产品研发与上市计划 - 公司预计到2021年底获得进入人体首次试验的监管批准，开展实体瘤项目[38] - 公司于2020年11月10日向FDA提交LungFit PH用于PPHN的上市前批准申请，预计2021年第三季度末得到FDA回应[46] - 公司预计2021年底左右在欧盟获得MDR下的CE标志[46] - 若获得监管批准，公司预计2021年第四季度在美国推出产品，2022年及以后在欧盟和全球推出[46] - 公司于2020年11月10日向FDA提交LungFit PH用于PPHN的PMA申请[112] 业务市场潜力 - 公司产品候选项目市场机会大，如LungFit PH美国销售潜力超3亿美元，全球销售潜力超6亿美元[41] - 公司认为LungFit PH在PPHN的美国销售潜力超3亿美元，全球销售潜力超6亿美元[46] - 美国每年约有35万例病毒性肺炎住院病例，全球约有1600万例；美国AVP销售潜力超15亿美元，全球市场潜力超30亿美元[47] - 全球每年约有1.5亿例小儿细支气管炎新病例，2 - 3%（超300万例）需住院；美国每年超12万例住院，全球约320万例；美国市场潜力超5亿美元，全球超12亿美元[51] - 美国约有5 - 9万例NTM感染患者，2007 - 2016年患病率每年约增长7.5%；2014年美国医疗系统花费约17亿美元；美国销售潜力超10亿美元，全球超25亿美元[54] 财务与资金状况 - 公司自成立以来已遭受重大损失，预计未来几年仍将亏损，可能永远无法实现或保持盈利[32] - 公司没有FDA批准的产品上市，需要额外资金，筹集资金可能会稀释股东权益[32] 合作与协议 - 公司与NitricGen达成许可协议，需支付总计200万美元的前期、临床和监管里程碑付款及低个位数百分比的净销售特许权使用费，已支付20万美元里程碑款项，FDA批准后将支付150万美元[71] - 公司与Spartronics和Medisize签订合同，二者已完成LungFitPH系统大部分商业制造流程，若获监管批准，公司临床研究和商业供应的系统制造将依赖合作伙伴[93] - 公司与NitricGen签订全球独家可转让许可协议，拥有eNOGenerator相关专利和技术，还拥有广泛知识产权组合[95] - 2013年10月公司与CareFusion签订非独家全球许可协议，需支付净销售额5%的特许权使用费和每年5万美元年费[96] - 2015年8月31日公司与Pulmonox签订期权协议，2017年1月行使期权，需向Pulmonox支付最高8700万美元的一次性开发和销售里程碑付款，还向其发行了可购买股票的认股权证[97][98] - 2019年1月23日公司与Circassia就PPHN及相关适应症签订商业权协议，2019年12月18日终止该协议，2021年5月25日双方达成和解协议[154][155] - 公司需分三期向Circassia支付1050万美元，首次支付250万美元在LungFit PH获FDA批准后15天内，后续分别在首次支付日一周年和两周年支付350万和450万美元，获批三年后Circassia将获LungFit PH美国净销售额5%的季度特许权使用费，直至累计支付达600万美元[155] 临床试验数据 - 2021年数据截止时，19例COVID - 19患者ITT分析显示，150 ppm NO治疗安全耐受，NO + SST组需氧支持比例为22.2%，对照组为40% [50] - 25000 ppm NO单次给药5分钟治疗的11只小鼠中8只、50000 ppm NO治疗的11只小鼠全部对后续肿瘤攻击有抵抗力[58] - 160 ppm NO 30分钟治疗可使细菌载量显著降低，犬肾感染模型中可使常见流感病毒减少30 - 100% [64] - 公司开展的急性病毒性肺炎试验中，患者按1:1比例随机分组，接受150 ppm NO间歇吸入或仅标准支持治疗[49] - 公司针对小儿细支气管炎的BRO项目因疫情暂停，三项试点研究显示150 - 160 ppm NO间歇给药安全耐受[52] - 2011 - 2020年公司多项临床试验显示≥150 ppm NO吸入治疗在多种适应症中无严重不良事件，部分试验有积极疗效[75] - 2012年研究显示健康成年人连续五天每天五次30分钟吸入160 ppm NO，期间MetHb平均升高0.9%，无显著不良事件[76] - 2014年CF患者研究中，55.5%受试者报告不良事件，22.2%与治疗可能或可能相关，最大MetHb水平4.6%[77] - 2016年CF患者治疗中，第一例患者治疗时M. abscessus减少100倍，第二例患者6分钟步行测试显著增加且痰培养转阴[78] - 2017年M. abcessus患者研究中，治疗21天无严重不良事件，治疗结束时6MW增加超40米，第81天细菌负荷比基线低65%[81] - 2018年CF患者治疗中，76次治疗使用250 ppm NO，患者6MW、FEV1和生活质量改善，无严重不良事件[82] - 2014年婴儿毛细支气管炎研究中，约90%患者按方案完成研究，NO治疗组无治疗相关严重不良事件[83] - 2018年公司在以色列6个中心完成第二项毛细支气管炎试点研究，招募67名0 - 12个月因毛细支气管炎住院患者，住院时长减少26.7小时[86] - 2020年公司在以色列8个中心完成第三项毛细支气管炎试点研究，招募89名（ITT n = 87）0 - 12个月因毛细支气管炎住院患者，150 ppm NO治疗组在适合出院、住院时长、氧饱和度>92%等指标上对比85 ppm和标准治疗有优势[87][88] 产品特性 - LungFit系统可提供0.5 - 400 ppm的NO气态剂量，与环境空气混合后通过呼吸机或面罩提供给患者[67] - 公司LungFit系统可输送150 ppm及更高浓度的NO，市场现有系统最大输送浓度为80 ppm[68] 监管相关 - 公司产品被FDA指定为设备，将由CDRH监管，预计还会有CDER的意见[101] - 公司目前上市产品为需510(k) clearance的Class II设备，获得510(k) clearance通常需3 - 12个月，设备修改可能需新的510(k) clearance或PMA approval[103][105][107] - FDA收到PMA申请后，若接受审核，按FFDCA规定需180天完成审核，但实际常需数年[108] - 公司申请de - novo降类，FDA需在收到申请后120天内对设备进行分类[113] - 若设备对人体健康有“重大风险”，FDA要求公司提交IDE申请，申请在FDA收到30天后自动生效，除非FDA通知不可开展研究[115] - 公司提交组合产品指定请求，FDA组合产品办公室将在收到请求后60天内做出管辖决定[124] - Class III设备需PMA批准才能上市，部分FDA未要求PMA的Class III设备可通过510(k)流程获批[108] - 对已批准设备的某些变更需提交PMA补充文件，某些重大变更需提交新的PMA[111] - 临床研究需获机构审查委员会（IRB）批准和监督，若设备对患者无重大风险，公司获IRB批准后可开展试验，但仍需遵循IDE简化要求[116] - 设备上市后需遵守多项监管要求，包括注册、QSR、标签、报告等规定[118] - 若公司未遵守FDA监管要求，FDA可采取多种合规或执法行动，包括召回、罚款、刑事起诉等[120][121] - 美国医疗设备覆盖和报销由第三方支付方决定，新设备面临不确定性，限制或影响公司未来收入和投资回报[129] - 美国孤儿药法案规定，治疗美国少于20万患者疾病的产品可获指定，获批后有7年排他期[130] - 违反联邦医疗计划反回扣法最高可判10年监禁，还有刑事罚款等处罚[132] - 联邦民事虚假索赔法规定违规者面临三倍损害赔偿和重大强制性罚款[134] - 2022年起，适用的制造商需报告2021年向医师助理等人员的付款和价值转移信息[134] - 欧盟医疗器械法规于2020年5月26日生效，旨在建立统一监管框架[138] - 欧盟孤儿药指定产品获批后可获10年市场排他期，不满足标准可减至6年[145] - 欧盟孤儿药指定需在提交营销批准申请前提出，不缩短审批时间[146] - 欧盟孤儿药或未满足医疗需求产品可获特殊情况或有条件批准，有条件批准需每年审查[147] - 公司还需遵守众多联邦、州和地方法律，合规可能产生重大成本[148] 公司基本信息 - 公司于2015年4月24日成立，2019年6月25日由AIT Therapeutics, Inc.