，美国NTM患病率每年约增长7.5%，2014年美国医疗系统因NTM花费约17亿美元，美国销售潜力超10亿美元，全球超25亿美元[129] 成人病毒性肺炎试验结果 - 成人病毒性肺炎试验中，意向性治疗（ITT）分析人群19例COVID - 19患者数据显示，150 ppm NO治疗安全耐受，NO + SST组需氧支持比例为22.2%，对照组为40%[123] - 成人病毒性肺炎试验后续ITT人群35例数据显示，吸入NO治疗组住院时长缩短1.8倍，氧支持时长显著缩短（p = 0.0339），不稳定氧饱和度患者中达到稳定饱和度的比例为66.7%，SST组为26.7%[123] 小儿细支气管炎试点研究结果 - 三项细支气管炎试点研究显示，间歇性给予150 - 160 ppm NO通常安全且耐受性良好，能缩短住院时间和加快出院时间，加速血氧饱和度稳定[125] 囊性纤维化临床试验情况 - 2020年12月公司在澳大利亚开展一项为期12周的多中心开放标签临床试验，获囊性纤维化基金会高达217万美元的赠款[131] - 2021年10月报告积极中期结果，截至2021年9月6日，8名受试者成功滴定至250 ppm NO，耐受性良好，高铁血红蛋白和NO₂浓度在安全范围内[132] - 2022年美国胸科学会国际会议报告额外积极中期结果，截至2022年4月4日，15名受试者成功滴定至250 ppm NO，家庭自行吸入2323次耐受性良好，预计2022年晚些时候报告完整结果，若试验成功，2024年开展关键研究[133] 子公司融资情况 - 2021年第四季度，子公司Beyond Cancer通过私募筹集3000万美元，投资者获得20%股权，公司持有80%股权[135] 超浓NO（UNO）抗癌特性 - 超浓NO（UNO）在临床前试验中显示抗癌特性，20000 - 50000 ppm gNO瘤内注射可增加T细胞、B细胞等招募，10000 - 100000 ppm UNO的gNO可导致癌细胞剂量依赖性死亡，暴露于25000 ppm gNO一分钟后，所有细胞系存活率低于10%[138] 2022年第二季度财务数据 - 2022年第二季度，公司研发费用322.6万美元，一般及行政费用821.4万美元，运营亏损1144万美元，净亏损1165.4万美元[145] - 2022年第二季度研发费用为320万美元，较2021年同期的270万美元增加50万美元[147] - 2022年第二季度一般及行政费用为820万美元，较2021年同期的390万美元增加430万美元[148] - 2022年和2021年第二季度其他收入（损失）均为亏损20万美元，长期债务取消使利息支出减少10万美元，但外汇损失20万美元[150] - 2022年第二季度非控股股东应占净亏损为70万美元，2021年同期为0，非控股股东占Beyond Cancer子公司净亏损的20%[151] - 2022年第二季度普通股股东应占净亏损为1090万美元，每股亏损0.37美元；2021年同期为670万美元，每股亏损0.31美元[152] - 2022年第二季度经营活动净现金使用量为684万美元，投资活动为26.4万美元，融资活动为53.6万美元；2021年同期分别为391.8万美元、2.7万美元和提供830.6万美元[153] 公司累计亏损与现金情况 - 公司自成立至2022年6月30日累计亏损1.346亿美元，截至该日有现金及现金等价物7280万美元和受限现金1000万美元[158] 股权发售协议情况 - 2022年2月4日公司与Truist Securities和Oppenheimer签订新的股权发售协议，可出售最高5000万美元普通股，截至6月30日余额为5000万美元[160] - 2020年5月14日公司与LPC签订新股票购买协议，可发行最高4000万美元普通股，截至6月30日余额约为1810万美元[161] 公司市场风险 - 公司市场风险主要源于外汇汇率波动[165] 公司资产负债表外安排情况 - 截至2022年6月30日，公司无资产负债表外安排[142]

财务数据和关键指标变化 - 2022财年（截至3月31日）收入为零，2021财年收入为90万美元，均为许可收入 [46] - 2022财年研发费用为1180万美元，2021财年为1260万美元 [46] - 2022财年一般及行政费用增至1840万美元，2021财年为1050万美元，主要因公司为美国商业发布做结构性投资 [47] - 2022财年其他运营费用为1050万美元，与2021年5月Circassia和解的或有负债有关；其他收入和费用为亏损340万美元，2021财年为70万美元 [48] - 2022财年公司净亏损4410万美元，其中4320万美元（每股1.68美元）归属于Beyond