趋势投资策略 - 短期投资或交易中趋势跟踪是最盈利的策略但判断趋势持续性较难[1] - 股价方向可能快速反转导致短期资本损失需结合基本面强劲盈利预测上调等因素维持动能[2] - 近期价格强度筛选工具有助于识别处于上升趋势且交易于52周高-低区间上部的股票通常为看涨信号[3] Zevra Therapeutics投资亮点 - 过去12周股价累计上涨86.2%反映投资者持续看好潜在上涨空间[4] - 过去4周股价上涨40.2%显示趋势延续当前交易于52周高-低区间的98.5%接近突破点[5] - 获Zacks排名第二(买入)位列4000多只股票前20%基于盈利预测调整和EPS意外等关键因素[6] 评级系统与基本面 - Zacks排名系统将股票分为5组第一组(强力买入)自1988年来年均回报率达25%[7] - 平均经纪商建议评级为强力买入显示机构对该股短期表现高度乐观[7] 其他筛选工具 - 除Zevra外近期价格强度筛选结果包含多只符合标准的候选股票[8] - Zacks提供超过45种专业筛选工具可根据个人投资风格选择以跑赢市场[8] - 成功选股策略需历史验证可通过研究向导工具进行策略回测[9]

文章核心观点 Zevra Therapeutics宣布其药物MIPLYFFA（arimoclomol）在全国尼曼 - 皮克病基金会会议上进行口头和海报展示，该药物是首个获FDA批准治疗尼曼 - 皮克病C型（NPC）的药物，相关数据展示了其疗效、安全性和作用机制 [1]。 会议信息 - 会议名称为全国尼曼 - 皮克病基金会（NNPDF）会议，时间为2025年7月10 - 13日，地点在北卡罗来纳州康科德 [1] - 口头报告标题为“Advances in Niemann - Pick Disease Type C Treatment: The Role of Arimoclomol”，时间为2025年7月11日下午4点，报告人是Barbara K. Burton医学博士 [3] MIPLYFFA药物信息 基本信息 - MIPLYFFA（arimoclomol）是Zevra公司获批的药物，与miglustat联用，用于治疗2岁及以上成人和儿科患者NPC的神经症状，于2024年9月20日获FDA批准，还获欧洲药品管理局孤儿药产品指定 [1][6][7] 作用机制 - NPC是溶酶体贮积病，MIPLYFFA独特机制可改善溶酶体功能，解决疾病潜在病理生理问题 [2] - 体外数据显示arimoclomol可通过多种机制途径靶向NPC，增加转录因子TFE3和TFEB从细胞质到细胞核的易位，上调一系列下游过程，改善溶酶体功能和细胞活力，还能上调某些CLEAR基因和NPC1表达，增加NPC1蛋白水平和处理，促进胆固醇从溶酶体清除 [4] 疗效数据 - 关键试验中，arimoclomol与miglustat联用，通过R4DNPCCSS测量，与安慰剂相比，在12个月内阻止了疾病进展，48个月开放标签扩展研究进一步证实了其有效性和安全性 [4] 安全性信息 - 常见不良反应包括上呼吸道感染、腹泻和体重减轻 [11] - 严重不良反应为超敏反应，如荨麻疹和血管性水肿；6%患者因不良反应退出试验 [8][12] - 动物生殖研究显示，MIPLYFFA可能对胎儿造成伤害，还可能影响生育能力 [9][15] - 临床试验中，血清肌酐平均升高10% - 20%，不影响肾小球功能，停药后可逆转 [10] 药物相互作用 - arimoclomol是有机阳离子转运体2（OCT2）抑制剂，与OCT2底物联用时，需监测不良反应并减少OCT2底物剂量 [13][14] 特殊人群用药 - 估算肾小球滤过率（eGFR）≥15 mL/minute至<50 mL/minute患者，MIPLYFFA推荐剂量低于肾功能正常患者 [16] 尼曼 - 皮克病C型（NPC）信息 - NPC是超罕见、进行性神经退行性溶酶体贮积病，由NPC1或NPC2基因突变导致，患者胆固醇和脂质转运异常，在细胞内积累，影响儿童和成人，导致身体和认知障碍，诊断困难，疾病进展不可逆，常导致早期死亡 [17] Zevra Therapeutics公司信息 - 是商业阶段公司，结合科学、数据和患者需求，为罕见病开发变革性疗法，使命是为罕见病患者带来改变生活的治疗方法 [18]