更名为Beyond Air, Inc. [151] - 公司拥有多家子公司，包括2011年5月1日在以色列成立的Beyond Air Ltd.，2019年12月17日在澳大利亚成立的Beyond Air Australia Pty Ltd.，2020年3月5日在爱尔兰成立的Beyond Air Ireland Limited [151][152][153] - 截至2021年6月7日，公司有45名全职员工，无员工由工会代表，员工关系良好[162] - 公司会向美国证券交易委员会提交10 - K、10 - Q和8 - K报告，并在网站免费提供这些报告副本[161] 其他 - 公司获囊性纤维化基金会最高217万美元赠款，用于开展治疗NTM肺病的吸入式NO临床试验[56] - 公司获得CFF高达217万美元的赠款用于高浓度NO治疗非结核分枝杆菌肺病的临床开发，已达成42.5万美元的首个里程碑[72] - 公司完成4项动物毒理学研究，不同浓度和时长的LungFit NO治疗在大鼠和狗身上未观察到差异和组织病理学异常[90][91] - 公司在以色列进行部分临床研究需获相关机构伦理委员会和总经理以及以色列卫生部授权[149] - 公司作为新兴成长公司，在满足特定条件前可享受部分报告要求豁免，如无需遵守审计师对财务报告内部控制评估的认证要求等，成为大型加速申报公司的条件之一是上一财年第二财季末非关联方持有的已发行普通股总市值超7亿美元[156][157] - 公司将在以下最早日期前保持新兴成长公司身份：2022年3月31日；财年总年总收入达10.7亿美元；前三年发行超10亿美元非可转换债务[157][160] - 公司面临外汇汇率波动带来的市场风险，部分费用以新以色列谢克尔、欧元和澳元计价，目前未进行外汇风险对冲[449][450] NO销售额情况 - 2020年美国、加拿大、日本、墨西哥和澳大利亚的NO销售额为5.741亿美元，较2019年的5.714亿美元有所增长，其中超90%来自美国[46]

产品研发与市场机会 - 公司预计在2021年第二季度推出LungFit™ PH，针对新生儿持久性肺动脉高压（PPHN），并计划在2021年下半年获得CE标志[19] - LungFit™ PRO针对急性病毒性肺炎（包括COVID-19）的试点研究正在进行中，预计在2021年春季发布中期数据[19] - LungFit™ GO针对非结核分枝杆菌（NTM）肺感染的试点研究正在进行中，预计在2021年中期发布中期数据[19] - 公司预计LungFit™ PH的市场机会超过3亿美元，LungFit™ PRO的市场机会超过5亿美元，LungFit™ GO的市场机会超过6亿美元[23] - 公司在美国的销售潜力预计超过5亿美元，全球销售潜力预计超过15亿美元[24] 用户数据与市场动态 - 2020年美国新生儿出生总数约为380万，PPHN的发生率约为每千名活产婴儿1.9例[42] - 每年在美国约有7.5K名新生儿受到PPHN影响[43] - 全球每年约有450百万例肺炎病例，其中27%由病毒病原体引起[78] - 2019年全球出生总数约为1.44亿，其中因支气管炎住院的婴儿约为320万[120] - 2019年美国出生总数约为400万，因支气管炎住院的婴儿约为12万[120] 财务状况与风险 - 截至2021年1月31日，公司现金及现金等价物为3050万美元，债务为500万美元[143] - 公司预计每季度的现金消耗约为500万美元[143] - 预计公司在未来的临床试验和产品推出中将面临显著的风险和不确定性[5] 竞争与市场环境 - 公司在2019年打破了长期以来的市场垄断，预计未来市场将迎来新的竞争[41] - 公司在医院环境中使用的吸入性一氧化氮（iNO）已成为20多年来治疗肺动脉高压的标准护理[39] - 预计在美国有约30百万COPD患者，其中10%被认为是严重病例[115] 临床试验与研究成果 - 预计2021年中期获得以色列NTM感染患者的临床试验中期数据[96] - 一次性暴露于250 ppm的NO可使OC43人冠状病毒的感染性显著降低，达到1.4-log的减少，并在7天内改善宿主细胞的存活率≥75%[90] - 在以色列进行的临床试验中，150 ppm NO的吸入治疗与标准支持治疗相比，主要终点为安全性，次要终点包括发热缓解、ICU入院、氧气支持和稳定的室内空气饱和度[96] 其他重要信息 - 公司拥有超过20项已授权专利，预计到2033年到期[143] - 预计公司在美国FDA的申请预计在2021年上半年获得批准[145] - LungFit™ PH的设计为现代紧凑型，适合有限的NICU空间[51]

财务数据和关键指标变化 - 2020年第四季度收入为14.9万美元，2019年同期为31.4万美元，均来自递延许可收入 [29] - 2020年第四季度研发费用为330万美元，2019年同期为260万美元 [30] - 2020年第四季度一般及行政费用为250万美元，与2019年同期持平 [30] - 2020年第四季度归属于普通股股东的净亏损为580万美元，合每股亏损0.33美元；2019年同期净亏损为490万美元，合每股亏损0.43美元 [31] - 截至2020年12月31日，公司现金、现金等价物和受限现金为2270万美元；截至2021年1月31日，现金余额为3050万美元，增长源于权证行权、ATM和股权信贷额度的使用，公司认为这些现金足以支持未来12个月的运营 [31][32] 各条业务线数据和关键指标变化 LungFit PH业务 - 去年11月向FDA提交了LungFit PH的上市前批准申请，处于180天审核期，预计获批后4 - 6周在美国商业推出 [9] - 已雇佣约三分之二的发布团队，包括多名呼吸治疗师，计划进行分阶段控制式发布，获批后前6 - 9个月为有限发布阶段，与部分医院合作完善客户服务和支持功能，成功后再扩大团队和市场覆盖范围 [10] 急性病毒性肺炎研究 - 去年11月在以色列启动急性病毒性肺炎（包括COVID - 19）试点研究，持续招募患者，目前多数患者为确诊COVID病例，预计随着以色列疫苗接种推进，其他病毒感染患者会增加 [17][18] - 该研究为多中心开放标签随机临床试验，计划招募约90名成年患者，患者随机分组，接受吸入一氧化氮治疗或标准支持治疗，评估安全性、血氧饱和度、发热和ICU入院等指标，LungFit PRO设备表现良好无安全问题，预计2021年春季发布中期结果，夏季公布完整数据集的顶线数据 [19] 非结核分枝杆菌（NTM）试点研究 - 2020年12月开始为LungFit GO项目和NTM筛选患者，近期对第一名患者给药并持续招募，这是一项在澳大利亚进行的单臂多中心12周试验，目标是招募20名患有难治性NTM肺部感染的囊性纤维化或非CF支气管扩张患者 [20] - 患者在医院滴定至250 ppm一氧化氮后回家完成12周治疗，研究评估安全性、生活质量、身体功能和细菌负荷等指标，预计2021年年中报告居家研究的中期数据，约六个月后公布顶线数据 [21][22] 实体瘤项目 - 该项目处于早期开发阶段，已展示令人兴奋的临床前数据，假设高浓度气态一氧化氮可导致实体瘤局部细胞死亡，触发宿主免疫系统，目标是在2021年底前启动首次人体研究，截至2022财年该项目支出少于公司总支出的10% [23][24] 