公司收购情况 - 公司于2022年5月31日完成对Orphazyme公司阿瑞莫克莫相关资产和业务的收购，支付现金1280万美元，并承担预计储备负债520万美元[23] 公司盈利预期 - 公司预计未来几年将持续产生经营亏损，且可能永远无法实现或维持盈利[13] 阿瑞莫克莫相关信息 - 阿瑞莫克莫用于治疗尼曼 - 皮克病C型（NPC），该疾病发病率估计为每10万例活产中有1例[24] - 估计约1500人被诊断患有NPC，其中约300人在美国，约1200人在欧洲[24] - 阿瑞莫克莫已获得FDA的孤儿药、快速通道、突破性疗法和罕见儿科疾病指定，以及EMA的孤儿药产品指定[21] - 阿瑞莫氯莫（Arimoclomol）NDA预计最早于2023年第三季度重新提交给FDA[26][43] - 阿瑞莫氯莫已获得FDA治疗NPC的孤儿药资格、快速通道指定、突破性疗法指定和罕见儿科疾病指定，以及欧洲药品管理局的孤儿药产品指定[44] - NPC发病率估计为每10万例活产中有1例，美国、法国、德国和其他欧盟国家约有1800名患者，其中约1500名已确诊，美国约300名，欧洲约1200名[41] 公司合作业务 - 公司与Commave合作开发、制造和商业化AZSTARYS，Corium于2021年第三季度在美国商业推出AZSTARYS[22] - 公司与KVK合作，授予其在美国制造和商业化APADAZ的独家许可[22] 产品候选药物研发进展 - 公司的KP1077被FDA授予治疗发作性睡病的孤儿药称号，美国缉毒局将其成分SDX列为附表IV类管制物质[21] - SDX的1期概念验证研究在2021年第四季度公布顶线数据，2022年第一季度公布最终数据，240mg和360mg剂量耐受性良好[27] - 2022年11月18日，FDA授予SDX治疗发作性睡病（IH）的孤儿药资格[28] - KP1077的2期临床试验于2022年12月21日启动，预计招募约48名成年IH患者，分两个阶段进行，中期数据最早2023年第三季度公布[29][30] - KP1077治疗发作性睡病的IND预计最早2023年第二季度提交[30][46] - KP1077的2期临床试验于2022年第四季度在美国启动，中期安全和疗效数据预计2023年第三季度公布，顶线数据预计2023年底公布[45][46] - 公司于2020年12月向FDA提交KP879的新药研究申请，2021年10月启动临床计划[53] 产品市场竞争情况 - 目前治疗IH只有一款获批产品XYWAV，第二款产品WAKIX计划开展3期试验，常用兴奋剂有潜在缺点[47] - 公司产品面临多类竞争对手，arimoclomol若获批最直接竞争对手是ZAVESCA，KP1077拟与XYWAV竞争，KP879治疗SUD、AZSTARYS治疗ADHD、APADAZ治疗急性疼痛均面临竞争[77][78][79][80][81][82][83] 产品专利情况 - 截至2022年12月31日，公司在美国拥有62项有效专利，国外拥有241项有效专利，美国有19项待审专利申请，国外有117项待审专利申请[67] - 自2013年以来，美国专利商标局已授予14项涵盖苯氢可酮的物质组成或治疗方法专利，这些专利不早于2030年到期[69] - 公司收购Orphazyme后获得的阿瑞莫克莫尔相关专利预计2029年到期[70] - 公司KP1077若获FDA批准，其美国物质组成专利将于2037年到期[51] 产品商业化及合作模式 - 根据AZSTARYS许可协议，Commave将支付高达6300万美元的里程碑付款，Corium将支付高达4.2亿美元的销售里程碑付款，AZSTARYS修正案将未来里程碑付款总额提高至5.9亿美元[58][60] - 2018年10月，公司与KVK签订APADAZ许可协议，KVK将支付约340万美元的款项和费用报销，以及高达5300万美元的销售里程碑付款，双方按30% - 50%的比例分享季度净利润[63][64] - 公司依靠商业合作进行AZSTARYS和APADAZ的商业化，其他产品候选药物若获批，可能采取类似合作或战略交易[72][73][75] 公司行业特点及风险 - 公司行业特点为技术快速发展、竞争激烈且注重专有产品[76] 