Air股东，2021财年净亏损2290万美元（每股1.27美元） [49] - 截至2022年3月31日，公司现金及现金等价物为8020万美元，足以支持未来12个月以上运营，包括LungFit PH在美国的初始商业发布阶段 [49] 各条业务线数据和关键指标变化 LungFit GO - 12周多中心开放标签LungFit GO NTM肺部感染试点研究中，截至2022年4月4日数据截止时，15名难治性NTM患者在医院滴定至最大剂量250ppm一氧化氮后回家自行治疗，无剂量减少、无治疗相关停药，家庭自行吸入治疗2323次后总体依从性高 [36] - 关键安全指标高铁血红蛋白和二氧化氮浓度在所有受试者NO治疗期间均保持在可接受范围内，分别低于10%和5ppm的安全阈值 [37] - 多数生活质量指标显示患者接受家庭NO治疗有改善，最明显的是NTM症状和消化症状 [37] LungFit Pro - 成人队列住院患者正在进行的试点研究中，截至数据截止时，意向治疗分析共35名受试者，16名在NO治疗组，19名在对照组，除1名外均为COVID - 19患者 [39] - 150ppm NO耐受性良好，无治疗相关不良事件；疗效数据显示，氧气支持持续时间和在室内空气中达到至少93%氧饱和度的时间有统计学意义；住院时间缩短1.8倍，但未达统计学意义 [39] Beyond Cancer - 体内新数据显示，肿瘤内注射20000和50000ppm超高浓度NO，可增加淋巴细胞、T细胞、B细胞、巨噬细胞和树突细胞向治疗的原发性肿瘤募集 [43] - NO治疗21天后，脾脏和血液中检测到T细胞和B细胞增加，脾脏中髓源性抑制细胞减少，表明有抗肿瘤免疫反应 [44] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国一氧化氮市场中，此前Mallinckrodt的INOmax DSIR系统在医院环境中垄断20年，过去几年市场格局略有变化，LungFit PH将是第四个进入者 [13] - 两个基于气瓶的系统占据美国约95%的市场份额，Beyond Air在美国的潜在市场规模超过4亿美元 [14] - 目前市场估计约4.8亿美元，此前为5亿美元，预计2022年市场规模可能因价格和疫情后用量变化下降5% - 10%，长期将稳定在4亿美元以上 [87] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - LungFit PH商业发布分三个阶段：第一阶段为有限发布，持续6 - 9个月，针对几十家目前使用一氧化氮且经验丰富的高用量医院，优化物流、客户服务和产品性能；第二阶段约2年，扩大商业团队，目标是另外25% - 50%使用一氧化氮的美国医院，并通过合作伙伴进行国际发布；第三阶段，用第二代LungFit PH系统巩固业务、扩大市场份额 [29][30] - 计划在2022年下半年完成CE提交并预计获得CE标志，同时提交补充PMA以扩大心脏适应症标签；2023年第一季度开始第二阶段发布，扩大商业团队 [32] - 2023年开始LungFit GO治疗COPD患者肺部感染严重发作的试点研究 [38] - 近期向FDA提议一项试验，目标是2023年第四季度开始美国研究，用LungFit Pro系统治疗成人社区获得性病毒性肺炎和2岁以下儿童细支气管炎 [39] 行业竞争 - LungFit PH是首个也是唯一获FDA批准的使用室内空气产生一氧化氮的系统，相比基于气瓶的系统有明显竞争优势，如快速、精确、简单的一氧化氮输送，无需压力测试、手动吹扫，无NO2泄漏风险，按需供应，简化医院一氧化氮管理 [23][24][25] - 公司认为其专利组合是进入市场的重要障碍，特别是在高浓度领域，PMA批准也增加了其他竞争对手进入的难度，且公司在PPHN领域有先发优势 [75] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为LungFit PH获批是一氧化氮革命的开始，将显著改善医疗实践，公司目标是利用一氧化氮的力量，让医生和患者受益于这项突破性技术 [7][35] - 管理层对LungFit PH商业发布团队有信心，认为团队经验丰富，能快速接触关键决策者，且LungFit PH设计优势将改变美国一氧化氮的输送方式 [19][23] - 公司认为LungFit GO的NTM试点研究成功表明其有潜力改变患者群体，若获批将打开家庭市场巨大潜力；LungFit Pro的研究数据显示一氧化氮治疗有良好耐受性和潜在疗效，值得进一步研究；Beyond Cancer的新数据支持超高一氧化氮疗法，Phase 1临床试验已开始筛选患者 [37][39][44] 其他重要信息 - LungFit PH使用专利电离器技术，从室内空气中产生一氧化氮，通过专利NO2智能过滤器去除有毒的二氧化氮，可按需提供纯NO [11][12] - 公司为LungFit PH推出LungFlex 24/7合作与支持计划，包括灵活透明的商业模式、经验丰富的临床专家团队和24/7服务支持热线 [27][28] - 公司今日推出Lungfitph.com微网站，提供LungFit PH系统相关信息，客户可注册更新信息，公司还将提供设备现场和虚拟演示及网络研讨会 [32] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 三阶段发布各阶段潜在市场规模 - 第三阶段是整个市场；第一阶段针对高用量医院，单个医院价值可能是第三阶段医院的数倍；第二阶段医院情况取决于合同到期情况 [56][57] - 第一阶段目标是约20%的医院，重点是有经验的医院，以测试物流和临床使用，后续会根据情况扩大 [58] 问题2: LungFit GO在NTM研究的下一步计划 - 8月完成最后一名患者随访，之后收集分析数据，预计明年上半年与FDA进行预提交会议，讨论下一步计划，目标是2024年开始美国的研究，该研究打算做成关键性研究以申请设备批准 [59][60][62] 问题3: Beyond Cancer的Phase 1研究情况 - 已开始筛选患者，预计很快宣布首例患者给药，主要关注安全性，也会关注生物标志物的积极变化 [63] 问题4: 初始PPHN发布的相关问题 - 公司关注培训方法优化和供应链、3PL及运营团队的准备情况，以此作为进入下一阶段的指标 [69][70] - 销售和临床团队经验丰富，客户对产品感兴趣，初始利用率由公司控制，待临床和物流方面都有信心后会扩大并提高利用率 [72] 问题5: CE标志状态和时间，以及公司技术的监管和知识产权护城河 - CE标志预计在2022年下半年获得，此前资源集中在FDA批准，导致CE标志进程时间上有牺牲 [74] - 公司对发电机专利组合有信心，PMA批准增加了竞争对手进入难度，特别是高浓度领域，且在PPHN领域公司是唯一获批者，有先发优势 [74][75] 问题6: 当前一氧化氮市场中心脏手术的占比及扩大心脏适应症标签的途径 - 心脏手术约占70%，这是粗略估计 [78] - 途径是与FDA沟通并提交PMA补充申请，目标是在今年年底前提交 [78] 问题7: 进入第二阶段发布时商业团队的扩张规模 - 一氧化氮业务不需要大型商业组织，即使在峰值也预计不超过60人，第二阶段预计达到至少一半，即30多人，并根据发布情况继续增长 [80] 问题8: 欧洲市场是否与潜在合作伙伴进行初步讨论 - 已与相关方进行过沟通，但认为在获得CE标志后推进确定条款更合适 [82] 问题9: 获批前几个月的主要障碍 - 公司认为最好不透露与FDA之间的具体问题，问题已解决，且对FDA的合作表示满意 [86] 问题10: 市场价格走势 - 目前价格相对稳定，2022年市场规模可能因疫情后用量和价格因素下降5% - 10%，长期将稳定在4亿美元以上 [87] 问题11: 心脏适应症扩展需要准备的材料 - 公司暂不透露具体提交给FDA的内容 [89] 问题12: 下一财年运营费用的指导 - SG&A可能因产品发布而增加；R&D在本财年剩余时间（截至2023年3月）因疾病季节性和研究启动时间影响不会有明显增加，预计2024财年下半年随着研究开展会有支出增长 [90]

财务盈利风险 - 公司自成立以来已产生重大亏损，预计未来几年仍会亏损，且可能永远无法实现或保持盈利[29] - 公司需要额外资金，筹集额外资本可能会稀释股东权益、限制运营或要求放弃技术或产品候选权[29] 产品研发风险 - 公司无法保证任何产品候选能够获得认证或监管批准，可能会产生额外成本、经历延迟或最终无法完成开发[33] 第三方合作风险 - 公司依赖第三方进行临床试验，第三方可能表现不佳，第三方供应商或制造商的任何失败可能会延迟或损害公司完成临床试验或商业化产品的能力[33] 专利保护风险 - 公司若未能获得和维持足够广泛的专利保护，竞争对手可能开发和商业化类似或相同的技术和产品，损害公司商业化能力[33] 政府监管风险 - 公司业务受政府监管和监督，可能导致额外延迟和费用，包括政府停摆等情况[36] 产品责任风险 - 公司产品或产品候选可能导致产品责任或类似索赔，损害声誉和业务[36] 疫情影响风险 - 公司业务受COVID - 19疫情不利影响，且可能持续受影响[36] 股价波动风险 - 公司普通股近期交易波动，未来可能继续波动[36] 外汇风险 - 公司面临外汇风险，部分费用以新以色列谢克尔、欧元和澳元计价，未进行外汇风险对冲，未来可能采取措施但不一定能充分保护[448]