细支气管炎项目 - 因疫情暂停，数据显示SARS - CoV - 2不太可能引发细支气管炎，本季细支气管炎病例减少超90%，专家和监管机构不确定SARS - CoV - 2及其变异对2021 - 2022年细支气管炎季节的影响，公司决定重新分配资源和资金到其他项目 [25][26][28] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国过去12个月医院环境中一氧化氮的销售额超过5亿美元，大部分销售集中在心血管相关适应症，但这些适应症仅在美国以外获批 [11] - 美国有超800家三级和四级新生儿重症监护病房（NICU），估计约20%使用一氧化氮的医院占据约80%的市场 [11] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划在美国推出LungFit PH后，与外部伙伴合作将其推广到美国以外市场，首个合作协议预计在年底前达成，与预期获得CE认证同步 [11] - 公司认为LungFit PH相比传统基于钢瓶的系统具有诸多优势，有望成为行业颠覆力量，目标是以集成系统革新一氧化氮市场，该系统从环境空气中产生一氧化氮并输送到呼吸机回路，降低医院运营成本和提高安全性 [12][13][14] - 公司已通过爱尔兰子公司建立全球供应链，与合同制造商合作顺利，确保系统和过滤器的供应，一年多前已确保校准气体供应，有信心在产品发布时拥有足够库存 [15] - 公司认为一氧化氮在对抗病毒方面有广谱效果，对COVID - 19及其他冠状病毒有潜在治疗作用，但尚未对新变种进行测试 [47][48] - 公司认为LungFit GO可用于治疗COPD患者因肺部感染导致的严重加重情况，有望降低患者死亡率，NTM研究是将LungFit GO引入家庭治疗COPD患者的第一步 [50] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为鉴于目前的进展，相比2019年和2020年，现在是更有吸引力的投资机会，这得益于团队的强大能力和热情 [7] - 公司认为2021年将是变革性的一年，期待FDA对LungFit PH的决定，以及多个研究项目的中期数据发布 [8] - 公司认为现金足以支持未来12个月的运营 [32] 其他重要信息 - 会议包含前瞻性陈述，存在风险和不确定性，实际结果可能与陈述有重大差异，建议投资者查看公司向SEC提交的文件 [4] - 会议进行录音，可在公司网站收听重播，内容仅在直播日期（2021年2月9日）准确，公司无义务修订或更新陈述以反映后续事件或情况 [5] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：PPHN适应症推出时，前12或20家目标医院中，每个病例平均需要多少个过滤器？ - 过滤器使用时长为12小时，每天需更换2个，患者治疗时长不同，平均约3 - 4天 [38] 问题2：LungFit PH的定价是否与基于钢瓶的疗法相近？ - 预计价格会略有下降，公司会与钢瓶疗法价格竞争，有灵活性调整价格，希望展示无钢瓶的附加价值并保持价格接近 [42] 问题3：LungFit GO NTM试验是否招募到患者？ - 已开始招募患者，但未提及具体人数 [43][45] 问题4：吸入一氧化氮在应对COVID变种方面是否有差异？ - 公司未对一氧化氮对抗变种进行测试，此前数据显示一氧化氮对SARS - CoV - 1和SARS - CoV - 2有效，对其他冠状病毒也有体外研究成功案例，看起来前景良好 [47][48] 问题5：LungFit GO是否能用于COPD治疗？ - 一氧化氮不能直接治疗COPD，但可治疗COPD患者因肺部感染导致的严重加重情况，降低死亡率，NTM研究是将LungFit GO引入家庭治疗COPD患者的第一步 [50] 问题6：产品发布的促销预算情况如何？ - 目前促销和营销费用极少，大部分费用将在产品发布后产生，公司已为发布活动进行预算规划，前期通过参加虚拟会议等方式进行准备，发布初期的有限释放阶段成本相对较低 [53][54] 问题7：肿瘤适应症首次人体研究多久能出数据？ - 难以预测具体时间，但首次人体研究不会是长期研究，会有生物标志物和安全性等指标，若2021年底开始，预计2022年底可能有数据，但需视进展而定 [56] 问题8：实时现金余额为3050万美元，增长主要是否源于权证行权？ - 现金增长是权证行权、ATM和股权信贷额度使用的综合结果 [57] 问题9：LungFit PH的分阶段发布是怎样的，第一阶段情况如何？ - 第一阶段为有限释放，持续约6 - 9个月，预计进入10 - 12家医院，目的是优化供应链和服务模式，学习经验，之后再扩大到更多医院，扩张速度取决于第一阶段情况 [63] 问题10：如何对设备和耗材进行收费和盈利？ - 公司仍在确定具体模式，会保持灵活性，激励客户增加一氧化氮使用量，使业务更便捷 [65][66] 问题11：LungFit PRO急性病毒性肺炎中期数据应关注什么？ - 最重要的是安全性，确保系统可靠、安全且易于使用，还会关注患者症状缓解、出院速度、避免进入ICU等指标，与其他公司的COVID - 19研究类似 [68] 问题12：LungFit PRO急性病毒性肺炎研究春季预计有多少患者数据？ - 未确定具体患者数量，主要是时间问题，会在某个时间点截取数据发布，预计春季能有足够数据得出初步结论 [69][71] 问题13：LungFit GO NTM中期数据应关注什么，是否有培养转化数据？ - 中期不会有培养转化数据，会有身体功能、安全性和耐受性数据，重要的是患者能在家安全使用系统并获得良好反馈 [72][73] 问题14：如何看待当前一氧化氮市场，公司进入后市场价值是否会被侵蚀？ - 公司此前预计市场规模在3亿美元以上，目前市场情况与预期相符，预计公司进入后有望扩大市场，因公司业务模式可鼓励医院增加一氧化氮使用，减少物流障碍 [80][81] 问题15：对于一氧化氮心血管非标签使用市场，公司有何策略？ - 公司不能推广非标签使用，但会向有NICU的医院推广产品，希望扩大适应症以涵盖心血管使用，并获得报销，会响应客户咨询，配备临床专家处理非标签请求 [83] 问题16：FDA是否已对制造商等进行检查？ - FDA尚未进行正式检查，预计在180天审核期结束前30 - 45天进行 [85] 问题17：欧洲CE认证是否需要额外提供信息，进程如何？ - 不需要额外生成数据，已开始与欧盟的认证流程，预计年底获得CE认证 [86] 问题18：对合作伙伴的信心如何，客户合同情况及“无限量消费”模式是否流行？ - 合同制造商处于行业顶级水平，有良好的FDA记录，公司对其有信心；客户合同期限通常为1 - 3年，医院会抵制延长合同，部分合同有因新技术而解约的条款，公司认为有很多医院合同将到期；“无限量消费”模式过去几年有趋势，但实际并非完全无限，公司目标是使业务模式无限制，鼓励客户使用一氧化氮 [92][93][96]