产品生产及销售相关情况 - 公司依靠合同制造商生产产品候选药物，已与第三方制造商签约供应arimoclomol和SDX，预计获批后也将与第三方合作[84] - 公司产品销售依赖第三方支付方的覆盖和报销，决策按计划进行，受多种因素影响，谈判复杂[88][89] - 公司产品和候选产品在Medicare Part D下报销，患者“甜甜圈洞”自付比例从2010年的100%降至当前的25%，制药商自2019年1月1日起需提供70%的季度折扣[90] - 若产品获Medicare或Medicaid报销，制造商需遵守多项健康监管要求和价格报告指标，参与联邦项目可能使产品价格降低[91] - 第三方支付方对药品报销施加下行压力，美国医疗管理趋势可能导致药品报销降低，相关趋势预计将持续[92] 药品监管相关规定 - 药品临床开发、制造和营销受FDA等监管机构严格监管，获批需耗费大量时间和资金[93] - 产品候选药物在美国上市前需经过非临床测试、IND提交、IRB批准、临床试验、NDA提交等多个流程[94] - IND在FDA收到30天后生效，除非FDA在此期间提出安全担忧或实施临床搁置[96] - 临床试验按GCP进行，分三个阶段，可能因多种原因被暂停或终止，有相关报告要求[97][98] - 新药研发分四个阶段，1期针对健康或目标疾病患者测试安全性等，2期对有限患者评估初步疗效等，3期扩大患者群体进一步评估剂量和安全性，4期为上市后研究[99][100][101][103] - 提交新药申请（NDA）需支付高额申请用户费，某些情况下可减免[106] - 依据《儿科研究公平法案》，NDA或其补充文件需包含评估药物在儿科亚人群安全性和有效性的数据，FDA可批准延期提交或豁免部分要求[107] - FDA收到NDA后有60天审查是否完整以决定是否受理，标准NME的NDA初始审查目标为受理后10个月，非NME为提交后10个月，优先审查的NME为受理后6个月，非NME为收到后6个月，审查时间可能因补充信息而延长[109] - FDA审查通过后会发批准信，未通过发完整回应函（CRL），指出缺陷并可能建议改进措施，补充信息后也可能仍不批准[112] - 获批产品受FDA持续监管，包括生产、报告、广告等方面，多数产品变更需FDA事先审查批准，每年需缴纳人类处方药计划费用[115][116] - 产品出现问题或未遵守法规，可能导致撤市、修改标签、开展上市后研究或限制销售等后果[118] - FDA严格监管药品营销和推广，公司只能宣传FDA批准的内容，限制制造商关于药品超说明书使用的沟通[119] - 罕见病药物可申请孤儿药认定，患者群体少于20万或开发成本无法通过美国销售收回成本，获批首个特定活性成分治疗该疾病的产品可获7年独占权，还有税收抵免和免申请费等好处[123][124] - 若获批用途超出认定范围、认定申请有重大缺陷、有临床更优产品或无法保证供应，孤儿药独占权可能丧失[125] - 新药上市申请有505(b)(1) NDA、505(b)(2) NDA和505(j) ANDA三种类型，ANDA一般无需提供临床前和临床数据[126][127] - 申请NDA需向FDA列出覆盖产品的专利，获批后专利会公布在橙皮书中，竞争对手可引用[129] - 申请ANDA或505(b)(2) NDA需对橙皮书中药物的专利情况进行认证，其中Paragraph IV认证可挑战专利[130] - 提交Paragraph IV认证后需通知NDA持有者和专利所有者，若对方在45天内提起专利侵权诉讼，FDA将实施30个月的批准禁令[131][132] - FDA提供3年或5年的监管排他期，新化学实体（NCE）有5年排他期，其他符合条件产品有3年排他期[134][135] - 公司产品及候选产品受DEA管制，APADAZ和AZSTARYS为II类管制物质，SDX为IV类管制物质[136][138] - II类管制物质的进出口需许可证，处方需医生签字且一般不可 refill；III类药物处方6个月内可 refill 不超过5次[138][139] - 制造、分销等管制物质的设施需每年注册，DEA会检查安全措施并要求记录和报告[141][143] - DEA对I类或II类管制物质实行配额制度，公司及合同制造商需获得年度配额[144][145] - 