财务数据和关键指标变化 - 2021年第四季度营收为0，2020年同期为10万美元，均为许可收入 [38] - 2021年第四季度研发费用为250万美元，2020年同期为340万美元 [38] - 2021年第四季度一般及行政费用为490万美元，2020年同期为250万美元 [39] - 2021年第四季度其他收支亏损为50万美元 [39] - 2021年第四季度公司净亏损800万美元，其中770万美元（每股0.29美元）归属于公司股东，2020年同期净亏损为580万美元（每股0.33美元） [40] - 2021年第四季度公司经营活动使用现金630万美元 [41] - 截至2021年12月31日，公司现金及现金等价物为8350万美元，其中公司有5450万美元，子公司Beyond Cancer有2900万美元，且不包括1月获得的460万美元 [41] 各条业务线数据和关键指标变化 LungFit PH - 商业团队正为美国商业发布做准备，预计今年上半年获得监管决定 [9] - 公司与FDA合作，对话富有成效，已提供所需信息，有望在上半年获得欧洲CE认证，并在之后为美国以外市场寻求国际商业合作伙伴 [10] LungFit GO NTM - 2020年12月开始在澳大利亚筛选难治性NTM患者进行试点试验，10月公布中期数据，8名患者在医院滴定至最大剂量250ppm一氧化氮后回家自行治疗，无剂量减少、停药和治疗相关严重不良事件 [13] - 该研究将在5月13 - 18日的美国胸科学会国际会议上展示额外结果，旨在评估生活质量、身体功能和细菌负荷等疗效参数 [14][15] 病毒肺部感染项目 - 使用LungFit Pro系统以150ppm一氧化氮治疗成人社区获得性病毒性肺炎和2岁以下儿童细支气管炎，去年5月公布成人住院肺炎患者中期数据，分析19名患者，NO治疗组无患者、对照组10名患者（均为COVID - 19患者） [18] - 数据显示150ppm NO安全且耐受性良好，无治疗相关不良事件，NO治疗组22%患者出院后需氧支持，对照组为40%，NO治疗组平均氧支持时间比对照组少2天，调整极端异常值后，NO治疗组平均住院时间比对照组减少26小时 [19][20] - 该研究将在4月23 - 26日的第32届欧洲临床微生物学和传染病大会上展示新数据 [21] Beyond Cancer - 去年年底通过私募普通股成功筹集3000万美元，用于开发超高浓度一氧化氮（UNO）疗法治疗实体瘤 [22] - 临床前数据显示，UNO疗法可导致局部细胞死亡，暴露肿瘤抗原，产生记忆免疫反应，预防复发或转移 [23] - 将在美国癌症研究协会年会上展示2组数据集 [25] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略 - 对于LungFit PH，计划获批后前6 - 9个月进行有限发布，目标是拥有3级或4级新生儿重症监护室（NICU）且有吸入一氧化氮经验的医院，预计用约4年时间转化美国所有使用一氧化氮的医院 [27][29] - 持续完善营销计划和优化客户服务模式，组建经验丰富的发布团队，准备执行美国以外的合作计划 [28][31] - 完善物流计划，推出客户服务和支持计划，强调LungFit PH相比气瓶系统的价值，将在发布首日公开LungFit PH网站，并参加2022年主要呼吸会议 [32][34] 行业竞争 - 未看到竞争对手破产对市场产生重大影响，竞争情况与过去两年相比变化不大，且不认为其破产和复苏对公司战略有影响 [61][62][63] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为手头现金足以支持未来12个月以上的运营，包括LungFit PH在美国的商业发布阶段 [42] 其他重要信息 - 去年12月公司扩大领导团队，欢迎Andrew Colin博士担任首席医疗官，他自2013年起为科学顾问委员会做出贡献，将领导LungFit Pro和LungFit GO系统的后期开发工作 [11] - 公司计划在未来12 - 24个月内开展一项试点研究，使用LungFit GO系统治疗因肺部感染引起的严重慢性阻塞性肺疾病（COPD）急性加重 [17] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：LungFit PH获批是否有具体阻碍 - 公司表示不清楚具体情况，只能等待FDA回复 [46] 问题2：运输系统对长期战略的重要性及获批时间 - 获批后15 - 18个月左右可能推出运输系统 [47] - 运输系统对医院很重要，但公司分阶段发布产品，前6 - 9个月进入10 - 12家医院，预计在此期间客户对运输系统需求不大，且后续运输系统会有显著差异化优势 [48] 问题3：LungFit Pro研究展示的新数据是否包含新增患者和非COVID患者 - 会有更多患者数据 [49] 问题4：PPHN是否有新数据提供，市场是否因竞争对手破产有结构变化，Beyond Cancer运营费用如何计入公司财务 - PPHN无新信息提供 [59] - 未看到市场有重大结构变化，竞争对手破产和复苏对公司战略无影响 [61][62][63] - Beyond Cancer费用将合并到公司财务报表，公司拥有80%股权，合并所有费用，20%非控股权益部分将在财务报表中单独列示，后续会详细展示权益变动情况 [65][66] 问题5：PMA流程下一步及FDA是否会有更多问题 - 这是一个持续过程，公司继续与FDA合作争取获批，商业团队已准备好随时发布产品 [69] 问题6：LungFit Go在家用NTM试点研究的完成时间和后续步骤 - 夏季完成最后患者随访，之后需数月整理数据并提交FDA预申请，同时将患者样本送实验室进一步分析，预计2023年年中或下半年开始确定研究地点并启动相关流程，可能2023年底或2024年上半年开始研究 [71][72][75] 问题7：LungFit Pro试点研究的下一步计划 - 研究正在收尾，需在同一冬季招募所有目标患者，公司正与FDA合作争取今年11月开展新研究 [77] 问题8：LungFit Pro新研究针对成人还是儿童 - 针对成人 [82] 问题9：肿瘤治疗是否有正式名称 - 目前称为UNO疗法 [83] 问题10：LungFit PH发布后是否会通过集团采购组织推广 - 发布后会与采购集团进行适当合作，但初始阶段不会有相关安排，公司注重产品带来的临床、物流和患者工作流程等方面的好处，而非价格竞争 [87][88] 问题11：LungFit GO用于NTM和COPD的一氧化氮水平是否相同 - NTM治疗滴定至250ppm，COPD治疗最低为150ppm，最高可能为200或250ppm，但目前不超过250ppm，这与安全参数有关 [90] 问题12：第三季度一般及行政费用高于趋势的原因 - 癌症业务设立产生法律费用，季度内有受限股票授予，按会计处理方式会在损益表中体现较大金额 [94] 问题13：实时流通股数量 - 约为2980万股 [96] 问题14：临近发布时制造能力和供应情况 - 前6 - 9个月的集中发布阶段，供应和制造能力没问题，但后续需管理供应链，目前供应仍有困难，但情况有所改善，公司对团队有信心，认为未来2 - 3年能应对供应问题 [98][99]

产品技术能力 - 公司LungFit系统可从环境空气中产生最高400ppm的一氧化氮（NO）[115] - 公司多数控股子公司Beyond Cancer针对实体瘤的项目预计2022年上半年开展首次人体试验，其专有递送系统可安全递送超过10000ppm的气态一氧化氮（UNO）[118] - 150ppm是实现NO理想肺部抗菌效果的最低治疗剂量，目前FDA及其他国家或地区等效监管机构尚未批准任何高于80ppm NO的制剂和/或递送系统[122] 产品审批与市场潜力 - 公司于2020年11月向FDA提交LungFit PH用于治疗新生儿持续性肺动脉高压（PPHN）的PMA申请，预计2022年上半年获得FDA决定和欧盟CE认证，美国销售潜力超3亿美元，全球超6亿美元[123][124] - 美国每年约有35万例病毒性肺炎住院病例，全球多达1600万例，公司认为美国市场潜力超15亿美元，全球超30亿美元[125] - 全球每年约有1.5亿例小儿细支气管炎新病例，2 - 3%（超300万例）需住院治疗，美国每年约有12万例住院病例，全球约320万例，公司认为美国市场潜力超5亿美元，全球超12亿美元[128] - 非结核分枝杆菌（NTM）肺病中脓肿分枝杆菌（M.abscessus）占20 - 25%，北美、欧洲和日本尚无针对M. abscessus肺病的特定治疗方法[131] - 2014年美国NTM年度病例使医疗系统花费约17亿美元，美国销售潜力超10亿美元，全球超25亿美元[132] 产品临床试验情况 - 公司2020年末启动LungFit PRO系统治疗社区获得性病毒性肺炎（CAVP）的试点研究，患者按1:1比例随机分组，接受150ppm NO治疗的患者安全性良好，22.2%的受试者在出院后仍需氧支持，而对照组为40%[126][127] - 公司针对小儿细支气管炎的BRO项目因疫情暂停，三项试点研究显示150 - 160ppm NO间歇性给药安全有效，计划2022年第四季度在美国启动CAVP研究[129][130] - 2020年12月公司在澳大利亚开展12周多中心开放标签临床试验，计划招募约20名慢性难治性NTM肺病成年患者，获CFF高达217万美元赠款[133] - 2021年10月报告积极中期结果，截至9月6日8名受试者成功滴定至250 ppm NO，无剂量减少，无研究中断或治疗相关严重不良事件[134] 