各业务线产品研发进展 - 公司于2020年11月10日向FDA提交LungFit PH用于PPHN的PMA申请，预计2021年5月中旬得到回复[111] - 公司于2020年末启动使用LungFit PRO系统以150 ppm治疗急性病毒性肺炎（包括SARS - CoV - 2）的试点研究，计划招募90名成年患者[113] - 2020年12月公司在澳大利亚启动针对NTM的12周多中心开放标签临床试验，计划招募约20名成年患者[114][115] - 公司毛细支气管炎项目因疫情暂停，此前完成三项成功的婴儿试点研究[118] - 公司固体肿瘤项目已发布临床前数据，目标是在2021年底前启动首次人体试验[121] - 公司慢性阻塞性肺疾病（COPD）项目处于临床前阶段，取决于能否获得额外融资[120] 各业务线产品市场潜力及相关数据 - 美国2019年低浓度NO总销售额超5亿美元，LungFit™ PH在美国PPHN的销售潜力超3亿美元，全球超6亿美元[111] - 美国每年约有35万例病毒性肺炎住院病例，全球1600万例，美国销售潜力超15亿美元，全球超30亿美元[113] - 预计美国针对NTM产品销售潜力超10亿美元，全球超25亿美元[114][115] - 美国约有5万例NTM确诊患者，亚洲患者数量超过美国，2007 - 2016年美国NTM患病率约每年增长7.5%，2014年美国医疗系统因NTM病例花费约17亿美元[117] - 美国销售毛细支气管炎产品潜力超5亿美元，全球超12亿美元[118] - 全球毛细支气管炎每年估计有1.5亿新病例，2 - 3%（超300万）需住院治疗，美国每年超12万例毛细支气管炎住院病例，全球约320万例儿童住院病例[119] 产品技术参数 - LungFit™平台可产生高达400 ppm的NO，LungFit™ PH可产生0.5 ppm - 80 ppm的NO，LungFit™平台高浓度NO治疗微生物感染的最低治疗剂量为150 ppm [107][109][112] 供应链及租赁情况 - 由于新冠疫情，LungFit™供应链出现重大延误[122] - 2020年8月公司签订10.5年租期的办公场地运营租赁协议，租赁付款总额约203.6万美元[125] 财务数据关键指标变化（季度） - 2020年第四季度许可收入为14.8794万美元，较2019年同期的31.4379万美元减少16.536万美元[126] - 2020年第四季度研发费用为329.4102万美元，较2019年同期的258.0622万美元增加71.348万美元[126] 财务数据关键指标变化（年度） - 2020年全年许可收入为72.7562万美元，较2019年的158.745万美元减少81.4818万美元[132] - 2020年全年研发费用为1077.3192万美元，较2019年的775.4125万美元增加301.9067万美元[132] - 2020年全年行政费用为713.409万美元，较2019年的671.9144万美元增加41.4946万美元[132] - 2020年全年其他损失为46.3525万美元，较2019年的178.8353万美元减少132.4828万美元[132] - 2020年全年经营活动净现金使用量为1407.0135万美元，较2019年的1039.062万美元增加367.9515万美元[138] 财务状况 - 截至2020年12月31日，公司累计亏损7520万美元，拥有现金、现金等价物和受限现金2270万美元[142] 融资情况 - 2020年3月公司与贷款人签订贷款协议，可分五期贷款，每期500万美元，年利率10%，有效年利率13.3%[145] - 2020年4月2日公司签订5000万美元的股权销售协议，若出售股份需向销售代理支付3%的费用，截至2020年12月31日该协议剩余额度约4430万美元[146] - 2020年5月14日公司与LPC签订4000万美元的新股票购买协议，取代2018年8月的2000万美元协议，截至2020年12月31日该协议剩余额度约3480万美元[147] 公司运营相关风险及不确定性 - 公司能否持续运营取决于PPHN的PMA批准、产品推出时间、获取全球合作伙伴、未来里程碑和特许权使用费时间以及筹集额外资金等因素[148] - 新冠疫情持续蔓延导致全球资本市场严重混乱和波动，可能增加公司资本成本并影响未来进入资本市场的能力[148] - 公司无法估计完成产品候选研究和开发所需增加的资本支出和运营费用[149] - 公司未来资本需求取决于多种因素[150] 公司信息披露规定 - 公司是较小报告公司，无需提供市场风险的定量和定性披露信息[150]

产品与市场潜力 - LungFit™设备能够从环境空气中生成一氧化氮（NO），与医院中使用的固定供气瓶系统相比，具有无限的现场生成能力[8] - 针对新生儿持续性肺动脉高压（PPHN）的市场潜力超过3亿美元，全球市场潜力超过6亿美元[16] - 针对急性病毒性肺炎的市场潜力超过15亿美元，全球市场潜力超过30亿美元（不包括疫情影响）[16] - 针对非结核分枝杆菌（NTM）肺感染的市场潜力超过10亿美元，全球市场潜力超过25亿美元[17] - 针对支气管炎的市场潜力超过5亿美元，全球市场潜力超过12亿美元[16] - 目前美国一氧化氮市场规模超过5亿美元，年均增长率约为8%[35] 产品研发与临床试验 - LungFit™ PH预计将在2021年第二季度在美国推出，商业规模制造已就绪[44] - 针对急性病毒性肺炎的LungFit™ PRO正在进行的试点研究，预计2021年中期将公布数据[12] - 在2019年至2020年的试点研究中，使用高浓度NO（最高250 ppm）治疗的患者未出现严重不良事件（SAEs）[52] - 150 ppm NO的间歇性暴露方案对OC43人冠状病毒感染细胞的感染性有显著降低效果[75] - 在一项针对支气管炎的试验中，接受NO治疗的婴儿住院时间中位数为41.9小时，而对照组为62.5小时，P值为0.014[84] - 在一项针对CF患者的NTM感染的试验中，使用160 ppm NO治疗显示细菌负荷减少65%[96] 财务状况与运营 - 公司现金及现金等价物为2240万美元，债务为500万美元[109] - 预计每季度的现金消耗约为400万至500万美元[109] - 公司在2020年11月11日的股价为5.33美元[109] - 截至2020年9月30日，公司的流通股数为1730万股[109] - 公司拥有超过20项已授予专利，预计到2033年到期[109] 未来展望与战略 - Beyond Air预计将在2021年下半年获得CE标志，并计划在2022年通过合作伙伴进行国际市场的推出[45] - 计划在2021年第二季度提交FDA的PMA申请[111] - 公司正在评估150-250 ppm的NO浓度用于肺部给药[120] - 在COVID-19大流行期间的PMA提交延迟[111] 竞争与市场环境 - LungFit™ PH在医院中具有显著优势，体积小、重量轻、易于存储和使用，减少了安全隐患[38] - LungFit™ PH的市场环境中，市场领导者在过去20年内保持垄断，最近有2个新竞争者进入市场[44] - LungFit™ PH的设计使得一个系统可以同时治疗多个患者，便于操作和管理[48]

产品研发与业务线进展 - 公司开发的LungFit™系统可从环境空气中产生一氧化氮（NO），最高可达400 ppm，用于治疗多种肺部疾病[100] - 公司针对PPHN提交的PMA申请预计2021年5月得到FDA回应，美国销售潜力超3亿美元，全球超6亿美元[105] - 公司获FDA和加拿大卫生部批准，在以色列开展针对COVID - 19患者的150 ppm NO治疗临床试验，约90名患者按1:1比例分组，预计2021年年中出结果[106] - 2019年第四季度开展的小儿细支气管炎试验完成，150 ppm组在主要和关键次要终点上有统计学意义，预计2021年第四季度在美国开展关键研究，美国销售潜力超5亿美元，全球超12亿美元[107] - 公司NTM项目预计2021年上半年末出初步数据，下半年末出完整数据，若成功2022年底开展关键研究，美国销售潜力超10亿美元，全球超25亿美元[112] - 公司实体瘤项目临床前数据显示，2 - 20万ppm NO直接输送到肿瘤有前景，2.5万ppm治疗的11只小鼠中8只、5万ppm治疗的11只小鼠全部对后续肿瘤攻击有抵抗力，目标是2021年底前开展首次人体研究[115] - 公司慢性阻塞性肺疾病（COPD）项目处于临床前阶段，需额外融资[116] 市场需求情况 - 全球每年约有1.5亿例小儿细支气管炎新病例，2 - 3%（超300万）需住院治疗，美国每年约13万例2岁及以下儿童和17.7万例老年人因相关病毒住院[108] - 