公司业务活动受众多美国监管机构和法律约束，包括联邦反回扣法，该法禁止为医保报销项目的推荐或采购提供报酬[147][148] 医疗政策法规变化 - 2010年3月通过ACA，使制造商需支付新药年费和税款，增加最低医疗补助回扣等[159] - 2021年6月17日，美国最高法院驳回对ACA的司法挑战，此前拜登发布行政命令开启特别注册期[160] - 2011年8月《2011年预算控制法》，自2013年4月起削减医疗保险支付，至2032年（2020年5月1日至2022年3月31日暂停）[161] - 2013年1月《2012年美国纳税人救济法案》签署，减少对几类医疗保健提供者的医疗保险支付，将政府追回多付款项的诉讼时效从三年延长至五年[161] - 2021年3月11日《2021年美国救援计划法案》签署，自2024年1月1日起取消法定医疗补助药品回扣上限（目前为药品平均制造商价格的100%）[161] - 2022年8月16日《2022年降低通胀法案》签署，要求特定药品制造商从2026年起与医疗保险进行价格谈判，2023年起对价格涨幅超过通胀的药品征收回扣，2025年起更换D部分覆盖缺口折扣计划[162] 公司基本信息 - 公司于2006年10月在爱荷华州注册成立，2014年5月在特拉华州重新注册，2023年2月21日更名为Zevra Therapeutics, Inc.[168] 公司人员情况 - 截至2022年12月31日，公司有36名员工，其中32名为全职员工[167] 公司业务风险 - 若公司无法获得产品候选药物的监管批准，或获批标签缺乏差异化，将无法商业化产品，可能限制创收、盈利和筹集资金的能力[8] - 若公司的合作不成功，可能无法利用获批产品或其他产品候选药物的市场潜力[17] - 公司目前从批准产品销售中获得的商业收入极少，可能无法成功商业化产品候选药物[172] - 公司研发活动专注于发现和开发专有前药，采用创新方法，但可能无法产生可上市的前药产品[177] - 公司研发的前药产品候选药物开发成生物等效、安全有效的前药存在不确定性，若获批产品无法成功商业化，将损害财务状况并影响股价[179] - 若产品候选药物无法获得监管批准或获批标签无差异化，公司创收、盈利及筹集资金能力将受限[180] - 2021年3月FDA批准AZSTARYS的新药申请，2018年2月批准APADAZ的新药申请，但无法保证其他产品候选药物获批[182] - 获得监管批准过程昂贵且耗时久，不同类型产品、不同司法管辖区情况差异大，获批政策变化可能导致申请延迟、拒绝或撤回[186] - 公司多数产品候选药物拟通过505(b)(2)新药申请途径获FDA批准，AZSTARYS和APADAZ已通过该途径获批[191] - 若FDA不允许公司采用505(b)(2)新药申请途径或无法证明生物等效性，获批时间、资金及风险将大幅增加[192] - 若无法采用505(b)(2)新药申请途径，竞争产品可能更快上市，损害公司竞争地位和业务前景[193] - 若FDA对505(b)(2)条款的解释被成功挑战，可能改变相关政策和做法，影响公司新药申请获批[194] - 505(b)(2)新药申请可能引发专利诉讼，导致批准延迟长达30个月或更久[195] - 临床药物开发过程漫长、昂贵且结果不确定，产品候选药物失败风险高[197] - 临床试验可能因多种原因延迟或无法获批及商业化产品，如监管机构不授权、结果不佳需额外试验等[198] - 若需额外试验、无法完成试验或结果不佳，公司可能延迟获批、无法获批或获批范围受限等[199] - 新冠疫情可能增加临床试验遇到困难或延迟的可能性，影响公司成本和营收[200] - 临床试验需符合监管要求，若被暂停或终止会导致延迟，原因包括未合规等[201] - 在外国进行临床试验存在额外风险，如患者不遵守协议、行政负担等，会延迟试验完成[202] - 公司与主要研究者的财务关系可能被监管机构质疑，导致审批延迟或拒绝[203] - 临床试验延迟会增加成本、减缓产品开发和审批，影响产品销售和营收[204]