其他公司NO销售数据 - Mallinckrodt 2020年NO销售额为5.741亿美元（2019年为5.714亿美元），2021年第一季度为1.34亿美元，第二季度为1.06亿美元，第三季度为0.98亿美元[124] 公司融资情况 - 2021年11月Beyond Cancer获3000万美元普通股私募融资，投资者获20%股权，资金用于加速临床前工作[136] - 2020年4月2日签订的ATM协议，最高可出售普通股获得5000万美元收益，截至2021年12月31日无剩余资金可用[164] - 2020年5月14日与LPC签订4000万美元股票购买协议，截至2021年12月31日，约有1810万美元可用[165] - 2022年2月4日与Truist Securities和Oppenheimer签订新ATM协议，最高可出售普通股获得5000万美元收益[166] 公司财务关键指标变化 - 2021年第四季度和前三季度许可收入分别为0和0，2020年分别为14.9万和72.8万美元[147][148] - 2021年第四季度研发费用250万美元，较2020年减少80万美元；前三季度810万美元，较2020年减少270万美元[147][149][150] - 2021年第四季度行政费用490万美元，较2020年增加240万美元；前三季度1220万美元，较2020年增加510万美元[147][152][153] - 2021年第四季度其他收入损失50万美元，较2020年增加30万美元；前三季度损失310万美元，较2020年增加260万美元[147][155][156] - 2021年前三季度经营活动净现金使用1523.4万美元，投资活动111.1万美元，融资活动提供7378.3万美元[157] - 2021年前三季度净亏损2339.7万美元，2020年为1764.3万美元[147] - 2021年截至12月31日的九个月，经营活动净现金使用量为1520万美元，主要因净亏损2340万美元；2020年同期为1410万美元，主要因净亏损1760万美元[158] - 2021年和2020年截至12月31日的九个月，投资活动净现金使用量分别为110万美元和90万美元，主要用于购买财产和设备[159] - 2021年截至12月31日的九个月，融资活动提供的净现金为7370万美元；2020年同期为1210万美元[160] - 2021年截至12月31日的三个月，经营现金流减少630万美元，截至该日累计亏损1.036亿美元[162] - 截至2021年12月31日，公司有现金、现金等价物和受限现金9270万美元，可满足至少一年的发展、运营和资本支出需求[162] 公司风险与资本需求 - 公司市场风险主要源于外汇汇率变化[171] - 公司未来资本需求取决于产品研发、审批、商业化等多方面因素[163][169]

技术与产品 - 公司LungFit®技术平台能够从环境空气中按需生成一氧化氮（NO），并安全地将其输送给患者以治疗多种肺部疾病[12] - LungFit® PH设备重量为38磅，传统氮氧化物气瓶重量约为175磅，体积更小，便于存储和运输[53] - LungFit® PH的智能过滤器能够去除有毒的二氧化氮（NO2），并且具有RFID芯片以监测过滤器更换时间[55] - LungFit® PH的设计允许从环境空气中生成氮氧化物，减少了医院的库存和存储需求[57] - 150 ppm NO治疗在CAVP试验中显示出安全性和耐受性，未报告与治疗相关的严重不良事件[99] - 150 ppm NO的主要终点是安全性，所有受试者在治疗期间的亚硝酸盐和高铁血红蛋白水平均低于安全阈值[119] - 150 ppm NO的治疗组在第81天的细菌负荷减少了65%[112] - 预计2022/23冬季将与FDA讨论150 ppm NO的后续研究[93] 市场机会与业绩 - 公司在美国的LTM销售额为4亿美元，2014年至2019年的复合年增长率（CAGR）为8%[37] - 公司在全球范围内的PPHN市场机会超过3亿美元，且在美国的销售潜力超过6亿美元[19] - 公司在美国的急性慢性阻塞性肺病（COPD）加重相关住院病例为7500例，全球市场机会超过30亿美元[19] - 公司在美国的年病毒性肺炎住院病例为35万例，全球市场机会超过15亿美元[19] - 公司在美国的年支气管炎住院病例为12万例，全球市场机会超过5亿美元[19] - 公司在美国的非结核分枝杆菌（NTM）患者群体机会为1.5万例，全球市场机会超过10亿美元[19] - 2019年美国净销售额为5.35亿美元，年复合增长率（CAGR）约为8%[42] 临床试验与研发 - 公司针对新生儿持续性肺动脉高压（PPHN）的LungFit® PH产品预计将在2022年上半年获得美国市场的批准[17] - 