美国约有5万例确诊NTM患者，估计还有10万例未确诊，亚洲患者数量超过美国，NTM患病率每年约增长8% [113][114] 供应链与租赁情况 - 受COVID - 19影响，LungFit™供应链出现重大延迟[117] - 2020年8月公司签订10.5年租期的经营租赁协议，租赁付款总额约203.6万美元[120] 财务数据关键指标变化 - 2020年第三季度许可收入34.9607万美元，2019年同期为64.5602万美元；2020年前六个月许可收入57.8768万美元，2019年同期为127.3071万美元[122][127] - 2020年第三季度研发费用314.7276万美元，较2019年同期增加29.7286万美元；2020年前六个月研发费用747.909万美元，较2019年同期增加230.5587万美元[122][124][127][129] - 2020年第三季度行政费用216.9011万美元，较2019年同期增加10.4139万美元；2020年前六个月行政费用466.3025万美元，较2019年同期增加41.5595万美元[122][125][127][130] - 2020年第三季度其他收入（损失）为 - 16.511万美元，2019年同期为17.552万美元；2020年前六个月其他损失为31.0247万美元，2019年同期为213.0699万美元[122][126][127][131] - 2020年前六个月经营活动净现金使用量为880.5792万美元，2019年同期为563.3362万美元；投资活动净现金使用量2020年为73.1138万美元，2019年为312.5401万美元；融资活动净现金2020年为642.5041万美元，2019年为975.6246万美元[132] - 截至2020年9月30日，公司经营现金流减少880万美元，自成立以来累计亏损6950万美元，现金、现金等价物和受限现金为2240万美元[136] 融资情况 - 2020年3月17日，公司与贷款人签订贷款协议，可分五期共贷款2500万美元，年利率10%，有效年利率13.3%[137] - 2020年4月2日，公司进行5000万美元的ATM股权发行，目前余额约4740万美元[139] - 2020年5月14日，公司与LPC签订4000万美元的新股票购买协议，目前余额约3720万美元[140] 公司运营风险与依赖因素 - 公司持续运营依赖PPHN的PMA获批、产品推出时间、在全球获取合作伙伴、未来里程碑和特许权使用费时间以及筹集额外资金[141] - 无法保证公司能为产品候选的开发和商业化获得足够融资[141] - 一氧化氮输送系统开发存在众多风险和不确定性[142] - 无法估计完成产品候选研发所需增加的资本支出和运营费用[142] - 公司未来资本需求取决于多种因素[142] - 公司日常业务面临市场风险[142] - 市场风险指因金融市场价格和利率不利变化可能影响公司财务状况的损失风险[142] - 公司市场风险主要源于外汇汇率[142]

财务数据和关键指标变化 - 2020年9月30日结束的季度收入为35万美元，而2019年9月30日结束的三个月收入为64.6万美元，均来自递延许可收入 [43] - 2020年9月30日结束的季度研发费用为310万美元，2019年同期为280万美元；一般及行政费用2020年为220万美元，2019年为210万美元 [44] - 2020年该季度公司净亏损510万美元，即每股0.30美元，2019年同期净亏损410万美元，即每股0.38美元 [45] - 截至9月30日，公司拥有现金、现金等价物和受限现金2240万美元，足以支持未来12个月的运营 [45] 各条业务线数据和关键指标变化 LungFit PH业务线 - 已提交用于治疗新生儿持续性肺动脉高压（PPHN）的PMA申请，若获批，计划于2021年第二季度在美国商业推出 [9] - 该产品是LungFit平台的领先产品，能从环境空气中产生一氧化氮（NO），设计剂量为20 ppm NO，范围在0.5 - 80 ppm [10][12] LungFit PRO业务线 - 适用于急性病毒性肺炎和COVID - 19等，设计以150 ppm浓度每天给药4次，每次40分钟 [21] - 已获得FDA、加拿大卫生部和以色列卫生部批准开展相关临床研究，预计2021年年中左右出结果 [24][26] - 支气管炎项目在试点研究中，150 ppm NO治疗组在出院时间和住院时长等关键指标上有显著优势 [27][28] LungFit GO业务线 - 为非结核分枝杆菌肺部感染（NTM）家庭使用开发，计划在20名患者中开展12周的单臂多中心居家试点研究 [30] - 预计12月开始筛选患者，2021年年中报告中期数据，年底报告最终结果 [31][32] 实体瘤项目业务线 - 临床前数据显示高浓度气态NO可引发抗肿瘤全身免疫反应，已在三个主要会议上展示数据 [36][38] - 在小鼠研究中，50000 ppm组在肿瘤再生长方面表现最佳，且未观察到安全问题 [40] 各个市场数据和关键指标变化 - 2019年美国医院环境中NO的销售额超过5亿美元 [16] - 美国约有850多家三级和四级新生儿重症监护病房（NICUs）配备NO用于治疗PPHN，加上心脏手术的非标签使用，涉及医院更多 [15][53] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 若LungFit PH获批，将在美国进行商业推出，初期以小团队针对少量医院，后续再扩大 [20][59] - 继续推进各产品的临床研究，如LungFit PRO的COVID - 19和支气管炎研究、LungFit GO的NTM研究、实体瘤项目的优化和推进至人体试验 [24][29][36] 行业竞争 - 美国NO市场过去20年由气瓶系统主导，近期有新参与者进入，但公司认为LungFit PH相比现有标准有诸多优势 [17] - 市场竞争使部分医院价格出现合理下降，公司定价将参考竞争情况 [55][56] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管疫情带来困难，但团队仍完成了LungFit PH的PMA提交，有望按计划在美国商业推出 [9] - 认为LungFit PRO在急性病毒性肺炎（包括COVID - 19）治疗上有机会，即使疫苗有效，急性病毒性肺炎市场仍存在 [67][68] - 实体瘤项目临床前数据令人兴奋，虽处于早期，但有潜力解决巨大未满足的医疗需求 [36][42] 其他重要信息 - 公司系统操作简单，如LungFit GO使用只需四步：打开电源开关、插入智能过滤器、戴上面罩、按下启动按钮 [35] - 公司研发的实体瘤项目将使用新型递送设备，目前尚未优化 [37] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: PPHN每个中心每年的使用量、所需销售人力、过滤器定价以及FDA对制造的审查时间 - 美国约850家三级和四级NICUs治疗PPHN，加上心脏手术非标签使用涉及更多医院，市场销售额超5亿美元，可按80 - 20法则估算各医院收入 [52][53][54] - FDA预计在提交后90 - 120天左右进行预批准检查，公司尚未确定过滤器价格，将参考市场竞争情况 [55] 问题2: 市场竞争情况及对公司定价和市场策略的影响 - 市场竞争属正常情况，未影响公司策略，初期将以小销售团队进入市场，后续再扩大 [57][58][59] - 公司产品能为医院节省成本和提供便利，挑战是确保系统和服务可靠 [60][63][64] 问题3: 在疫苗背景下是否继续进行COVID研究，以及实体瘤项目中gNO的停留时间控制和生理肿瘤可及性限制 - 公司研究针对急性病毒性肺炎，不仅是COVID - 19，即使疫苗有效，该市场仍存在需求 [67][68][69] - 