财务数据和关键指标变化 - 本季度收入为290万美元，是扣除与显著扩大使用计划（EAP）项目相关的特定负债后的净额 [27] - 本季度基本和摊薄后每股净亏损约为0.19美元，主要由研发费用和一般及行政费用导致，但被净收入抵消 [27] - 截至9月30日，现金余额为1.074亿美元，较上一季度减少约70万美元，主要包括持续的第三方研发成本、其他费用以及与法国EAP项目相关的营运资金投资 [28] 各条业务线数据和关键指标变化 阿瑞莫克莫（arimoclomol） - 已完成四年开放标签安全性试验，证明了其长期效果和安全性 [10] - 与FDA进行持续合作对话，包括会议、提交材料、问答等，目标是最早在明年第三季度重新提交新药申请（NDA） [11] AZSTARYS - 持续产生销售和里程碑收入，有获得特许权使用费收入的潜力 [12] KP1077 - 已公布I期心血管试验结果，结果积极，预计在年底前启动II期试验 [12] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于开发和发现新型罕见中枢神经系统（CNS）和神经退行性疾病以及溶酶体贮积症的潜在产品，并计划内部商业化 [8] - 阿瑞莫克莫用于治疗尼曼 - 匹克C型病，公司认为这是一个高价值机会，重新提交NDA将有助于推动公司进入罕见病商业阶段 [14][15] - KP1077用于治疗特发性嗜睡症和发作性睡病，公司预计年底前启动II期试验，明年年中获得中期数据，年底获得顶线数据，并在2023年某个时间启动发作性睡病试验 [22][24][25] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司资产负债表强劲，有来自法国EAP项目的收入以及其他形式的收入，有足够资金开展预期业务，甚至更多 [13] - 根据当前运营预测，公司现金余额可将运营时间延长至2026年，若AZSTARYS产生特许权使用费收入或额外里程碑，运营时间可能进一步延长 [29][30] 其他重要信息 - 公司发言可能包含前瞻性陈述，存在风险和不确定性，实际结果可能与预期有重大差异，公司除法律要求外无义务更新或修订前瞻性陈述 [4][5] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: FDA是否已完成对新生成数据的审查，何时能完成，以及对FDA新分析不会导致需要新临床试验的信心如何 - 公司向FDA提交的材料已被全面审查，但后续还有详细审查，且公司还有更多材料要提供给FDA，FDA尚未能对这些材料进行审查 [38][39] 问题2: 安全性研究中是否有相对于已公开的阿瑞莫克莫安全性数据而言新的或违反直觉的发现，以及基于新安全性数据，该产品EAP项目的继续开展是否存在风险 - 该研究测量了NPCCSS疗效评分，显示阿瑞莫克莫对患者有长期持久效果，且未出现与双盲试验阶段不同的安全信号，已有超过500名患者参与研究，未出现显著安全信号 [41][42][43] 问题3: 拟议的NDA文件包中哪些具体部分最需要加强，导致时间线推迟，新时间线相对于需要生成的信息是否保守 - 新时间线是保守的，推迟主要是因为安全性试验数据未在预期提交范围内，但公司认为这是论证产品益处的基石，且FDA要求按顺序提交材料、获取反馈，导致时间有所推迟 [44][45][46] 问题4: 能否分解一下收入构成 - 收入中约20万美元是AZSTARYS净销售额的特许权使用费收入，其余约270万美元来自阿瑞莫克莫 [49][50]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended September 30, 2022 Commission File No. 001-36913 KemPharm, Inc. (Exact Name of Registrant as Specified in Its Charter) Delaware 20-5894398 (State or Other Jurisdiction of Incorporation or Organization) (I.R.S. Employer Identification No.) 1180 Celebration Boulevard, Suite 103, Celebration, FL 3474 ...