公司针对社区获得性病毒性肺炎（CAVP）的临床试验数据预计将在2022年4月的ECCMID会议上公布[17] - 2022年和2023年将启动针对慢性阻塞性肺病（COPD）患者的严重肺部感染加重的试点研究[17] - 在三项支气管炎试验中，150-160 ppm的氮氧化物治疗被证明是安全且耐受良好的[88] 财务状况 - 截至2022年2月10日，Beyond Air的现金及现金等价物为5450万美元（包括Beyond Cancer时为8350万美元）[138] - Beyond Air预计每季度的资金消耗约为600万至700万美元[138] - Beyond Air在2021年11月从投资者那里筹集了3000万美元用于直接资助Beyond Cancer[126] 其他信息 - Beyond Air拥有超过20项专利，预计到2033年到期[139] - 2010年，因COPD加重导致的住院人数估计为1,075,575人[122] - 2010年，COPD加重住院的平均住院天数为6天，住院费用为38,455美元，总费用超过410亿美元[122] - 在ECLIPSE研究中，77%的中重度COPD患者在观察期内至少经历过一次加重[123] - 47%的患者在三年内至少经历过两次加重[123]

业绩总结 - 公司在2021年3月31日的财报中提交了10-K表格，显示出其财务状况和运营结果[3] - 截至2021年11月10日，公司现金及现金等价物为4650万美元，预计季度烧钱约为600万至700万美元[146] 用户数据 - 公司在美国的PPHN患者每年约有7,500例，且每千名活产中约有1.9例新生儿受到影响[39] - 全球每年约有4.5亿例肺炎病例，其中13%的病例需要重症治疗[82] - 每年全球约有1600万例病毒性肺炎住院病例，美国约有35万例[82] - 2010年，美国有约3000万人患有COPD，其中10%被认为是严重病例[122] 新产品和新技术研发 - 公司预计在2021年下半年推出LungFit® PH，针对新生儿持续性肺动脉高压（PPHN），并已提交PMA申请[21] - LungFit® PRO针对急性病毒性肺炎的临床试验正在进行中，预计将在2021年5月的ATS会议上发布中期数据[21] - LungFit® GO的试验正在进行中，预计将在2022年发布完整的安全性和有效性数据，主要针对非结核分枝杆菌（NTM）肺感染[21] - LungFit® PH预计在2021年第四季度在美国上市，待FDA批准[57] - LungFit® PH的设计为便携式，重量仅为38磅，适合有限的NICU空间[50] - LungFit® PH的智能过滤器可去除有毒的二氧化氮（NO2），并且不需要额外的处置要求[53] 市场潜力 - 公司预计LungFit® PH的市场潜力超过3亿美元，LungFit® PRO的市场潜力超过5亿美元[24] - 公司在美国的氮氧化物市场年销售额超过4亿美元，年复合增长率为8%[39] - 公司在全球范围内的LungFit® GO的市场潜力预计超过25亿美元[24] - 公司在2020年全球检查点抑制剂市场的潜力超过250亿美元，并且市场正在增长[24] 临床试验和安全性 - Beyond Air在2019年至2020年期间进行的双盲随机试验中，未出现严重不良事件（SAEs）[65] - 高浓度NO的安全性在动物和人类研究中得到了验证，250 ppm的浓度未出现不良反应[70] - 150 ppm NO治疗在成人急性病毒性肺炎的试验中显示出安全性和耐受性[102] - 2021年秋季宣布的中期结果显示，250 ppm NO在研究中良好耐受，没有观察到与治疗相关的严重不良事件[119] 未来展望 - 公司在未来12个月内有多个重大催化剂，包括LungFit® PH的PMA申请和LungFit® PRO的临床试验数据发布[10] - 预计2021年在美国启动的关键研究将评估150 ppm NO的安全性和有效性[90] 负面信息 - 150 ppm NO治疗组中，22.2%的患者在出院后需要氧气支持，而对照组为40%[97] - 150 ppm NO治疗在支气管炎研究中显示出良好的耐受性，任何不良事件发生率为54.5%[86]