实体瘤项目的递送系统和方案需优化，目前未遇到安全和限制问题，目标是明年年底进行首次人体试验 [72][73] 问题4: LungFit PH的商业策略，包括设备销售方式和分阶段推广计划 - 设备销售方式未最终确定，但认为医院更倾向以过滤器付费模式，过滤器将是主要收入来源 [77][78] - 初期6个月计划进入约12家医院，年底根据情况决定是否扩大规模 [84][85] 问题5: 支气管炎关键研究启动的限制因素 - 需要提交IDE申请获FDA批准，且要根据疫情情况判断能否在明年秋季开展研究 [87][88][91] 问题6: 实体瘤项目进入临床的障碍 - 需要优化递送系统和方案，在更多动物上进行研究，满足监管机构对安全性的要求 [94][95][96] 问题7: 产品推出方式，是自行推出还是考虑合作 - 目前接近推出时间，合作可能性较小，但不排除有合适价格的合作机会，公司已准备好自行推出 [101] 问题8: 开展NTM试点研究的患者数量和预计完成时间 - 预计招募20名患者，2021年第二季度完成招募，年底公布最终数据 [104] 问题9: 实体瘤项目在首次人体试验前的催化剂数据点 - 若有新的有意义数据且不错过会议截止日期，会在会议上展示，但预计明年上半年较难，可能下半年有机会 [107][108] 问题10: FDA对PMA申请的决策时间和接受情况报告 - FDA设备部门有接受申请审查的时间节点，公司预计约60天左右，若不接受会告知，但这种情况很少 [112][113][114] 问题11: NTM研究是否包括CF患者 - 研究对CF或非CF患者、NTM不同类型患者均开放，由医生决定 [117] 问题12: 机器和过滤器的制造产能及能否满足需求 - 过滤器产能充足，一条生产线可满足多年需求；LungFit设备产能不是问题，主要挑战是管理库存和控制交货时间 [119][120][121] 问题13: 如何进入心脏手术治疗市场且不违反法律 - 公司将像其他公司一样进行营销，医生有使用产品非标签用途的权利，后续会争取扩大标签范围 [125] 问题14: 其他公司是否决定进行相关研究 - 据公开信息，有公司宣布会提交相关研究申请，但不确定是否已提交 [128]

财务数据和关键指标变化 - 2021财年第一季度营收为22.9万美元，而2019年6月30日结束的3个月营收为62.7万美元，所有营收与LungFit PH已终止的商业协议付款会计处理有关 [33] - 本季度研发费用为430万美元，2019年6月30日结束的3个月为230万美元；一般及行政费用为250万美元，2019年同期为220万美元 [34] - 本季度净亏损670万美元，即每股0.40美元，去年同期净亏损620万美元，即每股0.67美元；截至2020年6月30日，公司现金、现金等价物和受限现金为2440万美元，足以支持运营超过12个月 [35] 各条业务线数据和关键指标变化 LungFit PH业务 - 该系统用于治疗新生儿持续性肺动脉高压（PPHN）及部分美国境外心脏手术患者，是公司的领先项目，占用了工程、监管和质量团队的大部分精力 [11] - 原计划的PMA提交时间因新冠疫情影响供应链和测试物流推迟数月，预计下月底提交，若FDA按180天审查期，美国商业发布可能在2021年第二季度，美国境外发布取决于合作讨论和各地区审批时间 [12][13] COVID - 19项目 - 美国COVID - 19研究6月开始招募患者，至今显示一氧化氮治疗患者安全性良好，预计未来60天完成研究 [18] - 美国试验是一项针对最多20名住院COVID - 19成年患者的开放标签研究，患者按1:1随机分组，一组接受间歇性80 ppm一氧化氮治疗，另一组仅接受标准支持治疗，主要终点是临床恶化时间，其他终点包括病毒载量降低和各种生物标志物安全性 [19][20] 细支气管炎项目 - 该项目目前因疫情暂停，此前第三项也是最后一项试点研究显示，150 ppm一氧化氮在出院时间和住院时长两个主要和关键次要终点上，与85 ppm一氧化氮和对照组相比有统计学显著差异，且无严重不良事件，85 ppm一氧化氮与安慰剂相比无效果 [22][23][24] LungFit Home项目 - 正迅速推进针对20名非结核分枝杆菌肺部感染患者的多中心12周居家自我给药试点研究，预计2020年第四季度开始招募，患者需诊断为脓肿分枝杆菌复合体或鸟分枝杆菌复合体，将滴定至250 ppm一氧化氮，研究将评估安全性、生活质量、身体功能和细菌载量 [25][26] - 预计2021年上半年末左右报告该居家研究的中期数据 [27] 实体瘤项目 - 6月展示了结肠和乳腺肿瘤体外以及结肠肿瘤体内的早期但非常有前景的数据，显示出强大的抗肿瘤活性，体外有根除效果，体内有抗肿瘤免疫效果 [31] - 用25,000 - 200,000 ppm一氧化氮处理的6只小鼠显示出体内抗肿瘤免疫，7只对照小鼠肿瘤均生长，而6只先前用一氧化氮处理初始肿瘤的小鼠无二次肿瘤，预计年底前展示更多体内临床前数据 [32] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国PPHN市场估计超过3亿美元，全球超过6亿美元 [17] - 美国每年因慢性阻塞性肺疾病（COPD）肺部感染加重导致的住院超过100万例，公司希望避免这些患者再次住院 [30] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司核心技术是系统能从环境空气中按需产生一氧化氮，相比市场上基于钢瓶的传统系统，其设备具有多种实用功能，能解决多种复杂适应症，在现实环境中有潜在优势，有望颠覆当前医院一氧化氮供应链，使基于钢瓶的输送系统成为过去 [8][9][10] - 公司准备自行推出LungFit PH产品，同时也在进行潜在合作讨论，若获批，将于明年第二季度推出，采用缓慢、可控、逐步的推出策略 [63][65] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管宏观环境和新冠疫情带来不确定性，但公司团队在PMA提交时间线延迟仅几个月的情况下仍取得了出色成就 [13] - 公司对各项目前景充满信心，如LungFit Home项目基于先前数据有较高成功信心，实体瘤项目早期数据令人鼓舞 [28][31] 其他重要信息 - 公司已与Spartronics签署LungFit和LungFit PH系统的商业供应协议，这是提交PMA的关键一步 [37] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 9月30日前为促进PMA提交时间线还需做什么 - 仍需进行测试和大量文档工作，有外部供应商参与，若不受新冠疫情影响，有望按时完成 [39] 问题2: 家庭环境中一氧化氮长期使用的安全需证明什么，相比PPHN有何额外障碍 - 主要障碍是二氧化氮（NO₂）安全，公司系统有警报、关机机制、计时器等安全预防措施，过滤器可防止NO₂达到危险水平，系统不使用时无NO₂危险，关键是要向监管机构证明在多名患者家庭中的安全性 [42][43][44] 问题3: LungFit PH美国境外合作讨论的现状、时间线和门槛 - 目前暂不明确美国境外的具体时间线，欧洲规则变化因疫情推迟，存在在规则变化前获批的机会，但目前情况混乱，暂无法确定合作时间 [50] 问题4: 加拿大COVID - 19试验数据何时可得 - 加拿大试验数据将在美国试验之后，因加拿大病例数量少，无法像美国那样快速完成 [52][53] 问题5: 居家非结核分枝杆菌（NTM）试验的长期数据何时可得 - 研究包括12周治疗期和12周随访期，希望在患者完成12周治疗后展示中期数据，完整数据集将在最后一名患者完成12周随访后4 - 6个月左右可得，但可能需关闭站点、撰写报告等工作 [55][56] 问题6: 收入报表中的合作推广收入是否是最后一个季度 - 