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended June 30, 2022 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the Transition Period From to Commission File No. 001-36913 KemPharm, Inc. (Exact Name of Registrant as Specified in Its Charter) Delaware 20-5894398 (State or Other Jurisdiction of Inco ...

财务数据和关键指标变化 - 第二季度净收入为130万美元，来自arimoclomol产品销售、咨询服务费和特许权使用费 [50] - 第二季度净亏损2400万美元，合每股0.70美元，其中包括与arimoclomol资产收购相关的一次性非现金费用；非GAAP净亏损为640万美元，合每股0.19美元 [53][55] - 截至6月30日，现金为1.145亿美元，较第一季度末减少约460万美元；未来季度现金消耗率预计在400 - 600万美元/季度 [55][56] 各条业务线数据和关键指标变化 AZSTARYS - 处方量稳步增长，更多医生开此药且开药量增加；越来越多药店订购该产品 [16] - 截至7月有全国销售布局，约175名销售代表，上月举行首次全国销售会议 [17] - 市场准入团队成功使产品覆盖1.45亿患者生命，超3500万覆盖生命享有优先地位 [17] arimoclomol - 6月产生一个月产品销售收入，预计后续季度收入影响增加 [52] - 法国早期访问计划（EAP）系统下，预计每年产生约1200万美元的年度总收入 [34] KP1077 - 用于治疗发作性睡病的开发项目按计划进行，二阶段试验预计年底首次给药，2023年Q2 - Q3有开放标签中期结果和顶线数据 [46][47] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司从前药药物发现组织转变为开发型公司，未来有望成为商业型公司 [21][22] - 收购arimoclomol资产，预计2023年第一季度重新提交新药申请（NDA）；推进KP1077开发，后续将用于发作性睡病治疗 [23][25][48] - 利用早期访问计划建立的关系网络，为产品商业化做准备；关注美国和欧盟以外地区的合作和许可机会 [38] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司财务状况良好，现金储备充足，现金跑道超2025年，无需立即筹集资金 [59] - 对AZSTARYS的商业发布进展满意，对其未来业务持乐观态度 [19] - 认为arimoclomol和KP1077有潜力推动公司转型，实现商业价值 [22][39] 其他重要信息 - 公司提醒电话中的言论可能包含前瞻性陈述，实际结果可能与预期有重大差异 [4] - APADAZ已授权给KVK，采用利润分成模式，目前仍在小范围区域推广，未达盈利阶段，暂无利润分成时间表 [66] 问答环节所有提问和回答 问题: arimoclomol重新提交申请的风险点 - 原CRL提出三个主要问题，包括测量NPC的主要工具有效性、通过统计方法确定疗效以及确认性证据；最大风险在于说服监管机构该测量工具是验证有效的、强大且可靠的 [62][63][64] 问题: 请分解130万美元收入在AZSTARYS、arimoclomol和其他非产品类别的占比 - 法国EAP收入约140万美元，扣除潜在负债折扣约35%，具体分解将在10 - Q报告中呈现 [65] 问题: 何时能看到APADAZ的收入 - APADAZ授权给KVK采用利润分成模式，KVK仍在推进商业化，目前处于小范围区域，未达盈利阶段，暂无利润分成时间表 [66] 问题: 2025年后季度现金消耗400 - 600万美元，是否意味着到2025年公司现金流为负 - 预测时采用保守视角，考虑了现金跑道、预算研发费用和法国收入；AZSTARYS特许权使用费和净销售里程碑收入为预测的上行因素；希望arimoclomol获批后公司成为有可观收入的商业化实体 [67][68]

公司概况 - 创新制药公司，开发和商业化罕见中枢神经系统、神经退行性和溶酶体贮积病的新型疗法，产品组合多样[7] - 管理团队经验丰富，聚焦高价值未满足需求领域创造未来价值，财务基础坚实[8][14] 产品管线 - 阿瑞莫克莫用于治疗尼曼 - 皮克病C型，预计2023年第一季度重新提交新药申请，有望获批后带来商业价值[20][39] - KP1077用于治疗发作性睡病和特发性嗜睡症，2022年下半年启动2期试验，有望在该市场占据较大份额[20][68] - AZSTARYS用于治疗多动症，2021年7月在美国商业推出，为公司带来收入和里程碑收益[79] 财务状况 - 2022年第一季度收入400万美元，净亏损190万美元，预计研发费用将增加，收入也将从第二季度起增加[83] - 截至2022年3月31日，现金、现金等价物、有价证券和长期投资为1.191亿美元，现金可维持到2025年以后[84] 业务发展 - 利用内部候选药物探索多种适应症，如阿瑞莫克莫在戈谢病中的应用，SDX在发作性睡病和兴奋剂使用障碍中的应用[72] - 寻求2期或更后期阶段的资产进行授权引进或收购，重点关注中枢神经系统/罕见病领域[74]