股价表现 - Zevra Therapeutics(ZVRA)股价在上一交易日大涨5.1%至9.41美元 成交量显著放大 [1] - 该涨幅远超过去四周0.9%的累计涨幅 [1] 产品表现 - 股价上涨源于投资者对公司上市产品Miplyffa(arimoclomol)初期销售表现的乐观预期 该药物于2024年9月获FDA批准治疗C型尼曼匹克病 [2] - Miplyffa在2025年第一季度实现销售额1710万美元 [2] 财务预期 - 公司预计季度每股收益0.65美元 同比增长235.4% [3] - 预计营收7183万美元 同比激增1514.2% [3] - 过去30天共识EPS预期未作调整 [4] 行业比较 - 同属医疗-药物行业的Xeris Biopharma(XERS)上一交易日收涨1.5%至4.73美元 过去一个月累计涨幅0.2% [5] - Xeris Biopharma共识EPS预期维持在-0.03美元 较去年同期改善70% [6] 评级信息 - Zevra Therapeutics当前Zacks评级为3级(持有) [5] - Xeris Biopharma同样持有Zacks 3级评级 [6]

业绩总结 - 公司截至2025年第一季度净收入为2040万美元，其中MIPLYFFA净收入为1710万美元，OLPRUVA净收入为10万美元[81] - 2025年第一季度归属于普通股东的净亏损为310万美元，每股基本和稀释亏损为0.06美元[81] - 2023年第三季度的收入为1.2亿美元，同比增长15%[33] - 2023年第三季度的净利润为3000万美元，较去年同期增长20%[33] - 2023年第三季度的毛利率为65%，相比去年同期提升了5个百分点[33] - 2023年第三季度的运营现金流为800万美元，同比增长10%[33] - 2023年第三季度的资产负债率为30%，保持稳定[33] 用户数据 - 目前在美国的EAP中收到122份处方登记表，其中13份为第一季度的新登记[49] - 公司在2023年第三季度的客户增长率为12%，达到10,000名活跃用户[33] 新产品和新技术研发 - MIPLYFFA（arimoclomol）于2024年9月20日获得FDA批准，并计划于2024年11月21日上市[20] - OLPRUVA®（sodium phenylbutyrate）于2024年1月29日上市，适用于体重20公斤或以上的患者[50] - MIPLYFFA在与miglustat联合使用的情况下，显示出在12个月内停止疾病进展的有效性[40] - MIPLYFFA的推荐剂量为根据体重进行的口服剂量，每日三次[29] - KP1077在II期临床试验中，患者的嗜睡严重性评分平均下降9.4分，表明临床意义上的改善[100] 市场扩张和并购 - 预计2025年下半年在欧洲提交MAA申请，目标是增加约85名患者的EAP参与者[49] - 公司在罕见疾病领域的产品组合包括MIPLYFFA和OLPRUVA，旨在为患者提供价值[19] 负面信息 - 截至2025年3月31日，普通股和完全稀释股份总数为6790万股，其中普通股5470万股，股权激励计划下的未发行股份770万股，普通股认股权证550万股[80] 其他新策略和有价值的信息 - 2025年第一季度现金、现金等价物和投资总额为2.17亿美元，其中现金和现金等价物为6870万美元，PRV销售净收益为1.483亿美元[81] - 在美国，约有7500名患者被诊断为血管性厄尔斯-丹洛斯综合症（VEDS），其中95%的诊断经过基因确认[74] - 目前在美国，约有37000名患者被诊断为特发性嗜睡症（IH），其中66%报告症状对生活产生重大影响[95] - 2024年第一季度预计收入将达到1.5亿美元，同比增长18%[33]