这是会计处理异常，与业绩义务相关，在接近FDA批准时会逐渐计入，可能还会持续两到三个季度，金额较小 [57][58][59] 问题7: 第一季度研发费用增加是否会持续 - 这是时间性因素导致，本季度将细支气管炎项目转为COVID项目有费用支出，还有向Spartronics支付设备制造费用的时间因素，研发费用指导为每季度400 - 500万美元，上一季度较高，下一季度会趋于平稳，且本季度有70万美元非现金费用 [60][61] 问题8: LungFit PH的商业准备情况及初始推出计划 - 公司准备自行推出产品，也在进行潜在合作讨论，若获批将于明年第二季度推出，采用缓慢、可控、逐步的推出策略 [63][64][65] 问题9: 推出LungFit PH时的制造能力和设备数量 - 推出的前6 - 9个月进展缓慢，获批后几周内将有足够的LungFit PH系统，目前生产线每年可生产数千套系统，美国市场一条生产线足够，国际市场可能需考虑增加生产线，过滤器是关键组件，生产简单，供应管理相对容易 [66][67][68] 问题10: 是否考虑在其他地方开展150 ppm研究，能否在以色列开展 - 因疫情限制人员派遣，只有以色列有人员可以考虑开展研究，向其他无人员的国家运送设备存在困难，无法进行研究 [72][73] 问题11: 实体瘤项目后续预计展示什么数据，进入人体研究的路径和时间 - 预计展示不同肿瘤的体内数据，进入人体首次研究预计在明年下半年（9 - 12月），还需进行更多动物测试，选择最佳肿瘤类型，公司有自己的动物房，已运行约一个月 [75][76][77] 问题12: 加拿大COVID - 19研究是否开始，能否加快进度并采用150 ppm治疗 - 加拿大试验尚未开始招募患者，此前提及的安全性是指美国80 ppm研究中患者的情况 [81] 问题13: 美国研究是否需完成整个队列才能考虑下一步，当前数据是否足够 - 公司已考虑下一步行动，但需足够支持数据才能推进，具体需要多少患者完成研究才能实施下一步策略需根据数据和与FDA沟通情况确定 [83][84] 问题14: 美国旧数据集有无更新，加拿大研究何时开始 - 公司会先与FDA讨论美国研究数据，再考虑发布新闻稿；加拿大研究是否开展及何时开始尚未决定，需综合考虑美国进展、以色列情况和加拿大情况后做战略决策 [85][86][87] 问题15: 加拿大研究是否开展是否取决于近期感染率 - 感染率是考虑因素之一 [89]

公司产品技术情况 - 公司的LungFit™系统可从环境空气中产生最高400 ppm的一氧化氮（NO），用于治疗呼吸机患者和肺部感染患者[105] - 公司针对实体瘤开发的递送系统可安全递送超过10,000 ppm的NO，该项目处于临床前开发阶段[106] - 公司实体瘤项目在临床前研究中展示了向肿瘤直接递送25,000 - 200,000 ppm NO的前景，30只小鼠中有5只肿瘤完全根除[117] 产品市场潜力 - 2019年美国低浓度NO的总销售额超过5亿美元，公司认为LungFit™在美国PPHN的销售潜力超过3亿美元，全球销售潜力超过6亿美元[109] - 公司的NTM项目已对13名患者进行治疗，预计2021年上半年获得初步数据，下半年获得完整数据集，若试验成功，2022年将开展关键研究，美国销售潜力超10亿美元，全球超25亿美元[114] 临床试验情况 - 公司在2019年第四季度启动了一项针对细支气管炎的双盲对照试验，涉及89名受试者，150 ppm NO组在主要和关键次要终点上有统计学意义[111] 疾病相关数据 - 全球每年报告超过300万例新的细支气管炎病例，美国每年约有13万例2岁及以下儿童和17.7万例老年人因RSV感染住院[112] - 美国约有5万名患者被诊断患有NTM，估计还有10万名未被诊断，亚洲患者数量超过美国[115] - 1997 - 2007年研究发现，美国NTM患病率约每年增长8%，65岁以上医保NTM患者比无病患者死亡可能性高40%[116] 项目延迟情况 - 受COVID - 19影响，公司细支气管炎项目至少延迟一年，PPHN和NTM项目估计延迟4 - 6个月[119] 财务数据关键指标变化 - 2020年第二季度许可收入为229,161美元，2019年同期为627,469美元[122][123] - 2020年第二季度研发费用为4,331,814美元，较2019年同期的2,323,513美元增加2,008,300美元[122][124] - 2020年第二季度一般及行政费用为2,494,014美元，较2019年同期的2,182,558美元增加311,456美元[122][125] - 2020年第二季度其他损失为145,137美元，2019年同期为2,302,219美元[122][126] - 2020年第二季度净亏损为6,741,804美元，2019年同期为6,180,821美元；基本和摊薄后每股净亏损分别为0.40美元和0.67美元[122] - 2020年第二季度经营活动净现金使用量为5,485,465美元，2019年同期为2,909,911美元[127] - 2020年第二季度投资活动净现金使用量为243,527美元，2019年同期为6,775,002美元[127][129] - 2020年第二季度融资活动净现金流入为4,709,098美元，2019年同期为8,980,796美元[127][130] - 截至2020年6月30日，公司经营现金流减少550万美元，自成立以来累计亏损6420万美元，现金、现金等价物和受限现金为2440万美元[131] 融资协议情况 - 2020年公司签订多项融资协议，包括2500万美元的贷款协议、5000万美元的股权发售协议和4000万美元的股票购买协议[132][133][134]

产品功能与设计 - 公司的LungFit™系统可从环境空气中产生一氧化氮（NO），最高可达400 ppm，可用于治疗需要NO的呼吸机患者以及慢性或急性严重肺部感染患者[25] - 公司针对PPHN的LungFit™设计剂量为20 ppm NO，范围在0.5 ppm - 80 ppm，相比现有获批系统有诸多竞争优势[26] - 公司认为150 ppm是实现NO肺部抗菌效果的最低治疗剂量，目前FDA等机构未批准该剂量及以上的NO制剂和输送系统[27] - 公司LungFit™系统可提供浓度为0.5 ppm - 400 ppm的NO与环境空气混合气体，通过呼吸机提供最高80 ppm浓度，高于80 ppm通过面罩提供，已进行商业规模生产[48] 产品研究与试验 - 公司已开展多项研究，如2011 - 2020年多项研究均显示无严重不良事件（SAEs），部分研究有积极结果[28] - 公司已获FDA和加拿大卫生部批准对COVID - 19患者开展研究，预计2020年夏/秋出结果[31] - 公司针对支气管炎的试验显示150 ppm组在主要和关键次要终点上有统计学显著改善，预计2021年Q4在美国开展关键研究，美国销售潜力超5亿美元，全球超12亿美元[32] - 实体瘤项目在虚拟美国癌症研究协会公布临床前数据，可向肿瘤直接输送浓度为25,000 ppm – 200,000 ppm的NO，30只小鼠中有5只肿瘤完全根除[39] - 公司完成三项以色列婴儿细支气管炎双盲、随机、安慰剂对照研究，无严重不良事件，住院时间显著缩短，2020年5月研究显示150 ppm NO在主要和关键次要终点上与85 ppm NO组和对照组有统计学差异，计划2020年提交研究性设备豁免申请，2021年开展关键临床试验并于2022年完成[55] - 公司对4名囊性纤维化并鸟分枝杆菌复合群（NTM）感染患者进行同情用药治疗，2017年第四季度完成以色列9名NTM脓肿感染CF患者的试点研究，计划开展家庭自我给药研究，预计2020年底开始[55] - 公司完成以色列10岁以上CF患者肺部感染试点开放标签多中心研究，显示多种感染细菌负荷降低[56] - 持续暴露于150 ppm及以上NO可能有副作用，间歇性暴露可保留抗菌活性，160 ppm NO 30分钟治疗可显著降低细菌负荷，犬肾感染模型中可减少30 - 100%病毒（普通流感）[45] - 健康成年人吸入160 ppm NO，每天5次，每次30分钟，连续5天，期间MetHb升至0.9%，耐受性良好[69] - 两名CF并NTM脓肿感染患者接受160 ppm NO治疗，痰液产生最多增加5 - 10倍，一名患者NTM脓肿菌量减少100倍，另一名患者6分钟步行测试显著增加且痰培养转阴[71][72] - 美国一名CF并NTM感染患者接受240 ppm NO治疗38次，其中29次为此浓度，无严重不良事件[75] - 以色列一名CF并M.