公司概况 - 创新制药公司，专注中枢神经系统和罕见病新药研发，有两款FDA批准并合作的药物[6] - 经验丰富的管理团队，利用LAT®前药技术改进获批药物属性[7][8] 财务状况 - 2021年第三季度收入200万美元，净亏损180万美元，净运营亏损220万美元[59] - 截至2021年12月31日，现金及现金等价物为1.278亿美元，资金可支撑到2025年及以后[16][59] - AZSTARYS许可协议潜在监管和销售里程碑付款达5.9亿美元，已支付3500万美元监管里程碑款项[56] 产品管线 - 2022年及以后多个产品候选药物有重要里程碑，如KP1077在2022年Q3进入特发性嗜睡症（IH）2期试验[18] - SDX平台除IH和ADHD外，还有望用于发作性睡病和兴奋剂使用障碍等治疗[46] 核心产品KP1077 - 美国约有3.7万确诊IH患者积极寻求治疗，当前药物有效性评分为5.4/10[20] - 具有多种潜在优势，如耐受性好、对心率和血压影响小、无药物相互作用等，有孤儿药指定潜力[24] - 若有差异化，定价在Provigil®和Xywav®/Wakix®之间，有望获得IH市场较大份额[26] 业务发展 - 扩大AZSTARYS在美国的商业推广，加速全国推广有望助力公司在2022年获得销售里程碑[53][54] - 战略聚焦中枢神经系统/罕见病领域，寻求2期及以后阶段资产进行授权引进或收购[48]

财务数据和关键指标变化 - 2022年第一季度公司营收400万美元，主要来自咨询服务费、特许权使用费以及因协助Corium公司产品ADLARITY获批而获得的成功费 [25] - 本季度净亏损约190万美元，即基本和摊薄后每股亏损0.05美元 [26] - 季度末资产负债表余额为1.191亿美元，公司资金充足，现金储备可支撑到2025年以后 [26] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司与Corium合作的ADHD产品AZSTARYS持续推进，Corium扩大了该产品的推广，公司仍有望在今年剩余时间获得里程碑付款和特许权使用费 [11] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司历史上专注于前药的发现和开发，目前有2款获得FDA批准并已达成合作的药物AZSTARYS和APADAZ [7] - 自今年1月起，公司新的重点转向罕见病和中枢神经系统药物开发，探索创新疗法，包括前药，但不受此限制 [7] - 公司计划推进内部产品候选药物进入开发阶段，预计本季度宣布相关消息 [13] - 公司持续开展业务拓展活动，寻找可收购或授权的后期资产，以增加产品线价值 [15] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在第一季度和第二季度初完成了多个目标，包括为治疗发作性睡病的KP1077提交新药研究申请（IND），并启动了二期试验的规划和准备工作 [9] - KP1077的心血管试验预计在第三季度有数据读出，这是该产品的关键差异化因素 [10] - 随着KP1077项目的推进，预计研发费用将逐季增加，但公司资产负债状况良好，有能力执行战略计划和开发项目 [26] 其他重要信息 - KP1077由100%的serdexmethylphenidate（SDX）组成，SDX是AZSTARYS中70%的成分，已被美国缉毒局（DEA）列为第四类管制药物 [16] - KP1077与其他替代产品相比，具有调度特性，且与避孕药和抗抑郁药无药物相互作用的潜在风险 [17] - 公司认为KP1077具有更高的耐受性、更少的副作用和心血管影响，有望提供更高剂量，从而更有效地治疗发作性睡病的症状，如脑雾 [18] - KP1077的给药方案独特，晚上给药可在早上起效，缓解发作性睡病的主要症状，早上给药可缓解脑雾 [19] - 该产品有资格获得快速通道、孤儿药和突破性疗法指定，且至少在2037年前拥有坚实的知识产权 [19] 总结问答环节所有的提问和回答 文档中未提及问答环节的提问和回答内容。

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended March 31, 2022 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the Transition Period From to Commission File No. 001-36913 KemPharm, Inc. (Exact Name of Registrant as Specified in Its Charter) Delaware 20-5894398 (State or Other Jurisdiction of Inc ...