文章核心观点 公司股东在2025年年度股东大会上再次选举Wendy L. Dixon博士和Tamara A. Favorito为公司董事会一类董事，表明股东对公司董事会的大力支持，董事会和管理团队将加速公司战略和价值创造计划 [1][4] 分组1：选举结果 - 股东投票再次选举Wendy L. Dixon博士和Tamara A. Favorito为公司董事会一类董事，任期至2028年年度股东大会 [1] - 若Daniel J. Mangless合规提名，Travis C. Mickle博士和Arthur C. Regan分别仅获26.45%和23.97%的选票，而Dixon博士和Favorito女士分别获73.97%和73.41%的选票 [3] 分组2：董事会声明 - 董事会感谢股东参与投票和支持，此次投票认可公司战略方向和迄今取得的进展，增强对战略计划的信心 [2] 分组3：提名无效原因 - Daniel J. Mangless未遵守美国证券交易委员会代理规则和公司修订章程要求，未征集至少67%有表决权股份，未提供征集证据，未出席年度股东大会，提名被忽视 [2][3] 分组4：后续计划 - 董事会和管理团队将加速公司战略和价值创造计划 [4] 分组5：其他提案 - 股东批准任命安永会计师事务所为公司2025财年独立审计机构的提案 [5] 分组6：公司简介 - 公司是商业阶段公司，结合科学、数据和患者需求，为罕见病开发变革性疗法，使命是为罕见病患者带来改变生活的疗法 [6] 分组7：拓展项目 - 公司及其附属公司提供拓展访问计划，参与受公司政策、各司法管辖区法律法规约束，由主治医生决定参与资格 [7][8]

文章核心观点 - 三家领先代理咨询公司一致推荐股东在2025年年度股东大会上投票支持Wendy L. Dixon和Tamara A. Favorito，反对Mangless提名的候选人，认为Mangless未提出令人信服的变革理由 [1][2] 代理咨询公司观点 - 强调Zevra当前管理团队带来显著且超常的股东总回报 [3] - 认为Mangless提名的候选人不适合Zevra董事会 [4] - ISS称Mangless提出的变革理由不充分，公司在各阶段均大幅跑赢生物科技市场 [5] - Glass Lewis指出Mangless未提供明确战略和增加股东价值的方案 [5] - Egan - Jones表示选举Mangless提名的候选人会破坏价值创造，过去两年公司回报出色 [5] - Glass Lewis认为Mangless提名的Regan董事会服务经验有限且不合规 [13] - Egan - Jones质疑Mangless提名候选人的相关专业知识 [13] 公司董事会呼吁 - 敦促股东使用白色代理卡投票支持Wendy Dixon和Tamara A. Favorito再次当选公司董事会一类董事 [7] - 建议股东尽快投票以保护对Zevra的投资 [8] 公司信息 - Zevra是一家商业阶段公司，致力于为罕见病患者提供疗法 [1] - 公司提供扩大获取计划，参与受相关政策、法律和医生决定限制 [10] 资料获取 - 投资者可从SEC网站和Zevra投资者关系网站免费获取相关文件 [15] 征集参与者 - Zevra及其董事、高管和员工可能是代理征集参与者，相关信息可在特定文件中查看 [16] 联系方式 - 投资者咨询联系Nichol Ochsner，电话+1 (732) 754 - 2545，邮箱nochsner@zevra.com [17] - 媒体咨询联系FTI Consulting，邮箱zevratherapeutics@fticonsulting.com [17]

财务数据和关键指标变化 - 公司在财报电话会议宣布，账面上有预计2.17亿美元现金，有能力独立于资本市场运营 [47] 各条业务线数据和关键指标变化 MyPlifa - 用于治疗尼曼匹克病C型，在美国市场处于推出阶段，自去年年底推出以来，共收到122份患者登记表，在第一个完整季度和第四季度末的五周内，登记患者约占确诊患者群体的三分之一，推出情况良好且超出预期 [7][8] - 欧洲有1100名患者，市场更成熟，已有获批产品，大量患者已确诊并接受治疗，公司计划在今年下半年重新提交上市许可申请（MAA） [9] Olpruva - 用于特定尿素循环障碍，推出初期进展缓慢，公司在去年第三季度末调整策略，专注于追求产品适口性、便携性和个性化给药的活跃患者，在第一季度有5例患者登记 [42][43] 西利洛尔（ciliprolol） - 正在开发用于治疗血管性埃勒斯 - 丹洛斯综合征，是一项150名患者、2:1随机试验，目前已有32名患者入组试验 [44] 1077项目 - 