脓肿感染患者接受250 ppm NO治疗，84次中有76次为此浓度，无严重不良事件[76] - 9名CF患者参与的2期研究中，55.5%受试者报告不良事件，22.2%被认为可能与治疗有关，最高MetHb水平为4.6%[79][80] - 43名婴儿参与的试验中，90%患者按方案完成研究，NO组6名（28.6%）受试者MetHb测量值>5%，最高为5.6%，LOS>24小时亚组中，NO组LOS缩短约34%，氧合正常时间缩短约44%[84][85][86] - 9名MABSC患者参与的试验中，治疗21天无严重不良事件，治疗结束时6MW增加>40米，第81天细菌负荷比基线低65%[88] - 67名婴儿参与的试验中，吸入NO组住院时长减少23小时；89名婴儿参与的试验中，吸入NO无严重不良事件[89][90] - 公司已完成4项动物研究[94] - 2020年3月16日公司向FDA提交LungFit™ -BRO系统用于治疗COVID - 19患者的研究申请，4月16日获批，将开展开放标签研究治疗20名22至65岁住院的COVID - 19患者，受试者1:1随机分组，一组接受80 ppm NO治疗40分钟，每日4次并结合标准治疗，另一组仅接受标准治疗[151] 市场规模与销售潜力 - 公司产品候选管线中，LungFit™ PH用于PPHN和心脏手术的美国销售潜力超3亿美元，全球超6亿美元；用于支气管炎的美国销售潜力超5亿美元，全球超12亿美元等[28] - 2019年美国低浓度NO总销售额超5亿美元，公司认为LungFit™在PPHN的美国销售潜力超3亿美元，全球超6亿美元[30] - 全球每年报告超300万例新的支气管炎病例，美国2岁及以下儿童每年约13万例、老年人群仅与RSV感染相关的每年约17.7万例支气管炎住院病例[33] - 公司NTM项目预计2021年上半年有初步数据，下半年有完整数据集，若试验成功2022年开展关键研究，美国销售潜力超10亿美元，全球超25亿美元[35] - 美国2019年医院环境中NO用于治疗持续性肺动脉高压（PPHN）净销售额超5亿美元[58] - 全球每年报告1.5亿例婴儿细支气管炎新病例，2 - 3%需住院治疗，美国每年5岁以下儿童超15万例住院，其中2岁以下超10万例，2009年住院总费用达17亿美元[60] - 美国NTM肺部感染病例估计有50,000 - 86,000例，年增长率8%，预计病例数可能高达181,000例，超70%病例被漏报[64] - 2010年美国NTM肺部感染年成本超8亿美元，2014年估计达17亿美元[65] 公司合作与协议 - 公司与NitricGen达成许可协议，需支付总计200万美元的前期、临床和监管里程碑付款及低个位数的净销售特许权使用费，并向其发行10万份行使价为每股6.90美元的普通股认购期权，已支付20万美元里程碑款项[52] - 公司与Sparton Corporation签约，其已完成基于发生器的NO输送系统商业制造的大部分流程[97] - 公司与NitricGen签订全球独家可转让许可协议，拥有广泛知识产权组合[99] - 公司与CareFusion签订非独家全球许可协议，需支付5%净销售额的特许权使用费和每年5万美元的费用[100] - 公司行使期权收购Pulmonox的专利权利，需支付最高8700万美元的里程碑付款[102] - 2019年12月18日公司终止与Circassia的许可协议，该协议授予Circassia在美国和中国分销、营销和销售公司一氧化氮发生器和输送系统的独家许可[150] 公司目标与定位 - 公司目标是成为领先医疗设备公司，开发和商业化治疗呼吸道感染和疾病的专利产品，重点治疗PPHN、细支气管炎、严重肺部感染（如NTM和SARS - Cov - 2）、慢性阻塞性肺疾病严重感染和CF患者[53] 知识产权与专利 - 公司已提交超20项美国和外国专利及专利申请、PCT专利申请[103] 产品监管与法规 - 公司产品被FDA指定为设备，预计由CDRH审查，CDER提供意见[105] - 若产品获得孤儿药指定，可享受税收优惠、免FDA用户费，获批后有7年排他权[107] - 公司交付系统设计与现有设备类似，但NO浓度更高，可能走Class III - PMA监管路径[113] - 公司需遵守FDA持续监管要求，包括记录保存、报告等[114] - 公司产品获FDA批准后，仅可按批准适应症销售，特定条件下可就超说明书使用进行非促销、平衡的沟通，违规或面临制裁[118] - 近年来，针对FDA监管产品的促销活动受到严格审查，因超说明书推广产品引发的虚假索赔诉讼数量大幅增加[119][120] - 违反联邦反回扣法规，可处以监禁、刑事罚款、民事罚款及禁止参与联邦医疗保健计划等处罚，许多州也有类似法规[121] - 2010年3月颁布的联邦阳光法案要求每年报告向医生和教学医院的各类付款情况，不准确或不完整的报告可能会受到执法[122] - 在加拿大销售II、III或IV类医疗器械前，制造商需提供产品安全性、有效性和质量的实质性科学证据，并获得医疗器械许可证[126][127] - 在欧洲经济区（EEA）销售产品，公司需获得必要的监管批准，符合各国关于安全、制造工艺和质量要求的广泛法规[129] - 创新药品在EEA获批后可享有8年数据独占期和10年市场独占期，后者最长可延长至11年[131] - EEA成员国可限制医保报销药品范围，控制药品价格和报销水平，部分国家会进行卫生技术评估（HTA），其结果会影响药品定价和报销[139][140] - EEA对个人健康数据的收集和使用受数据保护指令约束，违规可能导致罚款[141] - 在欧盟，孤儿药指定可获得财政激励和10年市场独占期，若不符合指定标准，独占期可能缩短至6年[143][144] 公司融资情况 - 2020年3月17日公司全资子公司BAL与贷款人签订融资协议，可分五期贷款最多2500万美元，每期500万美元，贷款利率10%，BAL于当日借入第一期款项[152] - 2020年3月17日公司向贷款人发行五年期认股权证，可购买最多172,187股普通股，行权价7.26美元/股[153] - 2020年4月2日公司与代理商签订股权销售协议，可通过代理商出售总发行价最多5000万美元的普通股，代理商佣金最高为总销售收益的3%[154] - 2020年5月14日公司与Lincoln Park签订购买协议，可向其出售最多4000万美元的普通股，包括30天内可售的325,000股和未来36个月内可售的总发行价最多37,211,500美元的额外股份[156] 公司身份与员工情况 - 公司作为新兴成长公司，可享受某些报告要求豁免，包括无需遵守财务报告内部控制审计认证要求、减少高管薪酬披露义务等[157] - 公司将保持新兴成长公司身份至以下最早日期：过去三年发行超过10亿美元非可转换债务；被视为“大型加速申报公司”（上一财年第二财季末非关联方持有的已发行普通股总市值超过7亿美元且上市至少12个月）[158] - 截至2020年6月19日，公司有23名全职员工，无员工由工会代表，员工关系良好[161] 公司市场风险 - 公司业务面临市场风险，主要是外汇汇率风险，部分费用以新以色列谢克尔计价，未进行外汇套期保值，未来可能开展相关交易[408]