产品技术能力 - 公司的LungFit系统可从环境空气中产生最高400 ppm的一氧化氮（NO）[107] 项目进展安排 - 公司预计2022年第一季度开始将患者纳入首个实体肿瘤项目人体试验[110] - 公司于2020年11月向FDA提交LungFit PH用于PPHN的PMA申请，预计2021年底FDA作出决定[115] - 公司预计2022年上半年在欧盟获得MDR下的CE标志[116] - 2020年12月公司在澳大利亚开展12周多中心开放标签临床试验，计划招募约20名慢性难治性NTM肺病成年患者，获CFF高达217万美元赠款[125] 产品市场潜力 - LungFit PH在美国PPHN的销售潜力超3亿美元，全球销售潜力超6亿美元[116] - 美国每年约有35万例病毒性肺炎住院病例，全球约有1600万例，公司认为AVP美国销售潜力超15亿美元，全球市场潜力超30亿美元[117] - 全球每年约有1.5亿例小儿细支气管炎新病例，2 - 3%（超300万例）需住院治疗，美国每年超12万例，全球约320万例，公司认为美国市场潜力超5亿美元，全球市场潜力超12亿美元[120] - 美国NTM感染患者约5 - 9万人，亚洲患者数量超过美国，2007 - 2016年美国NTM患病率每年约增长7.5%，2014年美国医疗系统因NTM花费约17亿美元，美国销售潜力超10亿美元，全球超25亿美元[124] 产品试验结果 - 公司在以色列开展的LungFit PRO治疗AVP（包括COVID - 19）的试验中，ITT分析人群有19例COVID - 19患者，150 ppm NO治疗安全且耐受性良好，NO + SST组需氧支持比例为22.2%，对照组为40% [119] - 公司对细支气管炎的三项试点研究分析显示，150 - 160 ppm NO间歇性给药总体安全且耐受性良好，150 ppm NO与对照组相比有统计学意义[121] - 2021年10月报告积极中期结果，截至9月6日8名受试者成功滴定至250 ppm NO，无剂量减少，平均年龄56.6岁，多数为女性（87.5%），无研究中断或治疗相关严重不良事件[126] - 临床前试验中20000 - 200000 ppm NO显示抗癌特性，单次给予25000 ppm NO治疗的11只小鼠中8只、50000 ppm NO治疗的11只小鼠全部对后续肿瘤攻击有抵抗力[131] 市场疾病情况 - 非结核分枝杆菌（NTM）肺病中，脓肿分枝杆菌（M. abscessus）占20% - 25%，北美、欧洲和日本没有专门治疗M. abscessus肺病的药物[123] 过往销售数据 - 2020年美国、加拿大、日本、墨西哥和澳大利亚的NO销售额为5.741亿美元（2019年为5.714亿美元），超90%来自美国[116] 公司融资情况 - 2021年11月公司为子公司Beyond Cancer获得2390万美元私募承诺，不超3000万美元，投资者获最高20%股权，资金用于加速临床前工作等[128] - 2020年4月2日，公司与相关方签订ATM发售销售协议，可出售普通股，总销售收益最高达5000万美元，销售需支付3%费用，截至2021年9月30日，ATM下可用余额约为1450万美元[155] - 2020年5月14日，公司与LPC签订4000万美元股票购买协议，取代之前的2000万美元协议，截至2021年9月30日，该协议下可用余额约为2820万美元[156] 财务数据关键指标变化 - 2021年第三季度许可收入为0千美元，2020年同期为350千美元；2021年前六个月许可收入为0千美元，2020年同期为579千美元[137][138] - 2021年第三季度研发费用为2807千美元，2020年同期为3147千美元；2021年前六个月研发费用为5548千美元，2020年同期为7479千美元[137][139][140] - 2021年第三季度行政费用为3395千美元，2020年同期为2169千美元；2021年前六个月行政费用为7245千美元，2020年同期为4663千美元[137][141][143] - 2021年第三季度其他收入（损失）为 - 2490千美元，2020年同期为 - 165千美元；2021年前六个月其他收入（损失）为 - 2642千美元，2020年同期为 - 310千美元[137][144][145] - 2021年前六个月经营活动净现金使用为8897千美元，2020年同期为8806千美元；投资活动净现金使用为692千美元，2020年同期为731千美元；融资活动净现金提供为23068千美元，2020年同期为6425千美元[147] - 2021年和2020年截至9月30日的六个月，投资活动使用的净现金分别为69.2万美元和73.1万美元，主要用于购买财产和设备[149] - 2021年截至9月30日的六个月，融资活动提供的净现金为2306.8万美元，主要来自与股票购买协议和ATM相关的普通股发行净收益2352.1万美元，减去贷款还款45.3万美元；2020年同期为642.5万美元，主要来自相关普通股发行净收益667.6万美元，减去贷款还款25.1万美元[150] - 2021年截至9月30日的六个月，公司经营现金流减少890万美元，截至该日累计亏损9590万美元，现金、现金等价物和受限现金为4870万美元[152]