针对罕见睡眠障碍，公司在去年年底决定寻求战略替代方案 [6] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国尼曼匹克病C型患者约900人，其中约300 - 350人已确诊；欧洲约1100人，且诊断率高于美国 [7][9] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 专注于两款产品的商业推出，确保患者得到照顾并实现产品商业化 [47] - 投资西利洛尔项目，推动其患者入组 [44] - 计划在今年下半年提交MyPlifa在欧洲的MAA申请，并探索欧洲市场的上市策略 [37][40] 行业竞争 - 在尼曼匹克病C型治疗领域，欧洲市场有一款获批产品已上市超过十年，竞争较为激烈；美国市场目前公司产品是首款获批的同类产品 [7][9] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对MyPlifa的推出情况感到满意，认为推出进展良好且超出预期，希望通过提高疾病认知度和产品知名度，在美国市场识别更多患者并更早进行治疗 [8][12] - 认为欧洲市场的成功经验（如提高诊断率）可移植到美国市场，对未来发展持乐观态度 [33][35] - 对公司目前的资金状况有信心，认为有能力独立于资本市场运营，可专注于核心业务 [47] 其他重要信息 - 公司将与一家领先的基因检测机构合作，为尼曼匹克病C型患者提供检测服务，并向医生宣传产品可用性 [18] - 公司的扩大准入计划（EAP）对患者数据收集有重要意义，为产品商业化提供了长期数据支持 [24][25] 总结问答环节所有的提问和回答 问题：MyPlifa所服务的患者群体情况 - 美国约有900名患者，其中约300 - 350人已确诊；欧洲约有1100名患者，市场更成熟，大量患者已确诊并接受治疗 [7][9] 问题：如何进行MyPlifa的推出工作 - 公司将患者分为三类：早期准入或扩大准入项目患者、已确诊但未接受疾病修正治疗的患者、未确诊患者，目前在这三类患者群体中都有识别患者的成果，早期准入项目患者已全部登记，正推进另外两类患者的工作 [10][12][13] 问题：未确诊患者未被诊断的原因及诊断挑战 - 尼曼匹克病C型是一种异质性疾病，症状多样，从内脏症状到精神症状都可能出现，使得诊断较为复杂，公司正通过提高疾病认知度来解决这一问题 [14][15] 问题：MyPlifa推出的下一步计划及如何提高渗透率 - 借鉴欧洲市场经验，投资提高疾病和产品认知度的活动，与基因检测机构合作进行检测和宣传，目标是针对医生、患者和相关群体开展工作 [17][18] 问题：尼曼匹克病患者主要的诊断地点及未确诊患者目前的治疗情况 - 目前还难以确定，早期主要在一些卓越中心诊断，现在神经科医生、遗传学家、儿科医生甚至精神科医生处也有患者被诊断，公司正努力聚焦诊断和治疗工作 [20][21] 问题：EAP患者从项目到登记再到转为付费患者的过程 - 咨询委员会会议前约有70名患者在EAP项目，之后患者数量增加到83人，这些患者在项目中时间长，有长期数据支持，有利于向医生和支付方宣传产品效果，促进患者转化为商业处方 [22][24][25] 问题：目前的报销水平情况 - 公司未透露具体报销率，以覆盖生命（covered lives）作为领先指标，最近一次电话会议提到覆盖生命比例约为38%，报销需通过医疗例外程序，公司各部门共同努力，在患者、家属和医生的配合下，在患者登记表格转化为报销处方方面取得了一定成果 [26][27] 问题：患者开始治疗后是否会持续治疗以及公司需要提供的支持 - 目前产品推出仅一个季度，还难以确定治疗持续时间，但从扩大准入项目来看，患者稳定性较高，公司将通过支付方协调和患者服务团队为患者提供支持 [29][31] 问题：欧洲诊断率高于美国的原因及能否移植到美国市场 - 欧洲有获批产品超过十年，在医生教育、患者意识和疾病状态认知方面进行了大量投资，使得诊断患者数量增加，这种经验可以移植到美国市场 [33][34][35] 问题：如何考虑进入欧洲市场以及商业布局与合作 - 公司专注于今年下半年提交MAA申请，将提供额外数据证明产品价值，同时继续投资欧洲的EAP项目，探索进入欧洲市场的策略，目前所有途径都在考虑范围内，会综合考虑市场宏观和政策因素后做出决策 [37][39][40] 问题：公司其他产品和项目的情况及成功标准 - Olpruva调整策略后第一季度有5例患者登记，未来几个季度有望继续取得进展；西利洛尔项目已重新启动患者入组，目前有32名患者入组，公司正努力推动该项目 [42][43][44] 问题：公司如何考虑资本部署 - 公司将利用账面上的现金，专注于两款产品的商业推出、西利洛尔项目投资以及欧洲市场的相关工作 [47]