财务数据和关键指标变化 - 2021年第四季度营收260万美元，全年营收2870万美元，主要来自特许权使用费和咨询服务费，咨询合同本月到期，部分咨询费仍会继续 [45] - 2021年第四季度净亏损270万美元，合每股亏损0.08美元；全年归属于普通股股东的净亏损为6290万美元，合每股亏损2.11美元；第四季度净运营亏损280万美元，全年净运营收入770万美元，差异主要由非现金项目导致 [46] - 截至2021年底，现金及现金等价物和长期投资为1.278亿美元，无债务和利息支出，现金可支撑到2025年后，无需再融资 [13][47] 各条业务线数据和关键指标变化 AZSTARYS业务线 - 全国销售团队已组建完成，销售人员从去年底的45人增至90人，预计还会增加 [39] - 今年前两个月新增700名处方医生，其中60人已开出超30张处方，超2600家药店销售该产品 [40] - 目前覆盖超1.1亿商业保险人群，三大药房福利管理机构中已有两家合作 [41] 研发业务线 - KP1077治疗发作性睡病的2期试验预计今年第三季度启动，治疗发作性睡病及相关睡眠障碍的2期试验预计今年开展 [14][52] - 预计今年第二季度提交KP1077的新药临床试验申请（IND），并启动心血管差异化试验 [50][51] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国特发性嗜睡症患者约3.7万人，全球患者数量更多，Xywav获批用于该疾病治疗，分析师预计其相关销售额约3亿美元 [17][28] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 专注中枢神经系统和罕见病新药研发，未来可能自主商业化部分产品 [7] - 推进KP1077研发，拓展管线，通过内外部合作增加后期候选药物 [11][16] - 实施股票回购计划 [48] 行业竞争 - KP1077治疗特发性嗜睡症有机会，相比Xywav和Wakix有优势，可借助Xywav的市场推广 [28][30][31] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司已实现显著转型，财务状况良好，无需融资，有能力支持研发和业务发展 [9][10][47] - AZSTARYS推广进展积极，有望实现销售里程碑，KP1077研发推进将为公司创造价值 [12][42][54] 其他重要信息 - 公司在2020 - 2021年实现显著转型，包括恢复纳斯达克上市、消除债务、获批并推出AZSTARYS [9] - KP1077由Serdexmethylphenidate组成，有多种给药方案，可解决特发性嗜睡症患者的睡眠惯性和脑雾问题，有孤儿药认定潜力和良好的知识产权保护 [20][23] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 市场估值低时，公司想收购资产，对方出售意愿如何 - 公司技术可添加前药、延长知识产权保护期，收购不只是现金支出，有一定吸引力；同时资本市场资金紧张，有好产品但无法融资的公司出售意愿更强 [60][61] 问题: Corium在市场推广AZSTARYS时面临的最大挑战是什么 - 最大挑战是新冠疫情及封锁导致许多医生办公室未重新开放，但Corium已找到其他方式接触医生；目前无临床反馈问题，患者对产品满意，有复购，关键是建立销售势头和获得支付方准入 [62][63] 问题: 第一季度运营费用是否会像去年一样下降 - 运营费用下降是历史规律，可能会再次出现；与KP1077相关的支出预计从第二季度开始增加，提问者的预期合理 [64]