财务表现 - 公司季度每股亏损0.06美元，显著优于Zacks共识预期的0.21美元亏损，较去年同期0.40美元亏损大幅改善 [1] - 季度盈利意外率达71.43%，但上一季度实际亏损0.67美元，差于预期的0.39美元亏损，意外率为-71.79% [1] - 过去四个季度中，公司仅有一次超过每股收益共识预期 [2] - 季度收入达2040万美元，超出共识预期29.12%，较去年同期343万美元大幅增长 [2] - 过去四个季度中，公司三次超过收入共识预期 [2] 市场表现与预期 - 年初至今公司股价下跌7.1%，同期标普500指数下跌0.6% [3] - 当前Zacks评级为4级(卖出)，预计短期内将跑输大盘 [6] - 下季度共识预期为每股亏损0.11美元，收入2067万美元；本财年预期为每股亏损0.34美元，收入8810万美元 [7] 行业比较 - 所属医疗-药品行业在Zacks行业排名中位列前29% [8] - 同行业公司Verve Therapeutics预计季度每股亏损0.71美元，同比下降20.3%，收入预计713万美元，同比增长25% [9] - Verve Therapeutics过去30天下调每股收益预期1.1% [9]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度净收入2040万美元，其中MyPlayfa收入1710万美元，Opruva收入10万美元，法国EAP项目Aramcholamol净报销230万美元，Astaris许可下的特许权使用费和其他报销0.9万美元 [29] - 第一季度运营费用2280万美元，较去年同期减少60万美元 [30] - 第一季度研发费用330万美元，较2024年第一季度减少900万美元，主要因KP1077二期试验完成后第三方成本降低及人员相关成本减少 [31] - 第一季度销售、一般和行政费用1950万美元，较上一时期增加960万美元，主要与商业、医疗和推出活动相关的人员成本、专业费用和其他费用增加有关 [31] - 2025年第一季度净亏损310万美元，即每股基本和摊薄亏损0.06美元，去年同期净亏损1660万美元，即每股基本和摊薄亏损0.40美元 [31] - 截至2025年3月31日，现金、现金等价物和投资总额为6870万美元，较2024年12月31日减少680万美元；加上4月1日出售PRV获得的1.483亿美元净收益，现金、现金等价物和投资总额将达2.17亿美元；总债务约6000万美元 [31] 各条业务线数据和关键指标变化 MyPlifa业务线 - 自推出至2025年3月31日，共收到122份处方登记表，第一季度收到13份，均代表新使用MyPlifa的患者，约三分之一美国确诊NPC患者已登记接受治疗 [19] - 截至第一季度末，实现38%的覆盖生命，符合推出阶段预期，团队通过直接医保目录覆盖或医疗例外程序为许多患者获得报销授权 [20] Olpruva业务线 - 从2023年7月产品首次上市，包括公司2024年1月推广Olpruva至2025年第一季度末，共收到28份处方登记表，其中第一季度收到5份 [12] - 市场覆盖生命增加到78% [28] 临床阶段资产 - 第一季度，Sevres的晚期资产soliprolol的III期DISCOVER试验继续推进患者入组，共入组5名受试者，使总数达到32名 [14] - 公司继续评估III期就绪资产KP1077用于罕见睡眠障碍的增值战略替代方案 [6] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国约有7500人患有血管性埃勒斯 - 当洛斯综合征（VEDS），尚无获批治疗方法；欧洲市场已有一种上市治疗药物超过十年，估计欧洲约有1100人患有尼曼 - 皮克病C型（NPC） [14][12] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 商业卓越：推进两项商业产品上市，为罕见病患者带来创新疗法；MyPIPA推出超内部预期，已登记超过三分之一美国确诊NPC患者；优化Olpruva营销工作，提高患者和医疗服务提供者的认知度和可及性 [5] - 管道和创新：专注于对患者影响最大的领域推进开发项目；soliprolol的III期DISCOVER试验继续推进患者入组；评估KP1077的战略替代方案 [6] - 人才和文化：拥有热情、积极、经验丰富且使命驱动的团队，公司入选Fast Company的医药、治疗和制药类别最具创新力公司前10名 [7] - 企业基础：通过审慎的资本配置进行长期转型投资，同时保持财务实力；出售儿科罕见病优先审评凭证（PRV）增加1.483亿美元非稀释性资本 [8] 行业竞争 - 在NPC治疗领域，MyPlifa是唯一基于NPC临床严重程度量表获得FDA批准的产品，与miglustat联合使用可在12个月治疗中阻止疾病进展，且有超过五年临床数据和270多名患者参与试验，具有差异化优势 [21][22] - 在VEDS治疗领域，尚无获批治疗方法，soliprolol在某些欧洲国家已作为非标签标准治疗使用 [14] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为2025年开局良好，MyPlifa推出超预期，Olpruva营销战略调整取得进展，开发管道推进，公司有望成为有明确计划推动股东价值的商业阶段罕见病治疗公司，未来愿景光明，有很多机会满足患者和护理人员需求 [33] 其他重要信息 - 公司近期将知识产权相关的临床前前药授权给未披露方，获得名义上的预付款、潜在未来里程碑付款和净销售额的中个位数特许权使用费 [15] - 公司决定正式撤回Apodas的新药申请（NDA），以消除与维持批准相关的监管活动，进一步降低成本 [16] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：相对于122份患者登记表格，目前实际使用MyPlaza的患者数量及报销患者的比例是多少？ - 公司未报告实际使用药物的患者数量，但表示大多数患者已用药，未用药患者处于福利调查阶段，部分患者在调查期间可获得免费药物，之后将转为付费用药 [36] 问题2：MyPlaza报销被拒的主要原因是什么？ - 38%的覆盖生命指约75 - 100个保险计划已审查MyPlaza并向其患者提供该药物，占总保险生命的38%；虽有初始拒付情况，但公司通过直接医保目录或医疗例外程序为几乎所有患者获得报销，主要因MyPlaza在临床数据上的差异化优势 [38][39] 问题3：能否了解患者是来自未确诊群体还是确诊但未接受治疗群体，以及全年引入这些患者的节奏如何？库存水平与上季度末相比如何？ - 约600名NPC患者未确诊，300 - 350名已确诊，公司通过相关举措吸引确诊和未确诊患者；库存管理方面，公司在推出初期密切管理，维持目标库存水平 [48][51] 问题4：能否提供一些关于续药率、患者保留率或平均净价的定性指标，以帮助建模下半年的治疗效果和发展轨迹？是否预计2025年新患者每月约3 - 4人的节奏会持续？继续渗透非EAP患者的挑战是什么？ - 已登记并接受药物治疗的患者中，绝大多数已续药并继续用药；商业用药的剂量分布与EAP相似，多数患者接受一两种高剂量；公司未提供新患者入组节奏的指导，将继续在新患者登记、市场准入和收入方面保持纪律性 [55][59] 问题5：38%的覆盖生命具体指什么？覆盖要求是什么？是否为此签订合同？这对患者从处方登记表到实际用药的时间有何影响？EAP患者是否都通过商业渠道接受药物治疗，还是部分仍处于福利调查阶段？ - 38%的覆盖生命指约75 - 100个保险计划已审查MyPlaza并向其患者提供该药物，占总保险生命的38%；并非只有38%的患者能获得药物报销，所有计划都有医疗例外途径，公司通过该途径成功为患者报销；预计随着更多计划评估MyPlaza，覆盖生命比例将增加；EAP患者从登记表格到商业用药的转换时间不一，团队努力确保患者尽快获得药物 [64][67] 问题6：soliprolol试验已入组32名患者，这是一项150名患者的试验，鉴于竞争对手enzostatin的III期试验已暂停一段时间，能否给出试验入组完成的时间线？ - 公司在2023年第三季度重新启动试验，目前正在对之前的患者进行筛查，并通过针对COL3A1患者中心和医生、进行基因检测等策略推动未来入组；虽无法确定入组完成时间，但相信这些策略将加速入组 [72][73]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度净收入为2040万美元，其中MyPlayfa收入1710万美元，Opruva收入10万美元，法国EAP的Aramcholamol净报销款230万美元，Astaris许可的特许权使用费和其他报销款90万美元 [29] - 第一季度运营费用为2280万美元，较去年同期减少60万美元 [29] - 第一季度研发费用为330万美元，较2024年第一季度减少900万美元，主要是由于KP1077二期试验完成后第三方成本降低以及人员相关成本减少 [30] - 第一季度销售、一般和行政费用为1950万美元，较上一时期增加960万美元，主要与商业、医疗和推出活动相关的人员成本、专业费用和其他费用增加有关 [30] - 2025年第一季度净亏损为310万美元，即每股基本和摊薄亏损0.06美元，而去年同期净亏损为1660万美元，即每股基本和摊薄亏损0.40美元 [30] - 截至2025年3月31日，现金、现金等价物和投资总额为6870万美元，较2024年12月31日减少680万美元，加上4月1日出售PRV获得的1.483亿美元净收益，现金、现金等价物和投资将达到2.17亿美元 [30] - 总债务约为6000万美元 [31] 各条业务线数据和关键指标变化 MyPlifa业务线 - 从推出到3月31日共收到122份处方登记表，第一季度收到13份，约三分之一美国被诊断患有NPC的患者已登记接受MyPlifa治疗 [20] - 截至第一季度末，实现38%的覆盖生命，符合推出阶段的预期，团队通过直接处方覆盖或医疗例外流程为许多患者获得了报销授权 [21] Olpruva业务线 - 从2023年7月产品首次上市到2025年第一季度末，共收到28份处方登记表，2025年第一季度收到5份，且第一季度的登记都在成人和OTC缺陷人群细分市场内 [26] - 市场覆盖生命增加到78% [28] 临床阶段资产 - 用于治疗血管性埃勒斯 - 丹洛斯综合征（VEDS）的soliprolol的III期DISCOVER试验继续进行患者招募，第一季度新增5名受试者，使总数达到32名 [14] - 正在评估针对罕见睡眠障碍的III期就绪资产KP1077的增值战略替代方案 [6] 各个市场数据和关键指标变化 美国市场 - 美国约有900人患有NPC，其中只有300 - 350人被诊断出来 [20] - 美国约有7500人患有VEDS，目前尚无批准的治疗方法 [14] 欧洲市场 - 欧洲约有1100人患有NPC，市场已成熟，已有一种上市治疗方法超过十年 [12] - soliprolol在某些欧洲国家被非标签用作VEDS的标准治疗 [14] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 商业卓越方面，推进MyPIPA和Olpruva的商业推出，为罕见病患者带来创新疗法，MyPIPA推出超出内部预期，Olpruva优化营销努力以提高患者和提供者的认知度和可及性 [5] - 管道和创新方面，专注于有能力为患者带来最大影响的领域，推进开发项目，如soliprolol的III期试验和评估KP1077的战略替代方案 [6] - 人才和文化方面，拥有一支充满激情、积极性高、经验丰富且以使命为导向的团队，公司入选Fast Company的最具创新力公司名单 [7] - 企业基础方面，通过审慎的资本配置进行长期转型投资，同时保持财务实力，出售儿科罕见病优先审评凭证（PRV）增加了1.483亿美元非稀释性资本 [8] 行业竞争 - soliprolol的竞争对手enzostatin的III期试验已暂停一段时间，公司通过多种策略加速soliprolol试验的患者招募 [72] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为2025年开局良好，MyPlifa的推出超出预期，Olpruva营销战略的调整初见成效，开发管道也在推进，公司有望成为有明确计划为股东创造价值的商业阶段罕见病治疗公司 [33] - 公司有足够资源独立于资本市场执行战略优先事项，对2025年及以后通过审慎投资创造价值的机会感到满意 [32] 其他重要信息 - 公司获得Fast Company在药品、治疗和制药类别中最具创新力公司前10名的排名 [7] - 本月早些时候，公司将与临床前前药相关的知识产权授权给未披露方，获得名义上的预付款、潜在未来里程碑款项和净销售额的中个位数特许权使用费 [15] - 公司决定正式撤回Apodas的新药申请（NDA），以消除与维持批准相关的监管活动，降低成本 [16] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：相对于122份患者登记表格，目前实际使用MyPlifa的患者数量以及报销患者的比例是多少？ - 公司未报告实际使用药物的患者数量，但表示大多数患者正在使用药物，未使用的患者处于福利调查阶段，部分患者在调查福利期间使用免费药物，之后打算转为付费 [36] 问题2：MyPlifa报销被拒的主要原因是什么？ - 38%的覆盖生命意味着约75 - 100个覆盖数亿生命的计划已审查MyPlifa并向其患者提供该药物，这并不意味着只有38%的患者能获得药物报销，所有计划都有医疗例外途径，公司通过直接处方状态或医疗例外途径成功为大多数患者获得报销，主要是因为MyPlifa在临床数据上的差异化，如证明能阻止疾病进展12个月、有5 - 7年新患者治疗数据以及唯一经过临床验证的NPC终点 [38][39] 问题3：对于MyPlifa，能否了解患者是来自未诊断群体还是已诊断但未接受治疗的群体，以及全年将这些患者纳入治疗的节奏如何？库存水平与上季度末相比如何？ - 有三个不同的患者群体，约600人未被诊断，300 - 350人已被诊断，其中83人曾参与扩大使用计划（EAP）且都已登记接受MyPlifa治疗，公司继续看到已诊断和未诊断患者群体对提高疾病和治疗方案认知度举措的积极响应 [47] - 库存管理采用目标在手天数，第四季度达到目标库存水平，第一季度末维持该水平 [50] 问题4：能否提供MyPlifa的补充率、患者保留率、平均净价等定性指标，以帮助建模其耐用性、治疗效果和发展轨迹？2025年新患者每月约3 - 4人的节奏是否会持续？继续渗透非EAP患者的挑战是什么？ - 已登记并接受活性药物治疗的患者中，绝大多数都进行了药物补充并继续用药，预计随着推出的进行，这一比例可能会略有下降，但从EAP经验来看，患者用药时间长达5 - 7年，说明药物的临床益处和响应的持久性 [54] - 商业用药的剂量分布与EAP相似，大多数患者接受一两种较高剂量，公司基于EAP患者体重分布提供的平均定价指导仍然适用 [55] - 公司不提供新患者启动节奏的指导，但表示目前看到三个患者群体（EAP群体已完成）中的已诊断和未诊断患者群体持续响应，产品的优势和益处将促使更多患者接受治疗 [58] 问题5：38%的覆盖生命具体指什么？覆盖要求是什么？是否签订了合同？覆盖对患者从处方登记表到实际用药的时间有何影响？EAP患者是否都通过商业渠道接受药物，还是部分仍处于福利调查阶段？ - 38%的覆盖生命指约75 - 100个覆盖数亿生命的计划已审查MyPlifa并向其患者提供该药物，这并不意味着只有38%的患者能获得药物报销，所有计划都有医疗例外途径，预计随着更多计划评估MyPlifa，这一比例将增加 [63] - 从处方登记表到商业产品的转换需要通过医疗例外途径等流程，时间不固定，有些患者可在24小时内完成，有些则需要更长时间，公司团队努力确保患者尽快获得药物 [67] 问题6：soliprolol已招募32名患者，这是一项150名患者的事件驱动试验，竞争对手enzostatin的III期试验已暂停一段时间，能否给出招募完成的时间线？ - 公司接手该试验后已进行两个季度，通过针对COL3A1患者中心和医生以及进行基因检测等活动，有信心继续推动并加速试验招募，但目前无法确定招募完成的具体时间 [72]